관련 법령 입법예고…내년 1월 시행목표 위반 시 제약엔 행정처분…도매 미포함 정부가 환자진료에 반드시 필요한 퇴장방지의약품 공급 차질이 발생하지 않도록 특단의 대책을 마련했다. 최소원가 미만(상한금액의 91%)으로 판매하지 못하도록 금지하기로 한 것인데, 그동안 손해를 감수하면서 제품을 공급해왔던 이른바 '수액3사'의 숙원이 해소되게 됐다. 보건복지부는 이 같은 내용의 '약사법시행규칙개정안'과 '의약품의 안정적 공급을 위한 유통관리규정 제정안'을 오늘(26일)부터 두 달간 입법·행정예고한다. 시행목표일은 내년 1월1일부터다. 먼저 약사법시행규칙 개정안을 보면, '의약품 유통관리 및 판매질서 유지를 위한 준수사항'(44조1항1호마목)에 제약사가 보건복지부장관이 고시로 정하는 의약품을 지정가격 미만으로 판매하지 못하도록 금지하는 규정을 신설한다. 또 대상의약품과 '고시 가격'은 제정 추진되는 '의약품의 안정적 공급을 위한 유통관리 규정'(고시)에 근거를 마련한다. 대상의약품은 퇴장방지의약품과 그 밖에 복지부장관이 특별한 사유가 있다고 인정한 의약품이다. '복지부장관이 특별히 인정한 의약품'이 없기 때문에 당장은 퇴방약만 해당된다. 지정가격은 약제급여목록표에 등재된 상한금액의 91%다. 가령 상한금액이 100원이면 공급가가 최소 91원은 돼야 한다는 얘기다. 복지부가 퇴방약에 이런 특단의 조치를 도입한 건 그만한 이유가 있다. 복지부는 현재 기초수액제, 혈액제제 등과 같은 필수약제의 공급중단을 막기 위해 퇴방약으로 관리하고 있다. 퇴방약으로 지정되면 원가를 보전받고, 제반 약가사후(약가인하) 관리대상에서 제외된다. 문제는 실제 유통가격이다. 국공립병원 등의 원내사용 의약품 입찰과정에서 저가 낙찰돼 상한금액을 훨씬 밑도는 가격으로 공급되는 사례가 발생하고 있는 것이다. 특히 기초수액제와 혈액제제를 취급하는 제약사들은 '만들어서 팔면 팔수록 손해를 보는 구조'라며 줄곧 제도개선을 건의해 왔다. 그렇다면 지정가격 91%는 어떻게 정해졌을까? 퇴방약 제조·판매업자는 매년 4월이나 10월 중 증빙자료를 첨부해 원가보전 신청을 할 수 있다. 이 때 원가자료를 제출하는데, 원가분석가격은 총원가(제조원가+판관비+영업외손익)와 기타(적정이윤+부가가치세+유통거래폭)로 구성돼 있다. 지정가격은 이중 총원가에 상응하는 금액이다. 복지부 관계자는 "이번 최저가격 보장 방안은 퇴방약의 퇴장을 막을 수 있는 최소한의 규제 장치"라고 말했다. 우려되는 대목은 있다. 개정안대로라면 제약사는 지정가격보다 더 싸게 퇴방약을 공급하면 해당품목 판매업무정지 처분을 받게 된다. 업무정지 기간은 1차 1개월, 2차 3개월, 3차 6개월 등이며, 4차에는 허가 취소된다. 결코 낮지 않은 처분수위다. 문제는 제약사에 대한 금지와 제재조치만 있고, 도매업체는 제외됐다는 점이다. 병원입찰은 통상 도매업체가 진행하는 데, 공급권을 확보하기 위해 91%보다 낮은 가격으로 낙찰받아 제약사에 공급을 요구할 수 있다. 이런 경우 제약사들은 딜레마에 빠질 수 밖에 없다. 현재 기초수액제 등 저가 퇴방약이 상한금액보다 터무니없이 싸게 공급되고 있는 이유도 이 때문이다. 또 제약사는 도매업체에 일정 마진을 제공해 주기 위해 상한금액의 85% 수준에서 공급할 수도 있는 데, 만약 해당 도매업체가 마진을 포기하거나 대폭 줄여서 91%보다 낮은 가격에 병원에 제품을 공급한다면 어떻게 될까. 복지부 관계자는 "관련 업계 등과 사전협의 과정에서 제기됐던 우려다. 입법예고기간 중 구체적인 의견이 들어오면 추가 검토 가능할 것"이라고 했다. 한편 퇴방약은 환자 진료에 꼭 필요하지만 경제성이 없는 의약품의 원활한 생산독려를 위해 생산원가가 보전되도록 약가에 반영하고 있는 의약품을 말한다. 올해 3월 기준 총 799개 품목이 지정돼 있다. 지난해 전체 급여의약품(2만401개) 청구금액은 13조7770억원이었는데 이중 퇴방약(682품목)의 점유율은 약 3%(4047억원) 규모였다. 기초수액제와 혈액제제(259개) 2841억원어치가 청구됐다. 수액제 제조사 한 관계자는 "사실 수액제 매출로 이익을 기대하지 않는다. 손해만 안보면 다행이라는 게 제조사들의 인식"이라고 말했다. 그러면서 "늦었지만 이번 규제장치가 마련된 데 대해 환영한다. 앞으로 의견수렴과 제반 법령개정 절차가 순조롭게 진행되길 바란다"고 했다.

주 1회 투여하는 GLP-1 유사체 ' 트루리시티'가 5월 1일부터 급여 혜택을 받는다. 메트포르민과 설포닐우레아 병용요법으로 혈당 조절이 충분치 못한 환자 중 과체중(BMI≥25kg/㎡)이거나 인슐린 요법이 불가능한 이들에게 병용할 경우 급여 기준이 적용된다. 트루리시티는 지난 5월 식품의약품안전처로부터 제 2형 당뇨병 치료제로 허가됐다. 미국 식품의약국(FDA)과 유럽 의약품청(EMA)으로부터는 각각 2014년 9월과 11월에 허가를 받았다. 국내 허가 용량은 0.75mg와 1.5mg 두 가지로, 보험약가는 저용량(0.75mg)의 경우 1펜당 2만3560원, 고용량(1.5mg)은 1펜당 4만1230원이다. 트루리시티는 재조합 인형 GLP-1 유사체로서, 단독요법부터 인슐린 병용까지 치료 단계별로 우수한 혈당 강하 효과와 안전성이 확인됐다. 기존 GLP-1 유사체 대비 주사 횟수를 획기적으로 줄였다는 점에서 복약 순응도 개선도 기대되는 부분이다. 메트포르민과 설포닐우레아로 치료 받고 있는 제 2형 당뇨병 환자 807명을 대상으로 트루리시티와 인슐린 글라진을 비교한 연구에 따르면, 52주 시점의 베이스라인 대비 당화혈색소 수치(HbA1C) 변화는 트루리시티 1.5mg 투여군 1.08%, 트루리시티 0.75mg 투여군 0.76%, 인슐린 글라진 투여군 0.63% 감소로 나타났다. 체중 역시 트루리시티 투여군에서 각각 1.87kg(1.5mg 용량), 1.33kg(0.75mg 용량) 감소한 반면, 인슐린 글라진 투여군은 1.44kg 증가해 트루리시티군에서 뛰어난 체중 감소 결과를 보였다 . 대한당뇨병학회 박석오 보험법제이사(광명성애병원 내분비내과)는 "제 2형 당뇨병은 유병기간이 길어질수록 경구용 혈당강하제만으로는 혈당 관리가 충분하지 않기 때문에 환자 상태에 맞는 다양한 치료 옵션이 필요하다"며 "혈당강하 효과와 체중 감소 결과가 확인된 주 1회 GLP-1 제제 트루리시티가 국내 최초로 보험 급여 출시되어 향후 환자 편의성을 개선한 혁신적인 제제로 호평을 받을 것으로 예상된다"고 말했다. 한국릴리 폴 헨리 휴버스 사장은 "트루리시티는 당뇨병 환자들이 주사치료 과정에서 겪는 어려움을 개선하기 위한 릴리의 고민과 노하우가 집약된 환자중심의 혁신적인 치료제"라며, "당뇨병 환자들의 적극적인 혈당관리와 삶의 질 향상에 기여할 수 있길 바란다"고 전했다.

제네릭과 용법개선 약물이 나온 위염치료제 스티렌(애엽추출물) 제제 시장에서 대원제약만 웃었다. 대원제약은 하루 세알에서 하루 두알 복용하는 용법개선 약물 오티렌F의 선전으로 기존 업체 중 유일하게 처방액이 올랐다. 반면 오리지널사인 동아ST를 비롯해 용매변경 약물로 제네릭약물보다 일찍 시장에 낸 제약사들은 처방액 하락을 피할 수 없었다. 작년 7월 특허만료로 50여개 제네릭약물이 한꺼번에 풀린 까닭이다. 24일 제약업계에 따르면 지난 1분기 애엽추출물 시장에서 대원제약은 34억원의 처방액으로 전년 동기 대비 25.4% 성장했다. 용매변경 약물인 오티렌이 41% 줄어든 16억원으로 부진했으나, 복용횟수를 줄인 오티렌F가 18억원으로 시장에 성공적으로 안착하면서 성장세를 이어갔다. 반면 대원제약처럼 복용횟수를 줄인 약물로 제네릭 방어에 나선 제약사들은 신제품으로 기존약물 하락을 막기엔 역부족이었다. 올해 1월부터 스티렌2X를 출시해 명예회복을 노렸던 동아ST는 스티렌이 30% 가까이 떨어지면서 총 처방액 81억원을 기록, 전년 동기 대비 22.8% 하락했다. 제일약품도 넥실렌 에스를 새로 출시했지만, 기존 넥실렌이 46%나 떨어지면서 전체적으로 14% 하락했다. 마찬가지로 종근당은 13억원으로 전년동기 대비 30.1% 하락했고, 유영제약 역시 11억원으로 48.7% 떨어졌다. CJ헬스케어, 안국약품도 스티렌 제네릭 영향으로 각각 -31.3%, -33.2% 등 마이너스 성장으로 부진했다. 제네릭약물 가운데 경동제약 '세토리드'와 대화제약 '유파딘'은 5억원 안팎의 처방액으로 시장안착 가능성을 높였다. 제네릭 가운데 기존 제품들의 처방액을 넘는 폭발력은 없었다. 그럼에도 특허만료 여파에 따른 50여개 제네릭 합류, 이로인한 약가인하는 기존 제약사들을 위협하기에 충분했다. 다만, 용법개선 약물이 시장에 등장한지 8개월(동아ST는 4개월) 밖에 안 됐다는 점에서 시장구도가 또다시 흔들릴 가능성이 있다는 분석이다.

최근 정부가 발표한 ' 피오글리타존' 성분 당뇨약의 방광암 유발 위험성 연구를 놓고 신뢰성 논란이 불거졌다. 국내 빅데이터를 활용한 후향적 통계분석 치밀성이 떨어지고, 연구 신뢰구간(CI)도 너무 넓어 무의미한데도 약물과 방광암 간 상관성이 입증된 듯한 발표로 의료진과 환자 혼란을 야기했다는 지적이다. 특히 피오글리타존은 단일제와 복합제가 연 평균 350억원 처방액을 형성중인 항당뇨제라 불분명한 부작용 정보가 공개되면 의료진의 방어적 진료에 따른 처방시장 위축·환자 불안과 직결되는데도 산업에 미칠 파장을 고려하지 않은 행정이라는 불만도 감지된다. 24일 내분비내과 전문의 등 일선 의료현장과 제약사 등 산업계는 "식약처의 피오글리타존 방광암 유발 국내연구는 통계적으로 불분명한 부분이 있고 해석오류의 문제도 제기된다"고 주장했다. 논란은 지난 19일 식약처가 건강보험공단·심사평가원 보험청구 자료를 토대로 "인슐린 사용환자에서 피오글리타존 투여 시 방광암 발생가능성이 약 3.3배 높다"고 공표하면서 부상했다. 이에 대해 제약계과 의료계는 "인슐린·피오글리타존 병용이 방광암을 3.3배 높인다고 명기하기엔 통계 대상 환자수가 1098명에 그쳐 규모가 작고, 연구 신뢰구간(Confidence Interval, CI)도 필요 이상으로 넓어 국내 전체 당뇨환자에 적용할 수 없다"는 반박 의견을 표명하고 나섰다. 실제 식약처의 인슐린·피오글리타존 연구분석 발표자료에는 '95% 신뢰구간이 '1'을 포함하면 통계적으로 무의미하다'는 각주가 명기됐다. 그런데도 식약처는 '설포닐우레아(SU)군에 비해 피오글리타존군의 방광암 발생률이 약 3.3배(95% CI: 0.99-11.16) 높음'이라고 발표했다. 앞서 통계적으로 무의미하다고 전제한 신뢰구간인 '1'이 포함된 범위다. 결국 발표내용만 놓고 보자면 식약처는 스스로 분석한 통계연구가 신뢰할 수 없다고 인정하는 동시에 인슐린·피오글리타존 병용이 방광암 위험을 높인다고 주장하는 오류를 자인한 셈이다. 식약처의 불분명한 연구발표로 의료진과 환자, 제약계는 혼란스럽다는 의견이다. 특히 국내외 제약사들은 식약처 발표 이후 의료진과 환자들이 불필요한 불안감을 느껴 처방 분위기 위축으로 이어질 수 있다는 우려도 내비쳤다. 티아졸리딘디온(TZD) 계열 피오글리타존의 오리지널 의약품은 '액토스'다. 원개발사 다케다제약은 메트포르민 복합제 액토스메트, DPP-4억제 복합제 네시나액트, SU복합제 액토스릴 등을 포함해 연 280억원 규모 피오글리타존 매출을 유지 중이다. 아울러 국내 시판허가된 피오글리타존 제네릭 수는 약 100개 품목(복합제 포함)으로 전체 시장액은 약 350억원으로 추산된다. 식약처의 피오글리타존-방광암 연구에 만에하나 오류가 있을 경우 수백억원 처방액 축소로 제약사 등은 즉각적인 매출 타격을 입을 수 있다는 극단적 예측이 가능하다. 제약계 한 관계자는 "정부가 국내 처방통계를 분석한 것에는 의미가 있다. 하지만 연구 신뢰구간이 무의미한데도 피오글리타존이 방광암 위험을 높인다고 공표한 것은 섣부른 행정"이라며 "안전성 문제는 환자들이 예민한 정보인 만큼 주의가 필요하다"고 토로했다. 다른 관계자는 "피오글리타존은 앞서 FDA가 10년간 19만명 당뇨환자를 대상으로 진행한 연구에서 안전성을 입증받아 방광암 오명을 벗은 약"이라며 "최근 방광암 기왕력 환자 등 위험군 투여금지를 제외하면 일반 환자들에 대해서는 안전성을 입증했는데도 정부가 되레 의약품 불신을 부추긴 면이 있다"고 말했다. 국내 의료진들도 식약처 통계분석의 부정확함을 지적하고 나섰다. 연구 신뢰구간이 너무 넓어 예측력이 떨어지고, 1000여명 소수 환자를 대상으로 약물 외 다른 위험요인에 대한 고려를 충분히 하지 않은 연구발표라는 시각이다. 서울아산병원 내분비내과 정창희 교수는 "정부 발표을 보면 인슐린 투여 후 피오글리타존 복용 환자 1098명 중 방광암 발생 건수는 단 3건"이라며 "이는 1~2명 차이로 상대적 위험도가 2배~3배 증가할 수 있음을 의미하며 신뢰도 높은 연구로 보기 어렵다"고 설명했다. 정 교수는 "특히 연구 CI(신뢰구간)가 0.99~11.6이라는 점은 범위가 너무 넓어 질환유발 예측력이 떨어진다"며 "인슐린 환자의 피오글리타존 복용 시 방광암이 3배 더 발생한다고 단정짓기 어렵다"고 밝혔다. 그러나 식약처는 일정부분 신뢰성의 불명확함을 인정하면서도 환자 안전을 위한 타당한 발표였다는 입장을 분명히 했다. 식약처 관계자는 "신뢰구간에 '1'이 포함되면 통계적으로 무의미한 것은 맞다"면서도 "하지만 국내 통계에서 인슐린 환자군이 피오글리타존 복용 시 방광암 위험이 증가한 것은 사실이다. 환자 안전을 위해 3.3배 증가라는 표현을 썼다"고 피력했다. 이어 "통계 환자군이 1098명에 불과한 점도 국내 전체 당뇨환자에게 적용하기에 다소 작은 사이즈"라면서도 "더 오랜기간 많은 환자를 대상으로 연구해 나갈 것이다. 이번 연구는 인슐린·피오글리타존 병용 시 방광암에 대해 보다 민감하게 지켜봐야한다는 정도의 의미"라고 덧붙였다.

인사혁신처는 식품의약품안전처 식품영양안전국장에 한양대 식품영양학과 이현규(53) 교수가 임용됐다고 24일 밝혔다. 국민추천제로 발굴된 식품전문가다. 신임 이 국장은 향후 식품영양표시정책을 총괄하고 당류·나트륨 저감정책, 어린이 식생활 안전관리 종합계획 등 정부 식품영양 주요 정책을 도맡는다. 국민추천제는 정부 정무직과 공공기관장, 개방혁 직위 등 공직 후보자를 국민으로부터 직접 추천받는(자천·타천) 제도다. 지난해 3월 시행 후 1년여 동안 900여명을 추천받았다. 신임 이 국장을 포함해 6명이 공무원으로 임용됐다. 이 국장은 서울대 식품공학과와 미국 로드아일랜드대(석사), 노스캐롤라이나주립대(박사)를 나와 한국식품과학회 간사, 식약처 규제심사위원 등으로 활동해왔다. 식품 관련논문만 170편, 특허 30건을 보유했다.

정부가 부적합 인체조직의 폐기절차를 개선하고 조직은행 허가갱신 기간을 명확히 한다. 부적합 판정 인체조직이라도 연구목적으로 사용할 수 있게되고 의료기관의 조직이식 결과 미통보 시 제재규정도 마련된다.국내 인체조직 안전관리 효율화가 목표다. 22일 식품의약품안전처는 이같은 내용의 '인체조직안전 및 관리 등에 관한 법률' 개정안을 입법예고한다고 밝혔다. 인체조직 안전관리에 필요한 사항은 명확히 규정하고, 불필요한 규제는 개선해 조직은행 등 관리체계를 합리적으로 구축한다는 계획이다. 인체조직은 뼈, 연골, 근막, 피부, 양막, 인대, 건, 심장판막, 혈관, 신경, 심낭 등 11종이 포함된다. 조직은행은 이식을 목적으로 인체조직의 관리(채취, 처리, 저장, 분배등)를 위해 식약처로부터 허가받는 기관을 말한다. 주요 개정내용은 ▲부적합 인체조직에 대한 폐기절차 개선 ▲부적합 인체조직의 연구목적 사용 허용 ▲조직은행 허가갱신 기간 명확화 ▲조직이식의료기관의 이식결과 미통보시 제재규정(과태료) 신설 등이다. 인체조직에 대한 이식적합성 검사 결과 부적합한 경우에도 식약처의 폐기명령이 없이 조직은행이 자체적으로 격리·폐기하도록 절차를 합리적으로 개선한다. 이식적합성검사는 분배·이식금지 대상 인체조직 판별을 위한 혈액검사(HIV, HBV, HCV, 매독) 및 미생물학적 검사를 말한다. 지금까지는 인체조직 이식적합성검사 결과나 병력·투약이력에 대한 조사 결과가 부적합한 경우 해당 조직을 전량 폐기해왔다. 이번 개선으로 검사 결과나 조사결과가 부적합하더라도 기증된 의도와 자원 활용 측면을 고려해 품질관리·의학연구 등 연구용으로 사용할 수 있게 된다. 조직은행의 허가 갱신기간도 유효기간(3년) 내로 명확하게 규정, 행정 예측성을 높였다. 다만 인체조직의 채취·처리·수입·분배실적이 없으면 조직은행 허가갱신이 제한된다. 조직이식의료기관이 이식결과를 조직은행에 통보하지 않을 경우 과태료를 부과하도록 근거 규정도 신설한다. 식약처는 "인체조직의 안전관리 강화와 함께조직은행의 효율적인 관리체계가 마련될 것"이라며 "국민이 더 안전하고 우수한 품질의 인체조직을 이식받을 수 있도록 노력하겠다"고 밝혔다.

[한국보건사회약료경영학회 춘계학술대회 심포지엄] 공급불안정을 태생적으로 안고 있는 희귀의약품이 세계적으로 주목받으면서 국내 개발 활성화를 위해 위험분담계약제( RSA)와 경제성평가 특례, 신속 급여심사 체계를 확대 또는 활성화시켜야 한다는 의견이 학계에서 제기됐다. 통상의 의약품과 '외떨어진(Orphan)' 취급을 받던 희귀약제가 이제는 표적항암제 등 고가 약제로 국제적 시장성이 부각되는 동시에 그만큼 공급 불안정 극복이 필요한만큼 국내 개발 독려를 위한 정책적 제반이 마련돼야 한다는 취지다. 성균관대약대 하동문 제약산업특성화대학원 교수는 오늘(22일) 오전부터 성균관대 명륜캠퍼스에서 열리고 있는 한국보건사회약료경영학회 춘계학술대회에서 첫번째 심포지엄인 '희귀의약품 접근성 향상 방안'에서 '공급불안정 희귀의약품 접근성 제고방안'을 주제로 이 같은 개선방안을 제안했다. 우리나라의 경우 2014년 기준으로 총 305개의 희귀질환 허가 약제 중 117개 품목이 생산·수입실적이 확인되지 않았다. 공급중단 사유는 허가 후 수입되지 않은 것이 절반이었다. 즉 수요가 없었다는 것인데, 그만큼 우리나라의 희귀약제 수입 의존도와 수익성 저조로 인한 국내 공급 문제를 방증하는 대목이기도 하다. 이 같은 공급불안(접근성)을 만회하고 고가 희귀약제 국내 개발 활성화를 위해 우리나라는 가격·사회적 지원정책과 정보제공, 개발·공급지원 등 다각적인 지원을 하고 있다. 먼저 RSA나 경평특례제도를 통해 가격정책을 지원하는 한편, 의료비 지원사업과 산정특례제도, 재난적 의료비 지원사업, 4대 중증질환 보장성 강화 정책으로 사회적인 지원을 가능하게 한다. 또 희귀질환 유병현황을 집계, 공개하고 식약처가 공급이 불안정한 희귀약제 정보를 공개하고, 희귀의약품센터의 정보공개센터 운영, 진단치료기술연구 지원센터의 조력으로 정보 헬프라인을 갖줬다. 국내 개발 지원을 위한 트랙도 있다. 개발 단계에서부터 희귀약제로 지정하고 복지부가 연구사업단을 선정해 진단치료기술연구 지원센터를 통해 운영하면서 개발을 독려하고 있다. 이 밖에 국내에 제조·수입되지 않는 자가치료의약품이나 긴급도입약제는 희귀의약품센터에서 수입을 대행해 공급차질을 최대한 막고 있다. 하동문 교수는 여기서 더 나아가 고가 희귀질환약제에 대한 각 트랙별 지원 활성화가 보다 강도높게 이뤄져야 한다고 제안했다. 먼저 가격정책과 사회적 지원의 경우 RSA 대상 품목을 확대시키고 경평면제 대상 중 희귀약 선정기준을 완화시키는 한편 신속 급여심사 체계를 마련하는 방안이 제안됐다. 고가 비급여 희귀약의 접근성 향상을 위해 기금 펀드를 조성해 재정을 지원하고 질병 특이 환자를 지원해주는 프로그램을 개발해 본인부담금을 최대한 낮춰주는 방안도 나왔다. 보다 신속한 정보제공을 위해 흩어져 있는 희귀약제 정보를 통합·연계시키고 공급·유통을 담당하는 정보센터를 운영해 전주기 정보를 제공하는 시스템도 필요하다. 또 공급불안정 약제의 상세한 정보를 한 눈에 볼 수 있도록 DB를 구축하는 것도 전제돼야 한다. 하 교수는 제약산업 발전을 위한 개발 지원도 제안했다. 희귀약제 R&D 지원을 위해 프로토콜 지원상담과 규제관리·해외 진출·행정절차 지원, 시장독점권 등 개발 성과에 따른 '풀 인센티브', R&D 출연금(기금) 조성 등이 그 방안이다. 이밖에 하 교수는 희귀약제 공급관리 목록제도와 제조·수입관리 강화 등도 추가로 제안했다.

정부가 이미 정식허가돼 시판중인 의약품을 대상으로 병원 등이 연구자임상을 진행하는 경우 규제를 완화할 계획이다. 까다로운 자료제출 의무를 간소화하고, 제0상 임상시험의 정의도 신설된다. 21일 식품의약품안전처는 '의약품 임상시험 계획 승인에 관한 규정' 일부개정고시(안)을 행정예고했다. 현재는 국내 의료기관들이 시판·유통중인 의약품의 연구자임상을 실시하려면 대상 의약품이 '제조 및 품질관리(GMP) 기준'에 맞게 제조됐다는 증명 서류·자료를 제출해야 한다. 앞으로는 증명 자료를 GMP 적합판정서로 갈음해 제출하면 시판 의약품의 연구자임상이 가능하도록 개선 추진된다. 또 식약처가 지정한 임상시험실시기관의 임상시험심사위원회(IRB) 승인서 제출의무도 폐지된다. 0상임상의 정의도 신설된다. '제0상 임상시험(탐색적 임상시험)'은 1상임상 초기에 수행되는 임상시험을 말한다. '매우 제한된 용량의 의약품을 인체 투여하여 치료나 진단의 목적을 갖지 않는 임상시험'이 기본 정의. 일반적으로 신약개발 과정의 초기 단계에서 행해지는 용량-내약성 임상시험 보다 먼저 진행되며, 마이크로도즈 임상시험 등이 해당된다. 식약처는 오는 5월 11일까지 의견조회를 거쳐 임상규정 개정을 완료할 계획이다. 식약처는 "시판 의약품 등으로 연구자임상시험의 규제를 재검토해 합리적으로 개선·보완할 것"이라고 밝혔다.

바이로메드가 미국 FDA로부터 임상3상 허가를 받은 바이오신약 'VM202'가 치료방법상의 혁신성은 있지만, 고비용과 말초신경병증 치료기전에 대한 객관적인 결과를 확증해야 하는 과제가 남아 있다는 자문결과가 나왔다. 한국보건의료연구원(NECA, 네카)가 최근 내놓은 '신개발 유망의료기술 탐색-당뇨병성 신경증 치료제 VM202-DPN 전문가 자문결과'를 통해 이 같이 밝혔다. 이 약제는 당뇨병성 신경병증 유전자 치료제로 통증 감소와 염증 완화를 위한 기존 약물치료 또는 수술방식을 적용할 수 없는 환자들에게 측부 혈관신생과 신경재생을 통해 관류량을 증가시켜 통증과 궤양 양상을 줄여주는 재생치료제다. 현재 국내에서는 임상 3상 준비단계로 승인 이후 시장진입이 예상된다. 네카는 의료기술평가 전문가풀 800여명 중 해당 진료분야 전문가 4명을 무작위 선정해 그간의 연구 데이터와 사회적 영향력을 검토했다. 그 결과 기존 약물치료와 비교해 1주 간격으로 2회 혹은 4회 투약하는 근육주사로서 6개월 이상 임상적 효과가 지속된다면 치료방법에 대해 긍정적으로 평가할 수 있다는 의견이 나왔다. 플라스미드 주사에 대해서는 다각적 검증이 필요하지만 추후 임상 의료기술 향상 가능성은 있을 것으로 전망됐다. 전문가들은 VM202는 유전자 치료에 대한 의료기술로서 적용할 수 있는 환자를 알맞게 특정화시키면 현존 치료법이 없는 환자에게는 새로운 치료방법으로 임상 정책이 가능할 것으로 내다봤다. 또한 스텐트 삽입술과 같은 시술이나 수술이 불가능한 환자에게는 말초 혈류 증가를 개선할 수 있어서 임상적 유용성이 있을 것으로 관측됐다. 이 같이 VM202는 치료방법상 혁신성이 인정되지만 고비용에 대한 문제는 도전과제다. 전문가들은 미충족 의료수요와 건강상태 효과는 개선될 것으로 여겨지지만, 그 효과 정도가 크지 않고 비슷한 수준이라면 비급여 수가로 설정돼 비용이 많이 들 우려가 있다고 봤다. 이렇게 되면 건강 형평성에 부정적인 영향을 미칠 수 있고 당뇨병성 신경병증의 개선만으론 비용효과적인 측면에서 부정적일 수 있다. 전문가들은 "현재까지 연구결과로는 말초신경병증에 대한 치료확증을 증명하기 어렵고, 말초신경부위의 회복을 확인하기 위해서는 조직검사가 필수적"이라며 "그러나 임상연구에서 환자를 대상으로 말초조직검사를 진행해 확인하는 것은 어렵다"고 밝혔다. 유전자 치료기전에 따른 증상개선 확인방법으로 조직검사는 어렵겠지만, 혈류개선 검사법들이 있으므로 이를 활용해 임상연구에서 객관적 결과를 확증하는 하는 것이 필요하다는 의견도 함께 제시됐다. 전문가들은 "따라서 현재 미국에서 임상3상이 진행 중이어서 임상근거가 마련될 것으로 예상돼, 향후 장기 추적관찰 연구로 임상적 유효성과 안전성 근거 축적이 지속적으로 필요하다"고 부연했다.