삼성제약 GV1001, 단일용량 3상 접고 2개 용량 다시 본다

• 삼성제약 GV1001, 단일용량 3상 접고 2개 용량 다시 본다
• 0.56mg·1.12mg 두 용량 비교…중간분석 거쳐 최적 용량 선정
• PSP-RS 환자 360명 대상…국내 7~9개 기관 시작 후 다국가 확대

[데일리팜=이석준 기자] 삼성제약이 진행성 핵상 마비(PSP) 치료제 'GV1001'의 임상 개발 전략을 바꿨다. 0.56mg 단일용량으로 추진하던 국내 3상 임상시험계획(IND)을 자진취하한 뒤 0.56mg과 1.12mg 두 용량을 비교하는 2b/3상 적응적 설계로 다시 신청했다.

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삼성제약은 28일 GV1001의 국내 2b/3상 IND를 식품의약품안전처에 제출했다고 공시했다.

이번 신청은 지난 23일 기존 3상 IND를 자진취하한 지 닷새 만이다. 삼성제약은 지난 7월 1일 진행성 핵상 마비 리처드슨 증후군(PSP-RS) 환자를 대상으로 GV1001 0.56mg의 유효성과 안전성을 확인하는 3상 IND를 신청했다.

식약처는 약 3개월간 심사하는 과정에서 제출자료에 대한 보완을 요구했다. 삼성제약은 기존 신청 건을 보완해 심사를 이어가는 대신 이를 자진취하하고 새로운 임상 설계로 다시 IND를 제출했다.

가장 큰 변화는 투여 용량과 임상 설계다. 기존 3상은 GV1001 0.56mg 단일용량의 치료 효과를 확증하는 방식이었다. 새로 신청한 임상에서는 0.56mg과 1.12mg 두 용량을 투여해 최적 용량을 찾는다.

임상 단계도 3상 단독에서 2b/3상 적응적 임상으로 바뀌었다. 2b상과 3상을 따로 진행하지 않고 하나로 연결해 중간분석 결과를 바탕으로 최적 용량을 선정한 뒤 3상 규모로 확장하는 방식이다.

적응적 설계는 사전에 정해진 임상시험 계획 범위 안에서 중간분석 결과를 토대로 대상자 수와 투여 용량, 투약 주기 등을 조정할 수 있다.

임상 규모는 PSP-RS 환자 총 360명이다. 삼성제약은 GV1001 0.56mg 또는 1.12mg을 피하 투여해 최적 용량을 확인하고 질환 중증도 개선 효과와 안전성을 평가한다.

1차 유효성 평가지표는 베이스라인 대비 GV1001을 72주간 투여한 후 '진행성핵상마비 등급 척도(PSPRS)' 총점 변화량이다.

IND가 승인되면 서울대병원이 운영하는 서울특별시 보라매병원을 비롯한 국내 7~9개 임상시험 실시기관에서 먼저 임상을 시작할 예정이다. 이후 국가와 실시기관 선정 절차를 거쳐 다국가 임상으로 확대한다.

삼성제약은 이번 설계 변경 배경으로 선행 임상 결과를 들었다. 회사는 앞선 2a상에서 GV1001 0.56mg 투여군의 질환 진행 지연 효과를 확인했으며, 이를 토대로 추가 용량까지 평가해 임상적 근거를 강화하겠다는 계획이다.

삼성제약 관계자는 "선행 2a상을 통해 확인한 GV1001 0.56mg의 질환 지연 효과보다 강화된 임상적 의의 도출을 위해 2b/3상 적응적 설계로 변경했다"며 "이번 임상시험을 통해 PSP 치료제로서 GV1001의 효과를 확인할 수 있도록 최선을 다하겠다"고 말했다.

한편 삼성제약은 지난 1월 식약처에 GV1001의 PSP 치료제 품목 조건부 허가를 신청해 현재 심사를 받고 있다. 회사는 이번 2b/3상 IND 신청은 조건부 허가 심사와 별개로 진행되며, 조건부 허가 여부와 관계없이 GV1001의 용량 확정과 유효성·안전성을 입증하기 위한 임상이라고 설명했다.