이엔셀 "샤르코마리투스병 치료제, 2상 변경 신청"

• 임상 1b/2a상 통합 변경 신청 완료
• 희귀질환 신약 2상 종료 후 조건부 허가 가능

[데일리팜=이석준 기자] 이엔셀은 식품의약품안전처에 신약 파이프라인 'EN001'의 샤르코마리투스병(CMT) 1A형 환자 대상 임상 1b/2a상 변경 신청을 했다고 18일 밝혔다.

회사에 따르면 EN001은 중간엽 줄기세포치료제로 세포 노화를 억제하고 치료에 필요한 물질을 더 많이 분비하는 특징이 있다. 손상된 신경으로 이동해 치료 물질을 분비하고 신경 수초를 재생시키는 역할을 한다.

샤르코마리투스병은 손발 변형과 근육 위축을 일으키며 심할 경우 시각과 청력 상실까지 유발할 수 있는 유전성 질환이다. 현재까지 승인된 치료제는 없다.

EN001 임상 1b상은 환자에게 EN001 반복 투여 시 안전성 및 유효성을 평가하는 것으로 최근 환자 대상 저용량군 및 고용량군 투여를 완료했다.

이번 통합 임상을 통해 임상 1b에서 최대 내약용량 및 임상 2a상 임상시험의 권장 용량을 결정하고 임상 2a상에서는 CMT 신경병척도 변화량을 통해 위약 대비 CEN001의 유효성을 평가한다.

이엔셀 관계자는 "EN001은 저용량군 및 고용량군 환자 투여 시에 이미 안전성과 탐색적 치료 효과를 확인해 이번 통합 임상으로의 변경 신청을 완료했다. 임상1b/2a 상으로 진입하게 된 만큼 보다 속도감 있고 효율적인 통합 임상을 진행해 CMT 환자들에게 적기에 제공될 수 있도록 최선을 다하겠다"고 전했다.