종근당(대표 김영주)은 7일 오전 11시 서울 충정로 본사에서 창업주 고(故) 고촌(高村) 이종근(李鍾根) 회장의 26주기 추도식을 가졌다고 밝혔다. 이날 추도식은 유족과 종근당 및 계열사 임직원 100여명이 참석한 가운데 추도예배로 진행됐다. 특히 올해는 이종근 회장의 탄생 100주년을 맞이하는 해로 평생을 제약산업에 헌신하며 약업보국의 정신을 실천한 창업주의 업적과 도전, 나눔의 정신을 기리는 시간을 가졌다고 회사 측은 설명했다. 1919년 충남 당진에서 태어난 고촌 이종근 회장은 1941년 종근당을 창업하고 1960~70년대 국내 최대규모의 원료합성·발효공장을 설립해 100% 수입에 의존하던 의약품 원료의 국산화를 이뤄내 존경을 받았다. 1968년 국내 최초로 미국 FDA 승인을 획득한 항생제 '클로람페니콜'을 일본, 미국 등에 수출해 한국 제약산업의 현대화와 국제화에도 큰 업적을 남겼다. 1973년 장학사업을 위한 종근당고촌재단을 설립해 기업이윤의 사회환원에 앞장섰으며, 1986년에는 헌신적으로 장학사업을 펼쳐온 공로로 국민훈장 목련장을 수상했다. 2006년에는 결핵퇴치에 앞장선 업적을 기려 UN산하 결핵퇴치 국제협력사업단과 공동으로 국제적인 '고촌상(Kochon Prize)'이 제정된 바 있다. 2010년 한국조폐공사는 한국 제약산업의 발전에 이바지한 고인의 업적을 기려 '한국의 인물 시리즈 메달'의 52번째 인물로 고촌 이종근 회장을 선정하고 기념메달을 발행했다.

팬젠은 말레이시아 식약청(NPRA)으로부터 EPO 바이오시밀러인 에리사(제품명)의 품목허가승인을 7일자로 공식 통보 받았다고 밝혔다. 팬젠은 말레이시아 국영제약사인 CCM Duopharma사와 공동으로 한국과 말레이시아에서 임상3상 시험을 수행한 이후 말레이시아 규제기관에 공동으로 품목 허가를 신청한 바 있다. 현재 팬젠의 EPO 바이오시밀러는 '팬포틴'이라는 제품명으로 한국식약처(MFDS)에서도 최종 품목허가 심사 중이다. EPO는 만성신부전 환자의 빈혈치료에 사용하는 적혈구 증식인자를 일컫는 바이오의약품이다. 최초로 미국의 암젠사가 에포에틴 알파를 개발했고, 2007년 산도스사가 최초의 바이오시밀러 에포에틴 알파(제품명: 비노크리트)를 개발한 이후 이번에 팬젠이 두 번째 바이오시밀러 에포에틴 알파를 허가받게 됐다. EPO제품은 2016년 기준 세계시장이 연간 8조원 규모이며, 이머징 마켓의 규모도 지속적으로 성장하고 있다. 말레이시아 CCMD사는 팬젠과 공동임상을 수행한 대가로 팬젠이 생산하는 EPO 바이오시밀러 제품에 대한 말레이시아, 싱가포르, 브루나이 시장의 독점판권을 보유하고 있으며 4월부터 말레이시아 민간 시장을 시작으로 판매가 시작된다. 팬젠은 또한 태국 및 터키 시장에서 이미 판매계약을 체결한 바 있으며, 금년부터 사우디아라비아 및 중동지역 국가에 대한 판권계약이 협의 중에 있다고 밝혔다. 또한 팬젠과 CCMD사는 말레이시아 외에 아세안 주요국가의 판로를 공동으로 개척하고 있다는 설명이다. 팬젠은 EPO 바이오시밀러 뿐만 아니라 앞으로 EPO 바이오베터도 개발하고 생산할 계획이다. 지난달 17일에는 팬젠과 선바이오가 차세대 바이오베터 의약품을 공동 개발하기로 협약하고 PEG-EPO 신약 개발에 착수했다. 이와함께 팬젠은 지난 2017년 7월부터 일본 바이오 기업인 YL Biologics사가 개발중인 네스프 (기린사의 2세대 EPO제품) 바이오시밀러의 원료의약품을 임상3상 시료 및 상업 제품까지 공급하기로 계약을 체결한 바 있다. 한편 혈우병A 치료제는 전년도 10월에 임상시험 계획을 한국식약처에 신청했으며 금년 중에 한국, 중국, 터키, 멕시코 및 말레이시아 등에서 환자모집을 개시할 계획이다. 한국을 제외한 외국의 임상시험은 팬젠이 구축해 놓은 각국의 협력사들이 팬젠과 공동으로 수행하게 된다. 회사 측에 따르면 혈우병시장은 선진국 위주의 시장에서 약 8조원 규모이며, 팬젠의 주력 시장이 될 제3세계 시장의 향후 잠재 시장 규모도 약 2조원에 달한다.

브라코이미징코리아가 지난 1일 정민영 영업·마케팅 총괄을 신임 사장으로 선임했다고 밝혔다. 정 사장은 1990년 쉐링 코리아 영업사원으로 제약업계에 입문한 이후 나이코메드를 거쳐, GE Healthcare 진단 조영제 마케팅 이사 등 줄 곳 영상의학 관련 업무를 역임한 조영제 업계의 통이라는 것이 회사 측의 셜명이다. 정 사장은 "회사는 정확한 진단을 통해 환자 치료의 질을 높여, 환자들이 보다 건강한 삶을 영위할 수 있도록 최선을 다할 것이다. 영상의학과 여러 학회들과 학술 목적의 공생 및 협력을 통해, 영상진단 분야 발전에 적극 기여해 나가겠다"라고 밝혔다. 이번 신임 대표 선임에 따라 2009년설립 시부터 대표를 맡아 온 유태숙 사장은 현재 진행중인 본사 프로젝트와 약사 관련 업무 등을 수행하게 됐다. 한편 브라코이미징코리아는 이탈리아 밀란에 본사를 둔, 브라코 그룹의 한국 법인으로 2009년 11월 설립 이래, 매년 두 자리의 성장세를 기록하하고 있다. X-ray 조영제인 이오메론과 이오파미로, MRI 조영제인 프로핸스와 멀티핸스, 초음파 조영제인 소노뷰 및 조영제 자동 주입기기 CT Expres 4D, Empower MR 등의 사업군의 제품을 보유하고 있다.

한국에자이가 '나우(나를 있게 하는 우리)프로젝트'의 일환으로 '룰루랄라합창단' 2기를 모집한다. 2015년 장애인 인식개선을 주제로 시작 나우는 2018년 ‘룰루랄라 합창단 1기’에 이어 올해 2기를 구성, 음원발매 및 공연을 진행할 예정이다. 암경험자로 구성된 룰루랄라 합창단 1기는 암 이후의 삶을 멋지고 소중하게 살아가고 있는 암경험자들의 이야기를 싱어송라이터 이한철 감독과 함께 음악과 공연으로 대중들에게 전한 바 있다. 합창단 2기는 단원들이 함께 하모니를 이뤄 창작곡을 녹음하고 6월 중 음원으로 제작·공개하며 오는 9월 나우음악회로 대중과 만나게 된다. 1기와 마찬가지로 2기 역시 공동음악창작을 통한 노래뿐 아니라 우쿨렐레 연주와 훌라댄스도 선보일 예정이다. 국립암센터 조사(2015년)에 따르면 국내에서 20~40세 암 발병률은 꾸준히 증가하고 있지만 이에 따라 암 생존율 역시 높아지는 추세이다. 이러한 추세에도 불구하고 암 생존자에 대한 사회적 인식개선은 여전히 미흡해, 암 생존자 및 환자들의 경제생활 및 사회생활에는 여전히 많은 제약이 있다. 이에 2018년 '나우사회공헌네트워크'는 사회인식을 개선하고자 '암 파인 땡큐(I’m fine. Thank you.)'라는 주제를 통해 1기 합창단을 운영했다. 룰루랄라 합창단 2기 신청은 오는 2월22일(금)까지 카카오톡 플러스친구에서 '나를있게하는우리'를 검색해 친구 추가한 뒤 간단히 진행할 수 있으며,암경험자라면 누구나 신청할 수 있다. 선발은 신청자가 접수한 신청서와 노래시연 영상으로 1차 심사, 이후 2차 면접 및 음악시연 심사를 통해 이뤄진다. 에자이 관계자는 "심사를 통해 선발을 진행하나, 합창단은 많은 사람이 함께 하모니를 이루며 노래를 부를 것이기에 개인의 역량이 뛰어나지 않아도 되므로 부담 없이 많은 참여를 바란다"고 말했다.

SK바이오팜은 지난해 11월 미국식품의약국(FDA)에 제출한 뇌전증 치료후보물질 '세노바메이트(Cenobamate)'의 심사가 시작됐다고 7일 밝혔다. FDA는 처방의약품신청자수수료법(PDUFA)에 따라 세노바메이트의 최종 허가 여부를 오는 11월 21일에 결정하게 된다. FDA 시판 허가를 획득할 경우 국내 기업이 기술수출 없이 후보물질 발굴부터 임상시험, FDA 허가신청까지 전 개발과정을 독자적으로 수행한 신약이 미국에 진출하는 최초 사례에 해당한다. SK바이오팜은 상업화 과정 역시 미국 법인인 SK라이프사이언스를 통해 수행할 계획이다. SK바이오팜은 지난해 11월 북미·유럽·아시아·중남미 등에서 2400여 명을 대상으로 진행한 임상시험 결과를 바탕으로 FDA 신약허가를 신청했다. 당시 2020년 상반기 중 발매가 가능하다고 내다봤다. 뇌전증이란 뇌 특정 부위에 있는 신경 세포가 흥분해 발작이 반복적으로 나타나는 질환이다. 지금까지 많은 뇌전증 치료제가 시판됐지만 뇌전증 환자 가운데 절반 이상은 여전히 발작 증상으로 고통 받고 있어 새로운 치료제에 대한 요구가 높다. 회사 측은 전 세계 뇌전증 환자수를 약 6500만명으로 추산한다. SK바이오팜 조정우 대표는 "10여 년 간 미국 내 임상에 참여한 전문의, 환자들과 함께 세노바메이트의 약효와 안전성에 대해 교류하면서 미국 판매를 적극적으로 준비해 왔다"며 "세노바메이트의 상업화를 통해 글로벌 제약사로 도약하겠다"는 포부를 밝혔다.

파미셀이 줄기세포치료제 셀그램엘씨의 조건부허가 불발에 대해 강하게 반발하고 이의신청을 제기하겠다는 입장을 내놓았다. 파미셀 측은 “셀그렘엘씨의 조건부허가가 반려됐고 60일 이내에 이의신청서를 제출하라는 통보를 받았다”면서 “관련법령에 따라 적극적인 이의 신청을 진행할 것이며 이와 별도로 임상3상을 진행할 계획이다”라고 밝혔다. 앞서 식품의약품안전처 전문가 자문 단체 중앙약사심의위원회는 지난달 29일 회의를 열어 파미셀이 허가 신청한 간경변 줄기세포치료제 셀그램엘씨의 조건부 품목 허가에 대해 만장일치로 부결했다. 파미셀은 2012년 11월부터 진행한 셀그램엘씨의 임상2상시험 결과를 토대로 2017년말 조건부허가를 신청했다. 그러나 1년만에 조건부허가는 불발됐다. 셀그램엘씨는 알코올로 손상된 간조직의 섬유화를 개선시키고 간기능을 회복시키는 줄기세포치료제다. 이로써 지난 2016년 7일 세포치료제 조건부 허가 대상 확대 이후 2년 6개월 동안 단 1건도 규제 완화의 수혜를 받지 못했다. 식약처는 2016년 생물학적제제 등의 품목허가심사 규정 개정을 통해 ‘생명을 위협하는 질환’ 또는 ‘중증의 비가역 질환’에 사용하는 세포치료제는 임상2상시험 결과만으로 조건부허가를 받을 수 있도록 했다. 안전성이 확인되고 치료효과가 탐색된 세포치료제에 대해 시장 진입 시기를 단축시키겠다는 취지다. ‘생명을 위협하는 질환’은 적절한 치료가 수반되지 않는 경우 사망할 가능성이 높은 질환으로 치료대안이 존재하지 않는 질환으로 정의된다. ‘중증의 비가역 질환’은 적절한 치료가 수반되지 않는 경우 일상생활에 필요한 기능에 비가역적인 병적 상태가 악화되는 질환 또는 상태를 말한다. 셀그렘엘씨의 치료영역인 알코올성 간경변은 비가역 질환에 해당한다고 인정받은 바 있다. 하지만 중앙약심에서는 셀그램엘씨의 등록된 환자의 간손상 지표 ‘Child-pugh’ 점수를 보면 해당 임상시험에 등록된 환자들은 조건부허가 요건에 해당하는 중증 환자가 아닌 것으로 판단된다는 의견이 나왔다. 임상시험 등록 환자가 중증이 아니라 조건부 허가를 승인하기엔 부족하다는 판단이다. 셀그램엘씨의 임상시험 결과가 허가 근거의 핵심 요건인 생존율 개선을 입증하지 못했다는 지적도 제기됐다. 파미셀 측은 셀그램엘씨의 임상시험을 통해 안전성과 유효성을 충분히 입증했다고 주장했다. 셀그램엘씨의 임상 2상의 결과가 미국간학회 공식학회지 ‘헤파톨로지(Hepatology, 2016)’에 게재된 바 있다. 해당 임상을 주도적으로 이끈 백수구 원주세브란스기독병원 교수 등은 간경변증에 대한 줄기세포치료의 유용성에 대한 연구 업적을 높이 평가받아 2018년 ‘유럽간학회 공식학회지(Journal of Hepatology)’로 부터 종설 논문을 요청 받아 기고했다고 회사 측은 설명했다. 파미셀 측은 “지난 1년 여 간 식약처 심사관으로부터 조건부 허가제도의 입법 취지에 맞지 않고 규정을 벗어난 과도한 자료를 제출할 것을 지속적으로 요구 받았다”며 “왜곡된 시각을 바탕으로 잘못된 출발점에서 시작해 내려진 결과에 유감을 표한다”고 강조했다.

한미약품 '로수젯'이 발매 3년만에 500억원대 매출을 기록, 스타틴-에제티미브 복합제 시장 1위에 올랐다. 로수젯의 성장 비결에는 조기 출시로 인한 시장 선점, 임상 데이터 등 근거확보를 통한 신뢰 확보가 주요인으로 평가받는다. 최근 만난 한미약품 이상곤 로수젯 PL은 "한미약품은 우수한 R&D 기술력을 바탕으로 국내는 물론 전세계에서도 쉽게 찾아보기 힘든 다양한 조합의 복합제들을 잇따라 출시하며 의료진과 환자의 니즈를 충족시켜왔다"고 밝혔다. 아울러 "로수젯도 이러한 한미약품 R&D의 결과물로 동일계열의 많은 경쟁 제품들과 다르게 자체 개발 및 생산을 함으로써 환자들이 믿고 복용할 수 있는 고지혈증 치료제로 인식되고 있다"고 성장 배경을 설명했다. 이러한 제품력과 함께 다양한 마케팅 프로그램을 진행한 PM·PL들과 영업사원들의 노력도 빼놓을 수 없다. 로수젯 마케팅에는 현재 윤기철, 이상곤, 임경택, 전미정, 조은주 PM·PL 등 드림팀이 달라붙어 국내 최고를 넘어 세계 최고를 향해 전진하고 있다. 이들에게 로수젯 성장비결을 물어봤다. 이 PL은 "로수젯은 심포지엄·학회·광고·브로슈어 등 다양한 방법을 통해 근거중심 마케팅을 진행하고 있다"면서 "국내 고지혈증 환자 410명을 대상으로 한 로수젯과 로수바스타틴 비교 임상 (MRS-ROZE) 결과를 국제학술지 Cardiovascular Therapeutics에 게재해 유효성 및 안전성을 국제적으로 인정받았으며, 추가로 다수의 임상을 진행해 향후 근거 중심(Evidence based) 마케팅 활동을 강화하기 위해 추가 데이터들을 확보하고 있다"고 말했다. 스타틴과 에제티미브 복합 유효성 데이터 여럿...근거 중심 마케팅 강화 지난 2015년 11월 출시된 로수젯은 고지혈증 치료 성분인 '로수바스타틴'과 '에제티미브'가 결합된 복합제이다. 한미약품은 2016년 4월까지 물질특허가 남아있는 '에제티미브'에 대한 사용권리를 특허권자인 MSD로부터 허가받아 2015년 11월 '로수젯'을 국내 최초로 조기 출시하는데 성공했다. 반면 다른 경쟁품목은 이듬해 4월 특허만료 이후에나 시장판매가 가능했다. 로수젯의 작년 유비스트 기준 원외처방액은 566억원으로 전년동기대비 무려 46.7% 성장했다. 전년도 1위였던 같은 스타틴-에제티미브 복합제 경쟁품목인 아토젯(MSD·357억원)을 멀찌감치 따돌리며 선두에 등극했다. 로수젯은 간과 소장에서 콜레스테롤 합성 및 흡수를 이중으로 억제해 스타틴 단일제보다 콜레스테롤을 효과적으로 조절할 수 있다는 장점이 있다. 10/5mg, 10/10mg, 10/20mg 세 가지 용량으로 출시됐으며, 식사와 무관하게 하루 한번 아무때나 복용하면 된다. IMPROVE-IT 연구 결과는 스타틴과 에제티미브의 병용 효과를 재조명했으며, 로수젯 등 복합제 성장에 크게 일조했다는 평가를 받는다. 이에 스타틴과 에제티미브 병용투여는 심혈관질환 위험을 유의하게 낮춤과 동시에, LDL-C, TG 등 리피드 프로파일(Lipid Profile)을 전반적으로 개선시키면서도 부작용은 증가시키지 않는다는 인식이 확산했다. 최근 이상지질혈증 가이드라인에서도 저밀도지단백 콜레스테롤(LDL-C)을 더욱 낮게 조절할 것을 권고하고 있어 로수젯과 같은 스타틴/에제티미브 복합제로 초기부터 관리하는 것이 스타틴 단일요법의 대안이 되고 있다. 전미정 PL은 "스타틴 단일제로 조절되지 않는 환자에게 용량을 더블링하는 것보다, 저용량 스타틴에 에제티미브를 병용하는 것이 환자의 치료 및 예후에 효과적이라는 데이터가 발표되고 있다"면서 "이에 따라 시장에서 스타틴+에제티미브 복합제 처방이 더 증가할 것으로 예상된다"고 설명했다. 에제티미브의 효과를 증명하는 다양한 데이터도 나오면서 스타틴-에제티미브 복합제에 유리한 구도도 만들어지고 있다. 전 PL은 "에제티미브는 추가적인 리피드 프로파일(Lipid profile)을 개선하는 효과 뿐만 아니라, 중성지방 감소, 당대사 플라크 감소, 당대사 개선 등의 다양한 장점이 많다"면서 "특히 에제티미브의 심혈관질환 1차 예방효과에 대해서 논란이 계속 이어졌는데, 작년 11월 AHA 학회에서 발표된 EWTOPIA 75 연구결과에서 에제티미브가 심혈관질환 발생을 약 34% 낮춰 줄 수 있다는 것이 입증돼 에제티미브에 대한 의료진과 환자들의 관심이 더욱 증가할 것으로 예상된다"고 말했다. 올해 최종 결과발표가 예상되는 'RWE리얼월드' 연구도 주목되고 있다. 이 연구는 스타틴-에제티미브 복합 이상지질혈증 치료제 복용 환자 3만5000여명의 EMR(Electronic Medical Record) 데이터를 분석했다. 작년 지질동맥경화학회에 발표된 중간 분석 결과 로수젯은 기존 복용 약물에 관계없이 LDL-C을 매우 효과적으로 낮춘 것으로 나타났다. 특히 이 연구는 대규모 환자를 대상으로 스타틴-에제티미브 복합제들 간의 LDL-C 강하 효과 차이를 살펴본 국내 최초의 리얼월드데이터(Real World data)라는 의미를 지닌다. 한미약품은 '로수젯'의 이러한 임상적 이점을 바탕으로 근거중심 영업·마케팅에 더 집중할 계획이다. 특히 경쟁사들과 달리 오프라인 채널에만 집중하지 않고, 온라인 심포지엄, I-Hanmi와 같은 다양한 디지털 채널을 통해서 소통기회를 넓혀나가고 있다. 이 PL은 "로수젯만의 데이터를 확보해 오리지널리티를 강조하고, 빅데이터 분석을 통한 질환별, 환자별 케이스에 효과적인 디테일 메시지를 전달해 마케팅, 영업 활동을 확대하고 있다"고 설명했다. 수출도 점점 확대되고 있다. 로수젯은 2017년 MSD와 글로벌 수출계약을 체결하고, 현재 각 지역별 허가절차에 맞춰 수출이 순차적으로 진행되고 있다. 수출 대상 국가를 확대하기 위한 추가 협의도 논의되고 있다. 고지혈증 복합제 로수젯과 고혈압 복합제를 결합한 제품 상업화 연구도 진행 중이다. 한국지질동맥경화학회 데이터에 따르면, 국내 고지혈증 환자의 10명 가운데 약 8명이 고혈압과 같은 심혈관계 질환을 동반하고 있다. 실제 고지혈증과 고혈압 동반환자 수도 250만명에 달한다. 이러한 추세를 반영해 한미약품은 HCP1701(로자탄·암로디핀·로수바스타틴·에제티미브)와 같은 다양한 복합제를 개발하고 있다. 전 PL은 "앞으로도 로수젯은 전체 스타틴-에제티미브 복합제 전체 1위를 계속 유지하기 위해 차별화된 마케팅 영업 활동을 계획하고, 국내 원외처방 매출 탑 10위 안에 드는 것을 목표로 정진할 예정"이라며 "근거 중심의 진료환경에서 더욱 신뢰받는, 독보적인 브랜드가 될 수 있도록 최선을 다하겠다"는 포부를 밝혔다.

JW중외제약 당뇨약 가드렛·가드메트 공동판매사로 유디스인터내셔널과 JW신약이 사실상 확정됐다. 업계에 따르면 JW중외제약은 DPP-4 억제 계열 당뇨병 치료제 가드렛(아나글립틴)·가드메트(아나글립틴+메트포르민) 코프로모션 파트너로사로 유디스인터내셔날과 JW신약을 선정, 상세 계약 조건 등을 마무리하고 이달 중순경 협약식을 체결할 예정이다. JW중외제약은 의원·종합병원을, 유디스·JW신약은 30병상 이하 의원급 영업·마케팅을 전담할 것으로 보여진다. 업계 관계자는 "유디스·JW신약은 클리닉 분야 영업에서 상당한 두각을 나타내고 있다. 이런 점이 이번 파트너 선정 평가에서 높은 점수를 받은 것으로 안다"고 말했다. 유디스인터내셔널은 2000년 국내 최초 영업·마케팅 전문조직으로 출범한 CSO전문 기업으로 서울·대전·대구·부산·광주·원주 등에 사무소를 두고 90여명의 MR과 마케터를 보유하고 있다. 사노피아벤티스코리아, 한국베링거인겔하임, 노바티스코리아, 보령제약, 동성제약 등과 코마케팅·코프로모션을 진행하고 있다. 당초 JW중외제약은 2016년 7월 20일 안국약품과 '가드렛·가드메트' 공동판매 계약을 맺었지만 낮은 판매수수료와 기대 이하의 실적 등을 이유로 지난해 10월 계약을 중단하고, 새로운 파트너사를 물색했다. 이번 공동판매에 관심을 보인 중소·대형제약사는 8곳에 달한다. 일본 산와제약에서 도입한 가드렛은 2015년 10월 출시됐다. 가드렛은 임상시험을 통해 투여 후 약 24시간 동안 80% 이상의 DPP-4 저해율을 보이는 등 우수한 당화혈색소(HbA1c) 강하 효능을 입증했다. 또 경증부터 증등증의 신기능 장애가 있는 환자에게도 별도의 용량 조절 없이 사용할 수 있는 점이 특징이다. 2016년 2월부터는 가드렛과 메트포르민염산염을 결합한 복합제 '가드메트'를 출시했다. 유비스트 기준 2017·2018년도 가드렛 실적은 41억·44억원으로 7.5% 증가, 가드메트 외형은 각각 52억·76억원으로 44% 성장했다.

세포치료제의 조건부허가 대상을 확대된지 3년 가까이 지났지만 규제 완화 수혜를 받은 제품은 1건도 등장하지 못하고 있다. 줄기세포치료제 업체들이 빠른 시장 진입을 시도했지만 번번이 제동이 걸리는 모습이다. 업계에서는 세포치료제의 시장 진입 장벽이 여전히 높다는 우려가 제기된다. 기존에 허가받은 줄기세포치료제 중 상당수도 아직 상업적 성과까지 갈 길이 멀다는 평가가 나온다. ◆2016년 세포치료제 조건부허가 범위 확대 이후 수혜 '0건' 6일 업계에 따르면 식품의약품안전처 전문가 자문 단체 중앙약사심의위원회는 지난달 29일 회의를 열어 파미셀이 허가 신청한 간경변 줄기세포치료제 셀그램엘씨의 조건부 품목 허가에 대해 만장일치로 부결했다. 중앙약심에서는 셀그램엘씨의 등록된 환자의 간손상 지표 ‘Child-pugh’ 점수를 보면 해당 임상시험에 등록된 환자들은 조건부허가 요건에 해당하는 중증 환자가 아닌 것으로 판단된다는 의견이 나왔다. 임상시험 등록 환자가 중증이 아니라 조건부 허가를 승인하기엔 부족하다는 판단이다. 셀그램엘씨의 임상시험 결과가 허가 근거의 핵심 요건인 생존율 개선을 입증하지 못했다는 지적도 제기됐다. 파미셀은 2012년 11월부터 진행한 셀그램엘씨의 임상2상시험 결과를 토대로 2017년말 조건부허가를 신청했다. 그러나 1년만에 조건부허가는 불발됐다. 셀그램엘씨는 알코올로 손상된 간조직의 섬유화를 개선시키고 간기능을 회복시키는 줄기세포치료제다. 이로써 지난 2016년 7일 세포치료제 조건부 허가 대상 확대 이후 2년 6개월 동안 단 1건도 규제 완화의 수혜를 받지 못했다. 식약처는 2016년 생물학적제제 등의 품목허가심사 규정 개정을 통해 ‘생명을 위협하는 질환’ 또는 ‘중증의 비가역 질환’에 사용하는 세포치료제는 임상2상시험 결과만으로 조건부허가를 받을 수 있도록 했다. 안전성이 확인되고 치료효과가 탐색된 세포치료제에 대해 시장 진입 시기를 단축시키겠다는 취지다. ‘생명을 위협하는 질환’은 적절한 치료가 수반되지 않는 경우 사망할 가능성이 높은 질환으로 치료대안이 존재하지 않는 질환으로 정의된다. ‘중증의 비가역 질환’은 적절한 치료가 수반되지 않는 경우 일상생활에 필요한 기능에 비가역적인 병적 상태가 악화되는 질환 또는 상태를 말한다. 세포치료제 허가규제 완화 이후 강스템바이오텍, 네이처셀 등 바이오기업들이 줄기세포치료제의 조건부허가를 시도했지만 모두 중앙약심에서 제동이 걸렸다. 강스템바이오텍은 지난 2017년 개발 중인 아토피피부염 줄기세포치료제 퓨어스템의 조건부허가를 신청했지만 불발된 바 있다. 강스템바이오텍 측은 아토피피부염이 비가역적 질환에 해당된다고 판단하고 임상2상만으로 조건부허가를 시도했다. 하지만 식약처는 아토피피부염을 중증 비가역 질환에 해당되지 않는다고 판단했다. 중앙약사심의위원회는 2017년 5월 회의를 열어 “중증이라 해도 아토피피부염은 비가역적 질환에 해당되지 않는다”라고 의견을 모았다. 네이처셀의 골관절염 줄기세포치료제 조인트스템도 중앙약심에서 조건부허가 대상으로 인정받지 못했다. 지난해 3월 열린 중앙약심에서는 조건부 허가를 위한 “조인트스템의 임상시험 계획과 결과가 타당하지 않는다”고 결론내렸다. 조인트스템은 2017년 4월에도 중앙약심에서 조건부 허가 대상이 아니라는 판단을 받은 바 있다. 지난해 말에도 줄기세포치료제의 조건부허가 도전이 이어졌지만 치료 영역이 모두 ‘생명을 위협하는 질환 또는 중증의 비가역 질환’이 아니라고 결론내려졌다. 이런 상황에서 대상 질환이 조건부허가 요건을 처음으로 충족한 셀그램엘씨마저 임상시험 결과가 만족스럽지 않다는 이유로 빠른 시장 진입이 무산됐다. 식약처와 중앙약심 전문가들은 줄기세포치료제의 조건부허가 불발에 대해 “임상시험 결과와 계획이 적절하지 않고, 질환이 생명을 위협할만한 중증이 아니다”라는 이유를 제시했다. 하지만 세포치료제 업체들은 시장 진입 장벽을 낮출 필요가 있다는 주장을 내놓는다. ‘비가역’의 사전적 의미는 ‘주위 환경의 변화에 따라 이리저리 쉽게 변하지 않는’이라는 뜻이다. 중증 비가역 질환은 ‘정상으로 회복될 수 없는 심각한 질병’으로 해석할 수 있다. 식약처는 퓨어스템의 중앙약사심의위원회에서 “중증의 비가역이란 의미는 생명에 위협을 가하는 수준은 아니며 기능에 비가역적인 손상을 초래하는 것으로 해석하면 된다”라고 설명했다. 치매, 파킨슨병과 같은 ‘중증 비가역 질환’에 명확하게 해당하는 질환을 제외하면 다른 질환은 조건부허가 대상에 해당하는지 경계가 모호해질 수 있다는 지적이 나오는 이유다. 세포치료제의 조건부허가 요건을 더욱 완화해야 한다는 일부 주장도 지속적으로 제기된다. 일본에서는 지난 2013년 기존 약사법을 ‘의약품, 의료기기 등의 품질, 유효성 및 안전성의 확보 등에 관한 법률‘로 개정하고 중대한 안전성에 문제가 없고, 유효성의 가능성을 보이는 줄기세포치료제는 임상2상시험을 마치고 최대 7년간의 시판 중 임상시험을 허용하는 ‘조건부 승인’ 제도를 도입했다. ◆국내 허가 줄기세포치료제 상당수 매출 부진 줄기세포치료제의 상업적 성과도 기대에 못 미친다는 평가가 나온다. 국내 허가된 줄기세포치료제들도 시장에서 뚜렷한 성과를 내지 못한 상태다. 국내에서는 총 4종의 줄기세포치료제가 허가받았다. 지난 2011년 파미셀의 심근경색치료제 '하티셀그램-AMI'가 세계 첫 줄기세포치료제로 국내 승인을 받은 이후 2012년 메디포스트의 퇴행성무릎연골치료제 ‘카티스템’과 안트로젠의 크론성누공치료제 '큐피스템'이 시판허가를 받았다. 지난 2014년에는 코아스템의 루게릭병치료제 '뉴로나타-알'이 국내 4호 줄기세포치료제로 승인받았다. 지난해 3분기 누계 카티스템이 98억원의 매출을 올리며 점차적으로 시장 영역을 확대 중이다. 카티스템은 2017년 처음으로 연 매출 100억원을 넘어선 이후 지난해에도 100억원 돌파를 예약했다. 하지만 하티셀그램에이엠아이, 큐피스템, 뉴로나타알은 연 매출이 20억원에도 못 미치는데다 성장세가 더디다. 업계에서는 줄기세포 기업들이 기존 기술을 활용한 새로운 치료영역에 도전하는 만큼 향후 상업적 성과로 이어질 가능성을 기대한다. 메디포스트는 알츠하이머성 치매, 발달성 폐질환 및 급성호흡곤란증 등을 치료하는 줄기세포치료제를 개발하고 있다. 파미셀은 뇌질환, 척수질환, 발기부전 등의 분야에서 줄기세포치료제를 개발 중이며 안트로젠은 만성통증을 동반한 힘줄손상, 당뇨병성족부궤양, 이영양성수포성표피박리증 등의 줄기세포치료제를 연구 중이다.