[데일리팜=김진구 기자] 성영철 제넥신 회장이 경영에서 손을 뗀다. 성 회장은 기술책임자로 남아 코로나19 백신 'GX-19N'의 개발에 집중할 계획이다. 제넥신은 14일 성영철 회장이 대표이사(CEO)와 이사회에서 물러날 예정이라고 밝혔다. 대신 성 회장은 기술책임자(CTO)로 남아 미래 먹거리가 될 코로나19 백신과 유전자 예방백신 원천기술 개발에 집중한다고 설명했다. 성 회장이 물러난 자리는 전문경영인이 메운다. 제넥신은 성 회장의 후임으로 회사를 이끌 전문경영인을 물색하기 위해 9월 1일까지 현 체제를 유지한다. 성 회장은 연세대 생화학과를 졸업하고 미국 미네소타대에서 분자생물학 박사 학위를 받았다. 미국 하버드대 보건대학원에서 박사 후 과정을 밟았다. 이후 포항공대 생명과학과 교수를 거쳐 1999년 제넥신을 설립했다. 2015년까지 제넥신 대표이사로 재직하다가 회사를 전문경영인에게 맡겼다. 이후 4년 만인 2019년 11월 제넥신 대표로 복귀했다. 이번 전문경영인 체제 전환은 두 번째다. 제넥신은 전문경영인 체제로 전환에 대해 글로벌 기업으로 성장하는 제2의 도약을 위해 지금이 가장 적절한 시기라고 설명했다. 제넥신은 설립 후 최근까지 R&D 중심 회사로 성장했다. 최근엔 오픈이노베이션을 통해 많은 기업과 공동으로 연구·개발·임상을 추진하면서 더 가파르게 성장했다. 지난해 말 기준 자산총액 5000억원을 넘어섰다. 현재 총 24개 임상을 진행 중이다. 이 가운데 2개는 글로벌 임상3상이다. 최근엔 코로나19 백신 개발에 뛰어들었다. 지난 7일 인도네시아 식약처(BPOM)로부터 코로나19 백신인 ‘GX-19N’의 임상2/3상 계획을 승인받았다. 국내 기업 중 처음으로 글로벌 백신 임상2/3상에 진입했다. 지속형 성장호르몬인 GX-H9과 지속형 EPO인 GX-E4의 글로벌 임상3상을 진행 중이다. 자궁경부암 치료제인 GX-188E, 면역항암제인 GX-I7 등 주요 파이프라인 개발에도 속도를 내고 있다. 이와 함께 다양한 유전자 백신 플랫폼을 확보하기 위해 기존 DNA백신에 이어 mRNA백신 개발에도 착수한다고 발표했다. 성 회장은 당장은 코로나19 백신 개발에 집중하고, 장기적으로 유전자 백신 플랫폼을 중심으로 미래 성장동력이 될 새로운 파이프라인 개발에 기여한다는 계획이다. 성 회장은 "유전자(Gene)와 백신(Vaccine)의 뜻을 더해 제넥신이라는 사명을 정했던 초심으로 돌아가 경영일선에서 물러나 코로나19 예방백신 개발과 유전자백신 원천기술 확보에 집중할 것"이라고 말했다.

[데일리팜=노병철 기자] 프로바이오틱스 전문 기업 바이오일레븐(대표 이경민,김석진)이 한국인의 장 타입을 분류하기 위한 연구인 ‘한국인 마이크로바이옴타입연구’를 시작한다고 14일 밝혔다. 이번 연구는 한국인의 장내세균 구성 타입을 분류하고 프로바이오틱스의 지속적인 섭취를 통한 인체 장 환경의 변화를 연구해 맞춤형 ‘제품 개발 플랫폼’을 구축하기 위해 진행된다. 프로바이오틱스는 장내미생물을 변화하여 장내 환경이 좋아지게 만들며 면역력을 증가시켜 인체 건강에 긍정적인 영향을 미치고 있다고 알려져 있다. 그러나 아직까지 프로바이오틱스의 지속적인 섭취가 어떠한 메커니즘으로 장내 환경을 변화시키고 인체에 영향을 미치는지,마이크로바이옴 타입 별 어떤 차이가 있는지 확실에게 입증되지 않았다. 바이오일레븐은 약1천 명의 한국 성인에게 자사의 프리미엄 프로바이오틱스 제품인 드시모네 4500 섭취 전후에 장내미생물 변화 분석을 통해 제품 내에 있는 프로바이오틱스가 마이크로바이옴 타입에 따라 장내에 어떤 변화를 일으키는지를 연구할 계획이다. 이를 위해 연구에 참여할 지원자도 함께 모집한다. 모집대상은 만19세 이상 성인 남녀 약 1천명이며, 참여자들은 12주 동안 드시모네 4500을 매일 섭취하고 총 4회에 걸쳐 배변 샘플을 제공해야 한다. 감염질환, 염증질환 및 대사성질환 환자, 최근 3개월 이내 항생제를 복용했거나 드시모네 4500을 섭취한 적이 있는 경우에는 참여할 수 없다. 참여자들에게는 드시모네 4500 3개월 분과 장내세균분석서비스 등 약 80만원 상당의 혜택이 무상으로 주어지며,연구를 끝까지 참여한 분들에게 소정의 할인쿠폰을 제공할 예정이다. 연구 참여 신청은 네이버 검색창에‘한국인 마이크로바이옴타입 연구’를 검색하면 나오는 링크를 통해 접수가 가능하며, 모집은 오는 10월 31일까지 진행된다. 바이오일레븐 관계자는 “이번 연구를 통해 마이크로바이옴 타입 별 프로바이오틱스와 장 기능 개선과의 연관성 및 맞춤형 제품 개발을 위한 데이터베이스가 구축될 것으로 기대하고 있다”며 “AI 알고리즘 분석 등 바이오테크를 접목한 바이오일레븐만의 전문성을 적극 활용할 계획”이라고 말했다.

[데일리팜=노병철 기자] 휴젤(대표집행임원 손지훈)은 현지시간으로 지난 10일부터 11일까지 양일간 중국 상하이 통지 대학 병원(Shanghai Tongji University Hospital)에서 진행된 ‘2021 IMCAS Asia’에 참가, 아시아 시장에 회사 보툴리눔톡신 제제 ‘레티보(수출명)’의 우수성을 소개했다고 14일 밝혔다. 올해로 15회를 맞은 IMCAS Asia는 세계 3대 미용성형 학회로 꼽히는 IMCAS(International Master Course on Aging Science, 국제미용성형학회)의 아시아 지역 학회다. 특히, 이번 학회는 온오프라인에서 동시 개최돼학회 개최지인 중국 상하이를 비롯해 프랑스 파리와 대만 타이베이에서도 생중계로 진행됐다. 휴젤은11일 진행된 ‘Injection meeting’에 참여, 푸단대학교부속화산병원 피부과 전문의이자 중국정형미용협회 이사, 중화의학회의료미용 위원 등으로 활동 중인 현지 전문의 원위 우(Wenyu Wu)가 ‘푸른 병 속의 예술, 레티보(Letybo the art in the blue bottle)’를 주제로 발표를 진행했다. 온라인 접속자 40만 명,현지 참석자 400여명이 참여한 가운데 진행된 이날 발표에서는 아시아시장에 전 세계 4번째이자 ,한국 제품으로는 최초로 중국 보툴리눔톡신 시장에 진출한 레티보를 소개했다.일관된 제품 역가 및 안전성으로 빠르게 변하는 한국 미용& 8226;성형 시장에서 압도적인 시장 점유율로5년 연속 1위를 차지한 레티보의 우수한 제품력은 발표를 듣기 위해 자리한 참석자들에게 높은 호응을 얻었다. 한편, 휴젤 의학본부의 수장 문형진 부사장도 IMCAS의 학술 교수(Scientific faculty) 자격으로 이번 학회에 참여했다. 앞서 문 부사장은 IMCAS의 학술 교수로서 십수 년간 글로벌 기업의 트레이너로 활약해 왔다. 이번 학회에서 문 부사장은 ‘안면 필러 주입을 위한 초음파 검사(Echocardiopraphy for facial filler injection)’를 주제로 필러 시술 관련 초음파를 활용한 시술 부위의 해부학적 구조 파악 및 이를 활용한 시술의 안전성 향상과 교육 방법에 대한 발표를 진행했다. 휴젤 관계자는 “세계적으로 권위를 인정받는 IMCAS 학회를 통해 아시아는 물론 프랑스, 대만 현지 전문의들에게 레티보의 우수성과 안전성에 대해 소개하게 되어 기쁘다”며 “앞으로도 보다 많은 글로벌 시장의 전문의 및 관계자들에게 회사와 제품을 선보일 수 있는 다양한 자리에 참여할 예정”이라고 말했다.

[데일리팜=이석준 기자] 동구바이오제약 계열사 노바셀테크놀로지는 히츠와 차세대 면역치료제 유효물질 공동 개발에 나선다고 14일 밝혔다. 노바셀은 펩타이드 면역치료제, 히츠는 인공지능 기반 신약 개발 전문 기업이다. 노바셀은 히츠의 인공지능 신약개발 기술을 적용한 염증해소(resolution of inflammation) 기전의 3세대 PEPTIROID(PEPTIde Resolving Overload of Inflammatory/Immune Diseases) 후보 물질을 연구에 적용한다. 정상적 염증 반응을 종료하고 회복을 유도하는 염증해소 전략은 기존 항염증(anti-inflammation)제 단점을 보완하는 새로운 염증질환 면역치료전략이다. 노바셀은 염증해소 유도 전략을 다방면에 활용중이다. 염증해소에 중요한 세포막 수용체 FPR2 (Formyl-Peptide Receptor 2)에 선택적으로 작용하는 펩타이드 리간드 2세대 PEPTIROID 후보물질(PEPTIROID112/NCP112)을 다양한 만성염증/자가면역질환을 대상 면역치료제를 개발하고 있다. 아토피 피부염 치료제 PEPTIROID_AD는 국내 1상, 안구건조증 치료제 PEPTIROID_DED는 지난해 8월 휴온스에 기술이전해 안질환 면역치료제로 개발 중이다. 이태훈 노바셀 대표는 "3세대 PEPTIROID 개발은 염증해소 유도 치료제 분야에서 파이프라인 확장의 중요한 발판이 될 것"이라고 강조했다. 노바셀은 연내 코스닥 기술특례 상장을 준비중이다.

[데일리팜=이석준 기자] 씨티씨바이오 주식 거래량이 급증했다. 주가도 거래량과 연동돼 상승했다. 시가총액은 2000억원을 돌파했다. 씨티씨바이오 주가 및 거래량 변동은 한국투자파트너스의 블록딜 때문이다. 한투파는 최근 보유 지분 전량을 처분했다. 조호연 씨티씨바이오 회장 등 최대주주측 지분율과 맞먹는 물량이다. 이에 경영권 이슈 등이 시장에서 거론되면서 거래량 증가로 이어졌다는 분석이 나온다. 씨티씨바이오 주식 거래량은 7월 9일 39만4193주, 12일 347만2598주, 13일 109만4070주다. 12일 거래량은 최근 6개월 씨티씨바이오 일거래량 1위에 해당된다. 해당 기간 주가도 상승했다. 종가 기준 7월 9일 8500원, 12일 8970원, 13일 9270원이다. 3거래일간 15.16% 상승했다. 시총은 12일 2000억원을 넘어섰다. 이같은 변화는 한국투자파트너스의 7월 9일 장 종료 후 씨티씨바이오 보유 지분 전량 매각 공시 때문이다. 씨티씨바이오는 9일 한투파 등 10인 지분율이 10.35%(199만8689주)에서 0%로 변경됐다고 공시했다. 한투파는 6월 21일 장외매도를 통해 지분 전량을 처분했다. 주당 1만1500원, 230억원 규모다. 씨티씨바이오 6월 21일 종가(8150원)보다 41% 높은 금액이다. 최대주주 지분과 맞먹는 블록딜 시장은 한투파 처분 물량이 씨티씨바이오 최대주주 지분율과 비슷하다는 점에 주목한다. 한투파 블록딜 물량은 199만8689주다. 직전보고서 기준(2020년 2월 19일) 10.35%지만 현재 발행주식수 기준으로는 8.81% 수준이다. 유상증자 등 주식수 증가로 한투파의 씨티씨바이오 지분율이 희석됐지만 조호연 씨티씨바이오 회장 등 최대주주측 지분 9.92%(225만481주)과 유사한 수치다. 이에 시장은 한투파 처분 물량이 경영권 이슈로 번질 수 있다는 추측을 내놓는다. 다만 씨티씨바이오는 한투파 블록딜은 단수투자 목적으로 이뤄졌다고 공시했다. 8.81% 블록딜 대상이 공개되지 않는 이유도 5% 이상 투자자가 없었기 때문으로 알려졌다. 업계 관계자는 "씨티씨바이오 거래량 및 주가 변동은 한투파의 블록딜에 따른 경영권 이슈 등이 연관됐기 때문으로 보여진다. 경영권 분쟁은 주가 상승 재료로 사용될 수 있는 만큼 당분간 수급이 몰릴 수 있다"고 분석했다. 한편 씨티씨바이오는 개발중인 조루+발기부전 복합제(실데나필+클로미프라민, CDFR0812-15/50mg)를 연내 허가 신청한다. 해당 복합제는 2019년 10월부터 남성 성기능 개선 목적으로 3상을 진행중이다. 규모는 약 800명 환자 대상이며 현재 90% 정도 모집을 완료한 상태다.

[데일리팜=천승현 기자] 신종 코로나바이러스 감염증(코로나19) 확진자 급증에 따른 거리두기 단계 격상으로 수도권 법원에서 열리는 재판 일정에 제동이 걸렸다. 제약사들이 정부와 진행 중인 집단소송도 차일피일 미뤄지면서 대응전략에 차질이 빚어졌다. 제약사들은 좀처럼 속도내지 못하는 재판 일정에 답답함을 토로하는 실정이다. 13일 업계에 따르면 서울행정법원 제14부는 오는 15일 예정된 '협상명령 및 협상통보 취소 소송' 변론을 9월 9일로 2달 가량 연기했다. 이 소송은 대웅바이오 등 28개사가 지난해 12월 보건복지부와 국민건강보험공단을 대상으로 제기한 콜린알포세레이트(콜린제제) 요양급여계약 명령에 대한 취소소송이다. 지난해 말 복지부는 국민건강보험공단에 2월 10일까지 콜린제제에 대한 요양급여계약을 명령했다. '임상시험에 실패할 경우 식약처에 임상계획서를 제출한 날부터 삭제일까지 건강보험 처방액 전액을 건강보험공단에 반환한다'라는 내용이 담긴 사실상 환수협상을 진행하라는 의미다. 대웅바이오 등 28개사와 종근당 등 28개사 등 2개 그룹은 각각 “환수협상 명령이 부당하다”는 내용의 취소소송을 냈다. 2개 그룹의 사건은 병합 처리 예정인데 소송이 제기된지 7개월만인 오는 15일 첫 변론이 예정됐다. 하지만 재판부의 일정 연기로 첫 변론은 소송 제기 9개월만에 열리게 됐다.환수협상 변론 연기의 배경은 코로나19 확진자의 급증이다. 최근 코로나19 확진자가 연일 1000명을 훌쩍 연기되면서 수도권 지역은 12일부터 사회적 거리두기 4단계가 적용됐다. 18시 이후 3인 이상 모임을 금지하는 초강도 조치다. 대법원은 지난 9일 코로나19 대응위원회 회의를 열어 4단계 지역인 수도권 법원에 12일부터 2주간 재판 기일 연기와 변경을 검토할 것을 권고했다. 4단계 지역은 법원 내 회의와 행사도 원칙적으로 금지된다. 코로나19 확산에 따른 재판 일정 지연으로 제약사들은 환수협상 대응 전략에 차질을 빚게 됐다. 건보공단과 제약사들은 콜린제제 요양급여계약을 마감시한까지 체결하지 못했다. 2차례의 협상기한 연장을 거치고도 합의점을 찾는데 실패했고 복지부의 재협상 명령에 13일까지 추가 협의를 진행했다. 제약사들은 환수협상 명령이 내려질 때마다 일제히 집행정지를 청구하면서 협상 저지에 총력을 기울이고 있다. 하지만 지금까지 모든 재판부는 집행정지 청구를 기각한 상태다. 제약사들 입장에서 환수협상 취소소송에서 승기를 잡게 되면 집행정지를 청구할 필요성도 없을뿐더러 환수협상을 거절할 명분을 확보하게 된다. 하지만 재판이 전혀 진전을 내지 못하면서 제약사들의 전략도 차질을 빚을 수 밖에 없는 상황이다. 환수협상 취소소송이 결론나지 않은 상황에서 제약사들이 환수협상을 체결하면 추후 임상재평가 결과에 따른 막대한 손실을 부담해야 하는 리스크가 커지게 된다. 보건당국의 콜린제제 급여축소에 대한 소송도 거리두기 단계 격상의 영향권에 접어들었다. 복지부는 지난해 8월 콜린제제의 새로운 급여 기준 내용을 담은 ‘요양급여의 적용기준 및 방법에 관한 세부사항’ 일부 개정고시를 발령했다. 콜린제제는 ▲뇌혈관 결손에 의한 2차 증상 및 변성 또는 퇴행성 뇌기질성 정신증후군 ▲감정 및 행동변화 ▲노인성 가성우울증 등 3개의 적응증을 보유 중인 약물이다. 치매 진단을 받지 않은 환자가 콜린제제를 사용할 경우 약값 부담률은 30%에서 80%로 올라가는 내용이다. 환수협상과 마찬가지로 소송은 법률 대리인에 따라 2개 그룹으로 나눠서 제기됐다. 법무법인 세종이 종근당 등 39개사와 개인 8명을 대리해 소송을 제기했고 법무법인 광장은 대웅바이오 등 39개사와 1명의 소송을 맡았다. 2개 사건 모두 소송 제기 1년 가량 지났는데도 아직 1심이 마무리되지 않은 상태다. 종근당 등이 제기한 급여축소 취소소송의 경우 오는 23일 5번째 변론이 예정됐다. 하지만 대법원의 2주간 재판 연기 권고에 일정 변경이 불가피할 전망이다. 대웅바이오 등이 제기한 급여축소 취소소송은 오는 9월 5번째 변론이 예고됐는데, 기존 재판 일정 지연에 따른 변동 가능성도 배제할 수 없다. 다만 제약사들 입장에선 콜린제제 급여축소 취소소송이 지연될수록 유리하다. 이미 본안소송 때까지 고시 집행정지가 인용됐기 때문에 선고일이 늦어질수록 집행정지 기간이 늘어난다. 좀처럼 속도를 내지 못하는 불순물 발사르탄 소송도 지연될 가능성이 제기된다.제약사 36곳은 2019년 11월 서울중앙지방법원에 국민건강보험공단을 상대로 채무부존재 확인 소송을 제기했다. 건보공단이 청구한 발사르탄 손해배상에 대한 책임이 없다는 내용의 소송을 선제적으로 제기했다.건보공단은 제약사 69곳을 대상으로 20억3000만원 규모의 구상금을 납부할 것을 요구하자 했다. 2018년 불순물 발사르탄 파동의 발생 이후 환자들에 기존 처방 중 잔여기간에 대해 교환해주면서 투입된 금액을 제약사들로부터 돌려받겠다는 보건복지부의 결정에 따른 후속조치다. 제약사들은 채무부존재 확인 소송을 통해 불순물 사건의 책임이 없다는 점을 인정받고 또 다른 불순물 의약품에 대한 정부의 후속조치를 원천봉쇄하겠다는 전략이다. 채무부존재 확인 소송이 제기된지 1년 8개월 가량 지났지만 3번의 변론만 진행된 상태다. 이 소송은 지난해에도 11월 두 번째 변론이 예정됐다가 코로나19 확산에 따른 재판 일정 연기로 4개월 지난 올해 3월로 미뤄지기도 했다. 제약사 한 관계자는 “채무부존재 확인 소송을 통해 정부의 불순물 조치가 부당하고 제약사들이 불순물 책임이 없다는 판단을 얻어내고 후속 대응을 도모하려 했는데 재판 일정이 미뤄지고 있어 답답한 상황이다”라고 말했다.

[데일리팜=어윤호 기자] 머크와 화이자의 면역항암제 '바벤시오'가 종합병원 처방권에 안착하는 모습이다. 관련업계에 따르면 PD-L1저해제 바벤시오(아벨루맙)는 최근 서울아산병원을 끝으로, 삼성서울병원, 서울대병원, 서울성모병원, 신촌세브란스병원 등 빅5 종합병원의 약사위원회(DC, Drug Committee)를 통과했으며 서울백병원, 아주대병원, 이대병원, 원광대병원, 원주기독병원, 조선대병원, 해운대백병원 등 주요 의료기관에도 랜딩 절차를 마쳤다. 바벤시오는 면역항암제로는 여섯번째, PD-L1저해제로는 '티쎈트릭(아테졸리주맙)', '임핀지(더발루맙)'에 이은 세번째 약물로 첫 적응증을 희귀질환인 메르켈세포암으로 승인 받으면서 2019년 3월 국내 허가된 후 해당 적응증으로 지난해 9월 위험분담제(RSA, Risk Sharing Agreement) 환급형 유형을 통해 보험급여 목록에 이름을 올렸다. 항암화학요법 후 질환이 진행된 메르켈세포암 환자들을 대상으로 진행한 Part A 임상에서 바벤시오주는 단독요법 후 치료에 따른 질병 반응을 측정하는 객관적반응률(ORR)이 33.0%에 달했다. 11.4%는 완전반응을, 21.6%는 부분반응을 보였다. 종양 반응이 6개월 이상 지속된 비율은 93%였으며, 71%는 12개월 이상 지속적인 반응을 나타냈다. 또 치료받은 이력이 없는 전이성 메르켈세포암 환자를 대상으로 진행된 Part B 연구의 중간분석 결과에서는 39.7%는 객관적 반응을, 13.8%는 완전반응을, 25.9%는 부분반응을 보였다. 한편 바벤시오는 적응증 확대 과정에서 어려움을 겪고 있다. 지난해 12월 이 약은 식약처 중앙약사심의위원회로부터 신세포암 적응증의 유효성에 대한 부정적 평가를 받으면서 허가가 미뤄지고 있다. 핵심 원인은 전체생존기간(OS, Overall Survival)이었다. 아울러 최근에는 미국 FDA서 승인된 방광암 1차 유지요법 적응증이 영국 NICE에서 거절당하기도 했다. NICE는 바벤시오가 미충족 수요를 해소할 수 있는 약물이라는 점에는 동의했지만, 비용효과성에 문제를 제기했다. 한국머크 바이오파마 관계자는 "국내 방광암 환자들에게 새로운 치료옵션 제공을 목표로, 적응증 확대를 위해 최선의 노력을 다하겠다"고 전했다.

[데일리팜=정새임 기자] 태전그룹 오엔케이(대표 강오순)는 국산 벌나무로 만든 약국용 첫 숙취해소제 '오에스 벌나무 바몬드'를 출시했다고 13일 밝혔다. 벌나무는 1990년대 아스파라긴산(1세대), 2010년대 헛개나무(2세대)의 뒤를 이을 3세대 숙취해소 원료로 각광받고 있다. 단풍나무과인 벌나무는 '산겨릅나무', '산청목'으로도 불리며 여름에 벌이 많이 모여든다 하여 벌나무로 이름 붙여졌다. 주로 러시아, 중국, 강원도, 백두대간 등 아고산지대에서 자생한다. 벌나무는 의학자 김일훈의 저서 '신약'에 따르면 어떤 체질이든 부작용이 거의 없는 약재로 간암, 간경화증, 간염 등에 효과가 있어 간 온도를 정상으로 회복시키고 수분을 잘 배설하도록 돕는 치료약으로 쓰인다. 각종 KCI급 연구자료에 의하면 벌나무는 알코올 분해와 간기능보호는 물론 지방간 개선, 간암세포 증식억제, 항산화 및 항당뇨 등 간 건강에 탁월한 효과를 발휘하는 것으로 알려졌다. 국산 벌나무에서 추출해 만든 신제품은 타우린과 비타민B1(티아민), 비타민B2(리보플라빈)까지 함유해 숙취해소뿐 아니라 활력 충전에도 도움을 준다. 꿀과 과일향을 가미해 음주 전후로 맛있게 섭취할 수 있으며 휴대가 간편한 병음료로 제작됐다. 패키지는 '비상구'를 연상시키는 디자인으로 숙취탈출을 원하는 2030 세대를 타깃했다. 오엔케이 마케팅 관계자는 "벌나무는 차세대 숙취음료 원료로 업계에 새로운 패러다임을 제시하고 있다"면서 "한풍제약의 오랜 경험과 기술력으로 탄생한 오에스 벌나무 바몬드는 약국용으로 최초 출시돼 전국의 약국과 헬스케어 전문 쇼핑몰 '오더스테이션'을 통해 만나볼 수 있다"고 전했다.

[데일리팜=정새임 기자] '꿈의 치료제'라 불리는 노바티스 신약 '졸겐스마(오나셈노진아베파르보벡)'의 급여 등재 여정이 본격적으로 시작됐다. 위험분담제의 다양한 유형 중 어떤 융합 모델이 탄생할지 주목된다. 졸겐스마의 급여 등재 여부는 제약업계에서도 초미의 관심사다. 주사 한 대 가격이 20억원을 뛰어넘어 지난 5월 국내 허가 당시부터 주목을 받았다. 물론 매년 3~5억원씩 평생 맞아야 하는 기존 치료제와 비교할 때 '원샷' 치료제인 졸겐스마를 '초고가'라 단정할 순 없다. 그럼에도 한 번에 수십억원의 재정이 소요된다는 점에서 정부의 부담은 만만치 않은 것이 사실이다. 졸겐스마가 고가인 이유는 단 한 번의 주사로 사망을 일으키는 희귀질환을 치료할 수 있기 때문이다. 졸겐스마가 치료하는 척수성 근위축증(SMA)은 SMN1 유전자가 태생적으로 결핍 또는 변이돼 근육이 점차 위축되는 병이다. 가장 심각한 유형인 SMA 1형을 기준으로 미치료 시 6개월 내 운동신경세포가 95% 이상 손상되고, 90%가 만 2세 전에 사망에 이른다. 유전자 치료제인 졸겐스마는 결핍된 SMN1 유전자의 기능적 대체본을 갖고 있다. 이를 환아에게 투여하면 전달된 대체본이 SMN 단백질을 생성해 질환을 근본적으로 치료할 수 있게 된다. 백업 유전자로 불리는 SMN2 유전자에 관여해 단백질 생성 효능을 높이는 기존 약제들과 완전히 다른 기전의 치료제다. 노바티스가 졸겐스마를 '혁신'으로 명명한 이유다. 실제 3상 SPR1NT 연구 중 SMN2 유전자 복제수가 2개인 코호트 결과에서 증상 전 치료를 받은 모든 소아가 호흡적 혹는 영양적 보조 없이 생존했으며, 30초 이상 독립적으로 앉기를 달성했고, 대부분(11/14)이 WHO가 규정한 정상 발달 기간 내에 있었다. 또 리얼월드에서는 생후 6개월 이상 환자에서도 기존 치료제 투약 여부와 관계없이 운동발달지표를 개선하거나 안정적으로 유지했다. 효과와 안전성은 6년 이상 확인되었으며, 생후 6개월부터 2세까지 환자 치료 경험도 쌓이고 있다는 설명이다. 이에 노바티스는 지난 6월 졸겐스마 급여를 신청하고 등재 방안을 협의 중이다. 핵심은 현 급여체계에서 졸겐스마를 어떻게 담아낼 것인지다. 위험분담제(RSA)를 활용하는 것이 가장 현실적인 대안으로 꼽히는데, RSA 중에서도 여러 모델이 혼합 적용될 가능성이 크다. 일단 회사는 성과 기반 지불제를 제안한 상태다. 신미리 한국노바티스 졸겐스마 사업부 이사는 "건보재정 부담을 어떻게 효과적으로 줄일 수 있을지 고민하고 있다"라며 "그 중 정부에 제안 중인 것은 성과기반 지불제"라고 말했다. 성과 기반 지불제는 RSA 중 근거생산 조건부에 속하는 유형이지만 노바티스는 기존과 다른 새로운 기준을 제시한 것으로 알려졌다. 급여 후 별도의 임상을 진행해 그 결과에 따라 급여 지속 여부를 결정하는 근거생산 조건부와 달리 노바티스는 개별 환자에서 졸겐스마 효능을 평가해 합의된 기준을 충족하지 못하는 경우 약제비를 일부 환급하거나 급여 적용을 중단하는 방식이다. 이때 효능 기준을 어떻게 잡느냐가 핵심이 될 것으로 보인다. 여기에 분할 상환 지급과 같은 새로운 유형이 접목될 수 있다. 주사 한 대 가격을 나눠서 지불하는 방식이다. 미국도 분할지불방식을 채택해 재정부담을 최소화하고 있다. 이와 함께 총액제한형 등 재정기반 유형도 추가될 가능성도 있다. 신미리 이사는 "정부와 다양한 방식을 유연하게 논의 중"이라며 "추후 내용이 구체화될 수 있을 것"이라고 전했다.