[데일리팜=노병철 기자] 엔지켐생명과학(대표이사 회장 손기영)은 개발 중인 항암화학방사선요법 유발 구강점막염(CRIOM) 치료제 'EC-18'의 미국 임상2상 결과를 종양학 분야의 권위있는 SCI급 국제학술지 'Cancers'에 게재했다고 20일 밝혔다. 엔지켐생명과학은 이번 논문이 글로벌 라이선싱아웃에 더욱 속도를 높여줄 것으로 기대하고 있다. 이번 논문은 구강점막염 분야의 세계적 권위자이자 하버드 치과대학 교수인 스티븐 소니스 박사와, 미국 오클라호마 스티븐슨암센터의 크리스티나 헨슨 교수, 엔지켐생명과학이 공동 출간한 것으로, 미국 21개 병원에서 시스플라틴 화학방사선요법을 받은 편평세포 두경부암 환자 105명을 대상으로 진행된 임상2상에서의 효능과 안전성을 통계적으로 입증하고 있다. 해당 임상시험 효능분석 결과, 1차 유효평가변수인 중증 구강점막염(SOM, Serious Oral Mucositis) 발병기간은 최대 허용용량인 2,000mg 투약군에서 발병기간 중간값이 0.0일로 위약군 13.5일과 대비해 100% 감소한 것으로 나타났다. 2차 유효평가변수인 중증 구강점막염 발병률은 40.9%로 나타나 위약군의 65.0%와 대비해 37.1% 감소한 것으로 나타났다. 안전성 측면에서는 투약군과 위약군 간 이상반응이 나타나는 빈도가 유사해 우수성이 통계적으로 확인됐다. 항암화학방사선 요법으로 인한 구강점막염(CRIOM)은 암 치료과정 중 흔히 발생하는 질환으로, 화학요법과 방사선 치료가 구강점막의 정상세포를 손상시켜 염증과 궤양을 유발시킨다. 특히 두경부암 환자는 중증 구강점막염이 70% 이상 발생하는 것으로 알려져 있으며, 환자의 치료 지속성과 삶의 질에 심각한 영향을 주지만 현재까지 승인된 약물은 없다. 엔지켐생명과학 글로벌신약사업부 관계자는 "EC-18 구강점막염 치료제의 효능과 안전성이 세계적 권위자들과 국제적 학술지에 공동 출간되며 다시 한번 통계적으로 입증됐다. EC-18은 우수한 효능과 안전성이 모두 확인된 신약후보물질이며, 아직까지 승인된 치료제가 없는 구강점막염 분야의 글로벌 신약으로 기대가 크다. 현재 구강점막염 임상2상에 대한 FDA EoP2(End of Phase2) 자료 준비가 마무리 됐으며, 논문 게재를 기반으로 글로벌 제약사들과의 글로벌 라이선싱 아웃 및 전략적 파트너십 가속화에 적극 나설 것"이라고 말했다.

[데일리팜=황병우 기자] 전 세계적으로 정치·경제 환경의 변동성이 커지면서, 미국 보건의료 시장의 방향성을 읽고 대비하는 중요성이 더욱 주목받고 있다. 특히 이러한 변화가 글로벌 제약산업에 큰 영향을 미치면서 한국 제약바이오 기업 역시 이러한 변화에 신속히 대응할 필요성이 높아졌다. 아이큐비아는 20일 서울에서 '불확실성의 시대, 미국 시장을 읽다'를 주제로 포럼을 개최하고 미국 보건당국의 구조적 변화와 AI 활용의 확장을 중심으로 논의를 진행했다. 이번 포럼에서는 특히 미국 보건당국의 구조적 변화와 AI 활용의 확장 등 주요 이슈들이 논의됐다. 이날 세션 발표를 맡은 신시아 버스트(Cynthia Verst) 아이큐비아 R&D 솔루션 임상 디자인 및 혁신 총괄은 미국 보건복지부(HHS)와 식품의약국(FDA)의 조직 재편 및 예산 축소 상황을 소개하며 미국은 큰 불확실성 속에 놓여있다고 평가했다. 현재 미국에서는 새 행정부 출범과 함께 보건당국의 대대적인 조직 개편과 예산 삭감 움직임이 진행되고 있다. HHS는 전체 직원의 약 2만 명의 감축을 단행했으며, 미국 식품의약국(FDA) 역시 전체 인원의 약 19%를 줄이는 구조조정 계획을 발표한 상태다. FDA는 필수 심사인력에는 영향이 없을 것이라고 밝혔지만 조직 축소로 인한 행정지원 감소는 불가피할 전망이다. 이와 함께 미 의회에서는 보건 분야에 대해 총 360억 달러(약 48조 원) 규모의 예산 삭감안을 검토 중이다. 이 안이 현실화될 경우 FDA 예산은 약 10%, 국립보건원(NIH)은 40%, 질병통제예방센터(CDC)는 44%에 달하는 대폭 삭감이 이루어질 수 있다. 버스트 총괄은 이러한 급격한 조직·예산 변화의 단기적 충격에 주목했다. FDA의 인력 축소와 재편은 임상시험 승인 심사 지연으로 이어질 소지가 있고, 규제 당국과 제약사 간 상호작용 패턴에도 변화를 가져올 수 있다는 분석이다. 그는 "잠재적으로 FDA 내부 지연으로 임상시험 시작 시점과 승인까지 걸리는 시간이 늦춰질 수 있다"며 "PDUFA 법정 심사기한을 지키기 위한 시간 압박으로 인해 FDA가 대면 또는 화상 회의를 기피하고 서면 답변으로 대체하는 추세도 나타나고 있다"고 설명했다. 실제로 최근 일부 바이오텍 기업들의 초기 임상 상담(Pre-IND 미팅)이 연기되거나 아예 서면 질의응답으로 대체되는 사례도 관찰됐다는 게 버스트 총괄의 평가다. 버스트 총괄은 "소규모 바이오텍의 경우 FDA와의 역동적 상호작용에 크게 의존하는 만큼 협의 기회 축소가 신생 업체들에 미칠 수 있다"고 말했다. 한편 장기적으로는 이번 개편이 새로운 신약 허가 모델의 도입으로 이어질 가능성도 시사됐다. 버스트 본부장은 "장기적으로는 승인 절차에 혁신적 변화가 나타날 것으로 본다. 특히 초희귀질환의 경우 한 차례의 임상시험과 환자 대상의 장기 안전성 추적 등 기전 기반 승인(mechanistic approval) 방식이 검토되고 있다"고 소개했다. 또 일부 치료제에 대해 전임상 동물실험 면제 등 규제 요구를 완화하려는 움직임도 시작돼 궁극적으로 신약 개발의 기간 단축에 기여할 긍정적 변화가 기대된다고 전망했다. AI 도입 확장…FDA, 의약품 심사에 생성형 AI 적극 활용 이밖에도 버스트 총괄은 FDA가 최근 의약품 심사 과정에서 생성형 AI 활용을 공식적으로 의무화하는 등 규제기관 자체적으로 AI 도입을 확대하고 있다고 밝혔다. 버스트 총괄은 "FDA가 AI를 통한 의학 문헌 리뷰를 의무화하면서 규제 환경에서도 AI 활용이 가속화되고 있다"며 "AI 규제 자체도 기존의 엄격한 '안전성'에서 환자 개인정보 보호와 데이터 보안 중심으로 전환되고 있는 점은 긍정적이다"고 밝혔다. 이밖에도 연방거래위원회(FTC)의 기업 인수합병(M&A) 규제가 최근 완화되는 추세라는 점도 주목된다. 이전 정부의 엄격한 기준에서 벗어나 포트폴리오 다각화를 위한 M&A 추진이 수월해질 것으로 예상되는 만큼 IRA(인플레이션 감축법)에 따른 약가 통제 강화로 신약 독점 기간이 단축되는 상황에서 제약사들에게 매우 중요한 변화로 평가된다. 버스트 총괄은 각 정책 변화의 실현 가능성과 산업 영향도를 분석한 매트릭스를 제시하며, 가장 즉각적으로 대응해야 할 이슈는 'HHS 및 FDA의 조직 개편과 AI 규제'라고 강조했다. 결국 기업들이 현 상황에 전략적으로 대응하기 위해서는, 임상 개발에서 AI를 적극 도입하고, FDA의 지연 가능성에 대비한 철저한 문서화와 시나리오 계획이 필수적이라는 입장이다. 또 의료 전략 측면에서는 현실 세계 데이터 및 장기 안전성 평가를 강조하고, 상업 전략에서는 포트폴리오 다변화 및 가격 전략 재조정이 필요하다는 것이 버스트 총괄의 조언이다. 정수용 한국아이큐비아 대표는 개회사에서 "미국 시장의 불확실성이 커지고 있는 지금, 한국 기업들이 글로벌 관점에서 전략을 재정립할 좋은 기회로 미국 정책 변화를 깊이 있게 이해하는 노력이 필요하다"고 강조했다. 이어 정 대표는 "미국 정책 변화는 한국 기업에게 위기이자 기회가 될 수 있다"며 "국내 제약·바이오 업계가 글로벌 변화 흐름을 적극 수용하고 신속하게 전략을 재조정해야 한다"고 덧붙였다.

[데일리팜=어윤호 기자] ADC 유방암 신약 '트로델비'가 보험급여 등재를 눈앞에 두고 있다. 최근 길리어드사이언스는 국민건강보험공단과 삼중음성유방암(TNBC, Triple-negative breast cancer)치료제 트로델비(사시투주맙고비테칸)에 대한 약가협상을 최종 타결했다. 이에 따라, 트로델비는 이달 열리는 건강보험정책심의위원에 상정될 예정이며 통과하면 6월부 등재가 가능하다. 지난해 8월 신약 등 협상 대상 약제의 세부평가기준을 개정해 혁신성 요건을 갖춘 신약의 조건을 충족하고 최초로 점증적-비용 효과성(ICER) 임계값 탄력 적용 사례의 탄생이 임박한 셈이다. 물론 트로델비와 같은 항체약물접합체(ADC, Antibody-Drug Conjugate) '엔허투(트라스투주맙데룩스테칸)'라는 이례적인 ICER 임계값을 적용받은 약물은 있었다. 하지만 정확한 혁신신약의 기준을 정의하고 시행된 개정안 시행 후 트로델비가 첫 적용 약물이 된 것은 의미가 있다. 명확하게 문서로 정해진 수치는 없지만 그간 우리나라의 보험급여 등재 시 ICER 임계값은 최대 허용치가 5000만원이라는 것이 정설이다. 심지어 5000만원을 인정한 사례 조차 극소수라고 전해진다. 트로델비의 임계값은 7000만원을 상회한 것으로 알려졌다. 첫 테이프를 끊은 만큼, 트로델비 이후 ICER 혜택을 받는 약물이 얼마나 늘어날 지도 지켜 볼 부분이다. 한편 삼중음성유방암은 유방암 중에서도 재발과 전이가 빠르게 진행되는 공격적인 암으로, 치료에도 전이가 진행된 삼중음성유방암 환자는 항암화학요법을 받더라도 기대 수명이 수개월에 불과하다. 그러나 암세포를 효과적으로 잡아낼 수 있는 표적을 발견하지 못해 오랜 기간 항암화학요법을 표준치료로 사용해 왔다. 최초의 Trop-2 표적 항체약물접합체(ADC, Antibody-Drug Conjugate)인 트로델비는 전이성 삼중음성유방암 2차 이상 치료제 중 유일하게 항암화학요법 대비 생존 연장 효과를 확인한 치료제로, 등장과 함께 글로벌 표준치료로 자리잡았다. 현재 미국과 유럽의 주요 가이드라인은 트로델비를 치료 경험이 있는 전이성 삼중음성 유방암 환자에게 우선 권고하는 약제로 명시하고 있다. 임상 3상 연구에 따르면, 항암화학요법 치료군의 전체생존기간은 6.9개월인 데 반해 트로델비 치료군은 11.8개월로 1년 가까이 생존했다. 또한 트로델비는 암으로 인한 증상과 통증을 조절하는데 효과적이고 전반적인 건강 상태를 호전시켜 환자의 삶의 질을 개선하는 것으로 나타났다. 이에 트로델비는 유럽종양학회(ESMO)가 평가하는 항암제 가치 등급 'ESMO-MCBS'에서 가장 높은 5점을 받았다. 5점은 환자의 생존을 연장할 뿐만 아니라 삶의 질 개선에도 효과적인 약제라는 의미로, 전이성 삼중음성유방암 치료제 중 5점을 받은 치료제는 트로델비뿐이다.

[데일리팜=노병철 기자] 최근 인기리에 종영된 드라마 ‘폭삭 속았수다’를 통해 희귀암인 다발골수종이 새롭게 조명되고 있다. 극중 주인공 ‘관식’이 다발골수종을 진단받고 투병 끝에 사망했기 때문이다. 다발골수종은 골수 속 항체를 만들어내는 형질세포에 암세포가 생기는 혈액암이다. 건강한 형질세포는 우리 몸을 지키는 항체를 만들지만, 암세포로 변한 경우 비정상 단백질(M 단백질)을 과도하게 만들어 뼈를 약하게 하며, 신장기능까지 손상시킨다. 다발골수종 치료제로 다라투무맙(Daratumumab)이 널리 사용되고 있다. 하지만 치료 후 혈액 내에 남아있는 성분이 혈청 단백 전기영동(Serum Protein Electrophoresis,SPE) 및 면역고정 전기영동(Immunofixation,IF) 검사 결과에 영향을 미치며, 실제와 다른 해석을 유도할 수 있다. 이로 인해 치료가 성공적임에도 불구하고, 검사에서는 마치 암 관련 단백질(M 단백)이 남아 있는 것처럼 보이는 위양성 결과가 나타나기도 한다. 세비아코리아(지사장 이지연)는 이달 16일 다발골수종 치료 모니터링 시약 ‘하이드라시프트(HYDRASHIFT)’가 보건복지부 고시에 신의료기술로 등재(보건복지부고시 제2025-083호)됐다고 밝혔다. 하이드라시프트는 다발골수종 치료 중 채혈된 환자 검체에 적용되는 체외진단 시약으로서 검체 내에 남아 있는 다라투무맙 항체를 선택적으로 제거해 임상의가 M 단백의 실제 존재 여부를 보다 정확하게 해석할 수 있도록 돕는다. 이로써 중요한 치료 판단 지점에서 혼란을 줄이고 신뢰도 높은 정보 제공이 가능해진다. 특히, 하이드라시프트는 신의료기술로 정식 고시됨에 따라 국내 의료기관에서 공식적인 진단 과정에 적용이 가능해졌다는 점에서 더욱 주목된다. 다발골수종은 희귀암이지만 최근 고령화와 더불어 국내에서도 발병률이 증가하고 있다. 국내 다발골수종 환자 수는 10년 사이 약 2배로 증가했고, 60대 이상이 전체 환자의 80% 이상을 차지한다. 초기 증상이 뼈 통증, 빈혈, 피로감, 감염에 대한 저항력 저하 등으로 흔히 노인성 질환으로 간주되어 무시되기 때문에 조기 발견이 어려운 질환으로 알려져 있다. 이에 정기적인 검진을 통해 조기 발견하는 것이 중요하다. 현실의 다발골수종은 단순히 이름만 어려운 질병이 아니다. 정확한 진단과 치료 반응 평가, 그리고 그에 따른 임상적 판단은 환자의 예후에 중대한 영향을 미친다. 세비아코리아는 하이드라시프트 외에도 다발골수종 진단부터 치료 후 모니터링까지 다양한 검사 솔루션을 국내에 공급하고 있다. M 단백 존재 유무 확인이 가능한 SPE 검사 (Serum Protein Electrophoresis), M 단백의 유형 분석 검사인 IT검사 (Immunotyping), IF 검사 (Immunofixation), 최근 출시한 FLC 검사 (Free Light Chain) 등 세비아는 임상 현장에서 필요한 다양한 진단 도구들을 제공함으로써, 검사실 운영 효율성은 물론 의료진의 임상적 판단을 정밀하게 지원하고 있다.

[데일리팜=노병철 기자] 프로바이오틱스 전문기업 메디오젠(대표 홍준호)은 스트레스 완화와 신경 안정에 도움을 줄 수 있는 기능성 물질 ‘가바(GABA, γ-Aminobutyric Acid)’를 우수하게 생성하는 레비락토바실러스브레비스 MG5552 (Levilactobacillus brevisMG5552)'에 대한 특허등록을 완료했다고 15일 밝혔다. 해당 균주는 GABA 생성 능력과 항염증 활성을 입증한 연구 결과가 지난 2023년 SCIE급 국제 학술지에 게재된 바 있다. 이번에 특허로 등록된 유산균 레비락토바실러스브레비스 MG5552는 한국의 발효식품에서 분리된 메디오젠 자체 개발 균주이다. 해당 균주는 함께 분리된 균주에 비해 가바 생산능이 우수하다. 또 염증 유발 물질인 산화질소(NO, Nitric Oxide)와 염증 유전자 발현에 관여하는 효소 iNOS(inducible Nitric Oxide Synthase)의 생성을 줄이고, 염증 신호전달 경로인 NF-κB(Nuclear Factor kappa-light-chain-enhancer of activated B cells)의 활성을 억제하는 항염증 효과를 입증했다. 김병국 메디오젠 연구소장은 “가바는 신경 전달을 억제하여 신경 활동을 조절하며 간질, 우울증, 불안, 알츠하이머병, 파킨슨병을 비롯한 여러 신경 질환과 관련이 있어 주목받고 있다”며 “미생물 발효를 통해 생산된 가바는 안전성과 친환경성을 겸비하고 있어, 이번 특허 균주를 활용한 다양한 기능성 식품과 건강기능식품 개발에 크게 기여할 수 있을 것으로 기대된다”고 전했다. 한편, 메디오젠은 국내에서 식약처 고시 19종 프로바이오틱스를 모두 생산할 수 있다. 아울러 총 75톤 규모의 제조시설로 GMP, HACCP, FDA 인증을 갖춘 국내 최대 규모의 프로바이오틱스 생산기업이다. 2024년부터 본격화된 프로바이오틱스의 위탁개발생산(CDMO) 사업을 통해 국내 여러 기업과 연구 협력을 진행 중이며, 고객 맞춤형 균주 개발 서비스 및 개별인정형 원료 인증 컨설팅을 제공하고 있다.

[데일리팜=황병우 기자] "담도암 치료에서 임핀지의 등장은 획기적인 진전이라고 볼 수 있다. 12년 만에 장기 생존 가능성을 기대할 수 있는 신규 치료법이 나왔다는 것은 상당히 고무적이다." 상대적으로 소외되고 치료제 개발이 부진했던 담도암에서 새로운 치료옵션이 등장하면서 치료 패러다임이 전환되고 있다는 평가를 받고 있다. 아직 국내에서 장기생존을 단언하긴 어렵지만 환자 예후 측면에서 혜택을 기대할 수 있는 만큼 게임체인저의 역할을 할 수 있다는 의견이다. 관련분야 최신지견을 가진 유창훈 서울아산병원 종양내과 교수는 담도암에서 치료 환경의 한계와 개선방안을 제언했다. 담도암은 서양과 비교해 한국, 중국, 대만 등 아시아 지역에서 유병률이 높은 것으로 알려졌지만 초기 진단이 어려워 진단 당시 이미 병기가 진행돼 근치적 치료가 어려운 대표적인 암으로 알려져 있다. 유 교수는 "담도암은 사망하는 환자가 많아 발생률에 비해 누적 환자가 낮아 유병률이 낮다. 현재 담도암 환자의 20~30%만이 수술이 가능한 상황으로 나머지 약 70%는 항암화학요법이나 면역항암제와 같은 약물 치료에 의존할 수밖에 없다"고 설명했다. 과거 담도암 발병 요인은 간흡충 감염이 주요 원인이었지만 현재는 식습관의 서구화로 인해 지방간 등의 새로운 요인이 대두되고 있다. 이런 상황에서 등장한 치료제가 임핀지(더발루맙)다. 지난 2022년 11월 식품의약품안전처 허가를 받으며 지속적으로 영향력을 확대하는 중이다. 치료제가 상대적으로 많은 암종과 비교하면 양적으로 부족할 수 있지만 12년 만에 장기 생존 가능성을 기대할 수 있는 치료제의 등장은 고무적이라는 평가. 유 교수는 "아직 적응증 허가 이후 3년이 지나지 않아 장기 생존율 확인은 어렵지만 임상현장에서는 호전을 보이는 환자의 비율이 예전보다 많아지고 있다"며 "2021년 임상 연구를 통해 임핀지 병용요법을 미리 받은 환자의 예후가 여전히 좋다는 점을 고려할 때 임핀지가 환자에게 혜택을 준다고 볼 수 있다"고 말했다. 특히 유 교수는 임핀지가 부작용이나 안정성 측면에서 혜택을 줄 수 있다는 점에 주목했다. 그는 "대부분의 부작용은 함께 사용하는 세포독성 항암제에서 유발된 것이고, 임핀지로 인해 문제가 되는 경우는 거의 없다. 임핀지로 인해 환자가 힘들어하거나 임상적 효율성이 떨어지는 경우는 거의 없어 환자뿐만 아니라 의료진에게도 상당한 도움이 되는 약제다"고 전했다. "임핀지 한국인 하위 분석데이터 장기 생존 효과 기대" 담도암에서 임핀지 병용요법이 주목받는 또 다른 이유는 한국인 환자에서 전체생존율(OS)이 더 높은 것으로 나타났기 때문이다. 당시 연구 결과에 따르면 임핀지 병용요법을 받은 한국인 환자군의 2년 생존율은 38.5%로, 항암화학요법만 받은 환자군의 14.1%에 비해 두 배 이상의 생존율을 보였다. 또 36개월 생존율도 임핀지 병용군은 21.0%로, 항암화학요법군의 8.8%에 비해 두 배 이상 높았다. 유 교수는 "개인적으로 TOPAZ-1 연구의 한국인 하위 분석데이터는 상당히 고무적인 결과라고 본다. 이러한 결과는 우리나라 의료 시스템의 빠른 접근성과 면밀한 환자 관리가 영향을 미친 것으로 보인다"고 분석했다. 항암 치료 도중 염증이나 이상반응 등 다른 문제가 발생해 치료를 중단하고 입원과 퇴원을 반복하는 경우가 많은 담도암은 지속적인 항암 치료 자체에 난이도가 있다. 투약 한 달 이후 염증으로 인해 한두 달 항암을 쉬면서 질환이 악화되는 경우도 특히 잦고, 암이 더 악화되지 않는 상황에서도 담도염이 발생하는 경우가 종종 있기 때문에 담도암에서는 높은 치료 접근성이 무척 중요하다는 게 유 교수의 설명이다. 그는 "우리나라는 염증이나 황달이 생기면 빠르게 병원에 방문해 시술을 받아 회복해서 면역항암제를 지속적으로 투약할 수 있는 환경이다"며 "의료 시스템이 잘 확립되지 않은 나라에 비해 의료 시스템에 대한 접근성과 관리 수준이 높으니 면역항암제 효과가 더 크게 나타날 수 있을 것으로 본다"고 전했다. 또 유 교수는 "담도암이 상당히 힘든 병은 맞으나 최근에는 치료 예후가 좋아져 장기 생존을 하는 경우가 많다"며 "신약의 허가나 급여를 받기 위해서는 한쪽의 목소리만으로는 부족한 상황도 있어, 환자와 의료진이 함께 목소리를 내는 것도 필요하다"고 밝혔다. 급여 논의 남은 임핀지 병용요법…"기계적 기준 적용은 지양해야" 다만 임핀지 병용요법은 항암화학요법에 대한 급여만 적용되고 있는 상태로 여전히 비용의 허들이 높다. 현재 임핀지는 지난해 11월 급여기준이 설정됐으며, 한국아스트라제네카의 경제성평가 트랙 급여 등재 도전에 따라 이번 달 건강보험심사평가원 경제성평가소위원회(이하 경평소위)에서 비용효과성이 논의될 것으로 예상된다. 업계에 따르면, 이번 달 열리는 경평소위에서 국소 진행성 또는 전이성 담도암의 1차 치료를 위한 임핀지+젬시스 병용요법의 비용효과성이 논의될 예정이다. 경평소위를 통과하면 약제급여평가위원회 상정으로 바통이 넘어가게 된다. 이와 관련해 유 교수는 환자들의 접근성을 위해서라도 기계적 기준 적용은 지양해야 한다고 언급했다. 가령 간암의 경우 표준치료가 소라페닙으로 비용이 그리 낮지 않아 신약이 나왔을 때 가격을 맞출 수 있었지만, 희귀질환이나 신약 개발이 잘 안되었던 질환은 신약이 가격을 맞추기 불리하다는 의미다. 그는 "과거 췌장암 2차 치료제로 나노리포좀이리노테칸이 등장했을 때도 5-FU와의 비교에서 경제성평가에 어려움을 겪었다"며 "담도암 역시 이미 특허가 만료되어 가격이 저렴해진 기존 약제와, 10년 만에 개발된 혁신 신약을 단순 비교해 경제성평가를 진행하는 것은 바람직하지 않다고 생각한다"고 전했다. 이와 함께 유 교수는 담도암을 '소화기암종계의 폐암'이라고 표현하면서 신약 개발에 있어 맞춤 의학의 중요성을 강조했다. 유 교수는 "담도암은 소화기암 중에서도 예후가 나쁜 암종이지만, 유전자 분석을 통해 특정 바이오마커를 타깃으로 하는 신약 개발이 가능성에 관해 관심이 있다"며 "담도암 환자군 중 4~5%는 특정 유전자 돌연변이를 보유하고 있으며, 맞춤의학 적용이 잘될 가능성이 높은 암종으로 연구를 진행 중이다"고 말했다. 끝으로 그는 "환자들의 치료 기회가 더 넓어질 수 있도록 맞춤 의학과 표적항암제 개발에 대한 지원이 절실하다"며 "담도암 환자들도 희망을 놓지 않고 적극적으로 치료에 임해주기를 바란다"고 당부했다.

[데일리팜=황병우 기자] 바이오 스타트업 셀위버스(Cellweaverse)가 정보통신산업진흥원(NIPA)이 주관하는 '2025년도 AI 바우처 지원 사업'에 최종 선정됐다고 14일 밝혔다. 이번 사업 선정은 셀위버스의 핵심 기술인 세포 배양 플랫폼 CMCP(Cellular Microenvironment and Cultivation Platform)에 AI 기반의 배양 조건 최적화 시스템인 ‘CELL-AI’를 도입하기 위한 전략의 일환이다. AI 바우처 사업에는 특허 분석 및 기술 정보에 특화된 국내 최고 수준의 인공지능 모델을 보유한 워트인텔리전스(WartIntelligence)가 공급 기업으로 참여한다. 양사는 공동으로 Vertical LLM agent 기반의 CELL-AI를 개발해, 특허 및 논문 분석에서부터 새로운 세포 라인에 대한 최적의 배양 조건 도출까지 전 과정을 자동화하고 고도화할 계획이다. 셀위버스는 이를 통해 기존에 사람의 수작업으로 진행되던 세포배양 관련 정보 분석 과정을 AI 기술로 대체함으로써, 세포주 개발과 배양 조건 최적화에 소요되는 시간과 비용을 50% 이상 단축할 수 있을 것으로 기대하고 있다. 셀위버스는 세포 배양 기술을 바탕으로 동물 실험과 희생 없이 동물 유래 바이오 메터리얼을 공급하는 것을 목표로 설립된 바이오 스타트업이다. 현재는 백신을 포함한 의약품 개발 및 체내 이식형 의료기기 상용화에 필수적인 엔도톡신 검사 원료를 전통적인 투구게 혈액 추출 방식이 아닌, 자사의 CMCP 플랫폼을 이용해 대량 배양한 투구게 세포 추출물로 대체하는 기술을 개발하여 글로벌 진출을 준비하고 있다. 조건식 셀위버스 대표는 "셀위버스는 엔도톡신 검사 원료뿐 아니라 다양한 동물 유래 바이오 소재를 세포 배양 기술로 대체할 수 있는 기술을 보유하고 있으며, 장기적으로는 합성생물학 기반의 새로운 원료 개발도 추진하고 있다"며 "이번 AI 바우처 사업 선정을 통해 기술 개발 속도를 더욱 높이고, 글로벌 바이오 소재 기업으로 성장하는 데 박차를 가할 것"이라고 말했다.

[데일리팜=노병철 기자] 국제약품(대표이사 남태훈)은 3제 복합 녹내장 치료제 ‘TFC-003’의 임상 3상 시험계획서 변경을 최근 식품의약품안전처로부터 승인받고, 본격적인 임상 3상에 돌입한다고 14일 밝혔다. TFC-003은 도르졸라미드, 티몰롤, 브리모니딘 3가지 성분이 결합된 복합 점안제로, 방수 생성 억제 및 방수 유출 증가라는 상이한 기전을 동시에 적용해 안압을 효과적으로 조절하는 개량신약이다. 이번 임상 3상은 기존 3제 요법을 사용 중이거나 2제 요법으로 안압 조절이 충분하지 않은 원발성 개방각 녹내장 및 고안압 환자를 대상으로, TFC-003의 유효성과 안전성을 평가하기 위한 무작위배정, 시험자 눈가림, 활성 대조 방식의 전향적 다기관 임상으로 진행된다. 국제약품은 해당 임상을 통해 TFC-003의 우월성을 입증한다는 계획이다. 피험자에게는 총 12주간 약물을 투여해 유효성과 안전성을 평가하고 추가로 24주간 투여해 장기 안전성을 확인할 예정이다. 현재 연구자 모임 및 실시기관 협의 등을 통해 임상 준비가 순차적으로 진행 중이며, 최초 환자 투약은 2025년 3분기로 예정돼 있다. 앞서 국제약품은 2020년부터 TFC-003 개발을 위한 임상 시험을 진행해왔으며. 최근 완료된 임상 2상 결과에서도 긍정적인 데이터를 확보해 이번 3상 진입의 근거를 마련했다. 국제약품은 아직 국내에서 3제 복합 치료제는 아직 허가된 바 없어 이번 TFC-003 허가된다면 국내 녹내장 치료제 시장에서 혁신적인 옵션이 될 것으로 기대하고 있다. 국제약품 관계자는 “TFC-003은 기존 복합제 대비 복약 순응도를 높이고, 다양한 작용기전을 통해 보다 효과적인 안압 조절이 가능하다”며 “국내 약 900억 원 규모의 녹내장 치료제 시장에서 경쟁력을 갖춘 혁신 치료 옵션이 될 것으로 기대한다”고 밝혔다.

[데일리팜=어윤호 기자] 폐동맥고혈압 영역에서 새로운 보험급여 치료옵션이 탄생할 전망이다. 업계에 따르면 바이엘코리아는 최근 국민건강보험공단과 '아뎀파스(리오시구앗)'에 대한 협상을 최종 타결했다. 이에 따라, 이변이 없는 한 아뎀파스는 국내 허가 약 10년 만에 급여 목록에 등재될 것으로 판단된다. 아뎀파스의 협상은 상한금액 협상이 아닌, 사용량 협상이다. 바이엘은 대체약제 가중평균가(WAP, Weighted Average Price)의 100% 이하 금액을 수용, 지난 2월 건강보험심사평가원 약제급여평가위원회를 통과했다. 이른바 약가협상 생략 대상 약제였다. 이 약은 지난 2014년 6월 희귀의약품으로 국내 허가를 획득했으며, 5개 용량의 제품이 존재한다. 효능·효과는 ▲수술이 불가능하거나 수술 후 지속 또는 재발하는 만성 혈전색전성 폐고혈압(CTEPH, WHO 그룹 4) 성인 환자에서 운동능력의 개선 ▲WHO 기능분류 2~3 단계에 해당하는 폐동맥고혈압(WHO 그룹 1) 성인 환자에서 운동능력의 개선이다. 특히 CTEPH 적응증에서는 아뎀파스가 최초의 신약이다. CTEPH는 만성 폐색전으로 발전한 환자들이 섬유화된 협착과 폐색이 발생해 병리적인 혈관 재구성을 초래해 폐동맥에서의 저항이 증가하면서 유발된다. CTEPH는 진행성 호흡 곤란과 우심부전을 발생시켜 심심을 쇠약하게 만드는 만성질환이다. 이에 호흡 곤란, 피로, 흉통, 어지럼증, 말초 부종, 기침, 객혈을 일으켜 삶의 질을 떨어뜨린다. 궁극적으로는 심장, 신장, 간 부전으로 진행돼 사망에 이를 수 있다. 한편 아뎀파스는 심폐기관에서 발견되는 효소인 sGC(soluble guanylate cyclase)의 촉진제로 만성 혈전색전성 폐고혈압 환자를 대상으로 한 2건의 3상 임상에서 유효성을 확인했다. 임상시험 결과, 1차 평가변수인 운동능력 개선을 보였으며 내약성이 우수한 것으로 나타났다. 예상치 못한 이상 반응은 보고되지 않았다. CHEST-1 연구에서는 16주 후 6분 도보테스트(6 Minute Walking Test, 이하 6MWT)를 진행해 기저치와 비교한 결과, 리오시구앗을 투여한 환자군이 위약을 투여한 환자군에 비해 통계적으로 유의한 개선을 나타냈다. PATENT-1 연구에서는 투약 12주후 변화한 6MWT 수치를 위약군과 비교한 결과, 통계학적으로 유의한 개선을 보여 1차 평가변수를 충족시켰다.