미국안과학회 연례행사에 참가한 학계 및 업체 관계자들이 각종 임상데이터 자료를 확인하고 있다. [데일리팜=노병철 기자] 지엘팜텍(대표 왕훈식)은 최근 열린 미국안과학회 연례행사(ARVO 2023)에서 안구건조증 치료 신약 GLH8NDE/AJU-S56(Recoflavone)의 비임상/임상2상 시험 연구결과 발표했다고 27일 밝혔다.이번에 발표된 비임상 연구결과에서는 안구건조증 동물모델을 이용해 GLH8NDE/AJU-S56의 다양한 치료기전을 통한 유효성을 밝히고, 기존 치료제인 디쿠아스 점안액(diquafosol) 및 뮤코스타 점안액(rebamipide)과 치료 효과를 비교, 항염증 작용/뮤신(mucin) 분비/배상세포 회복 능력에서 모두 우수성을 확인했다.또한, 임상2상 시험은 103명의 중등도 이상의 안구건조증 환자를 대상으로 삼성서울병원(정태영 교수)을 포함한 국내 6개 임상시험기관에서 수행한 결과로, 객관적 징후(sign)인 각막염색검사 점수 변화량이 12주차 등에서 위약 대비 유의성 있는 개선 데이터를 공개했다.주관적증상(symptom)인 안구불편감점수(ODS)와 안구건조증상점수(EDS) 중 가려움에서 모두 위약 대비 유의성 있는 개선 결과를 발표했다.지엘팜텍 박준상 CTO는 “이번 발표된 임상시험과 비임상시험 연구결과에서는 GLH8NDE/AJU-S56이 기존 치료제 대비 경쟁력 있는 치료 효과를 제공하는 것이 입증됐다. 곧 실시할 임상3상 시험에서 좋은 결과를 확보할 수 있는 기초 자료가 될 것으로 생각한다”고 설명했다.GLH8NDE/AJU-S56은 지엘팜텍과 아주약품(대표 김태훈)이 공동으로 설립한 오큐라바이오사이언스(대표 박종집)를 통해 개발하고 있으며, 현재 연세대 의대 세브란스병원 외 20여개 임상시험기관을 통해 임상3상 시험을 수행하기 위한 IND 신청이 완료된 상태다.

[데일리팜=정새임 기자] 한국얀센의 전립선암 치료제 '얼리다'가 이달부터 필수급여가 적용됐다. 동일 계열 약물 중 환자 본인부담금이 5%에 불과한 필수급여 약제는 얼리다가 유일하다. 환자 부담금을 크게 낮춘 효과 높은 치료제 등장에 의료진은 기대감을 드러냈다.존슨앤드존슨 제약부문 법인 한국얀센은 25일 서울 중구 더플라자 호텔에서 '얼리다(성분명 아팔루타마이드)' 급여 출시 의미를 짚은 기자간담회를 개최했다.얼리다 기자간담회_국립암센터 정재영 교수(사진: 한국얀센) 얼리다는 호르몬 반응성 전이성 전립선암(mHSPC) 치료에 쓰이는 약제로 안드로겐 차단요법(ADT)과 병용해 사용된다. 지난 2020년 12월 식품의약품안전처 품목허가를 받고 이달부터 급여 등재됐다. 최근에는 고위험 비전이성 거세저항성 전립선암(nmCRPC) 치료 적응증도 획득했다.얼리다의 주성분인 아팔루타마이드는 안드로겐 수용체 리간드 부위에 결합해 암 성장을 억제한다. 테스토스테론과 대사물질인 디하이드로테스토스테론은 전립선 기능에 필수적인 주요 안드로겐인데 전립선암과 결합해 성장을 촉진하기도 한다. 과거에는 ADT 요법으로 안드로겐 수치를 낮춤으로써 암 성장을 지연했다. 최근에는 다양한 항안드로겐 신약 개발로 ADT에 신약을 더함으로써 안드로겐과 암세포의 결합 차단 효과를 높이는 방법이 주로 사용되고 있다.실제 얼리다는 3상 TITAN 연구를 통해 ADT 단독요법 대비 우수한 효과를 입증했다. 1차 평가지표인 전체생존기간(OS)을 유의하게 개선해 사망 위험을 35% 줄였다. 48개월차 전체생존은 얼리다군 65.1%, 위약군 51.8%로 생존율을 높였다.더불어 얼리다군은 전립선암 진단지표로 쓰이는 '전립선특이항원(PSA)' 수치 진행 위험을 대조군 대비 73% 감소시켰다. PSA 수치 진행은 얼리다군 26%, 대조군 65%에서 발생했다. PSA 반응률 역시 얼리다군이 유의하게 높았다. 치료 3개월차에 기저시점 대비 PSA 수치가 절반 이상 감소한 PSA50에 도달한 환자는 얼리다군 89%로 위약군 41%의 두 배 이상이었다.연자로 참석한 정재영 국립암센터 비뇨의학과 교수는 "한국을 비롯해 글로벌 가이드라인은 더 이상 ADT 단독요법을 특수한 경우가 아니면 권유하지 말고 신약들과 병용할 것을 권고하고 있다. 2제요법에서 3제요법으로 병용요법이 더욱 발전하고 있다"며 "초기에 효과적인 치료제를 써 거세저항성 전립선암으로 진행을 최대한 늦춰 삶의 질을 유지하면서 생존기간을 연장시키는 것이 치료 목표"라고 설명했다.얼리다의 급여 등재는 완전급여라는 점에서 의미가 있다. 경쟁약인 아스텔라스 '엑스탄디'는 빠른 급여 확대를 위해 선별급여를 택했다. 이는 기등재 약물 중 급여 확대가 시급하다고 판단되는 경우 적응증을 평가해 본인부담률을 차등하는 대신, 경제성평가 없이 빠르게 급여 범위를 넓혀주는 것이다. 덕분에 환자들은 작년 8월부터 급여 혜택을 받을 수 있게 됐지만 선별급여인 탓에 본인부담액이 30%에 달했다.반면 최초 등재 신약인 얼리다는 경제성평가를 모두 받는 필수급여 절차를 밟았고, 등재까지 더 오랜 기간이 걸렸다. 대신 필수급여에 산정특례가 적용되는 만큼 환자 본인부담금이 5%에 불과하다. 동일 계열 약물 중 필수급여가 적용되는 약은 얼리다가 유일하다. 다만 교차내성을 근거로 동일 계열 다른 약물과의 교차 투여 급여는 인정되지 않는다.정 교수는 "5%를 제외한 모든 비용이 급여된다는 것은 약제를 선택함에 있어 환자의 경제적 부담이 거의 고려 대상이 아니라는 뜻으로 매우 의미가 크다"며 "향후 다른 약제들도 완전급여권에 들어온다면 환자 상태를 충분히 고려해 약제를 선택할 수 있게 될 것"이고 말했다.김연희 한국얀센 항암제사업부 총괄 전무는 "전립선암 최초 경구 항암제 '자이티가'에 이어 이번에 '얼리다'가 비용효과성을 입증해 호르몬 반응성 전이성 전립선암 최초로 필수급여에 등재돼 더 많은 환자들이 최적의 치료를 받을 수 있는 환경이 마련돼 기쁘다"고 전했다.

[데일리팜=어윤호 기자] 보험급여 기준 확대를 노리는 '조스파타'가 성과를 낼 수 있을 지 주목된다.업계에 따르면 지난해 3월 급여권에 진입했음에도 실효성 낮은 기준으로 개선 요구 목소리가 끊이지 않았던 급성골수성백혈병(AML, Acute myeloid leukemia) 치료제 조스파타(길테리티닙)의 급여 기준 확대를 위한 건강보험심사평가원 암질환심의위원회 상정이 예상된다.이 약은 FLT3 변이 양성 재발 또는 불응성 급성골수성백혈병 환자의 단독요법으로 허가를 받았다. 그러나 급여 대상은 동종조혈모세포이식이 가능한 환자에 한해 최대 4주기까지만 인정된다.조스파타의 경우 투약 주기를 제한할 만한 특정한 사유는 없다. 조스파타의 ADMIRAL 임상 연구를 보면, 투여 기간 제한 없이 디자인 됐고, NCCN 가이드라인에서도 기간의 제한 없이 'Category 1'으로 권고되고 있다.급성골수성백혈병 환자에게 완치를 위한 최선의 치료방법은 현재까지 조혈모세포이식이나 재발 위험이 높고, 고령 환자들이 많아 이식이 어려운 경우가 많다.하지만 현 급여 기준에서 제외된 조혈모세포이식이 불가능한 환자들의 경우 조스파타 외에 마땅한 치료 대안이 없어 현재도 40여년 전에 개발된 항암화학요법에 머물러 있는 실정이다. 또한 치료를 시작하는 시점에서는 이식이 불가한 상태의 환자라 하더라도 조스파타 치료를 통해 이식이라는 완치 치료의 기회를 만들 수 있는 데, 제한적인 급여 대상 기준으로 인해 해당 환자들이 새로운 치료를 시작할 수 있는 기회를 박탈 당하고 있다는 점에서 문제가 되고 있다.조스파타가 다가오는 암질심에 상정되고 긍정적인 결과를 이끌어 낼 수 있을지 지켜 볼 부분이다.한편 조스파타는 FLT3-ITD와 FLT3-TKD, 두 가지 변이 형태로 나뉘는 FLT3 변이를 모두 표적하는 약물로, 1일 1회 경구 복용하는 단독요법으로 잦은 병원 방문 없이 가정에서 스스로 약물치료가 가능하며 임상을 통해 기존 항암화학요법 대비 유효성을 개선했다.

[데일리팜=어윤호 기자] PIK3CA 유전자 타깃 항암제 '피크레이'의 보험급여 논의에 진전이 생길지 관심이 모아진다.관련 업계에 따르면 한국노바티스의 유방암치료제 피크레이(알펠리십)의 다가오는 건강보험심사평가원 암질환심의위원회 상정이 점쳐진다. 이 약은 지난해 2월 한차례 암질심의 벽을 넘지 못하고 지난 연말 재신청을 제출한 바 있다.다만 이번에 지난 암질심 이후 공개된 제외국 평가결과에 따라 CDK4/6억제제·아로마타아제억제제(AI) 병용치료 후 종양이 진행된 PIK3CA 변이 환자군으로 급여준을 축소해 논의가 진행될 것으로 예상된다.현재 피크레이는 영국, 캐나다 등 HTA 국가에서 급여가 인정되고 있다. 급여 기준을 좁힌 피크레이가 이번엔 어떤 결과를 낼 지 지켜 볼 부분이다.2021년 5월 국내 승인된 피크레이는 PIK3CA 유전자 변이로 인한 PI3K-α의 과활성화를 억제해 PI3K 경로의 과도한 활성을 차단하는 'PIK3CAα 억제제'로, 이전에 치료 실패한 HR+/HER2- 전이성·진행성 유방암 환자에서 파슬로덱스(풀베스트란트)와 병용요법으로 처방하는 표적항암제다.한편 피크레이는 폐경기 여성 572명과 HR양성, HER2음성, 아로마타제억제제(aromatase inhibitor, AI)를 투여 받거나 받은 후 암이 진행된 진행성 또는 전이성 유방암 환자를 대상으로 진행한 SOLAR-1 연구를 통해 유효성을 입증했다.임상 결과, PIK3CA 돌연변이를 갖고 있는 종양환자에서 파슬로덱스와 피크레이를 병용했을 경우 PIK3 종양이 있는 환자의 무진행생존기간(PFS, Progression- Free survival) 중간값이 5.7개월에서 11개월로 개선됐다.종양 크기가 최소 30% 이상 감소한 환자 비율을 나타내는 객관적반응률(ORR, Objective Response Rat)도 병용요법군이 35.7%로 단독요법군 16.2%보다 두 배 이상 차이를 보였다.2차 평가변수인 PIK3CA 변이 환자에서 전체생존기간(OS, Overall Survival)은 병용요법군이 39.3개월로 단독요법군 31.4개월보다 약 8개월 길었지만 통계적으로 유의하지는 않았다.

[데일리팜=김진구 기자] 동아에스티는 지난 14일부터 19일까지 미국 플로리다주 올랜드에서 개최된 '미국암연구학회(American Association for Cancer Research, AACR) 2023'에서 면역항암제 후보물질 'DA-4505'의 전임상 연구 결과를 발표했다고 20일 밝혔다.미국암연구학회는 세계 3대 암학회로 불리며, 전 세계 120개국 제약바이오기업이 참여해 암 관련 지식과 연구 성과를 공유하는 연례 학술대회다.이번 학회에서 동아에스티는 '종양미세환경에서 면역치료제로서의 신규 아릴탄화수소수용체 길항제인 DA-4505의 항종양 효과'와 '신규 AhR 길항제 DA-4505의 항종양 효과 작용으로 항암 수술 및 화학요법의 효능 향상'을 포스터로 발표했다.DA-4505는 AhR(Aryl Hydrocarbon Receptor, 아릴탄화수소수용체) 길항제다. AhR은 면역계를 조절하는 인자로, 면역반응을 억제하고 종양 세포가 공격받는 것을 방지하는 역할을 한다.전임상에서 DA-4505는 AhR을 저해함으로써 종양미세환경에서 억제된 면역반응을 복구시키는 것으로 나타났다. 또한 수지상세포, T세포 등 자극성 면역세포를 활성화하고 암세포가 면역을 억제하는 것으로도 관찰됐다.특히 글로벌제약사가 개발 중인 AhR 길항제와 비교하는 전임상을 통해 개선된 종양 억제 효과를 확인했다. 또 DA-4505와 글로벌제약사의 항 PD-1 면역관문억제제 병용투여를 통해 증대된 종양 억제 효과를 확인했다.박재홍 동아에스티 R&D 부문 총괄 사장은 "글로벌 제약사들이 새로운 기전의 항암제로 AhR 길항제 개발에 앞다퉈 뛰어들고 있다"며 "DA-4505의 전임상에서 AhR 저해기능, 면역활성화, 면역억제 감소 효과를 확인할 수 있었다. 올해 2분기 DA-4505의 임상 1상 IND를 신청할 계획"이라고 말했다.

[데일리팜=정새임 기자] 핵심자원 공급망을 둘러싼 미국·중국 간 갈등이 심화하면서 한국도 보건안보 차원에서 원료의약품 자급률을 높일 강력한 정책을 마련해야 한다는 목소리가 높다. 현재 원료의약품 대중 의존도는 35%에 달해 향후 미국 정책에 따라 큰 타격을 받을 수 있다는 지적이다.20일 제약업계에 따르면 미국 재무부는 지난달 31일 IRA(인플레이션 감축법) 전기차 세액공제 세부 지침 규정안을 발표했다. 골자는 세액공제를 받으려면 전기차에 들어가는 배터리 부품은 2024년부터, 핵심광물은 2025년부터 '외국 우려 단체'에서 조달해서는 안 된다고 규정했다. 사실상 중국을 겨냥한 조치다.이 규정에 따라 당장 중국산 핵심광물을 한국에서 가공해 쓸 순 있지만 2025년부터는 세액공제 혜택에서 제외된다. 세액공제를 받으려면 2025년 전까지 중국산 원료 의존을 낮춰야 한다.이같은 조치는 향후 의약품 대미 수출에도 영향을 줘 국내 제약바이오 기업에게 부담요인이 되리란 관측이 제기되고 있다.실제 미국은 지난달 바이오행정명령의 후속조치로 '향후 5년 내에 광범위한 합성 생물학 및 바이오 제조 능력을 구축해 소분자 약물에 대한 원료의 최소 25%를 자국에서 생산한다'는 내용의 '바이오기술 및 바이오 제조 혁신 보고서'를 내놨다.보고서는 현재 소분자 의약품 원료 대부분이 중국과 인도를 포함한 해외에서 화학 공정을 통해 합성되고 있어 공급망 위험을 초래할 수 있다고 경고했다.전기차처럼 '외국 우려 단체에서 원료를 조달해선 안 된다'고 명시하진 않았지만 비슷한 조치가 의약품에서 벌어질 가능성을 배제할 수 없다. 의약품은 반도체, 고용량 배터리, 필수광물과 함께 4대 핵심 자원으로 꼽히기 때문이다.세계 의약품 시장에서 중국산 원료가 높은 비중을 차지하는 점도 미국의 중국산 원료 제제 움직임에 불을 지필 수 있다. 한국보건산업진흥원에 따르면 세계 의약품 시장에서 중국의 화학합성 원료의약품 점유율은 2020년 기준 17%에 달했다. 화학합성 원료의약품 시장 1위를 차지하고 있다.미국은 국산 의약품의 주요 고객이다. 통계청 국가통계포털(KOSIS)에 따르면 국산 완제의약품의 대미 수출액은 2021년 기준 10억9725만 달러로 독일에 이어 두 번째로 수출 규모가 크다. 원료의약품의 대미 수출액은 1억3456만 달러로 중국, 일본에 이어 세 번째로 큰 규모다.◆국내 원료약 자급도 '심각'…자급률 올릴 유인책은 한참 '부족'미-중 국가 간 패권 다툼이 격화되는 만큼 높은 중국에 대한 원료의약품 의존도를 낮추고 자급률을 높여 향후 상황을 대비해야 한다는 지적이 커지고 있다.19일 한국제약바이오협회와 김민석 더불어민주당 정책위의장 주관으로 열린 '필수의약품 및 원료 생산기반 강화 방안 모색' 토론회에서도 원료의약품 국산화를 위한 강력한 지원책을 주문하는 목소리가 높았다. 현재 원료의약품 국내 자급도는 20% 내외로 매우 낮은 수준이다. 2019년 16.2% 최저를 기록했던 원료약 자급률은 2020년 36.5%까지 올랐다가 이듬해 다시 24.4%로 떨어졌다.원료의약품을 가장 많이 수입하는 국가는 단연 중국이다. 중국은 2021년 전체 원료의약품 수입액 가운데 35%를 차지했다. 금액으로는 7억4022만 달러 규모로 2위 일본 수입액의 3배 이상이다. 중국의 높은 의존도로 중국 내 정책 변화에 따라 의약품 공급에 차질을 빚을 뿐 아니라 미국으로의 수출길에도 제재를 받을 가능성이 다분하다.원료의약품 수입액 상위 10개국. 하지만 의약분업, 국내 의약품 약가 일괄인하, 위탁생동 시험 제도 제한 등으로 제네릭 간 과도한 경쟁이 초래돼 많은 국내 제약사들이 저가 중국산 원료를 들여와 원가 절감에 힘쓰고, 중국 의존도가 높아지는 악순환이 반복되고 있다.원료의약품 국산화를 위한 지원책은 한참 부족한 실정이다. 한국보건산업진흥원이 지난 2021년 진행한 '국내외 원료의약품 산업 현황 및 지원정책 연구'에서 전문가들은 ▲원료약에 대한 지원책이 1990년 이후 거의 없음 ▲반면 중국정부의 기업 지원으로 중국 제조원의 가격경쟁력 발생 ▲국내 원료의약품 제품화에 따른 약가우대 제도 부재 ▲수입대체가 불가능한 원료의 자체수급을 위한 생산설비 투자 지원 미비 등을 지적했다.이에 제약업계에서는 국내산 원료(자사 원료)를 사용한 의약품의 약가우대 기간을 5년으로 연장하고, 원료의약품 연구개발에 대한 투자지원 및 세액공제 등 적극적인 유인책을 펼칠 것을 요구했다. 현재로선 제약사들이 더 비싼 국산 원료로 바꿀 유인책이 미흡하다는 의견이다.이날 토론회에서 안명수 한국희귀·필수의약품센터 본부장은 "정부의 완제품 약가 인하정책이 지속되며 완제사들은 원료 가격을 인하하려고 하고, 결국 저가경쟁에서 우리나라 원료의약품 기업이 중국 등 기업에 패배하게 된다. 이는 연구개발 투자 여력을 떨어뜨리고 정부의 무관심과 약가인하 정책 지속이라는 악순환 고리에 단단히 엮이는 상황을 만든다"고 꼬집었다.자사 원료의약품을 이용한 완제의약품에 약가우대를 하고 있지만, 해를 거듭하며 혜택은 낮아졌다. 2001~2006년 자사 원료를 사용한 제네릭은 100% 약가를 우대하고, 기간도 영구적이었지만, 이후 두 번의 개정을 거쳐 현재는 68%만 약가우대를 해주고 우대기간도 1년에 그쳤다. 엄승인 한국제약바이오협회 상무는 "약가우대기간이 1년밖에 적용되지 않는데, 이는 시장에 출시하기까지 준비 기간을 고려하면 실질적인 혜택을 받기에 너무 짧은 기간"이라며 "우대 기간을 5년으로 늘리는 등 경제적 인센티브를 검토해야 한다"고 주장했다.유기웅 동국제약 상무는 "제약업계도 이 문제에 많은 관심을 기울이고 있지만 실제로 기업을 움직일 유인책이 부족하다고 생각한다. 허가 과정에서 신속심사 도입, 허가 후 경제적 인센티브를 충분히 제공해주었으면 한다. 안전성과 유효성 등 품질을 충분히 증명한다면 허가 심사 자료 일부 면제 혹은 추후 제출로 신속심사를 진행하는 등의 강구책이 필요하다. 약가우대도 현재로서는 충분치 않다"고 강조했다.안 본부장은 "국산화가 시급한 후보군을 선정해 연구개발비와 제조공정 혁신을 지원함으로써 경쟁력을 높여야 한다. 원료의약품 기업도 혁신형 제약기업 인증을 받도록 해 해당 기업의 원료를 쓰면 보험약가를 우대하는 방안, 국산원료를 표시하고 신속심사를 통해 혜택을 주는 다양한 방안을 마련해야 한다"고 덧붙였다.

[데일리팜=노병철 기자] 2024년 예정된 '숙취해소제 임상평가' 조건·기준으로 HK이노엔 컨디션헛개 인체적용시험이 모범 가이드라인으로 평가받고 있어 주목된다.업계에 따르면 시중 유통 숙취해소제들은 내년까지 숙취해소와 관련된 효능 평가를 완료하고, 이를 검증해야만 제품에 '숙취' 용어를 표기할 수 있다.다시 말해 임상적 유효성을 평가해 제품력을 확인함은 물론 무분별한 시장 난립을 막아 올바른 유통질서를 확립하겠다는 식약처의 의지다.현재 2000억원 정도로 추산되는 숙취해소제 시장은 액상음료, 식품, 액상차로 분류·주류를 이루고 있으며, 제일헬스사이언스 디오니스(해두해정탕) 등 극히 일부 제품이 생약 원방처방을 근거해 일반약으로 출시돼 있다.메인 품목은 HK이노엔 컨디션 시리즈, 동아제약 모닝케어 시리즈, 그래미 여명808, 삼양사 큐원 상쾌환, 한독 레디큐, 동성제약 굿샷, 광동제약 헛개파워, 롯데칠성음료 깨수깡 등 줄 잡아 20여 종이 넘는다.관련시장 부동의 1위는 컨디션으로 600억원 외형을 형성, 2·3위를 넘나들고 있는 모닝케어 역시 300억원 상당의 실적을 기록하고 있다.컨디션헛개를 제외한 이들 리딩 제품군 아직 상당수가 인체적용시험 진행 전이긴 하지만 임상디자인 계획 이후 조만간 실시를 앞두고 있다.학계·업계의 의견을 종합해 보면, 대부분의 숙취해소제가 식품·음료인 만큼 개별인정형 건강기능식품 인체적용시험 수준의 디자인이면 필요충분조건을 달성할 것으로 내다보고 있다.아울러 보건당국의 정책 방향 역시 성숙기에 접어든 숙취해소제 시장에 대한 성장 제동이 아닌 무분별한 난립 조정에 방점이 맞춰져 있는 만큼 전문약에 준하는 높은 임상시험계획을 요하지는 않을 것으로 판단된다.때문에 보건당국으로서도 이에 가장 부합하는 가이드마련이 필요한 상황인데, 가장 먼저 인체적용시험을 진행한 컨디션헛개를 표준으로 삼을 가능성이 높다.유력 업체에 대한 개별 전화 설문에서도 이 같은 흐름과 분위기에 적극 호응하고 있다.HK이노엔은 분당차병원·서울과학기술대학을 통해 컨디션헛개의 섭취가 숙취개선에 미치는 영향과 안전성을 평가하기 위한 인체적용시험을 진행 한 바 있다.대상은 선정기준에 적합한 건강한 성인 남녀 53명으로 2020년 8월 17일부터 9월 18일 약 한 달 간 진행됐다.이 같은 모집군 단위는 개별인정형 건강기능식품 인증을 위한 인체적용시험에 준하는 수준이다.인체적용시험 결과를 보면, 컨디션헛개를 음용한 시험군은 비음용자(대조군) 대비 모든 시간대에서 혈중 알코올 농도가 낮게 나왔다.

브릿지바이오테라퓨틱스 관계자가 AACR에서 4세대 폐암신약 후보물질 전임상 데이터를 소개하고 있다.(사진 브릿지바이오) [데일리팜=황진중 기자] 브릿지바이오테라퓨틱스는 미국 플로리다주 올랜도에서 개최된 미국 암연구학회 연례학술회의(AACR)에서 4세대 비소세포폐암 치료제 후보물질 BBT-207의 전임상 연구 결과를 포스터 형태로 발표했다고 19일 밝혔다.BBT-207은 브릿지바이오가 자체 발굴한 후보물질이다. 3세대 상피세포성장인자수용체(EGFR) 저해제로 비소세포폐암을 치료한 이후 내성으로 나타나는 C797S 양성 이중 돌연변이 등 다양한 돌연변이를 타깃으로 개발되고 있는 후보물질이다.브릿지바이오는 지난 18일(현지시간) 포스터 세션을 통해 C797S를 포함한 다양한 내성 돌연변이에 대한 BBT-207의 항종양 효력, 뇌전이 억제능, 뇌전이 동물모델에서의 생존율 개선 등을 공개했다.브릿지바이오는 3세대 EGFR 저해제를 1차 치료제로 복용했을 때 내성으로 나타나는 C797S 포함 이중 돌연변이를 가진 'DC(Del19/C797S)' 동물시험을 진행했다. 마우스 8마리 등 모든 실험 개체에서 종양의 크기가 감소하는 종양 퇴행(Tumor Regression)을 관찰했다. 기저 시점 대비 약 88.6% 이상 종양의 크기가 감소한 것으로 나타났다. 종양 억제 효능은 치료가 보다 어려운 것으로 알려진 'LC(L858R/C797S)' 모델에서도 확인됐다. 추가적으로 환자 유래 종양을 이식한 동물 모델에서도 C797S 포함 돌연변이에서 BBT-207이 1차 치료제 대비 우수한 효력을 용량 의존적으로 나타내는 것을 재검증했다.BBT-207의 뇌전이 억제 효과에 대한 데이터도 발표됐다. 환자에게서 유래한 폐암 세포 기반 동물모델로 실험을 진행했다. 전이 상태를 시각화 한 데이터를 분석한 결과 대조군에서는 투약 후 약 2주차부터 뇌를 포함한 전신에 높은 수준의 암 전이가 나타났다. BBT-207 투여군에서는 대조군 대비 완화된 수준의 전이가 관찰됐다. 투약 3주차 기준 대조군의 생존율은 약 25%에 불과했으나 BBT-207 저용량군 및 고용량군에서 각각 75%와 100%의 우수한 생존율을 확인했다.브릿지바이오는 지난달 24일 미국 식품의약국(FDA)에 BBT-207의 임상 1/2상 진입을 위한 임상시험계획(IND)을 제출했다. 상반기 중 국내에서도 임상시험계획 신청을 완료할 예정이다. 올해 안에 환자 대상 임상에 진입하는 것이 목표다.브릿지바이오는 "이번 학회를 통해 글로벌 폐암 연구를 이끌고 있는 주요 연구자들과 회사의 폐암 치료제 개발 전략 관련 심도 깊은 논의를 진행했다"면서 "이를 바탕으로 향후 과제 개발 방향을 고도화할 방침"이라고 설명했다.