AZ 신경섬유종 신약 '코셀루고' 대형병원 처방권 진입

• 아산·세브란스 등 의료기관 약사위원회 통과
• 연말 약가협상 타결…허가 2년만에 등재 성공

[데일리팜=어윤호 기자] 소아 신경섬유종 신약 '코셀루고'의 본격적인 처방이 시작됐다.

관련 업계에 따르면 한국아스트라제네카 신경섬유종치료제 코셀루고(셀루메디닙)가 서울아산병원, 신촌세브란스병원 등 상급종합병원의 약사위원회(DC, Drug Committee)를 통과했다. 이중 일부 의료기관은 응급 DC를 통해 처방코드가 삽입됐다.

코셀루고는 올해부터 보험급여 목록에 등재됐다. 이에 따라 향후 처방이 가능한 의료기관은 더욱 늘어날 것으로 판단된다.

이 약은 삼수 끝에 지난달 7일 건강보험심사평가원 약제급여평가위원회를 통과하고 지난 연말 국민건강보험공단과 약가협상을 타결했다.

2020년 10월 제1호 신속심사대상 의약품으로 지정 받아, 이듬해인 2021년 5월 식약처 허가를 획득한 코셀루고는 약 2년 반 만에 급여 목록에 이름을 올렸다.

급여 기준은 수술이 불가능한 총상신경섬유종을 동반한 신경섬유종증 1형의 만 3세 이상 만 18세 이하 소아 환자 가운데 해당 병변이 ▲머리, 목 주변에 위치해 기도 장애나 혈관 손상의 위험이 있는 경우 ▲주요 신경 주변 혹은 신경 자체에 발생해 신경 압박 및 기능 장애가 있는 경우 ▲중요한 혈관부위 또는 장기를 감싸고 있어 심부 주요 기관의 기능 장애가 있는 경우 ▲현저한 외형 변화를 유발해 운동기능 또는 감각기능 이상이 있는 경우 ▲신경병증성 통증치료제를 복용함에도 심한 통증이 있어 일상생활에 지장이 있는 경우 ▲이에 준하는 상태로 약제 투여가 반드시 필요하다고 판단되는 경우 중 하나에 해당하는 환자이다.

그동안 신경섬유종은 마땅한 치료제 없이 대증적 치료에 의존해 왔다. 신경섬유종증은 신경 조직, 뼈, 피부 등에 종양이 발생하는 희귀질환으로 약 85%가 17번 염색체 장완의 NF1 유전자가 변이된 1형에 해당한다. 1형 유병률은 3000명 중 1명 꼴이다.

이 질환은 소아 때 1~3cm 크기의 밀크커피반점이 나타나는 것으로 시작한다. 이후 6세 무렵 시신경교종(뇌종양), 6~10세에 척추측만증 등 증상을 겪는다. 성인에서는 홍채에 생기는 과오종인 리쉬 결절이 대부분 발견된다.

가능한 부위를 수술로 제거하거나 항암·방사선 치료를 하는 식이다. 하지만 수술을 해도 대부분 재발하며, 대부분 큰 수술이어서 의료진과 환자 모두 부담이 크다. 특히 소아 환자에서 재발이 잦아 수 차례 수술을 해도 진통제를 달고 살아야 하고 언어·운동 장애를 겪는 경우가 많다.

한편 코셀루고는 아스트라제네카와 MSD가 공동 개발한 치료제다. MEK 활성을 차단해 세포주의 성장을 억제한다. 허가 근거가 된 SPRINT 2상 임상에서 코셀루고는 투여 환자의 68%에서 종양 크기를 20% 이상 감소시켜 1차 평가지표인 객관적반응률(ORR)을 달성했다.

또 부분반응을 보인 환자의 82%는 12개월 이상 반응이 지속됐다. 치료를 하지 않은 환자들은 1.5년이 지나면 절반이 질병 진행을 겪는데, 코셀루고를 쓴 환자들은 3년까지도 15% 정도만 질병이 진행됐다.

이범희 서울아산병원 의학유전학센터 소아내분비대사과 교수는 "총상신경섬유종을 동반한 신경섬유종증 1형은 극심한 통증, 시력 저하, 척추 측만 등의 증상이 동반되며 생명에 직접적인 위협이 되는 악성으로 진행될 수도 있는 심각한 질환이다. 코셀루고 급여 등재는 앞으로 소아 환자들의 생명 연장과 삶의 질 향상에도 큰 도움이 될 것"이라고 말했다.