[데일리팜=이탁순 기자] & 65279;엘에스케이글로벌파마서비스(LSK Global Pharma Services Co., Ltd.; 이하 LSK Global PS)는 임상연구 수탁 건수를 통해 임상시험 트렌드를 분석한 결과 초기 임상시험이 큰 폭으로 증가한 것으로 나타났다고 11일 밝혔다. 2023년 3월 기준 LSK Global PS의 임상연구 수탁 건수는 글로벌 임상시험 164건과 국내 임상시험 1339건을 포함한 1503건으로, 2000년 설립 후 18년 만에 1000건 달성 이후 만 5년 만에 약 50% 증가했다. 전체 임상연구 수탁 건수를 연구 유형별로 분석한 결과, 3상 임상시험 건수가 372건으로 가장 많았으며 2018년 대비 증감률은 초기 임상시험인 2상 임상시험(▲62%), 1상 임상시험(▲49%)이 가장 큰 폭으로 증가했다. 이는 국내 임상시험 승인 현황을 단계별로 나누어 보았을 때와 유사한 경향을 보인다. 과거 국내에서는 초기 임상시험보다 후기 임상시험이 활발하게 진행됐으나, CRO를 중심으로 국내 임상시험이 다양하게 진행되고 많은 경험이 축적돼 현재는 초기 임상이 활발해지고 관련 인프라가 구축됐다. 이에 2021년, LSK Global PS는 증가하는 초기 임상시험 운영 수요에 대응할 수 있도록 초기 임상(Early phase)전담 팀을 운영해 차별화된 서비스를 제공하고 있다는 설명이다. 질환군별로 보면 항암제 239건, 심혈관계 207건, 내분비계 138건 순으로 높게 나타나 2018년 심혈관계 임상시험이 1위를 차지한 것과 변화된 양상을 보였다. 이는 글로벌 신약개발 트렌드 변화와도 일치한다. 항암제는 여전히 미충족 수요가 높아 신약개발이 가장 활발히 진행되는 분야로, 매년 10~20개의 신약이 미국 FDA의 허가를 받고 있다., 국내에서도 항암제 분야의 연구개발, 연구 인력 충원 등에 활발한 투자를 진행하고 있는 상황이다. 이영작 LSK Global PS 대표는 "항암제는 유병률이 높은 다른 질환의 치료제와 달리 질병의 복잡성, 종양의 이질성, 독성 및 내성 등 고려해야 할 사항이 많고 시간과 비용 측면에서 막대한 투자가 필요하다"면서 "LSK Global PS는 목표 환자군, 연구 디자인 및 평가 변수 제안 등 항암제 임상시험 전반에 걸친 메디컬 컨설팅을 제공하고 있어 전략적인 임상시험 설계 수립 및 수행을 돕는다"고 말했다. 규제 당국의 허가를 위한 임상시험계획승인신청(Investigational New Drug Application, IND) 관련 임상시험 건수는 총 129건(글로벌 54건, 국내 75건)으로 나타났다. 2018년 대비 임상 단계별로는 1상과 2상 임상시험, 질환군으로는 항암제가 가장 많이 증가해 전체 임상연구 수탁 건수 변화와 유사한 경향을 보였다. 신약개발과 관련된 임상연구 수탁 건수가 지속적으로 증가하고 있는 가운데, 디지털 치료제 및 의료기기 분야의 성장세도 두드러졌다. 2018년 대비 LSK Global PS의 의료기기 임상연구 수탁 건수는 약 3배 가까이 증가했으며, 이 중 디지털치료제 관련 임상시험도 10건을 차지했다. LSK Global PS는 증가하는 의료기기, 디지털치료제에 대한 수요에 선제적으로 대응하기 위해 지난해 1월, 의료기기 임상 전담팀을 신설해 보다 전문화된 서비스를 제공하고 있다.

[데일리팜=이탁순 기자] 드림씨아이에스(대표 유정희)는 최근 국내 및 해외 임상 자문 총괄에 강성식 전무이사를 영입을 통해 본격적인 글로벌 임상시험 및 해외 진출 사업을 제고했다고 10일 밝혔다. 강성식 전무는 흉부외과 전문의로, 최근까지 한국화이자제약에서 의학부 총괄 및 내과 질환 사업부 의학부 총괄 부사장을 지내며 다수의 글로벌 신약 개발 및 파이프라인 관리, 임상 및 시판 후 조사 안전성 관리, 신약개발에 필요한 모든 의학적 자문 등 신약개발 파이프라인에 필요한 모든 리소스를 총괄하는 등 다방면 경험을 보유한 전문가다. 더불어 다양한 제약·바이오 학회에서 활동하고 있으며, 특히 지난 2020년 한국제약의학회(KSPM) 14대 회장으로 선임되어 한국제약의학회를 이끌고 있다. 강 전무는 "신약의 연구개발에 기여하는 의학부에서 근무한 경험을 토대로, 신약 개발의 기본개념부터 임상시험에 필요한 여러가지 중요점들을 제공함으로써 국내·외 제약사, 의료기기 개발사, 바이오 벤처 회사들에 도움을 줄 수 있을 것으로 생각된다. 신약이 시장에 나오기까지 많은 도전과 절차가 요구되는데, 임상전략부터 의견 및 방향성을 제시하며 특히 국내 제약사, 바이오벤처의 새로운 신약들이 해외에 진출할 수 있는 발판을 마련하고, 글로벌 임상 성공을 위해 체계적인 서비스를 제공해 신약 개발을 통한 환자의 이익 제공이라는 공동의 목적을 위해 품질 향상에 기여하겠다"고 밝혔다. 유정희 드림씨아이에스 대표는 "강성식 전무의 합류로 드림씨아이에스는 국내·글로벌 제약사, 바이오 벤처 및 의료기기 개발사에게 연구개발 단계부터 임상, 허가, 글로벌 진출까지 한층 더 업그레이드 된 서비스를 강화할 수 있게 되었다. 또한 강 전무의 영입으로 인해 글로벌 임상시험 서비스 및 자문을 본격적으로 제공하며 신약개발에 있어 보다 자세한 로드맵을 제시하며 필요한 역량을 높여줄 것으로 기대하고 있다"며 "향후 지속적으로 임상 서비스의 품질을 제고하는 것 뿐만 아니라 글로벌 서비스도 강화하며 당사의 서비스 가치를 높이는데 최선을 다할 것"이라고 전했다. 한편 드림씨아이에스는 제약, 바이오산업 및 의료기기 산업의 연구개발과 관련된 모든 영역에서 서비스를 제공하는 글로벌 CRO 기업으로 임상 업계 최초로 2020년 자본시장(코스닥)에 진입한 바 있다. 또한 드림씨아이에스와 가족회사인 메디팁은 다수의 전문가를 영입하며 글로벌 임상 및 해외 진출 사업을 강화하고 있다. 최근 미국 임상 시험과 관련된 계약을 잇따라 수주 하는 등 글로벌 사업 관련해 좋은 성과를 이루어 내고 있으며, 유럽을 비롯한 전 세계 계열사와 협업하고 해외 전문가를 초청하여 세미나를 개최하는 등 글로벌 사업 영역을 지속적으로 확대하고 있다.

[데일리팜=김진구 기자] 코로나 치료제·백신 관련 임상시험의 동력이 크게 약해졌다. 올해 1월 이후 공식적으로 코로나 치료제·백신 임상시험 지원자 모집이 중단된 상태다. 40개 넘는 기업과 기관이 앞 다퉈 코로나 임상에 뛰어들었던 2020·2021년과 대조적인 모습이다. 상당수 기업이 사업성 저하로 코로나 치료제·백신 개발을 포기한 데다, 엔데믹이 가까워지면서 코로나 임상에 대한 관심이 감소했기 때문으로 분석된다. 코로나 치료제·백신 개발을 지속하는 기업들은 국내 대신 해외로 눈을 돌려 산발적인 임상을 이어가는 상황이다. ◆코로나 임상 76건 중 57건 종료…"지원자 모집 중단 상태" 10일 국가임상시험지원재단에 따르면 현재 코로나 치료제·백신 임상시험 지원자 모집은 중단된 상태다. 올해 1월 셀리드의 코로나 치료제 후보물질 'AdCLD-CoV19-1 OMI'의 임상1/2상 지원자 모집이 마무리된 이후로 신규 모집이 없다. 국가임상시험지원재단 관계자는 "코로나 백신이든 치료제든 현재 피험자를 모집 중인 임상시험은 없다"며 "오는 6월 셀리드가 임상3상을 시작하면 추가 모집이 가능할 것으로 보인다"고 말했다. 상당수 기업이 사업성 저하를 이유로 코로나 치료제·백신 개발을 포기하면서 임상 피험자 모집도 급감했다는 분석이다. 실제 지난해 대웅제약, 종근당, 크리스탈지노믹스, 셀트리온, HK이노엔, 제넥신, 큐리언트, 동화약품, 삼천당제약 등이 코로나 임상 조기 종료 결정을 내렸다. 2021년엔 일양약품, GC녹십자, 부광약품이 코로나 임상 대열에서 이탈한 바 있다. 식품의약품안전처에 따르면 코로나 사태 이후 이날까지 누적 46개 기업·기관이 총 76건의 코로나 관련 임상시험 계획을 승인받았다. 이 가운데 57건은 종료됐다. 공식적으로 종료되지 않은 임상시험은 총 19건이다. 연구자임상 2건을 제외하고 코로나 치료제 임상시험이 11건, 백신 임상시험이 6건이다. 작년 초와 비교하면 임상시험 건수가 크게 줄었다. 작년 초의 경우 코로나 치료제 임상이 17건, 백신 임상이 14건이었다. 19건 중 상당수도 지지부진한 상태다. 진원생명과학과 아미코젠파마는 지난 2021년 코로나 치료제 임상2상 시험계획을 승인받았으나, 1년이 훌쩍 넘도록 국내에서 피험자를 1명도 모집하지 못했다. 에이피알지는 작년 7월 임상2a상을 승인받았지만 아직 실시기관을 구하지 못했다. ◆국내 환자모집 난항에…해외서 임상 명맥 이어가는 기업들 피험자 모집이 재개된다고 해도 얼마나 많은 환자가 임상시험에 지원할지는 미지수다. 국내 코로나 치료제·백신 개발 업체들은 지난해부터 피험자 모집에 큰 어려움을 겪은 바 있다. 엔데믹이 가까워지면서 코로나 임상에 대한 관심이 크게 떨어졌기 때문이다. 사정이 이렇다보니 코로나 치료제·백신 개발을 지속하는 기업들은 국내 대신 해외로 눈을 돌려 산발적인 임상을 이어가고 있다. 해외의 경우 국내보다는 임상 지원자 모집이 그나마 수월한 것으로 전해진다. 아이진은 지난 7일 코로나 백신으로 개발하던 'EG-COVID'의 국내 임상1/2a상을 중단한다고 밝혔다. 대신 오미크론 변이 예방백신으로 개발 중인 'EG-COVARo'의 호주 부스터샷 임상2a상에 집중한다는 게 이 회사의 계획이다. 아이진은 'EG-COVID'의 호주 부스터샷 임상2a상에 'EG-COVARo' 투여군을 추가하는 계획을 호주 윤리위원회로부터 승인받았다고 설명했다. 유바이오로직스는 올해 1월 코로나 백신으로 개발 중인 '유코백-19'의 해외 임상3상 투여를 마무리했다. 임상3상은 필리핀과 콩고민주공화??에서 동시 진행됐다. 19~75세 성인 2500~3000명을 대상으로 유코백-19 백신과 대조백신의 면역원성·안전성을 비교하는 내용이다. 진원생명과학은 경구용 치료제 'GLS-1027'의 글로벌 임상2상 시험대상자 등록을 작년 6월 완료했다. 진원생명과학은 미국·북마케도니아·불가리아·한국에서 글로벌 임상2상을 진행하고 있다. 다만 한국에선 임상 대상자를 모집하지 못했다. 신풍제약은 지난 2021년 8월 1420명을 대상으로 '피라맥스'의 임상3상 시험계획을 승인받았다. 올해 초 임상시험 대상자 모집을 완료했다. 한국을 포함해 영국, 폴란드, 필레, 아르헨티나, 콜롬비아 등 6개국에서 환자 모집이 진행됐다. 지난달 13일엔 글로벌 임상3상 시험계획 변경을 승인받았다. 증상 평가와 관련된 모든 증상의 지속적 소실 시간, 조기 회복률, 증상 및 바이러스 재발 억제율 등 2차 목표점이 추가됐다. 현대바이오사이언스는 지난해 5월부터 12월까지 19세 이상 성인 중 경증 및 중등증 코로나19 감염환자 300명을 100명씩 3개 군으로 나눠 'CP-COV03'의 임상을 진행했다. 지난달 10일 CP-COV03의 임상2상 탑라인(topline) 결과를 발표했다. 1차 유효성 평가 결과 증상 개선에 소요되는 기간을 대조군 대비 4일 단축했다.

[데일리팜=어윤호 기자] 원샷 망막질환 치료제 '럭스터나(보레티진 네파보벡)'가 다시 한번 보험급여권 진입을 노린다. 업계에 따르면 한국노바티스는 최근 유전성망막질환(IRD, Inherited Retinal Dystrophy) 치료제 럭스터나의 급여 신청을 다시 제출했다. 지난달 건강보험심사평가원 약제급여평가위원회의 비급여 판정 이후 빠르게 절차를 재개하는 모습이다. 급여 등재에 대한 회사의 의지가 확고한 만큼, 이번 재도전이 성공할 수 있을지 지켜 볼 부분이다. 이 약은 지난 2021년 9월 급여 신청을 제출했지만 그간 별다른 등재 절차의 진전이 없었다가 올해 처음 약평위에 상정됐다. 고가의 원샷 유전자 치료제이기도 하지만 질환이 생명과 직결되지 않는다는 점이 등재의 어려움을 낳고 있는 것으로 보인다. 럭스터나는 IRD 발생 원인 중 하나인 결핍, 결함이 있는 RPE65 유전자를 단 1회 투여만으로 정상 유전자로 대체해 기능을 회복시킨다. 질병의 근본적인 치료가 가능한 셈이다. 따라서 럭스터나가 실명을 방지한다는 가치를 얼마나 관철시킬 수 있을 지 관건이다. 이 약은 미국 FDA가 2014년 혁신적 치료제(Breakthrough Therapy), 2016년 희귀의약품(Orphan Drug), 2017년 우선 심사(Priority Review) 대상으로 지정하며 2017년 신속 승인을 획득하기도 했다. IRD는 망막 시세포 구조와 기능을 담당하는 유전자에 돌연변이가 생겨 시각 손실이 발생하는 희귀 난치성 질환이다. 약 20가지 이상 다양한 안과 질환을 포함하며 300여개 원인 유전자가 있다. RPE65 유전자 변이로 인해 발생하는 IRD는 눈에 들어온 시각 정보를 신경 신호로 변환하고 뇌로 전달하는 망막 내 시각 회로(visual cycle)에 이상이 생긴다. RPE65 유전자 돌연변이로 시각 회로에 필수적인 RPE65 단백질이 감소, 망막세포가 파괴되면서 시야가 점차 좁아지다가 결국 실명에까지 이를 수 있다. 한편 럭스터나는 RPE65 유전자의 이중대립형질 돌연변이가 확인된 유전성 망막 질환 환자를 대상으로 진행된 3상 임상을 통해 유효성을 입증했다. 임상 결과, 치료 1년 시점에 럭스터나 치료를 받은 환자군의 시기능(Functional Vision)이 치료를 받지 않은 대조군보다 통계적으로 유의하게 개선됐다. 일상적인 보행 환경을 재현해 다양한 조도에서 여러 가지 높이의 장애물 코스를 통과하는 능력을 평가하는 '다중 휘도 운동성 검사(MLMT, Multi-Luminance Mobility Test)'의 평균 점수를 1차 평가변수로 치료 1년 시점에 평가한 결과, 럭스터나 치료군의 점수 변화는 1.8점으로, 대조군의 점수 변화인 0.2점보다 1.6점 높았다.

[데일리팜=강신국 기자] 제약 바이오 신성장 원천기술 기업이 12년만의 임시투자세액공제 재도입으로 인해 세금혜택을 더 많이 받게 된다. 기획재정부는 임시투자세액공제 재도입, 반도체 등 국가전략기술에 대한 세액공제율 상향 등을 내용으로 하는 개정된 조세특례제한법이 11일 공포된다고 밝혔다. 신성장 원천기술은 바이오·헬스 등 13개 분야이며 바이오헬스 세부 항목을 보면 ▲바이오·화합물의약 ▲의료기기·헬스케어 ▲바이오 농수산·식품 ▲바이오 화장품 소재 등이다. 국가전략기술은 ▲반도체 ▲2차전지 ▲백신 등 3개 분야다. 투자세액공제는 기업이 각종 자산에 투자하면 투자액의 일정 비율만큼 소득세·법인세에서 공제받는 제도다. 이번에 도입된 임시투자세액공제로 기업들은 올해 1년 간 투자한 금액에 대해 한시적으로 더 많은 공제혜택을 받게 된다. 임시투자세액공제는 두 부분으로 구성되는데, 기업은 먼저 기본공제율 상향(하단 표 붉은색)으로 올해 투자금액 중 2~6%p 늘어난 세액공제 혜택을 받고, 투자증가분 공제율 상향(하단 표 녹색)으로 직전 3년 평균에 비해 늘어난 투자금액 중 10%를 추가로 공제 받게 된다. 예를 들어 A기업이 신성장·원천기술 사업화 시설에 매년 1000억원을 투자하며, 500억원을 올해 추가로 투자(총 1500억원 투자)할 경우, 임시투자 세액공제를 적용받아 2년 간 총 170억원의 세액공제를 받을 수 있다. 추가 투자를 내년으로 미루는 경우(세액공제 규모 120억원)와 비교하면 약 50억원의 세액공제 혜택을 추가로 받을 수 있다. 또한 중소기업 B사가 신성장·원천기술 사업화 시설에 매년 100억원씩 투자하며, 추가 투자분 100억원을 올해 투자하는 경우, 2년 간 세액공제 규모는 총 58억원이다. 추가 투자를 내년으로 미루는 경우(세액공제 규모 45억원)와 비교하면 약 13억원의 세액공제 혜택이 추가된다. 기재부는 "일반 기술에 비해 국가전략기술의 사업화 시설 투자는 8~13%p, 신성장·원천기술의 사업화 시설 투자는 3~6%p를 더 지원받는다"며 "투자한 시설이 법령에 따른 국가전략기술, 신성장·원천기술 사업화시설에 해당하는지는 연구개발세액공제심의위원회 심의를 통해 결정된다"고 설명했다. 기재부는 "기업은 2024년 납부해야 하는 2023년 귀속 수익 등에 대한 사업소득세 및 법인세 세액의 일부를 공제받으므로 그만큼 세부담이 줄어든다"며 "당장 납부할 세금이 없더라도 최장 10년 간 혜택을 나누어 받을 수 있다"고 말했다. 아울러 "올해 결손이 발생해 납부할 세금이 없거나, 세액공제 혜택보다 납부할 세금이 적어서 임시투자세액공제 혜택을 한꺼번에 전부 받지 못하더라도, 남은 금액은 향후 10년 간 이월공제 된다"고 덧붙였다.

[데일리팜=황진중 기자] 셀트리온은 10일 알러지성 천식·만성 두드러기 치료제 '졸레어(오말리주맙)' 바이오시밀러 'CT-P39(오말리주맙)' 임상 3상시험 중간분석 결과 유효성과 안전성을 확인했다고 밝혔다. 셀트리온은 폴란드, 불가리아 등 총 6개국에서 만성 특발성 두드러기 환자 619명을 대상으로 임상 3상을 진행하고 있다. 이번 분석결과는 40주간의 임상 중 24주까지의 진행해 확인한 내용이다. 셀트리온은 CT-P39 300mg 투여군과 오리지널의약품 300mg 투여군에서 베이스라인 대비 12주 차에서의 주간 간지럼 점수 값의 변화를 1차평가지표로 측정했다. 측정결과 CT-P39는 사전에 정의한 동등성 기준을 충족했다. 2차평가지표인 유효성, 약동학, 안전성, 면역원성 평가 등에서도 오리지널의약품과 유사한 결과를 확인했다. 셀트리온은 남은 CT-P39의 임상 3상을 마무리하고 올해 안에 국내와 해외 주요 국가에 순차적으로 허가를 신청할 계획이다. 졸레어는 제넨테크와 노바티스가 개발한 항체 바이오의약품이다. 알러지성 천식, 만성 두드러기, 만성 비부비동염 치료제로 사용된다. 지난해 기준 글로벌 매출 5조원을 기록한 블록버스터 제품이다. 물질 특허는 만료됐다. 제형 특허는 유럽에서 2024년 3월, 미국에서 2025년 11월 각각 만료될 예정이다.

[데일리팜=노병철 기자] JW중외제약은 신약 개발 속도를 높이기 위해 제브라피쉬(Zebra Fish) 모델 전문 비임상시험기관인 제핏과 업무협약(MOU)을 체결했다고 10일 밝혔다. 이번 협약으로 JW중외제약은 자체 신약후보물질의 적응증 확장과 신규 혁신신약 과제에 제브라피쉬 모델을 활용한다. 제핏은 유전자 편집기술을 활용한 질환 맞춤형 제브라피쉬 모델과 약물 스크리닝 플랫폼을 제공한다. 제브라피쉬는 열대어류로 인간과 유전적 구조가 80% 이상 유사해 포유류 실험을 대체할 수 있는 비임상 중개연구 모델로 주목받고 있다. 미국과 유럽 등 글로벌 빅파마들은 약물 타깃과 유효성, 안전성 검증 과정에서 제브라피쉬 모델을 광범위하게 활용하고 있다. 제브라피쉬를 비임상(동물실험)에 활용하면 실험비용을 포유류 대비 10분의 1 수준으로 낮출 수 있다. 피쉬 성체가 3~4㎝로 적은 약물로 실험결과를 신속하게 도출할 수 있어 비용 절감 및 연구기간 단축에 도움이 된다. 또한 제브라피쉬 연구논문에 따르면, 포유류 실험과 결과 일치율이 최대 91%이며, 임상 성공률(2상 기준)을 21.1% 높일 수 있다. 신준녕 제핏 대표이사는 “최근 미국 식품의약국(FDA) 및 각국 규제기관의 제브라피쉬 대한 관심도가 높아지고 있다”며 “신약개발 노하우를 보유한 JW중외제약과 협력할 수 있어 기쁘며, 전임상 및 임상 성공률을 높일 수 있는 자사의 최신 연구플랫폼을 통해 JW중외제약의 신약연구에 기여할 수 있기를 기대한다”고 말했다. JW중외제약은 제핏과의 오픈 이노베이션(개방형 혁신)을 통해 비임상과 임상 간의 불일치(gap)를 줄이기 위한 중개연구를 강화할 방침이다. 박찬희 JW중외제약 CTO(최고기술책임자)는 “자체 신약 파이프라인 확장에 따른 연구개발 비용 증가와 동물실험윤리 문제가 지속 제시되는 상황에서 제핏과의 협력은 신약개발 속도를 높이는데 좋은 계기가 될 것”이라며 “앞으로 제브라피쉬 모델을 적극 활용해 신약연구의 효율성과 생산성을 향상시켜 나가겠다“고 말했다. 한편, JW중외제약은 자체 신약후보물질에 대한 새로운 모달리티(치료 접근법) 확장 차원에서 오픈 이노베이션 전략을 적극 추진하고 있다. 국내외 바이오기업의 기술을 결합해 신약 파이프라인을 확장하고 R&D 효율을 높이기 위해서다. 현재 제브라피쉬를 비롯해 인공지능(AI), 엑소좀, 오가노이드, 프로탁 등 관련 R&D 플랫폼을 보유한 국내외 바이오기업과 공동연구를 진행 중이다.

[데일리팜=어윤호 기자] 극소수 환자를 대상으로 하는 RET 표적항암제의 보험급여권 진입이 순탄치 않은 모습이다. 관련업계에 따르면 한국릴리의 레테브모(셀퍼카티닙)는 지난 6일 열린 건강보험심사평가원 약제급여평가위원회를 통과하지 못했다. 한국로슈의 '가브레토'는 지난해 급여 신청을 제출했지만 아직 암질환심의위원회에도 상정되지 못한 채 논의가 지지부진한 상태다. 다만 레테브모의 경우 약평위에서 비급여 판정이 아닌, 재논의가 결정된 만큼 희망의 불씨는 남아 있다. 가브레토는 신청이 레테브모 대비 늦긴 했지만 정부가 동일기전의 약물을 함께 평가하는 경향이 강한 상황에도 불구, 이렇다 할 소식이 전해지지 않는 상황이다. 레테브모와 가브레토는 모두 지난 3월 식약처 승인을 획득했다. 글로벌 최초 허가는 레테브모가 조금 빨랐다. 레테브모는 지난해 5월, 가브레토는 지난해 9월 미국 FDA로부터 시판허가를 획득했다. 레테브모는 비소세포폐암(NSCLC, Non-small Cell Lung Cancer)과 갑상샘암 2개 적응증에 승인됐으며, 가브레토는 폐암치료제로 허가 이후 같은 해 12월 감상샘암 적응증을 추가했다. 이들 약물은 RET 유전자의 1차 변이는 물론 항암치료 내성을 유발하는 2차 변이까지 억제하기 때문에, 다양한 암종에서 미충족 수요를 해결할 수 있을 것이라는 기대를 받았지만 급여 등재 과정에서 난항을 겪고 있다. 조병철 연세암병원 폐암센터 교수는 "그동안 RET 유전자 돌연변이 암 환자들을 위한 항암 치료 옵션이 없어 일반 암 환자들과 동일하게 항암화학요법을 진행할 수밖에 없었다. RET 표적항암제의 승인은 기존 항암화학요법 치료 효과가 상대적으로 낮으면서 항암 독성으로 어려움이 있던 환자들에게 대안이 될 수 있다"고 말했다. 한편 레테브모는 LIBRETTO-001 임상에서 이전에 백금 항암화학요법을 받은 비소세포폐암 환자 대상 64%의 반응률과, 새로 진단된 그룹에서 85%의 반응률을 기록했다. 가브레토는 Arrow 임상에서 이전에 항암치료를 받은 적이 있는 비소세포폐암 환자 대상 종양을 58.8% 유의미하게 감소시켰다. 또 처음 진단된 환자에서는 72% 반응률을 보였다.

[데일리팜=황진중 기자] 미국 뉴로보 파마슈티컬스가 동아에스티로부터 도입한 신약 후보물질 2종 개발에 속도를 내고 있다. 두 후보물질은 의료미충족 수요가 높은 비알코올성지방간염(NASH) 등을 치료하는 후보물질로 시장성이 높을 것으로 예상되는 약물이다. 앞서 뉴로보는 동아에스티로부터 도입한 천연물 신약 후보물질 2종에 더해 기존 파이프라인 1종, 코로나19 치료제 약물재창출 등을 진행해왔다. 6일 업계에 따르면 뉴로보는 지난해 9월 동아에스티로부터 도입한 'DA-1241'의 미국 임상 2상시험계획을 미국 식품의약국(FDA)에 지난 4일 신청했다. 이번 임상 2상은 비알코올성지방간염(NASH) 환자 87명을 대상으로 16주간 다기관, 무작위 배정, 이중 눈가림, 위약 대조, 평행 비교 방식으로 DA-1241의 효능과 안전성을 확인하는 임상이다. 뉴로보 파마슈티컬스는 DA-1241 임상 2상을 올해 3분기 내 개시하고, 2024년 하반기 종료할 계획이다. 뉴로보가 동아에스티로부터 도입한 DA-1241은 GPR119 작용제(agonist)로 제2형 당뇨병 치료 신약(First-in-class)으로 개발되던 후보물질이다. 장과 췌장 등의 세포막에 있는 GPR119(G protein-coupled receptor 119)를 활성화시켜 혈당 강하, 췌장 베타 세포보호, 지질대사 개선 등을 나타내는 기전이다. 미국 임상 1b상에서 임상적 유의성이 확인됐다. 전임상에서 DA-1241은 NASH 치료제 개발 가능성이 확인된 후 NASH 신약으로 개발되고 있다. 뉴로보는 DA-1241과 함께 도입한 비만 및 NASH 치료제 후보물질 'DA-1726'의 글로벌 임상 1상시험계획도 올해 신청할 예정이다. DA-1726은 옥신토모듈린 유사체(Oxyntomodulin analogue) 계열의 비만 치료 신약 후보물질이다. GLP-1 수용체와 글루카곤 수용체에 동시에 작용해 식욕억제와 인슐린 분비 촉진 및 말초에서 기초 대사량을 증가시켜 궁극적으로 체중 감소를 유도하는 기전이다. 전임상에서 체중감소 효과 외에도 NASH 치료 가능성이 확인됐다. 뉴로보는 지난 2018년 동아에스티로부터 당뇨병성신경병증 천연물 신약 후보물질 'DA-9801(NB01)'을 도입하고, 퇴행성퇴질환 천연물 신약 후보물질 'DA-9803'을 양도 받았다. 미국 임상정보공개사이트 클리니컬트라이얼즈에 따르면 DA-9801 임상 2상은 지난 2015년 완료됐다. 뉴로보가 기존에 보유한 파이프라인은 이상지질혈증 신약 후보물질 '젬카빈(Gemcabene)'과 'ANA001' 등이다. 젬카빈 임상 2상은 지난 2018년 마무리됐다. 뉴로보는 지난해 12월 경구용 니콜라사마이드를 코로나19 치료제로 약물재창출 하는 파이프라인 ANA001의 임상 2상 환자모집을 마무리하고 데이터 분석을 진행 중이다. 분석 결과에 따라 FDA와 논의를 시작할 예정이다. 뉴로보는 나스닥 상장사로 동아에스티의 미국 자회사다. 지난해 9월 동아에스티에 계약금 2200만 달러(약 290억원) 규모 전환우선주를 지불하면서 DA-1241과 DA-1726을 기술도입 했다. 두 후보물질의 전세계 독점 개발권과 국내를 제외한 전 세계 독점 판매권을 이전 받았다. 계약에 따라 개발 단계별 마일스톤으로 최대 3억1600만 달러(약 4166억원)를 동아에스티에 지급한다. 매출 규모에 따른 상업 마이스톤도 별도로 지불한다. 뉴로보는 동아에스티로부터 1500만 달러(약 198억원)를 추가로 투자 받았다. 지난해 12월 임시주주총회에서 동아에스티가 뉴로보 지분 65.5%의 전환우선주를 보통주로 전환해 최대주주에 올라서면서 동아에스티 자회사로 편입됐다. 한편 뉴로보 연간 실적 발표에 따르면 지난해 말 기준 뉴로보의 현금성자산은 3340만 달러(약 440억원)로 전년 1640만 달러(약 216억원) 대비 104% 늘었다. 뉴로보는 "보유하고 있는 현금성자산이 오는 2024년까지 회사를 운영하기에 충분한 규모"라고 밝혔다.