[데일리팜=이혜경 기자] 식품의약품안전처(처장 오유경)는 이상지질혈증 치료에 사용하는 siRNA 주사제 '렉비오프리필드시린지(인클리시란나트륨)'를 20일 허가했다고 밝혔다. 이 약은 기존 일차 치료제인 스타틴계 약물로 조절되지 않는 이상지질혈증 환자에게 기존 치료제와 병용해 사용되며, 연 2~3회 투여(주사)하는 약물 순응도 높은 용법(최초 2회 3개월 간격 이후 6개월 간격)으로, 환자에게 새로운 치료 기회를 제공할 것으로 기대된다. 주성분인 인클리시란나트륨은 화학적으로 합성된 이중나선 구조의 siRNA으로 간세포 내에서 PCSK9 단백질의 합성을 억제함으로써 혈중 저밀도 지단백 콜레스테롤(LDL-C) 수치를 낮춘다. PCSK9는 혈중 LDL-C를 간세포 내로 유입·제거해 혈중 LDL-C 수치를 낮추는 역할 수행하는 간세포의 LDL 수용체와 결합해 분해를 유도하는 단백질을 말한다. 식약처는 앞으로도 규제과학 전문성을 기반으로 안전성·효과성이 충분히 확인된 치료제가 신속하게 공급되고 환자에게 치료 기회가 확대될 수 있도록 최선을 다하겠다고 밝혔다.

[데일리팜=이혜경 기자] 식품의약품안전처(처장 오유경)와 한국의약품안전관리원(원장 오정완)은 전국 28개 지역의약품안전센터와 함께 '2024 약물안전캠페인'을 오는 6월 21일부터 30일까지 개최한다고 밝혔다. 올해 네 번째로 개최되는 약물안전캠페인은 의약 전문가와 일반 국민에게 의약품 안전 사용과 부작용 보고의 중요성을 알리고자 '나의 부작용 정보, 나눌수록 안전해집니다'를 주제로 진행된다. 식약처와 한국의약품안전관리원은 캠페인 기간에 ▲의약품 부작용 보고의 중요성 및 보고 방법 안내 ▲의약품 안전 정보 안내 ▲의약품 부작용 피해구제 제도 등에 대한 홍보 ▲지역센터 역할 소개 등 다양한 활동을 실시한다. 각 지역센터에서도 부작용 상담 창구 운영 등 다양한 현장 행사를 진행하며 특히 전라도 소재 지역센터와 서울 소재 지역센터에서는 24일과 26일에 '의약품 부작용 관리'를 주제로 의료전문가 대상 심포지엄을 열어 조영제·비만치료제 등의 사용 후 발생할 수 있는 주요 이상사례의 특징과 인과성 평가 방법에 대한 의료 현장 경험과 지식을 공유할 예정이다. 김상봉 의약품안전국장은 "정상적인 사용에도 예상치 못한 부작용이 발생할 수 있으나 생명과 보건을 위해 필수적으로 사용하는 의약품을 보다 안심하고 사용할 수 있도록 의약품 부작용 보고와 피해구제 제도를 의료현장에 안착시키는 등 환자 중심 제도로 지속 개선·발전시키겠다"고 강조했다. 오정완 원장은 "의약품 부작용 피해구제 제도가 의약품 부작용으로 도움이 필요한 국민이라면 누구라도 이용할 수 있는 든든한 지원제도가 될 수 있도록 식약처와 함께 적극 노력하겠다"고 밝혔다. 식약처는 의약품 사용 후 부작용 발생이 의심되는 경우 한국의약품안전관리원(1644-6223, 14-3330) 또는 의약품안전나라 누리집(nedrug.mfds.go.kr)으로 상담·신고하거나 가까운 지역의약품안전센터로 신고해 줄 것을 당부하며, 앞으로도 의약품 부작용에 대한 안전관리 강화와 의약품 사용으로 인한 부작용 피해 환자 구제를 위해 적극 노력하겠다고 밝혔다.

[데일리팜=이혜경 기자] 정부의 '허가-급여평가-약가협상' 병행 시범사업 1호 대상약제로 선정된 '빌베이캡슐(오데빅시바트1.5수화물)'의 국내 품목허가가 조만간 이뤄질 것으로 보인다. 21일 관련업계에 따르면 식품의약품안전처는 입센코리아가 신청한 생후 3개월 이상인 진행성 가족성 간내 담즙 정체증(Progressive Familial Intrahepatic Cholestasis, PFIC) 환자의 소양증 치료제 빌베이에 대한 안전성·유효성 검토를 마쳤다. 안·유 검토가 끝났다는 것은 조만간 허가승인이 진행된다는 걸 의미한다. 정부는 지난해 10월부터 허가평가협상 병행 1차 시범사업을 진행하면서, 소아 희귀질환 치료제인 '콰지바주(디누툭시맙)'와 빌베이 등 2품목을 1호 대상약제로 선정했다. 허가평가협상 병행 시범사업은 식약처 허가, 건강보험심사평가원 약가평가, 건강보험공단 약가협상을 병렬로 진행해 허가, 약가평가, 약가협상, 복지부 고시까지 신속한 보험 등재를 지원하는걸 의미한다. 식약처는 안전성·유효성 심사 결과를 보건당국에 미리 공유하는 한편, 해당 약제를 글로벌 혁신제품 신속심사 지원체계(GIFT) 대상으로 지정해 허가심사 기간 단축을 목표로 한다. 1호 시범사업 대상인 콰지바의 경우 지난 19일 식약처의 허가가 진행됐으며, 허가심사 기간이 115일에서 90일로 단축된 효과를 누렸다. 빌베이도 조만간 허가가 이뤄지면, 콰지바와 마찬가지로 20~30여일의 심사기간이 단축된다. 한편 빌베이는 빌베이는 1일 1회 경구 투여하는 캡슐 타입의 회장 담즙산 수송체(ileal bile acid transporter, IBAT) 억제제로서 2021년 7월 3개월 이상의 진행성 가족성 간내 담즙정체증(PFIC) 환자의 소양증 치료제로 FDA 승인을 받았다. 이어 지난해 6월에는 알라질증후군으로 인한 담즙 정체 소양증 환자(생후 12개월 이상)를 위한 치료제로 적응증을 FDA로부터 추가 승인 받기도 했다.

[데일리팜=이혜경 기자] 식품의약품안전처(처장 오유경) 박윤주 식품의약품안전평가원장은 20일 애니젠(충청북도 오송 소재)을 방문하여 합성 펩타이드 의약품 개발 현장을 직접 살펴보고 관련 업계와 소통하는 자리를 가졌다. 합성 펩타이드는 화학적 합성을 통해 만든 아미노산(단백질 구성 성분) 중합체. 주로 당뇨병, 비만치료제, 항암제 등에 사용한다. 박윤주 원장은 의약품 생산 시설을 확인한 후 국내에서 합성 펩타이드 의약품을 개발하는 업체와 간담회를 개최하고 개발 시 애로사항 및 건의 사항을 청취하고 가이드라인 마련, 맞춤형 상담 등 지원 방안에 대하여 논의했다. 합성 펩타이드 의약품의 경우 국내 허가를 2개사, 7품목이 받았으며 임상계획승인는 27개사, 1상 8건, 2상 9건, 3상 11건 등이 진행됐다. 박윤주 원장은 간담회에서 "평가원은 첨단기술을 적용한 신약 개발에 도움을 주기 위해 합성 펩타이드 의약품 품질평가 가이드라인을 개발하는 등 과학적 지식에 기반한 규제 체계를 선제적으로 구축하고 있다"며 "합성펩타이드 개발 및 제품화 과정에서 규제 개선이 필요하다고 느끼는 점이 있다면 언제든 알려달라"고 당부했다. 식약처는 앞으로도 규제과학 전문성을 바탕으로 첨단기술을 적용한 의약품 개발을 적극 지원할 계획이라고 밝혔다.

[데일리팜=이혜경 기자] 임상 및 급여재평가를 받고 있는 '콜린알포세레이트'를 대체해 급부상하고 있는 올드드럭 '니세르골린' 성분제제의 저용량 허가도 이어지고 있다. 그동안에는 치매증후군의 일차적 치료에 대한 적응증을 갖고 있는 30mg 용량제제가 주력 상품으로 허가를 받았지만, 오리지널인 일동제약의 '사미온정'에 이어 한미약품, 종근당, 환인제약까지 10mg 성분제제를 확보하고 나섰다. 식품의약품안전처에 따르면 19일 환인제약은 '니세온정10mg'을 허가 받았다. 니세르골린 성분제제의 5mg과 10mg 등 2개의 저용량 품목은 ▲뇌경색 후유증에 수반되는 만성뇌순환장애에 의한 의욕저하의 개선 ▲노인 동맥경화성 두통 ▲고혈압의 보조요법 등의 효능·효과를 갖고 있다. 성인의 경우 1회 5∼10 mg을 1일 2∼3회 식전에 경구투여하면 된다. 일동제약이 지난 1986년 '사미온정10mg'을 허가 받은 이후, 두 번째 허가는 27년 만에 나온 한미약품의 '니세골린정10mg'이다. 지난해 1월 한미약품이 니세르골린 10mg과 30mg 등 2개 용량을 허가 받았고, 이어 니세르골린이 콜린알포세레이트의 대체제가 될 수 있다고 판단한 제약회사들은 30mg 성분을 내놓기 시작했다. 현재 니세르골린 30mg으로 허가받은 품목은 35개 품목에 달하며, 지난달 26개 품목이 동시에 급여등재가 이뤄지기도 했다. 니세르골린은 α1 아드레날린 수용체 길항제로 혈관을 확장시켜 동맥 혈류를 증가시키고, 신경 전달 물질 기능을 향상시켜 혈소판 응집을 억제, 대사 활동을 촉진하는 기전을 가지고 있다. 글로벌 시장조사기관 큐와이리서치에 따르면 전 세계 니세르골린 시장 규모는 연평균 16.6% 성장해 2029년 23억5470만 달러(약 3조1400억원)에 이를 것으로 추정하고 있다.

[데일리팜=이혜경 기자] 식품의약품안전처(처장 오유경)는 한국애브비가 수입하는 희귀의약품 '엡킨리주(엡코리타맙)'를 20일 허가했다고 밝혔다. 이 약은 T세포 표면에 있는 CD3과 B세포 표면에 있는 CD20에 결합하는 이중 특이성 단클론항체로, 두 가지 이상의 전신 치료 후 재발성·불응성 미만성 거대 B세포 림프종(diffuse large B-cell lymphoma, DLBCL) 성인 환자 치료에 사용한다. 미만성 거대 B세포 림프종은 혈액암 중에 가장 흔하며, 넓은 부위에 걸쳐 퍼져 있는(미만성) 비호지킨 림프종 중 하나로 빠른 진행이 특징이다. 엡코리타맙은 CD3와 결합해 T세포를 활성화하고, CD20와 결합을 통해 B세포를 활성화된 T세포 옆으로 가져와 B세포의 사멸을 유도하게 된다. 식약처는 "2차 이상의 치료를 받은 재발성 또는 불응성 DLBCL 환자에게 새로운 치료 기회를 제공할 것으로 기대한다"며 "앞으로도 규제과학 전문성을 기반으로 희귀난치질환 환자에게 새로운 치료제가 신속하게 공급되어 치료 기회가 확대될 수 있도록 최선을 다할 예정"이라고 했다.

[데일리팜=이혜경 기자] 식품의약품안전처(처장 오유경)는 항암제, 당뇨병 복합제 등 품목별 생물학적동등성시험 권고사항 51건을 새롭게 공개한다고 밝혔다. 생물학적동등성시험은 기허가 의약품과 같은 주성분 의약품의 생체이용률이 기허가 의약품과 통계학적으로 동등하다는 것을 입증하는 임상시험을 말한다. 식약처는 국내 제약사가 제네릭의약품을 원활하게 개발할 수 있도록 생동성시험 권고사항(335건)을 2011년부터 공개하여 동등성 시험방법을 구체적으로 안내하고 있으며, 이번에 10건을 개정하고 추가로 41건(총 376건)을 공개했다. 권고사항에는 시험디자인, 시험대상(필요시 대상자 관리사항 포함), 시험방법(투여방법 및 투여량), 분석 대상, 생동성시험 면제조건 등이 포함된다. 특히 비소세포폐암에 사용되는 표적항암제 오시머티닙메실산염(대조약“타그리소정)은 건강한 성인을 대상으로 하되, 시험 기간 동안 심전도를 모니터링하고 시험 후 피임(남성 4개월, 여성 2개월)하도록 안내하고, 당뇨병 복합제는 시험대상자의 안전을 보장하기 위해 혈당 공급(20% 글루코스 수용액 제공), 저혈당 모니터링 관리 등을 추가 조치하도록 안내했다. 식약처는 업계가 이메일(kfdae27@korea.kr)로 신청하면 생동성시험 관련 정보를 추가로 제공하고 있으며, 앞으로도 생동성시험 권고사항을 지속해서 확대 공개해 나갈 계획이다.

[데일리팜=이혜경 기자] 식품의약품안전처(처장 오유경)는 레코르다티코리아가 수입하는 희귀의약품 '콰지바주(디누툭시맙베타)'를 19일 허가했다고 밝혔다. 이 약은 신경모세포 표면에 있는 GD2*에 결합하여 종양세포 사멸을 유도하는 단클론항체로, 고위험군 또는 재발성·불응성 신경모세포종 소아 환자 치료에 사용한다. 신경모세포종은 교감신경절 세포의 기원인 미분화한 신경모세포가 성숙& 8231;분화하지 않아 발생하는 종양으로 주로 5세 이하의 소아에서 발생하며, 지금까지 국내에는 고위험군, 재발성& 8231;불응성 신경모세포종 환자에 대해 허가된 치료제가 없었다. 식약처는 콰지바주를 글로벌 혁신제품 신속심사 지원체계(GIFT) 대상으로 지정(’23.8.2.)하고 허가심사 기간을 115일에서 90일로 단축했다. 콰지바주가 국내에서 정식 허가됨에 따라, 환자가 더 이상 희귀필수의약품센터를 통해 해외에서 해당 의약품을 구매할 필요 없이 국내 병원에서 직접 처방받게 되어 치료에 대한 접근성이 높아질 것으로 기대한다. 특히 이 품목은 허가-평가-협상 병행 시범사업 대상으로, 식약처는 안전성·유효성 심사 결과를 건강보험심사평가원, 건강보험공단, 보건복지부에 미리 공유하여 이 약을 신속하게 사용할 수 있도록 지원했다. 허가평가협상 병행 시범사업은 식약처 허가와 약가평가, 약가협상을 병렬로 진행해 허가, 약가평가, 약가협상, 복지부 고시까지 신속한 보험 등재를 지원하는걸 의미한다. 식약처는 "앞으로도 생존을 위협하거나 희귀질환 등 중대한 질환에 안전하고 효과 있는 치료제가 신속하게 공급될 수 있도록 최선을 다하겠다"고 밝혔다.

[데일리팜=이혜경 기자] 정부가 '허가-급여평가-약가협상 병행 2차 시범사업' 준비에 나섰다. 식품의약품안전처 허가신청 단계부터 급여평가와 약가협상을 동시에 진행하는 시범사업을 의미하며, 지난해 진행한 1차 시범사업에 이어 하반기에 2차 시범사업을 진행하기 위한 수요조사를 시작했다. 19일 업계에 따르면 보건복지부 보험약제과는고가 중증질환 치료제에 대한 환자 접근성 제고 및 급여 관리 강화 방안의 일환으로 진행하는 허가평가협상 병행 2차 시범사업 대상 약제 수요조사를 진행하고 있다. 급여의약품 환자 접근성 강화를 위해 현재 '허가-평가연계제도'를 운영하고 있다. 허가평가연계제도는 식약처 품목허가와 심평원 급여적정성평가 단계를 동시에 진행한 뒤 약가협상 단계로 넘겨 여기에 소요되는 일정을 대폭 단축해 보험급여를 빨리 적용할 수 있도록 만든 제도다. 식약처의 의약품 안전성·유효성 검토가 통과돼 품목허가를 획득해야 심평원 보험등재 신청을 할 수 있으며, 급여적정성이 판정 나면 공단 약가협상이나 산정약제로 선정되면 급여가 적용되는 절차를 밟는다. 허가평가협상 병행은 허가-평가연계제도에 약가협상까지 더해져 3개 트랙이 동시에 진행된다. 허가평가협상 병행 대상 약제는 총 4가지 조건을 모두 충족해야 한다. 2차 시범사업 대상 약제는 ▲내년 6월 말까지 허가 및 결정신청이 가능한 약제여야 하며 ▲생존을 위협하는 질환(기대여명이 1년 미만) 또는 희귀질환의 치료를 목적으로 효과가 충분한 의약품 ▲기존 치료법이 없거나 기존 치료법보다 유효성 등에서 임상적으로 의미있는 개선을 보인 경우 ▲식약처 신속등재(GIFT)를 기 지정 받았거나 신청 가능 약제 등의 선행 조건을 지켜야 한다. 제출자료는 허가 신청 예정일, 제품명, 성분명, 구분, 적응증, 허가 일치여부(국내/외국), 약가 신청제도, 기대여명, 5년 생존율, 임상수준, 대조군 유무, 대조군 국내 급여 여부, 평가 지표, 대체약제 유무, 현행치료, 개선정도, 대상자수를 작성해야 한다. 또 1인당 예상 소요 재정과 전체 예상 소요 재정, 제외국 급여평가 결과, 약가등재 국가수, 등재 국가명, 업체명 등을 함께 제출하면 된다. 해당 자료는 시범사업 대상 약제 선정을 위한 기초자료로 활용할 예정이다. 접수는 8월 12일까지 ?국제약바이오협회로 제출하면 된다. 한편 1차 시범사업은 소아 희귀질환치료제 2품목이 지정돼 허가, 급여평가, 약가협상이 동시에 진행 중인 것으로 알려졌다.