신풍제약(대표 유제만)이 베트남 건강식품시장에 본격 진출한다고 29일 밝혔다. 베트남 현지법인인 신풍대우파마베트남(Shin Poong Daewoo Pharma)은 베트남 소비자가 선호하는 제품군 위주로 우선 생산·판매하고 단계적으로 시장에 적합한 제품군을 선정해 확대해 나간다는 계획이다. 이미 신풍대우파마베트남 현지에서는 건강기능식품 제조생산에 필요한 생산설비 및 엄격한 품질관리와 함께 현지시장의 공략을 위해 시장 모니터링 및 마케팅플랜을 진행하고 있다는 설명이다. 최근 베트남사람들의 건강에 관한 관심도가 높아 건강기능식품 시장이 급성장하고 있다. 해외 시장분석보고서에 따르면 연평균 성장률은 13%에 달하며, 5년 후에는 현재 시장보다 약 40% 가량 확대될 전망이다. 특히 베트남은 한국과 마찬가지로 오메가3 등의 식이보조제가 가장 높은 매출을 보이고 있고, 인삼 및 홍삼은 한국 제품에 대한 높은 신뢰로 점유율이 높다. 미용과 함께 다이어트 제품 또한 수요가 증가하고 있고 젊은 여성고객층이다 보니 페이스북과 같은 SNS판매 비중이 높다는 점도 특징이다. 신풍제약 관계자는 "1996년, 국내 최초로 베트남 해외투자 1호 기업으로 진출한 신풍제약은 현지에서의 높은 인지도와 그 동안 축적해온 연구개발 및 글로벌 사업역량을 바탕으로 건강기능식품 사업을 성공적으로 안착 시키겠다"고 밝혔다. 한편, 신풍대우파마베트남은 호치민시 인근 빈호아 공단에 의약품공장으로 우수한 기술력을 바탕으로 주사제, 캅셀제, 정제, 연고제 등 완제의약품을 생산에서 판매까지 독자적인 시스템을 구축, 제품의 안전성은 물론 물류라인과 위생라인 등 동남아 최대의 설비라인을 갖추고 있다는 설명이다.

현대약품(대표 김영학)은 28일 서울 강서 사옥에서 부패방지경영시스템(ISO37001) 인증을 위한 내부심사원 발대식을 진행했다고 밝혔다. 발대식에 김영학 대표이사를 비롯해 준법경영팀, 재경팀, 인사팀, 혁신팀, 구매팀, 마케팅팀, 영업팀, IP팀, 임상기획팀, 연구기획팀, 생산관리팀 등 회사의 모든 조직부분에서 각 내부심사원 으로 선발된 21명이 참석해 국제표준 기준인 ISO37001 인증을 위한 활동을 공식화 했다. 선발된 내부심사원은 부패방지방침 기반으로 전문성을 강화하고, 향후 조직에서 발생 가능한 각 부문의 리스크를 사전에 파악, 임직원 대상 교육 및 ISO37001 도입·운영을 위한 중추적인 역할을 수행할 예정이라고 회사 측은 설명했다. 현대약품은 2007년부터 CP프로그램을 도입, 운영해 왔으며, 2018년 공정거래위원회가 주관하는 CP등급평가 'AA'를 획득, 매년 자율준수자의 날 시행 등을 통해 대외적 신뢰도를 높여왔다. 김영학 대표이사는 "ISO37001 도입·운영이 사회가 기업에 요구하는 높은 수준의 투명성을 확보하기 위한 윤리경영의 중추가 될 것"이라며 "그동안 진행해 왔던 내부통제 시스템들과 융합해 새로운 조직문화로 정착할 수 있도록 최선을 다해 줄 것"을 당부했다 한편, 현대약품은 올해 부패방지경영시스템을 구축, 운영하고 내부심사 등 절차를 거쳐 ISO37001 인증을 받을 계획이다.

국제약품(대표 남태훈, 안재만)이 국내 최초 AREDS-2포뮬러 눈 영양제 오큐테인3의 명성을 이어갈 신제품 ‘오큐테인 플러스’를 내달 3일 출시한다. 오큐테인 플러스는 하루 한번, 하루 두알로 루테인 지아잔틴 복합추출물을 하루 최대 허용량인 20mg까지 섭취할 수 있는 제품이다. 추가적으로 눈의 피로도를 개선시키는 항산화제인 아스타잔틴과 비타민C, 비타민E, 아연, 구리가 포함되어 있다. 특히 오큐테인3보다 작아진 캡슐사이즈와 개선된 용법 용량으로 소비자의 복용 편의성을 강화시켰다는 것이 특징이다. 오큐테인 플러스는 평소 스마트폰, 컴퓨터, TV사용이 많은 직장인과 장시간 공부와 독서로 눈의 피로 개선이 필요한 분, 눈이 침침하고 희미해지는 등 눈의 노화를 방지하고 싶은 분들에게 추천하는 제품이다. 전자기기에서 나오는 블루라이트는 높은 에너지를 갖고 있어 망막까지 깊이 침투하게 되며 블루라이트에 장시간 노출 시 눈이 피로하고 심한경우 망막까지 손상된다. 이렇게 중심시력을 담당하고 색을 분별하는 망막의 중심부 황반은 전자기기 사용, 노화로 인해 쉽게 변성될 수 있다. 오큐테인 플러스에 포함된 루테인지아잔틴 복합추출물은 노화로 인해 감소될 수 있는 황반색소 밀도를 높여주고 전자기기에서 나오는 해로운 블루라이트를 흡수해 눈을 보호해 준다. 특히 루테인 지아잔틴은 체내에서 생성되지 않고 음식물 섭취만으로는 필요한 양을 공급받기 어렵기 때문에 꾸준히 영양제로 섭취를 해주는 것이 눈 건강에 도움을 줄 수 있다. 식품의약품안전처에서 ‘눈의 피로 개선에 도움을 줄 수 있다’고 기능성을 인정받은 아스타잔틴은 헤마토코쿠스라고 불리는 해조류에서 추출한 강력한 항산화 물질이다. 유해한 산소를 제거해 망막 세포를 보호해주고 망막 미세혈관 순환을 증가시켜 눈으로 혈액과 영양성분을 원활하게 공급해준다. 국제약품 안과담당 관계자는 “기존 오큐테인3는 황반변성, 망막병증, 백내장 등 노인성 안구질환과 안구건조증 예방 및 개선에 도움을 주는 제품이다. ‘오큐테인 플러스’는 전자기기 사용, 유해한 빛(자외선)으로 손상된 황반을 보호하고 눈의 피로도를 개선시켜 눈의 노화 방지에 도움을 주는 제품”이라고 전했다. 오큐테인 플러스와 오큐테인3는 안과를 비롯한 병원, 약국에서 구매 가능하다.

특허도전을 통해 지난 2017년 5월부터 시장에 진입한 항구토제 '알록시' 제네릭들이 서서히 매출액을 늘리고 있지만, 여전히 오리지널과의 격차가 큰 것으로 나타났다. 28일 아이큐비아 자료에 따르면 알록시(팔로노세트론, 씨제이헬스케어)는 올해 1분기 32억원의 판매액을 기록해 전년동기대비 -31.09% 비율로 실적이 낮아졌다. 제네릭 진입에 따른 약가인하 영향이 컸다. 알록시주1.5ml는 제네릭 출시 전 약가는 2만4636원었으나 최초 제네릭이 나온 2017년 7월에는 1만7246원, 작년 5월에는 1만3193원으로 보험상한가가 낮아졌다. 현재 알록시 제네릭은 삼양바이오팜이 허가받은 팔제론(판매 보령제약)이 2017년 5월 출시하고 나서, 현재까지 15품목이 허가를 받고 있다. 하지만 기대만큼의 매출이 올라오기까지는 시간이 더 걸릴 전망이다. 팔로노세트론 제제는 항암치료에 의한 구토 방지 용도로 많이 쓰이며, 주로 종합병원에서 사용한다. 따라서 대형병원에 랜딩 작업이 매출에 큰 영향을 끼친다. 현재까진 제네릭약물들이 랜딩 작업을 진행중이어서 매출이 크게 나오지 않고 있다. 지난 1분기 삼양바이오팜 '팔제론'이 2억2401만원, 유영제약 '유세트론'이 1억8739만원으로 판매액 1억원을 돌파했을 뿐이다. 하지만 주요병원 랜딩작업이 완료되면 매출은 이보다 더 증가할 것으로 분석된다. 한편 씨제이헬스케어가 알록시 제네릭에 맞서 출시한 팔로노세트론-네투피탄트 복합제 '아킨지오'는 1분기 약 3000만원 매출에 그쳤다. 역시 종병 랜딩 작업이 진행중이어서 매출이 나오기까지는 시간이 걸릴 전망이다. 아킨지오는 작년 12월 출시해 최근 빅5 종합병원(서울대병원, 신촌세브란스병원, 서울아산병원, 삼성서울병원, 서울성모병원) 약사위원회(DC, drug commitee)를 통과해 원내사용이 결정됐다.

코오롱티슈진이 28일(어제) 인보사 허가 취소로 상장폐지 위기에 몰렸다. 한국거래소는 이날 최종적으로 코오롱티슈진에 대한 거래정지 기간을 '하루(첫번째 공시)'에서 상장적격성 실질심사 대상 여부 결정일까지 연장(두번째 공시)한다고 밝혔다. 상장적격성 실질심사는 말그대로 상장회사 적격 여부를 심사하는 것이다. 한국거래소가 특정 기업의 주식의 거래를 정지시키고 상장적격성 실질심사 절차에 들어갈 경우 15거래일 이내에 실질심사 대상인지 여부를 결정해야 한다. 거래소가 자체적으로 실질심사 대상이 아니라고 결정하면 거래는 즉각 재개된다. 상장적격성 실질심사로 코오롱티슈진의 상폐 위험도 커졌다. 거론되는 코오롱티슈진의 상폐 가능성 '경우의 수'는 크게 세가지다. ①상장 제출 서류 허위기재 또는 누락내용 발생=코스닥시장 상장규정에 따르면 상장 과정에서 중요한 사항을 허위 기재한 것으로 드러날 경우 상장적격성 실질심사 대상에 오를 수 있다. 해당 규정(제38조 2항 4호)은 '상장과 관련한 제출서류의 내용 중 중요한 사항의 허위기재 또는 누락내용이 투자자보호를 위하여 중요하다고 판단되는 경우'를 말한다. 코오롱티슈진은 2017년 11월 코스닥에 상장했다. 당시나 지금이나 코오롱티슈진 가치는 인보사 자체로 봐도 무방하다. 코오롱티슈진 파이프라인은 인보사가 유일하기 때문이다. 식약처가 28일 인보사 허가 취소 이유로 뒤바뀐 성분과 이에 대한 허위 자료 및 고의 은폐로 결론 내린 만큼 거래소 역시 이에 대한 상장 제출서류가 허위기재인지 누락내용인지를 판단할 것으로 보인다. 식약처의 판단과 같을 경우 상폐 절차에 돌입한다. ②재무제표 재감사 결과 '비적정' 여부=코오롱티슈진은 인보사 성분 변경 사태로 2018년도 재무제표에 대해 재감사를 받고 있다. 인보사 논란 이전의 적정 의견에 문제가 있다고 판단했기 때문이다. 재감사 과정에서 식약처의 인보사 허가 취소 결정이 나왔다. 최근 사업연도에 대한 감사 결과가 '비적정'으로 나오면 관리종목으로 지정돼 주식 거래가 정지된다. 코오롱티슈진의 경우 사업 구조상 인보사 의존도가 절대적이어서 비적정 가능성이 대두되고 있다. 시장 조치는 2018년 재무제표에 대한 감사 의견에 따라 이뤄진다. 코스닥 상장사는 비적정 감사의견(의견거절, 부적정, 범위제한 한정)을 2년 연속 받으면 상장이 폐지된다. ③개발비 전액 비용 처리 '수익성 악화'=앞선 두 가지 상폐 경우의 수보다는 미래에 있는 가능성이지만 실현 가능성은 높아졌다. 인보사 허가 취소로 코오롱티슈진의 개발비 자산화 금액은 전액 비용 처리된다. 코오롱티슈진은 2018년 연구개발비 중 56억원을 비용이 아닌 자산으로 처리했다. 코오롱티슈진은 인보사 사태 후 올 1분기 개발비 자산화 금액을 전액 비용 처리했다. 지난해와 회계 기준을 변경했다. 연구개발비는 영업이익 감소에 영향을 주는 요소다. 코오롱티슈진이 개발비 자산화 처리한 56억원이 비용으로 변경되면 수익성이 악화될 수 있다. 이 회사의 영업손실은 2016년 39억원, 2017년 407억원, 2018년 329억원이다. 개발비 자산화 금액을 비용으로 돌리면 지난해 영업손실을 더 커지게 된다. 적자가 지속될 경우 상장 폐지 위험도 커지게 된다. 코오롱티슈진은 2017년 11월 코스닥에 입성했다. 코오롱티슈진은 해외기업 주식예탁증서(DR) 상장이라는 이유로 기술특례상장 혜택을 받지 못했다. 때문에 일반 기업과 동일하게 ‘코스닥 시장 상장 규정’에 따라 4년간 영업손실이 발생하면 관리종목으로 지정된다. 관리종목으로 지정된 후 영업손실이 또 다시 발생(5년 연속)하면 상장 적격성 실질 검사를 통해 상폐도 가능하다. 현재 상장 이후인 2017년과 2018년 2년 연속 적자를 낸 상태다.

코오롱생명과학의 유전자치료제 ‘인보사케이’의 허가가 취소됐다. 국내개발 신약 중 강제 퇴장당하는 첫 사례다. 시장성 등 이유로 자발적으로 시장에서 물러난 3개 제품을 포함하면 4개의 국산신약이 사라졌다. 국내 기업이 배출한 신약 중 절반 정도는 명맥만 유지하고 있을 정도로 실패 사례가 반복되고 있다. 다만 최근 발매된 일부 신약이 상업적 성공에 근접했고, 지난 몇 년간 연이은 기술수출 계약 성사로 글로벌 신약 가능성이 커지고 있다는 점은 고무적인 현상이다. ◆코오롱생과 '인보사' 국산신약 최초 강제 퇴출 식품의약품안전처는 28일 인보사의 허가를 취소하고, 코오롱생명과학을 형사고발한다고 밝혔다. 지난 2017년 7월 국내 허가를 받은 인보사케이는 ‘TGF-β1 유전자가 도입된 동종유래 연골세포’(2액)와 ‘동종연골유래연골세포’(1액)로 구성된 제품이다. 인보사 성분 중 하나인 2액에서 TGF-β1 유전자가 허가사항에 기재된 연골세포가 아닌 태아신장유래세포주(GP2-293세포)에 삽입된 것으로 드러나면서 성분 변경 논란이 촉발됐다. 코오롱생명과학 측은 인보사케이의 주성분이 허가 당시 제출한 자료와 달랐지만 임상단계부터 판매 중인 제품까지 모두 동일한 성분이기 때문에 안전성과 유효성은 문제가 없다는 입장을 견지해왔다. 하지만 식약처는 코오롱생명과학 측이 허가 당시 제출한 자료 중 ‘2액이 연골세포임을 증명하는 자료’를 허위로 작성해 제출했다고 결론내렸다. 인보사의 구성 성분 중 하나(2액)가 허가 당시 제출한 자료에 기재된 연골세포가 아닌 신장세포로 확인됐고, 코오롱생명과학이 제출했던 자료가 허위로 밝혀졌다. 코오롱생명과학 측의 행정소송 변수가 남았지만 현재로선 인보사는 국내기업이 내놓은 28개 신약 중 시장에서 강제로 퇴출된 첫 사례로 기록됐다. 지난해 한미약품의 ‘올리타’ 개발 중단 이후 국내 기업은 2년 연속 신약의 실패를 경험하게 됐다. ◆국내개발 신약 28개 허가 4개 철수...연 생산액 100억 이상 5개 국내제약사는 1993년 ‘선플라’를 시작으로 26년 동안 28개 신약을 배출했지만 성공 사례가 많지 않다. 인보사 이전에 총 3개의 신약이 시장 철수와 개발 중단을 경험했다. 인보사가 허위자료 제출 등으로 퇴출된 것과는 달리 시장성이 발목을 잡았다. 국산신약의 ‘철수 스토리’는 CJ의 ‘슈도박신’이 가장 먼저 썼다. 지난 2003년 국산신약 7호로 승인받은 슈도박신은 중증 화상환자의 녹농균 감염을 예방하는 백신으로 허가받았다. 당시 CJ제일제당이 14년 동안 총 150억원을 투자해 개발했다. 식약처는 슈도박신을 희귀의약품으로 지정하고 6년 이내에 3상 임상시험 성적자료를 제출하는 조건으로 허가했다. 하지만 CJ는 임상시험 과정에서 피험자를 확보하지 못했다는 이유로 임상을 중단했고 2009년 허가를 자진취하했다. 동화약품이 1997년 국산신약 3호로 허가받은 ‘밀리칸’은 시장성이 없다는 이유로 사라졌다. 밀리칸은 간암치료 용도로 3상임상시험을 완료하는 조건부로 허가를 받았다. 하지만 동화약품은 2012년 임상시험 과정에서 시장성이 불투명하다고 판단, 임상을 포기하고 시장철수를 결정했다. 지난해에는 글로벌 신약으로 촉망받던 한미약품 ‘올리타’의 개발 중단 소식이 이어졌다. 올리타는 2016년 5월 '이레사', '타쎄바' 등 EGFR-TKI(상피세포성장인자수용체 티로신키나제 억제제)에 내성이 생겨 더 이상 치료할 수 없는 환자에 사용할 수 있도록 허가받았다. 올리타는 베링거인겔하임에 계약금 5000만달러(약 550억원)를 받고 기술이전되며 ‘글로벌 신약’ 가능성이 기대됐다. 하지만 아스트라제네카가 올리타의 경쟁약물 '타그리소'를 한 발 빠르게 내놓으면서 올리타의 상업적 성공 가능성이 불투명해졌다. 베링거인겔하임은 올리타의 권리를 반환했고, 한미약품은 지난해 전격 개발 중단을 선언했다. 한미약품은 올리타의 임상2상시험으로 조건부허가를 받았는데 막대한 임상3상시험 비용을 부담하는 것보다 개발 중단이 실익이라고 판단했다. 아직 올리타의 허가는 취하되지 않은 상태다. 슈도박신, 밀리칸, 올리타, 인보사 등 4개의 국산신약이 시장 철수를 경험했지만 이미 판매 중인 신약 제품들의 성적표도 만족스러운 수준은 아니다. 식약처에 따르면 2017년 기준 28개 국내 개발 신약 중 생산실적이 10억원 이상인 제품은 16개로 집계됐다. 생산실적 10억원 미만 신약 12개 중 허가가 취하된 슈도박신과 밀리칸을 제외한 10개 제품은 생산실적이 10억원에 못 미칠 정도로 명맥만 유지하고 있다는 얘기다. 국내 시장에서 상업적 성공 기준을 연 매출 100억원으로 확장하면 대원제약 ‘펠루비’, 일양약품 ‘놀텍’, LG화학 ‘제미글로’, 보령제약 ‘카나브’, 종근당 ‘듀비에’ 등 5개 신약이 생산실적 100억원 이상을 기록했다. 5개 제품 모두 미국과 유럽 시장에 진출하지 못해 아직까지는 내수용에 그친다는 아쉬움이 나온다. 국내개발 신약 28개 중 14개는 2010년부터 2017년까지 7년 동안 집중적으로 허가받았다. 평균적으로 1년에 2개 신약이 상업화 단계에 도달한 셈이다. 하지만 시장 평가는 대체적으로 냉담했다. 동아에스티의 항생제신약 ‘시벡스트로’는 2015년 국내 허가 이후 약가 등의 문제로 아직 시장에 출시되지도 않았다. 세계 최대 규모 미국 시장에 진출한 신약 제품들도 기대에 못 미치는 성과를 냈다. 개발비용 3000억원이 투자된 LG화학의 '팩티브'는 2003년 국산신약 최초로 미국 식품의약품국(FDA)의 허가를 받았지만 지난 2017년 생산실적은 9억원에 불과한 실정이다. 시벡스트로는 2014년 FDA 관문을 통과했지만 글로벌 시장에서 눈에 띄는 성적표를 거두지 못한 상태다. ◆2015년 이후 기술수출 활발...글로벌 신약 배출 가능성↑ 업계에서는 국내제약사들이 그동안 겪은 시행착오를 발판으로 조만간 상업적 성공 사례를 배출할 것이라는 데에는 이견이 없다. 2015년 한미약품이 글로벌 기업들과 초대형 신약 기술수출 계약을 연이어 성사시킨 이후 동아에스티, 유한양행, JW중외제약, 한올바이오파마 국내 기업들도 속속 대형 기술이전 대열에 가세했다. 2016년에는 SK케미칼의 혈우병치료제 ‘앱스틸라’가 FDA 허가를 받았다. 앱스틸라는 SK케미칼이 독자 기술로 개발한 유전자재조합 바이오 신약이다. SK케미칼은 2009년 전임상 단계에서 호주 CSL베링에 앱스틸라를 기술수출했고, CSL베링은 임상시험을 거쳐 미국과 유럽에서 앱스틸라 허가를 받았다. 올해 3월에는 SK바이오팜이 기술수출한 수면장애 신약 솔리암페톨이 FDA 최종 허가를 승인받았다. 솔리암페톨은 SK바이오팜이 자체 기술로 후보물질 발굴 이후 임상1상시험을 마치고 지난 2011년 재즈파마슈티컬즈에 기술이전한 제품이다. 재즈는 솔리암페톨의 미국과 유럽을 포함한 글로벌 상업화 권리를 인수해 임상3상을 완료한 이후 지난 2017년 12월 FDA에 허가를 신청했다. 허가신청서 접수 이후 1년 3개월만에 최종 승인을 받았다. 국내기업이 기술수출한 과제도 속속 후속 개발 단계에 진입하고 있다. 한미약품이 자체 개발 플랫폼 기술 랩스커버리를 적용한 호중구감소증치료제 ‘롤론티스’, GLP-1 계열 당뇨치료제 ‘에페글레나타이드’, 비만당뇨치료제 ‘JNJ-64565111’ 등은 허가신청 취하, 임상 중단 및 지연 등의 우여곡절을 거치면서도 후속 개발단계에 속속 진입했다.

가파르게 상승하던 바이오벤처 투자 열기가 올해 들어 다소 주춤한 모습이다. 29일 한국벤처캐피탈협회 집계에 따르면 올해 4월 말 기준 594개사가 1조1382억원의 신규투자를 유치했다. 492개사가 9868억원의 신규투자를 유치한 지난해보다 15.3% 증가한 액수다. 그 중 바이오·의료 분야 투자액은 2515억원으로 22.1%를 차지했다. 지난해 같은 기간과 비교할 때 누적투자액은 동일하지만, 바이오·의료 분야에 대한 투자비중이 줄었다. 2018년에는 전체 투자액 9762억원의 25.7%가 바이오·의료 분야에 투자됐다. ▲ICT제조 ▲ICT서비스 ▲전기/기계/장비 ▲화학/소재 ▲영상/공연/음반 ▲게임 ▲유통/서비스 등 전체 업종 가운데 가장 비중이 높았다. 반면 올해는 ICT서비스 업종이 2768억원의 신규투자를 유치하면서 바이오·의료 업종을 제치고 가장 높은 비중을 차지했다. 월별 투자현황을 살펴보면 올해 3월까지 바이오·의료 분야에 1649억원의 투자금이 몰렸지만, 4월 들어 상승세가 둔화하는 흐름으로 바뀌었다. 다만 2년 전과 비교할 경우 투자규모가 현저하게 늘었다는 점은 긍정적으로 풀이된다. 지난해 경우 벤처투자금액 4분의 1이 바이오·의료분야에 집중되면서 투자규모와 비중 모두 최대치를 기록했다. 정부가 4조8000억원 규모의 벤처펀드를 조성하면서 적극적으로 투자확대 의지를 드러내고 있는 점이 주효했다는 분석이다. 중소벤처기업부는 이달 초 한국벤처캐피탈협회와 '2019년 1분기 벤처투자 동향' 공동발표를 통해 "최근 사례를 보면 2분기부터 본격적인 투자가 이뤄지는 현상이 두드러진다. 올해 벤처투자 규모가 지난해 3조4천억원을 넘어 4조원에 이를 것"이란 전망을 내놨다.

노바티스가 굵직한 신약 2종을 잇따라 선보인다. 29일 관련업계에 따르면 이 회사는 최근 척수성근위축증(SMA, Spinal Muscular Atrophy)치료제 '졸겐스마(Zolgensma)'와 PIK3CA 유전자를 타깃하는 유방암치료제 '피크레이(Piqray)'의 미국 승인을 획득했다. 졸겐스마는 고가의 약값으로 주목을 받았던 바이오젠의 '스핀라자(뉴시너센)'와 같은 SMA치료제인데, 역시 초고가의 가격이 책정됐다. 현재 이 약의 1회 투약비용은 한화 약 25억 원에 달한다. 미국은 단일 치료제로는 세계 최고가인 210만 달러에 승인했다. 참고로 스핀라자의 국내 보험상한금액은 1병당 9235만9131원이다. 다만 스핀라자는 첫 해에 6회, 그 다음해부터는 매년 3회씩 투여하는데 반해 졸겐스마는 단 1회만 투약한다. 졸겐스마는 유전자치료제로 근육수축을 조절할 수 있는 특화된 운동뉴런에서 척수성 근위축증 환자에서 제대로 작용하지 않는 SMN 단백질을 생성하도록 한다. 피크레이는 최초의 PIK3저해제로 상피세포성장인자수용체2(HER2) 음성, PIK3CA 유전자 변이, 진행성 또는 전이성 폐경기 후 여성 및 남성 유방암 환자를 타깃으로 하며 '파슬로덱스(풀베스트란트)'와 병용요법으로 허가됐다. 이 약은 폐경기 여성 572명과 HR양성, HER2음성, 아로마타제억제제(aromatase inhibitor, AI)를 투여 받거나 받은 후 암이 진행된 진행성 또는 전이성 유방암 환자를 대상으로 진행한 SOLAR-1 연구를 통해 유효성을 입증했다. 임상 결과, PIK3CA 돌연변이를 갖고 있는 종양환자에서 파슬로덱스와 피크레이를 병용했을 경우 PIK3 종양이 있는 환자의 무진행생존기간(Progression- Free survival, PFS)이 중간값이 5.7개월에서 11개월 개선됐다. 한편 노바티스는 한국에서 최초의 CAR-T(Chimeric Antigen Receptor T cells) 세포 유전치료제 '킴리아(티사젠렉류셀)'의 허가를 준비중이다. 킴리아의 적응증은 '25세 이하 환자의 재발성 또는 불응성 B세포 금성림프종'과 '성인인 두가지 이상의 전신치료 후 재발성 또는 불응성 미만성 거대 B세포 림프종'이며 지난 3월 희귀의약품으로 지정됐다.