[데일리팜=어윤호 기자] 아토피피부염에서 듀피젠트 이외 치료옵션이 탄생했다. 주인공은 JAK억제제다. 복지부는 최근 '요양급여의 적용기준 및 방법에 관한 세부사항(약제)' 고시 개정안을 행정예고하고 5월부터 2종의 JAK억제제, 한국릴리 '올루미언트(바리시티닙)'와 한국애브비 '린버크(유파다시티닙)'의 아토피피부염에 대한 보험급여 범위를 확대한다. 이로써 JAK억제제는 급여 신청 약 1년(올루미언트 기준) 만에 아토피 영역에 본격 진출하게 됐다. 구체적인 급여 기준은 3년 이상 증상이 지속되는 성인 만성 중증 아토피피부염 환자로, 1차치료제로 국소치료제(중등도 이상의 코르티코스테로이드 또는 칼시뉴린저해제)를 4주 이상 투여했음에도 적절히 조절되지 않고, 이후 전신 면역억제제(사이클로스포린 또는 메토트렉세이트)를 3개월 이상 투여했음에도 반응(EASI 50% 이상 감소)이 없거나 부작용 등으로 사용할 수 없는 경우로 약제 투여시작 전 EASI 23 이상인 경우다. 두 약물은 모두 듀피젠트보다 약가가 저렴한 만큼, 향후 주요한 옵션으로 자리 잡을 것으로 판단된다. 듀피젠트는 아토피피부염을 유발하는 다양한 사이토카인 중 핵심으로 꼽히는 IL-4, IL-13를 선택적으로 강력하게 억제한다. 특정 사이토카인을 집중 타깃하므로 효과가 높지만 어떤 환자에서는 효과가 잘 나타나지 않을 수 있다. 반면 린버크를 포함한 JAK억제제는 상대적으로 더 넓은 사이토카인에 관여한다. 이들 사이토카인은 세포 표면 수용체에 결합하면서 JAK-STAT 등 여러 경로를 통해 신호를 전달하는데, 여기서 면역-염증 조절의 중추적 역할 하는 단백질에 명령을 내리는 JAK 효소를 타깃하는 것이 JAK억제제다. 기전이 달라 나타나는 또 다른 차이점도 있다. 생물학적제제 듀피젠트는 주사제인 반면 JAK억제제는 소분자 억제제로 경구 복용이 가능하다. 일정 주기로 내원해 주사를 맞는 것이 힘든 환자들에게 린버크와 같은 경구제는 환자 편의성을 높여주는 대안이 될 수 있다. 한편 듀피젠트의 경우 현재 소아·청소년 아토피피부염 환자에 대한 급여 확대 적용을 위해 보험당국과 논의를 진행 중이다.

[데일리팜=어윤호 기자] 면역항암제들의 보장성 확대에 대한 기대감이 높아지고 있다. 관련업계에 따르면 머크와 화이자 '바벤시오(아벨루맙)'의 요로상피세포암 적응증의 암질환심의위원회 통과 소식에 이어 로슈 '티쎈트릭(아테졸리주맙)'이 5월부터 간암과 비소세포폐암 적응증에 급여가 확대 적용된다. 백금기반 화학요법치료에 질병이 진행되지 않은 국소 진행성 또는 전이성 요로상피세포암 성인 환자에서 1차 단독 유지요법으로 급여기준이 설정됐다. 향후 건강보험심사평가원 약제급여평가위위원회에서 급여 적정성이 인정되고, 건강보험공단과 약가협상이 타결된다면 보험급여 대상에 오를 수 있게 됐다. 티쎈트릭의 경우 내달 1일부터 PD-L1 발현 양성(TC≥50% 또는 IC≥10%)이면서 EGFR 또는 ALK 변이가 없는 전이성 비소세포폐암일 경우 1차 단독요법에서 급여가 적용된다. 이와 함께 면역항암제 중 처음으로 간암(간세포암) 급여 적용에 성공했다. 수술 또는 국소치료가 불가능한 진행성 간세포성암 환자 중 ▲3기 이상 ▲차일드 퍼 분류(Child-Pugh class) A등급 ▲ECOG PS(전신수행능력) 0~1점을 모두 만족하는 경우 티쎈트릭과 아바스틴(성분명 베바시주맙) 병용요법을 1차로 급여 투여할 수 있다. 한편 MSD의 키트루다(펨브롤리주맙)는 지난달부터 비소세포폐암 1차요법 등에 대한 급여기준이 확대됐다. 구체적으로는 ▲PD-L1 발현 양성(TPS≥50%)이면서 EGFR 또는 ALK 변이가 없는 진행성(4기) 비소세포폐암 환자 ▲EGFR 또는 ALK 변이가 없는 전이성 비편평 비소세포폐암 환자(항암화학요법 병용) ▲전이성 편평 비소세포폐암 환자(항암화학요법 병용) ▲자가조혈모세포이식에 실패하거나, 자가조혈모세포이식이 치료 옵션이 아닌 경우 최소 두 가지 이상의 이전 요법에 실패한 재발성 또는 불응성인 전형적 호지킨 림프종 성인 및 2세 이상의 소아 환자에서도 급여가 적용된다.

[데일리팜=천승현 기자] 아피셀테라퓨틱스는 AFX 플랫폼 기술이 2022년 범부처재생의료기술개발사업에 선정됐다고 22일 밝혔다. 아피셀테라퓨틱스는 대웅제약과 영국 아박타가 2020년 합작 설립한 조인트벤처다. 아피셀테라퓨틱스는 AFX 플랫폼을 이용한 이식편대숙주질환(graft-vs.-host disease) 치료제와 차세대 엑소좀, 엔지니어링 엑소좀 기술 개발을 위해 향후 5년간 36억 원의 정부 지원금을 받게 된다. 이식편대숙주질환은 수혈된 림프구가 수혈 받은 사람의 신체를 공격해 발진, 발열, 혈소판 감소 등의 증상을 일으키는 질환이다. AFX 플랫폼은 대웅제약의 줄기세포 플랫폼인 DW-MSC에 아박타의 아피머(Affimer) 유전자를 도입한 기능 강화 줄기세포 유전자 치료제 플랫폼이다. 아피머는 특정 단백질에 작용하는 물질로서 줄기세포가 가진 특정 항원에 높은 친화도로 결합함으로써 면역 염증 조절 기능을 강화해 항체를 대체해 높은 치료 효과를 기대할 수 있는 플랫폼 기술로 평가받는다. 아피셀테라퓨틱스는 아피머 기술을 융합한 기능강화 줄기세포를 이식편대숙주질환 치료제로 개발하기 위해 임상 1상 승인을 목표로 연구개발을 진행한다. 범부처재생의료기술개발사업은 과학기술정보통신부와 보건복지부가 주관하는 국가연구개발 사업이다. 재생의료 분야 핵심 원천 기술부터 임상적용 단계까지 연구개발 전 주기를 지원한다. 2030년까지 ▲재생의료 원천기술 ▲연계기술 ▲치료제& 8231;치료기술 개발에 총 5,955억 원이 투입된다. 아피셀테라퓨틱스는 이번 정부과제를 통해 AFX플랫폼을 이용한 이식편대숙주질환 치료제 개발을 가속화하고 미충족 의료 수요를 해결할 수 있을 것으로 기대하고 있다. 차세대 엔지니어링 엑소좀 기술 개발로 자체 기술인 AFX 플랫폼을 고도화해 재생의료 분야의 새로운 성장동력 확보한다는 계획이다. 유종상 아피셀테라퓨틱스 대표는 “이번 범부처재생의료기술개발사업 선정으로 AFX 플랫폼 기술의 차별성을 인정받은 계기가 됐다”며 “국가연구개발과제에 아피셀테라퓨틱스의 R&D 역량을 집중하여 환자들의 삶의 질 향상을 위한 신약 개발을 가속하겠다”고 말했다.

[데일리팜=정새임 기자] 로슈의 티쎈트릭(성분명 아테졸리주맙)이 면역항암제 중 처음으로 간암 급여에 성공했다. 2019년 이후 3년 만에 급여 범위를 넓히며 매출 확대 발판을 마련했다는 평가다. 키트루다로 대표되는 면역항암제 선두주자의 아성을 뛰어넘기 위해 티쎈트릭은 잰걸음을 이어가고 있다. 건강보험심사평가원은 지난 18일 비소세포폐암과 간암에서 티쎈트릭 급여기준 신설 항목을 담은 '암환자에게 처방·투여되는 약제에 따른 공고 개정(안)'을 공고 예고하고 의견 조회에 나섰다. 급여 적용일은 5월 1일이다. 개정안에 따르면 티쎈트릭은 내달 1일부터 PD-L1 발현 양성(TC≥50% 또는 IC≥10%)이면서 EGFR 또는 ALK 변이가 없는 전이성 비소세포폐암일 경우 1차 단독요법에서 급여가 적용된다. 이와 함께 면역항암제 중 처음으로 간암(간세포암) 급여 적용에 성공했다. 수술 또는 국소치료가 불가능한 진행성 간세포성암 환자 중 ▲3기 이상 ▲차일드 퍼 분류(Child-Pugh class) A등급 ▲ECOG PS(전신수행능력) 0~1점을 모두 만족하는 경우 티쎈트릭과 아바스틴(성분명 베바시주맙) 병용요법을 1차로 급여 투여할 수 있다. 비소세포폐암과 간암에서는 기본 1년 급여가 인정되며, 1년 내 최적 투여기간에 대한 임상결과가 발표되지 않을 시 최대 2년까지 인정될 수 있다. 면역항암제 후발주자인 티쎈트릭은 영역 확대를 위해 급여 확대에 잰걸음을 이어가고 있다. 비록 지난해 2월 심평원 암질환심의위원회 통과 이후 단계에서 지지부진했지만, 올해 속도가 붙으면서 1년 2개월 만에 마침표를 찍었다. 티쎈트릭은 급여에 있어서는 면역항암제 1위 키트루다를 바짝 따라잡았다. 키트루다는 면역항암제 중 가장 광범위한 적응증을 지닌 약이다. 폐암, 두경부암, 흑색종, 위암 등 14개 암종에서 총 18개 적응증을 승인받았다. 하지만 이 중 급여가 적용되는 암종은 비소세포폐암과 호지킨림프종, 흑색종 3개에 불과하다. 비소세포폐암 2차에서 1차(단독 및 병용)로 급여 범위를 넓히는 데만 4년의 시간이 걸렸다. 그만큼 약값이 비싼 면역항암제의 급여 확대가 쉽지 않다는 의미다. 로슈는 적극적으로 정부 제안을 수용하면서 상대적으로 빠르게 급여를 확대하고 있다. 허가 1년 만에 급여권 진입에 성공했고, 2019년에는 면역항암제 최초로 PD-L1 발현율 제한을 삭제하며 급여 범위를 넓혔다. 이를 기반으로 티쎈트릭은 의약품 조사기관 아이큐비아 기준으로 지난해 672억원 매출을 올렸다. 전년 370억원보다 81.6% 증가한 수치다. 2000억원에 육박하는 키트루다와 비교하면 3분의 1 수준이지만, 빠른 속도로 매출을 늘리고 있다. 2위인 옵디보(850억원)와는 차이를 크게 좁혔다. 올해 급여 확대로 티쎈트릭은 매출 확장 기반을 마련했다. 특히 간암은 면역항암제 중 유일하게 급여 진입한 영역으로 매출 성장에 큰 영향을 미칠 것으로 분석된다. 티쎈트릭과 아바스틴 병용요법은 10년 간 유일한 1차 약제였던 넥사바(성분명 소라페닙) 대비 생존기간을 약 6개월 연장시켰다.

[데일리팜=어윤호 기자] 코로나19 예방약 이부실드가 고위험군에서 효능을 입증했다. 최근 아스트라제네카는 이부실드(틱사게비맙·실가비맙)의 코로나19 바이러스 노출 전 예방효과를 평가하기 위해 진행한 PROVENT 3상 연구 세부 결과를 발표했다. 그 결과 이부실드는 1차 분석에서 위약 대비 유증상 코로나19 감염위험을 77% 감소시켰으며, 6개월 추적관찰(follow-up)에서는 해당 위험을 83% 감소시켰다. 6개월 추적관찰 기간 동안 이부실드 투약군에서 중증이나 사망 사례는 없었다. PROVENT 연구에 참여한 대상자 가운데 75% 이상은 베이스라인 시점에 면역 체계가 약화됐거나 백신접종에 충분한 면역반응을 보이지 않는 등 코로나19 감염 시 중증으로 발전될 가능성이 높은 동반질환을 가지고 있었다. 추가적인 약물동태학 데이터는 이부실드 투약 후 6개월 간 혈청 내에서 높은 농도로 유지된다는 사실을 나타내며, 1회 투여로 최소 6개월 장기적인 보호 효과를 제공한다는 점을 뒷받침하고 있다. 해당 연구결과는 20일 뉴잉글랜드저널오브메디슨지(NEJM, New England Journal of Medicine)에 게재됐다. 미국 콜로라도 대학교 의과대학 소아의학과 교수이자 PROVENT연구 책임자(Principal Investigator)인 마이런 J. 레빈(Myron J. Levin) 박사는 "코로나19 백신이 입원 및 사망을 감소시키는데 효과적이지만 확진자 수는 지속적으로 늘고 있고, 면역이 취약하거나 백신 접종을 받을 수 없는 사람들이 여전히 높은 위험에 노출돼 있다"고 말했다. 아울러 "이번에 NEJM에 게재된 연구결과는 이부실드가 고위험 환자에게 장기적 보호 효과를 제공할 수 있다는 강력한 근거를 제시한다"고 덧붙였다. 한편 아스트라제네카는 이에 앞서 경증 및 중등증 COVID-19에 대한 TACKLE 3상에서 높은 수준의 긍정적인 결과를 발표한 바 있다. 전체 결과는 개최 예정인 유럽 임상미생물학 및 감염질환학회(European Congress of Clinical Microbiology & Infectious Diseases, ECCMID)에서 발표되며, 동료평가(peer-reviewed)가 이루어지는 의학 저널에 게재하기 위해 제출된 상태다.

[데일리팜=정새임 기자] 국내 심혈관질환 초고위험군의 저밀도지질단백질(LDL-C) 목표 수치가 글로벌 가이드라인과 비슷한 수준으로 낮아질 전망이다. 한국지질·동맥경화학회는 지난 15,16일 경주화백컨벤션센터(HICO)에서 온·오프라인으로 춘계심혈관통합학술대회를 열고 '이상지질혈증 진료지침' 최신 개정판 가안을 일부 공개했다. 이번 개정안(제5판)은 지난 2018년 이후 4년 만에 이뤄지는 이상지질혈증 진료 지침 개정이다. 그 사이 미국과 유럽에선 일제히 심혈관질환 초고위험군의 LDL-C 목표치를 낮췄다. 유럽심장학회(ESC)는 심혈관질환 초고위험군의 목표 LDL-C 수치를 55mg/dL(이하 단위 생략)로 낮추고, 두 번째 심혈관 사건을 경험한 환자 등 극위험군은 40 미만까지 고려할 것을 권고했다. 미국임상내분비학회(AACE)도 심혈관질환 극위험군의 LDL-C 목표 수치를 55로 권하고 있다. 'LDL-C 수치는 낮을수록 심혈관 질환 관련 혜택이 증가한다(The lower is the better)'라는 전제가 국제적으로 받아 들여지고 있기 때문이다. 반면 2018년도 가이드라인에 머물러있던 한국은 여전히 초고위험군의 LDL-C 목표 수치를 70 미만으로 설정하고 있다. 4년 만의 개정 작업이 이뤄지면서 한국도 글로벌 가이드라인의 변화를 새 개정안에 담았다. 개정안 골자는 이전보다 강력한 LDL-C 치료 전략이다. 김상현 서울대병원 순환기내과 교수는 이날 학술대회에서 '심혈관질환 초고위험군/고위험군의 LDL-C 치료 목표'를 주제로 올해 준비 중인 개정안의 골격과 방향을 소개했다. 김 교수가 공개한 개정안 가안에 따르면 학회는 심혈관계 위험 요인 유무를 판단해 환자 위험 수준에 따라 임상 상황을 5개로 분류하고, 위험군 별로 LDL-C 목표치를 전반적으로 하향 권고했다. 기존 가이드라인이 초고위험군, 고위험군, 중등도위험군, 저위험군 4개 그룹으로 구성했다면, 개정안은 보다 세밀하게 그룹을 나눈 것이 특징이다. 임상 상황에 따른 5가지 그룹 중 가장 위험도가 높은 그룹은 관상동맥질환, 당뇨병(표적 장기손상이나 3개 이상 주요 심혈관질환 위험인자를 동반)을 지닌 경우다. 개정안은 이 그룹에 가장 낮은 LDL-C 목표치인 55 미만을 제시했다. 두 번째 그룹은 죽상경화성허혈뇌졸중/일과성 뇌허혈발작, 경동맥질환, 말초동맥질환, 복부대동맥류, 당뇨병(유병기간 10년 이상 혹은 1~2개의 주요 심혈관질환 위험인자를 동반)을 지닌 경우다. 이 그룹에는 LDL-C 70 미만을 목표로 할 것을 권고했다. 세 번째 그룹은 당뇨병 유병 기간이 10년 미만이며, 심혈관질환의 주요 위험인자가 없는 환자 그룹으로 목표 수치는 100 미만이다. 나머지 두 그룹은 중등도 위험군(주요 위험인자 2개 이상)과 저위험군(주요 위험인자 1개 이하)으로 각각 130, 160 미만의 LDL-C 목표치가 설정됐다. 주목할 부분은 심근경색 및 협심증 등을 경험한 관상동맥질환 환자의 LDL-C 목표 수치를 55 미만인 동시에 기저치 대비 50% 이상 낮추도록(권고등급1, 근거수준A) 조정한 점이다. 기존 진료 지침에서는 이들 환자의 LDL-C 목표치를 70 미만 혹은 50% 이상 감소를 권했다. 학회는 올해 상반기 내 최종 개정안을 공개할 예정이다. 아직 전문가 논의가 필요하다고 판단되는 부분이 있기 때문이다. 당뇨병 환자의 경우 위험도에 따라 LDL-C 목표 수치를 어떻게 가져갈 것인지 보다 논의가 필요하다는 데 의견이 모아졌다. 환자 위험도 판단에 사용될 국내 데이터 기반을 마련하는 작업도 이뤄져야 한다.

[데일리팜=김진구 기자] 중국에서 코로나 확산 방지를 위한 도시 봉쇄 조치가 확대되면서 중국 현지법인을 보유한 업체를 중심으로 국내 제약바이오업계 긴장감이 커지고 있다. 현재로선 중국 현지법인들 위치가 봉쇄 도시와는 거리가 있어 큰 타격은 없는 상황이지만, 코로나 확산 상황에 따라 직접 피해로 이어질 우려가 있어 촉각을 곤두세우는 모습이다. ◆북경한미·양주일양 "별 타격 없다…확산 상황 예의주시 중" 20일 업계에 따르면 현재 중국에서 전면 또는 부분 봉쇄가 진행 중인 도시는 40곳 이상으로 전해진다. 경제 수도로 불리는 상하이의 봉쇄가 장기화하는 가운데 산둥성·산시성·허난성·광둥성·지린성 등의 주요 도시들이 잇달아 봉쇄되고 있다. 이에 중국에 진출한 국내 기업들도 직·간접 피해가 누적되는 상황이다. 다만 국내 제약기업의 중국 현지법인들은 의약품 생산 등에 큰 피해를 입지 않은 것으로 전해진다. 이들 현지법인들이 위치한 도시는 대부분 봉쇄 대상에서 제외된 상태이기 때문이다. 국내 제약사의 주요 중국법인은 ▲베이징 '북경한미약품유한공사' ▲장쑤성 가오유시 '양주일양제약유한공사' ▲지린성 퉁화시 '통화일양보건품유한공사' ▲랴오닝성 선양시 '요녕대웅제약유한공사' ▲안후이성 화이난시 '녹십자생물제품유한공사' ▲지린성 투먼시 '연변광동제약유한공사' 등이다. 당장의 피해는 없지만 현지법인들은 긴장의 끈을 놓지 않고 있다. 특히 일부 현지법인은 인근 도시로 봉쇄 조치가 확대되면서 긴장이 고조되는 모습이다. 일례로 지린성에선 창춘시가 지난달 중순부터 최근까지 약 한 달 도시 전면 봉쇄에 들어갔다. 같은 성에 위치한 통화일양과 연변광동에선 현지 코로나 확산 상황에 촉각을 세우고 있는 것으로 전해진다. 일양약품 관계자는 "현재 통화일양과 양주일양 모두 공장 가동에 문제가 없다"며 "중국정부가 코로나 사태 초기부터 강력한 통제를 하고 있어서 도시 봉쇄 조치가 내려지더라도 큰 타격은 없을 것으로 예상한다"고 말했다. 북경한미도 최근 사태를 예의주시하고 있다. 북경한미는 코로나 사태로 지난 2년 부침을 겪었다. 코로나 이전인 2019년 2544억원이던 북경한미 매출은 코로나 첫 해인 2020년 2035억원으로 감소했다. 지난해엔 코로나 타격에서 벗어나며 매출 2887억원으로 반등하는 데 성공했다. 만약 대규모 봉쇄 조치가 전국으로 확산될 경우 모처럼의 회복 분위기에 찬물을 끼얹을 것이란 전망이 나온다. 이에 대해 한미약품 관계자는 "제품 생산에는 차질이 없다. 의약품 판매의 경우 일부 봉쇄 지역에서 소규모 영향이 있었지만, 미리 대처해 둔 결과 큰 문제는 없는 것으로 파악된다. 전반적인 코로나 확산 상황을 예의주시하고 있다"고 말했다. ◆HK이노엔 "중국 파트너사 통한 '케이캡' 발매 계획 이상 무" 중국 파트너사를 둔 업체들도 현지 상황에 촉각을 곤두세우고 있다. HK이노엔은 중국 뤄신약품을 통해 케이캡(현지 제품명 타이신짠)을 최근 허가 받았다. 올해 2분기 발매하는 것이 목표다. 뤄신약품은 케이캡의 중국 내 생산·유통·마케팅을 담당한다. HK이노엔 관계자는 "뤄신 측으로부터 봉쇄와 관련한 생산 지연 등 연락은 없었다"며 "허가 직후 생산에 들어갔고, 현재 차질 없이 발매 일정이 진행되고 있다"고 말했다. 중국산 원료의약품의 경우 수급에 큰 차질이 없을 것이란 전망이 나온다. 한 제약업계 관계자는 "코로나 사태 초기 중국산 원료의약품 수급에 다소 애를 먹으면서 원료업체를 다변화했다"며 "현재 어지간한 의약품 원료는 충분히 확보해둔 상태라 당분간 수급에는 문제가 없을 것으로 예상된다"고 말했다.

[데일리팜=천승현 기자] 동국제약은 최근 미국 위스콘신주에 위치한 위스콘신대학교-매디슨과 신약연구 및 제품개발을 위한 공동 연구협약을 체결했다고 19일 밝혔다. 이번 협약 체결로 위스콘신대학교는 ‘약물전달체-펩타이드 복합체’(DKF-DC101)의 물질 최적화를 위한 학술연구를 진행한다. 동국제약은 의약품 개발을 위한 독성 및 효력평가, 비임상시험 등을 진행한다. 동국제약과 위스콘신대학교는 특정 약물전달체 기술을 사용해 기존 3세대 면역항암제나 이에 상응하는 치료제 대비 항암 효과가 더 우수하고 경제성이 개선된 제품 개발을 목표로 하고 있다. 3세대 면역항암제는 암세포가 인체 면역체계를 회피하지 못하도록 하거나, 면역세포가 암세포를 더 잘 인식해 공격하도록 하는 약물이다. 인체 면역체계를 통해 작용하기 때문에 기존의 항암제보다 부작용은 상대적으로 적고 일부 환자들에 현저한 치료효과를 나타내지만 전반적으로 낮은 반응률(response rate)과, 내성 발생 등의 한계가 노출됐다. 강수연 동국제약 DK의약연구소장은 “현재까지 기초 연구 결과를 종합 분석해 보면 ‘DKF-DC101’가 3세대 면역항암제 대비 항암효과가 더 우수한 치료제로 개발될 수 있을 것으로 기대된다”라고 말했다. 동국제약은 펩타이드 전달 플랫폼 기술을 ‘DKF-DC101’ 뿐만 아니라 향후 더 많은 타깃 펩타이드에 적용해 우수 파이프라인을 확장할 계획이다.

[데일리팜=어윤호 기자] 트랜스티레틴 아밀로이드 심근병증 신약 빈다맥스의 세 번째 보험급여 논의가 시작된다. 관련업계에 따르면 한국화이자의 트랜스티레틴 매개 아밀로이드증에 의한 심근병증(ATTR-CM, ATTR amyloidosis with cardiomyopathy)치료제 빈다맥스(타파미디스 61mg)가 이번 주 건강보험심사평가원 약제급여기준소위원회에 상정될 예정이다. 이에 따라 빈다맥스가 삼수 도전에 성공할 수 있을지 귀추가 주목된다. 빈다맥스는 지난해 연초 첫 번째 급여 도전에서 필수약제 지정에 실패했다. 이후 같은 해 상반기 경제성 평가를 진행하고 위험분담제(RSA· Risk Sharing Agreement)를 통해 두 번째 도전에 나섰지만 결과는 동일했다. 그리고 최근 세 번째 신청을 제출했다. 빈다맥스는 사실상 유일한 ATTR-CM 치료옵션이다. ATTR-CM은 적절한 치료를 받지 못할 경우 생존기간이 2~3.5년에 그칠 정도로 치명적임에도 단순 심부전으로 오인하거나, 별다른 치료제가 없어 치료 성적이 좋지 못한 질환으로 꼽혀왔다. 이 같은 상황에서 빈다맥스는 3상 ATTR-ACT 연구를 통해 CM 환자의 심혈관계 사건 발생을 낮추고 6분 보행검사에서 개선 효능을 입증했다. 이에 따라 국내 의료진들 역시 빈다맥스 처방의 필요성을 주장하고 있다. 고가 약인 만큼 관건은 정부와 제약사의 의지이다. 희귀질환 치료제들의 급여 등재 사각지대 문제가 대두되고 있는 만큼, 빈다맥스가 올해는 다른 결과를 만들어 낼 수 있을지 주목된다. 손정우 원주세브란스기독병원 심장내과 교수는 "진행성 질환인 ATTR-CM은 조기 진단과 지속적 치료가 매우 중요하다"고 강조했다. 아울러 "ATTR-CM 환자들에게 실질적인 생존율 혜택을 제공하는 치료제인 빈다맥스가 지난 해 국내에 허가되면서 치료 환경에 비약적 발전을 가져왔지만, 여전히 보험급여가 적용되지 않아 환자들은 진단을 받고도 치료를 시작할 수 없는 안타까운 상황이 계속되고 있다"고 말했다.