[제약바이오 제도 개선방안 토론회] 제약바이오산업계는 합리적인 약가 책정이야말로 기업의 강력한 R&D 투자 동기라고 호소했다. 그러나 그 목소리를 귀에 담는 보건복지부 담당자는 보험약제과장이 아닌 보건의료기술개발과장이었다. 정부의 답변은 원론적인 수준에 그쳤고, 업계의 호소는 메아리 없이 토론장을 배회했다. 이는 29일 국회의원회관에서 '제약바이오 R&D 활성화를 위한 제도 개선 방안'을 주제로 열린 토론회 자리였다. "리포락셀 약가 책정 사례, 제약사 R&D 의욕 꺾는다" 발제자로 나선 한국제약바이오협회 장우순 상무는 '리포락셀' 사례를 들어 약가 책정이 어떻게 기업의 R&D 의욕을 꺾는지 토로했다. 일반적으로 개량신약의 약가는 개발목표 제품의 90~110% 선에서 결정된다. 그러나 리포락셀의 경우 그렇지 않다는 것이 장 상무의 설명이다. 리포락셀은 주사제인 파클리탁셀을 세계최초로 경구용으로 개량한 대화제약의 신약이다. 2016년 허가를 받고, 올해 6월에서야 건강보험심사평가원으로부터 조건부 비급여(CED) 판정을 받았다. 그에 따르면 리포락셀의 가격은 파클리탁셀 제네릭 가운데서도 가장 낮은 가격을 기준으로 결정됐다. 현재 파클리탁셀의 시장점유율은 30mg을 10개 사용하는 제품이 60~70%를 차지한다. 리포락셀 역시 이 제품을 목표로 개발됐다. 그러나 리포락셀의 가격은 현재 300mg을 1개 사용하는 제품을 기준으로 결정됐다. 이 제품의 경우 시장점유율이 5% 미만이다. 장 상무는 "어렵게 개발한 개량신약의 가격이 결국 제네릭 최저가를 받게 됐다"며 "제약업계에선 목표제품의 90~110%를 가격으로 요구하는 것이 아니다. 적어도 시장을 반영한 가중평균 가격은 돼야 한다는 것"이라고 목소리를 높였다. 장 상무는 "약가 결정 단계에서 경직된 평가들이 제약기업의 R&D 의욕을 꺾고 있다"며 "임상시험 과정에서 중단되는 것이 차라리 나을 뻔했다"고 말했다. 그는 이어 "이 회사는 오랜 개발 과정을 통해 투여경로를 변경하는 핵심적인 기술을 획득했다. 이를 토대로 리포락셀뿐 아니라 다른 여러 약을 개발하고 있다. 회사가 어렵게 쌓아 올린 기술 역량은 어떻게 할 것이냐. 더 좋은 개량신약을 만들 수 있는 기술이 있다. 기술을 버리지 않게 해 달라"고 토로했다. "약가는 기업 연구·개발의 강력한 유인책" 이어진 토론에서도 비슷한 지적이 이어졌다. 고대구로병원 종양혈액내과 오상철 교수는 실제 리포락셀의 임상시험을 직접 진행한 경험을 전했다. 그는 "238명의 환자를 대상으로 임상시험을 진행했다"며 "결과도 좋았고, 심지어 항암제로 완치가 어려운 위암에서 완치 환자도 나왔다. 이 환자에게 5년간 주사를 맞으라고 했다면 아마 도중에 포기했을 것"이라고 강조했다. 그는 "임상시험에 들어가는 노력이 적지 않다. 이런 노력을 제대로 평가해줄 수 있으면 좋겠다. 어려운 길을 걷는 기업이 제대로 대우를 받는 시스템을 만들어 달라"고 주문했다. 법무법인 광장의 변영식 수석전문위원은 "약가가 적용될 때 디테일한 부분이 현실과 괴리가 있다"며 "가격은 R&D의 강력한 유인책이다. 개량성과 임상적 유용성을 입증한 제품은 정부가 인센티브를 줘야 하지 않느냐"고 반문했다. 그는 "개량신약의 본질은 개량성이 있다고 판단되면 우대해주자는 것"이라며 "투여경로 변경 사례도 본질적으로 같은 맥락에서 우대해주는 여건을 마련해야 한다"고 촉구했다. 정부 "R&D, 이젠 임상적 유효성 아닌 비용효과성 노려야" 현장 목소리에 대한 정부의 답변은 원론적이었다. 약가에 대해 자세하게 설명할 수 있는 담당자는 자리에 없었다. 정부 측 토론자는 식품의약품안전처 의약품정책과 김상봉 과장과 보건복지부 보건의료기술개발과 정은영 과장뿐이었다. 정은영 과장은 "약가를 담당하지 않기 때문에 조심스럽게 말할 수밖에 없다"고 운을 뗀 뒤, "다만 크게 봤을 때 제약사는 이제 '임상적 유효성'이 아닌 시장에서의 '비용효과성'을 목표로 약을 개발해야 한다"고 말했다. 그는 "리포락셀의 사례 역시 보험자의 입장에서는 환자에게 지불하는 비용을 얼마나 감소시키는지 살펴야 한다"고 설명했다. 김상봉 과장은 "정부 입장에선 국민의 미충족 의료수요가 있는 분야에 더 관심이 가게 마련"이라며 "다만, 이런 분야는 환자 수가 적고 개발에 대한 부담이 크기 때문에 동기부여가 떨어진다"고 말했다. 그는 "제약사가 R&D에 투자할 때 동기를 부여하는 것이 정부의 역할"이라며 "식약처와 국회에서 획기적의약품 또는 혁신신약에 대한 지원을 강화하는 법안을 발의한 상태다. 이 법안이 제약산업의 생태계를 전반적으로 개선하는 역할을 하길 바란다"고 말했다. 김 과장이 언급한 두 법안은 2016년 정부가 입법 발의한 '획기적 의약품 및 공중보건 위기대응 의약품 개발촉진법안'과 올해 더불어민주당 기동민 의원이 대표 발의한 '공중보건 위기대응 의약품 및 혁신신약 개발지원법'이다.

내년부터 드라벳증후군 등 희귀질환에 사용하는 자가 치료용 대마 성분 의약품 수입이 가능해져 치료에 어려움을 겪고 있던 환자들이 쉽고 빠르게 의약품을 구입할 수 있게 된다. 식품의약품안전처(처장 류영진)는 지난 23일 대마 성분 의약품 수입을 자가 치료 목적에 한해 허용하는 '마약류 관리에 관한 법률' 개정안이 국회 본회의를 통과했다고 밝혔다. 이번 개정안은 법률 공포 후 3개월이 경과한 날부터 시행돼 내년 상반기부터 자가 치료용 대마 성분 의약품을 수입해 사용할 수 있다. 수입을 원하는 희귀·난치질환자는 ▲환자 취급승인 신청서 ▲진단서(의약품명, 1회 투약량, 1일 투약횟수, 총 투약일수, 용법 등이 명시된 것) ▲진료기록 ▲국내 대체치료수단이 없다고 판단한 의학적 소견서 등을 식약처에 제출하면 된다. 식약처 심사를 거친 뒤 한국희귀& 8231;필수의약품센터에서 해당 의약품을 공급할 예정이다. 다만 식약처는 "대마초 유래 성분이어도 해외에서 의약품으로 허가 받지 않은 식품과 대마오일, 대마추출물 등은 현재와 같이 수입과 사용이 금지된다"며 자가 치료 목적 외 사용에는 여전히 사용해선 안 된다고 밝혔다. 현재 식약처는 대마 성분 의약품 수입을 위한 취급승인 등 세부 절차를 정하기 위해 하위 법령(시행령·시행규칙)을 개정 작업 중이다. 법률 개정이 완료되면 미국& 8231;유럽 등 해외 허가 시판 중인 대마 성분 의약품의 자가 치료용 수입이 본격화 한다. 이 중 수요가 많은 뇌전증 치료제 에피디올렉스(Epidiolex& 9415;) 등의 신속한 공급이 기대되고 있다.

건선치료제 한국얀센 스텔라라프리필드주45mg(Ustekinumab, 우스테키누맙)의 성인크론병 급여적용과 한국애브비 휴미라(Adalimumab, 아달리무맙) 투여기간 제한 삭제가 확정됐다. 반면 동아ST 항생제 신약 시벡스트로주는 결국 발매를 하지 못해 급여목록에서 빠진다. 보건복지부는 이 같은 내용의 '요양급여의 적용기준 및 방법에 관한 세부사항(약제)' 일부개정을 확정고시하고 내달 1일자로 적용한다고 밝혔다. 이번에 급여기준이 변경되는 약제는 신설 6항목, 변경 45항목, 삭제 38항목 총 89항목이다. 먼저 스텔라라프리필드주 45mg 등 우스테키누맙(Ustekinumab) 주사제의 급여대상이 성인크론병까지 확대된다. 대상은 보편적인 치료, 즉 코르티코스테로이드제나 면역억제제 등 2가지 이상의 약제에 반응이 없거나 내약성이 없는 경우 또는 이러한 치료법이 금기인 중등도-중증의 활성 크론병(크론병활성도(CDAI) 220 이상)일 때 급여를 적용받을 수 있다. 사노피-아벤티스코리아의 패스터텍주로 대표되는 라스부리카제(Rasburicase) 주사제도 악성 종양환자 중 종양용해증후군(TLS) 발생 고위험군에 급여가 확대된다. 휴미라주 등 아달리무맙(Adalimumab) 제제는 화농성 한선염에 투여기간 제한 기준이 삭제돼 투여할 수 있는 폭이 넓어졌다. 복지부와 심사평가원은 교과서, 가이드라인, 임상문헌, 이미 나와 있는 심의사례, 학회의견과 제외국 평가결과 등을 참조해 화농성 한선염에 투여기간 제한을 삭제하고, 정기적인 모니터링 기준을 설정했다. 기존 급여기준은 이 약제를 12주간 사용 후 농양(abscess) 또는 배출 누관(draining-fistula) 개수의 증가가 없으며, 농양과 염증성 결절 수의 합(total abscess and inflammatory- nodule count)이 50% 이상 감소한 경우 추가 24주간 사용이 인정됐는데, 여기서 24주간의 기간을 '지속투여'로 확대한 것이다. 다만 복지부는 지속적으로 24주마다 최초 평가 결과가 유지되는지에 대한 평가가 필요하다고 제시했다. 메토트렉세이트(Methotrexate) 제제의 허가사항 초과 사용을 일부 허용한다. 허용되는 기준은 기존치료에 불응성인 중증의 아토피성 피부염으로, 2차적으로 투여할 때 가능하다. 한국앨러간의 오저덱스이식제700㎍ 등 덱사메타손(Dexamethasone) 700㎍ 이식제 급여기준의 경우 망막 분지정맥 폐쇄후 황반부종(BRVO), 당뇨병성 황반부종(DME)에 단안당 2~4회로 제한돼 있는 투여횟수 기준이 삭제돼 폭이 넓어졌다. 반면 동아ST 항생제 시벡스트로주는 결국 발매를 하지 못해 내달부터 약제급여목록에서 삭제된다. 현재 시벡스트로 정제의 경우 급여 적용 중이다.

유효성분이 명확하지 않아 안전성·유효성 심사 대상인지 알기 어려웠던 생리대와 수술용 마스크 등에 대한 규정이 마련돼 시행에 들어갔다. 지면류 의약외품 중 독성시험 자료 면제가 가능한 근거도 신설됐다. 28일 식품의약품안전처(처장 류영진)는 개정된 의약외품 허가·신고·심사 등에 관한 규정을 고시하고 생리대 등 지면류 의약외품 관리 감독을 강화한다고 밝혔다. 이번 개정은 지면류 의약외품의 품목 특성을 반영해 안전성과 유효성 심사 대상을 명확히 규정하기 위해 이뤄졌다. 식약처는 "안전성·유효성 심사에서 독성면제 자료를 강화하는 등 현행 제도에서 나타난 미비점을 개선할 수 있을 것"으로 기대했다. 주요 개정안을 보면 의약외품은 유효성분 등이 동일한 품목은 안전성과 유효성 심사에서 제외하고 있으나 생리혈 위생처리 제품과 마스크 등 의약외품 범위지정 제1호 제품은 원료명·배합목적 등 제품 구성 동일성을 기준으로 심사 대상 여부를 결정해오고 있었다. 유효성분이 명확하지 않은 경우 어려움이 따랐다. 식약처는 생리혈 위생처리(생리대·탐폰·생리컵) 제품과 마스크(수술용·보건용 마스크)와 환부의 보존과 보호, 처치 등 목적 제품(안대·붕대·탄력붕대 등)인 지면류 의약외품에 대한 규정을 신설해 허가·심사 업무가 정확하게 이뤄질 수 있도록 했다. 지면류 의약외품의 독성시험 자료가 면제될 수 있는 판매국 범위도 'OECD 가입국 중 2개국 이상'으로 정확히 만들어졌다. 이전까지 지면류 의약외품은 안전성·유효성 심사자료 중 독성시험자료는 2개국 이상에서 판매되는 자료를 제출 시 면제한다고 돼 있어 그 조건이 명확하지 않았다. 생리대 구성원료의 제조원도 알 수 있게 됐다. 식약처는 "의약외품 제조방법에 주성분 원료 제조업자 명칭과 소재지를 기재하도록 규정했으나 생리대는 주성분이 명확치 않았다"며 "구성원료 제조업자의 명칭과 소재지를 기재·관리하는데 그 기준을 규정에 반영했다"고 설명했다.

정부가 해외에서 진행되는 임상시험에 대해 세액공제를 제공하는 방안을 검토 중인 것으로 확인됐다. 관련 연구용역을 발주해 기획재정부에 근거자료로 제출하겠다는 것이다. 보건복지부 보건산업진흥과 김주영 과장은 27일 국회 의원회관에서 '제약산업의 글로벌화, 어떻게 가야 하나'를 주제로 열린 정책토론회에 참석해 이같이 밝혔다. 이날 토론회에서 정윤택 제약산업전략연구원장은 "기업이 자발적으로 투자한 연구개발에 세제혜택 등 지원이 절실하다. 특히 얼마 전 일몰된 해외 임상시험에 대한 세액공제에 대한 요청이 많다"고 말했다. 이에 복지부 김주영 과장은 "세제혜택에 대한 제약사의 요구가 많은 것은 안다. 다만, 기재부 입장에선 제약업계와 타 산업계의 형평성 문제가 있다"며 "신중하게 접근해야 한다"고 설명했다. 그러면서 "기술이전에 따른 소득세·법인세 면제, 해외임상에 대한 세액공제는 어디서부터 어디까지 인정할 것인지 검토해야 한다"며 "이에 대한 전문적인 연구를 내년에 진행해서 합리적인 안을 만들겠다"고 추진 의사를 밝혔다. 산업통상자원부도 세제지원에 대한 긍정적인 입장을 밝혔다. 산자부 바이오나노과 김선기 과장은 "터무니없는 이야기를 제외하곤 (제약사의 요구를 수용해) 기재부에 세제 지원을 요청하고 있다"며 "다양한 안을 놓고 기재부와 협의 중"이라고 말했다.

국회 여야 의원들이 한 목소리로 제약·바이오산업에 대한 정책적 지원의 필요성을 역설했다. 27일 국회의원회관 제2세미나실에서는 '제약산업의 글로벌화, 어떻게 가야 하나'를 주제로 정책토론회가 열렸다. 토론회에 참석한 이주영 국회부의장(자유한국당)은 축사를 통해 "황우석 사태 이후로 주춤하면서 그간 한국이 바이오산업을 놓치고 있었다"며 "최근 다시 제약바이오산업이 각광받는다. 상임위(보건복지위원회)를 중심으로 제도적 뒷받침을 해나가겠지만, 국회 차원에서도 관심을 갖고 분위기를 띄우겠다"고 말했다. 국회 보건복지위원회 이명수 위원장(자유한국당)은 "제약바이오산업에 대한 관심이 높아졌지만, 지금의 노력으로는 글로벌화가 쉽지 않다"며 "정부의 정책적 의지나 범정부적 차원의 연계도 중요하다"고 강조했다. 그는 이어 "수조원·수십년에 달하는 비용과 시간을 필요로 하는 신약 개발을 국내 제약사가 홀로 감당하기엔 한계가 있다"며 "세계 최고 수준의 의료·지식 인프라를 갖춘 한국의 장점에 정부의 정책적 지원이 더해지면 한국 제약·바이오산업의 글로벌화도 먼 이야기는 아닐 것"이라고 내다봤다. 같은 당 성일종 의원은 "한국이 미래로 나아가려면 보건복지부가 산업통상자원부보다 훨씬 커져야 한다"며 "고령화 시대에 바이오와 제약이 국가를 견인하지 못하면 희망이 없다"고 말했다. 여당이 화답했다. 복지위에서 더불어민주당 간사를 맡고 있는 기동민 의원은 "제약바이오산업은 성과가 도출될 때까지 오랜 기간이 소요되는 특성이 있다"며 "정기적 관점으로 지속적인 연구개발이 가능하도록 플랫폼 구축 등에 투자를 아끼지 않아야 한다"고 주장했다. 같은 당 오제세 의원은 "인구가 1100만명에 불과한 벨기에는 연 52조원 규모의 의약품을 수출해 신흥 제약·바이오 강국으로 떠올랐다. 한국이 제약바이오 강국이 되려면 합리적 정책과 다양한 지원이 절실하다"고 촉구했다.

졸피뎀 성분 약제의 오남용과 범죄 우려가 국회 등에서 계속 제기되고 있는 가운데, 내달 26일부터 이 성분 약제 사용이 불면증 단기치료로 제한된다. 식품의약품안전처는 최근 졸피뎀 단일제(정제) 허가사항 변경지시안을 확정짓고, 국내에서 제조 또는 유통되고 있는 오리지널과 제네릭 총 12개 약제의 허가사항을 변경한다고 밝혔다. 바뀌는 허가사항 내용을 살펴보면 먼저 졸피뎀의 효능·효과는 불면증에서 불면증 단기치료로 제한되며, 용법용량 또한 이를 반영해 '1회 치료기간은 가능한 짧아야 한다'는 내용이 들어간다. 또한 치료기간에 따라 남용과 의존성의 위험이 증가하므로 환자 상태에 대한 재평가 없이 최대 치료기간을 초과해 투여해선 안 된다는 문구도 삽입된다. 사용상 주의사항 중 이상반응에서 어지러움, 집중장애, 우울 등이 포함되는 한편, 일반적 주의사항에 중추신경계 억제 효과가 있다는 문구가 들어간다. 제품은 고려제약 졸피움정, 한국산도스 산도스졸피뎀정10mg, 한미약품 졸피드정5mg과 10mg 함량, 환인제약 졸피람정10mg(제조/수출), 명인제약 졸피신정5mg과 10mg 함량, 한국파마 파마주석산졸피뎀정, 명문제약 스틸렉스정10mg, 유니메드제약 스립정5mg과 10mg 함량 총 12개 품목이다. 식약처는 내달 26일부터 허가사항을 반영하기로 하고 병의원과 약국 등 요양기관에서 사용에 적정을 기해줄 것을 당부했다.

식약당국이 처음으로 발기부전 치료제 유사 성분을 규명하면서 이 성분이 함유된 위조약과 불법 식품 차단이 탄력 받을 전망이다. 식품의약품안전처(처장 류영진) 식품의약품안전평가원은 27일 가공식품 원료에서 실데나필과 유사한 '데스메틸피페라지닐 프로폭시실데나필(Desmethylpiperazinyl propoxysildenafil)'이 포함된 것을 확인했다고 밝혔다. 식약처가 새로 규명한 물질은 실데나필 화학 구조를 의도적으로 변형한 물질이다. 이를 최초로 규명하면서 국제학술지인 '사이언스앤저스티스(Science & Justice)''에 분석법을 등재하고 '데스메틸피페라지닐 프로폭시실데나필'로 명명했다. 사이언스앤저스티스는 영국에서 발행하는 법의학 과학 저널로 SCI급 법의학 과학 커뮤니티와 형사 사법 부분에 대한 논문, 리뷰 등을 중심으로 게재하는 학술지다. 식약처는 이번 규명을 통해 "식품·건강기능식품 등에 불법적으로 사용 또는 유통되지 않도록 선제적인 안전관리를 할 수 있게 됐다"고 밝혔다. 식약처는 향후 부정& 8231;불법 식의약품 유통을 차단하기 위해 정확한 분석법을 계속 개발하고, 관세청·국립과학수사연구원·시도보건환경연구원 등 관련 기관과 검출 적발 사례와 분석법을 공유할 방침이다. 한편 식약처 안전평가원은 2015년부터 2018년 11월까지 발기부전 치료제와 유사물질이 들어 있는 것으로 의심되는 부정·불법 식품, 위조의약품 등 287건을 분석해 131건(검출율 45.6%)을 확인했다. 검출된 성분은 ▲오리지널 의약품인 실데나필(39.2%) ▲타다라필(26.4%) ▲실데나필 유사물질(19.8%) ▲타다라필 유사물질(8.5%) 등이었다. 2011년부터 2018년까지는 총 11개 성분의 발기부전 치료제 유사물질을 규명했으며 그 중 ▲Propoxyphenylthiosildenafil ▲Homotadalafil ▲Cyclopentyltadalafil ▲Isopropylnortadalafil 등 10개 성분은 국제학술지에 등재되는 성과도 있었다. 실데나필은 미국계 제약사 화이자(Pfizer)가 개발한 발기부전 치료제 비아그라의 주성분이며, 타다라필은 미국계 제약사인 일리릴리(Eli Lilly)가 개발한 시알리스의 주성분이다.

제약·바이오 강국으로 발돋움할 핵심 성장동력은 연구개발(R&D)이다. 그렇다면 R&D 활성화를 뒷받침할 원천은 어디에서 찾을 수 있을까. 정부는 제약·바이오산업을 고부가가치의 미래성장 먹거리로 보고, 산업 성장과 의약품 접근성 향상 '두 마리 토끼'를 잡기 위한 중장기 비전을 제시해왔다. 혁신성 또는 획기적인 편의성을 탑재한 의약품 개발에 수십억원을 투자하고 신약개발 기업을 '인증'하는 한편 규제의 질을 높여 글로벌 진출을 조력해 기술수출과 해외 특허 등 그 성과도 서서히 드러나고 있다. 그러나 번번이 보험급여의 높은 장벽 아래 좌초되는 것은 비단 초고가 신약들만이 아니다. 올해 국내 제약사가 최초로 개발한 경구용 세포독성항암제 리포락셀액은 낮은 약가 책정 문제로 보험급여 허들 앞에서 무릎을 꿇어야 했고, 항생제 신약 시벡스트로주는 약가가 낮아 발매를 하지 못해 내달 급여목록에서 자취를 감추게 된다. 제약·바이오 R&D를 활성화 하기 위해 투자 지원부터 약가 산정까지, 필요충분조건에 대한 논의의 장이 오는 29일 오후 국회에서 열린다. '제약·바이오 R&D 활성화를 위한 제도 개선 방안'을 주제로 개최되는 이번 토론회는 보건복지위원회 소속 더불어민주당 오제세 의원을 비롯해 자유한국당 김세연·김승희 의원이 공동으로 주최하고 한국제약바이오협회가 후원한다. 발제는 김현철 한국보건산업진흥원 R&D 진흥본부 단장의 '제약·바이오 R&D의 성과와 과제', 정혜선 한국과학기술연구원 책임연구원의 '국개개발 신약의 연구개발 사례', 장우순 제약바이오협회 대외협력실 상무의 '우리 신약·개량신약의 관리제도 제언'으로 총 3개의 주제 발표가 이어진다. 토론은 이범진 아주대학교 약대 학장의 진행으로 정은영 보건복지부 보건의료기술개발과장과 김상봉 식품의약품안전처 의약품정책과장, 오상철 고려대학교 종양혈액내과 교수, 변영식 법무법인 광장 수석전문위원이 참여해 국내 R&D의 현주소와 나아가야 할 방향, 시사점을 제시할 예정이지만 핵심 중 하나인 보험급여 분야의 정책 담당자 패널은 빠졌다. 국내 제약·바이오 기업 연구개발 의지에 부합해야 할 제도가 사각지대를 드러내고, 이에 따른 약가산정 개선 목소리가 높아지고 있는 가운데 이번 토론회에서 어떤 시사점이 도출될지 지켜봐야 할 대목이다.