G2G(정부간 계약)를 기반으로 사우디아라비아 제약시장 진출을 모색하는 자리가 마련됐다. 한국제약바이오협회(회장 원희목)는 27일 니자르 알 하리리 사우디 산업클러스터 회장과 라에드 스웨이드 사우디 제약&생명공학 사업부 부회장 등이 서울 방배동 협회를 방문해 협력방안을 논의했다고 밝혔다. 이날 방문은 지난 26일 입국한 무함마드 빈 살만 사우디 왕세자의 첫 방한에 따라 우리나라 정부와 구축한 협력 관계의 연장으로 이뤄졌다. 자원부국 사우디에서 무함마드 왕세자는 지난 2016년부터 석유산업 의존도를 낮추고 민간 경제를 육성하기 위한 경제·사회 개혁 프로젝트인 ‘비전 2030’을 추진하고 있다. 사우디 산업클러스터(Industrial Cluster)는 협회를 통해 국내 제약기업들과 교류를 확대하고 산업 발전을 촉진한다는 계획이다. 사우디는 지난 2016년 기준 약 66억달러(약 7조6000억원) 규모의 의약품 시장을 형성하고 있다. 이중 의약품 수입 비중이 지난해 기준 약 75%에 달해 우리나라 기업이 시장에 진출하기가 상대적으로 수월한 것으로 평가된다. 또 사우디는 걸프협력회의(GCC), 이슬람협력기구(OIC) 등 총 1200억달러 규모 시장에 진출할 수 있는 교두보라는 지리적 이점도 갖고 있다. 니자르 알 하리리 회장은 “사우디는 비전 2030에 따라 해외 기업의 시장 진출을 적극 지원하고 바이오산업도 그 중 하나”라며 “삼성바이오로직스, LG화학, SK바이오사이언스 등 한국 기업들도 사우디 바이오파크 등을 통해 진출했거나 예정”이라고 밝혔다. 이어 그는 “정부 간 회담에서 제약산업 협력 확대에 대한 서명이 이뤄졌고, 앞으로 활발한 교류를 통해 더욱 많은 한국의 제약기업들이 진출할 수 있기를 희망한다”고 덧붙였다. 이에 대해 원희목 회장은 “G2G에서 구체적인 협약이 이뤄진다면 기업들은 불확실성이 줄어 보다 적극적으로 글로벌 시장에 진출할 수 있을 것”이라며 “오늘 이 자리가 우리 제약산업의 사우디 진출을 위한 파트너링의 시작이 되길 바란다”고 밝혔다. 한편 이날 회담에는 GC녹십자, JW중외제약, 동구바이오제약, 동아에스티, 보령제약, 유한양행, 일동제약, 종근당, 휴온스글로벌 등 국내 제약사의 대표이사 또는 글로벌 사업본부 임원 등이 참석해 사우디 의약품 시장 진출에 대한 관심을 나타냈다.

삼성바이오에피스가 희귀질환치료제 '솔리리스' 바이오시밀러의 임상3상시험에 진입한다. 27일 식품의약품안전처에 따르면 삼성바이오에피스는 SB12의 임상3상시험 계획을 승인받았다. 삼성서울병원과 서울대병원에서 진행하는 이번 임상시험에서는 발작성 야간 혈색소뇨증 환자를 대상으로 SB12와 솔리리스의 유효성, 안전성, 약동학 및 면역원성을 비교한다. 앞서 삼성바이오에피스는 지난 3월 독일에서 진행한 SB12의 임상1상시험을 완료했고, 이번에 한국을 포함해 글로벌 임상3상을 진행한다. SB12는 솔리리스의 바이오시밀러 제품이다. 솔리리스는 미국 연구개발 제약사 알렉시온이 개발한 발작성 야간 혈색소뇨증치료제(PNH)다. 지난해 글로벌 시장에서 약 3조5000억원의 매출을 올렸다.

삼성바이오로직스가 한국의 바이오스타트업이 유니콘기업으로 거듭날 수 있게 돕겠다는 의지를 드러냈다. 바이오의약품 개발부터 생산, 상업화 단계에 이르는 원스톱 서비스를 통해 바이오기업과 상생협력하고, 글로벌 제약시장을 공략하겠다는 목표다. 27일 삼성바이오로직스는 서울 강남구 그랜드인터컨티넨탈서울파르나스에서 열린 '2019년 글로벌 바이오컨퍼런스'에서 '한국 대기업·바이오기업의 상생협력을 통한 글로벌 제약시장 공략' 주제의 런천심포지엄을 개최했다. 유틸렉스, 지아이이노베이션, 이뮨온시아 등 파트너사를 비롯해 업계 다양한 관계자들과 바이오의약품 분야 상생방안을 모색하고자 마련된 자리다. 이날 환영사를 맡은 윤호열 삼성바이오로직스 상무는 'Faster & Better'라는 슬로건을 제시했다. 중소형 바이오기업들이 '데스밸리(창업 후 자금 흐름이 악화되는 시기)'를 극복하고 신약파이프라인 발굴에만 집중할 수 있게 적극 지원하겠다는 취지로 내세운 키워드다. 삼성바이오로직스는 지난 4월 창립 8주년 기념식에서 '바이오의약품 생산을 위한 원스톱 서비스를 제공하겠다'고 선포한 바 있다. 그간 개별 형태로 존재하던 바이오의약품 위탁생산(CMO)과 위탁연구(CRO), CDO(위탁개발) 등을 통합 제공하는 플랫폼 형태의 모델이다. 바이오의약품 대량생산을 위해 무한증식이 가능한 세포주 개발부터 생산공정 개발, 임상물질 생산, 임상시험 수탁진행, 허가신청에 이르기까지 전 과정을 담당하는 것을 의미한다. 지난해 초 국내 신약개발기업 이뮨온시아와 CDO 계약을 체결한 것을 시작으로 지아이이노베이션과 2건의 CDO 계약을 맺었고, 이후 다수 파트너십을 확대해가는 중이다. 2019년 6월 기준 계약체결건수는 CMO 34건, CDO 27건, CRO 7건 등 68건에 달한다. 이날 심포지엄 연자로 참석한 양은영 삼성바이오로직스 CDO사업팀장은 "전 세계적으로 제약바이오업계 트렌드는 중소형 바이오기업이 개발에 집중하고, 대기업이 라이선스인을 통해 상업화 이후 단계를 담당하는 구조로 변화되고 있다"고 소개했다. 최근 바이오의약품의 대부분을 차지하는 단일클론항체를 예로 들면 1상임상 304건 중 187건은 소규모 바이오기업이 개발한 파이프라인에 해당한다. 2상임상은 전체 229건 중 120건, 3상임상은 160건 중 70건 등으로 소규모 바이오기업의 비중이 높은 편이다. 이처럼 기술은 보유하고 있지만 자금여력이 부족한 바이오기업들을 밀착 지원함으로써 글로벌 경쟁력을 높일 수 있다는 설명이다. 삼성바이오로직스의 인프라를 활용하면 단일클론항체 기준으로 세포주개발부터 임상물질 생산까지는 약 1년, 임상시험승인계획(IND) 제출까지는 약 18개월로 소요기간을 단축시킬 수 있다고 내다봤다. 윤 상무는 "삼성이 보유한 세계 최대 규모의 바이오개발, 생산인프라를 활용한다면 한국에서도 전 세계 10위권에 드는 제약기업이 나올 날이 머지 않았다고 믿는다"며 "유니콘기업이 나올 수 있도록 바이오분야 적극적인 투자를 이어나가겠다"라고 강조했다.

어린이 소화정장제 대명사 '백초'의 성인용 제품이 출시됐다. GC녹십자(대표 허은철)는 성인용 액상소화제 '백초 수액(이하 백초 수)'을 출시했다고 27일 밝혔다. 지난 1974년 '백초'가 출시된 이후 성인만을 타깃으로 한 제품이 나온 것은 이번이 처음이다. 백초 수는 소화 기능 촉진에 효과가 있는 것으로 알려진 7가지 생약 성분이 함유된 액상 소화제이다. 위장운동 및 지방의 소화를 돕는 회향, 건강, 창출, 육계, 진피 등 5가지 성분의 함량이 높아 소화불량 증상 개선에 도움을 줄 수 있다고 회사 측은 설명했다. 또한, 이 제품은 탄산이 첨가되지 않아 위에 주는 부담을 최소화했고, 청량감을 주는 L-멘톨이 함유돼 복용 시 식도에 자극을 주지 않는 부드러운 목넘김이 특징이다. 회사 측은 '백초'가 지난 40여년간 어린이 소화정장제 시장에서 부동의 1위를 지키고 있는 만큼, 이번 성인용 제품 출시를 통해 전체 소화제 시장에서의 입지를 더욱 넓힐 발판을 마련했다고 설명했다. 전혜윤 GC녹십자 브랜드매니저는 "지난해 스틱형 제품 출시에 이어 이번 신제품 출시를 통해 '백초'가 어린이부터 성인까지 온 가족이 함께 사용할 수 있는 가정상비약으로 자리매김할 수 있게 됐다"고 말했다. 한편, '백초 수'는 일반의약품으로 전국 약국에서 구입할 수 있으며, 성인 기준으로 하루에 세 번, 1회 1병을 복용하면 된다.

JW중외제약 도입신약 헴리브라가 이르면 내달부터 급여등재 시점 까지 혈우환자 4명을 대상으로 무상지원에 나설 계획이다. 헴리브라(에미시주맙)는 일본 쥬가이제약이 개발한 유전자재조합의약품으로 혈액 응고 제8인자의 결핍으로 인해 발생하는 항체가 생성된 A형 혈우병 환자들에게 혈액 응고 인자를 보충해주는 신약이다. 그동안 다국적제약사들은 연간 약제비가 수억원이 넘는 고가의 신약이 보험급여되기 전까지 일부 환자들에게 무상지원하는 경우가 종종 있었지만 국내 제약사가 이 같은 행보를 취한적은 드물었다. 헴리브라의 환자 1인당 연간 약제 소요비는 5억원 정도로 추정된다. 4명의 환자에게 무상지원할 시, 20억원 상당의 물적 부담을 JW중외제약이 안고 가는 것으로 해석할 수 있다. 항체가 생성된 혈우병A 환자는 주기적이고 잦은 출혈로 인해 현재 우회치료제의 출혈요법 외에 예방요법에 대한 필요성이 대두되고 있다. 중증의 혈우병 A환자는 주1회 정도 출혈이 발생하는 것으로 알려져 있다. 항체 혈우병 A환자에게는 출혈 이후 소요되는 우회치료제의 상당량과 투여횟수가 불가피하기 때문에 예방요법이 당위적 치료로 여겨지고 있다. 실제 해외에서는 우회치료제가 예방요법으로 투여되고 있지만, 국내는 재정부담 문제로 출혈 시에만 우회치료제의 사용을 인정하고 있는 실정이다. 헴리브라의 출혈감소 및 일상적 예방요법이 가능한 것은 4주(28일~34일)의 반감기 때문이다. 투약 이후 약물 지속시간이 월등히 높아 주 1회 투약 편의성 및 피하투여 방법이 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공할 것으로 보인다. 회사 측은 추후 2주 1회 및 4주 1회 요법까지 적응증을 변경해 나간다는 계획이다. 실제 HAVEN1 임상에서도 우회치료제 투약군에 비해 헴리브라 투약군의 효용값 차이는 0.16으로 조사돼, 출혈 시 요법보다 예방요법이 삶의 질 만족도에 긍정적 영향을 주는 것으로 나타났다.

국제약품이 결막염치료제로 사용되는 '크라비트점안액1.5%(레보플로사신수화물)' 특허 등록 저지에 적극적으로 개입한 것으로 나타났다. 보통 제네릭사들이 특허등록 이후 무효 또는 회피 청구를 통해 극복하는데 반해 이번에는 등록 전 단계에 적극 개입했다는 점에서 의미있다는 해석이다. 특허법원은 지난 3월 29일 특허등록 거절에 반발해 산텐과 다이이찌산쿄가 특허청을 상대로 청구한 거절결정 취소 소송에서 기각 판결을 내렸다. 산텐과 다이이찌산쿄는 크라비트점안액1.5%의 공동 특허권자로, 국내 특허등록을 추진했다. 크라비트점안액1.5%는 기존 레보플록사신 0.5% 제제의 장기간 사용에 따른 내성 부작용을 줄이기 위해 개발된 고용량 제품이다. 특허권자들은 크라비트점안액1.5%의 용법·용량이 내성 부작용을 최소화할 수 있는 기술이 적용된 적적용량이라며 특허권 등록을 요청했다. 하지만 특허청에서 진보성이 부족하다며 거절했고, 이번 특허법원 역시 선행발명에 의해 용법·용량 도출이 가능하다며 특허등록 거절이 정당하다고 판결했다. 흥미로운 점은 특허청을 상대로 특허권자가 청구한 이번 소송에서 국제약품이 피고 보조참가인으로 나섰다는 점이다. 국제약품은 기존 레보플록사신0.5% 제품 용법·용량으로도 레보플록사신1.5%의 용법·용량을 쉽게 예측할 수 있다며 특허청을 도왔다. 지금껏 제네릭사가 오리지널약물의 특허 등록 전 과정에 적극 개입하는 사례는 거의 없었다. 대부분 특허가 등록되고 나서 무효 또는 소극적 권리범위확인 심판을 통해 특허를 극복하며 후발의약품 개발을 진행해왔다. 국제약품은 크라비트점안액1.5% 용법·용량 특허가 등록되면 추후 제네릭 출시가 늦춰질 것을 우려해 선제적으로 이번 소송에 개입한 것으로 알려졌다. 현재 국내 제약사 중 레보플록사신1.5% 점안액을 허가받은 제약사는 없다. 국제약품은 동일 성분 제제 개발을 추진하고 있는 것으로 알려졌다. 이번 소송에서 국제약품의 대리인으로 활동했던 박종혁 변리사는 "이번 사건은 국내 제네릭사가 특허 등록 전 단계에 적극적으로 개입해 등록을 저지한 케이스"라면 "통상적으로 제네릭사들이 특허등록 이후 무효 심판을 하는데 반해 이번 건은 사전에 등록을 저지했다는 점에서 의미가 있다"고 설명했다.

금융위원회가 바이오벤처 '매출 30억원' 시장 퇴출 기준을 완화한다. 헬릭스미스 등 다수 업체 수혜가 예상된다. 시가총액 3조원 규모의 헬릭스미스는 최근 관리종목기준인 연 매출 30억원을 넘기 위해 홈쇼핑 진출을 선언했는데 금융감독의 새 지침으로 매출 압박에서 벗어나게 됐다. 헬릭스미스는 2017년과 지난해 각 32억원 매출로 관리종목 경계선에 위치했다. 금융위원회는 26일 유가증권·코스닥 시장 상장규정 개정안을 승인했다. 이에 따르면 기술특례 또는 성장성 특례로 상장한 바이오 기업은 직전사업연도 매출액이 30억원에 미달하더라도 최근 3년 매출액 합계가 90억원 이상일 경우 관리종목 지정에서 면제된다. 단 2년 연속 매출액이 30억원 미만인 경우는 제외된다. 현재 기술특례 등으로 상장한 바이오 기업은 상장일로부터 5년 이후 매출액이 30억원 미만인 경우 관리종목으로 지정하고 있다. 일반 기업의 경우 상장 직후부터 적용한다. 현행 기준은 바이오벤처에 부담으로 작용했다. 대표 사례는 시총 3조원 규모, 코스닥 시총 5위 바이오벤처 헬릭스미스다. 헬릭스미스는 최근 건강기능식품 홈쇼핑 사업에 뛰어들었다. 연매출을 30억원 이상으로 늘려 관리종목 지정을 피하기 위해서다. 회사 관계자는 "헬릭스미스 올 1분기 매출액은 약 3억5000만원으로 전년동기(약 4억7000만원) 대비 줄어든 상태"라며 "매출액 증대를 위해 천연물의약품 및 건기식 판매 마케팅을 강화하고 있다"고 설명했다. 현재 기술특례로 상장한 바이오 기업 72곳 중 19곳은 지난해 매출액이 30억원 미만이다. 강스템바이오텍, 에이비엘바이오, 유틸렉스, 알테오젠, 코아스템, 아이진, 퓨쳐켐, 피씨엘, 아스타, 올릭스, 파멥신, 싸이토젠, 티엔알바이오팹, 전진바이오팜, 큐리언트, 이노테라피, 셀리드, 지노믹트리, 압타바이오 등이다. 이들 기업 모두 상장한지 5년을 넘지 않아 당장 관리종목 지정 위험은 없지만, 5년이 경과하기 전까지 매출액 30억원을 넘어야 한다는 압박이 있었다. 혁신형제약사, 시총 4000억 이상 매출 족쇄 프리패스 금융위는 보건복지부 지정 혁신형 제약기업(연구개발 우수기업)과 일평균 시가총액 4000억원 이상의 시장평가 우수기업은 아예 매출 기준 퇴출규정에서 제외하기로 했다. 기술 및 성장성 특례로 진입한 바이오 기업 중 보건복지부 지정한 혁신형 제약기업 헬릭스미스, 크리스탈, 제넥신, 이수앱지스, 코아스템, 알테오젠, 에이비엘바이오 등이다. 일평균 시가총액이 4000억원 이상인 특례 바이오 기업도 매출액 요건이 면제된다. 평균 시가총액을 산정하는 기간은 아직 미정이다. 26일 종가 기준 시가총액이 4000억원 이상인 특례 바이오 기업은 신라젠, 헬릭스미스, 제넥신, 크리스탈, 인트론바이오, 레고켐바이오, 아미코젠, 알테오젠, 안트로젠, 엔지켐생명과학, 에이비엘바이오, 유틸렉스, 지노믹트리 등이다.

제약바이오기업들이 과거 체결한 의약품 공급계약이 해지되는 사례가 속출하고 있다. 계약 체결 당시와 시장 환경이 달라진데 따른 돌발변수다. 신약 기술수출과 마찬가지로 의약품 공급계약도 현지 허가와 판매라는 험난한 절차를 거쳐야 하는 사정상 계약 이행까지 불확실성이 공존할 수 밖에 없다는 지적이다. 27일 금융감독원에 따르면 이연제약은 인도 산지바니 러시아 피에스인코메드와 2012년 7월 체결한 112억원 규모 항생제 '아베카신 설페이트' 러시아 독점공급 계약이 해지됐다고 지난 26일 공시했다. 이연제약 측은 “계약 상대방이 러시아 현지 환경변화 및 기대수익 저하 등의 사유로 계약 해지를 통보했다”라고 설명했다. 앞서 지난 19일 보령제약은 요르단 람파마와 체결한 중동·북아프리카 ‘토둘라’ 공급계약이 해지됐다고 밝혔다. 보령제약은 지난 2016년 12월 람파마와 사우디, 요르단, 아랍에미리트, 이집트, 알제리 등 19개국에 토둘라를 공급하는 계약을 맺었다. 계약 규모는 830억원이다. 토둘라는 실리디핀 성분의 칼슘채널차단제(CCB) 계열 고혈압치료제로 보령제약이 국내에서 '시나롱'이라는 제품명으로 판매 중인 제품이다. 보령제약 측은 “토둘라의 요르단 론칭 예상 시점은 계약 시점으로부터 6년 후이며, 양사는 현재 시점에서 요르단의 시장 변동 등의 이유로 사업성이 없다고 결론내렸다”라고 계약 해지 이유를 설명했다. 지난해 말에는 바이오기업 네이처셀이 JSAC와 2017년 7월 맺은 25억원 규모 세포가공물 중간공정 가공업무 위탁계약이 해지된 바 있다. 당시 네이처셀 측은 “일본 현지에서의 세포가공물 통관 이슈가 해소되지 않아 계약에 따른 세포가공물의 공급이 이뤄지지 못했고, 계약기간 만료일이 도래해 계약은 종료됐다”라고 전했다. 업계에서는 의약품 공급계약의 잇단 해지는 사업 특수성에 따른 불확실성을 가장 큰 요인으로 지목한다. 의약품 해외 진출은 크게 기술이전과 완제의약품 수출로 구분된다. 기술이전은 아직 개발이 완성되지 않은 제품의 상업화를 파트너사가 담당하는 구조다. 기술이전은 파트너사의 개발의지나 약물의 시장성 등에 따라 계약이 파기되거나 권리가 반환되는 경우가 많다. 완제의약품 공급계약은 수출하는 업체가 상업화에 성공한 제품을 해외에 판매하는 구조다. 기술이전에 비해 상대적으로 계약 이행 성공률이 높다고 평가받지만 현지 사정에 따라 해지되는 사례가 속출할 수 있다. 공급계약은 계약 체결 이후 수출국 현지 허가절차를 거쳐야 이행될 수 있다. 하지만 현지 사정으로 허가가 지연되거나 무산될 가능성이 크다. 물론 해외 허가를 받더라도 판매 업체의 사정과 시장환경에 의해 계약 규모만큼의 판매가 이뤄지지 않을 가능성도 배제할 수 없다. 보령제약의 카나브 수출 계약이 의약품 수출의 험난한 여정을 대표적으로 보여주는 사례로 지목된다. 보령제약은 지난 2011년 10월 스텐달과 총 3000만달러 규모의 카나브를 멕시코 등 중남미 13개국에 수출하는 계약을 체결했다. 이후 매년 1~2건의 카나브의 수출 계약을 성사시키면서 총 9건의 카나브 수출 계약을 따냈다. 수출 계약 규모는 총 4억7426만달러(약 5500억원)에 이른다. 그러나 지난 1분기 카나브패밀리의 수출 실적 3억원에 그쳤다. 2017년과 지난해 카나브패밀리 수출은 각각 7억원, 20억원 규모다. 계약 규모와 비교하면 크게 못 미치는 수준으로 평가할 수 있다. 카나브패밀리 계약 시점부터 현지 허가절차에 돌입하는데, 아직 허가를 받지 못해 판매가 시작되지 않은 국가가 많아서다. 다만 카나브의 수출국이 점차적으로 확대되고 있어 수출 실적은 증가할 것으로 회사 측은 낙관하는 분위기다. 상당수 계약은 10년 공급 규모로 이뤄져 단기간에 해외매출 급증을 기대하는 것은 무리가 있다는 입장이다. 지난해 싱가포르, 말레이시아, 러시아 등에서 카나브 수출이 시작됐다. 녹십자는 지난 2010년 ASD 헬스케어와 3년간 총 4억8000만달러 규모의 혈액제제 ‘아이글로불린-에스엔’(IVIG-SN)을 유통하는 내용의 양해각서(MOU)를 체결했지만 당초 예상보다 임상시험이 예상보다 지연되면서 2015년 9월 MOU를 해지했다. 녹십자는 지난 2015년말 FDA에 IVIG-SN 5%의 허가를 신청했다. 이르면 2016년 말 FDA 허가가 예상됐지만 2016년 11월 FDA로부터 제조공정 관련 자료의 보완을 지적받았다. 녹십자는 지난해 9월 또 다시 제조공정 자료가 추가 보완을 지적받으면서 IVIG-SN 5%의 허가가 지연됐다. 녹십자는 최근 IVIG-SN 고농도(10%) 제품의 허가를 2019년 신청하겠다고 밝히면서 미국 시장 진출은 또 다시 미뤄진 상태다. 업계 한 관계자는 “이미 국내에서 잘 팔리는 완제의약품이라도 해외시장 진출에는 시장환경 변화 등 예측하지 못한 다양한 변수가 발생할 수 밖에 없다”라면서 “제품에 아무런 문제가 없더라도 애초에 설정한 수출목표를 달성하지 못할 가능성이 크다”라고 말했다.

항응고제 '엘리퀴스'와 C형간염치료제 '엡클루사'의 3상 연구가 '2000년 이후 관행을 변화시킨 12개 논문'에 선정됐다. 뉴 잉글랜드 저널 오브 메디슨(NEJM)의 편집장 제프리 드레이젠(Jeffrey M. Drazen) 박사는 지난 19년 동안 임상 현장을 바꾸고, 환자의 생명을 구한 논문 12개를 선정한 사설을 2019 년 5 월 NEJM을 통해 공개했다. 이는 'Drazen 's Dozen : 2000 년 이후의 관행을 변화시킨 논문'이라는 이름으로 선별된 12개의 각 논문과 함께 실렸다. 드레이젠 박사는 NEJM 편집장을 시작한 2000년 이래로 동료 편집자들과 8 만 건 이상의 논문들을 평가했으며, 약 4000건의 논문을 출간한 바 있다. 해당 논문들의 대다수는 환자 치료 또는 질병 생물학에 대한 이해에 강한 영향을 끼쳤다. 이번 사설에서 공개된 12개의 논문은 8만건 이상의 논문들 가운데 선정됐다. 엘리퀴스의 ARISTOTLE, NOAC 중 유일 선정 그중 하나로, 신규경구용항응고제(NOAC, New Oral Anti-Coagulant)인 엘리퀴스(아픽사반)의 ARISTOTLE 연구가 꼽혔다. 해당 연구는 심방세동 환자에서 엘리퀴스가 와파린 대비 뇌졸중·전신색전증 및 주요 출혈 위험 감소에 대해 우월함을 보여준 3상 연구로 2011년 9월 NEJM에 게재됐다. ARISTOTLE은 엘리퀴스의 '비판막성 심방세동 환자의 뇌졸중 및 전신 색전증 위험감소' 적응증 승인에 기여한 중추적인 임상이다. 실제 임상 결과, 엘리퀴스는 뇌졸중과 전신색전증 발생 위험을 21%감소시켰으며, 주요 출혈 위험을 31%, 사망률도 11%의 상대위험 감소를 나타내며 와파린 대비 우월성을 확인했다. 드레이젠 박사는 “가장 눈에 띄는 논문은 의사들이 환자의 삶을 향상시키기 위해 즉각적으로 행동할 수 있는 논문”이라고 소개했다. ARISTOTLE 임상 결과는 엘리퀴스의 적응증 승인을 이끌어냄으로써 심방 세동 환자의 치료 방식을 바꾸는 데 이바지했으며, 이번 Drazen 's Dozen 선정으로 현재까지도 해당 환자군 치료에 탄탄한 근거가 되며 깊은 영향을 미치고 있음을 보여줬다. 엡클루사의 ASTRAL-1, C형간염 패러다임 전환 만성 C형간염치료제 엡클루사(소포스부비르·벨파타스비르)의 ASTRAL-1 연구도 TOP12 논문 목록에 이름을 올렸다. ASTRAL-1 연구는 C형간염(HCV) 환자를 대상으로 위약 대비 엡클루사의 12주 치료 효능 및 안전성을 평가한 임상이다. 12 주 간 엡클루사(1 일 1 회)를 투약한 결과, 5가지 HCV 유전자형에 감염된 환자의 바이러스 반응이 지속적으로 유지되는 것으로 나타났다. 심각한 부작용은 엡클루사군에서 2%(15명), 위약군에서는 보고되지 않았다. 엡클루사는 ASTRAL-1을 시작으로 ASTRAL-2, ASTRAL-3, ASTRAL-4, ASTRAL-5 등 5개 글로벌 임상 3상 시험에서 도출된 결과를 통해 94~100%의 높은 치유율을 확인한 바 있다. 한편 이번 12개 논문에는 ARISTOTLE과 ASTRAL-1 외에도 유방 보존술과 유방 절제술의 효능을 평가하기 위해 20년간의 추적 관찰 논문과, 땅콩 알레르기 위험이 있는 영아의 땅콩 소비에 대한 무작위 시험 등이 포함됐다.