한국콜마홀딩스가 대한제당의 바이오의약품 계열사 티케이엠의 경영권을 획득, 바이오의약품 사업을 확대한다. 회사는 29일 대한제당의 바이오의약품 계열사인 티케이엠(TKM Co.,Ltd.)의 유상증자에 참여해 지분 57%(지분가액 200억원)를 확보하고 1대주주로서 경영권을 양수한다고 밝혔다. 대한제당은 현물을 제공하고, 지분 43%를 갖고 한국콜마와 공동경영을 하게 된다. 티케이엠은 2002년 대한제당의 바이오 사업부문으로 시작해 지난 3월 별도 법인으로 독립했으며 신성빈혈치료제인 EPO(Erythropoietin; 적혈구 생성 인자) 제제의 제조와 판매를 주요 사업으로 하고 있는 바이오 의약품 회사다. EPO 는 신장에서 생산되는 조혈촉진인자로 신장질환 환자의 필수 치료제다. 한국콜마홀딩스는 티케이엠을 통해 회사의 제약바이오 사업을 확장한다는 계획으로 기존 사업을 정비해 EPO사업을 더욱 강화하고, 향후 씨제이헬스케어와의 시너지도 모색할 예정이다. 지난해 씨제이헬스케어를 인수한 한국콜마는 올해 수액제 신공장 건설에 투자했고, 바이오 의약품 회사인 티케이엠의 지분 57%를 인수하는 등 미래 성장산업인 제약바이오 분야 투자를 지속적으로 이어가고 있다. 한편 한국콜마홀딩스 자회사인 마스크 팩 전문 제조사 콜마스크는 같은날 제이준코스메틱의 인천공장을 인수했다. 공장 규모는 대지 6,612㎡(2000평), 연면적 1만4,231㎡(4305평)로 연간 2억5000만장의 마스크 팩을 생산할 수 있는 능력을 갖추고 있다. 2017년 설립한 콜마스크는 설립 1년만에 735억 원의 매출을 달성하며 괄목할만한 성장을 기록했다. 이번 인수로 콜마스크의 생산량은 연간 4억장으로 늘어난다. 특히 콜마스크는 기존에 제이준코스메틱이 제조하던 물량을 그대로 위탁 받아 제조함으로써 안정적인 매출까지 확보하게 됐다. 아울러 제이준코스메틱이 보유한 중국 유통라인을 활용해 중국 신규 고객사 유치에 대한 기대감도 높아졌다. 콜마스크는 이를 발판 삼아 동남아시아 및 북미지역으로 진출로를 확대해 향후 5년 안에 글로벌 마스크 팩 제조전문 1위 기업으로 성장하는 것을 목표로 하고 있다. 한국콜마 관계자는 "이번 투자로 화장품부문은 세계 1위 마스크 팩 제조사로 도약할 수 있는 대규모 생산 기지를 구축했고, 제약부문은 신 성장동력 중 하나인 바이오 의약품 사업을 더욱 강화하게 됐다"며 "향후 적극적인 투자로 화장품, 의약품, 건강기능식품 사업의 균형 있는 성장을 이뤄 글로벌 종합 뷰티헬스 그룹으로 도약할 것"이라고 이번 인수에 대한 포부를 밝혔다.

씨제이헬스케어가 만든 국산신약 '케이캡정'이 세번째 적응증인 '위궤양 치료'를 획득했다. 이로써 케이캡은 미란성 위식도역류질환의 치료, 비마란성 위식도역류질환의 치료, 위궤양의 치료까지 총 3개의 적응증을 갖게 됐다. 29일 업계에 따르면 식품의약품안전처는 지난 26일 케이캡의 위궤양의 치료 효능·효과를 추가했다. 아울러 위궤양 치료제 1일 1회, 1회 50mg을 8주간 경구투여하는 용법도 신설했다. 그동안 씨제이헬스케어는 위궤양 환자를 대상으로 한 임상시험을 완료하고, 식약처에 적응증 추가를 신청했다. 이번에 위식도역류질환과 함께 위궤양에도 사용이 가능해지면서 케이캡의 실적 상승에 가속도가 붙을 전망이다. 지난해 7월 허가받은 케이캡은 국내에서는 첫 선을 보인 칼륨 경쟁적 위산분비차단제(P-CAB, Potassium-Competitive Acid Blocker)' 계열 약물이다. 빠른 약효발현과, 지속적인 위산 분비 억제, 식사에 관계없이 복용할 수 있는 편의성 등을 앞세워 기존 프로톤펌프억제제(PPI)를 대체할 것으로 기대를 모으고 있다. 실제로 지난 3월 발매되고 6월까지 원외처방액(기준 유비스트) 81억원을 기록하는 등 관련 시장에서 돌풍을 일으키고 있다. 현재 케이캡과 같은 P-CAB 계열 약물로는 다케다의 '보신티정'이 지난 3월 허가받은 상황. 보신티정은 최초 허가부터 '위궤양' 적응증을 승인받았다. 케이캡이 뒤늦게 위궤양 적응증을 받았지만, 보신티가 아직 급여 출시하지 않았다는 점에서 위궤양 치료제 시장에서도 P-CAB 계열로 선점이 예상된다. 씨제이헬스케어 관계자는 "이번 적응증 추가로 케이캡은 미란성, 비미란성 위식도역류질환의 치료 및 위궤양의 치료 등 총 3개 적응증을 확보하며 위식도역류질환에서의 주요 처방 적응증을 보유하게 됐다"면서 "현재 상기 세 적응증 외에도 헬리코박터 파일로리균 제균요법 등 추가 적응증 확보를 위해 임상 진행 중"이라고 설명했다. 그러면서 "앞으로 케이캡의 처방범위를 지속 확대해 위식도역류질환 치료제 시장의 세대 교체를 이끌어보겠다"고 강조했다.

최대 2조원 규모의 라이선스 계약을 체결했던 사노피와 렉시콘이 4년만에 파경을 맞았다. 사노피가 당뇨병 신약후보물질 '진퀴스타'의 미국식품의약국(FDA) 허가가 불발되고, 3상임상 결과마저 기대에 미치지 못한다며 계약해지를 통보했다. 진퀴스타는 SGLT-1과 SGLT-2 단백질을 이중으로 저해하는 경구용 당뇨병 신약후보물질이다. 제일약품이 개발 중인 당뇨병 신약 'JP-2266'의 경쟁약물로 지목돼 왔다. 이번에 개발중단 사유가 된 3상임상의 세부 결과는 차후 국제학술대회에서 공개될 전망이다. ◆사노피, 진퀴스타 계약해지 통보..."3상임상 결과 기대이하" 프랑스 제약기업 사노피는 지난 26일(현지시각) 성명서를 통해 진퀴스타(소타글리플로진)의 3상임상 최신 결과를 업데이트하고, 렉시콘파마슈티컬즈(Lexicon Pharmaceuticals)와 체결한 파트너십을 종료한다고 밝혔다. 사노피는 제2형 당뇨병 환자 대상으로 진행 중인 SOTA-MET과 SOTA-CKD3, SOTA-CKD4 등 3건의 3상임상 결과를 종합 검토한 끝에 개발, 제조, 상업화 등 진퀴스타 관련 모든 협력관계를 중단하기로 결정했다. 사노피 측은 "현재 진행 중인 연구가 지속되기 때문에 즉각적인 변화는 없을 것이다. 연구에 참여 중인 피험자와 연구자들의 지원방안과 다음 단계 절차 등에 대해서는 렉시콘과 논의하겠다"고 말했다. 사노피는 제시한 진퀴스타 계약해지 사유는 ▲제2형 당뇨병 환자 대상으로 진퀴스타 400mg과 메트포르민 병용요법의 혈당강하 효과를 평가한 SOTA-MET 연구 ▲3기와 4기 만성신질환을 동반한 제2형 당뇨병 환자에서 혈당강하효과를 평가한 SOTA-CKD3, SOTA-CKD4 연구 등 3건의 탑라인 결과다. 발표에 따르면 진퀴스타는 SOTA-MET 연구에서 위약군 대비 유의한 당화혈색소(HbA1c) 감소 효과를 나타낸 반면, 만성신질환을 동반한 경우에는 엇갈린 효과를 나타냈다. 사구체여과율(GFR) 45mL/min/1.73m2 이상 60mL/min/1.73m2 미만인 3A기 만성신질환자에게 진퀴스타 400mg을 복용하게 했을 때 26주차에 당화혈색소가 위약군 대비 유의하게 감소했지만, 사구체여과율이 30mL/min/1.73m2 이상 45mL/min/1.73m2 미만인 3B기 만성신질환자에서는 통계적으로 유의한 효과를 입증하지 못했다. 4기 만성신질환자 대상 연구에서는 진퀴스타 200mg과 400mg 2가지 용량 모두 위약군 대비 통계적으로 유의한 당화혈색소 감소 효과를 입증하지 못했다는 보고다. 새로운 안전성 문제는 발견되지 않았다. ◆렉시콘, 일방적 계약해지에 반발..."데이터 자신있다" 렉시콘은 사노피의 계약해지 통보에 강력하게 반발하고 있다. 렉시콘은 투자자들로부터도 외면을 받으면서 주가가 급락했다. 사노피 성명서가 배포된 직후 렉시콘 주가는 장외거래에서 40%가량 폭락했다. 26일 종가는 전거래일 대비 50.44% 떨어졌다. 렉시콘은 진퀴스타의 임상경쟁력에 문제가 없다고 강조하면서 향후 개발권리와 책임 소재를 명확하게 따지겠다는 입장이다. 렉시콘의 파블로 라퓨에르타(Pablo Lapuerta) 최고의학부책임자(CMO)는 "SOTA-CKD4 연구가 간발의 차이로 당화혈색소 감소에 관한 통계적 유의성을 확보하지 못했다. 하지만 전반적인 결과가 고무적이었고 내약성에도 문제가 없었다"며 "사노피로부터 세부 임상데이터를 전달받는 즉시 자체 검토에 착수하겠다"고 밝혔다. 유효성확인과 통계분석을 마친 뒤 구체적인 결과를 차후 국제학술대회에서 공개한다는 방침이다. 렉시콘의 로넬 코츠(Lonnel Coats) 최고경영자(CEO)는 "지금껏 제2형 당뇨병 임상에서 확인된 진퀴스타의 데이터에 확신을 가지고 있다. 이미 유럽 허가를 받았고 향후 핵심임상에서도 성공가능성이 높다"며 강한 불만을 드러냈다. 만약 사노피의 의지대로 계약이 해지되더라도 파이프라인 권리전환과 진행 중인 임상에 대한 자금지원 의무를 이행해야 한다는 지적이다. 코츠 CEO는 "계약해지는 무효다. 사노피의 이번 결정이 상당히 실망스럽다"며 "파트너십이 종료될 경우 미국을 비롯한 전 세계 국가에서 1형 당뇨병 적응증에 대한 진퀴스타의 모든 권리를 돌려받겠다"고 강조했다. ◆사노피 기대주 진퀴스타, 5개월 여만에 판권반환 진퀴스타는 올해 초까지 사노피의 주력파이프라인이었지만, 5개월 여만에 개발이 중단될 운명에 처했다. 사노피는 미국식품의약국(FDA)으로부터 허가신청 반려통보를 받은지 4개월만에 계약해지를 결정했다. 진퀴스타는 체내 혈당조절에 관여하는 SGLT-1과 SGLT-2 단백질을 이중으로 저해하는 경구용 약물이다. SGLT-1은 위장관에서 포도당흡수를, SGLT-2는 신장에서 포도당재흡수를 담당한다. 사노피는 지난 2015년 렉시콘파마슈티컬즈로부터 3상임상 단계의 당뇨병 신약후보물질 '소타글리플로진(sotagliflozin/LX4211)'을 거액에 사들였다. 당시 사노피는 렉시콘에 반환의무가 없는 계약금 3억달러(한화 약 3469억원)를 현금지급하고, 마일스톤 등의 명목으로 최대 14억달러(약 1조6145억원)와 10% 이상의 판매로열티를 보장했다. 사노피가 지난 2015년 한미약품과 퀀텀프로젝트(에페글레나타이드·지속형인슐린·지속형인슐린콤보) 최초 계약 시 맺었던 총계약금(39억유로) 다음으로 계약규모가 크다. 업계에서는 제1형 당뇨병 환자 대상으로 개발된 경구약물이 없다는 점에서 소타글리플로진의 시장성에 큰 기대를 걸어왔다. 하지만 FDA 허가가 불발되면서 시장진입에 어두운 전망이 드리웠다. 지난 3월 FDA는 당뇨병성케톤산증(DKA) 발생 위험이 높다는 FDA 내분비대사계약물자문위원회의 의견을 받아들여 "현재로선 1형 당뇨병 환자의 인슐린 보조요법제로 허가하기 어렵다"고 판단했다. 지난 4월 유럽집행위원회(EC)가 과체중인(BMI 27kg/m2 이상) 제1형 당뇨병 성인 환자의 보조요법제로 진퀴스타를 허가한 것과 대조적이다. FDA는 최근 비슷한 기전을 나타내는 아스트라제네카의 SGLT-2 억제제 포시가(다파글리플로진)에 대해서도 제1형 당뇨병 환자에 대한 적응증확대를 거부한 바 있다. 사노피 입장에선 FDA 1형 당뇨병 적응증확보가 불투명해진 데다 2형 당뇨병 관련 임상결과조차 만족스럽지 못하자 과감하게 계약중단을 결정하게 됐다는 분석이 나온다. 다만 아직까지 치명적인 부작용이 발견되지 않았고, 원개발사인 렉시콘이 지속개발 의지를 나타내면서 진퀴스타의 상업화 전망을 비관하기엔 이르다는 시각도 있다. 국내에서는 제일약품이 진퀴스타와 유사하게 SGLT-1과 SGLT-2 단백질을 저해하는 당뇨병 신약후보물질 'JP-2266'을 개발 중이다. 제일약품은 지난해 JP-2266의 해외 비임상시험을 완료하고 1상임상 진입을 준비 중인 것으로 알려졌다.

GSK가 에이즈 치료에 있어 2제요법의 유효성 신뢰도를 높이고 있다. 이 회사의 글로벌 HIV 전문기업 비브헬스케어는 지난 10일 3상 임상 TANGO의 48주 결과가 긍정적이었다고 발표했다. TANGO 임상은 테노포비르 알라페나미드 푸마르산염(TAF)을 포함하는 최소 3제 요법으로 6개월 이상 바이러스 억제를 유지한 HIV-1 성인 환자가 고정용량 '돌루테그라비르+라미부딘' 2제 복합제 요법으로 스위치 했을 때 기존 요법을 유지하는 것과 비교해 유사한 바이러스 억제율을 유지할 수 있는지 평가하기 위해 실시됐다. 이번 연구에서 2제 요법은 HIV-1 RNA 수치가 50c/mL 이상인 환자에서 비열등한 효과를 보이며, 1차 유효성 평가변수를 만족시켰다. 2제 치료군에서 바이러스학적 중단 기준에 도달하거나 내성이 발생한 환자는 없었으며, 제품설명서 내 정보와 일관된 안전성 결과를 보였다. 해당 임상의 전체 결과는 오는 21일부터 24일까지 멕시코시티에서 열리는 제10회 국제에이즈학회 HIV 과학학술대회(IAS 2019)에서 발표될 예정이다. 회사 관계자는 "TANGO 임상을 진행할 때 바이러스가 억제되고 있는 HIV 감염인이 복용해야 하는 약제의 수는 줄이면서 바이러스 억제를 계속해서 유지할 수 있을 지에 대해 질문했다"고 밝혔다. 이어 "이번 임상의 48주차 결과는 이것이 가능함을 명확히 보여주고 있다. 이미 치료를 받고 있는 감염인들이 TAF를 포함한 3제 요법에서 돌루테그라비르+라미부딘 2제 요법으로 스위치 할 경우 바이러스 억제 상태를 유지할 수 있음을 분명하게 보여줬다"고 평가했다. 한편 단일정으로 복용하는 돌루테그라비르+라미부딘 2제 요법은 항레트로바이러스 치료를 받은 적이 없으며 돌루테그라비르 또는 라미부딘에 내성이 없는 성인 HIV-1 감염인의 치료제로 올해 초 미국에서 허가 받았다. 현재의 HIV는 세계 가이드라인에서 1차치료로 권장하고 있는 3제요법, 고강도 항레트로바이러스요법(HAART)이 표준치료로 자리잡고 있다. HAART는 2가지 뉴글레오사이드역전사효소억제제(NRTI)를 기본으로 비뉴클레오사이드역전사효소억제제(NNRTI, 얀센 '에듀란트' 등), 단백분해효소억제제(PI, 애브비 '칼레트라' 등), 통합효소억제제(INSTI, MSD '이센트레스' 등) 중 1종을 추가해 사용하는 방식을 말한다. 이같은 상황에서 INST인 티비케이 기반 2제요법이 표준요법과 동등한 유효성을 입증한 것은 고무적인 일이다. GSK는 티비케이 2제요법을 기반으로 현재 HIV 시장의 50% 이상을 점유하고 있는 길리어드와 경합을 벌일 것으로 예상된다.

지난해 동아에스티와 기술이전 계약을 체결한 신약개발전문기업 뉴로보파마슈티컬즈가 기업공개(IPO)에 나선다. 뉴로보는 기존 나스닥 상장사인 젬파이어테라퓨틱스와 합병을 통해 나스닥에 입성하는 전략을 택했다. 통합법인이 신약개발 집중투자 계획을 밝히면서 동아에스티가 기술수출한 천연물의약품 후보물질 2종도 상업화 속도를 낼 전망이다. 동아에스티의 미국 파트너사인 뉴로보파마슈티컬즈(NeuroBo Pharmaceuticals)는 지난 24일(현지시각) 젬파이어테라퓨틱스(Gemphire Therapeutics)의 100% 자회사와 주식거래를 통한 합병 계약을 체결했다고 밝혔다. 뉴로보는 미국 보스턴 소재의 생명공학기업이다. 동아에스티가 개발한 당뇨병성신경병증 후보물질(DA-9801)의 미국 임상 책임연구자(PI)였던 하버드의대 로이 프리만(Roy Freeman) 교수와 서울의대 출신의 리차드 강(Richard Kang) 박사가 공동 설립했다. 지난해 1월 동아에스티로부터 도입한 DA-9801(NB-01)과 DA-9803(NB-02) 2종을 파이프라인로 보유한다. 합병대상인 젬파이어테라퓨틱스는 나스닥에 상장된 신약개발전문 기업이다. 2008년 설립 이후 이상지질혈증, 비알코올성지방간염(NASH) 등의 치료제 개발에 주력해왔다. 양사는 통합절차가 완료된 이후 사명을 뉴로보로 변경하기로 합의했다. 합병법인장은 현재 뉴로보 대표이사(CEO)인 존 브룩스 3세(John L. Brooks, III)가 맡는다. 젬파이어 스티브 굴런스(Steve Gullans) CEO는 이사회에 남게 된다. 업계에서는 이번 합병계약을 통해 뉴로보가 나스닥에 상장하면서 신약파이프라인 2종 개발이 속도를 낼 것으로 관측한다. 피인수기업인 젬파이어는 이날 합병계약 체결과 함께 중국의 바이오기업 베이징 SL 파마슈티컬(Beijing SL Pharmaceutical)과 신약후보물질 '젬카빈(gemcabene)' 기술수출 계약을 체결했다는 소식을 전했다. 이 과정에서 반환의무가 없는 계약금 250만달러를 현금으로 지급받고, 향후 추가 마일스톤과 매출에 따른 로열티 지급을 보장받았다. 뉴로보는 젬카빈 기술수출 등을 통해 확보된 자금을 당뇨병성신경병증 후보물질 NB-01의 임상자금으로 활용한다는 계획이다. 25일(현지시각) 투자자들 대상의 콘퍼런스콜을 개최하고, 동아에스티로부터 도입한 신약후보물질 2종의 임상진행 계획을 구체화 했다. IR 자료에 따르면 뉴로보 측은 당뇨병성신경병증 후보물질(NB-01)의 3상임상 3건 진행을 계획하고 있다. 그 중 ANCHOR와 CLIMB 연구 2건은 연내 개시한다는 목표다. ANCHOR는 피험자 717명을 대상으로 NB-01 300mg과 600mg 2가지 용량과 위약을 12주간 비교하는 디자인이다. CLIMB 연구에서는 1100~1200명의 피험자를 대상으로 12개월간 장기 안전성을 평가하게 된다. 알츠하이머 신약후보물질(NB-02)은 전임상을 마친 단계로, 임상시험계획(IND) 제출을 준비 중이다. 존 브룩스 뉴로보 CEO는 "NB-01은 미국식품의약국(FDA) 당뇨병성신경병증 적응증 확보를 목표로 연내 3상임상에 돌입하게 된다. 합병 완료 이후 최근 확보된 2400만달러를 NB-01 임상진행자금으로 투자할 계획이다"라며 "나스닥 상장을 계기로 신약파이프라인과 기업가치가 한층 높아질 것으로 기대한다"고 강조했다.

휴온스(대표 엄기안)가 미래 헬스케어 산업을 이끌 차세대 혁신 의료기법인 '전자약(electroceuticals)' 개발에 나선다. 휴온스는 지난 25일 성남 판교 본사에서 엄기안 대표와 전자약 개발 전문 스타트업 기업인 ㈜뉴아인 김도형 대표가 참석한 가운데 양사 간 '전자약 공동 연구·개발 협약'을 체결했다고 26일 밝혔다. 이번 협약은 휴온스의 제약 산업 노하우와 뉴아인이 보유한 의료 IT 기술 결합을 통해 미래 헬스케어 산업을 이끌 의료기기 파이프라인을 구축하고, 궁극적으로는 다양한 적용 분야의 전자약을 개발하는 데 의의가 있다는 설명이다. 지난 2017년 의료기기 연구개발에 경험이 있는 다양한 배경의 전문가 5인에 의해 설립된 뉴아인은 '조직공학'과 '신경재생'을 접목해 국내 '전자약' 기술의 연구개발을 선도하고 있으며, 이와 같은 전자약 기술을 이용해 안구건조증 등의 다양한 안과 질환에 대한 치료법을 개발중인 스타트업 기업이다. 전자약은 수술이나 약물로 치유하기 힘든 질병을 전기자극으로 완화 또는 치료하는 방식의 약을 뜻한다. 국내에서는 아직 저변이 넓지 않지만 미국, 유럽 등 세계 선진 의료 시장을 중심으로 새로운 의료 기법으로 각광 받고 있다. 휴온스는 전자약의 미래 가치와 뉴아인의 전자약 개발 노하우와 의료기기 파이프라인, 개발 계획 등에 대해 가능성과 잠재력이 매우 높다는 판단하에 이번 협약을 체결했다고 설명했다. 뉴아인 또한 휴온스가 연속혈당측정기 '덱스콤 G5'를 국내에 유통하는 등 제약 산업에 머물지 않고 의약품의 한계를 보완할 수 있는 '의료기기' 분야에 대해 높은 관심을 보여왔다는 점에 공감해 협약으로 이어졌다. 양사는 협약 6개월 전부터 상호 교류를 통해 공동 연구 및 개발에 대한 의지를 확인하고 전자약 개발과 적응증에 대한 논의를 심층적으로 진행해온 만큼, 본 협약 체결을 기점으로 공동연구에 탄력이 붙을 것으로 기대하고 있다. 특히, 협약식에서 1차 공동연구 과제인 '수면 보조 의료기기' 개발을 연내 구체화하겠다는 의지를 다시 한 번 확인했다. 추후 중추신경계 치료 보조용 전자약, 대사질환 치료 보조용 전자약, 항암 보조용 전자약 개발을 위한 구체적인 로드맵을 수립하기로 협의했다. 휴온스 엄기안 대표는 "휴온스의 미래 지속성장을 위해 기존의 가치 사슬의 틀을 넘어선 새로운 파이프라인과 사업모델이 필수적이다"며 "전자약은 고령화로 인해 늘어나는 만성질환의 새로운 치료 혁신을 불러올 것으로 주목을 받고 있는 만큼, 이번 협약을 바탕으로 혁신 전자약을 개발해 헬스케어 시장에서 존재감을 확고히 다져가겠다"고 밝혔다. 뉴아인 김도형 대표는 "혁신 의료기기와 전자약 저변 확대 및 시장 확대를 위해 제약 산업에서 역량을 보여주고 있는 휴온스와 손을 잡았다"며 "휴온스가 쌓아온 제약 기술력과 노하우에 뉴아인의 IT 기술력이 접목된다면 양사가 궁극적으로 추구하는 '인류건강을 위한 의학적 해결책 제시'에 가까워질 것으로 확신한다"고 말했다.

KBS 대표 의학프로그램 에서 GC녹십자셀의 '이뮨셀엘씨'를 소개해 눈길을 끌고 있다. 이 방송은 지난 17일 700회를 맞아 특집방송을 진행했다. 두 편으로 제작한 특집 방송에서는 최근 의학계의 주목을 받는 차세대 암 치료제 면역항암제와 암 치료의 패러다임을 바꾸는 개인맞춤 항암치료를 집중 조명했다. 지난 7월 24일 방송된 특집방송 2편 '개인맞춤 항암치료의 개막' 에서는 암 치료의 패러다임을 바꾼 개인맞춤 항암치료를 소개하고 최근 시도되는 치료제와 개발중인 치료제에 대해 소개했다. 그중 유일한 국내 제품인 GC녹십자셀의 '이뮨셀엘씨'가 간암의 재발을 획기적으로 낮추는 치료제로 소개됐다. 이뮨셀엘씨는 환자의 혈액에서 분리한 면역세포를 특수한 배양 과정을 통해 약 2주간 배양해 T세포와 NK세포의 성질을 모두 가진 새로운 면역세포 사이토카인 유도 살해세포(CIK)로 다량 증식시켜 환자에게 주입하는 면역세포치료제다. 약 2년전 12센티미터의 큰 종양을 절제한 환자가 출연해 치료 과정에 대한 소감을 밝혔다. 주치의인 서울대병원 소화기내과 이정훈 교수는 "이런 커다란 간암은 수술로 절제를 하더라도 재발의 확률이 굉장히 높은 것으로 알려져 있고, 수술을 하더라도 1년 사이에 약 80%정도 재발을 한다"며 "이 면역세포를 대량으로 주입하게 될 경우에는 간 안에 숨어있는 암세포를 골라서 면역세포들이 공격하여 사멸 시킴으로써 재발할 가능성을 낮출 수 있게 된다"고 설명했다. 환자 개개인의 면역세포를 이용하는 이 치료법은 간암환자의 수술 후 재발율을 낮추는 것으로 나타났다. 연구에 따르면 수술 5년후 재발없이 생존하는 비율이 대조군에 비해 30%이상 높은 것으로 나타났다. 이뮨셀엘씨 외에도 최근 미국FDA에서 승인 받은 CAR-T(키메라 항원 수용체 T세포)와 최근 고형암을 타겟으로 연구가 진행중인 TCR-T(T세포의 수용체 T세포), 유전자 분석을 통해 암의 신생항원(neoantigen)을 예측해 개인 맞춤형 항암제를 개발하는 기술 등 암 완치를 위한 다양한 시도가 소개됐다.

세계 최초 경구용 파브리병치료제 '갈라폴드'가 이달 1일 출시됨에 따라 의사의 약물 처방 옵션과 환자의 복약 편의성이 크게 향상될 전망이다. 서울아산병원 이범희 소아청소년과 교수는 24일 서울 오크우트프리미어호텔에서 진행된 RTM을 통해 "파브리병은 증상이 워낙 다양해 조기발견이 어려운 만큼 대형종합병원에서의 정확한 진단과 치료가 무엇보다 중요하다"고 설명했다. 파브리병의 증상은 칼로 지르는 듯한 통증, 담 분비 감소, 각화혈종, 심장 비대, 심장 박동 이상, 단백뇨, 콩팥기능 감소, 설사, 복통, 구토, 뇌졸중 등이다. 연령별 진단 시 증상은 성인남자(18~58세)의 경우 땀 분비 감소(73%), 각화혈관종(59%), 통증(57%)를 수반, 소아 남자(8~17세)는 땀분비 감소(100%), 통증(100%), 각화혈관종(40%), 여성(14~72세)은 통증(42%), 땀분비 감소(29%), 각화혈관종(9%)으로 조사됐다. 이범희 교수는 "파브리병의 임상단계를 살펴보면 축적-손상-기능손실로 구분되는데, 10~40년 이상 정확한 진단없이 방치할 경우 비가역적 변화에 따라 치료제를 써도 사망에 이를 수 있다"고 말했다. 파브리병 유병률은 남성에서 4만명 당 1명, 전체 인구에서 11만 7000명당 1명이다. 국내 환자수는 150명 정도로 추산된다. 파브리병은 알파-갈락토시다제A라는 효소의 결핍으로 발생하는 희귀질환으로 이 효소가 결핍되면 당지질의 축적을 유발해 다양한 이상반응 일으킨다. 특히 이 교수는 갈라폴드의 획기적 복약 편의성 개선에 주목했다. "지금까지 파브리병 치료는 부족한 효소를 정맥을 통해 주기적으로 공급하는 효소대체요법(ERT; Enzyme Replacement Treatment)이 유일한 방법이었습니다. 파브리병 환자가 효소대체요법을 받기 위해서는 2주에 한 번씩 내원해 수시간 동안 정맥주사를 맞아야 합니다. 환자에 따라 부작용 완화를 위해 항히스타민제 등을 병행하기도 합니다." 효소대체요법을 받기 위해서는 반드시 병원을 방문해야 하기 때문에 환자들은 장기 출장이나 여행, 업무 및 학업 등 일상생활에서 큰 불편을 겪어야 했다. 반면 투여경로를 변경한 갈라폴드는 1캡슐을 2일 1회 매번 같은 시간에 복용하기만 하면 된다. 다만 모든 파브리병 환자에게 효과가 있는 게 아니라 순응변이 환자만 복용할 수 있다. 국내 순응변이 환자는 약 50명으로 추정된다. 리소좀 축적 질환으로 대별되는 파브리병의 치료방법은 효소대체요법과 전구물질 억제, 샤프론 제제, 유전자치료로 나뉜다. 시중에서 사용되는 치료제는 파브라자임(fabrazyme), 파바갈(fabagal), 레프라갈(replagal), 갈라폴드(galafold) 등이 있다. 이중 파브라자임/레프라갈/파바갈은 체내 부족한 효소를 공급해 전구물질과 밸런스를 맞추는 방식이며, 갈라폴드는 부족한 알파-갈락토시다제A를 대체하는 것이 아니라 효소의 활성을 복원시키는 기전을 취하고 있다. 갈라폴드의 이상반응 발생빈도는 94%로 효소대체 요법군(95%)과 유사한 수준이다. 가장 흔한 이상 반응은 비인후두염(33%), 두통(25%)로 효소대체 요법군과 비슷한 비율을 보이고 있다. 아울러 이상반응으로 약물을 중단한 사례는 없었다. 18개월 치료동안 중증도 이상반응은 보고되지 않았으며, 갈라폴드군과 효소대체 요법군이 각각 18%ㆍ33%다. 3상 임상인 ATTRACT 연구에서 57명의 파브리병 환자를 대상으로 12개월 이상 진행해오던 효소대체요법을 갈라폴드로 전환한 결과, 신장 기능 측정 지표인 사구체여과율(eGFR)의 연간 평균 변화율이 치료 18개월 동안 -0.40mL/min/1.73m2로 효소대체요법 유지군과 통계적으로 동등한 것으로 나타났다. ATTRACT 연구에서도 효소대체요법 유지군에서는 좌심실비대지수가 18개월 동안 -2.0g/m2감소한 반면, 갈라폴드 스위칭군에서는 좌심실비대지수가 -6.6g/m2로 유의하게 감소한 것이 확인됐다. 이 같은 임상결과를 요약하면 ▲갈라폴드/효소대체 요법의 신장기능 안정화 동등 ▲갈라폴드군에서 좌심심질량지수(LVMi)가 유의미하게 감소 ▲우수한 내약성 등을 들 수 있다. 한독의 도입신약 갈라폴드는 미국 아미커스 테라퓨틱스가 개발해 2018년 10월 미국 FDA 승인을 받았다. 현재 미국과 유럽연합, 호주, 캐나다, 스위스, 이스라엘, 일본 등지에서 출시됐다. 국내에서는 긴급도입이 필요한 개발단계 희귀의약품으로 지정돼 2017년 말 식품의약품안전처의 품목허가를 받았으며 올해 3월 1일부터 보험급여를 적용 받았다. 한편 아주대병원과 양산부산대병원에서는 환자 3명을 대상으로 갈라폴드 처방이 이뤄지고 있고, 서울을 비롯한 대형종합병원도 D.C위원회 통과 후 원활한 처방이 진행될 것으로 예상된다.

동성제약(대표 이양구)은 지난 23일 분당서울대학교병원 대회의실에서 분당서울대학교병원(병원장 백롱민)과 '광역학 치료를 이용한 치료법과 진단기술의 개발'을 위한 상호협력 양해각서(MOU)를 체결했다고 밝혔다. 이번 협약을 통해 동성제약은 2세대 광과민제 '포토론'을 활용해 흉강경을 이용한 폐암, 수술 중 광역학 치료(Intra-operative PDT)를 통한 뇌종양의 광역학 치료(PDT) 등의 임상 연구를 진행하게 된다. 다양한 빛 전달 방법을 통해 대부분의 고형암에 광역학 치료가 가능하게끔 하기 위함이라고 회사 측은 설명했다. 이양구 동성제약 대표는 "동성제약의 2세대 광과민제 '포토론'은 1세대 광과민제와 비교했을 때 주사 후 3시간 정도가 지나면 바로 시술이 가능하고, 시술 이후에도 2~3일 정도의 차광기간만 거치면 일상생활에 복귀할 수 있다는 점에서 환자의 삶의 질 개선에 탁월한 우수성을 보이고 있다"며 "흉강경을 이용한 폐암에서의 광역학 치료는 물론, 뇌종양의 경우 '수술 중 광역학 치료(Intra-operative PDT)'를 병행하는 임상을 진행해 암 환자분들께 도움을 드릴 수 있도록 하겠다"고 전했다. 한편 광역학 치료는 포르피린 계통과 클로린 계통의 광과민성 물질이 암세포에 선택적으로 축적되는 성질을 이용한 암 치료법이다. 동성제약에서 허가 진행 중인 광과민제 '포토론'은 2세대 광과민제로, 정맥주사 후 3시간이 지난 후 665nm의 파장을 갖는 적색광을 조사하면 암세포만 선택적으로 파괴할 수 있는 약물이다. '포토론'은 최근 '기존치료에 반응이 없는 췌장암환자'를 대상으로 한 임상시험에서 환자의 평균 생존값을 높이며, 기존의 화학요법에서 발생하는 부작용 등을 보이지 않음으로써 그 유효성 및 안전성을 확인한 바 있다고 회사 측은 설명했다.