녹십자가 헌터증후군에 이어 희귀질환인 파브리병의 치료제 개발에 도전한다. 녹십자는 최근 식약청으로부터 파브리병 치료제 ‘GC1119’의 1상 임상시험을 승인받았다고 27일 밝혔다. 이에 따라 녹십자는 6월부터 서울아산병원, 아주대병원 등에서 1상 임상시험을 시작해 'GC1119'의 안전성을 평가할 계획이다. 약 12만명 당 1명 꼴로 나타나는 파브리병은 '알파 갈락토시다아제 A'라는 효소 부족으로 인해 당지질이 혈관과 눈에 축적되어 조직과 기능에 손상을 주는 희귀 유전질환이다. 파브리병은 보통 10세 미만에서부터 손가락, 발가락 끝의 통증으로 시작되어 점차 손발의 통증이 심해지며 각막혼탁, 심근경색증, 신장이상 등의 증상이 나타나 결국 사망에 이르게 된다. 바이오의약품인 'GC1119'는 유전자재조합 방식으로 만들어진 ‘알파 갈락토시다아제 A’ 효소가 주성분으로, 통증을 감소시키고, 콩팥기능을 안정화시켜 만성신부전 등의 장기 합병증의 진행을 예방해준다. 파브리병 치료제는 현재 미국과 영국에서 개발한 2개 제품만이 상용화에 성공하여 이 제품들이 국내는 물론 세계적으로 독점적 시장을 형성하고 있다. 녹십자 관계자는 "GC1119 개발로 파브리병으로 고통받는 환우들에게 안정적인 치료 환경을 제공할 수 있을 것"이라며 "올해 품목허가를 승인받은 헌터증후군 치료제 ‘헌터라제’와 함께 글로벌 니치버스터로 육성해나갈 방침"이라고 밝혔다. 시장조사기관에 따르면 파브리병 치료제의 세계시장 규모는 현재 약 1조원으로 추정되며, 국내 환자수는 약 60명 정도이다. 한편 2010년 3세대 유전자재조합 혈우병 치료제, 2012년 헌터증후군 치료제 등을 개발한 녹십자는 앞으로도 희귀질환 치료제에 대한 연구개발에 집중해나갈 계획이다.

[식약청 첨단바이오신약특별자문단 첫 회의] 국내 바이오의약품 정책 방향에 큰 획을 그을 국제포럼이 마련돼 주목된다. 식약청 첨단 바이오신약 특별자문단 초청 행사가 그것이다. 식품의약품안전청(식약청)은 '바이오의약품 도전과 기회'를 주제로 오는 28일과 29일 이틀간 서울시 홍은동 소재 그랜드힐튼호텔에서 국제포럼을 연다. 이날 포럼은 지난해 출범 예고됐던 '식약청 첨단 바이오신약특별자문단'이 처음으로 한 자리에 모인다는 점에서도 의미가 크다. 앞으로 수립될 국내 바이오의약품 정책에 지대한 영향을 미칠 것으로 전망되기 때문이다. 특별자문단은 국내에서 개발되는 첨단 바이오의약품의 신속한 제품화와 국제적 신뢰도를 높이기 위한 목적으로 바이오의약품 분야 세계 최고 석학들로 구성됐다. 노벨화학상 수상자인 아런 치카노버를 비롯해 죠지 시버, 스탠리 플로킨, 로랜드 도벨러 등 해외 석학과 신상구, 김동욱 교수 등 11명의 국내 학자들이 참여한다. 이들은 행사기간 동안 기조연설을 하거나 개별 세션에 참여하게 되며, 식약청은 발표 내용을 국내 바이오 의약품 정책에 적극 반영할 계획이다. 식약청 관계자는 "특별자문위원단 출범을 통해 한국 바이오의약품 규제 및 허가·심사기준이 전세계를 선도할 수 있는 수준으로 향상될 수 있을 것으로 기대한다"고 밝혔다. 특히 국내 바이오의약품 산업의 국제적 위상을 높이기 위해 특별자문단을 적극 활용한다는 방침이다. 자문은 화상 또는 서면회의 등을 통해 필요할 경우 수시로 개최하고, 최소 연 1회 이상 국제포럼 등을 통해 국가별 최신 동향 등에 대한 정보 교환과 발전방안을 논의하게 된다. 이번 포럼에서는 특별자문단의 운영 방안 등에 대한 세부 논의 일정도 준비돼 있다. 무엇보다 이번 포럼은 잇따라 허가 예정인 국내 바이오의약품에 영향을 미칠 것으로 보여 정부 정책 수립에 중요한 전환점을 마련할 것으로 기대된다. 한편, 포럼은 28일부터 양일 간 개최되며 산·학·연·관 국내외 전문가 약 300명이 참석할 예정이다.

약값의 일부만 건강보험이 인정됐던 서방형 메트포민 제제의 급여 제한이 다음달 1일부터 폐지된다. 또 프레가발린 성분은 동일성분의 허가범위가 다른 약제가 등재돼 각각의 허가범위에서 급여가 달리 적용된다. 복지부는 '요양급여의 적용기준 및 방법에 관한 세부사항'(약제)을 26일 개정 고시하고 4월 1일부터 시행하기로 했다. 개정내용을 보면, 당뇨병용제 일반원칙 중 서방형 메트포민제제 보험적용 제한이 삭제된다. 성방형 제제의 약값이 인하되면서 급여 상한선을 제한할 필요가 없어졌기 때문이다. 종전에는 함량에 따라 500mg은 94원, 750mg은 118원, 1000mg은 141원까지만 급여가 인정됐다. 프레가발린(리리카캡슐 등) 성분은 허가범위가 다른 동일성분 약제가 신규 등재돼 각 약제별 허가사항에 맞춰 급여가 적용된다. 또 삼일테스토주는 약제급여목록표에서 퇴출 돼 급여기준에서도 삭제된다. 반면 항혈전치료제 일반원칙에 클로피드그렐75mg과 아스피린100mg 복합경구제(클로스원캡슐 등) 급여기준은 신설된다. 이와 함께 파리비주맙 주사제(시나지스주)와 보투리눔 A 톡신 주사제(보톡스주)는 급여범위가 확대된다. 파리비주맙 주사제는 RSV 계절(10월~3월) 시작시점에 생후 6개월 이하(당해 4월 1일 이후 출생)이면서 재태기간 32주 미만(31주+6일)인 소아에게도 급여가 인정된다. RSV 계절 시작시점부터 이전 6개월 이내에 기관지폐이형성증 치료가 필요했던 만 2세 미만(24개월+0)의 소아도 적용대상이다. 또 보투리눔 A 톡신 주사제(보톡스주)는 첨족변형과 뇌졸중의 경우 MAS 2,3등급에 해당하는 18세 이상 성인의 뇌졸중의 상지근육경직(어깨 제외) 환자에게 1회 최대 300IU(3바이알)까지 확대 적용된다. 이 때 투여기간은 뇌졸중 발병 후 3년 내에 최대 6회까지 인정되며, 투여간격은 최소 4개월이 경과돼야 한다. 보투리눔 A 톡신 해마글루티닌 콤플렉스 주사제(디스포트주)는 같은 조건에서 1회 최대 1000IU(2바이알)까지 급여 적용된다. 투여기간은 같다. 이밖에 살메테롤 흡입제(세레벤트흡입제, 세레벤트디스커스) 급여기준은 삭제된다.

애보트는 2012년 말까지 분사가 예상되는 새로운 연구 기반 제약사의 회사명을 애브비(AbbVie)로 정했다고 발표했다. 26일 한국애보트에 따르면 신설 예정인 회사의 이름 선정은 애보트가 지난해 10월 기존 조직을 다각화된 메디컬 제품 사업과 연구 기반 제약 사업의 2개 상장사로 분리하는 계획을 발표한 이후 가장 최근 조치다. 연구 기반 제약사인 애브비는 애보트의 현 주요 특허 의약품들과 생물학적 제제(바이오 의약품) 파이프라인을 보유하게 된다. 애보트 라는 회사명을 유지하는 다각화된 메디컬 제품 기업은 브랜드 제네릭 의약품, 의료기기, 진단 의료기기, 영양사업 등의 제품 포트폴리오를 보유하게 된다. 양사는 각 산업 분야에서 세계적인 업체로서의 위상을 유지하게 될 것이라는 설명이다. 또 마일즈 D. 화이트 애보트 회장 겸 CEO는 애보트의 현직을 유지하며, 글로벌 제약 사업부의 리차드 A. 곤잘레스 부사장이 신설될 애브비사의 회장 겸 CEO를 맡게 된다. 새로운 회사명은 '애보트'와 라틴어원으로 생명(life)을 의미하는 'vie'를 조합해 만들어졌다. 곤잘레스 부사장은 "사명 첫 부분은 새로 출범될 회사가 애보트와 과학을 개척하고 혁신하는 기업 유산과 연결되어 있음을 나타내며 'vie'는 전세계 사람들의 생명과 삶을 향상, 발전시키고자 꾸준히 노력하게 될 신설 회사의 필수 업무를 떠올리게 할 것"이라고 설명했다. 화이트 회장은 "애브비사는 강력한 제품군을 갖추고 중대한 의료적 요구가 있는 영역에 지속적으로 집중해 혁신을 추구하는 가운데 시장을 선도하며 환자들에게 더 건강한 삶을 지원하기 위한 입지를 구축하게 될 것"이라고 말했다. 한편 연매출 180억 달러에 육박하는 이 연구 기반 제약 기업은 휴미라, 루크린, 시나지스, 칼레트라 등과 같은 시장을 선도하는 브랜드들의 지속가능한 포트폴리오를 보유하게 된다. 또한 C형 간염, 면역학, 만성 신장병, 여성 건강, 종양학, 신경과학 등과 같은 주요 전문 치료 영역에서 혁신적인 R&D 자산인 유망한 파이프라인을 보유하고 있어 향후 발전을 견인하게 될 것이다.

메디포스트(대표 양윤선)는 무릎 연골 재생 줄기세포 치료제인 ' 카티스템'과 관련된 일본 특허를 획득했다. 이 회사는 '제대혈 유래 간엽줄기세포를 이용한 관절 연골 손상 치료용 조성물'에 관해 일본 특허청으로부터 특허권을 취득했다고 3월 23일 밝혔다. 이번 특허로 메디포스트는 일본 시장에서 '카티스템'의 배타적 권리를 확보하고 향후 일본 내 임상시험과 품목허가를 비롯해 판권 계약과 기술 이전 등에도 적극적으로 나설 수 있게 됐다. 메디포스트 관계자는 "유럽(2005년), 중국(2006년), 미국(2008년)에 이어 이번에 일본에서도 '카티스템'의 특허를 획득함으로써 세계 모든 의약 메이저 국가의 특허를 확보하게 됐다"고 설명했다. '카티스템'의 우리나라 특허는 2005년에 획득한 바 있다. 고령 인구 층이 많은 일본의 경우 50대 이상의 무릎 퇴행성 관절염 환자만도 2400만명이 넘는 것으로 알려져 있으며 관절염 치료에 대한 국민들의 관심이 높고 이 분야 연구도 매우 활발하게 진행되고 있다. 한편 '카티스템'은 퇴행성 혹은 반복적 외상으로 인한 골관절염 환자의 무릎 연골 결손 치료제로 지난 1월 식약청 품목허가를 받았으며 규격 제품화와 대량 생산이 가능한 세계 최초의 동종 줄기세포 치료제다.

국내 제약사들의 조루치료제 개발 열기가 뜨겁지만 실제 시장에서 성공을 거두기는 만만치 않을 것으로 예상된다. 데일리팜이 22일 IMS데이터를 확인한 결과 지난해 조루치료제 시장은 2010년 보다 되레 규모가 감소했다. 현존하는 유일한 조루치료제인 한국얀센의 '프릴리지' 매출이 46억에서 37억으로 20% 가량 떨어진 것이다. 제약업계는 국내 조루증 유병률이 높고 잠재환자가 많다는 점을 근거로 국내 조루치료제 시장은 발기부전치료제 시장의 3배가 넘는 4000억원 규모를 형성할 것으로 판단하고 있다. 그러나 프릴리지의 20% 매출 감소율은 잠재시장을 키워 조루치료제가 안착하는 것이 쉽지 않음을 보여주고 있다. 한 비뇨기과 개원의는 "국내 남성들은 발기부전은 심각한 '질환'으로 인지하는 편이지만 조루는 그렇게 생각하지 않는다"며 "실제 조루가 있더라도 원인을 피로나 컨디션 탓으로 생각하는 경우가 많다"고 설명했다. 아울러 "굳이 '약'까지 먹을 필요가 없다고 판단하는 경우도 적지 않다"며 "조루가 있다고 '기능'을 상실한 것은 아니기 때문"이라고 덧붙였다. 일각에서는 조루치료제 자체에 대한 부정적 견해도 존재한다. 강동우 S의원 원장은 "약은 절대 조루의 근본 치료가 될 수 없다"며 "운동, 식습관 개선, 배우자와 대화 등을 통해 100% 완치가 가능한 질환"이라고 강조했다. 한편 현재 씨티씨바이오가 개발 중인 국내 최초 경구용 조루치료제는 이르면 오는 5월 경 품목허가를 받을 것으로 예상된다. 회사 측은 늦어도 이달까지 임상3상을 마치고 식품의약품안전청에 품목허가를 신청한다는 계획이다. 씨티씨바이오의 조루치료제는 제일약품, 동국제약, 진양제약, 휴온스 등 4개 제약사가 공동 계약을 통해 판매하게 된다. 동아제약이 2014년 출시를 목표로 조루치료 신약 'DA-8031'을 개발중이며 유한양행도 2013년 출시를 목표로 올해 'YHD1044'의 1상 임상시험을 진행중이다.