[데일리팜=어윤호 기자] 중국계 외자사 베이젠(BeiGen)은 자사 약물 브루킨사(자누브루티닙)가 BTK억제제 시장에 최초로 출시된 애브비와 얀센의 임브루비카보다 개선된 종양 감소 효과를 보였다고 발표해 관심이 모아진다. 재발 또는 불응성 만성림프구성백혈병(CLL, Chronic lymphocytic leukemia) 또는 소림프구성림프종(SLL, Small lymphocytic lymphoma) 환자를 대상으로 임브루비카와 비교한 임상 3상 Alpine 연구의 연구자 평가 결과, 브루킨사가 임브루비카 대비 보다 많은 환자에서 종양 감소 효과를 보였다. 그러나 독립적 데이터 검토위원회의 중립적인 평가에서는 통계적 유의성을 보이지 못한 것으로 나타나 향후 데이터 향방에 귀추가 주목된다. 베이젠은 해당 임상 데이터를 전세계 규제당국과 논의할 예정이며, 향후 학술대회에서 데이터 내용을 발표할 예정이다. 규제당국의 결정은 내려지지 않았지만, 미국암종합네트워크(NCCN)는 지난 12월 가이드라인을 통해 만성림프구성백혈병(CLL)과 소림프구성림프종(SLL)의 1차와 2차 치료에 있어 브루킨사를 사용할 것을 권고했다. 한편 베이젠은 지난 2019년, 발덴스트롬 거대글로불린혈증(Waldenstrom macroglobulinemia) 환자에서 진행된 임브루비카와의 비교 임상 3상에서는 실패를 맛본 바 있다.

[데일리팜=노병철 기자] 지엘팜텍(대표 왕훈식)은 아주약품(대표 김태훈)과 신약개발을 위해 조인트벤처를 올 상반기 중에 설립하기로 합의했다고 30일 밝혔다. 설립될 조인트벤처(가칭, Normalis)는 지엘팜텍의 안구건조증 치료제 신약후보 제품(프로젝트명 GLH8NDE)의 국내외 임상개발을 전담하게 된다. 아주약품은 지엘팜텍이 단독 진행해오던 CMC 개발 및 임상연구 파트를 맡을 예정이다. 아주약품은 그동안 준비해온 핵심 임상연구 자원을 이번 과제에 투입해 일정을 단축할 계획이다. 시장 성숙기에 진입한 일본 산텐제약의 디쿠아스 점안액은 지난해 1400억원의 매출을 올려 국내 시장 대비 7배 이상의 규모를 보이고 있다. 아직 국내 도입되지 않은 경쟁제품, 일본 오츠카제약의 무코스타점안액은 510억원 상당의 외형을 형성하고 있어 저가 히알루론산 점안액이 80%를 차지하고 있다. 왕훈식 지엘팜텍 대표는 “이번 조인트벤처 설립이 국내뿐 아니라 아시아 빅마켓으로의 진입 시도를 도모하는 주요한 초석이 될 것으로 기대한다”고 밝혔다.

[데일리팜=김진구 기자] HK이노엔은 코로나19 백신 후보물질 ‘IN-B009’의 임상 1상 시험계획을 제출했다고 30일 밝혔다. IN-B009는 바이러스 항원 단백질을 유전자 재조합 기술로 제조해 투여하는 재조합 단백질 백신이다. 항원 단백질은 코로나19 바이러스의 스파이크 단백질에 면역 활성을 유도하는 물질로, 바이러스의 활동을 무력화하는 ‘중화항체’ 생성률과 세포성 면역 활성을 향상시켰다는 설명이다. HK이노엔은 지난해 한국화학연구원 신종바이러스융합연구단(CEVI)으로부터 코로나19 백신 후보물질 기술을 이전 받고, 융합연구단 바이러스 예방팀과 함께 약효 및 비임상 연구를 진행했다. 영장류 비임상시험에선 유효한 중화항체 형성률과 안전성이 확인됐다. 또, IN-B009 투여 후 면역세포 활성이 유도된 백신 시험군에서 코로나19 바이러스의 증식이 일어나지 않았고, 영국·남아공 변이에 대해서도 효능을 보였다. 정은주 HK이노엔 BIO기술센터장은 “코로나19 백신뿐만 아니라 2가 수족구, 두창, 폐렴구균 백신 등을 연구 중”이라며 “장기간 지속되고 있는 코로나19 감염위험에서 빨리 벗어날 수 있도록 제품개발에 정진하겠다”고 말했다.

[데일리팜=안경진 기자] 일동제약이 공격적인 연구개발(R&D) 투자를 강행하고 있다. 출범 이후 R&D 투자를 꾸준히 늘리면서 매출대비 R&D 투자비중을 3배 가까이 끌어올렸다. 수익성 악화 위기를 감수하고 10여 개의 신약과제를 동시 진행하면서 장기 성장동력을 확보하려는 전략이다. 29일 일동제약에 따르면 이 회사는 지난 1분기 232억원을 R&D 투자액으로 집행했다. 전년동기 128억원대비 81.3% 상승한 규모다. 매출대비 R&D 투자비중은 17.4%로 1년새 8.2%p 늘었다. 일동제약은 옛 일동제약의 분할로 지난 2016년 출범한 신설법인이다. 2016년 8월 출범 이후 R&D 투자규모를 꾸준히 확대하면서 4년 여만에 3배 넘게 키웠다. 매출대비 R&D 투자비중은 2016년 4분기 6.1%에서 4년 여만에 11.4%p 올랐다. 2019년 5월 자본금 5억원을 들여 신약개발 전담 자회사 아이디언스를 설립한 이후 자체 연구개발 활동에 집중하면서 더욱 공격적으로 R&D 지출을 늘리는 모습이다. 작년 한해동안 집행한 R&D 투자액은 602억원에 달한다. 작년 4분기에만 전분기보다 2배가량 늘어난 203억원을 R&D 활동에 썼다. 일동제약은 올해 초 R&D 비용 확보 차원에서 창사 이래 처음으로 전환사채(CB) 발행을 통해 1000억원 규모의 자금을 조달했다. 무기명식 무이권부 무보증 사모 전환사채 방식이며 사채 발행 대상은 케이비제3호바이오사모투자 합자회사(800억원)와 케이비나우스페셜시츄에이션 기업재무안정 사모투자합자회사(200억원) 등 2곳의 사모 투자회사다. 일동제약의 2019년 매출 5175억원의 19%를 차지하는 대규모 자금이다. 일동제약 측은 "CB 발행으로 조달된 자금은 연구개발비 등 운영자금으로 사용할 예정이다. 동시다발적으로 진행 중인 신약개발을 성공적으로 수행하기 위해 연구비 조달이 필요하다고 판단했다"라고 설명했다. 일동제약은 ▲대사질환치료제 ▲간질환치료제 ▲안과질환치료제 ▲고형암치료제 등 10여 개의 신약 연구과제를 진행 중이다. 개발단계는 당뇨병 신약과제가 가장 앞서있다. 일동제약은 최근 독일 연방 의약품·의료기기관리기관(BfArM)에 제2형 당뇨병 신약후보물질 'IDG16177' 관련 1상임상시험계획을 제출했다. 건강한 성인과 제2형 당뇨병 환자를 대상으로 'IDG16177'의 안전성 및 유효성 등을 평가하기 위한 연구다. 일동제약 측은 승인 직후 유럽 현지 임상에 돌입하기 위한 채비를 서두르고 있다. 그 밖에 비알코올성지방간염 (NASH) 신약후보물질 'ID11903'은 독일의 신약개발회사 에보텍과 제휴를 통해 비임상연구를 진행 중이다. 노인성황반변성 신약후보물질 'ID13010'은 글로벌 위탁개발생산업체(CDMO)와 협력을 통해 비임상연구 및 임상용 시료 개발을 전개하고 있다. 안구건조증 신약과제 'ID11041' 또한 미국 특허를 출원하고 비임상연구를 가동 중이다. 다만 미래 성장동력을 확보하기 위해 연구비 집중 투자로 수익성은 악화하는 추세다. 일동제약은 지난 1분기 138억의 영업손실로 전년동기대비 적자폭이 확대했다. 불순물 라니티딘 파동으로 주력제품 '큐란'이 판매금지 및 회수·폐기 처분을 받았던 2019년 4분기 이후 손실 규모가 가장 크다. 매출액은 1331억원으로 3.9% 줄었고, 당기순손실액은 126억원으로 손실 규모가 대폭 늘었다.

[데일리팜=어윤호 기자] 노바티스의 심부전 약물 '엔트레스토'의 적응증 확대 행보에 변수가 발생했다. 관련업계에 따르면 노바티스는 급성심근경색 직후 환자를 대상으로 라미프릴과 엔트레스토(사쿠비트릴)의 심부전 이벤트 및 심혈관계 질환 사망 예방 효과를 비교한 Paradise-MI 연구에서 1차 평가변수 달성에 실패했다. 애초 Paradise-MI 연구는 급성 심근경색 이력 환자를 대상으로 진행된 만큼, 전문의들의 기대를 받았다. 하지만 3상에서 실제 유효성을 입증할 수 있을지에 대해서는 우려가 존재하기도 했다. 3상 임상인 Paradise-MI 시험 결과, 엔트레스토는 급성 심근경색 후 심혈관 사망 및 심부전 위험을 평가한 1차 평가변수를 달성하지 못했으며, 해당 결과는 최근 노바티스가 진행한 1분기 실적 발표에서 공개됐다. 연구의 주요 결과는 오는 5월15일 미국심장학회(ACC, American College of Cardiology)에서 발표될 예정이다. 한편 Paradise-MI 연구는 2016년부터 급성 심근경색을 겪은 환자에서 심혈관 사망 및 심부전을 줄이기 위해 널리 사용되는 ACE억제제 라미프릴과의 비교 임상으로 실시됐다. 임상에 포함된 5669명의 피험자는 급성 심근경색 이후 표준치료에 엔트레스토 200mg 혹은 라미프릴 5mg을 추가로 투여받았다.

[데일리팜=안경진 기자] LG화학은 28일 중국 트랜스테라 바이오사이언스(TransThera Biosciences)와 자가면역질환 치료후보물질 'LC510255'에 대한 파트너십 계약을 체결했다고 밝혔다. 'LC510255'는 LG화학이 자체 개발 중인 경구용 약물이다. 과민성 면역기능을 조절하는 S1P1(스핑고신-1-인산 수용체-1) 단백질의 발현을 촉진하는 기전을 나타낸다. LG화학은 전임상과 임상1상을 통해 'LC510255'의 면역세포 감소 효과와 S1P1 단백질에 대한 높은 선택성을 확인한 바 있다. 이번 계약을 통해 트랜스테라는 'LC510255'에 대한 중국 시장 내 독점 개발 및 상업화 권리를 획득하게 됐다. 중국 시장을 제외한 글로벌 개발 및 상업화 권리는 LG화학이 보유한다. 트랜스테라는 다국적 제약사 출신의 경영진이 지난 2016년 중국 난징에 설립한 신약개발 기업이다. 염증성질환과 항암제 개발에 주력하고 있다. LG화학과는 지난해 트랜스테라가 개발 중이던 NASH(비알코올성 지방간염) 치료후보물질 도입 계약을 체결하면서 인연을 맺었다. NASH 신약은 작년 말 미국식품의약국(FDA)으로부터 1상임상시험 계획을 승인받고 환자모집을 앞둔 단계다. 이번 계약으로 양사의 파트너십을 한층 강화하면서 신약개발 속도를 낼 전망이다. 시장조사기관 글로벌데이터(GlobalData) 등에 따르면 자가면역질환 가운데 큰 비중을 차지하는 염증성 장질환 치료제의 글로벌 시장 규모는 2020년 기준 17조원을 돌파했다. 성장세를 지속하면서 2027년에는 26조원 규모로 확대할 것으로 예상된다. 손지웅 LG화학 생명과학사업본부장은 "성공적인 신약개발을 통해 자가면역질환 환자들에게 새로운 치료기회를 제공할 수 있도록 최선을 다할 것이다"라며 "신약 파이프라인과 글로벌 파트너십을 확대하면서 해외시장 공략을 더욱 가속화 하겠다"라고 말했다.

[데일리팜=어윤호 기자] 의료용 대마 '에피디올렉스'의 실질적인 급여 처방이 시작된다. 관련업계에 따르면 소아 뇌전증 중 희귀난치성 질환 환자 치료를 위한 대마성분 의약품 에피디올렉스(칸나비디올, CBD오일)가 서울대병원의 약사위원회(DC, drug commitee)를 통과했다. 에피디올렉스는 이달부터 급여 목록에 등재됐다. 이 약은 지난 2019년 3월 식약처로부터 긴급 도입 의약품으로 인정받은 뒤 급여 등재에 어려움을 겪어 왔다. 이번 급여 적용에 따라, 복용 환자부담 약값은 세달 670만원 가량에서 44만원으로 크게 줄어들게 됐다. 다만 보험을 적용 받는 뇌전증 환자는 2세 이상 레녹스 가스토 증후군 또는 드라벳 증후군환자로 한정돼 있어, 향후 개선 논의가 이뤄질 것으로 예상된다. 에피디올렉스의 급여 적용에는 희귀필수약센터의 역할이 컸다. 센터는 원 개발사 GW파마슈티컬스와 약가협상을 통해 국내 공급가를 110만원으로 낮췄고 이 가격을 기반으로 등재 절차가 진행됐고 마침내 4월1일부 등재됐다. 그러나 등재 후에도 늘어난 수요량에 따른 수급문제, 적응증 및 급여 기준 확대 등 해결 과제가 남아 있다. 에피디올렉스가 국내 의료 현장에서 안정적으로 활용될 수 있을지 지켜 볼 부분이다. 한편 에티디올렉스의 유효성을 확인한 투여 14주 후 월별 발작 빈도수 감소율을 비교한 임상연구 결과, 에피디올렉스 부가요법 사용군은 위약군 대비 발작 빈도수가 유의하게 감소했다. 레녹스-가스토 증후군의 경우 에피디올렉스 부가요법군은 43.9% 월별 발작 빈도수가 감소한 반면, 위약군은 21.8%에 그쳤다. 드라벳 증후군 환자에서도 에피디올렉스 부가요법군과 위약군의 월별 발작 빈도 감소율은 각각 38.9%, 13.3%로 나타났다. 또한 에피디올렉스 투약시 졸림·어지러움·두통 등의 부작용이 발생할 수 있으나 약물의 잠재적인 의존가능성은 높지 않다고 평가됐다.

[데일리팜=안경진 기자] 작년 11월 코스닥시장에 상장한 고바이오랩이 올해를 글로벌 진출의 원년으로 삼겠다고 선언했다. 암과 면역질환, 대사질환 등 다양한 분야에서 마이크로바이옴 기술을 접목한 신약을 개발해 글로벌 빅3 기업으로 도약하겠다는 의지다. 고바이오랩은 27일 기관투자자 대상 기업설명회를 열어 연구개발(R&D) 진행현황을 소개했다. 고바이오랩은 고광표 서울대학교 보건대학원 교수가 지난 2014년 8월 설립한 마이크로바이옴 전문 신약개발 기업이다. 2019년 에이치케이이노엔(옛 CJ제일제당)과 알보젠코리아(옛 드림파마) 연구개발본부장 출신 박철원 대표가 합류하면서 각자 대표 체제로 운영 중이다. 작년 11월 코스닥시장에 입성했다. 마이크로바이옴은 장내에 존재하는 미생물 군집 자체 또는 군집의 유전정보 전체를 의미한다. 인체 마이크로바이옴과 다양한 질환들의 인과관계가 규명되면서 국내외 많은 기업들이 마이크로바이옴을 활용한 신약개발에 뛰어들고 있다. 글로벌 마이크로바이옴 전문업체인 세레스 테라퓨틱스(Seres Therapeutics)가 재발성 클로스트리디움디피실감염(CDI) 치료제의 긍정적인 임상3상 결과를 확보하고 연내 미국식품의약국(FDA) 허가신청을 예고하면서 상업화 기대감도 높아지는 추세다. 고바이오랩은 국내 상장사 중 마이크로바이옴 치료제 개발 단계가 가장 앞서 있다는 점에서 선두 기업으로 평가받는다. 2019년 9월 CJ제일제당과 마이크로바이옴 공동연구 계약을 체결한 데 이어 지난해 11월에는 한국콜마홀딩스에 마이크로바이옴 신약후보물질 2종을 이전하는 성과도 냈다. 전임상 단계인 KBL382가 임상1상시험에 진입할 때까지 양사가 공동 개발하고, 이후 한국콜마홀딩스가 독자 개발을 진행하는 조건이다. 해외 시장 경쟁력도 뒤처지지 않는다는 평가다. 고바이오랩은 건선 치료후보물질 'KBLP-001'의 미국 2상임상 진입을 계기로 아시아 기업들 중 처음으로 마이크로바이옴 신약을 임상2상 단계에 올려놓게 됐다. 전 세계적으로는 10번째다. 'KBLP-007'과 'KBLP-002'은 각각 궤양성대장염과 아토피·천식 적응증으로 FDA에 2상 임상시험계획(IND) 제출을 준비하고 있다. 2상임상 단계 마이크로바이옴 신약이 연내 3종으로 늘어나는 셈이다. 회사 측은 플랫폼 구축 확장성이 높은 스마티옴(Smartiome) 플랫폼을 활용하면서 이 같은 성과를 도출할 수 있었다고 진단한다. 스마티옴은 인체 마이크로바이옴 분석 기술과 마이크로바이옴 라이브러리를 활용해 신약 개발후보를 도출하는 원천기술이다. 일반적인 중개연구 방식과 반대로, 인체에서 나타나는 현상의 기초원리를 다시 동물실험 등에서 밝히는 '역중개'(reverse translation) 접근방식을 접목함으로써 신약개발 가능성이 높아질 것으로 기대하고 있다. 과제 가치를 극대화하고 개발 위험을 분담하려는 취지에서 기술이전도 적극 추진 중이다. 현재 글로벌 대형제약사와 중국 제약사, 국내 기업 중 다수 업체와 신약과제의 라이선스 이전을 협의 중인 것으로 알려졌다. 고바이오랩 관계자는 "연간 1건 이상의 제휴 계약을 체결하면서 시장 영향력을 키워나갈 생각이다. 올해는 2상 파이프라인을 3종으로 늘리고 신규 개발후보 3종을 추가로 확보할 수 있을 것으로 예상한다"라며 "2025년까지 마이크로바이옴 신약개발 글로벅 빅3 리더로 성장하겠다"고 강조했다.

[데일리팜=노병철 기자] 대원제약(대표 백승열)은 고지혈증 치료 신약으로 개발 중인 DW-4301이 최근 식품의약품안전처로부터 임상 2상 시험을 승인 받았다고 26일 밝혔다. 이번 2상은 원발성 고콜레스테롤혈증 또는 복합형 이상지질혈증 환자를 대상으로 DW-4301의 유효성 및 안전성을 평가하기 위한 임상이다. 대원제약은 2018년과 2019년에 건강한 남성을 대상으로 경구 투약 시 안전성 및 내약성 등을 평가하기 위한 DW-4301의 임상 1상을 완료한 바 있다. DW-4301은 LDL-콜레스테롤(LDL-C)과 중성지방을 낮추고 HDL-콜레스테롤(HDL-C)를 증가시키는 스타틴 계열의 고지혈증 치료 신약 물질이다. 기존 스타틴 계열의 치료제들과 비교해 효능은 높이면서도 간독성이나 근육병증 등의 부작용은 감소시키는 것을 목표로 한다. 유비스트에 따르면 스타틴 계열 단일제의 작년 국내 시장 규모는 1조97억 원으로 처음으로 1조원을 돌파했다. 특히 고지혈증 치료제의 경우 평생 복용해야 하는 경우가 많고 환자에 따라 병용처방되는 고혈압 시장과도 밀접하게 연관돼 있어 시장 규모는 지속적으로 늘어날 전망이다. 대원제약 관계자는 “국산 12호 신약인 펠루비의 뒤를 이을 차세대 블록버스터 신약 개발을 위해 회사의 모든 역량을 집중하고 있다“면서, "스타틴 계열 국산신약 개발 도전이라는 점에서 의미가 크다“고 말했다. 한편, 이번 임상 2상 승인으로 대원제약이 개발 중인 신약 파이프라인 2종이 모두 임상 2상에 돌입하게 됐다. 자궁근종 및 자궁내막증 치료제로 개발 중인 DW-4902 또한 작년 10월 유효성 및 안전성 평가를 위한 임상 2상 승인을 받은 바 있다.