"차세대 CAR-T 치료제, 도약 위해선 고형암 극복해야"

• 김건수 큐로셀 대표 "혈액암 집중으론 확장성 한계"
• GMP-임상 난관 넘은 '림카코주' 국내 첫 CAR-T 허가 도전

[데일리팜=정흥준 기자] ADC(항체약물접합체) 열풍에 가려진 CAR-T 치료제의 새로운 도약을 위해서는 차세대 기술 개발이 필요하다는 조언이 나왔다.

GMP와 임상 가시밭길을 걸으며 국내 첫 CAR-T 치료제 허가가 다가오고 있지만, 향후 시장 확장을 위해서는 기술적 한계 극복이 뒷받침돼야 한다는 것이다.

큐로셀 김건수 대표.

22일 김건수 큐로셀 대표는 코엑스마곡에서 열린 약학회-제약바이오협회 신약개발 공동심포지엄에서 차세대 CAR-T 치료제가 나아가야 할 방향을 제시했다.

큐로셀은 재발성 및 불응성 거대B세포림프종(LBCL) 치료제인 ‘림카토(RIMQARTO, 성분명 안발셀)'로 국내 첫 CAR-T 치료제 허가에 도전하고 있다. 복지부 '허가신청-급여평가-약가협상 병행 시범사업' 2호 대상 약제로 선정된 상태다.

김건수 대표는 “2017년 킴리아를 시작으로 예스카타, 브레얀지 등의 CAR-T 치료제가 나왔다. 킴리아는 소아급성백혈병을 최초 적응증으로, 예스카타는 림프종에서 허가를 받아 좋은 효과를 보였다”며 약 8년 간의 CAR-T 치료제 변천사를 설명했다.

3차 치료제에서 1~2차 치료제로 임상을 확대하는 과정에서 글로벌 제약사들의 성패가 갈렸고, 시장 점유율에도 변화가 일어나고 있다는 것.

김 대표는 “글로벌 관점에서는 혈액암에 치중돼 있어 확장성에 한계가 있다. 고형암에서 작용하는 치료제가 없고, 아직 기술 진보가 부족한 상황이다”라고 말했다.

국내에서도 킴리아가 도입되며 환자들과 연구자들의 기대감을 모았고, 국내사들도 개발 연구를 시작했지만 여러 시행착오를 겪어야 했다.

김 대표는 “임상승인 과정에서 난감한 것은 GMP였다. 줄기세포 중심의 세포치료제를 개발하는 시설이 있었지만, 당시 유전자 조작을 해서 제품을 만들 수 있는 GMP 시설은 없었다. 직접 지을 수밖에 없었다”고 했다.

국내에서는 분석법도 없었고, CAR-T에 대한 실질적 경험을 가진 임상 의료진도 없다는 게 모두 난관이었다. 결국 삼성서울병원에 국내 최초 CAR-T GMP를 완공하는 등의 공을 들였다.

김 대표는 “2021년 4월부터 2023년 10월까지 임상을 진행했고, 67% 완전관해율을 보고했다. 심각한 부작용도 상당히 낮았다”면서 “이번에 허가를 받으면서 킴리아 데이터와 유사 환자군으로 분석해서, 두 약물의 비교 데이터에서도 좋은 성적을 보고했다”고 설명했다.

이어 김 대표는 “하지만 지난 2022년 ADC 치료제 엔허투의 임상결과 발표 후 모두 ADC에 매진하고 있는 상황이다. 국내에서도 ADC 열풍이 불고 있다”고 말했다.

김 대표는 “반면 CAR-T 치료제는 고형암에서 한계라고 인식되고 있다. 조만간 좋은 소식이 나와야 많은 회사와 연구자들이 새로운 기술개발에 매진하게 될 것이다. 차분히 기술을 개발해 다음 세대를 준비해야 한다”고 강조했다.