[데일리팜=천승현 기자] 한미약품이 자체 개발한 글루카곤 유사 펩타이드-1(GLP-1) 계열 신약 ‘에페글레나타이드’를 비만에 이어 당뇨 적응증 확장에 나선다. 한미약품은 국내 제2형 당뇨병 환자를 대상으로 에페글레나타이드와 메트포르민(Metformin), SGLT2-저해제 다파글리플로진 병용요법의 혈당 조절 효과를 평가하는 임상3상시험 첫 대상자 투약을 시작했다고 18일 밝혔다. 이번 3상 임상시험은 식품의약품안전처가 지난 1월 승인한 임상 과제로, 메트포르민과 다파글리플로진으로 혈당이 조절되지 않는 제2형 당뇨병 환자에서 에페글레나타이드의 병용투여시 위약 대비 유효성 및 안전성을 비교 평가한다. 임상시험은 국내 환자를 대상으로 다기관, 무작위배정, 이중눈가림, 위약대조 디자인으로 진행되며, 임상 종료 시점은 2028년으로 예상된다. 에페글레나타이는 한미약품이 자체 개발한 GLP-1 계열 신약 후보물질이다. 한미약품의 독자 플랫폼 기술 랩스커버리가 적용된 에페글레나타이드는 우수한 체중감소 및 혈당 조절 효과를 나타냈고 심혈관 및 신장보호 효능 가능성까지 확인됐다. 관련 연구 결과는 뉴잉글랜드 저널 오브 메디슨(NEJM), 써큘레이션(Circulation) 등 세계적 학술지에 다수 등재된 바 있다. 한미약품은 에페글레나타이드의 비만치료 임상3상시험을 완료하고 작년 12월 식약처에 품목허가를 신청했다. 한미약품은 비만을 단일 질병이 아닌 제2형 당뇨병 및 심혈관질환 등으로 이어지는 ‘복합 대사질환’으로 보고, 에페글레나타이드의 활용 범위를 확장하는‘LCM(Life Cycle Management) 전략’을 본격 가동하고 있다. LCM은 당뇨 적응증 확대와 함께 오토인젝터, 프리필드시린지 등 환자의 투여 편의성 및 치료 접근성 향상을 위한 제형 다각화를 포함해 디지털융합의약품(DTx) 결합 모델 등 약물의 확장 가능성을 구체화하고 있다. 김나영 한미약품 혁신성장부문장은 “에페글레나타이드는 비만을 넘어 당뇨, 심혈관·신장질환 등 다양한 대사질환으로 치료 영역을 확장할 수 있는 잠재력을 지닌 혁신 신약”이라며 “이번 병용3상을 통해 에페글레나타이드의 혈당 조절 능력을 명확히 입증하고 통합 대사질환 치료제 임상적 근거를 지속적으로 축적해 나가겠다”고 말했다.

[데일리팜=손형민 기자] 만성폐쇄성폐질환(COPD) 치료 영역에서 IL-33을 표적하는 새로운 생물학적제제의 임상적 가능성이 다시 확인됐다. 흡입제 기반 표준치료에도 악화를 반복하는 COPD 환자에서 아스트라제네카의 '토조라키맙(tozorakimab)'이 중등도·중증 악화율을 유의하게 낮추면서, COPD 치료 전략이 생물학적제제 중심으로 확장될 수 있다는 기대가 나온다. 16일 관련 업계에 따르면 아스트라제네카는 최근 IL-33 표적 단클론항체 토조라키맙의 임상 3상 MIRANDA 연구에서 긍정적인 탑라인 결과를 확인했다. 토조라키맙은 IL-33을 표적하는 잠재적 계열 내 최초 생물학적제제다. 특히 환원형과 산화형 IL-33 신호를 모두 억제하는 기전으로, COPD 악화에 관여하는 염증 반응과 점액 기능 이상 악순환을 동시에 조절할 수 있다는 점이 차별점으로 제시된다. MIRANDA 연구는 증상이 있는 COPD 환자 가운데 등록 전 12개월 동안 중등도 악화를 2회 이상 경험했거나, 중증 악화를 1회 이상 경험한 환자를 대상으로 진행됐다. 총 1454명이 등록됐으며, 과거 흡연자와 현재 흡연자, 혈중 호산구 수치와 폐기능 중증도 전 단계 환자가 포함됐다. 환자들은 기존 흡입 유지요법에 더해 토조라키맙 300mg 또는 위약을 2주 1회 투여받았다. 치료 기간은 52주였다. 연구 결과 토조라키맙은 1차 평가변수인 과거 흡연 COPD 환자군에서 연간 중등도·중증 악화율을 위약 대비 통계적으로 유의하고 임상적으로 의미 있게 감소시켰다. 과거 흡연자와 현재 흡연자를 모두 포함한 전체 환자군에서도 중등도·중증 악화율 감소 효과가 확인됐다. 이번 결과는 앞서 발표된 OBERON, TITANIA 연구에 이은 세 번째 긍정적 임상 3상 결과다. 두 연구에서는 토조라키맙 300mg을 4주 1회 투여하는 방식으로 평가했으며, 이번 MIRANDA 연구에서는 2주 1회 투여 요법에서도 악화 감소 효과가 확인됐다. 토조라키맙은 아스트라제네카가 다양한 염증성 질환으로 확장을 시도했던 신약후보물질이지만, 일부 적응증에서는 개발 중단을 겪은 바 있다. 아스트라제네카는 지난 2024년 토조라키맙의 당뇨병성 신장질환(DKD) 임상2b상 개발을 중단했다. FRONTIER-1 연구에서는 만성신장질환 치료제 ‘포시가(다파글리플로진)’ 병용요법 형태로 알부민뇨 개선 효과 등을 평가했지만, 기대한 수준의 효능을 확보하지 못한 것으로 알려졌다. 앞서 아토피피부염 임상2상 개발도 중단된 바 있어, 한동안 IL-33 억제 전략 자체에 대한 의문이 제기되기도 했다. 다만 COPD에서는 분위기가 달라지는 모습이다. 토조라키맙은 연속된 후기 임상에서 악화율 감소 효과를 확인하면서, 기존 흡입 치료 중심 COPD 영역에서 새로운 생물학적제제 축으로 자리잡을 가능성을 키우고 있다. 이 과정에서 IL-33이 COPD 악화 초기 염증 반응과 점액 기능 이상에 폭넓게 관여한다는 점도 다시 주목받고 있다. 특히 혈중 호산구 수치 기반 환자 선별이 필요한 기존 일부 생물학적제제와 달리, 보다 넓은 환자군으로 적용 범위를 확대할 수 있을지 여부가 향후 핵심 관전 포인트로 꼽힌다. COPD 생물학적제제 경쟁 본격화…IL-33 축 주목 최근 COPD 치료 영역에서는 흡입제 중심 치료의 한계를 보완하기 위한 생물학적제제 개발 경쟁이 확대되는 분위기다. 현재 COPD 적응증을 확보한 생물학적제제는 사노피·리제네론의 '듀피젠트(두필루맙)'와 GSK의 '누칼라(메폴리주맙)' 정도다. 듀피젠트는 IL-4·IL-13 신호 전달을 차단하는 기전으로 지난해 COPD 적응증을 확보했으며, 기존 흡입 치료에 추가 투여 시 중등도·중증 악화율 감소 효과를 입증했다. 누칼라는 IL-5를 표적하는 생물학적제제로, 호산구성 염증을 억제하는 방식이다. 미국 식품의약국(FDA)은 지난해 누칼라를 COPD 치료제로 승인했으며, 임상에서는 최대 104주 치료 시 연간 중등도·중증 악화율을 21% 감소시킨 것으로 나타났다. 아스트라제네카 역시 기존 천식 치료제인 '파센라(벤라리주맙)'와 '테즈파이어(테제펠루맙)'의 COPD 확장 가능성을 검토 중이다. 다만 파센라는 과거 GALATHEA, TERRANOVA 연구에서 COPD 유효성 입증에 실패한 바 있으며, 현재는 혈중 호산구 수치가 높은 환자군 중심 후속 연구가 진행 중이다. 테즈파이어 역시 임상 2a상 COURSE 연구에서 중등도·중증 COPD 악화율 감소 경향은 확인했지만 통계적 유의성 확보에는 실패했다. 이 가운데 IL-33 경로를 차단하는 토조라키맙은 염증 초기 단계 자체를 조절할 수 있다는 점에서 차세대 COPD 생물학적제제로 주목받고 있다. IL-33은 상피세포에서 분비돼 ST2 수용체와 결합하면서 호산구, 비만세포, 선천림프세포(ILC2) 등을 활성화하는 염증 신호로 알려져 있다. 천식과 COPD를 비롯한 다양한 염증성 질환의 초기 병태생리에 관여하는 만큼, 이를 차단할 경우 보다 광범위한 염증 억제 효과를 기대할 수 있다는 설명이다. 로슈 역시 IL-33 억제제 '아스테골리맙(astegolimab)'의 COPD 임상 3상을 진행 중이다. COPD 적응증을 천식보다 먼저 확보하려는 전략으로, 현재 ARNASA 연구를 통해 악화율 개선 효과를 평가하고 있다

[데일리팜=천승현 기자] 유한양행이 항암신약 렉라자의 유럽 진출 기술료 3000만달러를 수령한다. 유럽 허가 1년 만만에 대규모 기술료가 유입된다. 유한양행은 지난 2018년부터 확보한 렉라자 기술료는 총 4000억원을 넘어섰다. 유한양행은 얀센 바이오테크에 기술수출한 레이저티닙의 단계별 마일스톤 달성에 따른 기술료 3000만달러(449억원)를 수령할 예정이라고 14일 공시했다. 레이저티닙의 유럽 상업화 개시에 따른 단계별 마일스톤 요건이 성립됐다. 마일스톤 기술료의 금액은 유한양행의 작년 연결기준 매출액 2.05%에 해당한다. 레이저티닙은 유한양행이 개발한 항암신약 렉라자의 성분명이다. 렉라자는 2021년 1월 국내 개발 31호 신약으로 허가 받은 비소세포폐암 치료제다. 유럽연합 집행위원회(EC)는 지난 2024년 12월 렉라자와 리브리반트 병용요법을 상피세포성장인자수용체(EGFR) 엑손 19 결실 또는 엑손 21 L858R 치환 변이가 확인된 국소 진행성 또는 전이성 비소세포폐암NSCLC) 성인 환자의 1차 치료제로 허가했다. 렉라자의 유럽 시장 진출로 마일스톤 3000만달러 요건이 충족됐지만 1년 5개월이 지나도록 해당 기술료가 유입되지 않았다. 유럽 주요 국가에서 렉라자의 판매가 시작되면 마일스톤이 유입된다는 게 회사 측 설명이다. 렉라자는 올해 들어 영국, 스위스, 이탈리아, 독일 등에서 건강보험에 등재되면서 본격적인 판매가 시작됐다. 유한양행은 파트너사 얀센 바이오테크에 이날 기술료 청구서(invoice)를 발행했고 60일 이내에 마일스톤 기술료를 수령할 예정이다. 유한양행은 렉라자의 기술이전 이후 얀센으로부터 총 3억 달러(4400억원)를 수령한다. 유한양행은 2018년 11월 얀센바이오테크에 렉라자를 기술수출하면서 반환의무가 없는 계약금 5000만달러를 받았다. 얀센은 2020년 4월 리브리반트와 렉라자 병용요법 임상시험을 시작하면서 유한양행에 추가 마일스톤을 3500만달러를 지급했다. 유한양행은 2020년 11월 렉라자 임상시험의 피험자 모집 시작으로 마일스톤 6500만달러를 확보했다. 2024년 미국 식품의약품국(FDA) 허가를 획득하면서 추가 기술료 6000만달러가 유입됐다. 지난해 5월 일본 후생노동성이 렉라자와 아미반타맙 병용요법을 허가하면서 추가 기술료 1500만달러가 유입됐다. 지난해 8월 중국 국가약품감독관리국(NMPA)이 렉라자를 리브리반트와의 병용요법으로 승인했고 유한양행은 파트너사 얀센 바이오테크로부터 렉라자 단계별 마일스톤 달성 기술료 4500만달러(690억원)을 수령했다. 렉라자는 기술수출 계약금 5000만달러, 개발 마일스톤 1억달러, 해외 국가 승인 마일스톤 1억500만달러 등 총 3억달러의 기술료를 벌어들였다. 작년 유한양행의 영업이익 1044억원의 4배 이상을 렉라자 기술료로 확보했다. 유한양행이 확보한 렉라자 기술료 수익 중 40%는 원 개발사 오스코텍에 지급된다. 유한양행은 2016년 오스코텍과 자회사 제노스코로부터 전임상 직전 단계의 렉라자 개발 권리를 넘겨받았다. 계약 규모는 총 15억원이다.

[데일리팜=황병우 기자]삼성바이오에피스가 서울바이오허브와 손잡고 차세대 바이오 스타트업 발굴에 나선다. 삼성바이오에피스는 서울바이오허브와 '2026 서울바이오허브-삼성바이오에피스 오픈이노베이션 프로그램'을 공동 추진하고 참여할 바이오·의료 스타트업을 모집한다고 13일 밝혔다. 이번 프로그램은 삼성바이오에피스가 서울바이오허브와 처음으로 함께 운영하는 오픈이노베이션 프로그램이다. 국내 유망 바이오 스타트업과의 협업 기회를 확대하고, 차세대 바이오 기술의 사업화 가능성을 높이기 위해 마련됐다. 서울바이오허브는 서울특별시가 조성하고 한국과학기술연구원과 고려대학교가 공동 운영하는 바이오 창업 지원 기관이다. 삼성바이오에피스는 자체 오픈이노베이션 프로그램인 '삼성바이오에피스 C랩 아웃사이드'의 일환으로 이번 협업을 진행한다. '삼성바이오에피스 C랩 아웃사이드'는 2018년 삼성전자에서 출범한 사외 스타트업 육성 프로그램을 바이오 산업으로 확장한 프로그램이다. 신생 바이오텍의 초기 성장을 지원하고 차세대 유망 바이오 기술을 조기에 확보하기 위해 추진되고 있다. 삼성바이오에피스는 바이오시밀러를 비롯해 항체·펩타이드 기반 신약, 차세대 바이오 플랫폼 기술 분야로 연구개발 영역을 확대하고 있는 바이오의약품 연구개발 전문 기업이다. 최근에는 AI 기반 신약개발, 항체약물접합체, 신규 타깃 발굴 등 미래 성장 분야 연구를 강화하며 외부 혁신 기술과의 협업 확대에 나서고 있다. 이번 프로그램도 단순 지원형 프로그램보다 삼성바이오에피스의 실제 연구·사업 수요와 연계한 공동연구 및 기술검증 중심 협력 모델에 초점이 맞춰졌다. 선정 기업에는 삼성바이오에피스 임직원 멘토링과 협업 기회가 제공된다. 전략적 투자 검토와 공동연구 가능성도 연계될 예정이다. 모집 대상은 공고일 기준 창업 8년 미만 바이오·의료 기업이다. 최대 2개사를 선발한다. 모집 분야는 삼성바이오에피스의 신규사업 및 연구 분야와 연계 가능한 기술 영역이다. 항체 기반 치료제 요소 기술, 펩타이드 기반 치료 기술, AI 기반 신규 약물 개발 플랫폼 등이 해당된다. 세부 분야에는 이중항체 기술, ADC 플랫폼, 신규 페이로드·링커 기술, AI 기반 항체·타깃 발굴, 펩타이드 치료제 개발 기술 등이 포함된다. 선정 기업에는 약 1년간 단계별 오픈이노베이션 프로그램이 제공된다. 삼성바이오에피스와의 정기 미팅, 기술검증, 맞춤형 액셀러레이팅 등이 지원된다. 서울바이오허브 입주권과 임대료 지원도 포함된다. 프로그램 종료 후에는 최종 평가를 통해 공동연구, 기술이전, 공동 사업화, 전략적 투자 등 후속 협업 여부를 검토한다. 서울바이오허브 관계자는 "서울바이오허브는 그동안 글로벌 빅파마 및 국내 대·중견기업과의 오픈이노베이션 프로그램을 통해 스타트업의 투자유치, 공동연구, 글로벌 진출 등 다양한 협업 성과를 만들어왔다"며 "이번 삼성바이오에피스와의 프로그램 역시 국내 유망 바이오 스타트업이 실제 사업화와 전략적 협력으로 이어질 수 있는 성장 기회가 될 것으로 기대한다"고 말했다. 모집 마감은 오는 6월 12일 오후 2시까지다. 자세한 내용과 신청 방법은 서울바이오허브 누리집에서 확인할 수 있다.

[데일리팜=손형민 기자] 애브비의 JAK 억제제 '린버크'(유파다시티닙)가 중증 원형탈모증 치료 영역 진입에 속도를 내고 있다. 글로벌 3상 임상에서 주요 평가지표를 충족하며, 기존 '올루미언트(바리시티닙)'와 '리트풀로(리플레시티닙)에' 이어 세 번째 원형탈모증 JAK 억제제로 자리할 가능성이 커졌다. 12일 관련 업계에 따르면 애브비는 최근 미국 식품의약국(FDA)에 성인 및 청소년 중증 원형탈모증 환자 치료를 위한 린버크 15mg·30mg 1일 1회 요법의 적응증 추가 신청서를 제출했다. 이번 신청은 글로벌 임상3상 UP-AA 연구 결과를 기반으로 이뤄졌다. UP-AA는 두 개의 반복 연구로 구성됐으며, 24주 이중눈가림·위약대조 기간 이후 52주까지 연장 관찰을 진행하는 방식으로 설계됐다. 전체 환자의 평균 기저 SALT(Severity of Alopecia Tool) 점수는 84점이었다. SALT는 두피 전체 대비 탈모 면적 비율을 평가하는 원형탈모증 중증도 지표다. 일반적으로 점수가 높을수록 탈모 범위가 광범위한 중증 환자로 분류된다. 전체 1399명 중 약 51%는 SALT 점수 95점 이상으로, 두피 모발이 거의 없거나 완전히 소실된 중증 환자군이었다. 임상 결과, 린버크 15mg과 30mg 모두 24주 시점에서 1차 평가지표인 SALT 20 이하를 충족했다. SALT 20 이하는 두피 모발의 80% 이상이 회복된 상태를 의미한다. Study 1에서 24주 SALT 20 이하 도달률은 위약군 1.5%, 린버크 15mg군 45.2%, 30mg군 55.0%였다. Study 2에서는 각각 3.4%, 44.6%, 54.3%로 나타났다. 완전한 두피 모발 회복을 의미하는 SALT 0도 주요 2차 평가지표로 평가됐다. 24주 시점 SALT 0 도달률은 Study 1에서 린버크 15mg군 14.1%, 30mg군 20.3%, Study 2에서 각각 13.1%, 22.5%였다. 52주 연장 관찰에서는 반응률이 추가로 개선됐다. SALT 20 이하 도달률은 Study 1에서 린버크 15mg군 59.3%, 30mg군 63.8%, Study 2에서는 각각 55.0%, 63.3%를 기록했다. SALT 0 도달률은 최대 37.0%를 올렸다. 면역질환 전방위 확대…후속 적응증 경쟁 본격화 애브비는 이번 임상을 통해 린버크가 JAK 억제제 가운데 처음으로 24주 시점 완전한 두피 모발 회복(SALT 0)이라는 주요 순위화 2차 평가지표를 충족했다고 설명했다. 안전성은 기존 린버크의 알려진 프로파일과 유사한 수준으로 확인됐다. 52주까지의 안전성 결과 역시 앞서 공개된 24주 데이터와 일관된 경향을 보였다. 원형탈모증은 면역 매개성 자가면역질환으로, 두피 원형 탈모반부터 전신 체모 소실까지 다양한 양상으로 나타난다. 단순 미용적 문제로 인식되는 경우가 많지만, 실제로는 우울·불안 등 심리적 부담과 삶의 질 저하를 동반하는 만성질환으로 평가된다. 현재 글로벌 원형탈모증 치료 시장에서는 일라이릴리의 올루미언트와 화이자의 리트풀로가 대표적인 JAK 억제제로 자리하고 있다. 린버크까지 허가를 획득할 경우, 주요 JAK 억제제 간 경쟁 구도도 한층 확대될 전망이다. 현재 12세 이상 청소년 대상으로 허가된 치료제는 리트풀로가 유일하다. 린버크는 애브비가 개발한 선택적 JAK1 억제제로, 이미 다양한 면역질환 영역에서 적응증을 확보한 상태다. 미국에서는 류마티스관절염(RA), 건선성관절염(PsA), 강직성척추염(AS), 아토피피부염(AD), 궤양성대장염(UC), 크론병(CD), 거대세포동맥염(GCA) 등의 치료제로 허가됐다. 국내에서도 거대세동맥염을 제외한 6개 적응증을 확보했다. 애브비는 원형탈모증 외에도 백반증, 화농성 한선염(HS), 전신홍반루푸스(SLE), 타카야수동맥염 등 후속 면역질환 적응증 확대도 추진 중이다.

[데일리팜=손형민 기자] 저등급 신경교종 치료 영역에 IDH 변이를 표적하는 첫 치료제가 국내에 등장하면서 치료 전략 변화 가능성이 커지고 있다. 수술 이후 재발을 반복하고 결국 고등급으로 진행되는 질환 특성상 기존 방사선·항암화학요법 중심 치료의 한계를 보완할 새로운 옵션으로 주목받고 있다. 특히 독성이 큰 방사선·항암 치료 시점을 늦춰 환자의 인지기능 저하 부담과 삶의 질 악화를 줄일 수 있다는 점에서 의미가 크다는 평가가 나온다. 12일 한국세르비에는 서울 중구 플라자호텔에서 보라니고(보라시데닙) 국내 출시 기념 기자간담회를 개최했다. 보라니고는 신경교종 치료제로 지난 1월 국내 허가된 바 있다. 이번 허가로 보라니고는 만 12세 이상, 체중 40kg 이상 청소년, 성인 신경교종 환자 가운데, IDH1 또는 IDH2 변이가 있는 2등급 성상세포종·희돌기교종 환자에 사용할 수 있게 됐다. 저등급 신경교종은 비교적 천천히 성장하지만 재발 위험이 높고 시간이 지나면서 고등급 악성 종양으로 진행될 수 있는 뇌종양이다. 주로 발작 증상으로 발견되며 수술적 절제가 표준 치료로 활용돼 왔다. 다만 완전 절제가 어려운 경우가 많고, 이후 시행되는 방사선 치료와 항암화학요법 역시 인지기능 저하나 신경학적 이상반응 부담이 커 치료 공백이 존재했다는 게 의료진 설명이다. 장종희 세브란스병원 신경외과 교수는 "저등급 신경교종은 완치가 어려워 결국 재발하거나 고등급 신경교종으로 진행되는 경우가 많다"며 "기존 표준 치료는 병변 완전 제거가 쉽지 않고, 수술 후 시행되는 방사선·항암 치료 역시 인지기능 장애 등 부작용 한계가 있었다"고 설명했다. 이어 "2006년 테모졸로마이드가 교모세포종 치료제로 허가된 이후 보라니고는 처음으로 허가받은 신규 뇌종양 치료제"라며 "그간 대부분의 약물이 뇌혈관장벽(BBB)을 충분히 통과하지 못해 개발에 실패해 왔다는 점에서 보라니고의 등장은 큰 의미가 있다"라고 평가했다. 보라니고는 IDH1·2 변이를 직접 표적하는 경구 치료제다. IDH 변이는 2등급 신경교종 환자의 약 80%에서 확인되는 핵심 바이오마커로 알려져 있다. 현재 세계보건기구(WHO)와 미국종합암네트워크(NCCN) 역시 IDH 변이를 주요 진단 기준으로 제시하며 검사를 권고하고 있다. 허가 근거는 글로벌 임상 3상 INDIGO 연구다. 해당 연구는 수술 이후 방사선·항암화학요법을 아직 시행하지 않은 저등급 IDH 변이 신경교종 환자를 대상으로 진행됐다. 연구 결과, 보라니고는 위약 대비 질병 진행 또는 사망 위험을 65% 감소시켰다. 무진행생존기간(PFS)은 위약군 11.4개월 대비 보라고군에서 중앙값에 도달하지 않았다. 또 다음 치료 개입 시점(TTNI) 역시 유의하게 지연된 것으로 나타났다. 보라니고의 연간 치료 중 발작 발생률은 위약 대비 64% 감소했다. 안전성 측면에서는 피로, 근골격계 통증, 설사, 발작 등이 주요 이상반응으로 보고됐지만 전반적인 내약성은 양호한 수준을 보였다. 해당 연구 결과는 뉴잉글랜드저널오브메디신(NEJM)에 게재됐으며, 2023년 미국임상종양학회(ASCO) 연례학술대회에서도 발표됐다. 의료진은 보라니고의 가장 큰 의미로 치료 개입 지연을 꼽았다. 독성이 상대적으로 큰 방사선·항암화학요법 시점을 늦춤으로써 환자의 삶의 질 유지 가능성을 높였다는 평가다. 김재용 분당서울대병원 신경외과 교수는 "보라니고는 임상연구에서 다음 치료 개입 시점을 75% 지연시키는 결과를 보였다"며 "이는 독성이 강한 항암화학요법과 방사선 치료 시기를 늦춰 환자들이 정상적인 사회생활을 유지할 수 있는 기간을 실질적으로 확보했다는 점에서 의미가 크다"고 말했다.

[데일리팜=손형민 기자] 신성빈혈 치료제 '바다넴(바다두스타트)'이 단순한 ESA 대체 옵션을 넘어 실제 진료 현장에서의 활용 범위를 넓혀가고 있다. 투석 여부에 따른 적용 기준과 치료 전환 시점, 철 대사와 헤모글로빈(Hb) 반응 특성까지 고려한 환자 맞춤형 접근 필요성이 제기되면서다. 타나베파마코리아와 HK이노엔은 최근 서울에서 ‘New Paradigm VADANEM Symposium’을 열고, 투석 여부에 따른 적용 기준과 치료 전환 시점, 철 대사와 혈색소(Hb) 반응 특성 등을 중심으로 임상 적용 전략을 공유했다. 첫째날에는 최범순 가톨릭의대 교수를 좌장으로 김동기 서울의대 교수, 정성진 가톨릭의대 교수가 발표를 맡았으며 둘째날에는 주권욱 서울의대 교수가 좌장을 맡고 고강지 고대의대 교수와 고은실 가톨릭의대 교수가 각각 세션 발표를 진행했다. 투석 여부·ESA 반응 따라 달라지는 적용 전략 바다넴은 저산소유도인자 프롤릴하이드록실라제(HIF-PHI) 계열 경구제로, 기존 적혈구생성촉진제(ESA) 중심 주사제 치료 구조에 변화를 예고한 약물이다. 최근 국내 급여 적용되며 환자 접근성을 높였다. 다만 실제 임상에서는 단순히 경구제라는 장점만으로 접근하기보다 환자 상태에 따른 세분화된 적용 전략이 필요하다는 데 전문가 의견이 모였다. 신성빈혈은 CKD 진행과 함께 EPO 생성 감소와 함께 ‘기능적 철 결핍(functional iron deficiency)’이 동반되는 것이 특징이다. 염증으로 인해 헵시딘이 증가하면서 체내 철이 충분해도 활용되지 못하는 상태가 발생한다. 이러한 환경에서는 ESA 반응성이 떨어지는 ‘ESA 저반응성(hyporesponsiveness)’이 문제가 된다. 실제로 일부 환자에서는 고용량 ESA에도 불구하고 Hb 유지가 어려운 경우가 적지 않다는 게 전문가의 설명이다. 김동기 서울의대 교수는 “투석 환자는 ESA 치료 경험이 충분히 축적돼 있는 만큼 약제를 단순히 바꾸기보다는 Hb 변동성과 안정성을 함께 고려해야 한다”며 “기존 치료에서 목표 Hb 유지가 어렵거나 변동성이 큰 환자에서 새로운 옵션을 검토할 수 있다”고 설명했다. 이어 “비투석 환자의 경우 경구제라는 특성 자체가 치료 선택에 중요한 변수로 작용할 수 있다”며 “초기 치료 단계에서부터 경구 옵션을 고려하는 접근도 충분히 가능하다”고 덧붙였다. 이와 함께 ESA 치료에도 불구하고 Hb 반응이 충분하지 않거나 변동성이 큰 환자군에서 바다넴이 대안으로 고려될 수 있다는 점도 언급됐다. 단순한 수치 개선뿐 아니라 Hb 유지의 안정성과 치료 지속 가능성까지 함께 평가해야 한다는 것이다. 특히 전문가들은 바다넴의 활용 가능 환자로 ▲ESA 저반응 환자 ▲염증이 동반된 환자 ▲주사 치료 부담이 큰 비투석 환자 등을 제시했다. 기능적 철 결핍이 동반된 환자에서 철 이용 효율 개선을 기대할 수 있다는 점도 주요 포인트로 언급됐다. 바다넴의 또 다른 특징으로는 철 대사 조절과 관련된 기전적 차별성이 꼽혔다. HIF 경로를 통해 체내 철 이용 효율을 높이는 방식으로 작용하는 만큼, 기존 ESA 대비 철 보충 전략과의 연계도 달라질 수 있다는 분석이다. 바다넴은 단순히 EPO를 보충하는 방식이 아니라, 철 흡수·이동·활용 전반을 동시에 조절하는 ‘complete erythropoiesis’ 유도 기전을 갖는다. 정성진 가톨릭의대 교수는 “HIF-PHI 계열 치료제는 철 대사와 연계된 기전을 통해 보다 생리적인 방식으로 Hb를 조절하는 특징이 있다”며 “ESA 대비 Hb 상승 패턴이 다르게 나타날 수 있다는 점을 임상에서 고려해야 한다”고 말했다. 이어 “철 상태에 따라 치료 반응이 달라질 수 있는 만큼 단순히 Hb 수치만 볼 것이 아니라 철 대사 지표를 함께 평가하는 접근이 필요하다”고 강조했다. Hb 반응·철 대사 변수…“환자별 맞춤 접근 필요” 발표자들은 특히 급격한 상승보다는 보다 생리적인 범위 내에서 안정적으로 Hb를 유지하는 데 초점이 맞춰질 수 있다는 점에서, 환자 특성에 따른 치료 목표 설정이 중요하다고 설명했다. 실제 처방에서는 1일 1회 바다넴 300mg으로 시작해 일정 기간 유지한 뒤 반응에 따라 증량하는 전략이 제시됐으며, 초기에는 Hb 상승 속도를 면밀히 관찰하는 것이 중요하다는 점이 강조됐다. 급격한 Hb 상승 시 용량 조절이 필요하다는 설명이다. 아울러 치료 전환 시점에 대한 논의도 이어졌다. ESA 치료 중 반응 저하 또는 부작용 우려가 있는 환자군에서 바다넴으로의 전환이 하나의 전략이 될 수 있으며, 초기 치료 단계에서부터 경구제를 고려하는 접근도 점차 확대될 가능성이 제기됐다. 고강지 고대의대 교수는 “ESA 치료 중 용량을 지속적으로 올려야 하거나 목표 Hb 유지가 어려운 환자에서는 치료 전략을 재검토할 필요가 있다”며 “이러한 환자군에서 바다넴으로의 전환이 현실적인 옵션이 될 수 있다”고 말했다. 이어 “장기 치료 과정에서 주사제에 대한 부담이나 순응도 문제가 발생하는 경우 경구제로의 전환이 환자 관리 측면에서도 의미가 있다”고 덧붙였다. 고은실 가톨릭의대 교수 역시 “향후에는 단순히 ESA 이후 대안이 아니라 초기 치료 옵션으로서 경구제를 고려하는 흐름도 나타날 수 있다”며 “환자 특성에 맞춰 치료 전략을 유연하게 설계하는 것이 중요하다”고 강조했다. 또 고 교수는 경구제 특성상 약물 상호작용 관리가 필요하다는 점도 언급했다. 고은실 교수는 “철분제나 인결합제와 병용 시 약물 흡수가 저하될 수 있어 투여 시간 간격을 두는 것이 권고되며, 일부 약물과 병용 시 용량 조절이 필요할 수 있다”고 설명했다.

[데일리팜=이탁순 기자] 엘에스케이글로벌파마서비스(LSK Global Pharma Services Co., Ltd.; 이하 LSK, 대표 이영작)는 지난 7일 서울 중구 앰배서더 서울 풀만 호텔에서 주요 고객사를 초청해 ‘LSK Global PS 고객의 밤’ 행사를 성황리에 개최했다고 밝혔다. 이번 행사는 ‘대사질환 임상개발의 전략적 접근(Strategic Approaches to Clinical Development in Metabolic Diseases)’을 주제로, 비만, 당뇨병, 지방간 등 글로벌 제약·바이오 산업의 핵심 성장 영역으로 부상한 대사질환 분야를 중심으로 최신 임상개발 동향과 규제 대응 전략 등을 공유하는 자리로 마련됐다. 또한 LSK의 글로벌 파트너십 및 임상개발 역량을 소개하고, 업계 주요 전문가 간 네트워킹을 통해 실질적인 협력 기회를 모색하는 교류의 장으로 운영됐으며, 국내외 제약·바이오 업계 관계자 100여 명이 참석해 높은 관심을 보였다고 회사 측은 설명했다. 행사는 LSK 이영작 대표 및 LSK와 독점적 파트너십을 맺고 있는 미국의 대사질환 전문 CRO(임상시험수탁기관) 프로사이엔토(ProSciento)의 마커스 홈페시(Marcus Hompesh) 대표의 환영사로 시작됐다. 이어 국가임상시험지원재단(KoNECT) 공익적임상시험지원센터 하은정 센터장이 국내 CRO의 전문성과 신뢰성을 평가해 인증하는 ‘CRO 인증제도(K-ACRO)’를 소개하며, 한국 CRO 산업의 글로벌 경쟁력 강화 방향을 제시했다. 주요 세션에서는 대사질환 분야의 핵심 이슈가 집중적으로 다뤄졌다. 강북삼성병원 내분비내과 박세은 교수는 비만, 지방간, 당뇨 등 대사질환 간 상호 연관성을 강조하고, 향후 GLP-1 기반 치료제는 복합적인 기전과 다양한 적응증을 아우르는 방향으로 발전할 것으로 전망했다. 이어 프로사이엔토의 마커스 홈페시 대표 역시 비만, 지방간, 당뇨, 만성 신장 질환, 심혈관 질환, 퇴행성 신경 질환 등을 하나의 ‘대사 연속체(Metabolic Continuum)’로 이해해야 한다고 설명하며, 대사질환 신약의 성공적인 임상개발을 위해서는 질환의 생물학적 기전에 대한 깊은 전문성을 갖춘 의·과학 기반 특화 CRO(Science-driven Specialty CRO)의 역할이 중요하다고 강조했다. 마지막으로 국가임상시험지원재단 글로벌규제컨설팅 사업단 장성훈 단장은 ‘GLP-1 시대의 규제 전략: 체중 감소를 넘어선 차별화’를 주제로 발표하며, 차세대 대사질환 치료제 개발을 위한 규제 대응 전략과 핵심 고려사항을 공유했다. 행사 후반에는 LSK의 핵심 조직의 역할과 경쟁력을 공유했다. 임상과학개발(CSD, Clinical Science & Development) 부문은 최근 재정비된 임상·의과학 기반 전략 자문 조직을 소개하며, 학술적 전문성을 바탕으로 신약 개발 초기 전략 수립부터 전주기에 걸친 파트너로서의 강점을 강조했다. 임상운영(CR, Clinical Research) 부서는 자체 개발한 임상시험관리시스템(CTMS)을 통해 임상 운영 전 과정을 디지털로 통합 관리하며, 고품질의 밀착형 임상 운영 서비스를 제공하고 있다고 설명했다. 25년간 820건 이상의 과제 수행 역량을 보유한 통계과학(STAT, Statistical Science) 본부는 4개 조직을 축으로 고난이도 통계전략 수립과 컨설팅, CDISC 데이터 표준화, RWD와 AI 기반 분석, 규제기관 대응 및 품질관리를 통해 확장된 인사이트를 제공하는 전문성을 소개했다. 특히 LSK는 이번 행사의 주제인 대사질환 분야에서 풍부한 임상 경험과 전문성을 축적해 왔다는 설명이다. 국내외 제약사와 함께 비만, 당뇨병, 지방간 등 주요 대사질환을 대상으로 약 400여건의 프로젝트 경험을 보유하고 있다. 아울러 항암, 심혈관계, 내분비계 등 다양한 질환군에 따른 임상시험의 특수성을 고려하고 글로벌 임상시험 환경에 선제적으로 대응하고자, 항암제 1상 통계 심포지엄을 비롯해 학술행사와 임상시험 실무 이해 책자 발간 등 업계를 선도하는 CRO로서 고객사의 신약 개발 경쟁력을 제고하는 기반을 다져 왔다. 이번 행사에서는 미국 협력 CRO인 프로사이엔토와의 파트너십을 고객사에 소개하고, 향후 대사질환 분야에서 글로벌 공동 수주 및 개발 지원 역량을 강화하는 한편 전략적 협력 기회를 확대해 나갈 계획이라는 점도 밝혔다. 이영작 LSK 대표는 “대사질환 분야는 글로벌 신약개발 시장에서 가장 빠르게 성장하고 있는 핵심 치료 영역 중 하나로, 과학적 임상개발 전략과 임상 전반에 걸친 전문 역량의 중요성이 더욱 커지고 있다”며, “LSK는 다년간 축적된 임상 경험과 프로사이엔토와 같은 높은 전문성을 보유한 글로벌 CRO와의 파트너십을 바탕으로 고객사의 신약 개발 성공 가능성을 높이고, 국내 제약·바이오 기업의 글로벌 진출을 견인하는 전략적 파트너로서의 역할을 더욱 강화해 나가겠다”고 말했다.

[데일리팜=황병우 기자]국가신약개발사업이 2단계에 돌입한 가운데, 다음 과제로 단순한 파이프라인 확대보다 성공률을 높이는 구조 전환이 필요하다는 의견이 제기됐다. 투자심의 과정에서도 혁신성과 사업화 가능성을 이분법적으로 보기보다 환자군 정의, 임상적 포지셔닝, 바이오마커 전략 등을 기준으로 과제의 질을 평가해야 한다는 목소리가 나왔다. 국가신약개발사업단(KDDF)은 지난 8일 '2026 투자심의위원 워크숍'을 개최하고, '성과를 만드는 투자심의: 국가신약개발사업의 방향과 선택'을 주제로 패널토의를 진행했다. 패널토의는 고대경 국가신약개발사업단 수석이 좌장을 맡았으며 ▲김성훈 연세대학교 교수 ▲임정희 인터베스트 부사장 ▲정재호 연세암병원 교수 ▲백태곤 아름테라퓨틱스 대표가 패널로 참여했다. 국내 신약개발, 과제 수 넘어 임상·자본 과제 부각 토론은 국내 신약개발 경쟁력에 대한 진단에서 출발했다. 국내 신약개발 파이프라인이 빠르게 늘고 있음에도 글로벌 신약 성과가 제한적인 상황에서 연구개발 역량과 실제 성과 사이의 간극이 발생하는 원인이 논의됐다. 패널들은 국내 신약개발 생태계의 양적 성장은 분명하지만, 이를 글로벌 신약 성과로 연결하려면 임상 3상 자본, 사업화 판단, 환자 중심 개발 전략이 함께 보완돼야 한다고 봤다. 먼저 김성훈 교수는 국내 신약개발 생태계가 과거와 비교할 수 없을 정도로 커졌다고 평가하면서도, 양적 확대가 곧바로 글로벌 신약 성과로 이어지는 것은 아니라고 짚었다. 김 교수는 "수천 개의 신약 파이프라인이 움직이고 있고, 확률적으로 대부분 실패하더라도 글로벌 신약이 나오는 날은 멀지 않았다고 본다"면서도 "구조적으로 가능하려면 결국 임상 3상을 진행할 수 있는 펀드가 필요하다"고 진단했다. 또 임정희 부사장은 국내 파이프라인 수 증가를 양적 확대 이면의 구조와 함께 봐야 한다고 짚었다. 상당수 과제가 초기 임상 단계에 있을 가능성이 크고, 대학 실험실 창업 기반 벤처 증가와도 연결돼 있다는 설명이다. 임 부사장은 기술을 가장 잘 아는 주체가 회사를 만들고 개발을 주도한다는 장점은 인정하면서도, 사업화 관점에서 엄격한 적격 판단이 충분히 이뤄졌는지는 별도의 문제라고 봤다. 임상 현장의 관점에서는 '환자 중심'이 핵심 키워드로 제시됐다. 정재호 교수는 신약개발의 종착점은 결국 환자인 만큼, 물질 중심 접근에서 벗어나 어떤 환자군에서 어떤 바이오마커를 가지고 어떤 임상적 편익을 만들 것인지부터 출발해야 한다고 제언했다. 정 교수는 "환자 도달 가능성에 대한 확률 게임을 하는 것"이라며 "물질 중심이 아니라 환자 중심으로 가야 한다"고 밝혔다. 그는 신약 후보물질 수가 아니라 임상적 편익을 기준으로 경쟁력을 봐야 한다고 했다. 어떤 환자 세그먼트에서 어떤 클리니컬 포지셔닝으로 갈 것인지에 대한 고민이 먼저 이뤄져야 수천 개 약물의 가치도 높아질 수 있다는 의미다. 투심 역할, 혁신성과 실패 가능성 함께 봐야 국내 신약개발 경쟁력 진단 이후 토론은 사업단과 투자심의위원회의 역할로 옮겨갔다. 고대경 수석은 글로벌 경쟁력, 혁신성, 성과 가능성, 사업화 가능성 가운데 어떤 기준을 중점적으로 봐야 하는지 물었다. 이 구간에서 논의의 초점은 '성공 가능성이 높은 과제를 고르는 것'과 '실패 가능성이 높은 과제를 조기에 걸러내는 것' 사이의 균형으로 모였다. 공적 자금이 투입되는 사업인 만큼 단기 성과만 볼 수 없지만, 혁신성만을 앞세워 개발 가능성 검증을 늦추는 것도 적절하지 않다는 시각이다. 정 교수는 투자심의의 핵심 기준으로 '트랜슬레이셔널 프로버빌리티', 즉 환자 도달 가능성을 제시했다. 그는 공적 지원의 역할이 성공 가능성이 높은 과제를 뽑는 데 그치지 않고, 실패 가능성이 높은 과제를 조기에 스크리닝 아웃하는 데도 있다고 설명했다. 그는 "신약개발이라는 위험한 여정의 엔드포인트는 환자 도달 가능성"이라며 "이를 정량화하고 지표화하고 객관화할 수 있는 기준을 만드는 것이 투자심의위원회의 다음 세대 역할이 될 수 있다"고 설명했다. 다만 KDDF가 남은 기간 성과를 도출해야 하는 단계라는 점에서는 경쟁력과 사업화 가능성의 비중이 커질 수 있다고 봤다. 국가 차원의 장기 신약개발 로드맵과 개별 사업단의 단기 로드맵은 다른 관점에서 볼 필요가 있다는 설명이다. 투자자 관점에서는 경쟁력과 성공 가능성이 보다 중요하게 언급됐다. 임 부사장은 투자심의위원회를 다양한 분야 전문가로 구성한 이유도 한 과제를 여러 관점에서 보기 위한 것이라고 설명했다. 임 부사장은 베스트 인 클래스 약물을 지향한다면 경쟁 약물과의 헤드투헤드 디자인, 경쟁력을 입증할 수 있는 작용기전, 근거 있는 실험모델, 임상시험 디자인까지 제시할 필요가 있다고 했다. 노블 타깃에 대해서도 연구와 개발의 차이를 구분해야 한다고 봤다. 아카데미 입장에서 노블 타깃은 장기간 탐구할 수 있는 연구 주제일 수 있지만, 기업 입장에서는 제한된 자원과 시간 안에서 성과를 만들어야 하기 때문이다. 후속 사업, 임상 성공률 높이는 지원체계 과제 토론 후반부에서는 국가신약개발사업 이후의 지원 방향과 후속 사업 구조에 대한 논의가 이어졌다. 패널들은 후속 사업이 단순한 연구비 지원을 넘어 과제의 임상 성공률을 높이는 방향으로 설계돼야 한다고 봤다. 투자 연계, 임상기관 매칭, 플랫폼 기술 지원, 휴먼 PoC 확보 전략 등이 주요 과제로 제시됐다. 이에 대해 백 대표는 디스커버리와 임상 단계의 지원 방식을 달리할 필요가 있다고 봤다. 디스커버리 단계는 리스크가 큰 만큼 기업의 전략적 투자와 공동연구를 연계하고, 국가 예산은 성공 가능성이 높은 임상 프로그램에 보다 집중하는 구조가 필요하다는 제안이다. 또 김 교수는 플랫폼 기술 지원 트랙을 별도로 검토할 필요가 있다고 제안했다. 플랫폼 기술은 개별 파이프라인과 달리 독자적 가치가 있지만 민간 투자 관점에서는 애매하게 보일 수 있어 공적 지원이 별도 트랙으로 다룰 필요가 있다는 것이다. 이어진 질의응답에서는 후속 사업의 재원 확보, 전문가 자문단 운영, 공공 주도 위험분담 체계, 법적 기반 마련 필요성 등이 제기됐다. 참석자들은 정부 예산만으로는 후속 사업 추진에 한계가 있는 만큼 국민연금 등 장기 투자 자금과의 연계, 민간 자본 참여 확대가 필요하다는 의견을 냈다. 박영민 국가신약개발사업단 단장은 혁신성 확보, 평가와 관리의 균형, 중단 과제 예산의 재활용, 전문가 조직의 연속성 등이 모두 후속 사업에서 고민해야 할 과제라고 밝혔다. 박 단장은 "혁신성을 어떻게 확보할 것인지, 공적 자금이 들어가는 만큼 평가 기준을 어떻게 가져갈 것인지 고민이 필요하다"며 "VC 입장에서는 조기 엑시트가 중요할 수 있고, 개발자 입장에서는 끝까지 지원받아 퍼스트 인 클래스 신약을 개발하고 싶은 필요도 있다"고 말했다. 그는 이어 "단계 평가나 말 평가에서 중단되는 과제도 있는데, 중단된 예산을 어떻게 다시 활용할 것인지에 대한 지혜가 필요하다"며 "지금까지 드러난 장점은 살리고 단점은 최소화하는 방향으로 준비해야 한다"고 강조했다.