[데일리팜=김진구 기자] 대웅제약과 한미약품이 대한민국신약개발상 대상으로 선정됐다. 한국신약개발연구조합은 오는 23일 오후 서울 삼정호텔 제라늄홀에서 제23회 대한민국신약개발상 시상식을 개최한다고 21일 밝혔다. 대상은 위식도역류질환 치료제 '펠수클루정'을 개발한 대웅제약과 호중구감소증 치료제 '롤론티스'를 개발한 한미약품이 수상한다. 우수상은 치매치료용 패치제 '조네시브패취'를 개발한 아이큐어, 급성기관지염 치료제 '브론패스정'을 개발한 한림제약이 선정됐다. 기술수출부문 기술수출상은 자가면역질환 치료 후보물질 'APB-A1'을 개발한 에이프릴바이오가 받는다. 대웅제약 펙수클루정은 순수 국내기술로 개발한 국산 34호 신약이다. 위벽에서 위산을 분비하는 양성자 펌프를 가역적으로 차단하는 P-CAB(Potassium-Competitive Acid Blocker) 기전이다. 대웅제약은 임상을 통해 PPI 계열 치료제 대비 신속한 증상 개선·효과의 지속성을 입증했다. 투여 초기부터 주간·야간에 관계없이 즉시 가슴쓰림 증상을 개선했다. 대웅제약은 펙수클루정과 관련해 미국·캐나다·브라질 등 15개국에 1조1000억원 규모의 글로벌 기술수출을 달성했다. 한미약품의 롤론티스는 국산 33호 신약이다. 바이오의약품의 약효를 눌려주는 한미약품의 독자 플랫폼 기술 '랩스커버리(LAPSCOVERY)'로 개발됐다. 롤론티스는 기존 제품 대비 우수한 조혈모세포 분화·증식 효능이 있다. 기존 제품과 달리 항암제와 동시 투약이 가능하다는 장점이 있다. 한미약품은 지난 2012년 미국 스펙트럼에 롤론티스를 기술수출했다. 스펙트럼은 올해 1분기 중 미국 식품의약국(FDA)에 시판허가(BLA)를 신청할 계획이다. FDA 실사가 차질없이 진행될 경우, 연내 미국에서 승인받을 것으로 예상된다. 아이큐어의 도네시브패취는 세계 최초의 도네페질 패치제다. 알츠하이머형 치매 약물인 도네페질을 기존 1일 1회씩 복용해야 했던 경구제에서 주 2회 부착하는 패치제로 개발했다. 한국·대만·호주·말레이시아에서 약 400명의 경증·중등증 치매 환자를 대상으로 24주간 진행한 임상3상에선 기존 경구제 대비 비열등성을 확인했다. 기존에 경구제를 복용하던 환자가 패취제로 전환했을 때도 효과가 유지되는 것으로 확인됐다. 한림제약의 브론패스정은 천연물신약으로 기관지염증에 사용되는 청상보하탕 성분 중 6가지와 기관지 질환에 효험이 있다고 알려진 백부근을 첨가한 복합 생약 추출물이다. 급성 기관지염 환자 대상 임상 3상에서 비열등한 증상 개선 효과를 보였다. 에이프릴바이오가 개발한 자가면역질환 치료 후보물질 APB-A1은 유전자재조합 단백질 및 항체의약품 신약물질이다. 에이프릴바이오의 자체 플랫폼 기술인 SAFA(anti-Serum Albumin Fab-associated)를 통해 개발됐다. 활성화된 T세포에 발현되는 CD40L에 결합해 세포성·체액성 면역반응을 억제하는 기전이다. 다양한 자가면역질환에 활용될 것으로 기대된다. 지난해 10월 덴마크 제약사 룬드벡에 계약금 1600만 달러(약 192억원)를 포함해 총 4억4800만 달러(약 5400억원) 규모의 기술수출에 성공했다. 올해 23회를 맞는 대한민국신약개발상(Korea New Drug Award, KNDA)은 국내 전 산업분야에 걸쳐 민간이 주도하고 정부가 후원하는 국내 최초의 신약개발분야 상이다. 국내 바이오헬스산업의 발전과 신약 연구개발 의욕 고취를 위하여 한국신약개발연구조합이 지난 1999년 4월 제정하였다. 이 상은 과학기술정보통신부, 보건복지부, 산업통상자원부가 후원한다.

[데일리팜=노병철 기자] 글로벌 토탈 메디컬 에스테틱 전문 기업 휴젤(대표집행임원 손지훈)이 지난 18일 전 임직원 대상 ‘2022 킥오프 미팅(Kick off meeting)’을 진행했다고 21일 밝혔다. 코로나19 방역 지침에 따라 비대면 온라인 형식으로 진행된 이번 킥오프 미팅은 ‘2022년 휴젤, Go Together!’를 주제로 휴젤의 글로벌 시장 제패를 위한 각 사업부별 올 한 해 주요 과제 및 사업 전략에 대해 공유하는 시간을 가졌다. 손지훈 대표집행임원의 신년사로 문을 연 이날 킥오프 미팅에서는 회사의 글로벌 대도약기 첫 해였던 지난 2021년의 주요 성과 발표와 함께 대외적으로는 신규 시장 진출부터 내부적으로는 성장동력 확보를 위한 신규 파이프라인 구축까지 회사의 전방위적인 성장을 위한 올해 사업 전략 설명이 이어졌다. 특히, 작년 시장 안착에 성공한 중국을 비롯해 올해 1월 프랑스 허가를 시작으로 주요 11개국 진출을 앞둔 유럽, 이어 올해 허가 및 현지 론칭이 예상되는 미국, 캐나다, 호주까지 주요 시장 진출이 본격화되는 만큼 이들 국가를 필두로 한 해외 시장 확대의 구체적인 사업 계획이 소개됐다. 손 대표의 주요 사업 계획 발표에 이어 해외 시장 확대의 최전선에 있는 영업마케팅본부를 비롯해 휴젤의 미래 성장 동력 확보를 담당하는 개발본부와 의학본부, 보툴리눔 톡신과 HA필러 생산을 책임지고 있는 생산본부까지 총 8개 본부가 올 한 해 사업 비전을 담은 청사진을 공개했다. 각 본부의 사업 계획 발표 뒤에는 푸짐한 선물을 두고 펼치는 ‘온라인 퀴즈쇼’ 프로그램도 마련해 임직원들의 호응을 얻었다. 이어 마지막 순서로는 휴젤 임직원들이 직접 추천, 우수한 업무 능력과 유연한 커뮤니케이션 능력을 갖춘 직원에게 수여되는 ‘올해의 휴젤인’ 시상이 이어졌다. 휴젤 손지훈 대표집행임원은 “지난 2021년은 휴젤의 창립 20주년으로, 전 세계 시장에 불어 닥친 많은 어려움 속에서도 회사의 모든 임직원의 불굴의 의지와 열정을 통해 좋은 성과를 거둘 수 있었다”며 “지난해 성과를 자양분으로 올해는 휴젤에게 있어 새로운 주주와 모든 임직원들의 단합아래 더 큰 세계 시장을 향해 뻗어 나가는 성장의 분수령이 되는 해가 될 것”이라고 말했다.

[데일리팜=이석준 기자] 알리코제약이 최근 영국 의약품 공급 전문업체 클로스 마쉬(Claus Marsh)와 세균성 피부질환용 아크라손크림 등 3개 제품에 대해 200만 달러(약 24억원) 규모 의약품 수출 계약을 체결했다고 21일 밝혔다. 클로스 마쉬(Claus Marsh)는 2005년 아제르바이잔 제약회사 알테스 팜(Altes Pharm)을 인수해 CIS(독립국가연합) 13개 국가로 유럽과 미국의 주요 의약품을 판매 및 공급하고 있다. 알테스 팜은 △존슨앤드존슨 △액타비스 △테바 △사노피-아벤티스 오리지널 의약품을 공급하는 CIS 내 글로벌 선도 제약사다. 이번 계약은 카자흐스탄, 아제르바이잔, 우즈베키스탄, 조지아 전역 병원과 약국에 제품을 공급하며 CIS 및 중동 시장 지배력을 확보하고 해외 사업을 본격화하겠다는 알리코제약의 방침과 일치한다. 이항구 알리코제약 대표는 "회사 수출이 과거 베트남 등 동남아시아에 집중됐다면 이번 계약을 시작으로 향후 유럽 및 남미 시장까지 해외 시장으로 확장할 계획이다. 연구개발과 선진국 수준의 GMP 생산설비 투자를 본격 추진해 글로벌 제약사로 성장을 가속할 예정"이라고 말했다. 알리코제약은 올 1월 '2022 아랍헬스 국제 의료기기 전시회'에 참가하며 해외 사업 진출에 드라이브를 걸고 있다. 전시회에서 의약품은 물론 의료기기 질세정제 '이너수(水)'를 선보이며 비의약품 수출에도 힘쓰고 있다. 그 결과 우즈베키스탄 메이저 제약사(Lahisam)와 이너수 계약을 완료했고 현지 고객사는 판매 및 유통을 위한 의료기기 전담팀을 완비 후 론칭 준비중이다. 한편 알리코제약은 2025년 매출 3000억원을 목표하고 있다. 최근 해외사업 성과를 바탕으로 2022년을 유럽 및 미국 등 선진국 시장 진출 준비를 위한 원년으로 삼을 계획이다.

[데일리팜=노병철 기자] 양승철 프라임제약 전무가 재경벌교상고동문회 '자랑스런 동문인상'을 수상했다. 재경벌교상고동문회는 지난 19일 개최된 정기총회에서 벌교상고 출신으로서 헬스케어산업 발전에 혁혁한 공로를 인정해 감사패를 수여했다. 벌교상고 26회 졸업생인 양 전무는 이날 정기총회를 통해 동문회 발전 기금 100만원을 기탁했다.

[데일리팜=이석준 기자] 대한뉴팜 2세 경영은 이원석 부사장(45)으로 무게추가 쏠려있다. 이 부사장은 2005년 회사에 들어와 마케팅, 사업개발, 경영관리, 제약영업 등 핵심 보직을 두루 거치며 경영 수업을 받고 있다. 낮은 지분율은 변수다. 6.97%로 2대 주주이지만 여동생 이지민(42)씨의 실질적 지분율 4.06%(대한뉴팜, 아벤트코리아, 엠앤비솔루션즈)와 큰 차이가 없기 때문이다. 향후 아버지 증여가 어디로 향하느냐에 따라 판도가 뒤집힐 수 있다. 대한뉴팜은 현재 창업주 이완진 회장(71)이 이끄는 오너 체제다. 회사는 2020년 1월 31일 이영섭, 이완진 각자 대표에서 이완진 단독대표 체제로 변경하고 이를 유지하고 있다. 업계는 당시 대한뉴팜의 오너 체제 전환을 경영 승계를 위한 밑그림으로 봤다. 향후 이완진 단독대표에서 이완진, 이원석 또는 이원석 체제로 가기 위한 사전 작업이라는 평가다. 이원석 부사장은 이완진 회장 장남이다. 이완진 회장의 증여 작업도 비슷한 시기에 이뤄졌다. 이완진 회장은 2018년 12월 27일 이원석 부사장과 장녀 이지민씨에 각각 60만주와 20만주를 나눠줬다. 이완진 회장 두 자녀는 이때 대한뉴팜 지분을 처음 갖게 됐다. 이후 증여 작업이 한 차례 더 있었다. 이완진 회장은 2020년 5월 12일 이원석 부사장에게 40만주를 추가로 증여했다. 이에 이원석 부사장은 현 지분율 6.97%(100만주)를 쥐게 됐다. 100만주는 모두 증여로 받은 지분이다. 대한뉴팜 후계자로 이원석 부사장이 낙점받는 분위기다. △이완진 회장 자녀 중 유일하게 대한뉴팜 경영에 참여하고 있다는 점 △여동생보다 4배 많은 수증 규모 △지분율 등이 근거로 작용하고 있다. 업계는 이르면 올해 이완진 단독대표 체제를 이완진, 이원석 공동(또는 각자) 대표 체제로 전환할 가능성을 점치고 있다. 이완진 회장이 70대 고령으로 접어들었고 특히 지난해 실적이 턴어라운드에 성공한 만큼 안정적인 시기에 2세 경영이 본격화될 수 있어서다. 대한뉴팜은 지난해 순이익(-99억→172억원)이 전년대비 흑자전환했다. 같은 기간 매출액(1495억→1666억원)과 영업이익(248억→282억원)도 각각 11.4%, 13.5% 증가했다. 낮은 지분율 변수될까 변수는 이원석 부사장의 낮은 지분율이다. 이원석 부사장 여동생 이지민씨는 아벤트코리아 대표이자 최대주주(53.55%)다. 이지민씨는 아벤트코리아 제품을 유통하는 인터넷몰 엠앤비솔루션즈(최대주주 이완진 회장 100%) 대표도 맡고 있다. 이지민씨는 실질적으로 아벤트코리아, 엠앤비솔류션즈를 지배하고 있다. 따라서 이지민씨의 대한뉴팜 지분율은 본인 1.39%에 아벤트코리아(2.35%), 엠앤비솔루션즈(0.32%)를 합친 4.06%로 봐도 무방하다. 이 경우 이원석 부사장의 6.97%와 큰 차이가 나지 않는다. 물론 이완진 회장의 향후 증여가 누구에게 향하는지에 따라 후계자 구도는 굳혀질 수 있다. 이완진 회장은 현재 26.53%를 보유한 최대주주다. 증권가 관계자는 "표면적으로 봤을때 이원석 부사장은 대한뉴팜, 이지민씨는 아벤트코리아와 엠앤비솔류션즈로 교통정리가 된 모습이다. 다만 이완진 회장 두 자녀의 지분율이 크지 않은 만큼 아버지 증여가 어디로 향하는지에 모든 가능성이 열려있다"고 진단했다. 한편 이원석 부사장은 2018년 사내이사로 신규 선임됐다. 2021년에는 재선임되며 연임에 성공했고 임기는 이완진 회장과 같은 2024년 3월 22일까지다.

[데일리팜=김진구 기자] 불과 3년 전까지 씨젠은 매출 1000억원대 중견기업이었다. 그러나 코로나19 바이러스가 전 세계를 휩쓴 지 불과 2년 만에 이 기업은 1조4000억원의 매출을 내는 거대기업으로 성장했다. 씨젠뿐 아니라 다른 진단키트 업체들도 이 기간 매출이 적게는 2배에서 많게는 1000배 넘게 증가한 것으로 확인된다. 코로나 사태가 2년 넘게 장기화하는 상황 속에서 진단키트 업체들의 위상이 크게 달라졌다는 해석이 나온다. 21일 금융감독원에 따르면 씨젠의 지난해 매출은 1조3708억원이다. 코로나 사태가 터지기 전인 2019년 1220억원과 비교하면 2년 새 11배 증가했다. 작년 매출로 보면 종근당(1조3436억원)·한미약품(1조2061억원)과 어깨를 나란히 한다. 다른 업체들도 마찬가지다. 휴마시스는 2019년 92억원에 그치던 매출이 지난해 3218억원으로 35배 증가했다. 랩지노믹스는 같은 기간 332억원에서 2024억원으로 6배, 수젠텍은 38억원에서 772억원으로 20배 증가했다. 이 기간 가장 극적인 변화를 보인 곳은 피씨엘이다. 피씨엘의 매출은 2016년 6억원, 2017년 5억원, 2018년 1억3000만원이었다. 2019년엔 4000만원을 기록하는 데 그쳤다. 그러나 코로나 사태를 거치면서 지난해 455억원으로 2년 새 매출이 1200배 증가했다. 아직 지난해 실적이 공개되지 않은 에스디바이오센서의 경우 2019년 730억원이던 매출이 2020년 1조6862억원으로 23배 증가했다. 지난해는 3분기까지 2조4862억원을 기록했다. 3분기까지만의 매출로 셀트리온(1조8908억원)·유한양행(1조6878억원)·삼성바이오로직스(1조5680억원) 등의 매출을 앞지른 상태다. 코로나 사태를 계기로 진단키트 업체들의 위상이 크게 달라졌다는 해석이 나온다. 전 세계적으로 코로나 진단키트의 수요가 크게 늘었고, 국내 진단키트 업체들은 사태 초기부터 발 빠르게 관련 제품을 내놓으며 해외시장 공략에 성공했다. 실제 관세청에 따르면 국산 진단키트의 수출액은 2019년 2억5327만 달러(약 3000억원)에 그쳤으나, 2020년 21억7087만 달러(약 2조5800억원) 2021년 20억4666만 달러(약 2조4400억원)으로 껑충 뛰었다. 다만 이같은 매출이 얼마나 오래 유지될지에는 물음표가 붙는다. 대부분 업체의 매출이 코로나 진단키트에 집중돼 있는 상황에서 코로나 백신과 경구용치료제가 등장하며 팬데믹의 종식이 가시화하고 있기 때문이다. 당장은 오미크론 변이의 등장으로 확진자가 급증하고 있지만, 이 고비를 넘기면 코로나 사태는 점차 누그러질 것으로 전문가들은 입을 모은다. 진단키트 업체들도 이같은 상황을 분명히 인식하고 있는 것으로 보인다. R&D 투자 확대, 적극적인 M&A 시도 등으로 사업 다각화에 앞다퉈 나서는 것도 이런 고민에서 비롯됐다는 분석이다. 씨젠은 자체 R&D 확대를 통한 사업 다각화에 방점을 찍었다. 씨젠은 지난해 R&D 비용으로만 750억원을 집행했다. 2019년 98억원보다 7.5배 늘었다. 연구개발 인력도 2019년 115명에서 2020년 259명으로 2배 이상 증가했다. 씨젠은 대대적인 R&D 확대를 통해 코로나 외 질환을 진단하는 시약·장비 개발에 나서고 있다. 자궁경부암(HPV), 성매개감염증(STI), 코로나 외 호흡기질환을 진단하는 시약 등이다. 에스디바이오센서는 M&A로 노선을 정한 것으로 보인다. SD바이오센서는 1조원에 가까운 현금을 확보하고 있다. 지난해 3분기 기준 이 회사의 현금 및 현금성자산은 7065억원에 달한다. SD바이오센서는 지난해 10월 200억원을 투입해 국내 연속혈당측정기 개발 업체인 유엑스엔의 지분 22.1%를 확보했다. 11월엔 470억원을 투입해 브라질의 의료·수술·치과 진단재료 생산업체인 ‘Eco Diagnostica’의 지분 3.75%를 확보했다. SD바이오센서의 관계회사인 바이오노트는 지난해 646억원을 투자해 국내 백신기업 유바이오로직스 지분 6.5%를 확보하면서 최대주주 자리에 올랐다. 바이오노트는 이외에도 지난해 씨티씨바이오, 셀리드, 엔에이백신연구소의 지분을 취득했다. 바이오노트는 SD바이오센서의 최대주주인 조영식 의장이 회장을 맡고 있는 동물진단 전문기업이다.

[데일리팜=지용준 기자]국내 개발 알츠하이머 치료 신약이 상업화 가능성을 높이고 있다. 젬백스앤카엘이 지난달 알츠하이머 치료 신약의 임상 3상에 진입한 데 이어 아리바이오도 올해 미국 임상 3상 계획을 구체화했다. 21일 업계에 따르면 아리바이오는 알츠하이머 치료 신약으로 개발 중인 ‘AR1001’의 올해 하반기 미국 임상 3상 진입을 예고했다. 임상 3상 진행을 위한 투자금도 확보했다. 아리바이오는 지난 1월 캑터스자산운용으로부터 345억원 규모 투자금을 확보한 데 이어 메리츠증권 등 3곳의 기관투자자로부터 1000억원 규모 투자금을 유치했다. 이로써 올 들어 아리바이오가 확보한 투자금만 1345억원에 이른다. 아리바이오는 투자금 대부분을 AR1001의 임상 3상 진행 비용으로 사용할 계획이다. 대규모 자금을 확보한 만큼 안정적인 임상 3상이 가능하다는 게 회사 측의 설명이다. AR1001은 뇌혈관을 확장해 혈류를 개선, 신경세포의 사멸을 억제하고 장기기억 형성 단백질과 뇌세포증식 단백질 활성화, 뇌의 독성 단백질을 제거 등 다중 작용하는 알츠하이머 치료 신약 후보물질이다. AR1001은 앞서 미국에서 진행한 임상 2상 결과, 치매환자의 인지기능 저하를 늦추는 효과를 확인했다. 아리바이오에 따르면 미국 내 21개 임상센터에서 환자 210명을 대상으로 임상을 실시한 결과,& 160;AR1001& 160;저용량(10mg) 또는 고용량(30mg)을 투여받은 환자군 모두에게서 치매의 진행속도를 늦추고 인지기능을 향상시킨 것으로 나타났다. 저용량군의 경우 투약 4주부터 약효가 나타나 26주까지 위약군보다 인지기능이 25.6% 향상됐다. 앞서 젬백스앤카엘도 지난 1월 중등도에서 중증의 알츠하이머병 환자를 대상으로 ‘GV1001’의 효과를 확인하는 국내 임상 3상을 식품의약품안전처로부터 승인받았다. GV1001은 인간 텔로머라제에서 유래한 16개의 아미노산으로 구성된 펩타이드(peptide)이다. GV1001은 췌장암 치료제로 허가받은 '리아백스주'와 동일한 성분의 약이다. 현재 용도를 변경해 치매 치료제로 개발 중이다. GV1001은 중증 알츠하이머병 환자 96명을 대상으로 진행한 임상 2상에서 유의미한 결과를 도출했다. 도네페질을 단독으로 투여한 대조군은 중증장애(SIB) 점수가 7.23점 감소한 반면 GV1001 1.12mg을 투여한 시험군은 0.12점 감소했다. SIB점수는 많이 감소할수록 치매 진행 속도가 빠르다는 것을 의미한다. 국내 제약사들도 천연물, 복합제 등으로 알츠하이머 치료 신약에 도전하고 있다. 일동제약은 알츠하이머 신약후보물질 ID1201을 개발하고 있다. ID1201은 멀구슬나무 열매에서 추출한 천연물기반 의약품이다. 일동제약은 2019년 알츠하이머 환자 1449명을 대상으로 효과를 확인하는 ID1201의 국내 임상 3상을 승인받았다. 최근 임상 3상이 종료된 것으로 확인됐다. 현대약품은 기존 알츠하이머 환자에게 처방되는 도네페질과 메만틴 성분을 합친 복합제 'BPDO-1603'를 개발 중이다. 현재 임상 3상단계다. 메디포스트는 알츠하이머 치료제로 개발중인 뉴로스템의 임상2a상을 마쳤다. 메디포스트는 임상 2a상에서 알츠하이머병 평가척도에서 통계적 유의성을 확보하지 못했지만 일정 부분 효과를 확인한 만큼 추가 임상을 이어간다는 계획이다. 알츠하이머 치료제는 전 세계에서 개발에 공을 들이고 있는 분야다. 바이오젠이 지난해 6월 알츠하이머 치료 신약 ‘아두헬름’을 미국 식품의약국(FDA)으로부터 허가 받았지만 효능과 비용 논란으로 몸살을 앓고 있다. 여기에 일라이릴리의 도나네맙과 로슈의 간테네루맙도 FDA로부터 혁신 신약으로 지정 받고 바이오젠을 쫓는 상황이다.

[데일리팜=어윤호 기자] 초고가 원샷 치료제, CAR-T 신약 '킴리아'가 빠르면 4월부터 보험급여 적용을 받게 될 것으로 판단된다. 관련업계에 따르면 한국노바티스의 CAR-T 신약 킴리아(티사젠렉류셀)는 지난 1월 13일 건강보험심사평가원 약제급여평가위원회 통과 이후, 같은 달 마지막 주에 국민건강보험공단과 공식 약가협상을 시작했다. 약가협상 기한이 60일임을 감안하면 3월 말에 협상이 완료돼야 한다. 그렇다면 통상 약제 급여의 최종 결정 기구인 건강보험정책심의위원회가 매월 초 열리는 상황에서, 킴리아의 약가협상이 3월 중 타결될 경우 4월 등재도 가능한 상황이 된다. 그러나 4월 등재는 이 모든 조건이 충족될 때 얘기다. 약가 협상 자체가 결렬될 수도 있으며 협상 기한 내 논의가 끝나지 않을 가능성도 배제할 수 없다. 최근 협상 기한을 연장하는 사례가 늘고있기 때문이다. 더욱이 협상 약제가 초고가 신약 킴리아이다. 정부와 제약사 간 합의점을 찾기는 순탄치 않을 것으로 예상된다. 킴리아의 적응증은 ▲두 가지 이상의 전신 치료 후 재발성 또는 불응성 미만성거대B세포림프종(DLBCL, Diffuse Large-B-Cell Lymphoma) 성인 환자 치료와 ▲25세 이하의 소아 및 젊은 성인 환자에서의 이식 후 재발 또는 2차 재발 및 이후의 재발 또는 불응성 B세포급성림프모구성백혈병(B-ALL, B-Acute Lymphoblastic leukemia) 치료다. 여기서 경제성평가면제제도를 타고 있는 킴리아의 두 적응증에 대한 급여 기준은 차이가 있다. B-ALL은 총액제한형만 적용되지만 DLBLC의 경우 성과기반형이 추가로 붙었다. 이는 모든 DLBCL 환자를 대상으로 치료성적에 따라 제약사가 약제 가격의 일부를 분담한다는 의미다. 문제는 대량 생산되는 기존 약물과 달리, 환자에게서 추출한 세포로 하나의 배치가 생산되는 킴리아의 특성상 제조 단가가 천문학적으로 높고 총액 제한 이상의 환자 발생 시 고스란히 제약사의 비용 부담이 높아지는 구조다. '약가협상 타결'이란 목표에 한국노바티스의 '노력'은 필수요소지만 이것이 곧 성취로 이어질지도 미지수다. 한편 기존 치료에 불응하거나 재발한 DLBCL, B-ALL 환자는 국내 약 200여명 내외의 소수로, 킴리아 허가 전까지는 대체 치료 옵션이 없거나 표준 치료법이 확립되지 않아 기대 여명이 6개월에 불과할 정도로 생명이 위급한 상황이다. 실제 국내에서 2차 치료에 실패한 DLBCL 환자의 전체 생존기간 중앙값은 4.73개월 수준이며 2차 치료 실패 환자의 약 70%가 구제항암화학요법을 반복적으로 진행하고 있다.

[데일리팜=정새임 기자] "우리 아이는 척수성근위축증을 앓고 있습니다. 졸겐스마를 맞으면 아이가 정상적인 생활을 할 수 있는데, 건강보험이 적용되지 않아 맞을 수가 없습니다. 정치인들의 논의가 길어질수록 우리 아이는 골든타임을 놓치게 됩니다. 이미 9개월이 지났고, 그 시간은 돌이킬 수 없습니다." 척수성근위축증(SMA) 환우 부모들은 지난 9일 국민의힘이 국회의원회관에서 마련한 '중증 희귀질환 환우 가족과의 동행 간담회'에서 이같이 호소했다. 지난해 5월 국내 허가된 노바티스 '졸겐스마'의 급여를 요청하는 환자들의 목소리가 높다. 태생적으로 SMN1 유전자가 결핍되거나 변이돼 근육이 점차 위축되는 이 희귀질환에 걸린 영유아들은 운동신경세포가 손상되고 심각한 경우 만 2세 전에 사망한다. 환우 부모들은 이날 간담회에서 환자와 가족들이 겪는 어려움을 전했다. A씨는 "아이가 척수성근위축증 1형이라는 판정을 받고 하늘이 무너지는 줄 알았다. 우울증에 빠지고 너무나 살기 힘들었지만, 치료비를 충당해야 하기 때문에 일을 놓을 수 없다. 아이는 지금도 병원에 있는데, 온몸에 근육이 안 생기고 기침도 제대로 못하며, 입으로 뭘 먹지도 못한다. 산소호흡기로 연명하고 있다"고 말했다. 그들은 하루빨리 졸겐스마의 급여화를 이뤄야 한다고 주장했다. 이 병에 쓸 수 있는 로슈 '에브리스디', 바이오젠 '스핀라자' 두 가지 치료제가 더 있고 그 중 스핀라자는 급여가 적용되고 있지만, 졸겐스마는 보다 근본적인 치료가 가능하기 때문이다. 다른 치료제가 백업 유전자인 SMN2에 관여해 평생 약을 투약해야 하는 반면, 졸겐스마는 결핍된 SMN1 유전자를 아예 기능적으로 대체해 한 번만 맞으면 된다. 한 번 투여만으로 완치를 기대할 수 있는 '꿈의 치료제'이지만 1회 투여 비용이 약 25억원에 달해 환자들은 엄두를 낼 수 없는 현실이다. A씨는 "졸겐스마를 맞아서 아이가 회복하는 것이 우리의 희망이지만 현재로서는 '그림의 떡'이다. 25억원이라는 금액이 큰 돈이지만 이 질환에 걸린 환자가 많은 것이 아니어서 재정지출이 아주 크지 않을 것이다"라며 "특히 이 병에는 골든타임이 있어 빨리 아이를 살릴 수 있도록 조치를 해달라"고 호소했다. 또 다른 환우 가족인 B씨도 "졸겐스마를 맞을 수 있다는 희망이 너무나 먼 희망이다. 치료제가 있는데 맞을 수 없는 심정을 아시는가"라며 "우리 아이들이 잘 클 수 있는 새로운 세상에서 살고 싶다"고 전했다. 환우와 그 가족들의 요구가 높아지면서 정부도 급여 절차에 속도를 내는 모습이다. 하지만 25억원이라는 약가를 현 잣대로 평가하기 쉽지 않아 정부는 새로운 기준을 마련해야 했다. 최근 정부가 내놓은 방안은 '환자단위 성과기반 위험분담(DLBCL)'으로 치료제를 썼지만 효과가 없는 경우 제약사가 분담하는 방식이다. 여기에 일정 금액 이상 청구 시 초과 금액을 모두 반환하는 총액제한 조건이 같이 적용될 가능성이 높다. 특히 정부가 졸겐스마 급여에서 고민하는 지점은 장기 효과다. 이론상으로 졸겐스마는 한 번만 투약하면 평생 다른 치료를 받지 않아도 된다. 하지만 아직 장기 효과에 대한 연구가 축적되지 않아 불확실하다는 것이 정부의 입장이다. 이에 노바티스는 국내와 해외에서 졸겐스마 장기 추적 데이터 쌓기에 주력하고 있다. 한국에서는 회사가 진행한 '약제 접근성 관리 프로그램(MAP)'을 통해 6명의 영유아 환자들이 졸겐스마로 치료를 받았고, 이들에 대한 추적관찰이 진행되고 있다. 지난달 국제학술지 'Brain Development'에 실린 5~17개월간의 추적관찰기간 데이터에 따르면, 6명은 모두 운동능력이 개선됐으며, 3가지 운동발달지표(필라델피아 아동병원 영아 신경근장애 검사, 해머스미스 기능성 운동확대지수, 해머스미스 영아 신경근육평가점수)가 모두 증가했다. 한 환자는 치료 전 하루 16시간 인공호흡기를 사용했으나 투약 6개월 뒤에는 수면 중에만 8시간 사용하는 것으로 개선됐다. 관찰기간 중 사망한 환자는 없었고, 영구적인 호흡보조가 필요한 경우도 나타나지 않았다. 미국 등 해외에서는 6년 이상의 추적 관찰 데이터가 쌓인 상태다. START 연구의 장기 추적 조사 결과, 치료 효과가 6.2년 이상 효과가 유지되고 있었다. 10명 중 2명은 독립적으로 걸었으며, 2명은 도움을 받아 설 수 있었다. 이 외에도 노바티스는 SPR1NT, STRONG, REACH, STR1VE-AP 등 다양한 임상을 통해 환자들의 장기 유효성·안전성을 살펴보고 있다. 이날 환우 가족과의 간담회에 참석한 이준석 국민의힘 대표는 "출산 장려에 쓰이는 예산이 수십조원에 달하는데, 이런 예산도 중요하지만 이미 태어난 아이들의 건강을 위한 예산도 뒤쳐져서는 안된다고 생각한다"며 "급여화 절차가 지연되는 문제에 대해 획기적으로 기일이 단축될 수 있도록 우리 당에서 강하게 추진하겠다"고 답했다.