[데일리팜=노병철 기자] 엔지켐생명과학(대표이사 회장 손기영)은 9월 19~21일(현지시각) 온라인으로 개최된 유럽종양학회(2020 Virtual ESMO congress) 연례학술회의에서 신약물질 'EC-18'의 폐암 모델(LLC-1 syngeneic mouse model)에서 항PD-1 면역 항암제 병용 효과에 대한 연구성과를 발표했다고 12일 밝혔다. 1975년 설립된 유럽 최대 암 질환 전문 학술기관(European Society for Medical Oncology, 이하 ESMO)은 매해 유럽에서 권위있는 암 분야 전문학술대회로 알려진 유럽종양학회를 정기적으로 개최한다. 평소 최신 의학 연구 성과와 동향을 공유하는 자리로 약 2만여명의 세계 암 연구자와 종양 전문의, 제약 및 바이오산업 관계자들이 학회에 참가하지만, 올해는 코로나19 여파로 온라인 비대면 회의로 진행됐다. 엔지켐생명과학의 학회 발표 주제는 LLC-1 동종 마우스 폐암 모델에서 신약물질 PLAG(동일명 EC-18)와 PD-1 면역 항암제(PD-1 immune-checkpoint inhibitor)의 병용 치료 시 나타나는 상승적 항암 효과("The synergistic anticancer effect of PLAG on the PD-1 immune-checkpoint inhibitor treatment in the LLC-1 syngeneic model")이다. 신약물질 PLAG(EC-18)은 세포손상관련분자패턴(DAMP)을 효과적으로 신속하게 제거하고 Th17세포 발현을 감소시켜 종양침윤호중구(TIN)를 조절하는 기능을 가지고 있다. 감소한 종양침윤호중구(TIN)는 종양미세환경(TME)의 면역억제환경을 면역강화환경으로 바꿔줘서 T 면역세포의 항암 활성을 증가시킨다. 이러한 EC-18의 First- in- Class(혁신적) 작용기전을 통해 EC-18 단독으로 항암효과를 보일 뿐만 아니라 면역항암제인 PD-1과 병용 투여 시 우수한 시너지효과를 보여 그동안 면역항암제의 문제점으로 제기되어온 낮은 치료 반응율 및 높은 재발율을 획기적으로 해결할 수 있는 연구성과를 발표했다. 활발한 연구논문 게재와 학회 발표를 통해 EC-18의 혁신적 작용기전은 학계에 널리 인정받은 상태이다. 손기영 엔지켐생명과학 대표는 "이번 ESMO 발표를 통해 EC-18의 단독 항암효과뿐만 아니라 상승적 병행 치료 항암효과를 인정 받는 좋은 기회였으며, EC-18은 면역항암제 치료 한계와 부작용을 극복하는 최적의 면역항암제 병용치료제로 기대된다"며 "지속적인 항암 및 방사선 치료 적응증 확대와 글로벌 제약회사들과 전략적 기술라이센싱 및 파트너십을 이뤄낼 것"이라고 밝혔다.

[데일리팜=어윤호 기자] SGLT-2억제제들이 만성콩팥질환(신장병)에 대한 적응증 확보에 근접하고 있다. 먼저 '포시가(다파글리플로진)'는 DAPA-CKD 연구 결과를 발표하며 미국 FDA 승인에 박차를 가하고 있다. 지난 5월 심부전 적응증을 획득한 포시가는 이 연구에서 환자군의 사망 위험을 비롯한 신장기능 악화를 개선시키는 치료제의 혜택을 확인했다. 특히 일차 평가지표였던 신장기능 또는 사구체여과율(eGFR)이 50% 이상 지속적으로 감소한 경우 및 말기신장질환(ESKD) 발생시점, 심혈관 또는 신장 사망 등의 복합 지표를 모두 통계적으로 유의하게 개선시킨 것으로 분석됐다. 더불어 이차 평가지표였던 제2형 당뇨병 동반여부에 상관없이 해당 환자군을 대상으로 모든 원인에 기인한 사망 위험을 줄이면서, 계열약 처음으로 만성신장질환 개선효과를 검증한 옵션으로 주목된다. '자디앙(엠파글리플로진)'의 경우 상반기 FDA로부터 신속심사 대상으로 지정 받고 동일 적응증 확대를 위한 EMPA-KIDNEY 연구를 진행중이다. 해당 연구는 중증 만성신장질환 환자가 포함됐다는 점이 포시가 연구와 차이점이다. 사구체여과율이 20까지 떨어진 환자에서 신장질환 진행 및 심혈관 사망을 저울질하게 된다. 2022년 1월 임상 종료를 계획하고 있다. 한편 만성신장질환은 진행성 질환으로 전 세계 7억명에 이르는 환자들이 분포하는 것으로 조사된다. 현재 해당 환자군에 사용이 가능한 치료제는 제한된 상황이지만, 만성신장질환이 심부전 등의 심혈관 사건 발생을 늘리고 조기 사망에도 영향을 미친다는 점에서 신규 치료 옵션의 진입이 필요한 상황이다.

[데일리팜=안경진 기자] 스펙트럼이 한미약품으로부터 도입한 호중구감소증 치료제 '롤론티스'의 새로운 글로벌 임상시험을 준비 중이다. 작년 10월 미국식품의약국(FDA) 신약허가신청(NDA) 이후 임상시험 2건을 새롭게 가동하면서 강력한 상업화 의지를 나타냈다. 8일 미국 국립보건원(NIH)이 운영하는 임상정보사이트 클리니컬트라이얼즈에 따르면 스펙트럼파마슈티컬즈는 최근 '롤론티스(성분명 에플라페그라스팀)' 관련 글로벌 2상임상시험 계획을 신규 등록했다. 고형암 또는 림프종으로 진단받고 골수억제성 항암화학요법을 받는 소아 청소년 환자를 대상으로 '롤론티스'의 안전성과 약동학적 특성(PK) 등을 평가하는 오픈라벨 형식의 다기관연구다. 생후 1개월~18세 미만의 환자 40명을 모집한 다음, 연령대에 따라 용량별 안전성(DLT)을 확인하고 항암치료 사이클에 맞춰 '롤론티스' 피하주사(SC)를 병행하는 방식으로 이뤄진다. 이번 연구의 주평가변수는 치료로 인한 이상반응(TEAE)이다. 그 밖에 항암화학요법 1사이클 진행 후 중증 호중구감소증이 발생한 환자 비율과 절대호중구수(ANC) 회복기간, 열성중성구감소증(febrile neutropenia) 발생건수, '롤론티스' 투여 후 최대 혈청 농도(Cmax)와 같은 약동학적 특성 등을 부평가변수로 설정했다. 연구 종료시점은 2025년 10월로 예상된다. '롤론티스'는 지난 2012년 한미약품이 미국 스펙트럼에 기술이전한 바이오신약이다. 체내 바이오의약품의 약효 지속시간을 늘려주는 한미약품의 랩스커버리(Labscovery) 플랫폼기술이 적용됐다. 골수억제성 항암화학요법 이후 호중구감소증이 발생한 암환자에게 치료 또는 예방 용도로 투여된다. 과립구(granulocyte)를 자극해 호중구 수를 증가시키는 'G-CSF'(과립구집락자극인자) 계열 약물로 암젠의 블록버스터 약물 '뉴라스타'(성분명 페그필그라스팀)와 작용기전이 유사하다. 스펙트럼은 작년 10월 '롤론티스'의 FDA 신약허가신청을 완료하고 발매 준비에 총력을 기울이고 있다. 스펙트럼은 한국, 중국, 일본 3개국을 제외한 '롤론티스'의 글로벌 판권을 소유한다. 미국에는 '뉴라스타' 특허만료 이후 마일란의 '퓰필라', 코헤루스의 '유데니카' 등 2종의 바이오시밀러 2종이 출시됐는데 여전히 오리지널제품의 시장점유율이 70% 이상으로 높은 영향력을 나타내고 있다. 스펙트럼은 연내 FDA 판매허가를 획득하고, 연 5조원 규모의 시장을 형성하는 페그필그라스팀 성분 시장에 진출해 '뉴라스타'와 전면 승부를 펼치겠다는 포부다. 전문의약품 허가신청자 비용부담법(PDUFA)에 따른 FDA 심사기일은 오는 10월 24일(현지시각)로 예정됐다. 한미약품은 '롤론티스'의 한국, 중국, 일본 3개국 판권을 소유한다. '롤론티스'가 FDA 최종 허가에 성공할 경우 스펙트럼으로부터 120억원에 육박하는 기술료를 받게 된다. 발매 이후에는 매출에 따라 매년 일정 비율의 수익이 추가 발생할 수 있다. 스펙트럼은 '롤론티스'의 FDA 허가신청 당시 미국 현지 100여 개 의료기관이 참여한 ADVANCE와 RECOVER 3상임상시험 2건의 데이터를 제출했다. 올해 3월부턴 골수억제성 항암화학요법(도세탁셀+사이클로포스파마이드) 이후 호중구감소증이 발생한 초기 유방암 환자 대상으로 항암치료 당일 '롤론티스'를 투여하는 새로운 임상시험을 진행하고 있다. 오리지널 '뉴라스타'의 경우 항암제와 같은 날 투여가 어려워 입원치료 또는 추가 방문이 필요하다는 취약점을 노리고 차별성을 확보하려기 위해 기획된 연구다. 긍정적인 결과가 확보되면 '뉴라스타보다 편의성을 높인 약물'이라는 점이 진료현장에서 매력적으로 어필할 것으로 예상된다. 스펙트럼이 이번에 새롭게 추진하는 소아 청소년 환자 대상 '롤론티스' 임상연구는 FDA 허가심사 과정에 필요한 데이터다. 소아 청소년 환자에 대한 내약성과 안전성 검증까지 마치고나면 '롤론티스'는 6개월의 시장 독점기간을 추가로 부여받을 수 있다. 최근 투자자 대상의 컨퍼런스콜을 개최한 조 터전(Joseph W. Turgeon) 스펙트럼 최고경영자(CEO)는 "회사의 R&D 파이프라인 중 롤론티스에 거는 기대가 가장 크다. 롤론티스가 FDA 허가를 받으면 15년 만에 새로운 종류의 'G-CSF' 신약이 탄생하게 된다"라며 "오리지널 뉴라스타는 물론 동일 성분 바이오시밀러에 대응하기 위해 적극적인 가격할인 정책을 펼치겠다"라고 강조했다.

[데일리팜=이탁순 기자] 혁신신약 파이프라인 발굴사업의 중간 성과를 공유하고, 기술이전을 위한 소통의 장이 마련된다. 이 사업은 2019년부터 2022년까지(2년:1단계+2년:2단계) 총 4년간 진행되며, 24개 연구과제와 지원과제가 참여한다. 지원과제 수행기관인 메디팁에 따르면 오는 12일부터 13일까지 오송 C&V센터 2층 대회의실에서 '혁신신약 파이프라인 발굴 지원과제' 워크숍이 열린다. 혁신신약 파이프라인 발굴사업은 대학·연구소 등을 대상으로 신약개발 초기단계를 지원해 항암제, 당뇨치료제 등 기업에 기술이전이 가능한 유망 후보물질을 발굴하는 사업이다. 오송첨단의료산업진흥재단 신약개발지원센터가 사업을 총괄하고, 제1세부기관으로 참여한다. 제2세부기관은 대구경북첨단의료산업진흥재단 신약개발지원센터, 제3세부기관은 메디팁이다. 오송첨단의료산업진흥재단 신약개발지원센터는 ▲유효성 평가지원(항체, 바이오) ▲기술가치평가 고도화 지원(항체, 바이오) ▲지식재산권 확보 지원(항체, 바이오)을, 대구경북첨단의료산업진흥재단 신약개발지원센터는 ▲유효서 평가지원(합성) ▲기술가치평가 고도화 지원(합성) ▲지식재산권 확보(합성)를 지원한다. 메디팁은 ▲정기컨설팅 및 모니터링 지원 ▲기술이전 후속과제 컨설팅 지원 ▲기술거래 촉진 지원을 맡고 있다. 과제에 참여한 연구는 합성신약 분야 11개, 바이오의약품 분야 8개, 항체의약품 5개 등 총 24개 과제이다. 사업 1단계 목표는 특허출원이며, 2단계는 특허등록, 최종 기술이전 및 IND 신청을 목표로 하고 있다. 이번 워크숍은 1단계 성과를 공유하고, 최종 목표인 기술이전을 위한 소통을 위해 마련됐다. 워크숍을 주관하는 메디팁 관계자는 "이틀간 연구과제 책임자들의 그간 성과에 대해 발표하는 시간을 갖는다"며 "이를 통해 연구과제 2단계 진입 시 요구되는 참여기업과 연구책임자 간 파트너링 전략을 수립할 계획"이라고 설명했다.

[데일리팜=이탁순 기자] 클립스(대표 지준환)는 6일 오전 올리브헬스케어(대표 이정희)와 임상시험 원격 모니터링에 대한 양해각서 협약식을 가졌다고 밝혔다. 이번번 MOU는 '임상시험 원격 모니터링 시스템 도입'에 관한 것이다. 이에 클립스는 원격 모니터링 시스템 기획 초기런칭을, 올리브헬스케어는 시스템 개발과 고도화를 맡는 방식으로 이뤄질 예정이다. 또한 다양한 교육 및 홍보 활동을 함께 할 것이라고 회사 측은 설명했다. 클립스 지준환 대표는 "코로나19 사태가 장기화 됨에 따라 현재의 모니터링 프로세스에도 언택트 시스템에 대한 도입이 필요한 시점이며, 그 대안으로 원격모니터링 시스템이 좋은 예가 될 것"이라며 "글로벌 프로젝트를 진행하는데도 시간과 장소에 구애 없이, 원활한 프로젝트 운영을 통한 비용 절감의 효과를 기대하며, 향후 글로벌 제약사와 협업을 확대할 수 있는 기회가 될 수 있다"고 말했다. 올리브헬스케어 이정희 대표는 "임상시험 참여자 플랫폼 '올리브씨'를 통해 100여곳의 제약사, 150곳 이상의 병원과 협업한 경험을 바탕으로 원격임상(virtual clinical trial) 산업에 본격적으로 뛰어든 상태"라며 "원격 모니터링을 기능적으로만 제공하는 기존 솔루션들과 달리 임상 현장의 불편함과 데이터 보안 문제까지 해결해 실질적으로 서비스될 수 있는 기술을 개발하겠다"고 밝혔다. 양사 대표는 금번 MOU를 통해 양사의 성공적인 발전을 발판 삼아 국내 원격임상 산업 발전에 기여하겠다는 포부를 밝혔다. 한편 클립스는 2014년에 임상시험 수탁기관(CRO)을 기반으로 설립돼, CRO업계 중 처음으로 2016년 바이오 신약개발로 사업영역을 확대한 CRO(임상시험수탁) 기반의 신약개발 전문기업이다. 현재 윤부줄기세포 치료제 임상 1상 진행 중이며, BCG균 이용 면역항암제, MRSA백신, RSV백신 개발에도 박차를 가하고 있다. 올리브헬스케어는 국내 최초로 임상시험 정보 검색과 지원을 스마트폰으로 구현한 참여자 중심 스마트 임상시험 지원 플랫폼 '올리브씨(AllLiveC)'로 지난해 2월 과학기술정보통신부 규제샌드박스 규제해소 기업으로 선정됐으며, 최근에는 원격임상시스템 개발을 본격화해 주목받고 있는 디지털헬스케어 스타트업 기업이다.

[데일리팜=김진구 기자] 화이자가 비소세포폐암 치료제 '로라티닙'의 국내시장 출시를 위한 첫 발을 뗐다. 7일 제약업계 관계자에 따르면 한국화이자제약은 최근 식약처에 로라티닙의 품목허가 신청서를 제출했다. 지난 3월 식약처로부터 희귀의약품 지정을 받은 이후 국내시장 허가절차에 착수했다. 앞서 미국에선 지난해 11월 승인을 받은 상태(미국 상품명 로브레나)다. 로라티닙은 화이자가 보유한 ALK(역형성 림프종 키나아제) 양성 비소세포폐암 치료제인 '잴코리(성분명 크리조티닙)'의 후속 약물이다. ALK 양성 비소세포폐암 치료제로는 3세대로 구분된다. 1세대 약물인 잴코리 등장 이후 2세대 약물로 로슈 알레센자(성분명 알렉티닙), 노바티스 자이카디아(성분명 세리티닙), 다케다 알룬브릭(성분명 브리가티닙) 등이 모습을 보였다. 현재 ALK 양성 비소세포폐암 1차 치료제로는 잴코리·알레센자·자이카디아를, 2차 치료제로는 알레센자·자이카디아·알룬브릭을 각각 사용할 수 있다. 그러나 1차로 잴코리를, 2차에 2세대 ALK 양성 비소세포폐암 치료제를 사용한 뒤에도 재발한 환자에게는 사실상 치료옵션이 없었다. 이런 상황에서 로라티닙은 의료진과 재발환자에게 큰 기대를 받고 있다. 실제 올해 식약처는 총 326건의 치료목적사용승인을 했는데, 이 가운데 134건(41%)이 로라티닙이었다. 치료목적사용승인 건수로는 압도적인 1위다. 지금까지 공개된 로라티닙 임상시험 결과에 따르면, 기존 치료제로 내성이 생긴 환자에게 유의미한 치료효과를 낸다. 또, 뇌전이 환자에게도 유의미한 효과를 내는 것으로 전해진다. 로라티닙의 품목허가 신청과 이후 계획에 대해 한국화이자제약 측은 즉답을 피했다. 한국화이자제약 관계자는 "로라티닙의 국내 접근성 확대를 위해 최선의 노력을 다하고 있다"고 했다.

[데일리팜=김진구 기자] 유럽의약품청(EMA)이 화이자의 코로나19 백신에 대한 사전검토에 착수했다. EMA의 사전검토 결정은 아스트라제네카에 이어 두 번째다. 같은 날 세계보건기구(WHO)의 수장은 이르면 올해 안에 코로나19 백신이 공급될 가능성이 있다며 전망을 밝혔다. 6일(현지시간) 해외 주요언론에 따르면 EMA는 화이자와 독일 바이오엔텍이 공동 개발 중인 코로나19 백신 후보물질 'BNT162b2'에 대한 사전검토(롤링리뷰)에 착수했다. 사전검토란, EMA 소속 약물사용자문위원회(CHMP)가 현재까지의 임상데이터를 검토하는 과정이다. 임상시험 중인 치료제·백신의 빠른 승인을 위한 절차다. 코로나19 확산사태를 감안해 EMA가 품목승인에 속도를 내겠다는 의도로 비춰진다. 화이자는 현재 글로벌 임상3상을 진행하고 있다. 임상시험 규모는 4만4000명으로, 지난달 말 기준 2만9000명이 백신 접종을 마친 상태다. 이보다 앞서 EMA는 지난 1일 아스트라제네카가 개발 중인 코로나19 백신 후보물질에 대해서도 사전검토에 착수한 바 있다. 다만 화이자와 아스트라제네카 모두 미국에서는 승인과 관련한 절차가 개시되지 않은 상태다. 공교롭게 같은 날 WHO의 수장은 "올해 안에 백신이 공급될 가능성이 있다"고 밝혔다. 테드로스 아드하놈 게브레예수스 WHO 사무총장은 이날 코로나19 관련 WHO 이사국 특별회의를 마무리하면서 "우리는 백신이 필요하며 올해 말까지 백신을 가질지도 모른다는 희망이 있다"고 말했다. 다만 그는 연내 백신공급 가능성과 관련해 구체적인 배경은 설명하지 않았다. 이와 관련 코로나19 백신의 글로벌 임상3상을 진행 중인 중인 업체는 10곳 내외다. 만약 그의 말대로 연내 공급이 가능하다면 10여개 업체 가운데 화이자·바이오앤텍, 아스트라제네카·옥스포드대, 모더나 중 한 곳이 유력하다.

[데일리팜=어윤호 기자] 한국MSD가 마지막 승부수를 띄웠다. 이제 바통은 다시 정부의 손에 쥐어 졌다. 관련업계에 따르면 MSD는 최근 면역항암제 '키트루다(펨브롤리주맙)'의 비소세포폐암 1차요법 등 급여 확대를 위해 수정을 마친 최종 재정분담안을 건강보험심사평가원에 제출했다. 이에 따라 이르면 내주 14일 암질환심의위원회 재상정이 가능한 상황이 됐다. 키트루다로써는 무려 8번째 암질심이다. 만약 이번 암질심에 상정되지 않을 경우 키트루다 급여 논의는 또 한달 넘는 시간이 지연되게 된다. 키트루다는 지난 8월26일 암질심에서 또다시 절충안이 부족하다는 판단과 함께 보류 판정을 받았다. 이후 심평원은 9월초 MSD에 암질심에서 논의된 재정분담안을 다시 넘겨, 재수정안을 요구했다. 당시 보험당국의 서신에는 그간 줄다리기의 쟁점이었던 '초기 3주기 투약비용의 제약사 부담' 부분에 대해 유연성을 가미하는 내용이 담겨, 고무적이라는 평가를 받았다. 해당 내용은 MSD의 글로벌 본사 차원에서 수용하기 어려웠던 조항이었던 만큼, 제약사에게 운신의 폭을 넓혀 준 셈이다. 다만 정부는 '해당 조항에 준하는' 재정분담안을 MSD가 다시 제출할 것을 제안했다. 그렇기 때문에 MSD는 곧바로 재정분담안 수정 작업에 돌입했고 추석 연후 직전에 최종 안을 제출했다. '초기 3주기 투약비용'을 대체할 일정 수준의 카드를 마련한 것으로 판단된다. 새로운 분담안마저 다시 암질심이 상정되 부결될 시 키트루다의 급여 확대는 사실상 실패로 끝나게 된다. MSD 관계자는 "회사는 8번째 암질심을 앞두고 비소세포폐암 1차 급여를 위한 키트루다 재정분담안을 재수정하여 제출했다. 이번 재수정안에는 지난 8월 암질심 권고사항을 충실히 반영했고, 마지막 노력을 기울여 회사의 분담을 추가 확대했다"고 밝혔다.