[데일리팜=어윤호 기자] 담즙성 담관염 신약 '엘라피브라노(elafibranor)'가 국내 희귀의약품으로 지정됐다. 식품의약품안전처는 최근 희귀의약품 지정 공고를 통해 이같이 밝혔다. 입센이 개발하고 있는 이중 퍼옥시좀 활성화 수용체 알파/델타(PPAR α,δ) 작용제 엘라피브라노는 지난 10일 원발성담즙성담관염 적응증에 대해 미국 FDA로부터 가속승인(accelerated approval)을 취득했다. 세부적인 적응증은 우르소데옥시콜린산(UDCA)을 사용했을 때 불충분한 반응을 나타냈거나, 내약성 문제로 인해 UDCA 단독요법을 사용할 수 없는 성인 원발성 담즙성 담관염 환자들을 위한 치료이다. FDA의 신속 승인은 3상 ELATIVE 연구의 알칼리인산분해효소(ALP) 감소 데이터에 근거해 이뤄졌으며, 생존율 개선 또는 간 기능 저하 예방 효과는 입증되지 않았다. 입센은 현재 확증 임상시험인 ELFIDENCE 연구를 진행중이다. 이 결과에 따라 지속 승인 여부가 결정된다. 해당 연구에서 엘라피브라노는 유리한 혜택 및 위험 데이터를 통해 PBC 환자를 위한 효과적인 2차 치료제임을 입증했다. & 65279;한편 지난 5일 유럽간학회 연례학술회의(EASL 2024)에서는 우르소데옥시콜산(UDCA)에 적절히 반응하지 않거나 내약성이 없는 원발성 담즙성 담관염 환자 161명을 대상으로 엘라피브라노의 안전성과 유효성을 평가하고 있는 임상 3상 ELATIVE의 추가 분석 결과 2건이 연이어 공개됐다. 추가로 공개 연구 결과는 72주차 분석 결과로, 엘라피브라노군에 배정된 108명중 30명(28%), 위약군 53명 중에서는 13명(25%)가 72주까지 치료를 유지했다. 이 가운데 엘라피브라노군의 생화학적 반응률은 70%에 이른 반면, 위약군은 단 한 명도 생화학적 반응을 달성하지 못했다.

[데일리팜=손형민 기자] 글로벌제약사가 근이영양증 신약개발에 난항을 겪고 있다. 지난 3월 이탈리파마코의 '듀비자트'가 미국 식품의약국(FDA) 가속 승인을 획득하며 새로운 치료옵션으로 등극했지만, 화이자와 NS파마 등 후발주자들은 임상에서 잇달아 유효성 입증에 실패했다. 15일 관련 업계에 따르면 화이자의 뒤센-근이영양증 신약후보물질 '포다디스트로진 모바파보벡'이 주요 평가변수 충족에 실패했다. 뒤센-근이영양증은 주로 남아에게서 디스트로핀 유전자 결핍으로 발생하는 희귀 근육질환이다. 포다디스트로진 모바파보벡은 미니 디스트로핀 단백질을 유전자를 타깃한다. CIFFREO로 명명된 임상3상 연구는 스테로이드 계열 약물인 글루코코르티코이드를 투여받는 4~7세 뒤센근이영양증 환자 대상으로 진행됐다. 1차 평가변수는 치료 1년 후 환자의 운동 기능을 평가하는 글로벌 평가척도인 NSAA(North Star Ambulatory Assessment, 노스스타보행평가)로 설정됐다. 임상 결과, 포다디스트로진 모바파보벡 투여군은 위약군 대비 운동기능 개선 효과를 입증하지 못했다. 포다디스트로진 모바파보벡은 10미터 달리기/걷기 속도 증가율을 포함하는 주요 2차 평가변수에서도 위약군보다 통계적으로 유의한 효과를 나타내지 못했다. 안전성 측면에서 포다디스트로진 모바파보벡 투여 시 대부분 경증에서 중등도의 부작용이 발생했다. 전반적인 안전성 프로파일은 관리 가능한 수준이었다. 이번 결과로 포다디스트로진 모바파보벡의 상용화 여부는 불투명해졌다. 화이자는 지난달 2~3세 뒤센근이영양증 환자를 대상으로 진행 중인 임상2상 DAYLIGHT 연구에서 포다디스트로진 모바파보벡을 투여했을 때 1명이 심정지로 사망했다고 밝힌 바 있다. 화이자는 DAYLIGHT과 CIFFREO 연구의 교차 투여와 관련된 투약을 일시 중단했다. NS파마의 '빌텝소'도 확증 임상3상에서 효능을 입증하지 못했다. 이 치료제는 미국에서 2020년 8월 엑손 53 뒤센근이영양증 환자 치료 대상으로 가속승인된 바 있다. 엑손53 디스트로핀 변이 뒤센근이영양증 남아 77명을 대상으로 진행된 임상에서 빌텝소 투여군은 대조군 대비 통계적으로 유의한 효과를 확인하지 못했다. 빌텝소는 확증 임상에 실패하며 허가 유지에 적신호가 켜졌다. 높은 가격·치료옵션은 부족…국내외 제약, 근이영양증 신약 도전은 계속 그간 미국에서는 사렙타 테라퓨틱스가 개발한 '에테플리르센', '카시머센', '골로디르센', '엘레비디스'와 NS파마가 개발한 '빌텝소', 이탈리아파마코 '듀비자트' 등 유전자 표적치료제 6종이 허가됐다. 이 가운데 빌텝소는 확증 임상에서 효능 입증에 실패하며 탈락 위기다. 또 이들 대부분은 높은 가격으로 인해 환자 접근성이 낮다. 지난해 승인된 엘레비디스의 경우 투약 비용이 41억원에 달한다. 국내에는 아직 허가 신청서조차 제출되지 않은 상태다. 유전자치료제 외에는 스테로이드를 처방해야 하는데 장기 사용 시 안전성 위험이 있다. 스테로이드를 장기 복용하게 되면 피부 위축, 감염, 시야흐림, 시력장애 등 다양한 부작용이 나타날 수 있다. 이에 제약바이오업계는 다양한 기전을 통해 추가 신약 개발 가능성을 지속 확인하고 있다. 국내 제약바이오기업 중엔 이엔셀이 근이영양증 치료제 개발에 도전 중이다. 이엔셀은 국내에서 EN001의 임상1b/2a상을 진행하고 있다. EN001은 중간엽 줄기세포치료제로 손상된 근육과 신경으로 이동, 치료 물질 분비를 통해 근육과 신경 수초를 재생시키는 기전을 갖고 있다. 임상1상에서 EN001은 내약성과 안전성이 확인됐다. 뒤센근이양증 환자 6명에게 EN001을 투여한 결과, 환자 모두에서 용량제한독성(DLT)이 나타나지 않았다. 중대한 이상사례와 주입 관련 반응도 확인되지 않았다. 터노아바이오텍의 뒤센근이영양증 치료제로 개발 중인 복합신약 NDC-026은 최근 FDA 희귀의약품으로 지정됐다. NDC-026은 특정 변이 유전자형이 아닌 다양한 뒤센근이영양증 질환 환자를 타깃한다. NDC-026는 닥터노아바이오텍의 인공지능 신약개발 플랫폼 ARK를 통해 개발됐다. 전임상 단계에 있는 NDC-026은 내년 본임상 진입을 목표하고 있다.

[데일리팜=이탁순 기자] 드림씨아이에스(대표 유정희)는 지난달 22일과 23일 각각 경기도 수원컨벤션센터와 상하이국제컨벤션센터에서 개최된 '2024 광교바이오주간'과 '2024 상하이 국제 바이오기술 및 제약 심포지엄'에서 임원들이 발표를 했다고 밝혔다. 드림씨아이에스는 현재 신규 임상 개발 플랫폼인 '드림사이언스'를 통해 다양한 질환에 대한 신약 개발에서부터 라이센스 아웃 등 신약 개발에 필요한 국내 및 글로벌 임상전략부터 실제 임상진행까지 바이오 및 제약회사의 연구 개발에 많은 도움을 주고 있다. 이에 대한 연장선으로 이번 '2024 광교바이오주간'과 '2024 상하이 국제 바이오기술 및 제약 심포지엄'에서 각 본부를 이끌고 있는 부사장들이 연자로 나서 첨단 바이오의약품과 글로벌 백신 임상에 대해 발표를 진행했다. 2024 광교바이오주간은 수원시가 대한민국을 대표하는 첨단 바이오 도시로 도약하고자 개최한 행사로, 지난달 22일부터 24일까지 수원컨벤션센터에서 광교바이오이노베이션밸리 추진협의체 주관으로 열렸다. 이번 행사의 첫째날에 열린 '광교바이오오픈 이노베이션포럼'에서 드림씨아이에스의 김경순 부사장이 직접 첨단바이오의약품 개발 및 임상시험의 최신 동향에 대해 발표했다. 김 부사장은 첨단재생의료와 첨단바이오의약품의 이해부터 첨단바이오의약품 개발 방향, 글로벌 트렌드와 최신 임상 동향에 대해 발표하며 국내 기업들이 신약을 연구& 382;개발하고 임상을 진행하는데 있어 필요한 정보를 전달했다고 회사 측은 설명했다. 같은달 23일 강성식 부사장은 중국 상하이에서 개최된 '2024 아시아 백신 기업 협력 포럼'에서 한국의 백신 역사와 개발 현황에 대해 발표했다. 아시아 백신 기업 협력 포럼은 백신 연구의 최신 개발 동향을 공유하고 혁신적인 백신 기술 및 협력 방법을 탐구하는 포럼으로, 중국 백신 산업 협회의 백신 국제 협력 추진 지부와 상하이 혁신 백신 과학 공원의 지원을 받아 진행됐다. 강 부사장은 이날 한국의 백신 히스토리와 함께 국내 백신 시장 규모와 성장성을 강조했다. 특히 코로나19 당시 국내 식약처가 코로나19 백신을 긴급 승인하며 빠르게 도입한 것을 주목하며, 향후 팬데믹 상황 시 100/200일 내 초고속 백신 개발체계 등의 정부 정책 발표를 공유했다. 또한 국내 제약사의 백신 종류 등과 함께 140여 건이 넘는 드림씨아이에스의 백신 임상 경험을 공유하며 한국 시장에서의 백신 개발 현황까지 발표했다. 유정희 드림씨아이에스 대표는 "당사가 축적해온 임상 경험과 노하우 및 인사이트를 공유하는 자리를 지속적으로 마련할 계획"이라며 "드림사이언스 플랫폼을 통해 다양한 질환별로 전문적으로 대응해 줄 수 있는 인력이 다수 포진돼 있어, 니즈에 맞춰 지속적으로 대응할 계획이다. 임상 인사이트, 글로벌 네트워크 등 당사가 보유하고 있는 리소스와 시스템을 더 체계적으로 구축해 고객이 만족할 만한 품질 높은 서비스를 제공할 것"이라고 밝혔다.

[데일리팜=어윤호 기자] 얼마전 약가협상이 결렬된 3세대 ALK 항암제 '로비큐아'가 빠르게 재도전을 시작했다. 취재 결과, 한국화이자는 12일 ALK 양성 비소세포폐암치료제 로비큐아(롤라티닙)의 1차요법에 대한 보험급여 확대 신청을 제출했다. 이 약은 지난 5월 말 국민건강보험공단과 약가협상이 결렬된 바 있다. 이에 따라 로비큐아가 재도전에서는 급여 확대를 이뤄낼 수 있을지, 또 얼마나 빠르게 논의가 진행될 지 지켜 볼 부분이다. 화이자는 급여 확대 절차가 진행중이었던 지난 1월 로비큐아의 일반등재 전환 신청을 제출한 상태다. 로비큐아가 이미 1차요법에서 경제성평가를 진행했고 건강보험심사평가원 단계 심사를 마쳤던 이력이 있는 만큼, 일반등재 전환과 함께 1차요법 급여 확대 논의가 진행될 것으로 판단된다. 급여 확대 여부를 떠나, 신속한 결과를 도출하기 위한 정부의 유연한 행정력과 제약사의 의지가 필요한 상황이다. 로비큐아는 혈액뇌장벽(BBB, Blood Brain Barrier) 통과가 용이하도록 개발된 약물로, 최근 ASCO에서 발표된 CROWN 연구 5년 장기 추적 결과를 통해 1차 치료제로서 임상적 가치도 높게 평가됐다. 연구 결과, 로비큐아는 크리조티닙 대비 질병 진행 또는 사망위험을 81% 감소시켰으며, 투여 환자의 60%가 5년 후에도 질병 진행 없이 생존한 것을 확인했다. 투여 환자의 94%에서 뇌전이 진행 위험이 감소했으며, 뇌전이가 없었던 로비큐아 투여 환자 114명 중 4명만이 뇌 전이가 발생했다. 한편 로비큐아의 협상 결렬 사유는 단순히 '약가'라기보단 '총액제한'이라는 시각이 지배적이다. 로비큐아는 최초 등재 당시 경제성평가 면제제도를 탔다. 경평면제 약물의 경우 위험분담계약제(RSA, Risk Sharing Agreement) 총액제한형이 필수 적용된다. 지난 급여 확대 논의에서도 늘어나는 사용량을 고려한 새로운 총액(Cap)이 도출됐을 것이고 화이자는 이를 수용하지 못했다.

[데일리팜=손형민 기자] 제약업계가 난치성 암종으로 분류되는 소세포폐암 치료영역에서 임상 성과를 확인했다. 비소세포폐암에는 다양한 표적치료제들이 등장해 생존율 개선에 성공했지만 환자 수가 적은 소세포폐암은 사실상 치료제 불모지나 다름 없었다. 면역항암제 티쎈트릭은 소세포폐암 환자의 생존기간을 2개월 연장시키는데 그쳤고 후발주자들은 제한적인 효과를 보였다. 비소세포폐암과 비교해 소세포폐암의 환자들의 아쉬움이 컸다. 이에 최근 규제기관의 승인을 획득한 암젠 임델트라가 새로운 표준치료요법으로 등극할 수 있을지 기대를 모은다. 또 보령이 도입한 소세포폐암 신약 젭젤카와 키메릭항원수용체(CAR-T) 치료제들도 추가 임상을 통해 개발 속도를 높이고 있다. 14일 관련 업계에 따르면 미국 식품의약국(FDA)은 지난달 16일 임델트라(탈라타맙)를 소세포폐암 치료제로 허가했다. 이로써 임델트라는 소세포폐암 2차 치료제로 활용이 가능해졌다. 이번 허가는 가속승인으로 추후 확증임상을 통해 정식 허가 여부를 결정한다. 임델트라는 소세포폐암에서 과발현되는 단백질인 DLL3와 면역세포 발현을 유도하는 CD3에 결합하는 기전을 가진 이중항체 항암제다. 소세포폐암은 주로 폐 중심부 기도에서 처음 발병하며 진행 속도가 빠른 편에 속한다. 특히 전반적으로 악성도가 강해서 발견 당시에 이미 림프나 혈액의 순환을 통해 다른 장기나 반대편 폐, 혹은 종격동으로 전이돼 있는 경우가 대부분이다. 다만 치료옵션은 부족해서 새로운 치료제에 대한 필요도가 높은 상황이다. 임델트라가 임상에서 좋은 효과를 보인 만큼 새로운 표준치료옵션으로 자리할지 주목된다. DeLLphi-301로 명명된 임상2상 연구는 이전에 두 가지 이상의 치료에 실패한 재발성/불응성 소세포폐암 환자 99명을 대상으로 임델트라의 효능을 평가했다. 임상 결과, 임델트라 10mg 투여군의 객관적반응률(ORR)은 40%, 100mg 투여군은 32%로 집계됐다. 10mg 투여군의 환자 중 58%가 최소 6개월 동안 임델트라에 반응한 반면 100mg 투여군에서는 61%가 반응했다. 환자 중 2%에서는 완전반응(CR)이 확인됐다. 반응지속기간(DOR) 중앙값은 9.7개월로 나타났다. 가장 흔한 치료 관련 이상반응(TEAE)은 사이토카인 방출 증후군(CRS)으로, 10mg 투여군에서는 49%, 100mg 투여군에서는 61%에서 발생했다. 젭젤카(러버넥테딘) 역시 임상에서 추가 효과를 보였다. 젭젤카는 스페인 제약사 파마마가 개발한 소세포폐암 신약으로 국내에선 보령이 판매 및 유통 독점권을 보유하고 있다. 젭젤카는 현재 백금 기반 화학요법 또는 그 이후에 질병 진행을 경험한 전이성 소세포폐암 환자의 치료를 위해 미국에서 허가됐다. 국내에선 2022년 9월 허가돼 지난해 3월 시장에 비급여 출시됐다. 젭젤카는 이리노테칸 병용을 통해 소세포폐암 고위험 환자 특히 화학요법 치료 간격(CTFI)이 30일 이상인 환자에서 반응률을 나타냈다. 이전 치료에 실패한 소세포폐암 환자 101명을 추적한 결과, 젭젤카+이리노테칸의 OS 중앙값은 9.7개월로 나타났다. DOR 중앙값은 7.6개월, 무진행생존기간(PFS) 중앙값은 4.7개월로 확인됐다. 3등급 이상 이상반응(AE)은 호중구 감소증(52.5%), 빈혈(27.7%), 설사(19.8%), 피로(18.8%), 열성 호중구 감소증(9.9%) 등이었다. 치료와 관련된 사망은 발생하지 않았다. 현재 파마마는 젭젤카의 이리노테칸 병용 가능성과 이리노테칸과의 직접비교 임상을 동시에 진행하고 있다. 임델트라 외에도 CAR-T 치료제들도 소세포폐암에서 가능성을 확인 중이다. 노바티스는 노바티스는 지난해 세포치료제 전문 기업 레전드바이오와 10억 달러 규모의 기술 계약을 체결하며 CAR-T 신약후보물질 LB-2102를 확보했다. LB-2102는 임델트라와 마찬가지로 DLL3를 타깃한다. CAR-T 치료제는 환자의 T세포에 CAR을 발현시키는 유전정보를 조합해 만든 면역세포치료 항암제다. 이처럼 CAR-T는 T세포 수용체를 변형시키기 때문에 암 조직내의 섬유아세포 등 종양미세환경이 T세포의 접근을 방해하고 표적항원의 발견이 어려워 고형암 적응증을 확보하지 못했다. 노바티스는 T-차지 플랫폼을 통해 고형암 적응증을 공략하겠다는 계획이다. 이 플랫폼은 환자의 몸에서 추출한 세포가 체외에 머무는 시간을 최소화해 T세포와 줄기세포가 보존가능하다. 애브비와 암젠 역시 DLL3을 타깃하는 CAR-T 치료제를 개발하고 있다. 미충족 수요 높은 소세포폐암 대한폐암학회(KALC)가 한국중앙암등록본부(KCCR)와 2015년 데이터를 바탕으로 폐암환자 병기/비율을 조사한 팩트 시트에 따르면 전체 폐암환자 2658명 중 소세포폐암 환자 비율은 약 13%(345명)에 불과했다. 소세포폐암으로 진단받는 환자의 70% 이상은 암세포가 폐 한쪽에만 국한된 제한성 병기(LD)가 아닌 반대쪽 폐 등으로 전이된 확장성 병기(ED)에서 진단된다. 5년 상대 생존율은 LD 16%, ED 4%에 불과하다. 생존율이 낮은 데는 치료제가 부족한 요인이 꼽힌다. 토포테칸, 벨로테칸, 이리노테칸 등이 올드드럭들 외에 티쎈트릭(아테졸리주맙) 등 면역항암제 옵션이 등장했지만 생존율을 크게 개선하는 데는 실패했다. 최근 아스트라제네카의 면역항암제 임핀지(더발루맙)가 소세포폐암에서 효과를 보였지만 아직 규제기관의 허가를 획득하지는 못한 상황이다. 후발주자 신약들이 소세포페암의 미충족 수요를 얼마나 극복할 수 있을지 관심이 모아진다.

[데일리팜=손형민 기자] 대사이상 관련 지방간염(MASH) 임상에서 실패를 맛봤던 입센의 '아이커보(엘라피브라노)'가 담관염 치료제로 미 식품의약국(FDA) 승인을 받았다. 이로써 아이커보는 퍼옥시좀 증식체 활성화 수용체(PPAR) 기전을 가진 최초 경구용 신약으로 등극했다. 13일 관련 업계에 따르면 미국 FDA는 최근 입센 아이커보를 원발성담즙성담관염(PBC) 치료제로 허가했다. 이번 허가로 아이커보는 우르소데옥시콜린산(UDCA) 성분에 불충분한 반응을 보인 성인 환자 혹은 내약성 문제로 UDCA 단독요법을 활용할 수 없는 성인 환자 대상으로 병용 투여가 가능해졌다. PBC는 담즙과 독소를 축적해 간의 염증과 섬유화를 유발한다. PBC를 제때 치료하지 않으면 간 이식을 실시해야 하거나 조기 사망에도 이를 수 있다. 아이커보는 동종 계열 내 최초 경구용 퍼옥시좀 증식제 활성화 수용체(PPAR) 작용제다. PPAR이 활성화되면 염증성 사이토카인과 케모카인의 점막 생산을 억제해 간 내 지방의 감소와 염증을 개선할 수 있다. 입센은 2021년 미국의 젠핏으로부터 4억 8000만 유로(약 7100억원)를 지불하고 아이커보 개발권을 획득한 바 있다. 이번 가속승인은 아이커보가 간 손상 정도를 나타내는 주요 바이오마커인 알칼리성 인산가수분해효소(ALP) 효소의 생성 속도를 감소시키는 데 효과를 보인 데이터 기반이다. 정식 승인은 아이커보가 생존율을 높이고 복부 부종 또는 위장관 출혈을 예방할 수 있는지 여부를 결정하는 확증 임상의 성공 여부에 달려 있다. 임상에서 아이커보는 UDCA 병용요법을 통해 위약군 대비 효능을 확인했다. 자세히 살펴보면 아이커보+UDCA 병용요법군은 복합 1차 평가변수로 설정한 생화학적 반응 달성 비율이 51%였다. 이는 위약+UDCA군 4% 대비 10배 이상 높은 수치였다. 또 아이커보+UDCA는 ALP 정상화 비율이 15%로 나타났지만 위약+UDCA는 0%에 그쳤다. MASH 임상에 실패한 치료제들…담관염 적응증으로 우회 MASH 임상에 실패했던 치료제들이 PBC 적응증 획득에 나서고 있다. 아이커보 역시 지난 2020년 공개한 임상3상 결과에서 MASH 치료 효과를 입증하지 못했지만 PBC에는 유효성을 확인해 타깃을 우회한 케이스다. PBC 2차 치료제로 활용되는 인터셉트의 오칼리바(오베티콜릭산)의 경우 MASH 임상 종료 후 규제기관의 허가 획득에는 실패한 바 있다. 길리어드의 셀라델파 역시 MASH 임상에서는 유효성 입증에 실패했지만 최근 PBC 임상에서 효과가 나타났다. 올해 2월 길리어드는 43억 달러에 시마베이 테라퓨틱스를 인수하면서 셀레델파를 확보했다. RESPONSE로 명명된 임상3상 연구는 UDCA 대해 부적절한 반응을 보이거나 부작용 병력이 있는 PBC 환자를 대상으로 셀라델파와 위약의 효능을 비교한 연구다. 임상 결과, 생화학적 반응을 보인 환자 비율은 셀라델파군이 61.7%를 기록하며 위약군 20.0% 대비 높게 나타났다. 12개월차에 ALP 수치 정상화 비율은 셀라델파군이 25.0%로 집계됐지만 위약군은 0.0%로 나타났다. 이 같은 결과를 확보한 길리어드는 FDA에 신약허가시청서를 제출했다. FDA는 셀라델파를 신속심사 대상으로 지정하고 처방의약품 수수료법(PDUFA)에 따라 올해 8월 14일까지 허가 여부를 결정한다.

[데일리팜=노병철 기자] 마이크로바이옴선도기업 쎌바이오텍이 여주의 ‘항당뇨 및 항비만’ 효과를 극대화하는 새로운 방향성을 제시했다. 쎌바이오텍은 특허 유산균 CBT-LP3(KCTC 10782BP)를 ‘여주 열매’와 함께 발효시킨 결과, 인슐린 단독군보다 포도당 흡수가 크게 증진되는 효과를 확인했다고 13일 밝혔다. 천연인슐린으로 불리는 여주는 돼지감자, 양파와 함께 항당뇨 식품으로 알려져 있다. 여주에 함유된 폴리펩티드(P-인슐린)는 인슐린과 유사한 단백질이며, 포도당이 간에서 에너지로 전환되는 것을 도와 포도당이 혈중에 남아 있지 않도록 한다. 또 카라틴 성분은 췌장의 베타세포를 활성화해 인슐린 분비를 촉진, 혈당을 낮추는 역할을 한다. 쎌바이오텍 R&D센터는 29년간 축적된 발효 기술을 접목해 여주와 특허 유산균 CBT-LP3의 발효를 통해 항당뇨 및 항비만 효과가 크게 증가하는 것을 확인했다. 주요 연구 결과로 ▲포도당 흡수 촉진 ▲베타세포 보호 ▲지방축적 억제▲갈색지방 변화가 있다. 여주와 CBT-LP3 발효체는 포도당 항상성을 개선해 주는 핵심 유전자의 발현을 증가시켜, 인슐린 및 여주단독군 보다 뛰어난 포도당 흡수 촉진 효과를 보였다. 인슐린을 분비하는 췌장의 베타세포를 산화 스트레스로부터 보호하고, 인슐린 분비를 원활하게 유지하는 항당뇨 효과를 보이기도 했다. 이어, 항비만 측면에서는 지방세포의 지방구 수와 크기가 감소했다. 이러한 현상은 에너지를 저장하는 백색지방을 에너지를 소모하는 갈색지방으로 변화시킴으로써 나타나는 현상임을 이번 연구를 통해 처음 규명했다. 이번 연구 결과는 미생물학회지 제60권에 게재됐다. 쎌바이오텍 R&D센터 안병철 박사는 “식물 유래 추출물을 이용한 건강기능식품 개발에 관한 많은 연구가 이루어지고 있으나, 일반적인 추출 방법으로는 효능이 미미한 한계가 있다”라며 “이번 연구는 여주와 CBT-LP3 유산균의 결합이 혈당 및 비만 관리에 중요한 역할을 할 뿐만 아니라, 여주 농가의 발전과 고부가가치 제품 개발에도 크게 기여할 것으로 기대한다”라고 말했다. 한편, 쎌바이오텍은 지난 3월 차별화된 R&D 역량을 바탕으로 마이크로바이옴 대장암 신약 ‘PP-P8’을 개발하고 1상 임상시험계획(IND)을 승인받는 등 한국산 유산균의 잠재적 가치를 끊임없이 발굴하고 있다.

[데일리팜=어윤호 기자] 희귀 면역질환 치료제 '조엔자(Joenja)'가 국내 희귀의약품으로 지정됐다. 식품의약품안전처는 최근 희귀의약품지정 공고를 통해 이같이 밝혔다. 네덜란드 제약사인 파밍그룹이 개발한 조엔자(레니올리십)는 최초의 활성화 포스포이노시타이드 3-인산화효소 델타 증후군(APDS)치료제로, 지난해 3월 미국 FDA 승인을 획득한 바 있다. APDS는 면역세포 발달과 기능에 필요한 PIK3CD 또는 PIK3R1 유전자 중 하나에서 변이가 발생해 나타난다. 100만~200만명 중 1명꼴로 발병한다. 환자는 자가면역, 염증증상이 나타난다. 귀, 부비, 상·하부 호흡기 감염 등 증상이 발생할 수 있고, 림프절 또는 비장이 비대해지고 림프종 등 암 발병 위험도 있다. 조엔자의 승인은 12세 이상의 APDS 환자 31명을 대상으로 효능과 안전성을 평가한 다국가, 삼중맹검, 위약대조, 무작위 임상 2/3상 시험의 결과를 기반으로 한다. 또한 환자 38명이 평균 2년 동안 조엔자를 투여받은 장기 개방표지 연장 임상시험 데이터가 제출됐다. 무작위 위약대조 12주 연구 결과는 조엔자 70mg 1일 2회 투여의 임상적 효과를 입증했다. 림프절 크기 감소, 미감작 B세포 증가로 측정된 림프증식의 개선을 평가한 공동 1차 평가지표에서 유의한 결과가 도출됐고 면역조절이상과 면역표현형 정상화에 대한 영향이 반영됐다. 조엔자와 위약 간에 림프절 크기 평균 변화 차이는 & 8211;0.25, 미감작 B세포 비율 차이는 37.30이었다. 가장 흔한 이상반응은 두통, 부비동염, 아토피피부염 등이다. 한편 파밍그룹은 지난 2019년 노바티스와 조엔자에 대한 라이선스 계약을 체결했다. 지난해 4월 조엔자의 미국 출시에 따라, 노바티스는 조엔자가 출시되면 파밍그룹으로부터 1050만달러를 받게 됐으며 추가 마일스톤과 경상로열티 수익도 얻게 됐다.

[데일리팜=이탁순 기자] 시믹코리아(대표 박혜숙)는 이달 28일(금) 'Transformative Innovation: New Era in Drug Development' 주제로 세미나를 개최한다고 밝혔다. 이번 세미나는'그랜드인터컨티넨탈 서울파르나스 국화홀'에서 열린다. 시믹코리아가 개최하는 다섯 번째 세미나 행사이며, 총 3개의 섹션으로 각 분야의 전문가 11명의 스페셜 강연이 준비돼 있다. 3개 섹션은 ▲Global Development Strategy ▲The Forefront of Drug Development ▲Bio-venture Strategies to Attract Investment 시믹 관계자는 "국내외 해당분야의 전문가로 구성된 강연으로 '글로벌 동향'과 '신약개발의 미래'를 미리 엿볼 수 있는 소중한 기회의 장이 될 것으로 기대된다"고 말했다.