치명적 급성골수성백혈병, 새 치료옵션 속속 등장

• '조스파타' 올해 급여 적용…'오뉴렉'은 등재 절차 진행
• 한독 도입신약 '빅시오스' 허가 획득…미충족 수요 해결

[데일리팜=어윤호 기자] 급성골수성백혈병 영역에 새로운 치료옵션이 속속 등장하고 있다.

올해는 지난 3월 아스텔라스제약 '조스파타(길테리티닙)'의 보험급여 적용이 이뤄졌으며, 4월 BMS 경구제 '오뉴렉(아자시티딘)'과 최근 한독 도입신약 '빅시오스(다우노루비신·시타라빈)'가 국내 허가를 획득했다.

2020년 3월 국내 승인된 조스파타는 기존 치료에 불응성이거나 재발된 FLT3 변이 양성 급성골수성백혈병 환자 중 동종 조혈모세포 이식이 가능한 환자에게 관해 유도요법으로 2주기에 대한 급여 처방이 가능하다.

다만 동종 조혈모세포 이식 준비기간을 고려해 2주기 투약 후 부분관해 이상의 반응을 보이면서 동종 조혈모세포 이식 사전승인을 받은 경우(또는 이에 준하는 입증자료를 제시한 경우)에 한해 2주기 추가 투여를 인정하도록 하고 있다. 즉 조스파타의 투약을 최대 4주기로 제한하고 있어, 현장에선 아쉬움을 토로하고 있다.

먹는 급성골수성백혈병치료제 오뉴렉은 현재 급여 절차를 진행중이다. 오뉴렉은 급성골수성백혈병의 유일한 경구용 유지요법제로, 공고요법 시행 유무와 관계 없이 유도요법 이후 완전관해(CR) 또는 불완전한 혈액학적 회복을 동반한 완전관해(CRi)를 달성하고 조혈모세포 이식(HSCT)이 적합하지 않은 급성골수성백혈병 성인 환자의 치료제로 지난 3월 국내 허가됐다.

오뉴렉은 급성골수성백혈병 환자 472명을 대상으로 진행된 QUAZAR AML-001 3상 연구를 통해 유효성을 입증했다. 연구 결과 오뉴렉을 복용한 환자군의 전체생존기간 중앙값(mOS)은 24.7개월로 위약군의 14.8개월보다 생존기간을 10개월 연장시키며 사망위험을 31% 낮췄다.

한독이 아일랜드 재즈파마슈티컬로부터 국내 판권을 획득한 빅시오스는 성인에서 새로 진단 받은 치료 관련 급성골수성백혈병 또는 골수이형성증 관련 변화를 동반하는 급성골수성백혈병 환자 치료를 위해 사용 가능하다. 이 환자군 대상 허가를 받은 치료제로는 빅시오스가 최초다.

해당 적응증은 특히 예후가 좋지 않은 영역이다. 기존에 집중 항암화학요법(intensive chemotherapy)인 시타라빈과 다우노루비신의 7+3 요법이 존재하지만 한계가 있었던 상황이다.

빅시오스의 3상 결과에 따르면 빅시오스 투여군의 전체 생존기간(OS, Overall survival) 중앙값은 9.6개월로, 7+3 요법 투여군의 6개월에 비해 길게 나타났다.

한편 급성골수성백혈병은 백혈병 중에서도 가장 흔한 동시에 치명적이다. 치료를 받지 않으면 1년 이내 90%가 사망한다. 완전 관해됐다 하더라도 최대 1억개의 잔존 백혈병세포가 남아있을 수 있기 때문에 재발위험이 높다. 완전 관해 이후 적절한 치료가 동반되지 않으면 1년 이내 재발률이 최대 50%에 달하는데 재발 시 전체생존기간(OS) 중앙값은 8개월에 불과하다.