[데일리팜=노병철 기자]
12세 미만 소아 혈우병 환자 면역관용요법(ITI·항체제거)과 관련한 투약 중단 사태가 재개·합일점 도출 실마리를 찾을 수 있을 것으로 기대를 모으고 있다.

이번 사태의 발단은 지난 3월 혈우병A 항체·비항체 치료제 헴리브라 급여기준에 대한 모호한 해석에 근간을 두고 있다.

올해 2월 적용된 헴리브라 급여기준은 ▲ITI에 실패한 환자 ▲ITI 대상 요건에 부합하면서도 실시가 불가능하다라는 의사의 소견서가 있는 경우 ▲ITI 성공 이후 항체가 다시 생성된 경우에 한해서만 인정된다.

이러한 급여기준은 해석여부에 따라 약제 처방 이후 심평원 급여심사에서 삭감될 소지도 배제할 수 없어 일부 소아 환자에 대한 투약이 중단되면서 보호자들이 청와대 국민청원 제기·심평원 면담 요청 등 다양한 각도에서 해결책을 모색해 왔다.

이에 국민권익위원회를 주축으로 심평원과 환우단체는 최근 간담회를 열고, ITI 선행 요건에 대한 타당성에 대한 심도있는 상호 의견·입장을 교환했다.

업계에 따르면 심평원 분과위원회는 12세 미만 혈우환자에 대한 치료 시 ITI를 선제적으로 고려하되 의사소견서에 대한 처방·진료권 존중을 토대로 사례별로 급여기준 등을 논의할 예정인 것으로 보여진다.

이렇게 됐을 경우, 현재 투약이 중단된 소아 혈우환자들의 헴리브라 피하주사 치료가 이르면 이달 또는 내달부터 재개될 여지가 높다.

특히 이번 소아 항체 환자 투약 중단 사태는 그동안 수면 아래 있던 비항체 환자에 대한 헴리브라 급여기준 마련에도 상당 부분 긍정적 영향을 미칠 것이란 전망도 제기되고 있다.

헴리브라 임상데이터를 분석해 보면 기허가 8인자 제제보다 우월한 효과뿐만 아니라 피하주사로 기존 정맥주사 대비 투약편의성을 개선해 환자의 삶의 질 향상에도 도움을 줄 수 있기 때문이다.

기존 치료제 대비 저렴한 약제비·투약편의성·효능효과 등 경제성평가에서 우위를 확보한 혁신신약 헴리브라는 현재 A7국가들 사이에서도 혈우병A 비항체까지 급여를 확대시키고 있다.

여기에 더해 8인자 제제에 노출된 환자는 일정비율 필연적으로 항체가 생성돼 8인자 제제만으로는 출혈 조절에 실패할 확률이 높다.

헴리브라는 8인자 제제를 대신하는 이중항체 기전으로 소아·성인환자 모두에게 정맥주사 투여 통증으로부터 자유롭고, 항체 생성에 대한 우려를 피할 수 있어 혈우병 치료의 새로운 대안으로 평가받고 있다.

한편 혈우병 환자단체에 따르면 현재 소아 비항체 환자의 헴리브라 치료는 전액본인부담으로 이뤄지고 있으며, 이에 대한 급여 기준 마련을 심평원에 꾸준히 요청 중이다.