녹십자는 미국 제네렉스(Jennerex)社와 공동개발 중인 항암 유전자치료제 'JX-594'가 美 FDA로부터 간세포암(Hepatocellular Carcinoma, HCC) 치료를 위한 희귀의약품(Orphan Drug)으로 지정받았다고 10일 밝혔다. JX-594의 희귀의약품 지정은 지난 2009년 유럽의약품청(EMA)의 지정 이후 이번이 두 번째다. 희귀의약품은 적용 대상이 드물고 적절한 대체 의약품이 없어 신속한 허가와 공급 절차가 요구되는 의약품을 말한다. JX-594는 정상 세포는공격하지 않고 암세포에 기생해 죽이는 원리가 핵심이다. 천연두 백신에 사용되는 우두바이러스의 유전자를 재조합한 JX-594는 암에서만 증식해 암세포를 파괴하는 동시에 인체 항종양 면역반응을 자극하는 항암 치료제다. 한국 연구진이 주도한 국제 공동 연구를 통해 JX-594가 말기 간세포암 환자의 생존 기간을 기존보다 최소 2~3배 이상 늘린다는 임상 시험 결과가 지난 2월 세계적 권위의 과학 저널 네이처의 의학 분야 자매지인 '네이처메디신(Nature Medicine)'에 게재된 바 있다. 녹십자 허은철 최고기술경영자(CTO) 부사장은 "이번 'JX-594'의 희귀의약품 지정은 기존 치료제 실패후 적절한치료 방법이 없던 말기 간세포암 환자에게 생명연장의 가능성을 보여준 것"이라며 "'JX-594'의 개발 속도도 가속화 될 것으로 예상한다"고 설명했다. 한편, JX-594는 현재 간세포암 표준 치료에 실패한간세포암 환자를 대상으로 후기 임상 2상을 진행 중이며, 최근 58명의 한국 환자를 포함한 7개국120명의 환자 등록이 완료됐다. 이와 함께, 대장암과 신장암 등 다른 암 환자를 대상으로도 국제 임상시험을 하고 있다.

[필수의료 서비스, 어디까지인가 공개토론회] 정부와 보험자, 학자, 시민·환자단체 소속 전문가들은 4대 중증질환 100% 국가보장을 대명제로 필수의료 범위를 정하는 데 있어서 경제성평가와 같은 비용요소를 감안하는 것은 불가피하다는데 동의했다. 결국 보장성 강화 요구는 거세지만 한정된 재정을 효과적으로 사용하기 위해서는, 현실성 있는 적정보장과 급여 후 사후관리, 민간보험 등에 소비되는 낭비적 요소를 총체적으로 감안해야 한다는 결론이다. 보건복지부 주관 4대 중증질환 현장토론회 2차로 9일 오후 건보공단에서 열린 '필수의료 서비스, 어디까지인가' 토론회에 참가한 패널들은 필수의료 선정 원칙에 대한 다양한 의견을 개진했다. 패널들은 4대 중증질환 보장성강화 차원에서 필수의료 선정기준은 곧, 그간 끊임없이 제기됐던 급여우선순위 논의와 맥을 같이한다고 봤지만, 한정된 재원을 감안한 비용의식에 대해서는 각기 다른 쟁점들을 제시했다. 아주대 허윤정 교수는 중증질환 보장성 강화에서 간과해선 안될 것이 급여화 되지 않은 항목의 보장률 파악이라고 강조했다. 공단이 중증질환 보장률 추계를 할 때 급여권 밖에 머물고 있는 희귀질환 항목은 제외시켰다는 점에서 이 항목들까지 함께 감안해야 한다는 것이다. 허 교수는 건강보험 보장성 강화로 인해 환자가 줄어 수혜를 입는 또 다른 보험인 민간보험의 이득에 대한 경제적 파급, 즉 민간보험에 들이는 가계부담도 고려해야 한다는 의견도 함께 제시했다. 건강세상네트워크 현정희 공동대표는 비급여의 급여화는 4대 중증에 국한시킬 문제가 아니라고 강조했다. 병원에서 '부르는 게 값'인 비급여가 꾸준히 개발되고 있는 상황에서 공약에 치우쳐 해당 범위에 한정짓는다면 결국 보장성 강화는 요원하다는 주장이다. 백혈병환우회 이은영 사무국장은 경제성평가 등 비용효과성을 강조하는 부분을 경계했다. 그는 레블리미드를 예로 들며 희귀질환이나 표적항암제 등 고가약제가 필수약이 아니라는 이유로 급여권에 진입하지 못하는 것은 가혹하다는 입장을 피력했다. 이 사무국장은 "식약처에서 허가받은 약제와 (생동성 등) 동등한 평가를 받았다면 모두 필수약제라 할 수 있기 때문에 급여화시켜야 한다"며 "무조건 비싸다고 비급여로 놔둘 것이 아니라 적극적인 급여화 노력이 필요하다"고 강조했다. 그러나 비용효과성을 중점적으로 보고 있는 보험자의 입장은 달랐다. 레블리미드처럼 많은 비용이 소요되는 것은 경제성평가 등 비용효과성을 기준으로 판단해야 하고, 이후에도 사후관리 기전을 만들어 평가해야 급여지속 여부를 결정해야 한다는 것이다. 공단 현재룡 보험급여실장은 "고가 약제는 조건부급여로 급여화 길을 열어주고 환자를 보호해야 하는 것은 당연하지만 솔리리스와 같은 초고가 약제는 건강보험에서 해결할 것이 아니라 기금화를 통해 별도로 접근해야 할 문제"라고 비판했다. 복지부 전병왕 보험정책과장은 국정과제로서 4대 중증질환이 설정돼 있는 만큼 이에 포커스를 맞춰 보장성 강화 계획이 설정되고 있다는 원론적인 설명과 함께 '그레이 존'인 비급여 부분 해결을 강조했다. 전 과장은 "임의비급여 비중이 상당히 커보이는데, 필수의료 측면에서 비급여라고 본다"며 급여우선순위 시각에서 의견을 피력했다. 이어 그는 "올해 안에 비급여 작업을 통해 기준을 정립하겠다"며 "기존에 (급여로) 해왔던 부분에서 들고나는 것이 있을 것"이라고 밝혔다.

한국피엠지제약이 희귀의약품인 인도메타캡슐을 지속적으로 생산, 판매하겠다는 입장을 밝혔다. 인도메타캡슐은 류마티스관절염, 골관절염, 급성 통풍성 관절염, 강직성 척추염, 수술 및 외상 후 동통 등의 적응증에 효능을 지닌 희귀의약품이다. 피엠지에 따르면 주원료는 인도메타신으로 Indole acid 계열의 NSAID로서 최초 미국에서 개발되어 한국을 비롯한 영국, 인도, 스위스 등지에서 사용되고 있다. 국내 시장에서는 안전성 및 효과를 인정받아 캡슐제형으로 출시되었다가 원료의 원가 상승, 보험 약가의 인하, 다른 NSAID 제품들의 등장에 따른 수요 감소로 2006년을 마지막으로 생산을 중단한바 있다. 그러나 인도메타신 제제는 랑게르한스세포조직구증식증 (Langerhans cell histiocytosis), 바터증후군 (Bartter‘s syndrome)과 같은 희귀난치성질환과 이소성 골화증 (Heterotopic Ossification) 및 골화성근염 (Myositis ossificans), 돌발반두통 (Paroxysmal hemicrania)과 같은 특정질환에서 효과가 탁월하여 위의 질환을 앓고 있는 환자들에게 꼭 필요한 약물이라는 설명이다. 피엠지측은 사회에 공헌하는 기업 정신을 몸소 실천하는 마음으로 수요가 적은 약품이지만 희귀난치성질환을 앓고있는 환자에게는 생명과도 같은 소중한 약품이기 때문에, 2011년 8월 인도메타신제제인 인도메타캡슐을 생산, 식약처의 허가를 마쳐 발매하게 됐다고 덧붙였다.

[의약품 안전성 서한 배포] 간질약 성분인 발프로산 제제를 편두통 예방목적으로 임산부에게 투여하지 말라는 권고가 나왔다. 소아의 인지능력(IQ)을 저하시킬 우려가 있기 때문이다. 8일 식약처는 이 같은 내용의 안전성 서한을 배포했다. 이번 조치는 미국 식품의약품청(FDA)이 간질 치료제 성분인 '발프로산' 제제에 대해 안전성 정보를 권고한 데 따른 것이다. FDA는 '발프로산' 제제를 복용한 임부와 다른 성분의 항전간제를 복용한 임부가 출산한 소아의 인지능력을 비교한 최근의 임상연구 결과를 공개했다. 그 결과 이 제제를 복용한 임부가 출산한 소아의 인지능력 감소가 나타나, 편두통 예방목적으로 임부에게 사용하지 않도록 권고했다. 또 FDA는 해당 제제의 편두통 예방 적응증 관련 FDA 약물 태아 위해성 분류(FDA Pregnancy Category) 등급을 기존 D등급에서 X등급으로 높일 예정이라고 발표했다. 식약처는 안전성 서한에서 "임부에게 편두통 예방용도로는 투약하지 말고, 다른 치료제가 효과가 없거나 사용이 적합하지 않은 경우 간질 또는 조울증이 있는 임부에게만 사용하라"고 권고했다. 또한 "이 제제를 복용중인 환자에게는 임신 전이나 임신 중 엽산제 복용을 권장하라"고 덧붙였다. 식약처는 관련 제제에 대한 안전성·유효성 평가 등을 거쳐 이 같은 내용을 허가사항에 반영하도록 변경 지시할 계획이다. 한편, 국내에서 허가된 발프로산 제제는 디발프로엑스나트륨, 발프로산, 발프로산나트륨, 발프로산마그네슘, 발프로산나트륨과 발프로산 복합제 등 11개사 35개 품목이다. 이중 편두통 예방목적으로 사용이 가능하도록 허가된 제품은 디발프로엑스나트륨(데파코트)이 유일하다. 이에 앞서 식약처는 발프로산 제제가 두개안면 결손이나 심혈관계 관련 기형아 출산을 야기할 수 있다는 주의 문구를 허가사항에 반영하도록 최근 제품보유 업체에 지시한 바 있다.

허가-특허 연계제도 시행을 위한 그린리스트 등재 건수가 1000건을 넘어섰다. 2개 이상의 특허를 보유한 중복 등재를 제외하면 700개 가량 등재를 마쳤다. 8일 식약처 관계자는 "현재까지 1028건이 등재됐으며, 반려되거나 특허기간이 만료된 품목을 제외하면 기허가 품목 80% 이상의 등재가 완료됐다"고 밝혔다. 식약처는 허가-특허 연계제도 시행에 따라 지난해 6월 중순까지 약 980개 제품에 대한 신청을 접수했다. 이 중 일부 제품은 특허등재를 신청한 뒤 심사과정에서 특허가 만료돼 등재에서 제외됐으며, 일부는 심사 과정에서 반려됐다. 현재까지 등재된 품목은 700개 내외다. 이 같은 속도로 봤을 때 기허가 품목에 대한 특허 등재는 상반기 내 마무리될 전망이다. 식약처는 앞으로는 신약 등 신제품 특허등재에 집중할 예정이다. 신규 허가된 품목은 1개월 이내에 등재 신청해야 한다.