[데일리팜=정새임 기자] 15년간 국내 혈우병B 환자 치료에 쓰인 한국화이자제약의 '베네픽스(노나코그알파)'가 주1회 예방요법으로 선두 수성에 나섰다. 혈우병 치료 전략은 이제 일상적 예방요법으로 완전히 이동했다. 세계혈우연맹은 지난해 개정된 가이드라인에서 예방요법을 표준치료로 권고했다. 예방요법의 개념도 변화했다. 과거 단순 출혈 예방 목적에서 현재 일반인과 유사한 생활을 영위하고 삶의 질을 달성한다는 목표다. 이에 발맞춰 베네픽스도 지난 2월 주1회 용법용량의 일상적 예방요법 적응증을 추가했다. 기존 주 2~3회씩 투여했던 것을 주1회 투여만으로도 가능하게 된 것. 임상 연구 결과 주1회 예방요법은 보충요법 대비 연간출혈발생률을 94%로 감소했다. 또 주1회 예방요법과 주2회 예방요법간 연간출혈발생률은 유의한 차이를 나타내지 않았다. 즉, 50IU/kg씩 주 2회 투여 대신 100IU/kg씩 주 1회를 투여해도 유사한 효과를 얻을 수 있다. 환자 입장에서는 병원 방문 횟수가 줄어 순응도가 높아지고 감염 위험성이 낮아진다는 장점을 얻을 수 있다. 특히 의료진을 정맥주입로 확보가 어려운 6세 미만 소아 환자에서 주1회 예방요법을 가장 권고하고 있다. 한국화이자제약은 '세계 혈우인의 날(4월 17일)'을 기념해 '베네픽스 주1회 예방요법을 통해 본 혈우병 B형 치료제의 현재와 미래' 온라인 기자간담회를 15일 개최했다. 간담회에서 최은진 대구가톨릭대 교수는 "대구가톨릭대병원 혈우병B 환자 중 절반 가량은 베네픽스 주1회 요법을 시행하고 있다"라며 "순응도가 확실히 높아진 것을 느낀다"고 말했다. 베네픽스는 새 적응증으로 반감기 연장 제제 영역까지 범위를 확대할 수 있게 됐다. 베네픽스는 9인자 표준 반감기 치료제로 반감기 연장 제제가 등장하자 상대적으로 많은 투약 횟수가 약점으로 꼽혔다. 예를 들어 반감기 연장제제 '알프로릭스'는 50IU/kg일 경우 주1회, 100IU/kg일 경우 2주에 1회 투여로 베네픽스 주2회보다 투여 횟수가 적다. 그런데 베네픽스도 주1회 요법이 가능해지면서 영역을 확대, 혈우병B 시장 1위라는 기존 지위를 공고히 할 수 있게 됐다. 최 교수는 "반감기 연장 제제 개발로 2주에 1번, 3주에 1번 맞는 약도 등장하고 있는데, 핵심은 환자의 라이프스타일이다. 어떤 경우 최저 응고인자활성도 레벨보다 피크레벨이 중요하게 여겨지기도 한다. 만약 축구 등 운동을 하고싶은 환자라면 환자가 보유한 응고인자가 일정 비율 이상 필요한데, 피크 레벨을 찍고 2~3주간 낮은 활성도를 보인다면 (반감기 연장 제제가) 그 환자에겐 적합하지 않을 수 있다"고 설명했다. 의료진은 급여 적용에서도 긍정적인 견해를 내비쳤다. 이미 주2회나 주1회 요법이 총 용량에서는 차이가 없다는 점에서다. 최 교수는 "현재 급여는 30~40IU가 인정받고 있고, 관절 출혈이 있을 경우 50IU 주2회까지 가능하다"라며 "대부분의 경우 100IU 이하로 써도 충분히 효과를 보고 있고, 지금까지 급여기준 이상으로 쓴 사례가 없기 때문에 주1회 100IU도 충분히 급여가 가능하지 않을까 생각한다"고 전했다.

[데일리팜=정새임 기자] 한국다케다제약에서 혈우병은 많은 의미를 갖고 있다. 여타 제약사가 관심을 보이지 않던 시절부터 혈우병 치료제에 공을 들였고, 지난해에는 혈우병 분야에 특화된 샤이어를 인수하며 더 강력한 파이프라인을 얻게 됐다. 한국다케다제약 혈우병 사업부를 이끄는 김나경 총괄은 약 20년간 국내 혈우병 시장에 몸담으며 치료 환경 개선에 기여했던 산증인이다. 다케다제약이라는 옷만 갈아입었을 뿐 치료 환경 개선이라는 혈우병 사업부의 지향점은 달라지지 않았다. 10주년을 맞이한 한국다케다제약에서 혈우병 사업부는 더 많고 다양한 그림을 그리고 있다. 김나경 총괄을 만나 다케다제약 혈우병 사업부의 비전을 들어봤다. -한국다케다제약에서 혈우병 사업부 총괄을 맡고 있다. 사업부 구성이나 부서관리 측면에서 샤이어 때와 비교해 달라진 부분이 있나 =저를 포함해 마케팅 3명, 세일즈 2명, 사무지원 1명 등 총 7명이 근무하고 있다. 보통 세일즈 인원이 가장 많은데 반해, 우리 부서는 마케팅 인원이 더 많다는 점에 많이들 의아해한다. 마케팅 인원이 세일즈 인원보다 더 많은 특별한 사업부다. 이는 국내 혈우병 전문가들에게 양질의 정보를 제공하기 위해 학술적인 지식을 갖춘 마케팅 인력 영입이 중요하다고 판단했기 때문이다. 우리 사업부는 약 20년 전 국내사만 존재하던 혈우병 치료제 시장에 글로벌 제약사로서는 처음으로 박스터에서 출범한 부서다. 이때 만들어진 혈우병 사업부가 박스엘타, 샤이어파마, 한국다케다제약까지 그 명맥을 잇고 있다. 지난 20년을 돌이켜봤을 때 소속 법인에 따라 시스템과 문화는 달라졌지만, 혈우병 사업부 자체로는 특별히 달라진 것이 없다고 느낀다. -20년 전과 비교해 현재 국내 혈우병 치료 시장에도 많은 변화가 있었을 것 같다. 어떤 변화를 느끼나 =굉장히 많은 변화가 있었다. 처음 혈우병 사업부에 합류한 2001년에는 약가도 비싸고 처방도 힘들었다. 그때 만났던 청년·중장년 환자 중 대다수는 반복되는 출혈로 관절에 손상을 입어 다리를 저는 등 어려움을 겪고 있었다. 20년이 지난 지금은 30대까지의의 환자 중 반복출혈로 인한 관절손상이 나타난 환자가 매우 드물다. 혈우병 환자인지 아닌지 구분이 힘들 정도로 삶의 질이 많이 개선됐다. 국내 혈우병 치료 환경도 달라졌다. '치료 환경 개선'이라고 하면 일반적으로 치료제에 국한하는 경우가 많은데, 사실 더 많은 부분은 치료 센터나 치료에 대한 인식 개선이라고 생각한다. 2001년에는 혈우병을 담당하는 전문가나 병원의 수가 절대적으로 적었다. 지금은 전문가도 늘어났고, 국내에서 치료 가능한 병원도 40곳이 넘는다. 한국의 혈우병 치료 수준은 OECD 국가 중 탑10에 들어갈 만큼 매우 좋다고 할 수 있다. 이러한 변화에 한국다케다제약 혈우병 사업부가 어느 회사 못지 않게 많은 기여를 했다고 생각하며, 이에 대한 자부심과 보람을 느끼고 있다. -최근 여러 글로벌 제약사들이 혈우병 치료제 시장에 뛰어들면서 약이 다양해졌다. 오랜 기간 혈우병에 집중해 마켓 리더 역할을 해온 한국다케다제약 입장에선 여러 도전을 받고 있는 것이다. 이러한 흐름 속 다케다만의 강점이 뭐라고 보나 =혈우병의 세부 치료 영역에는 혈우병A, B뿐만 아니라 항체 치료, 면역관용요법(ITI), 폰빌레브란트병 등이 있다. 그런데 국내 혈우병 치료제 시장을 살펴보면, 대부분 회사들이 혈우병A와 B에 집중해 치료제를 공급하고 있다. 반면 한국다케다제약의 혈우병사업부는 혈우병의 거의 모든 세부치료 영역에 적용될 수 있는 치료제를 보유하고, 국내 공급하고 있다. 국내 혈우 사회에서 혈우병 치료제 공급 회사에 대해 이야기할 때 다케다제약을 가장 먼저 떠올리는 것도 이 때문이 아닐까 싶다. 물론 시장 점유율이 높아 마켓 리더라고 불리고 있지만, 혈우병의 세부 치료 영역을 커버하는 치료제를 보유한 유일한 회사라는 점에서 Top of Mind라고 생각해주는 것 같다. -상업적 측면에서 보면 환자 수가 많은 질환에 집중하는 것이 나을 것이란 시각도 있다. =새로운 회사들이 진출하는 혈우병A,B 시장은 현재 포화 상태이지만 20~30년 전에는 미지의 영역이었다. 그 시장에 최초로 뛰어든 것이 한국다케다제약 혈우병 사업부의 전신인 박스터 혈우병 사업부였다. 1968년 분말 형태의 혈우병 치료제가 개발됐을 때 혈우병A는 극희귀질환이었고 개발 상황이 미진했다. 하지만 시간이 지나면서 가치를 창출할 수 있는 수준으로까지 혈우병A 시장이 성장했다. 한국다케다제약 혈우병 사업부는 혈우병A, B와 같이 이미 활성화된 시장에서도 지금까지 해온 역할을 계속할 것이며 현재치료제가 개발되지 않아 환자들이 어려움을 겪는 영역에서도 환자 중심주의를 기반으로 새로운 시장을 개척하는 것을 목표로 하고 있다. -애드베이트는 혈우병A 시장에서 가장 높은 매출을 보이고 있다. 글로벌적으로 경쟁자가 등장하는 상황에서 1위를 지키기 위한 전략이 뭔지 궁금하다. =환자들에게 필요한 치료제를 공급하면서 전략을 생각해본 적은 없다. '환자에게 옳은 치료제를 옳은 방법으로 전달하는데 특별한 전략이 있을까?'라는 생각을 하면서 지난 27년간 근무해왔다. 애드베이트가 한국뿐만 아니라 전 세계에서 1위를 할 수 있었던 이유는 '확인된 효과와 안전성' 때문이라고 생각한다. 치료제라는 것이 마케팅을 통해 1~2년 잠깐 성장할 수는 있겠지만 오랜 시간 환자와 의료진에게 선택받는 것은 '확인된 효과와 안전성' 없이는 불가능하다고 본다. 앞으로도 이러한 애드베이트의 장점에 집중해 환자와 의료진들에게 치료제를 공급할 예정이다. -샤이어와의 통합을 순조롭게 마무리하고 올해 1분기가 지났다. 한해 목표를 어느정도 달성했다고 보나 =혈우병 치료 환경이 많이 개선됐지만, 혈우병의 세부 치료 영역 중에는 아직 보험 급여 인정 기준이 허가사항에 미치지 못하는 분야가 존재한다. 이를 지속적으로 확장하고 개선하는 활동을 펼치고 있다. 과거에는 환자들이 치료를 받는 것 자체가 목표였지만, 이제는 개인별 특성에 따른 맞춤 치료를 목표로 삼고 있다. 환자마다 반감기나 신체상황, 활동량이 다르기 때문에 환자에게 맞는 개별화된 치료를 할 수 있는 환경이 조성돼야 한다. 이를 위해 환자 개인별 약물동력학적(PK) 프로파일을 파악하는 것이 매우 중요하다. 한국다케다제약은 각 환자의 PK 프로파일을 측정하고 개개인의 특성에 맞는 치료옵션을 선택할 수 있도록 돕는 myPKFiT라는 툴을 제공하고 있다. 이를 통해 맞춤치료라는 컨셉트를 제시하고 알리는 것이 올해 목표다. -올해 급여 기준의 변화를 기대해볼 수 있을지 =현재의 급여 기준은 지난 20년간 꾸준히 노력해 온 결과다. 20년 전과 비교했을때, 현재의 급여 기준은 매우 큰 변화가 있었다. 올해 역시 변화는 계속될 것이라고 기대한다. 정부와의 논의를 통해 환자들이 더 나은 환경에서 치료받을 수 있도록 보험 급여 기준이 개선될 수 있게 노력할 것이다. -올해 한국다케다제약이 창립 10주년을 맞았다. 혈우병 사업부의 다음 10년 비전을 어떻게 세웠나. =지난 20년간 혈우병 사업부가 쌓아온 유산(heritage)을 어떻게 더 강화하고 지켜나갈 수 있을지에 대해 고민이 있었다. 회사 차원의 변화를 겪는 중에도 변함없이 환자들께 혈우병 치료제를 공급하는데 매진하는 저희의 모습을 보며, 환자와 혈우병 전문가들은 늘 똑같은 관심과 애정을 보여주셨고, 혈우병 사업부의 유산을 인정해 주셨다. 초창기에는 하나의 제품으로 시작했지만, 점차 혈우병 내 세부 치료 영역을 확장해왔다. 처음 면역관용요법이나 폰빌레브란트병 치료제를 국내 들여올 때는 볼모지와 같은 미개척 시장 상태였다. 20년간 혈우병 세부 치료 영역에 양팔을 걷어붙이고 뛰어들었던 것처럼 한국다케다제약 혈우병 사업부는 앞으로도 새 치료 영역을 개척해나갈 것이다. 그중 하나가 선천성 단백질C 결핍증 환자를 위해 국내에서 희귀의약품으로 지정받은 '사람 단백질C 농축액'이다. 마켓리더로서 역할과 더불어 보다 넓은 치료 영역에서 환자들에게 혁신적인 치료제를 공급하는 모습을 보여드릴 생각이다. -국내 혈우병 치료 시장에 몸담아온 사람으로서, 또 한국다케다제약 혈우병 사업부 총괄으로서 전하고 싶은 말이 있다면 =혈우병 치료 환경은 희귀질환이라는 점, 그리고 정부와 환자단체 등 여러 이해관계자가 머리를 맞대고 지속적으로 환경 개선을 이어간다는 특성을 가지고 있다. 따라서 혈우병 치료제 마케팅은 시장상황뿐 아니라 치료 환경 개선을 위한 역동성까지 고려할 필요가 있다. 그간 국내 치료 환경의 변화를 지원하고 지켜봐온 사람으로서 아쉬움도 있지만 자부심과 보람도 느낀다. 국내 전문가와 정부, 업계가 혈우병 환자들의 어려움을 피부로 느끼고 마음을 모았기 때문에 더 나은 환경을 보다 더 빨리 만들 수 있지 않았나 생각한다. 앞으로도 한국다케다제약 혈우병 사업부는 국내 혈우사회에 공헌할 수 있도록 노력할 것이다. 회사 차원의 변화에도 우리 사업부의 유산을 인정해주고 기억해주며 관심을 가져주신 국내 전문가와 환자들께 다시한번 감사드린다. 다케다제약이라는 이름 아래에서도 우리 사업부의 철학이나 활동은 변치않을 것이라는 점을 약속드린다. 지난 20년처럼 향후에도 국내 혈우병 치료 환경 개선을 위해 노력하겠다.

[데일리팜=김진구 기자] 일동홀딩스의 자회사 아이디언스는 미국암연구학회(AACR) 학술대회에서 표적항암제 '베나다파립(Venadaparib)'의 연구 성과와 임상디자인을 포스터로 발표했다고 15일 밝혔다. 베나다파립은 파프(PARP, Poly ADP-ribose polymerase) 저해 기전의 표적치료 항암신약 후보물질이다. 국가항암신약개발사업단과 함께 다양한 암종을 대상으로 1b/2a상 임상시험을 진행 중이다. 베나다파립은 기존의 파프 저해제가 허가를 획득한 유방암·난소암 외 다수의 암종과 난치성 고형암 등 총 9개의 환자군에서 적절한 용량과 효과를 탐색하는 바스켓 적응적 설계 임상디자인을 채택하고 있다. 일동제약은 특히 이번 포스터 발표에서 기존 파프 저해제에 내성을 보인 환자를 대상으로 베나다파립의 효과를 살펴보는 9번 코호트 임상디자인이 주목을 끌었다고 설명했다. 다른 파프 저해제에 내성이 생긴 환자에게 베나다파립이 유효성을 보였다는 내용이다. 아이디언스 관계자는 “VASTUS의 중간 결과를 반영하여 베나다파립의 치료 효과를 확증할 수 있는 임상시험을 계획 중"이라며 "개발 진척 현황을 올해 개최되는 미국임상종양학회(ASCO), 유럽종양학회(ESMO) 등에서 지속 발표할 계획”이라고 밝혔다.

[데일리팜=김진구 기자] 국내에서 5개 업체가 코로나19 백신 임상에 착수한 가운데, 2분기 내에는 대략적인 윤곽이 그려질 전망이다. 개발에 뛰어든 업체 대부분이 오는 6월까지 임상 중간결과를 공개하기로 예고했다. 제넥신이 가장 먼저 임상 2a상 결과를 발표하고, 이어 유바이오로직스·셀리드·진원생명과학·SK바이오사이언스가 각각 1상 혹은 2a상 중간결과를 공개할 것으로 전망된다. ◆제넥신, 이달 중 임상1상 결과 공개할 듯 14일 제약업계에 따르면 제넥신은 국내 코로나 백신 개발업체 중 임상진행 속도가 가장 빠르다. 제넥신은 지난해 6월 'GX-19'의 임상 1/2a상에 착수한 바 있다. 작년 말에는 임상 디자인을 수정했다. 후보물질의 이름 역시 'GX-19N'으로 바뀌었다. 이 과정에서 전체 개발 일정이 3개월가량 뒤로 밀렸다. 이후로는 순항 중이다. 지난 2월엔 임상1상을 마무리했다. 1상 결과는 이달 안에 공개될 것으로 예상된다. 이달 초에는 1상에 이어 2a상의 첫 환자 투약이 시작됐다. 제넥신은 2a상 중간결과를 6월 초 공개하겠다는 목표를 세웠다. 이와는 별개로 글로벌 2/3상에도 착수한 상태다. 제넥신은 지난달 인도네시아에 임상2/3상 시험계획을 신청했다. 제넥신은 인도네시아 1000명을 비롯해 전 세계 총 3만명을 대상으로 임상을 진행할 계획이다. 2상과 3상을 동시에 진행해 개발기간을 단축시킨다는 것이 제넥신의 목표다. ◆셀리드 2a상 진행 중…"혈전 부작용 예의주시" 셀리드 역시 2분기 내에 2a상의 중간결과를 확보한다는 계획이다. 셀리드는 지난해 12월 임상1/2a상을 승인받은 바 있다. 1상은 이미 마무리 단계다. 환자 투약은 완료됐고 현재는 안전성·면역원성 데이터를 분석 중이다. 1상 중간결과는 이달 중 확인할 수 있을 것으로 전망하고 있다. 지난달 말에는 2a상에 진입했다. 고대구로병원에서 첫 환자 투약이 개시됐다. 임상2a상은 120명 규모로 진행된다. 회사는 6월까지 2a상을 마무리하고, 하반기에 2b상을 이어간다는 계획이다. 셀리드는 특히 임상 과정에서 '혈전 부작용'을 주의 깊게 살필 예정이다. 셀리드는 바이러스 벡터를 이용해 백신을 개발 중이다. 아스트라제네카·얀센과 같은 방식이다. 문제는 아스트라제네카와 얀센 백신에서 잇달아 혈전 부작용이 보고됐다는 점이다. 젊은 여성에서 희귀한 확률로 이 부작용이 관찰됐고, 유럽 일부국가와 미국은 각각 아스트라제네카·얀센 백신의 접종을 일시 중단한 상태다. 강창율 셀리드 대표는 "혈전 부작용에 주목하고 있다"며 "다만 미국·유럽에서 몇 만 분의 일 확률로 워낙 희귀하게 보고되고 있어 임상과정에서 같은 부작용이 나타날 가능성은 적게 보고 있다"고 말했다. 그는 "바이러스 벡터 백신과 혈전 부작용간 연관성에 대한 여러 추측이 있지만 아직 확실히 밝혀지진 않았다"며 "셀리드 백신은 다른 두 백신과 다르다. 아스트라제네카의 경우 침펜지 아데노 바이러스를, 우리는 인간 독감 바이러스를 이용했다. 얀센도 인간 독감 바이러스를 이용했지만 유전적으로는 셀리드와 조금 차이가 있다"고 설명했다. ◆유바이오 "이달 중 1상 마무리…5월 결과 공개" 백신 개발에 가장 늦게 뛰어든 유바이오로직스도 개발에 속도를 내고 있다. 유바이오로직스는 올해 1월 임상1/2상 계획을 승인받았다. 임상 1상은 총 4개 그룹으로 진행됐다. 1~3그룹의 경우 2차 접종까지 완료됐다. 이번 주 중에 마지막 그룹인 4그룹의 2차 접종이 마무리된다. 유바이오로직스는 1상이 완료되는 대로 2상에 착수, 3분기 안에 마무리한다는 계획이다. 유바이오로직스 관계자는 "1상의 대략적인 내용을 담은 중간결과는 5워 중순 내부적으로 확인할 수 있을 것"이라며 "이어 5월 말이면 공식 발표가 가능할 것으로 예상한다"고 말했다. ◆SK바이오사이언스·진원생명, 2분기 내 1상 마무리 SK바이오사이언스는 두 가지 물질로 임상1상을 진행 중이다. 'NBP2001'과 'GBP510'이다. NBP2001의 경우 지난해 11월 임상1상을 승인받았다. 후보물질 발굴부터 독자적으로 개발한 물질이다. 지난 1월 마지막 투약이 완료된 것으로 확인된다. 지난해 12월엔 GBP510의 임상1/2상을 승인받았다. 1상의 경우 지난 1월 첫 환자 투약과 함께 본격적으로 시작됐다. 제약업계에선 2분기 내 완료가 유력할 것으로 보고 있다. 앞서 SK바이오사이언스는 NBP2001와 GBP510의 임상1상 중간결과를 2분기 말 혹은 3분기 초에 확보할 수 있을 것으로 전망한 바 있다. SK바이오사이언스 관계자는 "기존에 알려진 일정대로 임상이 진행되고 있다"고 말했다. 진원생명과학은 지난해 12월 임상1/2a상을 승인받았다. 임상규모는 1/2a상 합계로 345명이다. 이 가운데 임상1상의 경우 지난해 마지막 날 투약이 개시됐다. 현재는 환자모집이 마무리돼 데이터 분석 중인 것으로 전해진다. 마찬가지로 2분기 안에 중간결과를 확인할 수 있을 것으로 전망된다.

[데일리팜=어윤호 기자] 트랜스티레틴 아밀로이드 심근병증 신약 '빈다맥스'가 다시 한번 보험급여권 진입을 노린다. 관련업계에 따르면 최근 한국화이자는 트랜스티레틴 매개 아밀로이드증에 의한 심근병증(ATTR-CM, ATTR amyloidosis with cardiomyopathy) 신약 빈다맥스(타파미디스 61mg)의 급여 신청을 제출했다. 이번엔 경제성 평가를 진행하고 위험분담제(RSA, Risk Sharing Agreement)를 노린다. 올 연초 진료상 필수약제 지정 실패 이후 빠르게 자료를 보완해 다시 급여 절차를 진행하는 셈인데, 회사의 등재에 대한 의지가 돋보이는 부분이다. 이에 따라 사실상 유일한 ATTR-CM 치료옵션인 빈다맥스가 급여 목록에 이름을 올릴 수 있을지 귀추가 주목된다. 지난 2018년 10월 등재된 유전성 트랜스티레틴 아밀로이드 다발신경병증(ATTR-PN, ATTR amyloidosis with polyneuropathy)치료제 '빈다켈(타파미디스 20mg)'의 경우 유전질환으로, 환자수가 극소수지만 CM은 유전형뿐 아니라 노화에 의해 나타나는 정상형(Wild-type)까지 포함하고 있어 발병률이 높다. 상황이 이렇다 보니, 문제는 역시 환자다. ATTR-CM은 적절한 치료를 받지 못할 경우 생존기간이 2~3.5년에 그칠 정도로 치명적임에도 단순 심부전으로 오인하거나, 별다른 치료제가 없어 치료 성적이 좋지 못한 질환으로 꼽혀왔다. 이같은 상황에서 빈다맥스는 3상 ATTR-ACT 연구를 통해 CM 환자의 심혈관계 사건 발생을 낮추고 6분 보행검사에 개선 효능을 입증했다. 이에 따라 국내 의료진들 역시 빈다맥스 처방의 필요성을 주장하고 있다. 고가 약인 만큼, 관건은 정부와 제약사의 의지이다. 화이자가 비용효과성 입증이 어려운 상황에서 경평을 진행한 만큼, 양측이 합의점을 찾을 수 있을 것이란 기대감도 상승하고 있다. 한편 ATTR-ACT 연구에서 441명의 환자들은 2:1:2의 비율로 타파미디스 80mg, 타파미디스 20mg, 위약 투여군에 각각 무작위 배정됐으며 연구의 1차 평가 변수로 모든 원인에 의한 사망과 심혈관 관련 입원 빈도를 계층적으로 평가했다. 연구의 주요 2차 평가변수는 기저시점 대비 30개월 시점까지의 6분 보행검사(6-minute walk test)와 점수가 높을수록 더 나은 건강 상태를 의미하는 '캔자스 대학 심근병증 설문지(Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire-Overall Summary, KCCQ-OS)' 점수의 변화였다. 연구 결과 타파미디스 투여군은 위약 투여군 대비 모든 원인에 의한 사망 및 심혈관 관련 입원 위험률이 통계적으로 유의하게 더 낮은 것으로 나타났다.

[데일리팜=어윤호 기자] 로슈가 신약 2종의 경제성평가면제도 탑승을 노린다. 특정 조건만 만족하면 암종과 무관하게 처방이 가능한 항암제 '로즐리트렉'의 보험 급여 등재를 위한 논의가 시작된다. 관련업계에 따르면 한국로슈의 로즐리트렉(엔트렉티닙), 폴라이비(폴라투주맙) 등 항암제 2종이 경평면제 적용을 위한 급여 논의를 진행중이다. 다만 폴라이비의 경우 지난 7일 열린 건강보험심사평가원 암질환심의위원회를 통과하지 못했다. 이중 신경성 티로신수용체키나제(NTRK, Neurotrophic tyrosine receptor kinase) 표적항암제 로즐리트렉은 특정 조건만 만족하면 암종과 무관하게 처방이 가능한 약물이다. 로즐리트렉은 대조군 없이 싱글암(Single-Arm) 연구를 기반으로 승인됐다. 경평 면제 조건 중 까다로운 2호를 이미 충족하고 있는 만큼, 나머지 조건이 적합하다 판정될 경우 제도를 활용하는데 큰 어려움은 없을 것으로 보여진다. 지난해 4월 희귀의약품으로 국내 승인된 로즐리트렉은 획득 내성 돌연변이 없이 NTRK 유전자 융합을 보유한 성인 및 만 12세 이상 소아의 고형암, 성인의 ROS1 양성인 국소 진행성 또는 전이성 비소세포폐암 등에 처방이 가능하다. 사실상 NTRK 유전자가 확인된 대부분의 암종에 적용이 가능한 셈이다. 폴라이비는 예후가 나쁜 재발성 또는 불응성 미만성 거대B세포림프종(Diffuse Large B-Cell Lymphoma, DLBCL) 치료에 기존 BR요법(벤다무스틴·리툭시맙)과 병용하는 항체-약물접합체(ADC, Antibody-drug conjugate)이다. 비록 암질심에서 좌초됐지만 올해 급여 신청을 제출했다는 점을 감안하면 비교적 빠르게 논의가 진행된 셈인데, 향후 로슈가 자료 보충을 통해 다시 암질심에 상정될 수 있을지 지켜볼 부분이다. 비호지킨 림프종 중 가장 높은 비율을 차지하는 미만성 거대 B세포 림프종은 질병의 진행 속도가 빨라 즉각적인 치료를 필요로 하는 공격형 림프종에 속한다. 절반 이상의 환자는 관해에 도달할 정도로 치료 반응률이 좋지만 30~40%의 환자는 표준요법인 R-CHOP에 반응이 없거나 1차 치료 후에도 재발을 경험한다. 폴라이비는 CD79b를 표적으로 하는 최초의 ADC 약물로, B세포에서 발현되는 CD79b에 결합해 세포 사멸을 유도하는 기전을 가지고 있다. 이 약 역시 지난해 10월 희귀의약품으로 지정된 바 있다. 한편 로슈는 최근 희귀질환 영역에서 지속적인 영역 확대 움직임을 보이고 있다. 지난해 척수성근위축증(SMA, Spinal Muscular Atrophy) '에브리스디(리스디플람)'를 승인 받았으며 '솔리리스(에쿨리주맙)'의 경쟁약물인 '엔스프링(사트랄리주맙)'의 국내 허가 절차를 진행하고 있다.

[데일리팜=김진구 기자] 미국 식품의약국(FDA)과 질병통제예방센터(CDC)가 얀센 코로나19 백신의 접종 중단을 권고했다. 아스트라제네카 백신과 마찬가지로 희귀 혈전증 부작용이 보고됐기 때문이다. FDA는 13일(이하 현지시간) 얀센의 코로나 백신의 접종을 일시 중단할 것을 권고한다고 발표했다. 아스트라제네카 백신과 마찬가지로 희귀 혈전증 부작용이 보고됐기 때문이다. 미국에선 지금까지 700만명이 얀센 백신을 접종한 것으로 전해진다. 이 가운데 6명에게서 혈전 부작용이 보고됐다. 모두 18~48세 여성이었다. 이들 중 한 명은 사망했다. 얀센 백신과 아스트라제네카 백신은 둘 다 바이러스벡터를 사용해 개발했다. 접종중단 권고는 우선 14일까지 유지된다. CDC는 14일 외부 자문위원회 긴급회의를 열고 얀센 백신의 부작용 사례를 분석할 예정이다. 이 회의 결과에 따라 접종중단 권고를 유지할지 여부가 결정된다. 한국은 얀센 백신 600만명분을 도입키로 한 상태다. 식품의약품안전처는 지난 7일 화이자, 아스트라네제카에 이어 세 번째로 얀센 백신을 허가한 바 있다.

[데일리팜=어윤호 기자] 한번 맞는 주사 비용이 5억원, 하지만 그 '한번'으로 암의 완치를 기대할 수 있는 시대. 이미 초고가 첨단 신약은 우리 앞에 성큼 다가와 있다. CAR-T치료제 '킴리아(티사젠렉류셀)'가 최근 국내 허가됐으며, 개발을 진행중인 유전자, 세포치료제 후보물질만 수십개에 달한다. 그 안에는 국내 제약바이오 업체들도 다수 포함돼 있다. 허가 당국도 2019년 이를 반영 '첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 법률', 이른바 첨바법을 시행했다. 하지만 기존 약물 치료 개념을 바꿔 버리는 첨단 의약품, 근본적인 패러다임 전환의 중심에는 '약가'가 있다. 혁신에 대한 보답을 원하는 회사와 한정된 곳간을 관리해야 하는 정부, 이들은 합의점을 찾아낼 수 있을까. 해당 질문의 답을 찾기 위해 업계와 정부가 만났다. 데일리팜은 지난 12일 ' 초고가의약품 등재 시스템의 올바른 해법'이라는 주제로 제42차 미래포럼을 개최됐다. 이형기 서울대병원 임상약리학과 교수가 좌장을 맡아 진행된 이날 포럼에서는 최경호 보건복지부 보험약제과 사무관, 김민영 한국글로벌의약산업협회(KRPIA) 상무, 나현석 JW중외제약 부장, 정재호 한국노바티스 전무 등 패널들이 참석, 열띤 토론을 벌였다. ◆선등재 후평가, 제대로 활용할 때=선등재 후평가의 핵심은 '속도'이다. 급여 적정성 심의를 생략하고 우선 등재 후 리얼월드데이터 등을 토대로 유효성, 사용량 등을 평가해 급여 지속 여부를 결정하는 제도이다. 속도가 개선되지만 불투명성은 커질 수 있다. 이미 등재된 약에 대한 퇴출 기전이 명확하게 작용할 수 있을지, 갑자기 투약받던 약의 급여 중단을 환자들이 받아들일 수 있을지 등에 대한 우려가 적잖은 상황이다. RWD, 혹은 RWE 데이터의 구축 방식과 신뢰도에 대한 논란 역시 존재한다. 최경호 사무관은 "선등재 후평가 적용 약제의 치료지속성 문제는 보험당국 입장에서 간과할 수 없는 문제다. 제약사에서 평가결과 불수용 시 약가 조정의 어려움, 건강보험공단의 약가협상력 약화 우려 등 문제가 있다"고 말했다. 그러나 '초고가 의약품 도입'을 위한 방법론에서, 업계의 선등재 후평가 도입에 대한 열망은 컸다. 이날 포럼에 참석한 3인의 업계 패널중 김민영 KRPIA 상무와 정재호 노바티스 전무는 최우선 해결방안으로 선등재 후평가를 꼽았다. 김민영 상무는 "충분히 관리 가능한 제도라고 생각한다. 또 우리는 이미 비슷한 사례를 경험했다. 위험분담계약제 1호 약물인 '에볼트라'는 당시 비용효과성 평가가 어려워, 근거생산 조건부로 등재됐고 4년후 자료수집과 재평가 과정을 거쳐 급여가 유지됐다"고 설명했다. 정재호 전무는 "선등재 후평가를 RSA의 한 유형으로 받아들일 필요가 있다. 업계는 이미 오랜 기간 건강보험심사평가원, 공단과 안정적 공급을 위한 협상을 진행하고 계약을 체결해 왔다. 그간의 경험을 정부도 믿어 줬으면 한다. 시범사업을 진행하면서 잠재적 리스크나 보완책을 논의했으면 한다"고 덧붙였다. 정부는 그간 선등재 후평가에 대해 보수적인 태도를 일관해 왔다. 고무적인 것은 이날 포럼에서 복지부는 가능성을 차단하지 않았다. 최 사무관은 "고민이 필요한 시기가 된 건 맞는 듯 하다. 재외국 사례를 포함, 업계가 구체적인 실행 방안을 제언해 준다면 심평원, 공단과 함께 머리를 맞대 보겠다. 다만 정부가 고민하는 치료의 지속성 문제는 단순히 1개의 약물이 유지되고 퇴출당하느냐의 문제가 아닌 건보재정 자체의 지속성에 대한 고민이라는 점을 업계가 알아줬으면 한다"고 밝혔다. ◆약물 평가 제1의 잣대 '비용효과성'에 대한 고찰=비용효과성은 우리나라 약제 보험급여 등재 시스템의 핵심이 맞다. 이를 전면부인하진 않지만 업계는 '너무 핵심'이라는 점을 지적하고 있다. 국내 요양급여 대상여부 결정원칙을 보면, 비용효과성 외에도 의료적 중대성(임상적 유용성), 사회적 편익 등 요소를 추가 고려토록 하고 있는데, 나머지 요소들에 대한 반영이 부족하다는 것이다. 나현석 JW중외제약 부장은 "업계는 정부가 비용효과성에만 치중하고 있다는 느낌을 받는 것이 사실이다. 하지만 비용효과성만을 고려하면 현 제도하에서 급여 등재가 불가능한 약물이 벌써 쌓이고 있다. 환자의 사회적 편익 등 제2의 요소의 비중을 늘려나갔으면 한다"고 제언했다. 좌장으로 토론을 이끌었던 이형기 교수 역시 "심평원에서 발표했던 한 논문이 생각난다. 2006년 연구인데, 실제 심평원이 어떤 기준으로 의약품 급여를 결정했는지를 추적한 연구였다. 연구 결과를 보면 임상적 유용성보다는 결국, 가격을 낮춘 약물들이 급여에 진입했고 속도도 빨랐다"고 첨언했다. 비용효과성은 국내 약제 급여 제도 개선을 논할 때 등장하는 단골 메뉴이다. 비용효과성 입증의 어려움은 ICER값 개선 요구와 경제성 평가 면제 문제로 이어진다. 이에 대해 정부는 비용효과성의 고려는 순서의 문제라는 답을 내놓았다. 최 사무관은 "정부가 약제 급여 결정 과정에서 비용효과성에만 몰두하고 있다는 지적은 공감하기 어렵다. 약제 급여를 위해서는 우선 임상적 유용성에서 합격점을 받아야 한다. 비용효과성은 임상적 유용성이 있다고 판단된 약제에 대해 평가를 진행한다. 기준이 엄격하다는 부분에 대해서는 논의의 가치가 있다고 보지만 해결을 위한 노력이 없었던 것도 아니다"라고 반박했다. ◆새로운 제도 '출범' 아닌 기존 제도의 '수정'=실제 정부는 ICER값의 경우 항암제 등 중증질환에 대해 차등 적용하는 방침을 마련했고 경제성 평가 면제제도를 실제 운영하고 있다. 또 선등재 후평가 제도 역시, KRPIA의 주장처럼 이미 우리나라 정부는 비슷한 경험을 갖고 있다. 결국, 업계의 지속되는 요구는 '영역의 확대', 즉 기존 제도의 수정이었다. 정 전무는 "이미 우리나라는 좋은 제도를 갖추고 있다. 경평면제제도의 경우 다른 나라에서 찾기 힘든 혁신적인 정책이라고 본다. 다만 제도 운용에서, 앞으로 엄격함을 줄여나간다면 충분히 첨단의약품 시대에도 적응할 수 있으리라 판단된다. 현 제도에서 불가능하다라는 관점보다는 어떻게 해야 받아 들일 수 있겠느냐라는 고민이 필요한 시점이다"라고 조언했다. 나 부장도 "공감한다. 이미 좋은 틀이 있으니, 활용 영역을 넓혀 나가야 한다. 등재에 대한 장벽을 엄격히 적용하기 보다는 앞에서 열어주고 사후관리 고도화 정책을 강화한다면 재정을 관리하면서 꼼꼼하게 약물의 혜택을 확인할 수 있을 것이다"라고 강조했다. 정부 역시 초고가 첨단 의약품 시대의 도래에 대한 해법을 현 제도에서 찾는 것이 맞다는 판단이다. 최 사무관은 "논의가 필요한 첨예한 사안들이 있지만 우리가 머리를 맞대면 초고가 의약품을 제도에 담을 수 있을 것이라고 조심스레 생각하고 있다. 우리 등재 제도의 원칙이 '평가'라는 사실은 변하지 않을 것이지만 그 순서와 방식, 그리고 적용 약제 등에 대해 앞으로 많은 대화가 필요할 것이다"라고 밝혔다.

[데일리팜=노병철 기자] 일교차가 큰 날씨가 연일 이어지고 있는 가운데, 환절기 건강 관리가 중요해지고 있다. 이런 시기에는 우리 몸이 급격한 온도 변화에 적응하지 못해 면역력이 저하되기도 한다. 특히 봄철에는 꽃가루는 물론 황사와 미세먼지도 기승을 부리기 때문에 호흡기 질환에 취약해지기 쉽다. 다만 최근에는 코로나19의 영향으로 개인 방역 및 위생 관리를 철저히 하는 사회 분위기가 조성돼 병의원 방문 호흡기 환자 수도 급감하고 있는 추세다. 감염 우려에 마스크 착용이 생활화되고, 수시로 손 소독제를 사용하기 때문에 바이러스에 감염되는 경우가 적어졌기 때문이다. 국민건강보험공단의 2월 발표에서 작년 감기 환자 수는 전년도에 비해 47% 줄었다. 이비인후과를 찾는 환자 수도 감소했다. 하나금융경영연구소에 따르면 작년 1월부터 10월까지의 이비인후과와 소아과 매출액은 전년 동기 대비 각각 11%, 10% 떨어졌다. 감기에 잘 걸리지 않은 데다가, 감염 우려 때문에 병원 방문을 기피했기 때문으로 풀이된다. 하지만 전반적인 일반감기약 매출은 오히려 상승하고 있다. 의약품 시장 조사 기관 아이큐비아에 의하면 2019년 1425억 원 규모였던 일반감기약 시장은 작년 1463억 원으로 3%가량 성장했다. 수원시 연무그린약국 이승백 약사는 "감기약은 이제 가정 상비약으로 자리 잡아 혹시 모를 상황에 대비하는 용도로 구매하는 추세"라며 "감기약은 감기라는 병을 직접 치료하는 약이 아니라 감기의 여러 증상을 완화시켜 주는 대증 요법 약이기 때문에 복용의 범위가 넓은 편"이라고 설명했다. 바꿔 말하면 꼭 감기가 아니더라도 해당 증상이 있다면 이를 완화시킬 수 있다는 설명이다. 실제로 우리가 감기약이라고 부르는 제품들은 대부분 '해열, 소염, 진통제'다. 가래를 줄여 주거나 콧물, 코막힘을 완화시키는 성분도 들어 있지만 기본적으로는 열을 내려 주고 염증을 없애 주며 두통, 관절통, 근육통 등 여러 진통을 완화해 주는 약이다. 최근 방역 당국이 코로나19 백신 접종 후 발열 증상이 나타나면 아세트아미노펜 제제를 복용하면 도움이 될 수 있다고 발표한 바 있다. 아세트아미노펜은 감기약의 대표적인 성분이다. 백신을 접종한 후 발열이나 오한, 근육통 등의 증상이 있다면 이들 증상을 완화해 주는 해열, 소염, 진통제를 복용하면 효과를 볼 수 있다. 즉, 감기약이다. 아세트아미노펜 성분 일반의약품으로는 대웅제약 이지엔6에이스, 유한양행 래피콜, 얀센 타이레놀, 동화약품 트라스펜, 한올바이오파마 티미노펜, 종근당 펜잘이알서방정, 제일헬스사이언스 스피드싹, 삼진제약 게보린쿨다운정, 대원제약 콜대원 등등이 유통되고 있다. 특히 독특한 제형으로 감기약 시장의 신흥 강자로 떠오른 대원제약 콜대원의 경우 성인용인 콜대원콜드S, 콜대원노즈S, 콜대원코프S 모두 아세트아미노펜 325mg을 주성분으로 한다. 어린이용은 해열제인 콜대원키즈펜시럽과 최근 출시된 종합감기약 신제품 콜대원키즈콜드시럽이 아세트아미노펜을 함유하고 있다. 대원제약 관계자는 "콜대원 시리즈는 스틱형 파우치 형태로 처음 출시된 '짜 먹는 감기약'의 시초"라며 "특히 어린이용 제품의 경우 복용이 간편해 시중에서 인기가 매우 높은 편"이라고 말했다. 콜대원 시리즈는 작년 한국소비자포럼이 주최한 브랜드 고객충성도 대상 시상식에서 감기약 부문 대상을 수상하기도 했다. 게보린 쿨다운정도 아세트아미노펜 400mg과 비타민 B1, B2, C가 함유되어 있어 발열, 오한의 치료에 도움을 주는 비타민 함유 해열진통제이다. 용법, 용량은 1일 3회, 1정 복용이며, 주성분인 아세트아미노펜은 성인 하루 4000mg까지 복용할 수 있어 증상에 따라 최대 10정까지 증량이 가능하다. 이승백 약사는 "코로나19도 감기바이러스의 일종이라 백신 접종 후 열이 난다면 시중에 판매하는 아세트아미노펜 제제를 복용하는 것이 도움이 된다"며 "최근 일교차 큰 날씨가 이어지고 있으므로 방심하지 말고 가정 내 상비약으로 감기약을 구비해 두는 것이 좋다"고 조언했다.