동아에스티가 2014년 이후 최대 실적을 예고했다. '화수분 R&D' 파이프라인이 기술료를 가져다주면서 실적 턴어라운드를 앞당기고 있다. 하반기에는 시벡스트로 등 다수의 R&D 모멘텀이 존재한다. 동아에스티는 2014년 이후 수년째 매출액이 정체됐고 영업이익도 크게 줄은 상태다. 동아에스티는 2분기 실적이 개선됐다. 개별 매출액 1524억원, 영업이익 201억원으로 어닝서프라이즈를 시현했다. 일회성 기술료 유입 때문이다. 연초 뉴로보 대상 기술수출한 천연물신약 DA-9801, 9805에 대한 기술료 약 50억원, 뉴로보 지분 29% 평가 이익 95억원 가량이 반영됐다. 뉴로보 관련 기술료 유입은 끝났지만 향후 추가 마일스톤 수령도 기대된다. 올 하반기 모멘텀이 다수 몰려있다. 상반기 MSD의 폐렴 환자 대상 시벡스트로 글로벌 3상이 종료됐다. 내년 상반기 폐렴 적응증 추가가 점쳐진다. 현재는 피부감염 적응증만으로 판매중이다. 시벡스트로는 동아에스티가 개발한 슈퍼박테리아 항생제다. 동아에스티는 2007년 시벡스트로 개발 단계에서 미국 제약사 트리어스 테라퓨틱스에 기술 수출했다. 이후 항생제 전문 제약사 큐비스트가 트리어스를 인수했고 2014년 미국 허가를 받았다. 2015년 글로벌제약사 MSD가 큐비스트를 인수하면서 시벡스트로 파트너는 MSD가 됐다. 동아에스티는 한국을 제외한 시벡스트로 모든 적응증 판매 금액의 5~7%를 로열티로 받는다. 하반기 DA-1241(당뇨) 미국 1b상, DA-8010(과민성방광) 국내 2상, DA-3880(네스트 시밀러) 글로벌 3상 등도 기대된다. 자체 개발 슈가논(DA-1229, 당뇨) 인도, 러시아 허가신청도 계획돼 있다. 이미 확보된 기술료 유입도 있다. 2016년 애브비에 기술이전한 DA-4501(암, MerTK저해제)는 계약금 4000만 달러 36개월 분할 인식으로 분기에 40억2000만원씩 기술료가 들어온다. R&D 파이프라인 진전은 동아에스티 실적 턴어라운드를 앞당길 호재로 평가받는다. 동아에스티는 최근 부진했다. 5년치 실적 집계(개별 기준)만 봐도 매출액은 사실상 제자리걸음, 영업이익은 크게 감소했다. 2014년과 지난해 매출액은 각각 5681억원, 5548억원이다. 같은 시점 영업이익은 482억원, 240억원이다. 올해는 반전 조짐이 보이고 있다. 2분기 누계 매출액과 영업이익은 각각 2880억원, 306억원이다. 전년 같은 기간과 견줘 매출액과 영업이익이 각각 223억원, 217억원 늘었다. 매출액은 2014년 5681억원 이후, 영업이익은 2015년 543억원 이후 최대치를 예고하고 있다.

한국얀센이 향남 소재 의약품 공장을 매물로 내놓았다. 지난 1983년 설립 이후 35년 만에 국내 철수를 결정했다. 31일 관련업계에 따르면 최근 얀센은 오는 2021년 향남공장의 생산업무를 중단한다는 내부 결정에 따라 인수 대상을 물색 중이다. 이번 결정은 전 세계적으로 생산 거점을 차츰 줄여간다는 본사 전략에 기반한 것으로 알려졌다. 얀센은 지난달 말 직원들에게 "3년 반의 준비과정을 거쳐 2021년 말 향남공장의 운영을 종료한다"는 계획을 공식화했다. 존슨앤드존슨은 1983년 5월 유한양행과 합작투자 형태로 제약부문의 한국법인을 출범하면서 향남 공장을 준공했다. 이후 35년 만에 공장 철수를 결정한 것이다. 한국얀센은 유한양행이 지분 30%를 보유 중이다. 얀센이 공지한 계획대로 진행될 경우 38년만에 향남 공장은 주인이 바뀌게 된다. 2000년대 들어 한국공장을 철수한 대부분의 다국적 제약사들과 비슷한 수순을 밟게 되는 것이다. 공장부지를 포함한 생산설비 매각을 최우선순위로 두고 인수대상을 찾고 있는 것으로 알려졌다. 다만 운영종료 일정이 2021년 말로 정해진 만큼, 3년 반 동안 향남공장은 종전과 다름없이 가동될 전망이다. 존슨앤드존슨 그룹 소속인 송도바이오단지의 백신 공장과 충북 청주시 소재의 한국존슨앤드존슨 공장 역시 정상적으로 운영된다. 얀센의 향남 공장 철수 계획이 공식화 됨에 따라 현재 향남공장에 근무 중인 직원들의 거취와 인수대상에도 관심이 모아진다. 공장직원들은 갑작스런 회사 발표에 혼란스러운 반응을 보이는 것으로 알려졌다. 내부 관계자에 따르면 향남공장 직원은 130여 명으로 그 중 90명 가량이 정규직에 해당한다. 한국얀센 관계자는 "글로벌 제조 네트워크 전환의 일환으로 2021년 말 한국 향남 공장의 운영을 종료한다는 전략적 결정을 내렸다. 자사의 제조 네트워크에 대한 진단 평가를 통해 환자와 고객에게 최고의 가치를 제공한다는 차원에서 이뤄진 것"이라고 설명했다. 구체적인 철수 배경에 대해 회사 측은 "얀센 생산시설 중 정제를 포함한 고형제 생산 네트워크가 과잉설비 상태로 진단됐다. 그간 항암제, 면역주사제 등으로 중심을 옮겨왔기 때문에 앞으로 고형제 생산량이 급격하게 증가하지 않을 것으로 예측한다"고 내다봤다. 향남공장에서 생산되고 있는 제품들은 국내 제조업체로 생산이 이전되거나 얀센 글로벌 생산 네트워크로 옮겨질 것으로 전망된다. 향남공장은 2008년 1월 존슨앤드존슨 제약부문 생산거점공장(GPSG)으로 승격된 이래 대만, 홍콩, 베트남, 필리핀, 태국, 말레이시아, 싱가포르, 인도네시아 등 아시아 총 8개국에도 완제품을 생산, 공급해 왔다. 얀센 관계자는 "앞으로 3년 반 동안 직원들을 지속적으로 지원하고 열린 자세로 대하면서 얀센에서 계속해서 근무할 기회도 적극적으로 모색할 것이다. 세부적인 계획은 직원들과 충분한 논의를 거쳐 확정하겠다"고 전했다.

종근당의 치밀한 특허전략이 눈길을 끌고 있다. 특히 NOAC(신규항응고제) 제품인 엘리퀴스(BMS·아픽사반) 후발약 전략에서 1차 실패를 감안한 2차 차선책까지 마련하는 치밀함을 보이고 있다. 30일 업계에 따르면 종근당과 알보젠코리아, 휴온스, 인트로바이오파마는 2031년 2월 24일 만료되는 엘리퀴스 제제특허에 무효심판을 신청해 지난 26일 특허심판원으로부터 청구 성립 심결을 받았다. 앞서 알보젠코리아, 휴온스, 인트로바이오파마는 2024년 9월 9일 만료되는 엘리퀴스 물질특허 무효심판에서도 청구성립을 이끌어 지난 5월 12일부터 내년 2월 11일까지 9개월간 제네릭 시장독점권을 의미하는 우선판매품목허가를 받았다. 3사는 제제특허까지 넘어서면서 조기 출시 기반이 더 단단해졌다. 현재 알보젠코리아는 아픽사반 동일성분 제제인 아픽사젠정을, 휴온스는 리퀴시아정의 품목허가 및 우판권을 보유하고 있다. 인트로바이오파마는 허가권 및 우판권을 유한양행에 넘겨 이 제품은 현재 유한아픽사반정으로 등록돼 있다. 이번에 청구성립 리스트에 오른 종근당은 우판권을 보유하고 있지 않다. 대신 휴온스와 리퀴시아정에 대한 코프로모션 계약을 체결, 시장에 조기에 나설 계획이었다. 하지만 계획이 틀어졌다. 오리지널사인 BMS가 서울중앙지방법원에 3사를 대상으로 신청한 특허권 침해 금지 가처분이 인용되면서 우판권에 따른 조기출시가 좌절된 것이다. 이에 물질특허 무효 2심 결과에 따라 3사의 우판권도 취소될 가능성이 있다. 또한 물질특허 만료일인 2024년 9월 9일까지 후발약물 출시가 어려워질 수 있다. 우판권을 획득한 3사(양수받은 유한양행 포함)나 코프로모션을 통해 시장 조기 출시를 노리던 종근당에게는 최악의 시나리오다. 하지만 역으로 종근당에게 자사 품목의 최초 우판권을 기대할 수 있는 요소이기도 하다. 종근당이 허가받은 동일성분 제제 프릭사반정은 물질특허 도전에는 실패해 우판권을 획득하진 못했지만, 제제특허를 극복함으로써 물질특허 만료 이후 우판권 획득이 가능하다는 분석이다. 종근당은 이런 점 때문에 자사 허가품목을 살리고, 우판권 품목의 코프로모션을 추진한 것으로 전해진다. 물론 이번에 종근당과 함께 제제특허를 넘은 알보젠코리아, 휴온스, 인트로바이오파마에게도 기회는 부여된다. 하지만 이들 3사의 최선책은 물질특허를 극복해 조기에 시장에 나서는 것이다. 종근당은 제제특허 무효 실패에도 대비해 특허회피를 위한 소극적 권리범위확인 심판도 청구한 상황이다. 종근당에겐 홀로 제제특허 회피를 할 기회도 남아있는 것이다.

CJ헬스케어가 신설된 오픈이노베이션센터장 자리에 '해외통' 한용해 박사(57)를 영입했다. 한 센터장은 CJ헬스케어의 글로벌 연구개발 역량 강화와 오픈콜라보레이션을 위한 네트워크 확보에 나서게 된다. 31일 업계에 따르면, 한용해씨는 지난주부터 CJ헬스케어 오픈이노베이션센터장(R&D Executive)으로 출근했다. 한 센터장은 연구원부터 국내외 제약사를 두루 경험했다. 그는 서울대에서 약제학 박사학위를 받고 동경대 박사후 연구원과 미국국립보건원(NIH) 연구원으로 활동했다. 다국적 제약사 BMS(브리스톨마이어스큅)에서 10년여 상임 연구원으로 재직시 C형간염, 당뇨병, 혈전증 치료제 등의 신약개발에 참여했다. 엔지켐생명과학 사장 및 최고기술책임자(CTO)로 호중구감소증 치료제의 연구개발을 총괄하며 미국 식품의약국(FDA)과 식약처의 임상 1상, 2상 임상시험 계획 승인을 이끌어왔다. 미국 특허 및 국제 특허 10건을 보유하고 있는 전문가다. CJ헬스케어 바로 전 직장인 대웅제약에서는 △모든 신약 연구과제 글로벌 시장 지향 △초기 연구단계부터 철저한 시장 조사 등 차별화된 프로세스 도입 △외부 최고전문가·기관들과 개방형 혁신(Open Collaboration)추진 등 3대 신약개발 특징을 주입시켰다. CJ헬스케어 오픈이노베이션팀은 신설 조직이다. 자체 연구소와 개발팀과는 별개로 본사 직할대 개념으로 김병문 CJ헬스케어 부사장이 기획했다. 주요 업무 범위는 후보 물질 탐색과 신약 개발, 라이선스 인아웃, 미국과 유럽 등 글로벌 인적 네트워크 강화 등이다. 인력풀은 김병문 부사장을 컨트롤타워로 한 센터장 등 역량있는 해외파와 국내외 R&D·라이선스 전문가 10여명으로 구성될 것으로 보인다 CJ헬스케어는 TEGOPRAZAN(위식도역류질환/NDA), CJ-14199(비알콜성지방간·비임상) 등 6개 케미칼 신약 후보물질, CJ-40001(빈혈·임상3상), HUBA(류마티스관절염·물질탐색) 등 4개 바이오의약품 후보물질, 고혈압·당뇨·고지혈증 등 개량신약 8개 품목의 파이프라인을 확보하고 있다.

'잴코리' 실패 환자에 처방하는 폐암치료제 '알룬브릭'이 한국에 들어온다. 31일 관련업계에 따르면 한국다케다제약은 최근 화이자의 잴코리(크리조티닙) 치료경험이 있는 성인 역형성 림프종 인산화효소(ALK) 양성 비소세포폐암 치료에 대한 알룬브릭(브리가티닙)의 허가 신청서를 식약처에 제출했다. 2차치료제로 진입하는 셈인데, 다케다는 향후 1차치료까지 적응증을 확대한다는 방침이다. 지난 1월 의귀질환의약품으로 지정된 만큼, 알룬브릭의 시판 승인 절차는 빠르게 진행될 것으로 판단된다. 이 약은 ALTA 연구를 통해 유효성을 입증했다. 임상에서 알룬브릭 90mg군과 180mg군의 객관적 반응률(ORR)은 각각 48%와 53%이다. 반응 유지 시간(DOR)은 두 군 모두 13.8개월이었다. 베이스라인에서 뇌전이가 있었던 환자 중 두개 내 ORR은 각각 42%와 67%였고, 이 경우 DOR은 알룬브릭 180mg군에서만 확인할 수 있었고 기간은 5.6개월이었다. 또한 알룬브릭은 얼마전 잴코리와 비교한 3상 연구 ALTA-1L를 통해 무진행 생존기간(Progression-Free Survival, PFS)을 통계적으로 유의미하게 연장시켜 1차치료제로써 효능을 확인했다. 한편 국내에는 현재까지 3종의 ALK 비소세포폐암 치료제가 승인돼 있다. 1차치료제로 급여가 가능한 것은 잴코리가 유일한데, 내성 문제와 뇌 전이 확률이 40%에 이르는 단점으로 대안이 필요한 상황이다. 이후 진입한 노바티스의 '자이카디아(세리티닙)'와 로슈의 '알레센자(알렉티닙)'이 2차치료제로 급여 등재돼 있으며 이들 약제들도 1차치료제 지위 확보를 위한 절차를 진행중이다.

대화제약 경구용 위암치료제 리포락셀(파클리탁셀)이 미국 내 희귀의약품 지정(ODD) 가능성이 높은 것으로 관측된다. 30일 미국 FDA 신약심사부에 따르면 FDA 웹사이트 상으로도 리포락셀 위암 적응증 관련 Pre-IND 미팅이 가능하고, 기준약물인 BMS 탁솔주와의 비교임상 데이터 충족 시 위암 적응증 희귀의약품 지정도 가능하다. FDA의 희귀의약품 지정 기준은 유병인구 20만명 이하다. EU의 희귀의약품 지정 기준은 1만명 당 5명으로 설정돼 있다. 위암 유병률은 1만명 당 2.3~4.5명으로 기준을 충족한다. 현재 미국은 39개 제품이 위암 적응증 희귀의약품으로 지정돼 있다. 리포락셀은 세계 최초 세포독성 항암 경구용 액상제로 ‘진행성·전이성·국소 재발성 위암’에 효능효과를 발현한다. 국내 임상3상 참여 환자는 238명으로 오심·구토 증상과 탈모와 신경병증 부작용 등을 감소시킨 장점이 있다. 환자 복용 편리성(자택에서 복용) 향상은 전처치 등 간접비를 감소시켜 근본적으로 환자 의료비 부담을 덜어 주고 있다. 28일(4주)을 주기로 3주간 투여 후 1주간 휴약 한다. 매주기 제 1, 8, 15일에 1일 2회(아침·저녁) 식후 1시간 경과 후 1회 200mg/m² 복용한다. FDA 개량신약 허가규정인 505B2를 살펴보면 주사제와 경구용 비교임상 데이터 확보가 첫 번째 구비 조건이다. FDA 신약심사부 관계자는 "투여경로변경(주사제→경구용 액상제)으로 부작용 감소와 환자 복약 편의성을 높인 부분은 신약에 준하는 제품력으로 인정된다"며 "개량신약으로서 충분한 우대가치가 있을 것"으로 내다봤다. 특히 이 관계자는 "오리지널 약물인 탁솔이 이미 글로벌 임상을 통해 인종 간 교차임상을 진행한 것으로 안다. 때문에 투여경로변경 제품인 리포락셀은 굳이 교차임상을 따로 진행치 않아도 될 것으로 판단된다. 투여경로변경으로 약효 차별성이 인정되는 것은 아니다"고 해석했다. 이 같은 FDA 신약심사부 관계자의 판단은 탁솔주의 일본 임상 결과에 대한 우리나라 식약처의 인용에서도 잘 나타나고 있다. 탁솔주는 미국에서는 위암 적응증을 받지 않고, 난소암·유방암·비소세포폐암 등의 적응증을 획득했다. 일본에서는 임상 2상(100명 규모·210mg/m²)만을 통해 위암 적응증을 확보했다. 우리나라 식약처는 일본에서 진행된 임상2상 데이터를 근거로 위암 적응증을 인정해 줬다. 한편 한미약품이 임상 1상 완료 후 2011년 미국 아테넥스에 라이선스 아웃한 경구용 정제 항암치료제 오락솔(파클리탁셀) 역시 지난 4월 FDA로부터 혈관육종 치료를 위한 희귀의약품 지정을 받은 바 있어 리포락셀의 위암 적응증을 살린 미국 진출 가능성도 높을 것으로 점쳐진다.

막스 하스만(Max Hasmann) 로슈 혁신센터 항암제 연구원 항암제 특화 제약사 로슈, 그 역량이 집중된 영역은 단연 유방암이다. '허셉틴(트라스트주맙)'으로 HER2 양성 전이성 유방암 치료의 새 지평을 열었던 이 회사는 HER2 이합체화억제제(HDI, HER2 Dimerization Inhibitor) '퍼제타(퍼투주맙)'와 항체-약물접합체(ADC, Antibody-drug conjugate) '캐싸일라(트라스투주맙 엠탐신)'을 내놓으며 입지를 강화하고 있다. 이중 퍼제타는 허셉틴, 탁소텔 포함 3제요법을 통해 유방암치료제 역사상 최장 생존율을 기록했다. 로슈 스스로 허셉틴의 임상적 성과를 뛰어넘은 셈이다. 퍼제타는 여기에 얼마전 적응증을 추가하면서 HER2 표적치료에서 수술 전후와 무관하게 사용이 가능해졌다. 수술 전 보조요법에서는 허셉틴과 탁소텔 병용 보다 뛰어난 완전관해율 을 나타냈고 수술 후 보조요법에서는 허셉틴 단독요법 대비 재발 위험을 19 ~ 23% 낮췄다. 데일리팜이 개발자 막스 하스만(Max Hasmann) 로슈 혁신센터 항암제 연구원을 만나, 병용하는 표정항암제 퍼제타의 개발 스토리를 들어 봤다. -퍼제타의 개발과정이 순탄치만은 않았던 것으로 알고 있다. 사실 퍼제타는 세상에 나오지 못할 뻔한 약이다. 허셉틴이 만들어지던 1986년 즈음, 제넨텍 연구자들은 HER2 유전자를 옮긴 쥐의 세포주(cell line)로부터 여러 종류의 항체를 얻었다. 그 중 하나가 바로 퍼제타(2C4)다. 당시 퍼제타는 활성도가 높지 않다는 이유로 연구 대상에서 제외됐었지만, 제넨텍의 마크 슬리코브스키(Mark Sliwkowski) 박사가 후속 기초연구를 진행하는 과정에서 퍼제타가 흥미로운 결과를 보이면서 본격적인 연구가 시작됐다. 퍼제타의 개발 과정이 처음부터 순조로웠던 것은 아니지만 중간에 로슈 독일 연구진이 퍼제타 개발에 뛰어들면서 지금에까지 이르게 됐다. -단독요법에서 기대할만한 결과를 얻지 못했던 것인가? 그렇다. 개발 초기 단계에서는 다양한 적응증을 대상으로 퍼제타 단독요법의 치료 효과를 연구했다. 그러나 3상 임상연구까지 추진할 만한 확신을 주는 결과는 얻지 못했다. HER2 수용체의 활성화 기전과도 연관이 있어 보인다. HER2 양성 유방암에서 치료제는 HER2가 다른 HER family와 결합하는 이합체화 과정도 차단해야 하지만 HER2 수용체의 세포 바깥 부분(extracellular domain)을 잘라서 암세포의 추가적인 활성화를 막는 역할도 해야 한다. 이런 맥락에서 퍼제타와 허셉틴이 상호보완적인 역할을 해 치료 효과를 높이는 시너지에 주목한 것이다. -병용요법으로 전략을 바꾼 것이 개발과정의 중요한 포인트였던 것 같다. 시작은 허셉틴과 퍼제타의 기전이 조금 다르다는 호기심 때문이었다. 두 치료제가 항체 결합을 하는 기전이 다른데도 같은 수용체(HER2)에 작용한다는 지점이 신기했다. 하나의 수용체를 타겟하는 두 가지 표적치료제를 병용요법으로 쓰는 방식이 얼마나 유효할 지에 대한 궁금증이 있었다. 실제 임상 결과 퍼제나+허셉틴 병용요법의 전임상 데이터가 전례를 찾아보기 힘들 정도로 우수했기 때문에 계속 연구를 진행하게 됐다. -어렵게 시작된 퍼제타·허셉틴 병용요법 임상의 결과는 어떠했는가? 연구를 중단했다 다시 재개한 케이스이기 때문에 처음에는 조심스런 분위기 속에서 연구가 진행됐다. 그러나 결국 이 연구가 전체 프로그램을 살려낸 '돌파구(breakthrough)'가 됐다. 참가자들은 허셉틴 치료에도 불구하고 암이 진행된 HER2 양성 진행성 전이성 유방암 환자들이었다. 허셉틴 치료 이후에도 질환이 진행된 환자들이었기 때문에, 항암화학요법 없이 퍼제타를 병용했다. 연구를 시작하면서도 낙관적이지 못했는데 아주 놀라운 결과가 나왔다. 완전관해가 확인된 케이스만 5건이었고 부분관해를 보인 환자는 더 많았다. 연구 참여 당시 진행성 암이 있었던 환자들도 6개월 이상 안정된 모습을 보였다. 전반적으로 50% 이상의 환자에게서 임상적 유용성을 확인할 수 있었다. 그만큼 허셉틴과 퍼제타를 함께 사용했을 때 시너지 효과가 있다는 것을 명확하게 보여준 연구였다. -해당 초기 임상을 발판으로 랜드마크 임상에 가속도가 붙게된 것인가? 로슈의 독일 연구진에서 이와 같은 퍼제타+허셉틴 병용요법의 가능성을 확인한 후 본격적인 연구가 시작됐다. 그게 바로 CLEOPATRA 임상연구와 NeoSphere 임상연구다. CLEOPATRA 임상연구는 전이성 유방암에 대한 허가 임상 연구였고, NeoSphere 임상연구는 수술 전 보조요법 대상 연구였다. -전이성 유방암 연구를 시작하면서 수술 전 보조요법 임상연구를 보다 빨리 진행한 이유가 있는가? 수술 전 보조요법 연구를 시작한 이유는 두 가지다. 첫 번째는 환자들에게 치료결과를 빨리 확인할 수 있기 때문이다. 특히 연구 대상자들이 수술 전 환자들이기 때문에 완전관해율(pCR)을 명확하게 파악할 수 있다는 장점이 있었다. 그리고 수술 전 보조요법 단계에서 퍼제타·허셉틴 병용의 치료 결과가 긍정적이라면 수술 후 보조요법(Adjuvant) 연구도 조금 더 빠르게 진행할 수 있을 것이라고 생각했다. 실제로 수술 전 보조요법에서 퍼제타는 매우 뛰어난 치료효과를 보여 수술 후 보조요법 연구를 바로 이어갈 수 있게 됐다. 두 번째는 약물 병용 전략에 대한 과학적인 궁금증이다. 수술 전 보조요법 세팅에서는 환자들이 수술을 포함해 다음 단계의 치료를 받기 때문에, 치료군을 설정하는 데 윤리적인 제약이 상대적으로 적다. 때문에 퍼제타와 화학요법 병용이나 항암화학요법 없이 퍼제타·허셉틴 병용만 시행하는 군 등 다양한 병용 전략의 임상적 효과를 살펴볼 수 있었다. NeoShpere 임상연구의 성과를 바탕으로 퍼제타는 FDA로부터 수술 전 보조요법 허가를 받게 됐다. -수술 후 보조요법 적응증 획득의 기반이 된 APHINITY 연구의 설계 전략은 무엇이었나? 수술 후 보조요법에서 퍼제타 병용요법의 치료 효과를 확인하려 했던 이유는, 완치에 얼마나 접근할 수 있는 지를 보기 위해서였다. 조기 유방암 환자들의 재발 위험 감소는 결국 전이성 유방암으로 인해 고통 받는 환자들을 줄일 수 있다는 뜻이다. APHINITY의 연구 설계 자체는 비교적 간단했다. 앞선 연구를 통해 퍼제타가 허셉틴과 상호보완적인 작용을 통해 좋은 효과를 낸다는 기전을 이미 파악하고 있었기 때문에 두 가지를 함께 병용하는 방향으로 접근해야겠다는 큰 틀에서 시작했다. 기존에 표준치료(SOC, standard of care)로 권고되는 허셉틴과 항암화학요법, 여기에 퍼제타를 추가한 퍼제타·허셉틴·항암화학요법 치료 군을 비교하게 됐다. -기존 유방암 치료제 임상들을 보면 1차평가변수로 무병생존기간(DFS, Disease Free Survival)를 많이 사용했는데, APHINITY 임상에서는 침습성 무병생존기간(iDFS, invasive Disease Free Survival)을 사용했다. 어떤 의미가 있는지 궁금하다. iDFS는 상대적으로 새로운 평가변수다. 이 연구에서 iDFS를 활용한 이유는 치료의 효과를 보다 더 정밀하고 정확하게 확인하기 위해서다. DFS는 대장암처럼 유방암과 관련없이 새로 발생하는 암도 약제로 인한 재발로 간주하기 때문에 실제로 약물의 효과를 평가하기에 적절하지 않다는 문제점들이 있었다. 때문에 약물의 치료 효과를 보다 정밀하게 측정할 수 있는 평가변수로 iDFS를 선택하게 됐다. -National Cancer Institute 같은 곳에서는 이미 2007년부터 iDFS를 평가변수로 권고해온 것으로 알고 있다. 앞으로 유방암 임상연구들이 평가변수로 DFS 대신 iDFS를 활용하게 될 것이라고 보는가? 미래에는 iDFS가 더 흔하게 활용될 것이라고 생각한다. 하지만 APHINITY 연구에서는 iDFS 뿐만 아니라 DFS도 2차 평가변수로 활용됐다. 두 가지 평가변수를 함께 쓰면 DFS와 iDFS의 비교가 가능해지는 장점이 있다. 향후 이러한 연구들이 많아지면, 어떤 평가변수가 더 정확하게 치료 효과를 반영하는 지 평가할 수 있게 될 것이다 -향후 퍼제타와 관련, 적응증 추가 계획이 있는가? 현재 퍼제타의 잠재력을 알아보기 위한 몇 가지 연구가 진행되고 있다. 그 중 하나가 미국 로슈 Medical Affairs 팀의 My Pathway 연구이다. 해당 연구에서는 여러 종류의 암의 특성을 분석해 각각의 암이 유발하는 결함들의 특징을 살펴본 후, 이를 기반으로 가장 적합한 치료제를 알아본다. HER2 관련 부분을 연구하는 팀도 있다. 해당 팀이 대장암, 간암, 유방암 등 HER2 양성의 특성이 있는 암종에 퍼제타·허셉틴 병용요법을 시도하는 연구를 진행 한다. 연구는 아직 종료되지 않았으며 올해 ASCO에는 중간결과만 발표됐다. -가장 기대되는 암종이 있나? 현재로서 가장 데이터가 많은 암은 대장암이다. 하지만 여러 암들 중 HER2 수용체가 과발현되는 암은 다른 암 보다 발병 비율이 낮고 드문 편이다. 각 암종 별로도 HER2 양성인 환자군을 파악해서 연구에 참여시키는 과정이 필요한데, 암 자체가 유병률이 낮으면 그 암의 환자 중에서도 HER2 양성인 환자를 확보하여 실험에 참여시키는 것이 어려운 점이라 할 수 있다. -퍼제타가 HER2 영역에서 새로운 패러다임을 보여준 것은 인정한다. 그럼에도 불구하고 HER2 양성 유방암 치료에서 여전히 미충족 수요가 있는 것 같은데, 퍼제타 이후의 전략에 대해 궁금하다. 지금까지 HER2 양성 유방암 치료 분야에서 좋은 치료제들이 많이 등장했지만 여전히 재발하는 환자들이 분명히 있다. 우리는 재발을 조금이라도 더 줄일 수 있는 치료제를 개발하기 위해 계속해서 노력할 것이다. 뿐만 아니라 재발 환자에게도 효과적인 치료제 개발을 시도 하고 있다. 퍼제타는 유방암 치료의 종착지가 아닌 과정이다. 로슈는 과학을 기반으로 미충족 수요를 해결하기 위한 신규 물질들을 찾아내겠다는 의지를 가지고 R&D에 헌신하고 있다.

강스템바이오텍의 R&D 핵심인 아토피피부염 치료제 신약 후보물질이 내년 유럽 2a상에 착수한다. 2021년에는 2b상에 들어가 글로벌 진출에 가속도를 낸다. 아토피 임상 자금은 유상증자로 조달한 360억원 중 240억원을 투자한다. 30일 강스템바이오텍의 증권발행실적보고서를 보면 이 회사는 최근 구주주 대상 주주배정 방식으로 진행된 유증에서 360억원 자금을 조달했다. 회사는 유증 조달 자금 중 316억원을 아토피피부염 치료제 '퓨어스템 에이디주' 사업화 및 해외 임상, 류마티스관절염 치료제 '퓨어스템 알에이주' 등 신약 개발에 사용할 계획이다. '퓨어스템 에이디주'는 강스템바이오텍의 핵심 R&D 물질이다. 현재 국내 3상이 진행중으로 투여 환자 수 104건을 달성했다. 국내 3상은 중등도 이상의 아급성 및 만성 아토피 피부염 환자 대상 유효성(위약 대비 치료적 우월성)과 안전성을 보게 된다. 목표 환자수는 194명이다. 관련 임상비용은 대웅제약이 전액 지불한다. 글로벌 임상도 동시에 추진 중이다. 지난해 유럽의품안정청(EMA)과 사전미팅(Pre-submission meeting)을 갖고 유럽 임상 준비를 하고 있다. 올해 유럽 내 임상시험수탁(CRO), 위탁생산(CMO) 선정 등의 추가 준비 작업을 진행중이다. 2019년 임상시험계획서 제출이 목표다. 아토피피부염 치료제 임상 타임 라인은 2019년과 2021년 각각 유럽 2a상, 2b상 시작이다. 임상 자금도 이 시기에 집중 투입된다. 2a상이 진행되는 2019년 43억원, 2020년 44억원, 2021년 20억원, 2b상 단계인 2021년 52억원, 2022년 81억원이 사용된다. 합계 2a상에는 107억원, 2b상은 133억원이 소요된다. 아토피피부염 치료제 임상에 사용되는 240억원은 유증서 끌어모은 316억원의 76%에 해당되는 금액이다. 회사 관계자는 "유증을 통한 자본 확충으로 줄기세포치료제 상용화와 글로벌 진출에 매진하겠다"고 말했다.

스포츠닥터스(이사장 허준영)는 27일 저녁 7시 웨스틴조선호텔 1층 대연회장에서 의료계 인사 등 300명을 모으고 반기문 제8대 유엔사무총장 특강을 개최했다. 유엔 재임기간 지구촌 의료지원에 앞장서온 반 전 사무총장은 퇴임 후 첫 NGO 강연을 국제의료봉사단체인 스포츠닥터스에서 펼쳤다. 이번 특강의 주제는 ‘UN과 세계의 시민’이었으며, 본인이 직접 목격한 지구촌 곳곳의 열악한 의료 환경과 그 도움의 필요성을 참석자들에게 전파했다. 특히 스포츠닥터스 임원들인 임영진 대한병원협회 회장, 김동석 대한개원의협의회 회장, 상임위원장인 방사익 교수(삼성서울병원), 송상용 교수(서울삼성병원) 등 의료계 지도자를 비롯, 김종영 MBN 매경 고문, 전지용 경복대 총장, 윤석기 단국대학교총동창회장, 김정기 민화협 공동의장, 오병주 전 국무총리소속 차관, 송영천 법무법인 새한회장 등 사회 지도층 인사들에게는 지구촌 이웃을 돕는 인도주의적 실천과 북한의료지원 등을 강조했다. 반 전 총장은 “10년의 유엔 재임기간 동안 인권을 포함하여 가장 심각한 문제는 바로 북한 등 많은 빈민국의 의료지원이었다”며 “세계 최고 실력을 갖춘 한국의 70만 의료진과 함께 지구촌 곳곳을 누비며 2,000회 의료지원을 달성한 스포츠닥터스가 바로 그 대안이 될 것”이라고 밝혔다. 또한 “앞으로 세계경제포럼(다보스) 등 전 세계 지도자와 만나는 자리에서 국내 토종 NGO인 스포츠닥터스가 앞장서는 지구촌 의료지원이 실현되도록 노력하겠다”고 말했다. 이에 대해 한국 의료계를 대표하는 대한병원협회 임영진 회장은 “최근 우리 의료계도 북한 귀순 병사의 열악한 위생 상태에 놀라고, 13만 명에 달하는 북한 결핵 환자들에 심각성을 느낀다”며 “대한병원협회 역시 스포츠닥터스와 함께 이 문제를 앞장서서 해결하고 싶다”고 밝혔다. 이번 특강을 주최한 허준영 이사장도 “반 전 사무총장은 평소 생명을 살리는 지구촌 의료사업에 확고한 신념을 가진 글로벌 리더로서, 앞으로 우리 단체가 펼쳐나갈 북한의료지원 등에 큰 힘이 되어 줄 것”이라고 기대를 밝혔다. 2003년 유엔공보국 소속 NGO로 등록된 스포츠닥터스는 지난 15년간 국내외 의료, 스포츠, 문화예술 분야에서 활발한 나눔을 실천한 토종 NGO로, 국내 최고 의료진 70만 명과 함께 활동하며 오는 8월 대망의 2천회 국내외 의료지원을 달성한다.