[데일리팜=천승현 기자] 국회가 GMP 적합판정 취소 처분 규정의 합리화에 나섰지만 동일 위반 행위에 대한 중복 처벌 문제는 해소되지 않을 전망이다. GMP 적합판정 취소 신설 규정이 기존 품질관리 위반 행위와 중복 적용되면서 수위가 낮은 처분이 사실상 무력화되는 불합리한 상황이 반복되고 있다. 백종헌 국민의힘 의원은 더불어민주당 서미화 의원과 함께 지난달 의약품 제조·품질관리기준(GMP) 규정 합리화를 담은 약사법 개정안을 대표 발의했다. GMP 적합판정 취소 처분을 위반 행위의 경중에 따라 처분 수위를 달리 적용하는 내용이 핵심이다 GMP 기록서 작성에 단순한 오류가 발생했거나 GMP 규정 준수·운영에 일부 문제가 발생한 경우 심각한 위반 행위가 아니면 6개월 이내 기간에서 GMP 효력 정지 처분과 시정명령을 내릴 수 있는 근거를 담은 규제가 신설됐다. GMP 기록서를 거짓·허위·부정 작성하거나 GMP 기록서를 작성하지 않거나 보존하지 않고 의약품을 제조·판매하는 경우에는 GMP 적합판정 취소가 적용된다. 2022년 12월부터 GMP 적합판정을 거짓·부정하게 받거나 반복적으로 의약품 제조·품질관리에 관한 기록을 거짓으로 작성해 판매한 사실이 적발된 경우 GMP 적합판정을 취소하는 일명 'GMP 원스트라이크 아웃'이 도입됐다. 이후 처음으로 해당 규정의 손질에 나섰다. GMP 적합판정 취소 기준이 광범위하게 제시돼 품질과 직결된 중대한 위반 행위가 아니더라도 GMP 적합판정 취소 처분이 내려지는 것은 과도하다는 제약업계의 의견이 반영됐다. 향후 약사법 개정 법률안이 국회를 통과하고 시행되더라도 GMP 적합판정 취소와 기존 품질관리 기준과 중복 적용되는 문제는 해소되지 않을 전망이다. GMP 적합판정 취소 기준이라는 새로운 품질관리 위반 처분 기준을 신설하면서 기존 품질관리 위반과 중복되는 사안에 대해서는 규정 정비가 이뤄지지 않았기 때문이다. 예를 들어 동구바이오제약은 지난 2024년 8월 13일 내용고형제 GMP 적합판정 취소 처분을 통보받았다. 식약처는 동구바이오제약이 해열진통제 록소리스정과 당뇨치료제 글리파엠정을 생산하는 과정에서 첨가제 등을 임의로 변경해 허가사항과 다르게 제조하고 제조기록서에는 허가사항과 동일하게 제조한 것처럼 거짓 작성했다고 판단하고 GMP 적합판정 취소 기준을 적용했다. 의약품 등의 안전에 관한 규칙 '별표 5의2' 의약품 등의 적합판정 취소 등 기준을 보면 ▲거짓이나 그 밖의 부정한 방법으로 적합판정 또는 변경적합판정을 받은 경우 ▲적합판정을 받은 이후 반복적으로 의약품 등의 제조 및 품질관리에 관한 기록을 거짓으로 작성하거나 잘못 작성해 의약품 등을 판매하는 경우 처분기준이 적합판정 취소에 해당한다고 명시됐다. 현행 CMP 적합판정 취소 규정에서 ▲적합 판정을 받은 이후 의약품 등의 제조 및 품질관리에 관한 기록을 잘못 작성해 의약품 등을 판매하는 경우 ▲적합판정을 받은 이후 의약품 등의 제조 및 품질관리에 관한 기록을 누락한 경우 ▲의약품 등의 제조 및 품질관리기준 준수를 위한 세부 기준이나 절차를 마련하지 않아 품질에 영향을 미칠 우려가 있는 경우 ▲의약품 등의 제조 및 품질관리기준에 따른 제품품질평가 결과 필요한 조치를 이행하지 않은 경우 등의 위반행위에는 시정명령이 내려진다. 식약처는 동구바이오제약에 GMP 적합판청 취소 처분을 결정한지 15일이 지난 2024년 8월 28일 정제 제조업무정지 1개월 처분과 함께 글리파엠정2/500mg의 제조업무정지 5개월, 록소리스정 제조업무정지 3개월 15일 처분을 결정했다. 동구바이오제약의 GMP 규정 위반행위에 대해 다른 처분 기준에 따라 2건의 행정처분이 연이어 결정됐다. 식약처가 동구바이오제약에 추가로 통보한 제조업무정지는 GMP 적합판정 취소 처분 신설 이전에 시행된 품질관리 기준 위반에 따른 처분 기준이 적용됐다. 두 번째 행정처분의 근거는 의약품 등의 안전에 관한 규칙 별표8에 규정된 품질관리 위반 행위에 따른 처분 기준이다. 의약품 등의 안전에 관한 규칙 별표8 개별기준 5호 라목에 규정된 ‘변경허가를 받지 않거나 신고하지 않고 원료약품 중 주성분 외의 성분의 규격, 분량, 제조방법 또는 포장단위 등의 변경’ 행위가 적용됐다. 이때 처분 기준은 해당품목 제조업무정지 1개월이다. 추가 행정처분에는 ▲별표8 25호 다목 2)에 규정된 제조지시서, 시험지시서, 제조기록서 또는 시험성적서를 작성하지 않거나 거짓으로 작성한 경우 ▲별표8 제2호 자목 2) 가)에 명시된 수탁자가 제품표준서 및 제조관리기준서 등 기준서를 작성·비치하지 않거나 제조지시서, 시험지지서, 제조기록서 또는 시험성적서를 작성하지 않거나 거짓으로 작성한 행위도 적용됐다. 의약품 등의 안전에 관한 규칙 48조에 규정된 제조업자 등의 준수사항 위반도 적용됐다. GMP 적합판정 취소가 더욱 강력한 처분이라는 점에서 추가 행정처분은 효력이 발생하지 않는다는 문제가 노출된다. GMP 적합판정 취소는 내용고형제, 주사제, 점안제, 내용액제, 외용액제 등 대단위 제형별로 부여한다. 동구바이오제약의 내용고형제 GMP 적합판정이 취소되면 내용고형제 중 정제 뿐만 아니라 캡슐제도 생산이 금지된다. 추가 행정처분 수위에 해당하는 정제 제조업무정지나 위반 의약품 제조업무정지는 효력을 발생할 없는 구조다. 만약 GMP 적합판정 취소 처분에 대해 제약사의 취소소송이 승소해 효력이 사라질 경우에만 두 번째 행정처분이 효력이 발생한다. 식약처가 GMP 적합판정 취소 처분 규정을 시행한 이후 처분 대상에 오른 제약사들 모두 별도의 품질관리 위반 기준에 따른 처분이 내려졌다. 업계에서는 기존의 품질관리 위반 규정이 있는데도 추가로 GMP 적합판정 취소 규정을 별도로 운영하면서 동일 위반행위의 중복 처벌 문제가 여전히 노출된다고 지적한다. 식약처 입장에서도 동일 위반 행위로 두 가지 기준에 따른 처분 수위를 결정하는 중복 업무가 계속될 수 밖에 없는 처지다. 식약처 관계자는 “새로운 규정을 운영하면서 합리적인 개선 방안을 모색할 계획이다”라고 말했다.

[데일리팜=어윤호 기자] 원발성 담즙성 담관염 신약 '리브델지'의 국내 상용화가 예상된다. 길리어드사이언스코리아는 최근 우르데옥시콜산에 대한 반응이 부적절하거나 불내성인 성인의 원발성 담즙성 담관염(PBC, Primary Biliary Cholangitis)치료제 리브델지(Livdelzi, 셀라델파)의 허가 신청을 제출, 식품의약품안전처 심사를 진행중이다. 리브델지는 지난 6월 글로벌 혁신제품 신속심사(GIFT, Global Innovative products on Fast Track) 대상, 8월에는 희귀의약품으로 지정된 바 있다. PBC는 간 내 담관의 만성 염증 및 파괴로 인해 담즙 정체와 간 손상을 유발하며, 궁극적으로 간경변증 및 간부전으로 진행될 수 있는 희귀 난치성 자가면역 질환이다. 현재 우르소데옥시콜산(UDCA)이 1차치료제로 쓰이고 있지만 UDCA에 대한 반응이 불충분하거나 내약성 문제가 있는 환자들을 위한 새로운 치료 전략의 필요성이 지속적으로 제기돼 왔다. 셀라델파는 경구용 과산화소체(peroxisome) 증식 활성화 수용체(PPAR) 델타에 선택적으로 작용하는 약물이다. 이 약은 3상 RESPONSE 연구를 통해 유효성을 입증했다. RESPONSE 연구는 UDCA에 불충분한 반응을 보이거나 내약성이 없는 성인 PBC 환자를 대상으로 셀라델파의 유효성 및 안전성을 위약과 비교 평가하는 무작위 배정, 이중맹검, 위약 대조 방식으로 진행됐다. 연구 결과, 셀라델파 투여군은 12개월 차에 1차 평가변수인 복합 생화학적 반응(ALP 수치 및 총 빌리루빈 수치 개선)에 62%가 도달하며, 위약군의 20% 대비 통계적으로 유의미한 우월성을 입증했다. 특히 셀라델파 치료군 중 25%에서는 ALP 수치가 정상화되는 유의미한 결과가 관찰됐다. 주요 2차 평가변수였던 가려움증 개선에서도 셀라델파의 효과가 확인됐다. 연구 시작 시점 대비 6개월 차에 중등도-중증 가려움증을 호소하던 환자군에서 셀라델파 치료군은 평균 3.2점의 가려움증 수치 감소를 보여 위약군의 1.7점 감소 수치보다 통계적으로 유의미한 개선 효과를 입증했다. 한편 리브델지는 지난해 8월 미국 FDA로부터 신속 승인을 획득했으며, 지난 2월 유럽에서도 허가됐다.

[데일리팜=어윤호 기자] 실패를 맛본 이중항체 항암제 '임델트라'가 곧바로 재도전에 나선다. 취재 결과, 암젠코리아는 최근 재발 또는 불응성 확장기 소세포폐암(SCLC, Small cell lung cancer)치료제 임델트라(탈라타맙)의 보험급여 등재 신청을 다시 재출했다. 불과 지난 1월 건강보험심사평가원 암질환심의위원회에서 급여 기준 미설정 판정을 받은지 2개월도 안 된 시점이다. 제약사의 등재 의지가 돋보이는 부분이다. 빠른 재정비를 통해 신속한 움직임을 보여준 임델트라가 급여 등재에 성공하고, 약이 부족한 소세포폐암 영역에서 치료옵션으로 등극할지 지켜 볼 부분이다. 지난해 5월 국내 승인된 임델트라는 소세포폐암 환자의 85~96%에서 발현되는 '델타-유사 리간드3(Delta-like ligand3, 이하 DLL3)'를 표적하는 이중항체 치료제다. DLL3 항원은 정상세포에서는 세포 내에 분포하지만 소세포폐암을 포함한 신경내분비암에서는 암세포 표면에 비정상적으로 발현하는 특성이 있다. 임델트라는 암세포의 DLL3 항원과 T세포의 CD3 항원에 이중으로 결합해 T세포가 암세포를 사멸하도록 유도한다. 특히 암세포가 면역을 회피하는 주요 기전인 주조직적합성복합체 클래스1(MHC-1)의 발현에 의존하지 않고 T세포와 암세포의 항원에 직접 결합하기 때문에 면역을 회피하는 암세포에도 작용할 수 있다. 이 약은 DeLLphi-301 임상 연구를 통해 유효성을 입증했다. DeLLphi-301 연구는 백금 기반 화학요법을 포함한 최소 두 가지 이상의 선행 치료 후 질병이 진행된 확장기 소세포폐암 성인 환자를 대상으로 한 2상 임상이다. 연구 결과, 임델트라는 유의미한 객관적 반응률을 확인했다. 임델트라 10mg로 치료받은 100명의 환자의 객관적 반응률은 40%였으며, 반응한 환자 중 6개월 이상 반응을 보인 환자는 58%(n=23/40)에 달했다. 또한 임델트라 10mg 투여군의 전체생존기간 중앙값은 14.3개월, 무진행생존기간(PFS) 중앙값은 4.9개월로 나타났다. 임델트라 10mg 투여군에서 나타난 치료 관련 이상반응은 대부분 저등급으로, 3등급 이상의 이상반응은 임상 파트 1~2 환자의 29%, 파트 3 환자의 15%에 발생했다. 이와 같은 결과를 기반으로 미국국립종합암네트워크(NCCN, National Comprehensive Cancer Network)는 백금 기반 항암화학요법에 대한 저항성 환자에서 선호요법, 민감성 환자에서 기타 권장 요법으로 임델트라 단독요법을 권고하고 있다. 또한 미국임상종양학회(ASCO, America Society of Clinical Oncology)는 항암화학요법 후 재발한 환자에서 임델트라 단독요법을 강한(Strong) 수준으로 권고한 바 있다. 한편 소세포폐암은 전체 폐암 환자 중 약 10~15%를 차지하며 암세포의 증식 속도가 빨라 짧은 기간 내 광범위하게 전이되는 특징이 있다. 환자 10명 중 6~7명은 암세포가 반대편 폐나 다른 장기로 전이된 확장기에 진단받는 것으로 알려져 있다. 현재 확장기 소세포폐암의 주된 치료 옵션은 항암화학요법과 면역항암제로 제한적이며 치료가 3차 이상으로 넘어갈 경우 선택지는 더욱 좁다. 소세포폐암 환자의 항암화학요법에 대한 초기 반응률은 높은 편이나, 오래 지속되지 못하고 빠르게 악화되는 경우가 많다. 특히 마지막 항암치료 후 6개월 이내 병이 진행된 불응성, 저항성 환자에서는 전통적인 항암화학요법에 대한 치료 반응률이 10% 이하로 떨어져 새로운 치료옵션에 대한 요구가 높았다.

[데일리팜=김진구 기자] 제약업계가 제네릭 약가 산정률의 마지노선을 ‘48%’로 정부에 제안하는 방안에 공감하는 분위기다. 정부가 목표한 ‘40% 대’ 산정률에서 최악은 피하고자 하는 움직임으로 파악된다. 다만 이때도 제약업계의 피해는 상당할 것으로 예상된다. 지난해 기준 약가인하 영향권에 있는 상위 50개 제품만 놓고 보더라도 약가 산정률을 48%로 낮출 경우 연간 1600억원 처방실적 감소가 불가피하다는 계산이 나온다. 여기에 계단형 약가제도와 제네릭 최고가 기준요건 등이 복합 적용되면 손실 규모는 더욱 커질 수 있다는 전망이다. 48% 적용해보니…약가인하 영향권 상위 50개 제품서만 처방액 1622억원 감소 9일 제약업계에 따르면 정부는 약가제도 개편안을 이달 안에 건강보험정책심의위원회 의결을 통해 확정한다는 방침이다. 이르면 이번 주로 예상되는 건정심 소위에선 제네릭 약가 산정률을 포함한 기본 뼈대가 공개될 것으로 예상된다. 정부는 제네릭 약가 산정률을 ‘40%대’로 낮추겠다고 예고한 바 있다. 제네릭 약가 산정률이 40%가 될 수도, 49%가 될 수도 있다. 현행 53.55% 수준과 비교하면 최소 3.56%포인트에서 최대 13.55%포인트까지 낮아지는 구조다. 제약업계에선 ‘최악의 상황은 피해야 한다’는 데 공감하고 있다. 이 연장선상에서 수용 가능한 제네릭 산정률을 48% 수준으로 정부에 제시하는 분위기다. 현재 산정률 53.55%보다 5.55%포인트 낮은 수준으로, 현행 제네릭 약가 기준 대비 10%가량 인하된 수치다. 다만, 48%라는 산정률을 적용하더라도 제약업계의 피해는 상당할 것으로 예상된다. 의약품 시장조사기관 유비스트에 따르면 지난해 약가인하 영향권에 있는 상위 50개 제네릭과 후발의약품의 합산 처방실적은 1조5406억원이다. 이들 제품에 산정률 48%를 적용할 경우 처방실적은 1조3809억원으로 쪼그라든다. 산정률이 53.55%에서 48%로 낮아지는 것만으로 상위 50개 제품에서만 연간 1597억원의 처방액 감소가 발생한다는 계산이다. 제품별로는 대웅바이오 ‘글리아타민(콜린알포세레이트)’의 피해가 가장 클 것으로 예상된다. 이 제품의 지난해 처방액은 1761억원이다. 산정률이 48%로 낮아질 경우 처방실적은 1578억원으로 183억원 감소한다는 계산이 나온다. 같은 방식으로 유한양행 ‘로수바미브(로수바스타틴+에제티미브)’는 106억원, 삼진제약 ‘플래리스(클로피도그렐)’는 87억원 감소할 것으로 추산된다. 이밖에 HK이노엔 ‘로바젯’, 제일약품 ‘리피토플러스’, 대웅제약 ‘크레젯’, 종근당 ‘리피로우’도 40억원 이상 처방액이 감소하는 것으로 계산된다. 산정률 40% 땐 예상 손실액 4000억원 육박…'계단형 제도' 등 추가 변수도 문제는 이같은 계산이 제약업계의 가장 낙관적인 시나리오라는 점이다. 현재 복지부는 40%대 초반 산정률을 강력 추진하는 것으로 알려졌다. 제약업계의 48%와 차이가 적지 않은 상황이다. 최악의 시나리오인 40%의 제네릭 산정률을 가정하면, 제네릭 상위 50개 제품의 예상 피해액은 3898억원에 이를 것으로 계산된다. 글리아타민과 로수바미브, 플래리스, 로바젯, 리피토플러스, 크레젯, 리피로우는 단일 제품으로만 연 100억원 이상 손실이 불가피할 것으로 예상된다. 여기에 강화된 계단형 약가제도와 제네릭 최고가 기준이 추가 적용되면 손실 규모는 더욱 확대될 가능성이 크다. 이번 개편안에서 정부는 계단형 약가제도를 기존 ‘21번째 등재 의약품부터 15%씩 인하’에서 ‘11번째 등재 의약품부터 5%포인트씩 인하’로 변경하는 방안을 추진 중이다. 또한 최초 등재 제네릭이 10개 이상일 경우엔 등재 1년 후부터 11번째 약가를 적용한다. 10개 이상 다수 등재된 제네릭들은 추가 타격이 불가피하다는 의미다. 또한 ‘자체 생동 실시’와 ‘등록 원료의약품(DMF) 사용’ 등 제네릭 최고가 기준요건 미충족 시 약가인하 폭을 현행 ‘15%씩’에서 ‘20%씩’으로 확대하는 방안이 검토되고 있다. 이런 조건을 모두 감안하면 제네릭 상위 50개 제품에서만 4000억원 이상 처방액 감소가 발생할 가능성이 있다는 분석이다.

[데일리팜=김진구 기자] 정부의 약가 개편안 확정이 임박한 가운데, 제약업계 노동계가 청와대를 찾아 약가인하 정책이 고용에 미칠 영향을 우려한다는 입장을 전달했다. 5일 제약업계에 따르면 한국노총 산하 전국화학노동조합연맹(화학노련) 의약·화장품분과는 최근 청와대를 찾아 보건복지비서관·노동비서관과 면담을 진행했다. 이번 면담에는 이장훈 의약·화장품분과 의장과 한국노총 대외협력본부가 함께 참석했다. 이 의장은 데일리팜과 통화에서 “한국노총의 주재로 청와대 보건복지비서관과 노동비서관을 만났다”며 “약가인하에 대한 의견을 노동자 입장에서 전달했다”고 말했다. 그는 “정부가 약가인하를 강행한다면 고용 안정이 흔들리고 일자리 창출에도 악영향을 줄 것이란 우려를 밝혔다”며 “이에 대해 청와대에선 확답해줄 수 있는 건 없다는 취지로 답했다”고 덧붙였다. 약가 개편안은 당초 지난달 건강보험정책심의위원회 의결을 통해 확정할 계획이었지만, 제약업계와 노동계 반발이 이어지면서 관련 일정이 한 차례 미뤄졌다. 이에 정부는 3월 중 건정심을 열고 제네릭 약가인하 산정률을 포함한 최종안을 확정한다는 방침이다. 업계에선 오는 11일 건정심 소위를 거쳐 이달 중순 전체회의에서 의결하는 일정이 거론된다. 노동계는 정부가 약가 개편안을 확정하는 과정에서 산업과 고용에 미칠 영향을 함께 고려해야 한다는 입장이다. 다만 구체적인 개편 내용이 공개되지 않은 만큼, 향후 건정심 논의 과정을 지켜보면서 대응 수위를 결정한다는 계획이다. 이와 관련 화학노련 산하 제약사 노동조합들은 오는 10일 1박 일정으로 2026년 임금 및 단체협약 승리 투쟁 결의대회를 진행한다. 이 자리에선 약가 개편 대응 방향도 함께 논의될 전망이다. 이 의장은 “2026년도 임금 협상을 위해 모이는 자리지만, 약가인하에 대한 우려가 크기 때문에 노조 차원의 대응 방향 논의가 주요 안건이 될 것”이라며 “한국노총과 전국화학노동조합연맹 위원장들도 참석할 예정이다. 대책을 함께 검토할 것”이라고 말했다. 제약바이오업계와의 공동 대응 가능성도 거론된다. 이 의장은 “한국제약바이오협회에서도 대응 방안을 논의 중인 것으로 알고 있다”며 “대국민 서명운동이나 국민 청원 등 여러 방식이 검토되는 것으로 전해진다. 협회와 공동 대응 방안을 모색하고 있다”고 덧붙였다. 한국노총은 지난 1월 29일 “노동자를 배제한 졸속 개편으론 건강보험 재정도, 제약산업도 지킬 수 없다”는 성명을 통해 정부의 약가제도 개편안에 반대 입장을 밝힌 바 있다. 당시 한국노총은 “정부가 추진 중인 약가 제도 개편이 충분한 사회적 논의와 합의 없이 일방적으로 추진되고 있는 데 대해 깊은 우려를 표한다”며 “무분별한 약가 인하는 결국 노동조건 악화와 구조조정으로 이어질 가능성이 크다. 노동자의 생존권을 위협하는 정책은 장기적으로 국민의 의약품 접근성과 건강권까지 훼손하게 될 것”이라고 비판했다. 이어 “건강보험 가입자를 대표하는 단체로서, 노동자·환자·국민을 배제한 채 밀실행정과 탁상행정으로 정책을 결정하는 것을 결코 용납할 수 없다”며 “정부는 약가 제도 개편의 근거와 재정 효과를 투명하게 공개하고, 이해당사자의 의견이 실질적으로 반영되는 사회적 논의 구조를 즉각 마련해야 한다”고 촉구했다. 그러면서 “향후 약가 제도 개편 논의 과정에서 건강보험 가입자의 이익과 노동자의 생존권이 조화롭게 반영될 수 있도록 책임 있는 역할을 다할 것”이라며 “이번 정책을 빌미로 노동조건 후퇴와 고용 불안을 초래하는 어떠한 시도에 대해서도 결코 좌시하지 않을 것임을 분명히 밝힌다”고 강조했다.

[데일리팜=어윤호 기자] 1년에 두번 맞는 에이즈 신약 '선렌카'의 국내 시장 진입이 임박한 모습이다. 식품의약품안전처는 현재 길리어드사이언스코리아의 HIV치료제 선렌카(Sunlenca, 레나카파비르) 승인을 위한 막바지 심사를 진행중이다. 이르면 상반기 내 허가가 점쳐진다. 구체적인 적응증은 '현재 항레트로바이러스 요법으로 치료되지 않는 다제내성 HIV-1 감염 성인 환자의 치료에 다른 항레트로바이러스제와 병용요법'이다. 선렌카는 최초의 장기 지속형 HIV-1 캡시드 억제제로, 6개월마다 투여하는 피하 주사제다. 미국과 유럽 등 국가에서 지난 2022년 승인돼 처방이 이뤄지고 있다. 현재 HIV 치료는 항레트로바이러스제를 매일 경구 투여하는 방식으로 유지되고 있다. 하지만 장기 지속형 제제들이 하나둘씩 개발되며 그 투여 빈도는 2개월마다 혹은 6개월마다 투여로 진일보하고 있는 상황이다. 현재 우리나라에서 허가를 진행중인 적응증은 아니지만, 레나카파비르가 더 주목받고 있는 것은 HIV의 치료를 넘어 '예방'을 가능케 한다는 점이다. 이 약은 지난해 6월 미국, 같은해 8월 유럽에서 'IV-1 감염 위험이 높은 체중 35kg 이상 성인 및 청소년에서 성관계로 매개되는 HIV-1 감염 위험을 감소시키기 위한 노출 전 예방요법(PrEP)'으로 허가를 획득했다. 예방요법에 쓰이는 레나카파비르의 제품명은 '예이투오(Yeytuo)'이다. 레나카파비의 예방요법은 임상 3상 PURPOSE 1 및 PURPOSE 2 연구를 통해 유효성을 입증했다. PURPOSE 2 연구 결과, 레나카파비르는 배경 HIV 발생률(bHIV)에 비해 HIV 감염을 96% 감소시킨 것으로 나타났다. 참가자 2180명에서 2건의 사례가 발생했으며 이는 레나카파비르 투여군에서 참가자의 99.9%가 HIV에 감염되지 않았다는 것을 의미한다. 지난해 길리어드는 사하라 이남 아프리카에서 시스젠더 여성을 대상으로 레나카파비르를 노출 전 예방요법으로 평가한 PURPOSE 1 임상시험에서 주요 효능 평가변수를 충족해 이중맹검을 조기에 해제하기도 했다. 한편 국제학술지 겸 과학매체 사이언스(Science)는 지난해 이같은 연구 결과를 토대로 레나카바비르를 '올해의 과학혁신'으로 선정한 바 있다.

[데일리팜=황병우 기자]한국로슈진단은 헌혈 혈액 내에 5종의 말라리아 원충을 핵산증폭검사(NAT)법으로 선별하는 검사인 코바스 말라리아(cobas Malaria)에 대해 식품의약품안전처 허가를 획득했다고 26일 밝혔다. 국내에서 헌혈 혈액 선별을 목적으로 한 말라리아 핵산증폭검사(NAT) 시약이 허가된 것은 이번이 처음이다. 코바스 말라리아는 헌혈 혈액 내 5종의 말라리아 원충을 분자진단 방식으로 선별하는 체외진단의료기기다. 대용량 자동화 분자검사 장비인 cobas 5800 system, cobas 6800 system, cobas 8800 system에서 사용 가능하도록 설계됐다. 이 제품은 CE 인증과 미국 FDA 승인을 이미 획득했으며, 이번 식약처 허가를 통해 국내 도입 기반을 마련했다. rRNA와 DNA를 동시에 타깃하는 듀얼 PCR 설계를 적용해, 검체 내 말라리아 원충이 극소량만 존재하더라도 검출할 수 있도록 했다. 회사 측은 임상적 민감도 및 특이도 시험에서 100% 결과를 확인했다고 설명했다. 말라리아는 모기를 통해 감염되는 급성 열성 전염병으로, 세계보건기구(WHO)에 따르면 2021년 한 해 동안 전 세계 84개국에서 약 2억4700만 명의 환자가 발생했다. 이 중 약 95%는 아프리카 지역에서 보고됐다. 우리나라는 2017년부터 WHO 말라리아 우선 퇴치 대상국으로 지정돼 있으며, OECD 국가 중에서는 한국·멕시코·코스타리카만 포함돼 있다. 현재 국내 헌혈 혈액에 대해서는 말라리아 면역 검사가 시행되고 있다. 그러나 항체가 생성되기 이전 단계에서는 감염 여부를 확인하기 어렵다는 한계가 있어 수혈 안전성에 대한 우려가 제기돼 왔다. 면역 검사 과정에서 발생하는 교차 반응으로 불필요한 혈액 폐기가 발생하는 점도 문제로 지적된다. 이 같은 이유로 국내에서는 말라리아 위험 지역 거주자 및 방문자에 대해 헌혈 1년 보류 조치를 적용하고 있다. 이는 WHO가 권고하는 최소 4개월 기준을 크게 웃도는 수준이다. 최근 국내 연구에 따르면 헌혈 제한 지역의 잠재적 헌혈자는 연간 약 3만1208명으로 추산된다. 한국로슈진단은 말라리아 PCR 검사가 현장에 도입될 경우, 헌혈 보류 기간을 보다 합리적으로 조정할 수 있을 것으로 기대하고 있다. 이를 통해 수혈 안전성을 유지하면서도 혈액 자원의 활용도를 높여 국가적 혈액 수급난 완화에 기여할 수 있다는 설명이다. 킷 탕 한국로슈진단 대표는 "글로벌에서 검증된 코바스 말라리아 검사를 국내에 출시하게 돼 의미가 크다"며 "신뢰할 수 있는 헌혈자 선별 도구를 제공해 수혈 안전성을 한층 강화하고, 환자의 수혈 관련 위험을 줄이는 데 기여할 것으로 기대한다"고 말했다. 그는 이어 "이번 출시는 한국의 말라리아 퇴치 노력에도 힘을 보탤 것"이라며 "앞으로도 대한민국 의료 현장의 신뢰받는 파트너로서 혈액 안전의 새로운 기준을 만들어가겠다"고 덧붙였다.

[데일리팜=어윤호 기자] 암질심을 넘어선 위암 표적항암제 '빌로이'가 재도전에 성공할 지 귀추가 주목된다. 한국아스텔라스제약의 클라우딘18.2(Claudin 18.2) 양성 위암 표적 치료제 빌로이(졸베툭시맙)는 지난해 10월 건강보험심사평가원 암질환심의위원회를 통과하고 현재 약제급여평가위원회 상정을 위한 절차를 진행중이다. 2024년 9월 국내 허가된 빌로이는 지난해 2월 최초 도전에 암질심의 벽을 넘지 못했지만 곧바로 재신청을 제출, 결과를 만들어 냈다. 빌로이는 세계 최초로 승인된 클라우딘 18.2 표적치료제로, 위에서 발현 및 노출되는 단백질인 클라우딘 18.2와 결합해 작용하는 면역글로불린 단일클론항체다. 빌로이 허가의 근거가 된 SPOTLIGHT 3상 연구를 살펴보면, 빌로이와 mFOLFOX6(옥살리플라틴, 류코보린, 플루오로우라실) 병용요법의 무진행생존기간 중앙값(mPFS)은 10.61개월로 위약군의 8.67개월보다 높았고, 전체생존기간 중앙값(mOS)도 18.23개월로 위약군 15.54개월을 상회했다. 또 GLOW 연구에서도 빌로이와 CAPOX(카페시타빈과 옥살리플라틴) 병용 투약군이 무진행생존기간 중앙값(mPFS) 8.21개월을 기록하며 질병 진행 또는 사망 위험을 약 31% 낮췄다. 라선영 연세암병원 종양내과 교수는 "전이성 위암 환자 중 약 90%가 HER2 음성으로 나타나 새로운 바이오마커를 표적하는 치료제가 절실했다"며 "HER2 음성 환자 중 약 40%가 클라우딘 18.2 양성 환자로 보고되는 상황에서 클라우딘 18.2에 선택적으로 결합하는 빌로이의 등장은 새로운 치료 가능성을 제시했다"고 말했다. 한편 대한위암학회는 2025 년 1 월 6 일 공식 학술지 JGC(Journal of Gastric Cancer)의 위암 치료 가이드라인을 개정, HER2 음성이면서 클라우딘 18.2 양성 환자의 1 차 치료로 빌로이를 '최고 수준'으로 권고했다. 또 빌로이는 일본 내 위암치료 가이드라인, 유럽종양학회(ESMO) 임상진료지침에 표준치료 요법으로 등재됐으며 미국 NCCN 가이드라인에도 '우선권고요법(Preferred regimens)' 치료제로 등재되며, 전세계 위암 치료의 표준 치료요법으로 빠르게 자리잡았다.

[데일리팜=어윤호 기자] RET 항암제 '레테브모'가 이번엔 보험급여 등재 일정을 매듭지을 수 있을지 주목된다. 사실상 국내 허가 후 5년째 급여 적용이 이뤄지지 않으면서 환자들의 기다림만 길어지고 있다. 확인 결과, 한국릴리는 지난해 4월 RET 변이 비소세포폐암치료제 레테브모(셀퍼카티닙)의 급여 신청을 재제출했으며, 같은해 9월 건강보험심사평가원 암질환심의위원회를 다시 한번 통과했다. 현재는 경제성평가를 포함한 후속 절차가 진행 중인 것으로 알려졌다. 회사 측은 경제성 평가 자료를 포함해 자료를 이미 제출한 상태이다. 그러나 레테브모에 대한 구체적인 심사 일정이나 협상 진행상황은 현재로서 확인하기 어렵다. 레테브모는 등재 절차 과정에서 그야말로 수난을 겪었다. 이 약은 2022년 3월 식품의약품안전처 허가를 받았다. 이후 2022년 11월 건강보험심사평가원 급여기준이 설정됐고, 2023년 5월 약제급여평가위원회를 통과하며 비용효과성도 인정받았다. 하지만 2023년 8월 국민건강보험공단과의 약가협상이 결렬되며 등재가 무산됐다. 이후 2023년 10월 3상 임상 전체생존기간(OS) 개선 데이터가 발표됐고, 회사는 이를 근거로 재도전에 나섰다. RET 변이는 비소세포폐암 환자의 약 1~2%에서 발견되는 희귀 유전자 변이다. 현재 국내에서 허가된 RET 표적치료제는 레테브모가 유일하다. 기존 항암화학요법이나 면역항암제는 해당 환자군에서 반응률과 지속기간 측면에서 한계를 보여왔다. 한편 미국 NCCN(National Comprehensive Cancer Network) 가이드라인은 RET 변이 전이성 비소세포폐암 1차 치료에서 레테브모를 'Preferred Category 1'로 권고하고 있다. 가장 높은 근거 수준과 전문가 합의를 충족한 등급이다. 글로벌 표준에서는 진단 즉시 고려되는 치료제지만, 국내에서는 여전히 비급여 상태다. 물론 글로벌 표준치료라 할지라도 국내에서 건강보험 적용이 되지 않은 항암제는 많다. 하지만 레테브모의 경우 이미 한차례 비용효과성을 인정받았던 약제가 협상 단계에서 좌초된 이후, 추가 임상 근거까지 확보했음에도 재논의가 장기화되고 있다는 점에서 차이가 나타난다. 현재 약가참조국인 A7 국가 중 프랑스를 제외한 6개국(미국, 독일, 이탈리아 영국, 스위스, 일본)에서 레테브모는 임상현장에서 급여 약제로 사용되고 있다.