[데일리팜=손형민 기자] 만성콩팥병 환자의 신성빈혈 치료가 기존 적혈구생성촉진제(ESA) 중심에서 환자 특성에 맞춘 치료 전략으로 확대되는 모습이다. 특히 ESA 저반응 환자와 철 대사 이상이 동반된 환자를 중심으로 HIF-PHI(Hypoxia-inducible factor prolyl hydroxylase inhibitor) 계열 치료제의 역할이 주목받으면서 실제 임상 근거를 바탕으로 적용 대상과 활용 전략을 모색하려는 논의도 활발해지고 있다. 최근 삼성동에서 개최된 대한신장학회 국제학술대회(KSN 2026)에서는 신성빈혈 치료제 ‘바다넴(바다두스타트)’의 최신 임상 근거와 실제 진료 현장에서의 활용 가능성을 조명하는 심포지엄이 열렸다. 심포지엄에는 일본과 한국을 비롯해 캐나다, 대만 등 주요 글로벌 연자들이 HIF-PHI 계열 치료제의 최신 근거와 글로벌 치료 환경 변화, 국가별 경험 등을 공유했다. 전문가들은 바다넴의 임상적 가치와 실제 진료현장에서의 활용도를 중심으로 발표를 진행했다. 신성빈혈은 만성콩팥병이 진행되면서 내인성 에리스로포이에틴(EPO) 생성이 감소하고, 염증으로 인한 기능적 철 결핍(functional iron deficiency)이 동반되는 경우가 많다. 이로 인해 일부 환자에서는 기존 ESA 치료에도 충분한 반응을 보이지 않는 저반응성이 나타나며 새로운 치료 전략의 필요성이 제기되고 있다. 마사오미 난가쿠(Masaomi Nangaku) 일본 도쿄대학교 교수는 유지 혈액투석 환자를 대상으로 수행된 INNO2VATE 연구의 사후(post-hoc) 승리통계(Win Statistics) 분석 결과를 소개했다. 난가쿠 교수는 승리통계 분석을 통해 바다넴과 다베포에틴 알파를 비교한 결과를 소개했다. 해당 분석은 사망과 입원 등 환자에게 중요한 임상 사건을 우선순위로 평가하는 방식으로, 바다넴은 전체 연구기간과 치료기간 분석 모두에서 다베포에틴 알파 대비 사망 또는 입원 발생 위험을 낮췄다. 난가쿠 교수는 "바다넴은 주요 심혈관계 이상반응(MACE)이 연령과 성별, 지역에 관계없이 기존 ESA 치료 대비 일관된 비열등성을 확인했다"고 설명했다. 아울러 ESA 저반응 환자와 염증 수치(CRP)가 높은 환자, 사구체여과율(GFR)이 낮은 환자 등에서 바다넴의 임상적 활용 가능성이 높을 것으로 평가됐다. 국내 연자로 나선 정성진 여의도성모병원 교수는 국내 투석 환자에서도 충분한 ESA 치료에도 목표 혈색소(Hb)에 도달하지 못하거나 반복적인 용량 증량이 필요한 사례가 적지 않다고 설명했다. 정 교수는 “이러한 환자군에서는 ESA 저반응성 또는 ESA 내성 여부를 함께 고려한 치료 전략이 필요하며 새로운 치료 옵션의 역할이 커질 수 있다”고 말했다. 이어 “바다넴은 총 10개 무작위 대조 임상시험(RCT)을 종합한 메타분석 결과를 근거로 다베포에틴 알파와 유사한 혈색소 도달 및 유지 효과와 안전성을 확인했다”고 소개했다. 또 HIF 경로를 통해 철 흡수와 이동, 활용을 조절하는 기전적 특성을 바탕으로 헵시딘 감소와 철 이용률 개선 효과를 기대할 수 있으며, 생리적인 조혈 반응을 유도한다는 점도 임상적 장점으로 제시됐다. 패널 토론에서는 HIF-PHI 계열 치료제의 안전성과 향후 치료 전략 변화 가능성도 논의됐다. 연자들은 일부 HIF-PHI에서 제기된 악성종양이나 혈전색전증 우려를 계열 전체의 문제로 일반화하기는 어렵다며 약제별 특성과 적절한 환자 관리가 중요하다고 설명했다. 전문가들은 현재 국제신장병가이드라인기구(KDIGO)는 ESA를 우선 권고하고 있지만, 실제 임상 근거와 장기 안전성 데이터가 축적될 경우 HIF-PHI 역시 주요 치료 옵션으로 자리매김할 가능성이 있다고 전망했다. 특히 ESA를 대체하기보다 환자 특성에 따라 치료 전략을 다양화하는 방향으로 활용 범위가 확대될 수 있다는 의견도 제기됐다. 타나베파마코리아는 "이번 2026 KSN 국제학술대회는 전 세계 신장학 분야의 최신 지견과 혁신적인 치료법이 공유되는 매우 중요한 자리"라며 "대한신장학회와의 굳건한 파트너십을 바탕으로 의학 발전과 인류 건강 증진에 지속적인 지원을 아끼지 않겠다"고 밝혔다.

[데일리팜=손형민 기자] 조기 대장암 치료에도 면역항암제 도입이 가시화되고 있다. '티쎈트릭(아테졸리주맙)'이 3기 dMMR·MSI-H 결장암 수술 후 보조요법 적응증 확대를 위한 미국 식품의약국(FDA)의 우선심사 대상에 들어가면서다. 그동안 전이성 대장암에 국한됐던 면역항암제 적용 범위가 조기 병기로 확대될 가능성이 커졌다. 4일 관련 업계에 따르면 로슈는 최근 FDA가 티쎈트릭과 피하주사(SC) 제형인 티쎈트릭 하이브레자의 적응증 확대를 위한 추가 생물의약품허가신청(sBLA)을 접수하고 우선심사를 부여했다고 밝혔다. 심사 대상은 근치적 절제술을 받은 3기 결핍형 DNA 불일치 복구(dMMR) 또는 고빈도 현미부수체 불안정성(MSI-H) 결장암 환자에서 변형 FOLFOX6(mFOLFOX6) 항암화학요법과 병용하는 보조요법이다. FDA는 오는 10월 9일을 처방의약품사용자수수료법(PDUFA)에 따른 허가 결정 예정일로 지정했다. 승인될 경우 티쎈트릭은 해당 환자군에서 사용할 수 있는 최초의 면역항암제 기반 보조요법이 된다. 이번 FDA 우선심사는 면역항암제의 적용 시점을 진행성 질환에서 조기 병기로 앞당기는 첫 규제 절차라는 점에서 의미가 크다. 허가가 이뤄질 경우 바이오마커를 기반으로 재발 위험이 높은 환자를 선별해 수술 직후부터 면역항암제를 활용하는 새로운 치료 전략이 본격화될 것으로 전망된다. 적응증 확대 신청은 글로벌 3상 ATOMIC 연구 결과를 근거로 한다. ATOMIC 연구는 근치적 수술을 받은 3기 dMMR 또는 MSI-H 결장암 환자를 대상으로 mFOLFOX6 단독요법과 티쎈트릭 병용요법을 비교 평가한 임상이다. 독립적 데이터모니터링위원회(IDMC)가 실시한 사전 계획 중간분석 결과, 티쎈트릭 병용군은 항암화학요법 단독군 대비 질병 재발 또는 사망 위험을 50% 감소시키며 1차 평가변수인 무질병생존기간(DFS)을 충족했다. 총 355명을 대상으로 한 분석에서는 3년 무질병생존율(DFS)도 티쎈트릭 병용군이 86.4%, 항암화학요법 단독군이 76.6%로 약 10%포인트 높은 것으로 나타났다. 수술 이후 재발 위험이 높은 환자에서 면역항암제를 조기에 병용하는 전략이 장기 재발 억제에도 긍정적인 영향을 미칠 가능성을 확인한 것이다. 안전성은 기존 티쎈트릭의 안전성 프로파일과 대체로 일치했다. 치료 관련 3~4등급 이상반응은 병용군에서 72.3%, 항암화학요법 단독군에서 59.2%로 병용군이 다소 높았지만 대부분 관리 가능한 수준으로 평가됐으며, 새로운 안전성 신호는 확인되지 않았다. dMMR 또는 MSI-H는 DNA 손상 복구 기능에 이상이 있는 대표적인 바이오마커로, 전체 결장암 환자의 일부에서 확인된다. 이 환자군은 면역항암제에 대한 반응성이 높은 것으로 알려져 있으며, 이미 전이성 또는 절제 불가능한 대장암에서는 면역항암제가 주요 치료 옵션으로 자리 잡고 있다. 반면 수술이 가능한 3기 결장암에서는 지금까지 FOLFOX(류코보린·플루오로우라실·옥살리플라틴) 또는 CAPOX(카페시타빈·옥살리플라틴) 기반 항암화학요법이 표준 보조치료로 사용돼 왔다. 특히 dMMR 환자는 기존 세포독성항암제의 치료 효과가 상대적으로 제한적일 수 있다는 점이 꾸준히 제기돼 왔지만, 이를 대체하거나 보완할 면역항암제는 아직 허가되지 않은 상황이다.

[데일리팜=정흥준 기자]글로벌 신약 개발 생태계가 인공지능(AI)을 중심으로 전면 재편되고 있다. 빅테크와 빅파마가 손을 잡고 신약개발 전주기에서 빠르게 고도화가 이뤄지는 중이다. 하지만 아직 국내 제약바이오 산업은 숙련된 인력과 데이터 부족의 한계에 직면해있는 실정이다. 2일 오후 표준희 AI신약연구원장은 ‘제약바이오산업의 AI 기술 미래 동향’을 주제로 대한약학회·한국약제학회·한국에프디시규제과학회가 공동 주최한 워크숍에서 가속화되고 있는 AI 신약개발 생태계에 대해 설명했다. 현재 글로벌 빅파마들이 개발하고 있는 파이프라인 중 AI가 접목되지 않는 신약은 찾아보기 힘들다고 강조했다. 빅파마들은 AI 엔지니어나 데이터 과학자들을 100~200명 단위로 대거 고용해 자체 역량 강화에 사활을 걸고 있다. AI 신약개발을 새로운 먹거리로 본 빅테크들의 관심과 투자도 성장 가속화에 드라이브를 걸고 있다. 이로 인해 DNA, RNA 등을 이해하는 ‘바이오 시퀀스 LLM’이 쏟아지고 있다. 표준희 원장은 “엔비디아는 릴리와 같이 AI 신약 개발 팩토리를 만들겠다고 발표했다. 구글 딥마인드는 알파폴드3를 만들어고 최근에는 성능이 좋아진 모델을 발표하기도 했다”면서 “엔비디아의 ‘바이오니모’ 플랫폼이 나왔을 때는 모든 빅파마들이 실험을 멈추고 바이오니모를 통해 파이프라인의 독성 예측을 거치며 우선순위를 재조정하는 사례도 있었다”고 설명했다. 이외에도 클로드는 신약 개발에 적용할 수 있는 워크플로우를 총체적으로 제공하는 ‘클로드 포 사이언스’를 발표하기도 했다. 다중 에이전트를 활용할 수 있는 AI로 코디네이터 에이전트가 작업을 분류하면 유전체학, 구조 생물학 등 전문 서브 에이전트들이 스스로 작업을 검증하고 통합하는 식이다. AI로 특정 단계의 연구를 가속화시키는 것뿐만 아니라 가설과 실험 설계, 결과분석까지 자동화가 이뤄지는 시대가 이미 현실이 됐다고 말했다. 따라서 이제는 신약 개발의 특정 단계를 가속화하는 수준에 그치는 것이 아니라 구조 설계 경쟁에 돌입했다고 강조했다. 하지만 국내 제약 산업계에서는 숙련된 인력의 부족, 데이터의 부족과 품질 등의 애로사항을 겪고 있다고 했다. 표 원장은 “국내 제약사나 AI 신약개발사에 어떤 어려움이 있는지 설문조사를 했었다. 가장 많은 답변은 숙련된 인력이 부족하다, 고용이 어렵다. 그 다음으로는 데이터 부족과 품질 문제였다”고 했다. 신약개발 데이터는 각 제약사에게도 고가의 자산이기 때문에 범용될 수 없고 분절돼 있다는 한계가 있다. 이에 표 원장은 “특정 문제를 해결하는 과정에서 상호 필요나 금전적 이익이 명확히 일치한다면 데이터를 사고파는 형태의 '데이터 파트너십'은 제한적으로 가능할 수 있다”면서 “또 임상 시험의 대조군 데이터를 공유하는 등 공동의 목적을 해결하기 위한 컨소시엄도 일부 나타나고 있다”고 설명했다. 한국 정부도 K-AI 신약개발 전임상-임상모델 개발 사업을 진행하는 등 AI를 활용한 제약산업 발전에 투자하고 있다. 작년 말 복지부는 약 371억원을 투입하는 'K-AI 신약개발 전임상·임상 모델개발사업'의 주관기관을 선정하고 신약 개발 생태계 조성에 나선 바 있다. AI신약연구원이 속해있는 제약바이오협회도 주관기관으로 지정된 바 있다. 표 원장은 “현재 3개 병원, 제약기업들, 기관들이 함께 협업을 해서 비임상과 임상을 연계할 수 있는 데이터셋을 개발하고, 그 데이터셋을 활용해서 파운데이션 모델과 다양한 AI 어플리케이션을 개발하고 있다”고 했다. 이어 “AI가 해결하지 못하는 부분은 다양한 시뮬레이션 모델을 같이 접목을 해 임상 시험 설계를 지원할 수 있는 모델을 개발 중”이라고 덧붙였다.

[데일리팜=황병우 기자]GC녹십자가 수두백신 배리셀라주의 2도즈 개발을 본격화하며 글로벌 수두백신 시장 공략에 나선다. GC녹십자는 수두백신 배리셀라주 2도즈 임상 3상 시험계획서(IND)가 식품의약품안전처 승인을 획득했다고 2일 밝혔다. 이번 임상은 태국과 베트남에서 진행 중인 글로벌 임상에 한국을 추가하는 방식으로 진행된다. 대상은 생후 12개월 이상부터 12세 이하의 건강한 소아 474명이다. GC녹십자는 이번 연구를 통해 배리셀라주의 2회 접종 면역원성과 안전성을 확인할 계획이다. 임상은 MSD의 수두백신 바리박스(Varivax)와 직접 비교하도록 설계됐다. 회사는 이번 다국가 비교 임상을 통해 배리셀라주의 글로벌 경쟁력을 검증한다는 구상이다. 특히 1회 접종 이후 발생할 수 있는 돌파 감염을 줄이기 위해 수두백신 2회 접종 체계가 확산되는 흐름에 맞춰 개발 전략을 추진하고 있다. 회사 측에 따르면 미국, 캐나다, 일본 등 주요 국가를 포함해 전 세계 28개국에서 수두백신 2도즈 체계가 시행되고 있다. 세계보건기구(WHO)도 수두 발병률 감소를 위해 2회 접종을 권장하고 있다는 설명이다. 배리셀라주는 GC녹십자가 1993년 자체 개발한 MAV/06 균주 기반 수두백신이다. 회사 측은 MAV/06 균주가 WHO Position Paper에 공식 등재되며 Oka 기반 수두백신과 동등한 수준의 국제적 신뢰도를 확보했다고 설명했다. GC녹십자는 해당 문서에서 MAV/06 백신과 Oka 백신 간 상호 교차 처방이 인정된 만큼, 배리셀라주가 글로벌 시장에서 기존 수두백신과 유연하게 활용될 수 있을 것으로 보고 있다. 회사는 이번 다국가 임상 완료 이후 국내와 동남아시아 주요 국가를 중심으로 2도즈 품목허가를 추진할 계획이다. 목표 시점은 2028년이다. 이재우 GC녹십자 개발본부장은 "배리셀라주 2도즈 임상은 백신 포트폴리오의 자산 가치를 극대화하기 위한 핵심 이정표"라며 "전 세계 소아들의 돌파 감염 위험을 낮추고, 글로벌 공공조달 및 민간 백신시장에서의 활용도를 높여갈 것"이라고 말했다.

[데일리팜=김진구 기자] 코로나19 팬데믹이 공식 종료된 지 3년이 지났지만, 몇몇 기업을 중심으로 코로나 치료제·백신 개발을 위한 장기 레이스가 이어지는 모습이다. 식약처에 따르면 지난 6년간 승인된 총 96건의 임상 중 89건이 공식 종료된 가운데 녹십자 등 소수의 기업들은 여전히 변이 대응 백신과 차세대 치료제 프로젝트를 가동하며 불씨를 살려가고 있다. 일동-시오노기 ‘조코바’ 예방 목적 FDA 승인…셀리드는 3상 고배 1일 제약업계에 따르면 셀리드는 최근 오미크론 변이 전용 코로나19 백신 후보물질인 'AdCLD-CoV19-1 OMI'의 글로벌 임상3상 시험 결과를 공시했다. 공시에 따르면, 임상의 1차 목적이었던 면역원성 평가변수에서 대조백신 대비 비열등성 기준을 충족하지 못했다. 통계적 유의성을 확보하지 못해 사실상 임상에 실패했다는 의미다. 회사는 투약 관련 중대한 약물 이상반응이 관찰되지 않아 안전성 프로파일은 입증된 만큼, 추가 논의를 통해 개발을 지속할지 여부를 결정한다는 방침이다. 셀리드는 “이번 3상 결과를 바탕으로 면역원성을 보완할 수 있는 추가 임상시험 프로토콜과 설계를 내부적으로 검토하고 있으며, 주주간담회 등을 통해 후속 계획을 논의할 방침”이라고 설명했다. 반면 일동제약이 국내 권리를 보유한 코로나19 치료제 '조코바(엔시트렐비르)'는 일본에 이어 미국에서도 허가 문턱을 넘었다. 지난달 29일(현지시각) 미 식품의약국(FDA)은 조코바에 대해 '코로나19 확진자와 접촉 후 감염 예방'을 적응증으로 최종 승인했다. 조코바는 지난 2022년 11월 일본 당국으로부터 긴급사용승인을 받아 처방된 코로나19 치료제다. 다만 제품의 처방은 일본 내에 국한됐다. 시오노기 측은 치료 목적만으로는 상업성이 떨어진다고 판단해 예방약으로의 적응증 확대를 추진해 왔다. 시오노기는 2024년 하반기 글로벌 임상3상 시험을 통해 노출 후 발병 억제 효과를 확인했다. 미국‧남미‧아프리카‧아시아 등에서 2400명을 대상으로 진행한 임상에서 조코바 투여군은 위약 투여군 대비 투여 시작 10일 이내 증상 발현 비율이 유의미하게 낮았다. 일동제약은 조코바의 아시아 임상2/3상 과정에서 한국 내 임상을 담당한 바 있다. 제약업계에서는 조코바가 일본에 이어 미국에서도 정식 품목허가 승인을 받은 만큼, 일동제약이 국내 허가 신청을 재개할 것으로 전망하고 있다. 녹십자, mRNA 코로나 백신 장기 레이스…화이자‧MSD도 후속약물 개발 엔데믹 기조로 환자 모집이 어렵고 사업성이 떨어졌음에도, 일부 제약사들은 여전히 임상 프로젝트를 가동하고 있다. 녹십자는 변이 바이러스에 대응하기 위한 mRNA 백신 후보물질 'GC4006A'의 임상1상을 진행 중이다. 회사는 지난해 12월 임상1상 계획을 승인받았다. 올해 4월엔 최초 목표했던 72명의 임상시험 대상자를 모두 모집했다. 현재 백신 후보물질 투여 후 데이터 수집과 초기 분석 단계에 착수한 상태로 추정된다. 임상은 사스 코로나바이러스-2 스파이크 단백질 발현 메신저 리보핵산(JN.1 변이 대응)을 기반으로 하며, 19세 이상 64세 이하의 건강한 성인을 대상으로 안전성과 면역원성을 평가하는 방식으로 설계됐다. 다국적제약사 한국법인은 특정 고위험군을 타깃으로 하거나 차세대 후보물질을 검증하기 위해 국내에서 새로운 임상시험을 승인받고 있다. 한국화이자제약은 경구용 코로나19 치료제 후보물질인 'PF-07817883(이부자트렐비르)'의 임상3상 2건을 작년 7월 승인받았다. 하나는 중증 진행 위험이 높은 비입원 유증상 성인‧청소년 참여자를 대상으로 유효성‧안전성을 위약과 대조하는 시험이고, 다른 하나는 코로나에 감염된 중증 면역저하 성인을 대상으로 치료 효과를 조사하기 위한 시험이다. 기존 팍스로비드 처방이 제한되거나 면역 기능이 크게 저하된 환자를 위한 후속약물 개발 시도로 풀이된다. 한국MSD는 지난해 1월 경구용 치료제인 몰누피라비르(제품명 라게브리오)의 신규 임상3상을 승인받았다. MSD는 팬데믹 초기인 2020년 10월 승인받은 2/3상을 종료한 바 있으나, 지속적인 바이러스 변이 발생과 장기적인 치료 프로토콜 검증의 필요성에 따라 국내 임상을 다시 가동한 것으로 분석된다. 반면, 식약처 데이터상 여전히 '모집중' 단계로 분류됐으나, 사실상 개발이 중단되거나 지연된 상태로 파악되는 사례도 있다. 세포치료제 개발 기업인 루카스바이오는 '동종 LB-DTK-COV19'라는 이름의 세포치료제 후보물질로 지난 2024년 9월 임상 1상을 승인받았다. 작년 8월 최초 시험대상자를 선정했지만, 이후 최초 목표로 했던 중증 코로나 환자 9명을 모으는 데 어려움을 겪는 것으로 알려졌다. 샤페론은 합성신약 후보물질인 'HY209주(타우로데옥시콜린산나트륨)'의 임상2b/3상을 진행하고 있다. 코로나19 폐렴 환자를 대상으로 항염증 기전의 약물을 정맥 주입, 유효성‧안전성을 평가하는 내용이다. 다만 해당 임상계획을 2022년 1월 승인받은 이후 4년 이상이 지나도록 ‘모집중’ 상태에 머물러 있다는 점에서 사실상 연구가 중단된 게 아니냐는 평가가 나온다. 제넨셀 사례도 유사하다. 표면적으론 천연물 유래 성분인 ‘담팔수엽50%에탄올건조엑스’를 기반으로 한 코로나 치료제 후보물질 'ES16001'의 다국가 임상2/3상을 추진 중이다. 다만 이 임상의 승인일은 팬데믹 초기인 2021년 10월로, 사실상 중단된 상태라는 분석이 나온다. 6년간 누적 96건 중 89건 종료…국산 신약 상용화는 2건뿐 국내에서 첫 코로나19 임상시험이 승인된 2020년 이후 6년간 식약처가 승인한 코로나19 치료제‧백신의 임상시험은 총 96건이다. 이 기간 연구자임상을 제외하고 코로나 백신‧치료제 개발에 뛰어든 기업‧기관만 42곳에 달한다. 연도별로는 치료제 확보가 시급했던 2020‧2021년 각각 37건과 32건의 승인이 이뤄졌다. 당시 기존 약물을 활용한 약물 재창출부터 항체치료제, 세포치료제, DNA·mRNA·재조합단백질 백신까지 다양한 후보물질이 쏟아졌다. 그러나 오미크론 변이 이후 치명률이 낮아지고 엔데믹으로 전환되면서 2022년 11건, 2023년 6건, 2024년 3건 등으로 급감했다. 다만, 2025년엔 7건으로 소폭 반등했는데, 코로나가 계절성 유행 질환 정착에 따른 변이 대응과 고위험군 전용 의약품의 미충족 수요 때문으로 풀이된다. 총 96건 중 89건의 임상시험이 공식 ‘종료’됐다. 대부분 임상 중간 단계에서 유효성을 입증하지 못해 자진 취소했거나, 환자 모집 어려움과 사업성 저하로 개발을 중단‧포기한 사례들이다. 실제 규제기관 허가 관문을 뚫고 상용화된 사례는 극소수다. 다국적제약사가 개발해 국내 품목허가를 획득한 의약품으로는 길리어드사이언스의 베클루리(렘데시비르)가 대표적이다. 또한 화이자의 팍스로비드(니르마트렐비르‧리토나비르)도 국내에서 정식 상용화됐다. 국내제약사 가운데선 셀트리온과 SK바이오사이언스가 상용화에 성공했다. 셀트리온은 지난 2020년 9월 CT-P59의 임상에 착수, 2021년 2월 '렉키로나(레그단비맙)'를 국산 1호 코로나19 항체치료제로 허가를 받았다. 이 제품은 팬데믹 기간 초기 환자들의 중증 이행을 막는 데 제한적으로 사용됐다. SK바이오사이언스는 2020년 11월 자체 코로나 백신 개발에 착수했다. 이어 2022년 2월 국산 1호 코로나19 백신으로 '스카이코비원'의 품목허가를 정식 획득하며 백신 자급화에 성공했다. 이듬해엔 영국 의약품건강관리제품규제청(MHRA)으로부터 정식 승인을 받으며 글로벌 시장 진출에 성공했다.

[데일리팜=황병우 기자]씨엔알리서치가 중국 CRO 기업 타이메이와 손잡고 한중 양방향 임상개발 사업을 확대한다. 씨엔알리서치는 타이메이 인텔리전스 R&D(Taimei Intelligence R&D)와 글로벌 임상 개발 지원 및 공동 사업개발을 위한 전략적 업무협약(MOU)을 체결했다고 1일 밝혔다. 이번 협약은 중국 바이오기업의 글로벌 임상 진출과 국내 제약·바이오 기업의 중국 시장 진입을 동시에 지원하는 협력 모델을 구축하기 위해 추진됐다. 양사는 타이메이가 보유한 중국 제약·바이오 고객 네트워크와 현지 임상 수행 역량에 씨엔알리서치의 한국 및 글로벌 다국가 임상 경험을 결합할 계획이다. 이를 통해 중국에서 글로벌로, 한국에서 중국으로 이어지는 양방향 임상개발 서비스를 제공한다는 구상이다. 타이메이 인텔리전스 R&D는 타이메이 테크놀로지 산하 CRO 기업이다. AI 기반 디지털 플랫폼과 임상개발 전략, 인허가·규제, 임상 모니터링, 데이터 관리, 바이오통계, 약물감시 등 신약 개발 전 주기 서비스를 제공하고 있다. 최근 글로벌 임상개발 환경은 미국의 생명과학 공급망 재편과 중국 임상데이터에 대한 규제 강화 움직임 속에서 변화하고 있다. 중국 바이오기업들도 초기 임상 단계부터 중국 외 지역에서 임상을 수행하는 방안을 검토하는 사례가 늘고 있다는 게 회사 측 설명이다. 씨엔알리서치는 이 과정에서 한국이 초기 글로벌 개발 거점으로 주목받고 있다고 보고 있다. 한국은 의료 인프라와 임상시험 수행 역량, 글로벌 규제기관의 신뢰를 기반으로 중국 기업의 글로벌 임상 전략에서 활용도가 높아질 수 있다는 판단이다. 반대로 중국 시장 진출을 추진하는 국내 제약·바이오 기업에는 현지 임상 경험과 병원 네트워크, 규제 대응 역량을 갖춘 파트너가 필요하다. 씨엔알리서치는 타이메이와 협력해 국내 기업의 중국 임상시험 수행과 개발 전략 수립도 지원할 계획이다. 양사는 앞으로 중국 현지 로드쇼와 공동 마케팅을 추진하고, 글로벌 바이오기업을 대상으로 신규 프로젝트를 공동 발굴할 예정이다. 초기 임상부터 다국가 후기 임상까지 연계되는 통합 임상개발 서비스도 제공한다는 방침이다. 윤문태 씨엔알리서치 대표는 "이번 협약은 글로벌 임상개발 환경 변화에 대응하기 위한 전략적 파트너십"이라며 "타이메이의 중국 고객 네트워크와 AI 기반 디지털 임상 플랫폼, 전문 CRO 역량을 씨엔알리서치의 글로벌 임상 수행 경험과 결합해 중국 기업의 글로벌 시장 진출과 국내 기업의 중국 시장 진출을 동시에 지원하는 새로운 사업 모델을 구축하겠다"고 말했다. 한편 씨엔알리서치는 지난 4월 타이메이 테크놀로지와 AI Agent 기반 임상시험 솔루션 iDM의 국내 1년 독점 공급 계약을 체결했다. 이번 업무협약을 통해 양사 협력 범위는 글로벌 공동 사업개발과 한중 양방향 임상개발 사업으로 확대됐다.

[데일리팜=황병우 기자]삼성에피스홀딩스가 중국에 첫 해외 연구개발 거점을 마련하고 신약 개발 역량 강화에 나선다. 삼성에피스홀딩스는 중국 베이징시 창핑구에서 'Samsung Bioepis (China) Co., Ltd.' 개소식을 열고 본격적인 연구개발 활동에 돌입했다고 1일 밝혔다. 중국 R&D 센터는 삼성에피스홀딩스가 ADC(항체-약물 접합체) 중심의 기술 플랫폼 확보와 신약 개발 역량 강화를 위해 설립한 첫 글로벌 연구개발 거점이다. 현지 법인명은 'Samsung Bioepis (China) Co., Ltd.'이며, 중국명은 '三星生物科技 (中國) 有限公司'다. 이번 개소식은 지난달 30일 중국 베이징시 창핑구에서 열렸다. 삼성에피스홀딩스는 중국 R&D 센터를 현장 특화형 조직으로 운영하며 현지 연구 인프라와 바이오 생태계를 활용해 신약 후보물질 발굴을 확대한다는 계획이다. 베이징시 창핑구는 바이오 첨단 기술산업단지인 '중관춘 생명과학원'이 위치한 지역이다. 베이징대, 칭화대 등 주요 대학과도 인접해 있어 연구 인프라와 인적 자원 활용이 가능하다는 설명이다. 김경아 삼성에피스홀딩스 대표는 "중국 R&D 센터 개소를 통해 글로벌 R&D 네트워크가 첫발을 내디뎠다"며 "앞으로 중국 바이오 생태계와 긴밀히 협력하며 혁신 신약 후보물질 발굴 등의 신사업을 지속 확대해 나갈 수 있도록 노력하겠다"고 말했다.

[데일리팜=손형민 기자] 주요 글로벌 제약바이오기업들이 치료 옵션이 부재한 다계통위축증(Multiple System Atrophy, MSA) 시장 공략에 속도를 내고 있다. 글로벌 임상 3상에 진입한 신약후보물질이 잇따라 등장하면서 첫 신약 상용화 기대감도 커지고 있다. 30일 관련 업계에 따르면 미국 알테리티 테라퓨틱스는 최근 미국 식품의약국(FDA)과 MSA 치료제 'ATH434'의 임상 3상 설계에 합의했다. FDA는 대상 환자군과 치료 기간, 투여 용량, 주요 평가지표, 통계 분석 방법, 안전성 데이터 규모 등 임상 3상의 핵심 요소를 수용했으며, 회사는 올해 말 글로벌 임상 3상 착수를 목표로 하고 있다. ATH434는 뇌에 과도하게 축적된 철을 정상적으로 재분배해 알파-시누클레인 응집을 억제하는 경구용 후보물질이다. 알파-시누클레인은 MSA 환자의 뇌에서 비정상적으로 응집돼 신경세포와 희소돌기아교세포에 축적되는 단백질이다. 이러한 응집체는 세포 기능을 저하시켜 신경세포 손상과 질환 진행을 유발하는 핵심 병리 기전으로 알려져 있다. ATH434는 앞선 임상 2상에서 수정된 다계통위축증 평가척도(UMSARS Part I)를 기준으로 위약 대비 질환 진행 속도를 48% 늦춘 것으로 나타났다. 삼킴장애와 기립성 저혈압 증상, 임상의 전반적 중증도 평가에서도 개선 효과를 확인했으며, 바이오마커 분석에서는 뇌 철 축적 감소와 뇌 용적 보존 가능성을 시사하는 결과도 관찰됐다. 안전성 역시 위약군과 유사한 수준으로 평가됐다. MSA는 뇌의 기저핵과 소뇌, 뇌간 등 여러 신경계가 동시에 위축되는 진행성 신경퇴행질환이다. 초기에는 몸이 굳고 움직임이 느려지는 등 파킨슨병과 유사한 증상으로 시작하지만, 질환이 진행되면 기립성 저혈압과 배뇨장애, 수면장애, 호흡장애 등 자율신경계 이상이 빠르게 동반된다. 특히 파킨슨병 치료제로 활용되는 ‘레보도파’에 대한 반응이 제한적이고 질환 진행 속도가 빠르다. 평균 생존기간은 증상 발현 후 약 6~10년으로 알려져 있으며, 발병 5년 이내 환자의 약 80%가 보행 보조가 필요한 상태에 이르는 것으로 보고된다. 현재까지 질병 진행 자체를 근본적으로 늦추거나 중단할 수 있는 치료제는 없어 증상 완화와 재활치료, 호흡·수면 관리 등이 표준 치료로 시행되고 있다. 후기 임상 경쟁 본격화…다양한 기전 개발 현재 개발이 신약개발 단계가 가장 빠른 회사 중 하나는 룬드벡이 개발 중인 '암레네투그(Amlenetug)'다. 암레네투그 역시 질환의 핵심 병리로 알려진 알파-시누클레인의 응집과 세포 간 확산을 억제하는 단일클론항체다. 현재 한국을 포함한 북미와 유럽, 아시아, 호주에서 글로벌 임상 3상 MASCOT 연구가 진행되고 있으며, 최근에는 당초 계획보다 빠르게 환자 등록을 완료했다. 이번 연구는 약 360명의 환자를 대상으로 72주 동안 질병 진행 억제 효과를 평가하는 등록 임상이다. 암레네투그는 미국 FDA 패스트트랙과 희귀의약품 지정, 유럽 희귀의약품 지정 등을 획득하며 개발을 이어가고 있다. 이 밖에도 바이오아크틱은 알파-시누클레인을 표적으로 하는 단일클론항체 '엑시다브네맙'의 임상 2a상을 진행하고 있으며, 테바는 병적 알파-시누클레인 응집체를 표적으로 하는 저분자 후보물질 '엠루솔민'으로 임상 2상을 수행 중이다. 엠루솔민 역시 지난해 FDA 패스트트랙과 희귀의약품 지정을 획득하며 개발 속도를 높이고 있다. 일본 오노약품공업도 새로운 기전의 후보물질 'ONO-2808'을 개발하고 있다. ONO-2808은 중추신경계 희소돌기아교세포에 발현하는 S1P5(스핑고신-1-인산 수용체 5)를 선택적으로 활성화하는 경구용 치료제로, 신경 축삭을 감싸는 수초의 안정화와 재생을 촉진하고 알파-시누클레인 축적을 억제하는 기전이다. 현재 일본과 미국에서 증상 발현 후 5년 이내 초기 MSA 환자를 대상으로 임상 2상이 진행 중이다. 지난해 중간 분석에서는 다계통위축증 평가척도(UMSARS)를 기준으로 위약군 대비 질환 진행이 더 느려지는 경향을 확인했으며, 모든 용량에서 양호한 안전성을 보였다. 회사는 향후 학회를 통해 상세 결과를 공개할 예정이다. 현재 후기 개발 단계에 진입한 후보물질들은 모두 질환의 근본 원인을 겨냥한다는 공통점이 있다. 암레네투그와 엑시다브네맙, 엠루솔민은 모두 질환의 핵심 병리인 알파-시누클레인을 표적으로 하며, ATH434는 뇌 내 철 대사를 조절해 알파-시누클레인 응집을 억제하는 새로운 접근법을 적용했다. ONO-2808은 신경세포를 보호하고 수초 재생을 촉진하는 S1P5 작용제로 차별화를 시도하고 있다.

[데일리팜=황병우 기자]삼성바이오에피스가 면역항암제 키트루다 바이오시밀러의 글로벌 임상에서 오리지널 의약품과의 동등성을 확인했다. 삼성바이오에피스는 키트루다 바이오시밀러 'SB27'(성분명 펨브롤리주맙)의 글로벌 임상 1상과 3상 데이터 분석 결과, 각각의 1차 평가변수에서 오리지널 의약품과의 동등성을 입증했다고 29일 밝혔다. SB27의 오리지널 의약품인 '키트루다'는 MSD가 개발한 면역항암제다. 비소세포폐암, 흑색종, 두경부암 등 다양한 종양 질환 치료에 사용되고 있다. 회사 측에 따르면 키트루다의 지난해 매출은 약 317억 달러, 한화 약 46조원 규모다. 키트루다 바이오시밀러 개발 경쟁이 이어지는 가운데, 삼성바이오에피스는 개발사 중 글로벌 임상 3상 결과를 처음 공개했다고 설명했다. 삼성바이오에피스는 지난 2024년부터 비소세포폐암 환자를 대상으로 글로벌 임상 1상과 3상을 진행해 왔다. 이를 통해 SB27과 오리지널 의약품 간 약동학, 유효성, 안전성, 면역원성 등을 비교했다. 한국을 포함한 글로벌 4개국 163명을 대상으로 한 임상 1상에서는 1차 평가변수로 약동학 분석을 진행했다. 체내 약물이 머무는 정도를 의미하는 '혈중 농도-시간 곡선 아래 면적(AUC)'을 측정한 결과, 사전에 수립한 기준을 충족하며 오리지널 의약품과의 약동학적 동등성을 확인했다. 글로벌 14개국 555명을 대상으로 한 임상 3상에서는 24주차 치료 이후 종양 크기가 일정 기준 이상 감소한 환자 비율을 의미하는 '객관적 반응률(ORR)'을 1차 평가변수로 설정했다. 분석 결과 SB27은 오리지널 의약품 대비 유효성 동등성을 확인했으며, 안전성과 면역원성 항목에서도 유사한 결과를 보였다. 신동훈 삼성바이오에피스 임상의학본부장 부사장은 "SB27과 오리지널 의약품과의 동등성을 입증한 것은 당사의 글로벌 바이오시밀러 개발 역량을 보여주는 의미 있는 성과"라며 "엄격한 품질 관리 체계를 바탕으로 면역항암제 분야에서도 바이오시밀러를 통한 환자들의 치료 접근성을 제고할 수 있도록 지속 노력하겠다"고 말했다. 한편 삼성바이오에피스는 지난 2024년 임상 1상과 3상을 착수해 병행하는 오버랩 전략을 통해 SB27의 개발 일정을 가속화하고 있다. 회사는 해당 임상시험을 연내 모두 완료할 예정이다.