아스트로젠, 스페라젠 글로벌 개발 본격화…CNS 파이프라인 확대

• 자폐 치료제 스페라젠, 10월 美 FDA IND 제출 목표
• 교모세포종 대상 'AST-035' 미국 1상 준비…ADHD·레트증후군 후속 개발

[데일리팜=차지현 기자] 아스트로젠이 자폐스펙트럼장애(ASD) 치료제 후보물질의 글로벌 임상개발을 본격화한다.

1일 바이오 업계에 따르면 아스트로젠은 ASD 치료제 후보물질 '스페라젠'(AST-001) 국내 추가 임상 3상과 글로벌 임상개발을 병행 중이다.

스페라젠은 아스트로젠의 핵심 파이프라인으로 희귀의약품으로 지정됐다. 회사는 기존 국내 임상 3상에서 확보한 데이터를 바탕으로 치료 반응성이 높은 환자군과 임상적 특성을 분석하고 있다. 이를 토대로 후속 임상개발 전략을 구체화한다는 계획이다.

글로벌 개발에도 속도를 내고 있다. 아스트로젠은 지난해 미국 식품의약국(FDA)과임상시험계획 제출 전 사전미팅을 마쳤다. 오는 10월 FDA에 임상시험계획(IND)을 제출하는 것을 목표로 관련 절차를 진행 중이다.

후속 중추신경계(CNS) 파이프라인도 임상 진입을 준비하고 있다. 교모세포종(GBM) 치료제 후보물질 'AST-035'는 비임상 연구를 완료한 뒤 미국 FDA 임상 1상 진입을 준비 중이다. 주의력결핍과잉행동장애(ADHD) 치료제 후보물질 'AST-031'과 레트증후군 치료제 후보물질 'AST-004'도 비임상 연구를 마쳤다. 두 후보물질은 2027년 글로벌 임상 진입을 목표로 개발하고 있다.

아스트로젠은 자체 인공지능(AI) 신약개발 플랫폼(Trans-Dock)을 활용해 후속 CNS 파이프라인도 확대할 계획이다. Trans-Dock은 CNS 질환 관련 빅데이터를 분석해 신규 타깃을 발굴하고 초기 유효물질 탐색(Hit-to-Lead)과 선도물질 최적화(Lead Optimization)를 지원하는 플랫폼이다. 약물의 흡수·분포·대사·배설·독성(ADMET)과 뇌혈관장벽(BBB) 투과 가능성을 예측하는 데 활용된다.

아스트로젠은 해당 플랫폼을 기반으로 희귀 신경계 질환뿐 아니라 신경퇴행성 질환까지 연구개발 적응증을 넓힌다는 구상이다. 스페라젠을 비롯한 기존 파이프라인 개발과 함께 신규 후보물질 발굴을 병행해 CNS 중심의 파이프라인을 확장한다는 구상이다.

아스트로젠 관계자는 "스페라젠 임상 3상을 통해 임상적 이질성이 큰 ASD에서 치료 반응성을 보다 정밀하게 분석하고 치료 효과가 뚜렷한 환자군과 임상적 특성을 규명할 수 있는 근거를 확보했다"며 "이를 토대로 후속 임상개발 전략을 수립하고 글로벌 개발을 본격화하고 있다"고 말했다.