[데일리팜=어윤호 기자] 암질심을 통과했지만 느낌이 쎄하다. '조건부'라는 단어가 무겁게 느껴지는 탓이다. 한국MSD의 면역항암제 '키트루다(펨브롤리주맙)'가 7월 건강보험심사평가원 암질환심의위원회를 통과하면서 비소세포폐암(NSCLC, Non-small Cell Lung Cancer) 1차요법 보험급여 확대에 대한 기대감이 커지고 있다. 하지만 기대와 우려가 공존한다. 암질심이 키트루다를 통과시키면서 내건 조건 때문이다. 암질심은 MSD 측에 티쎈트릭과 형평성을 다시 언급, 분담안의 추가적인 수정을 요구했다. 이는 키트루다의 폐암 급여 확대 논의에서 약제급여평가위원회나 건강보험공단과의 약가협상이 변수로 작용할 가능성을 암시하고 있다. 폐암 1차요법만 놓고 보자면 통산 9번의 암질심에 상정됐고 기간으로 보면 만 4년이 걸렸다. 케빈 피터스 신임 MSD 대표는 "전례 없는 재정분담안"이라고까지 언급하며 이번 암질심을 앞두고 강력한 의사를 내비추기도 했다. 그럼에도 불구하고 붙은 '조건'이 절대 가벼워 보이진 않는다. 어찌보면 암질심의 더이상 키트루다를 붙들고 있는 것에 대한 '부담'이 '통과'의 지배적 요인으로 보여지기도 한다. 한국로슈가 '티쎈트릭(아테졸리주맙)' 급여 과정에서 수용한 '초기 3주기 투약비용의 제약사 부담'이라는 조건이 얼마나 큰 영향력을 갖고 있는지 새삼 실감케 하는 대목이다. MSD는 수차례 재정분담안을 수정했고 해당 조건에 준하는 제안임을 토로해 왔다. 그러나 3주기 투약비용 자체를 받아들이기는 어려운 상황임엔 틀림이 없다. 이 회사는 암질심 통과의 기쁨도 잠시, 곧바로 회의를 소집하고 대책 마련에 나선 상황이다. 약평위, 혹은 공단과의 협상 과정에서 키트루다 폐암 1차요법 급여 확대는 또다시 좌절할 수 있다. 암질심의 부담어린 바통을 이어 받은 향후 절차에서, 정부와 제약사가 합의를 이끌어 낼 수 있을 지 지켜볼 부분이다. 한 암질심 위원은 "두 약물 모두 실제가는 알 수 없기 때문에 표시가만 보고 인하 폭을 가늠하긴 어렵다. 다만 키트루다에 대한 추가 인하폭 요구는 분명 간과하기 어려운 수준일 것이다. 암질심을 통과했지만 급여는 아직 불투명하다 보는 것이 맞다"고 귀뜸했다.

[데일리팜=정새임 기자] 로슈와 리제레논이 공동 개발한 신종 코로나바이러스 감염증(코로나19) 항체 치료제 칵테일 요법이 최근 일본에서 정식 치료제 지위를 획득했다. 전세계 백신 접종률이 주춤한 가운데 변이 바이러스의 확산세가 커짐에 따라 새 코로나19 치료제에 대한 기대가 높아지는 모습이다. 일본 후생노동성(Ministry of Health, Labor and Welfare)은 20일 자로 '카시리비맙+임데비맙(REGEN-COV)'을 경증 및 중증 코로나19 치료제로 승인했다. 카시리비맙+임데비맙은 '로나프레브(Ronapreve)'라는 이름으로 유통된다. 로나프레브는 일본 특별 승인 경로로 품목허가를 획득했다. 이로써 로나프레브는 일본에서 처음으로 정식 승인을 받았다. 앞서 로슈와 리제레논의 칵테일 요법은 유럽연합, 미국, 인도, 스위스 등에서 긴급사용승인을 받은 바 있다. 일본 후생노동성은 로나프레브가 코로나19 환자의 입원 또는 사망 위험을 70% 감소하고, 증상 지속 시간을 4일 줄인다는 글로벌 3상 연구 결과를 근거로 허가를 내렸다. 또 일본인에서 안전성과 내약성 등을 시험한 1상 연구 결과도 참고했다. 코로나 변이 바이러스 잡을 항체 치료제 부상 코로나19 백신 접종이 계속되고 있지만 변이 바이러스는 여전히 무서운 기세로 확산하고 있다. 이 가운데 변이 바이러스에도 효과가 기대되는 코로나19 치료제에 관심이 쏠린다. 현재 미국 식품의약국(FDA)이 긴급사용승인한 코로나19 치료제로는 '로나프레브'를 비롯해 GSK와 비어(Vir)의 '소트로비맙', 길리어드의 '렘데시비르', 로슈 '악템라' 등이 있다. 릴리의 항체 칵테일 요법 '밤라니비맙+에테세비맙'은 변이 바이러스에서 활성을 나타내지 못해 공급이 중단됐다. 국내 치료제로는 셀트리온의 항체 치료제 '렉키로나'가 있다. 렉키로나는 미국에서는 쓰이지 않으나 유럽연합 집행위원회(EC)로부터 유망한 코로나19 치료제로 선정됐다. 최근에는 인도네시아에서 긴급사용승인을 받았다. 문제가 되는 변이 바이러스에서 임상시험으로 효능을 입증한 치료제는 아직까지 없다. 대신 제약사들은 전임상 실험을 통해 효능을 측정하고 있다. 로슈와 리제레논은 로나프레브는 브라질발 '감마' 변이와 남아프리카발 '베타' 변이, 인도발 '델타' 변이에서 효능을 유지하는 전임상 데이터를 지난달 발표했다. GSK와 비어의 소트로비맙 역시 전임상 실험에서의 베타, 감마 변이 등에 대한 활성을 입증했다. 미국 질병통제예방센터(CDC)와 미국국립보건원(NIH)은 변이 바이러스에 감염된 환자 치료에서 두 치료제를 사용할 것을 권고하고 있다. 셀트리온 렉키로나와 유나이티드제약이 개발중인 흡입형 코로나치료제도 동물 실험에서 델타 변이에 대한 효과를 확인했다. 나아가 셀트리온은 신종 람다 변이에서 렉키로나가 더 강한 중화능을 보였다고 설명했다. 정맥주사 현실적 한계…경구제·흡입제 대안 될까 이들 항체 치료제를 사용할 때 가장 큰 걸림돌은 제형이다. 정맥 주사로 병원에 입원해 치료를 받아야 한다. 편의성이 떨어져 긴박한 상황에 쉽게 쓰이기 힘들다는 문제가 있다. 첫 치료제인 렘데시비르와 로나프레브, 소트로비맙, 렉키로나 모두 정맥주사 제제다. 간편하게 복용할 수 있는 경구용 혹은 새로운 제형에 대한 니즈는 점점 높아지고 있다. MSD의 경구용 치료제 '몰누피라비르'가 주목받는 것도 이 때문이다. 경구제라는 강력한 이점으로 아직 3상을 진행 중임에도 미국 정부와 선구매 계약을 체결했다. 몰누피라비르는 RNA 중합효소 억제 기전의 약물로 코로나바이러스의 RNA에 삽입돼 복제를 억제한다. 외래 환자를 대상으로 한 2상에서 입원 또는 사망 위험을 낮춘 것으로 나타났다. 상대적으로 입원 환자에서는 효과를 보이지 못해 몰누피라비르는 증상 발생 초기의 경증 환자에게 쓰일 수 있을 것으로 보인다. 동물 실험에서는 주요 변이 바이러스에 대한 효능을 확인했다. 국내에서는 셀트리온과 한국유나이티드제약이 흡입형 치료제 개발에 착수했다. 흡입형은 바이러스에 감염된 기도 점막에 항체를 직접 전달하는 방식으로 셀트리온은 미국 바이오기업 '인할론'과 함께 글로벌 1상 승인을 기다리고 있다. 한국유나이티드제약은 개발 중인 흡입제 'UI030' 2상을 승인받았다.

[데일리팜=안경진 기자] 유한양행이 기술수출한 차세대 폐암치료제 '렉라자'(성분명)가 총 5건의 글로벌 임상시험을 동시 가동한다. 미국 뉴욕 소재의 저명한 암센터가 '렉라자'와 '리브레반트'(성분명 아미반트) 병용요법을 평가하는 2상임상에 착수했다. 단독요법과 병용요법을 동시 개발하는 투트랙전략이 속도를 내면서 상업화 목표에 가까워졌다는 평가다. 20일 미국 국립보건원(NIH)이 운영하는 임상시험등록사이트 클리니칼트라이얼즈에 따르면 메모리얼슬로언케터링암센터는 최근 '렉라자' 관련 새로운 글로벌 임상시험계획을 공개했다. 상피세포성장인자수용체(EGFR) 돌연변이를 동반한 재발 또는 전이성 비소세포폐암(NSCLC) 환자를 대상으로 '렉라자'와 '리브레반트' 병용요법을 평가하기 위한 2상임상연구다. 과거 약물치료 전력이 있음에도 질병 진행 소견을 보이거나 새로운 중추신경계(CNS) 전이가 발생한 환자를 모집한 다음 뇌실질 병변과 연수막질환 여부에 따라 2개 코호트로 나눠 약물치료를 진행하게 된다. '리브레반트' 1050mg 주1회 정맥주사(IV)와 '렉라자' 240mg 1일 1회 경구용법을 환자의 체중에 맞게 병용 투여하는 방식이다. 주평가변수는 각각의 코호트에서 측정한 CNS 전이 동반 환자의 종양반응률(ORR)로 설정했다. 이달 중 피험자 등록을 시작해 2023년 7월까지 진행하는 일정이다. 피험자 모집목표는 40명으로 잡았다. 이로써 '렉라자' 단독 또는 병용요법을 평가하는 글로벌 임상시험은 총 5건으로 늘어났다. 얀센이 진행 중인 글로벌 임상 3건과 유한양행이 주도하는 '렉라자' 단독요법 관련 LASER 301 글로벌 3상임상연구를 포함해서다. '렉라자'는 폐암 세포 성장에 관여하는 신호전달을 방해해 폐암 세포의 증식과 성장을 억제하는 표적항암제다. 지난 1월 EGFR 변이 양성 소견을 지닌 진행성 비소세포폐암(NSCLC) 환자를 대상으로 진행한 LASER201 2상임상을 기반으로 식품의약품안전처의 판매허가를 받고 이달부터 처방권에 진입했다. 현재는 '이레사'(성분명 게피티닙), '타쎄바'(성분명 엘로티닙), '지오트립'(성분명 아파티닙) 등 1, 2세대 EGFR 티로신키나제억제제(TKI) 투여 후 T790M 내성이 생긴 비소세포폐암 환자의 2차치료 용도로 사용된다. 얀센은 지난 2018년 11월 유한양행으로부터 '렉라자'의 글로벌 판권을 도입한 이후 활발한 임상개발을 진행하고 있다. 계약체결 이후 가장 먼저 착수한 CHRYSALIS 연구는 '렉라자'와 '리브레반트' 외에 카보플라틴, 페메트렉시드 등 플래티넘계 항암제 병용요법을 평가하는 디자인으로 확장해 활발하게 전개 중이다. 2019년 4월에 시작한 병용임상은 진행성 비소세포폐암 환자를 총 4개 코호트로 나눠 ▲'렉라자' 단독요법 ▲'렉라자'와 '리브레반트' 병용요법 ▲'렉라자', '리브레반트'과 카보플라틴, 페메트렉시드 등 플래티넘계 항암제 병용요법 등을 투여하면서 다양한 활용 가능성을 모색하고 있다. '렉라자', '리브레반트' 투여에 뛰어난 반응률을 나타내는 환자를 사전 선별하기 위한 바이오마커 분석과 아스트라제네카의 경쟁약물 '타그리소'(성분명 오시머티닙) 내성 환자에 대한 연구도 포함된다. EGFR 엑손(exon) 19 결손(deletion) 또는 엑손 21 L858R 치환 등의 변이를 동반한 비소세포폐암 환자 대상으로 '타그리소'와 직접 비교를 통해 폐암 1차치료 효과를 평가하는 MARIPOSA 3상임상도 작년 9월 개시 이후 미국과 중국, 캐나다, 브라질, 프랑스, 이스라엘, 독일, 이탈리아, 일본, 스페인, 영국, 대만 등 해외 여러 국가에서 피험자모집이 순조롭게 이뤄지고 있다. 얀센이 진행 중인 글로벌 3상임상의 참여환자 규모는 1980명이다. 유한양행이 진행하는 LASER301 참여 환자까지 고려할 경우 2400명에 육박할 것으로 전망된다. 유한양행은 최근 UBS 코리아 주최로 열린 비대면컨퍼런스에서 '렉라자'를 국내개발 신약 최초로 연간 10억달러(1조1000억원) 이상의 매출을 내는 글로벌 제품으로 키우겠다는 중장기 목표를 제시했다. 글로벌 파트너사인 얀센을 통해 오는 2023년 미국식품의약국(FDA) 신약허가신청(NDA)을 완료하고, 해외 매출 발생이 본격화하리란 전망이다. 얀센과 유한양행이 '렉라자' 개발에 막대한 연구개발(R&D) 비용을 쏟아붓는 비결은 지금까지 축적된 임상데이터에 기인한다고 알려졌다. 최근 미국임상종양학회(ASCO 2021) 발표에 따르면 '렉라자'와 '리브레반트' 병용요법은 '타그리소' 복용 후 내성이 생긴 환자를 상대로 36%의 반응률을 나타냈다. EGFR과 MET 변이에 대한 H스코어 400 이상으로 높은 환자 대상으로는 90%에 이르는 반응률을 확보했다. 지난 5월 '렉라자'의 병용 약물인 얀센의 이중항암항체 '리브레반트'가 FDA 허가를 획득한 것도 '렉라자'의 상업화 속도를 높이는 요인으로 지목된다. 얀센은 오는 9월 유럽종양학회(ESMO 2021)에서도 '렉라자'와 '리브레반트' 병용요법 관련 최신 임상 데이터의 발표를 예고하면서 관심을 받고 있다.

[데일리팜=천승현 기자] 녹십자는 미국 기업 스페라젠(Speragen)과 희귀난치성질환 숙신알데히드 탈수소효소 결핍증(SSADHD, Succinic Semialdehyde Dehydrogenase deficiency) 치료제의 공동개발 계약을 체결했다고 20일 밝혔다. 이 계약에 따라 양사는 SSADH 단백질을 활용한 효소 치료제 개발에 나선다. 이 질환의 최초 치료제 개발이 목표다. SSADHD는 유전자 결함에 따른 효소 부족으로 인해 열성 유전되는 신경퇴행성 질환이다. 평균적으로 100만명 중 1명 꼴로 만 1세 전후에 발병한다고 알려졌다. 대표 증상으로는 뇌전증, 운동 능력& 8729;지적 발달 지연 등이 있으며 현재는 치료제가 없어 발작 증상 완화를 위한 항경련제 처방 등만 이뤄지고 있다. 스페라젠은 SSADHD 치료제 관련 특허를 보유한 신생 기업이다. 지난 2019년 워싱턴주립대학교에서 원천 특허에 대한 독점 실시권을 확보했다. 녹십자는 스페라젠으로부터 SSADHD 단백질 생성을 위한 플라스미드(Plasmid) 관련 특허에 대한 권리를 부여받는다. 스페라젠은 미국 현지에서 FDA와 맞춤형 약물 개발회의 등의 절차와 신규 환자 확보를 위한 신생아 스크리닝 과정을 담당한다. 녹십자는 헌터라제 등을 통해 검증 받은 효소 치료제기술력을 기반으로 제제 개발부터 임상& 8729;바이오마커 연구 등을 진행할 예정이다. 올해 전임상을 시작으로 2023년 하반기 임상 1/2상 진입을 목표로 하고 있다. 허은철 녹십자 대표는 “이번 협력을 통해 질환으로 고통받는 환자들을 위한 자사의 희귀질환 파이프라인을 강화할 수 있을 것”이라며 “환자와 의료진 모두를 위해 헌신하는 글로벌 희귀질환 전문 제약사로 거듭나겠다”고 말했다.

[데일리팜=이석준 기자] 신풍제약은 장 건강에 도움을 줄 수 있는 '포스트바이오틱스'를 출시했다고 19일 밝혔다. 신풍제약의 첫 번째 장 건강 관련 제품인 '포스트바이오틱스'는 신바이오틱스에 포스트바이오틱스를 결합시킨 제품이다. 신바이오틱스는 유산균 먹이가 되는 프리바이오틱스(올리고당 등)와 프로바이오틱스를 혼합한 형태다. 여기에 포스트바이오틱스라 부르는 유산균 대사산물을 더했다. 주원료인 17종 혼합유산균은 국내 유산균 전문 업체 메디오젠의 특허 받은SP 복합코팅기술을 적용해 장까지 살아서 도달하게 한다. SP복합코팅은 해조류 유래 다당체와 호박유래다당체를 사용해 유산균 생존율을 높인다. 이외도 신체 면역 반응에 필수로 사용되는 아연과 항산화 미네랄 셀렌이 함유됐다. 아카시아식이섬유, 푸룬과즙분말, 아로니아분말 등도 포함됐다. 포스트바이오틱스는 신풍제약 스마트스토어 등에서 판매하고 있으며 네이버쇼핑에서 신풍제약을 검색하면 쉽게 찾을 수 있다.

[데일리팜=노병철 기자] 한국유나이티드제약(대표 강덕영)이 개발 중인 코로나19 흡입 치료제 ‘UI030’이 델타(인도) 변이 바이러스에도 항바이러스 효과가 있다는 연구 결과가 나왔다. 한국유나이티드제약은 최근 유행하는 델타 변이 바이러스에 대한 세포 효력 실험을 수행하기 위해 지금까지 국내 확진자 중 가장 높은 검출 비율을 보이고 있는 GH 그룹과 비교해 항바이러스 효력을 평가했다. 델타 변이 바이러스에 대한 실험 결과, UI030은 기존에 효과를 확인했던 GH 그룹보다 우수한 수준의 항바이러스 효력을 나타냈다. 특정 시점에서는 GH 그룹보다 5배 이상의 효력을 보이는 결과가 도출됐다. 한국유나이티드제약과 고려대학교 의과대학 생물안전센터는 최초의 코로나19 기원종인 S그룹에 이어 GH, GR, 알파(영국), 베타(남아공) 변이 바이러스에 대한 UI030의 항바이러스 효과를 확인한 바 있다. 최근 델타 변이 바이러스의 확산으로 신규 확진자와 사망자 수가 또 다시 급증하고 있다. 국내에서도 델타 변이바이러스의 검출율이 6월 다섯째 주 9.9%에서 7월 첫째 주 23.3%로 급증했다. 한국유나이티드제약 관계자는 “UI030은 스파이크 단백질을 매개로 하는 백신 및 항체 치료제와 달리 약물의 기전상 넓은 치료 스펙트럼을 기대할 수 있다”면서 “이번 델타 변이 바이러스를 포함한 다양한 변이 바이러스에 효과가 있는 치료제 개발이 기대된다”라고 밝혔다.

[데일리팜=어윤호 기자] '타그리소'가 다시 한번 폐암 1차요법에 도전한다. 이번엔 급여 기준을 손봤다. 관련업계에 따르면 한국아스트라제네카는 최근 3세대 상피세포성장인자수용체(EGFR) 타이로신키나제억제제(TKI) 타그리소(오시머티닙)의 비소세포폐암(NSCLC, Non-small Cell Lung Cancer) 1차요법 급여 확대 신청을 다시 제출했다. 타그리소의 이번 전략의 핵심은 급여 기준의 축소다. 아스트라제네카는 적응증대로 'EGFR 엑손(Del) 19 결손 또는 엑손 21(L858R) 치환 변이된 국소 진행성 또는 전이성 비소세포폐암 환자의 1차치료'가 아닌, 타그리소 처방의 요구도가 높은 환자를 대상으로 범위를 좁힌 것으로 알려졌다. 즉 효능과 치료혜택 면의 당위성을 높인 급여 전략이라 볼 수 있다. 급여 범위가 좁아지면 당연히 재정영향 면에서도 논의의 폭이 넓어지게 된다. 이에 따라 오는 9월 예정된 건강보험심사평가원 암질환심의위원회 상정 여부에 관심이 쏠린다. 만약 상정될 경우 암질심 논의만 네번째가 된다. 더욱이 조건부긴 하지만 얼마전 7월 암질심에서 MSD의 면역항암제 '키트루다(펨브롤리주맙)'의 폐암 1차요법 적응증이 약 4년 만에 통과된 만큼, 타그리소의 향후 행보에 관심이 쏠리고 있다. 한편 2018년 12월 국내에서 폐암 1차요법 적응증을 추가한 타그리소는 2019년 급여 확대를 노렸지만 같은해 10월 암질심에서 1차요법에서 전체생존기간(OS, Overall Survival)을 확인한 3상 FLAURA 연구의 전체 데이터가 공개될때까지 기다려야 한다는 결론과 함께 보류 판정을 받았다. 이후 FLAURA 연구의 전체 데이터 추가 제출과 함께 정부가 제안한 재정분담안 대부분에 대한 수용 의사를 개진했음에도 불구, 임상적 유용성에 문제가 있다는 위원(전문의)들의 반대에 부딛혀 결국 지난해 5월 1차요법의 급여권 진입이 좌초됐다. 아스트라제네카는 이같은 상황에서 FLAURA China 연구, 즉 아시아인에서 OS를 확인한 근거를 추가해 반전을 노렸지만 지난 4월 암질심의 대답 역시 'No'였다. 타그리소의 4월 암질심 좌초 후 폐암 환우와 가족 단체 1713명은 정부와 대한폐암학회, 아스트라제네카에 "타그리소 1차치료 급여화를 간절히 바란다"며 호소문을 전달하기도 했다.

[데일리팜=어윤호 기자] 릴리가 알츠하이머 치료제 후보물질 도나네맙(Do-nanemab)에 대한 FDA 승인 절차를 준비중인 가운데 해당 약물의 3상 연구를 위해 배너 알츠하이머 연구소와 전략적 연구 협력을 하기로 했다고 발표했다. TRAILBLAZER-ALZ 3 연구를 통해 도나네맙 치료가 피험자에서 알츠하이머의 임상적 진행을 늦출 수 있는 지 여부를 평가할 예정이다. 이번 협력 관계에 따라 배너 연구소는 아포지질단백질 E 중 E4형이라는 특정 유전자가 있거나 없는 피험자 모집을 지원할 예정이다. 해당 임상시험은 알츠하이머의 병리적 증거는 가지고 있으나 아직 임상적 증상을 보이지 않은 환자들에서 도나네맙이 임상적 진행을 늦출 수 있는 지 평가하고자 하며, 올해말부터 환자 등록을 시작할 예정이다. 한편 도나네맙은 지난달 미국 식품의약국(FDA)으로부터 혁신치료제 지정을 받았으며, 지난 3월 1차 평가변수를 달성한 2상 분석 결과를 뉴잉글랜드저널오브메디슨지(NEJM)에 게재한 바 있다. 연구 결과, 도나네맙은 치료 72주 차에 위약군과 비교해 알츠하이머병 인지기능평가검사 ADAS-Cog13과 일상생활수행능력검사 ADCS-iADL을 결합한 iADRS 지표를 32% 감소 시켜 1차 목표점을 달성했다.

[데일리팜=정새임 기자] 암종을 불문하고 NTRK 유전자 융합 양성을 보이는 암 환자를 치료할 수 있는 시대가 도래했다. 바이엘의 '비트락비'가 그 주인공이다. NTRK 유전자는 TRK 단백질을 통해 신경계 생리, 발달, 기능에 필수적인 역할을 하는데, 이와 관련없는 유전자가 합쳐지는 경우 문제가 발생한다. NTRK 유전자 융합이라 불리는 이 현상이 일어나면 융합 TRK 단백질을 만들어 비정상적인 신호를 전달하게 된다. 결국 하류 경로가 과활성하면서 세포 성장과 생존에 문제를 일으키며 암으로 이어진다. 모든 암은 NTRK 유전자 융합으로 인해 발생할 수 있지만 암종별로 빈도의 차이가 있다. 흔히 알려진 비소세포폐암이나 직결장암에서 NTRK 유전자 융합이 일어난 경우는 0~2%로 매우 적다. 반면, 분비성 침샘암, 분비성 유방암, 유아형 섬유육종 등 주로 희귀암에서 NTRK 유전자 융합이 자주 발견된다. 지금까지는 NTRK 유전자 융합을 타깃하는 치료제가 전혀 없었다. 지난해 5월 바이엘의 '비트락비(성분명 라로트렉티닙)'가 허가되면서 한국에서도 NTRK 유전자 융합 양성 환자의 치료 길이 열렸다. 비트락비는 NTRK 유전자 융합만을 타깃으로 개발된 표적항암제다. NTRK 유전자 융합 양성을 보이는 환자에서 모두 쓰일 수 있는 '암종 불문 항암제'이기도 하다. 국내에서는 매년 약 50명 이하의 암 환자가 NTRK 유전자 융합 양성을 보이는 것으로 알려졌다. NTRK 유전자 융합 양성 환자에게서 비트락비는 우수한 효과를 입증했다. 지난해 국제 학술지 '란셋(Lancet)'에 발표된 159명 환자에 대한 임상 결과, 객관적반응률(ORR) 79%, 반응지속기간 중앙값(mDoR) 35.2개월을 기록했다. 약 3년간 치료 효과를 보인 셈이다. 완전관해(CR) 환자도 24명(16%)을 기록했다. 발표 시점에서의 전체생존기간 중앙값(mOS)은 44.4개월, 무진행생존기간 중앙값(mPFS)은 28.3개월로 나타났다. 비트락비는 성인뿐 아니라 소아 환자에서도 효과를 보였다. 해당 임상에서 1살 미만 환자도 24명이 포함됐는데, 성인과 차이없이 동등한 효능을 보였다. 이에 비트락비는 성인과 소아 상관없이 쓰일 수 있도록 허가받았다. 오도연 서울대학교병원 종양내과 교수는 "갑상선암을 앓는 6살 소아 환자에서 비트락비를 처방해본 결과 폐로 전이된 암 덩어리가 영상 소견에서 보이지 않을 정도로 좋은 효과를 얻었고, 우려했던 부작용도 거의 나타나지 않았다"라며 "4년째 약을 복용 중인데, 지금까지 효과가 잘 유지되고 있어 굉장한 약이라고 느껴진다"고 처방 경험을 전했다. 비트락비가 넘어야 할 산은 데이터다. 일단 의료진도 NTRK 유전자 융합 양성에 대한 인식이 그리 높지 않다. 또 암종마다 일관된 효과가 나올 지도 미지수다. 오도연 교수도 "암종별로 보면 환자의 모수가 매우 적어서 암종마다 ORR 80%가 유지될 수 있을지 판단하기 힘들다"라며 "시간이 지나 모수가 더 많아지면 답이 나올 것"이라고 설명했다. 오 교수는 "현재 암종마다 정립된 표준 치료 사이에서 언제 비트락비로 치료할 지 논란이 많다"라며 "비트락비를 써본 입장에서는 NTRK 유전자 융합 양성이 발견된다면 다른 치료에 앞서 비트락비를 쓰겠지만, 의료진마다 생각의 차이가 있다. 점점 데이터가 쌓이고 NTRK 유전자 융합에 대한 의료진의 인식이 올라간다면 보다 초기에 비트락비를 쓰게 되지 않을까 기대한다"고 전했다. 비트락비의 급여 등재도 또 하나의 산이다. 비트락비는 같은 NTRK 표적 치료제 로슈의 '로즐리트렉'과 함께 지난 5월 첫 관문인 건강보험심사평가원 암질환심의위원회 문턱을 넘었다. 바이엘은 경제성평가 면제 트랙으로 빠른 등재를 추진 중이다. 아직까지 암종 불문 항암제가 급여 등재된 사례가 없어 비트락비의 행보에 관심이 집중된다.