약정원, 팜리뷰서 발작성 야간 혈색소뇨증 치료제 조명

• 기존 치료제와 작용기전·용법·보험인정기준 등 비교
• 복용 중 콜레스테롤·혈압, 중단 후 용혈 징후 관찰 강조

[데일리팜=김지은 기자] 약학정보원(원장 차용일)은 28일 발행한 온라인 학술정보지 ‘팜리뷰’에서 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH)의 최신 치료제인 입타코판을 조명했다. 

정다솜 가톨릭대학교 서울성모병원 위원은 이번 글에서 “PNH는 조혈모세포의 PIGA 유전자 변이로 발생하는 희귀 용혈성 질환”이라며 “용혈빈혈과 정맥혈전, 골수부전 등이 나타날 수 있으며 피로와 호흡곤란, 혈색소뇨 등 다양한 증상과 합병증을 유발한다”고 설명했다.

정 위원은 또 “기존에는 질환 활성도가 높아 보체 억제제 치료가 필요한 환자에게 에쿨리주맙이나 라불리주맙 등 항 C5 치료제가 사용돼 왔다”며 ‘입타코판(제품명 파발타캡슐)은 보체 경로의 근위부에서 인자 B를 선택적으로 억제하는 약물로 기존 치료에 대한 반응이나 주사제 투여 가능 여부 등을 고려할 때 새로운 치료 선택지가 될 수 있다“고 밝혔다.

이번 원고에서는 PNH의 병태생리와 진단, 치료 지침을 설명하고 입타코판을 페그세타코플란, 에쿨리주맙, 라불리주맙과 비교하는 내용이 담겼다. 성분과 제형, 작용기전, 적응증뿐만 아니라 보험인정기준, 용법, 이상반응, 약가, 보관방법 등 임상 현장에서 필요한 정보가 함께 정리됐다. 

정 위원은 특히 입타코판 복용 중 혈중 콜레스테롤과 혈압을 관찰할 필요가 있다고 설명하고, 치료를 중단한 경우에는 마지막 투여 후 최소 2주 동안 용혈 징후와 증상을 살펴야 한다고 강조했다.

이번 팜리뷰의 더 자세한 내용은 약정원 홈페이지(https://www.health.kr/researchInfo/pharmreview.asp)와 약국 서비스 플랫폼(PharmIT3000, PM+20)에서 확인할 수 있다.