[데일리팜=노병철 기자] 제약바이오기업과 인공지능기업들이 AI 신약개발을 위한 협업의 속도를 높이고 있는 것으로 나타났다. 한국제약바이오협회 인공지능(AI)신약개발지원센터(이하 AI센터)가 주관하고 한국보건산업진흥원이 주최한 ‘바이오코리아 컨퍼런스-인공지능 신약개발 세션’이 지난 12일 서울 코엑스에서 개최됐다. ‘인공지능 신약개발& 8211;기술진보와 미래전망’을 주제로 김우연 AI센터장이 좌장을 맡아 진행한 이날 컨퍼런스에는 AI신약개발 관계자 100여명이 참석했으며, 열띤 발표와 활발한 질의응답이 이어졌다. 이날 컨퍼런스는 AI신약개발의 국내외 동향과 미래 전망, 그리고 신약개발 AI기업들의 기술발표로 구성됐다. 국내외 동향 및 협업사례에는 ▲해외동향 및 사례(김병찬 XtalPi 이사) ▲신약개발을 위한 인공지능의 활용: 도전과 우리의 응전(신현진 목암생명과학연구소 부소장) ▲AI신약개발전략: 현황(김혜정 HK이노엔 신약개발센터 팀장) ▲인공지능(AI)을 이용한 신약개발 연구사례(정희진 리큐온 신약연구본부 팀장)의 주제발표가 진행됐다. AI 기술 발표는 ▲스탠다임: 워크플로우 인공지능 신약개발 전문회사(송상옥 스탠다임 연구개발최고책임자) ▲시퀀스 기반의 인공지능 신약개발 플랫폼의 가치 및 성과(배영철 디어젠 CBO) ▲물리학·양자역학 기반의 AI 신약개발 기업 팜캐드(우상욱 팜캐드 대표) ▲인공지능, 분자 시뮬레이션, 클라우드와 같은 기술을 복합적으로 이용한 신약개발 및 적용사례(임재창 히츠 최고기술책임자) ▲에임드바이오의 환자 중심 AI 신약 개발과 정밀 의료 기술 소개(허남구 에임드바이오 R&D센터 연구소장) ▲전사체 기반 AI 신약 개발(김이랑 온코크로스 대표) 순으로 진행됐다. 김우연 AI센터장은 6월 개최 예정인 AI신약개발협의체 구성과 AI신약개발 산-병-정 워크숍을 안내하고 앞으로도 제약바이오기업과 AI기업이 모여 기술을 발표하고 협업방안을 모색하는 소통의 장을 지속 마련하겠다고 밝혔다. 다음은 이날 참가들의 발표문 핵심 내용. 김병찬 XtalPi 이사: 신약개발은 DMTA(Design, Make, Test, Analyze) 주기라고 하는 접근 방식으로 선도물질을 생성할 수 있다. 그러나, 전체 화합물의 개수가 매우 많은 것에 반해 약물이 될 수 있는 화합물의 범위는 매우 적기 때문에 약물 제조 또는 합성 부분에서 많은 시간과 인력을 투자해야만 한다. XtalPi는 Design 주기에서 Xpose(Reliable Binding Pose Prediction), XFEP(Alchemical Relative Binding Free Energy) 등 인공지능 및 물리학 기반 방법을 활용하여 DMTA 주기를 가속화하고자 한다. 또한, Make 주기에서 자체 CRO 서비스를 보유하고 있으며, 축적된 CRO 데이터를 활용하여 CRO 자동화 연구를 진행 중이다. 신현진 목암생명과학연구소 부소장: 목암생명과학연구소는 인공지능 신약개발을 목표로 삼고 있는 비영리연구재단이다. 인공지능은 데이터 간의 관계를 벡터로 표현할 수 있다는 특징으로 현재 타겟 식별 및 검증, 분자 설계 및 최적화 등 신약개발 분야에서 활발하게 사용되고 있다. 그러나, 인공지능 신약개발은 신약개발 분야에 대한 전문 지식이 필요할 뿐만 아니라, 다양한 분야에 대한 소통이 필요하고, 질 높은 데이터 수집, 보안 문제 등 데이터 관련 이슈로 인해 아직 해결해야할 문제가 많은 상황이다. 목암생명과학연구소는 희귀질환 치료제 개발에 초점을 맞추고 있으며, mRNA 기반 치료 플랫폼을 구축하는 것을 목표로 하고 있다. 김혜정 HK inno.N 신약개발센터 팀장: 현재 딥러닝의 비약적인 발전에 비해 실효성 문제로 국대 제약사들의 시장 진출이 늦어진 상태이다. 그러나 인공지능 신약개발 성공사례들이 서서히 나오기 시작하면서 인공지능을 활용한 신약개발이 대두되고 있다. HK 이노엔의 PoC(Proot of Concept) 사례는 3가지로, 인공지능을 활용한 단백질 구조 기반의 Hit ID 도출(Protein Kinase 억제제), 단백질간 interrupter 기반 분자 생성, kinase 억제제의 R group 최적화 연구를 진행했다. 이러한 경험을 통해 추후 보다 스마트한 접근 전략, 인공지능 신약개발 연구환경 조성, 다양한 AI업체와의 협업 진행을 계획 중에 있다. 정희진 리큐온 신약연구본부 팀장: 신약개발에 인공지능을 활용한다 하더라도, 기존의 CADD 접근법을 무시할 수는 없다. 신약개발은 크게 리간드 기반과 구조 기반으로 나눌 수 있으며, 활용할 수 있는 데이터는 구조 데이터, Pharmacophore, 화합물 라이브러리 데이터로 나눌 수 있다. 신약개발에 있어 중요하다고 할 수 있는 부분은 Library purchase status, Synthesis potential, Patent avoidance, Chemical space, Assay로, 이 중 특허 회피 등과 관련된 Patent avoidance가 가장 중요하다고 할 수 있다. 리큐온은 2가지의 Hit 발굴 사례와 1가지의 선도물질 최적화 사례 연구를 진행했다. Hit 발굴은 3~6개월의 시간이 소요되었으며, 이 중 2개월은 라이브러리 확보에 대한 시간이다. 선도물질 최적화는 isoform에 대한 성능 향상을 도출하는 방향으로 진행되었으며, 5개월의 시간이 소요되어 72종에 대한 보고서를 생성했다. 송상옥 Standigm 연구개발최고책임자: 스탠다임은 ASK, BEST, Insight 플랫폼을 구축하여 인공지능 신약개발에 활용하고 있다. ASK는 인체 내 단백질 중 알려지지 않은 타겟을 발굴하는 목적으로 구축되었으며, 지식 그래프, PPI 네트워크, RNAseq 등 다양한 데이터들을 사용한 모델을 탑재했다. BEST는 분자 설계 및 최적화를 위한 플랫폼으로, 선도물질 도출부터 물질 배송까지 하나의 흐름으로 사람의 개입으로 인한 오류를 최소화했다. Insight는 약물재배치를 위한 플랫폼으로, 약물재배치는 신규물질발굴보다 상업적 가치가 떨어져 집중하고 있지는 않다. 스탠다임은 이러한 플랫폼을 활용하여 선도물질 도출을 7개월 내로 단축할 수 있으며, 다수의 파이프라인 구축을 통해 타겟 발굴을 포함하여 First-in-Class를 목표로 하고 있다. 배영철 디어젠 CBO: 디어젠은 타 인공지능 신약개발 업체와는 다르게 아미노산 시퀀스만을 가지고도 결과 도출이 가능하며, Binding site, Binding Affinity, IC50, EC50 등 다양한 결과를 도출 가능한 End-to-End 플랫폼을 구축하고 있다. 디어젠은 구조가 밝혀지지 않은 단백질을 타겟으로 하고 있으며 글로벌 제약사와 협력 중이다. 또한, 정제 데이터를 통한 인공지능 고도화를 위해 실제 물질을 합성할 수 있는 연구실을 갖추었다. 또한, 인공지능 성능 향상 목적 전문가 활용 학습을 위해 의약화학, 인공지능, 생물정보 등 인공지능 신약개발을 위해 다양한 전문가로 회사를 구성하고 있다. 현재까지 알츠하어머 DTI, 타겟 발굴 및 입증 사례가 있으며, 활발한 공동연구를 진행 중에 있다. 우상욱 PharmCADD 대표: 팜캐드는 인공지능 및 양자물리 기반 신약개발 회사다. 팜캐드는 인공지능 기술을 활용하여 분자 상호작용 분석, 분자 역학을 계산하는 양자역학 및 자유 에너지 계산과 같은 어려운 문제를 해결하기 위한 Pharmulator 및 PharmVAC 플랫폼을 구축했다. Pharmulator는 분자 단위에서 결합친화도를 예측한 후에 양자 계산을 통해 전자레벨에서 입증하며, 네트워크 기반으로 독성예측 모델을 생성하였다. 독성 예측 시 백만 단위의 화합물에서 4~5개의 물질을 선별할 수 있으며, 이를 바탕으로 1~10만 개의 유사 물질을 생성할 수 있다. PharmVAC은 RNA 구조 예측과 시퀀스 최적화 연구를 수행하고 있다. 이들를 활용한 대표적인 파이프라인은 COVID-19 mRNA 백신, 항암제, PROTAC이 있다. 임재창 HITS 최고기술책임자: 최근 인공지능, 분자 시뮬레이션 및 클라우드 컴퓨팅의 발전으로 신약개발의 속도가 빨라지고 있다. HITS는 약물-표적 상호작용 및 분자 설계 예측을 위한 딥러닝 모델을 개발했다. 해당 모델은 클라우드 컴퓨팅 시스템에서 실행되며, 설계된 분자의 예측 정확도 및 합성 가능성 측면에서 기존 모델에 비해 성능을 향상시켰다. HITS는 일동제약과 LG화학과 협업 연구를 진행했다. 일동제약 사례에서는 가상탐색을 통한 Hits 물질 발굴을 수행했으며, 타겟 스터디를 통해 과제를 진행했다. 총 113종의 실험을 진행하여 8개 compound를 생성했으며, 7일이 소요되었다. 해당 사례는 신규 골격으로의 가능성이 발견되어 후속 연구가 진행 중이다. LG화확과의 사례는 주어진 scaffold를 선정하여 다양한 유도체를 생성했으며, 2개의 유효물질을 15개의 유효물질로 늘리는 성과를 도출했다. 허남구 AIMEDBIO 연구소장: 에임드바이오는 다양한 기술을 활용한 항체 및 항체-약물 접합체를 통해 뇌질환의 미충족 수요를 해결하는 것을 목표로 하는 신약개발 기업이다. 현재 뇌질환 치료제가 부족한 이유로 뇌는 면역에 활성이 저하되어 있으며, BBB 투과가 어렵고, 결정적으로 동물과 인간 간의 차이로 인한 Trans study가 어렵기 때문에 한 두가지 방법론으로는 실패할 수 밖에 없는 분야다. 에임드 바이오는 삼성서울병원 부속 빅데이터를 통해 뇌종양에 대한 빅데이터를 보유하고 있으며, 이를 기반으로 하는 타겟 선별이 가능하다. 현재 발병 시 완치 및 치료가 불가한 교모세포종에 대한 데이터를 확보하고 있으며, TAM에서는 치료 효과를 확인하였다. 김이랑 온코크로스 대표: 온코크로스는 인공지능 실험실과 실제 물질을 합성할 수 있는 wet-lab을 보유하고 있으며, RAPTOR AI, ONCO-RAPTOR AI, ONCOfind AI 플랫폼을 구축하고 있다. RAPTOR AI는 환자 투여 데이터에 따라 불균형한 전사체 데이터에 대해 이를 상보적으로 맞춰주는 약물을 검색해주거나, compound를 받아서 세포에 투여한 결과를 바탕으로 약물에 적합한 적응증을 찾아준다. ONCO-RAPTOR AI는 예후 및 환자 데이터를 통해서 어떤 암에 예후가 좋은 약인지 규명한다. ONCOfind AI는 암의 전이가 발생할 때, original site를 모르는 경우, 42종의 암에 대한 1309개의 유전자를 선별하여 분석함으로써 original site를 찾아 면역화학요법의 확률을 높여준다. 온코크로스의 신약개발 성공사례로 근감소증에 대해 보유 플랫폼으로 개발된 약이 정식으로 라이센스된 사례가 있으며, 호주에서 임상 1상을 진행, 두번째 코호트로 넘어갔다.

[데일리팜=김진구 기자] 삼일제약은 대한안과학회와 보건의료 빅데이터 활용·공동연구에 대한 업무협약(MOU)를 체결했다고 12일 밝혔다. 지난 10일 대한안과학회 사무실에서 진행된 체결식에는 대한안과학회 이종수 이사장, 최철영 총무이사, 김민 부총무이사, 삼일제약 김상진 사장, 최청하 전무이사, 노정현 이사 등이 참석했다. 향후 양측은 보건의료 빅데이터 기반의 공동 연구를 수행할 계획이다. 이를 통해 ▲국내 안과질환 유병률 및 치료 현황에 대한 분석결과 도출 ▲안과용제 사용 현황 조사 및 효과·안전성 평가 ▲신제품 개발 기회 탐색 등 다방면의 산학협력을 이어가기로 했다. 이종수 대한안과학회 이사장은 "안과영역에서 빅데이터를 활용한 학회, 기업 간 공식적인 연구 협력은 이번이 최초로 알고 있다" 며 "대한민국 안과를 대표하는 다양한 결과물을 창출함으로써 안과 의사와 기업뿐 아니라 국민 건강 전체에 기여할 수 있도록 노력할 것"이라고 말했다. 김상진 삼일제약 사장은 "삼일제약은 국내 최초 안과용제 개발 및 독립사업부를 구성한 회사로서 안과 영역에서 새로운 도전을 하게 됐다”며 “학회와 심도있는 논의를 통해 다양한 결과물을 창출하고, 양질의 의약품을 시장에 공급할 수 있도록 노력하겠다”고 말했다.

[데일리팜=김진구 기자] SK바이오사이언스는 식품의약품안전처로부터 장티푸스 백신 ‘스카이타이포이드 멀티주’의 수출용 품목허가를 받았다고 12일 밝혔다. 스카이타이포이드는 지난 2013년 SK바이오사이언스와 국제백신연구소(IVI)가 접합백신 생산기술을 적용해 개발에 착수한 장티푸스 백신이다. 연구개발 초기 단계부터 빌&멜린다게이츠재단이 연구비를 지원했고, SK바이오사이언스는 연구개발·생산·인허가를, IVI는 글로벌 임상을 담당했다. 스카이타이포이드는 항원 역할을 하는 장티푸스균의 다당류를 운반체 역할을 하는 디프테리아 독소 단백질(디프테리아 톡소이드)에 접합해 개발한 다당류-단백질 접합체 백신이다. 기존 경구용 생백신이나 다당류 백신에 비해 1회 접종으로도 면역원성과 장기적 예방 효과를 기대할 수 있다고 SK바이오사이언스는 설명했다. 또, 단백접합 기술을 적용해 생후 6개월~만 2세 영유아에서도 접종 가능하다. 임상3상은 네팔에서 생후 6개월 이상 만 45세 미만의 건강한 사람 2160명을 대상으로 진행했다. 세계보건기구(WHO) PQ(사전적격성평가) 인증을 획득한 기존 다당류-단백질 접합 장티푸스 백신과의 비교임상에서 동등한 면역원성을 입증했고, 전 연령층에서 안전하게 접종 가능한 것으로 확인됐다. SK바이오사이언스는 수출용 품목허가를 바탕으로 WHO PQ 인증에도 돌입, 이르면 내년 스카이타이포이드를 글로벌로 본격 공급한다는 목표다. 스카이타이포이드의 생산과 공급은 SK바이오사이언스 안동 L하우스에서 담당한다. 장티푸스백신 개발 책임자인 슈산트 사하스트라부데 박사는 “빌&맬린다게이츠재단과 한국 정부의 아낌없는 지원으로 스카이타이포이드의 우수한 안전성과 면역원성을 확인했다”며 “WHO PQ를 거친 후 세계백신면역연합(GAVI)의 지원으로 장티푸스의 주요 발병국에서 백신을 보급할 수 있을 것”이라고 말했다. 제롬 김 IVI 사무총장은 “스카이타이포이드가 품목허가를 받게 돼 기쁘다”며 “IVI는 앞으로도 SK바이오사이언스를 위시한 전 세계 백신 개발자들과 협력해 세계 공중보건을 위한 백신 발굴, 개발·보급을 가속할 것”이라고 말했다. 안재용 SK바이오사이언스 사장은 “글로벌 협력을 통해 10여년에 걸쳐 진행한 연구가 혁신적인 성과로 이어졌다”며 “신속한 글로벌 승인 등을 통해 중저개발국가의 아이들이 장티푸스에서 해방될 수 있도록 기여할 것”이라고 말했다. SK바이오사이언스는 ▲3가 세포배양 독감백신 ▲4가 세포배양 독감백신 ▲대상포진 백신 ▲수두 백신 ▲폐렴구균 접합백신에 이어 여섯 번째 자체 백신을 확보했다.

[데일리팜=천승현 기자] SK바이오팜은 지난 1분기 영업손실 371억원으로 전년동기대비 적자전환했다고 12일 공시했다. 매출액은 411억원으로 전년보다 70.6% 감소했다. 회사 측은 “뇌전증 신약 ‘세노바메이트’의 미국 매출 및 파트너링 수익은 지속적으로 증가하고 있으나, 기술수출과 같은 일회성 요인이 제외되면서 영업이익은 적자로 전환됐다”라고 설명했다. SK바이오팜은 지난해 1분기 매출 1400억원과 영업이익 759억원을 기록했는데 기술료 유입 효과가 컸다. 지난해 3월 안젤리니파마(옛 아벨테라퓨틱스)에 기술이전한 세노바메이트(유럽상품명 온투즈리)가 유럽연합 집행위원회(EC)의 판매허가를 획득하면서 마일스톤 1억2322만달러(약 1400억원)를 수령했다. 하지만 1회성 기술료 유입 효과가 사라지면서 올해는 실적이 악화하는 기저효과가 발생했다. 세노바메이트는 지난 1분기 미국에서 317억원의 매출로 전년 동기 대비 3배 가까이 성장했다. 3월의 경우 처방건수가 1만2000건대로 상승해 최근 10년간 발매된 경쟁 약물들의 출시 23개월차 평균의 약 2배에 달했다. 미국에서 코로나19 방역조치 완화에 ‘리오프닝(경제활동 재개)’ 기대감이 높아지면서 2분기부터는 세노바메이트의 영업·마케팅이 보다 활성화될 것으로 보인다. 대면 활동이 정상화되고 있으며, 광고 채널의 경우 커넥티드TV에서 케이블 방송까지 확대하기 위해 준비 중이다. SK바이오팜은 남미·메나(MENA) 등 다양한 지역으로 기술수출을 적극 추진 중이며, 국내외 유망 기업과 오픈 이노베이션을 확대해 혁신 기술을 도입하는 등 고속 성장을 추진하겠다는 목표다. SK바이오팜은 자체 신약 개발을 통해 중추신경계 분야 리더십을 지속적으로 강화해 나가고 있다. 세노바메이트와 카리스바메이트(레녹스-가스토 증후군 치료제)는 각각 아시아(중국·일본·한국) 임상 3상과 글로벌 임상 3상이 순항 중이며, 차세대 뇌전증 신약 SKL24741, 조현병 신약 SKL20540은 연내 임상 2상 진입을 앞두고 있다. SK바이오팜의 첫 표적항암 신약 ‘SKL27969’가 IND 승인을 획득해 미국 임상 1상에 진입했다. SK바이오팜은 오픈 이노베이션도 적극 추진하고 있다. 국내외 유망 제약·바이오 기업들로부터 신규 파이프라인 및 혁신 기술을 도입하거나 공동 연구 협약을 체결하는 등 전략적 관계를 구축하며 R&D 경쟁력을 높여가고 있다.

[데일리팜=정새임 기자] 연성정밀화학 관계사 와이에스생명과학은 지난 10일 이천모가산업단지에서 완제의약품 생산기지 착공식을 개최했다고 11일 밝혔다. 이 자리에는 함원훈 연성그룹 회장 및 관계자들이 참석했다. cGMP 시스템과 최고 설비를 갖추게 될 이천생산기지는 연면적 1만884㎡(3300평)에 지상 4층 규모로 설립될 예정이다. 이천생산기지는 연성정밀화학의 완제의약품 생산을 담당한다. 이날 착공식에서 함 회장은 "이번 착공식은 연성그룹이 완제의약품 제조 및 판매를 하는 글로벌 제약 전문 그룹으로 발돋음 하기 위한 새로운 여정이 시작되었음을 의미한다"라고 말했다.

[데일리팜=김진구 기자] 한국제약바이오협회는 지난 10일 서울 그랜드인터컨티넨탈 서울 파르나스에서 산·학·연 각계 전문가 14인으로 구성된 'AI신약개발 자문위원회 출범식'을 개최했다고 11일 밝혔다. AI신약개발자문위원회는 ▲김동섭 한국과학기술원 교수 ▲김선 서울대 교수 ▲김정렬 삼성서울병원 교수 ▲김화종 강원대 교수 ▲박준석 대웅제약 센터장 ▲신현진 목암생명과학연구소 부소장 ▲오지선 서울아산병원 교수 ▲이선경 한국화학연구원 센터장 ▲이지영 대구경북첨단의료산업진흥재단 부장 ▲장동진 가톨릭대 교수 ▲최인희 한국파스퇴르연구소 팀장 ▲추연성 바이오에스파트너스 대표 ▲한남식 케임브리지대 밀너연구소 교수 ▲황대희 서울대 교수 등으로 구성됐다. 이들은 오는 2024년 5월 10일까지 2년간 AI신약개발 가속화를 위한 융합형 전문인력 양성사업, AI신약개발 로드맵(백서) 제시, 민관 AI신약개발 프로젝트 등에 대한 정책·기술 자문을 수행한다. 신약개발에 머신러닝 등 AI 기술을 접목하면 15년 이상 걸리는 개발기간을 약 7년까지 단축하는 것으로 알려졌다. 이에 국내에서도 제약바이오기업들이 AI신약개발에 적극 뛰어들고 있으나, 활용 분야가 신약개발 초기 단계에 머물러 있거나 전문인력 부족 등 한계가 있는 것으로 나타났다. 이날 자문위원회는 출범식과 함께 김우연 AI신약개발지원센터장을 좌장으로 '전문인력 양성과 AI신약개발 로드맵 작성'에 대한 토론을 벌였다. 자문위원회는 "AI신약개발 현장에 전문인력이 절대 부족한 상황"이라며 "AI, 생물학, 화학, 의약학 등 전문지식이 각각 다른 수강생의 다양한 교육수요를 반영해 설계한 러닝트랙 및 온라인 교육 플랫폼(LAIDD)이 협업과 소통의 매개체인 융합형 인재 부족 현상을 크게 완화시킬 것"으로 기대했다. 로드맵 제시와 관련해선 "신약개발 과정이 복잡하고, 각 과정에서 AI의 기술 발전 정도가 다르다보니 시장의 각 참여자마다 다른 방식으로 현재 기술 수준을 인식하고, 미래에 대한 전망도 아주 나쁨부터 아주 좋음까지 다양한 스펙트럼을 보인다"고 진단했다. 이어 "AI신약개발백서를 통해 전문가들이 생각하는 각 영역별 기술의 현재 수준과 앞으로의 발전 가능성 및 방향이 제시되면 AI 기술이 제대로 시장에서 자리 잡고, 이를 기반으로 정책이나 기업 간 협력·투자가 이뤄질 것"이라고 내다봤다. 원희목 회장은 자문위원회 출범과 관련해 "AI신약개발을 활성화하기 위해서는 다양한 영역에서의 협업과 적극적인 소통이 필요하다"며 "자문위원회는 각 분야의 해박한 지식과 경험을 바탕으로 국내 제약바이오산업의 신약개발에 새로운 활력을 불어넣을 것으로 기대한다"고 말했다.