[데일리팜=황병우 기자] 박셀바이오(대표 이제중)가 국내 최초 반려동물 면역항암제 '박스루킨-15'를 이번 주 정식 출시하면서 본격적인 매출 창출에 나선다. 박셀바이오는 최근 박스루킨-15의 초도물량을 유한양행에 공급했다고 17일 밝혔다. 유한양행은 확보한 물량을 3월 말부터 전국 동물의약품 대리점을 통해 본격적으로 공급할 예정이다. 이에 따라 4월부터는 일선 동물병원에서 박스루킨-15의 처방과 투여가 가능할 전망이다. 박스루킨-15는 유선종양 절제 수술을 받은 환견을 대상으로 한 임상시험에서 종양 제거 수술만 받은 대조군보다 높은 임상 증상 개선 효과와 삶의 질 향상 효과를 보였다. 또 부작용이 거의 없는 것으로 나타났고, 신체검사와 혈액학적 검사에서도 안전성이 확인됐다. 박셀바이오는 박스루킨-15의 면역항암 효과를 널리 알리는 후속 연구 및 학술발표를 지속적으로 진행하고, 홍보 및 마케팅은 유한양행이 담당하는 투트랙 전략을 추진할 계획이다. 특히 오는 3월 29~30일 열리는 '2025 서울수의 춘계 임상 컨퍼런스'에서 박셀바이오는 박스루킨-15의 면역항암 효과를 발표하고, 유한양행은 홍보 부스를 운영하며 본격적인 마케팅 활동을 펼칠 예정이다. 박셀바이오는 박스루킨-15의 적응증을 반려견 유선종양에서 림프종으로 확대하고, 더 나아가 반려묘 질환으로 확대하기 위한 절차도 진행하고 있다. 림프종에 대해서는 임상시험에서 효능과 안전성을 확인하고, 농림축산검역본부에 품목허가를 신청한 상태다. 이제중 박셀바이오 대표는 "박스루킨-15의 적응증을 다양한 암종으로 확장하면서 투여경로를 다양화해 편의성을 개선하는 기술에 대한 특허 출원도 추진할 계획"이라며 "박스루킨 판매처를 국내 시장을 넘어 해외로 넓히기 위해 대륙별로 특화된 수출 전략 모듈도 개발 중이다"고 말했다. 한편, 시장조사기관 그랜뷰리서치에 따르면 반려동물 항암제 글로벌 시장은 2023년 약 11억 8천만 달러에서 연평균 11.29% 성장해 2030년 약 24억 9천만 달러 규모로 확대될 것으로 예상된다. 박셀바이오는 박스루킨-15가 세계 최초로 반려견 림프종 면역항암제로 품목허가를 받으면, 글로벌 반려동물 항암제 시장 진출에도 탄력이 붙을 것으로 기대하고 있다.

[데일리팜=황병우 기자] 탈모치료제를 전문기업 라온파마가 대한비만연구의사회 춘계학술대회에 참가해 주요 제품을 알렸다고 17일 밝혔다. 제36회를 맞이한 대한비만연구의사회 춘계학술대회는 비만개론, 비만체형, 피부/쁘띠/탈모의 강의장으로 운영되었으며, 1200여명의 의료인과 40여개의 제약, 바이오, 의료기기 기업이 참여했다. 이날 라온파마는 주력 대표제품인 탈모치료제인 피나온(피나스테리드), 두타윈(두타스테리드), 판시온(케라틴 외)를 소개했다. 또 기능성 탈모샴푸인 라온샴푸(비오틴, 카페인, 글루타치온 외)와 5월 출시예정인 미녹시폼에어로솔5%(미녹시딜)도 많은 관심을 받았다. 피나온과 두타윈은 작년 100억원의 매출을 달성한 블록버스터 제품이며, 라온샴푸는 병의원 및 전국 백화점에 입점 되고 온라인에서도 인기몰이하고 있는 탈모샴푸이다. 미녹시폼에어로솔5%는 미녹시딜을 폼타입으로 개발된 탈모치료제이다. 라온파마 관계자는 "이번 학술대회를 통해 많은 의료인에게 탈모치료제를 홍보할수 있는 좋은 자리였다"며 "국내 넘버원(No.1) 탈모솔루션 전문기업으로 성장하도록 노력하겠다"고 밝혔다.

[데일리팜=어윤호 기자] 전립선암 신약 '플루빅토'가 상급종합병원 처방권에 안착했다. 관련 업계에 따르면 최근 한국노바티스 표적 방사성 리간드 치료제 플루빅토(루테튬 비피보타이드테트라세탄)는 삼성서울병원, 서울대병원, 서울아산병원, 서울성모병원, 신촌세브란스병원 등 빅5 병원을 비롯해 전국 17개 의료기관의 약사위원회(DC, Drug committee)를 통과했다. 방사성 리간드는 리간드(표적물질)에 치료용 방사성 동위원소를 결합한 치료제다. 방사성 리간드가 표적세포와 결합하면 치료용 방사성 동위원소를 방출한다. 이를 통해 암세포 증식을 억제하는 기전이다. 전이성 거세 저항성 전립선암치료제인 플루빅토는 지난 2023년 6월 식약처로부터 혁신성을 인정받아, 글로벌 혁신제품 신속심사 지원체계(Global Innovaive products on Fast Track, GIFT) 제6호 의약품으로 지정된 후 지난해 5월 정식 허가됐다. 다만 아직 플루빅토는 비급여 의약품이다. 노바티스는 현재 보험급여 등재 신청을 준비 중인 상황이다. 플루빅토는 이전에 안드로겐 수용체 경로 차단 치료와 탁산 기반의 화학요법을 받았던 전립선 특이 막 항원(PSMA) 양성 전이성 거세 저항성 전립선암 환자의 치료에 사용되는 방사성 리간드 치료제다. 방사성동위원소(177Lu)와 PSMA의 결합을 통해 전립선암 세포에 치료 방사선을 전달해 암 세포를 사멸하는 차세대 혁신 치료법으로 평가된다. 이 약은 미국 식품의약국(FDA)으로부터 혁신의약품 및 우선심사 대상으로 지정돼 신속하게 FDA 승인(2022년 3월)을 받는 등 해외에서도 혁신성을 인정 받았다. 한편 플루빅토는 3상 VISION 연구를 통해 유효성을 입증했다. 이전에 안드로겐 수용체 경로 억제와 탁산 기반 화학요법으로 치료받은 참가자에서 플루빅토와 최적의 표준치료 병용요법은 표준치료 단독요법보다 사망 위험을 38% 감소시켰고 방사선학적 질병 진행 또는 사망(rPFS) 위험을 60%가량 통계적으로 유의하게 감소시킨 것으로 나타났다. 또한 플루빅토+표준치료 병용요법군에서 기저 시점에 평가 가능한 질병 환자의 약 3분의 1(30%)은 객관적 반응을 보였고 단독요법군에는 2%가 객관적 반응을 보였다.

[데일리팜=김진구 기자] 국내 탈모치료제 시장에서 제네릭 제품들이 영향력을 더욱 확대하고 있다. 특히 두타스테리드 성분 제네릭의 성장세가 가파르다. 2020년 267억원에서 지난해 494억원으로 4년 새 85% 증가했다. 피나스테리드 제네릭 역시 483억원에서 618억원으로 28% 늘었다. 반면 두 오리지널 제품은 주춤한 모습이다. 두타스테리드 오리지널인 ‘아보다트’는 2022년 이후 성장세가 한 풀 꺾였고, 피나스테리드 오리지널인 ‘프로페시아’는 4년 연속으로 매출이 감소했다. 14일 의약품 시장조사기관 아이큐비아에 따르면 지난해 국내 탈모치료제 시장의 규모는 1880억원이다. 남성형 탈모(안드로겐 탈모증)에 쓰이는 전문의약품을 대상으로 집계한 결과다. 국내 탈모치료제 시장은 매년 성장을 반복하고 있다. 2020년 1542억원, 2021년 1649억원, 2022년 1749억원, 2023년 1830억원, 지난해 1880억원 등으로 최근 4년 새 22% 증가했다. 제네릭 제품들이 시장 성장을 견인하고 있다는 분석이다. 특히 두타스테리드 성분 제네릭의 상승세가 두드러진다. 두타스테리드 성분 제네릭의 합산 매출은 2020년 267억원에서 지난해 494억원으로 85% 증가했다. 2023년엔 오리지널 아보다트의 매출을 넘어섰고, 지난해 격차를 더욱 벌렸다. 작년 기준 두타스테리드 성분 탈모약 시장에서 제네릭 점유율은 54%에 달한다. 지난해엔 연매출 100억원을 넘어서는 제네릭 제품이 처음으로 등장했다. 한올바이오파마 ‘아다모’의 지난해 매출은 133억원으로, 2023년 68억원 대비 약 2배 증가했다. 아다모의 경우 2020년 매출이 9억원에 그쳤으나, 빠르게 매출을 확대하며 탈모치료제 제네릭 중 가장 높은 매출을 올리는 제품이 됐다. 이밖에 동구바이오제약 ‘두타리드’는 2020년 10억원이던 매출이 지난해 47억원으로 4배 이상 늘었다. 대웅바이오의 ‘대웅바이오두타스테리드’는 같은 기간 12억원에서 25억원으로 2배 증가했다. 피나스테리드 제네릭 제품들도 성장세를 이어가고 있다. 지난해 피나스테리드 성분 제네릭의 합산 매출은 618억원으로, 2020년 483억원과 비교해 4년 새 28% 늘었다. 피나스테리드 성분 탈모치료제 시장에서 제네릭 점유율은 65% 수준까지 확대됐다. 피나스테리드 제네릭 가운데 더유제약 ‘모모페시아’는 2020년 48억원에서 지난해 70억원으로 47% 늘었다. 알리코제약 ‘피나스로’는 32억원에서 41억원으로, 대웅바이오의 ‘대웅바이오피나스테리드’는 31억원에서 38억원으로 각각 증가했다. 반면 오리지널 제품들은 주춤한 모습이다. 두타스테리드 오리지널인 아보다트는 2022년 이후 성장세가 한 풀 꺾였다. 아보다트의 매출은 2020년부터 2022년까지 380억원, 415억원, 432억원 등으로 연평균 7% 증가했다. 그러나 2023년엔 426억원으로 전년대비 매출이 처음으로 감소했다. 지난해엔 429억원으로 전년대비 소폭 증가하는 데 그쳤다. 피나스테리드 오리지널인 프로페시아는 매년 매출이 감소하고 있다. 매출 감소폭 역시 갈수록 커지는 양상이다. 2020년 412억원이던 프로페시아의 매출은 2021년 399억원, 2022년 395억원, 2023년 361억원, 지난해 339억원 등으로 감소했다.

[데일리팜=어윤호 기자] 진성적혈구증가증 신약 '베스레미'가 상급종합병원 처방권에 안착했다. 관련업계에 따르면 최근 파마에센시아코리아의 진성적혈구증가증치료제 베스레미(로페그인터페론알파-2b)는 삼성서울병원, 서울대병원, 서울성모병원, 서울아산병원, 신촌세브란스병원 등 빅5 의료기관의 약사위원회(DC, Drug Committee)를 통과했다. 현재 보험급여 절차를 진행중인 만큼, 등재에 성공할 경우 빠르게 실제 처방으로 이어질 것으로 판단된다. 진성적혈구증가증은 골수의 체세포돌연변이가 골수기능을 비정상적으로 활성화시켜 적혈구를 과다 생성하는 희귀 질환으로 혈액암 중 하나다. 생존기간이 짧고 10년 내 환자의 10~15%가 골수섬유화증 또는 백혈병으로 전환될 만큼 치명적이다. 하이드록시우레아가 표준 치료법으로 사용됐으나 근본 치료가 어려웠으며 하이드록시우레아로 치료가 불가한 환자는 실질적으로 국내 급여 환경 내에서 치료 가능한 약제가 없었다. 진성적혈구증가증 원인인 JAK2 돌연변이 유전자를 선택적으로 제거하는 인터페론 치료제 베스레미는 지난 2020년 10월 저위험군 및 고위험군의 증상을 동반한 비장비대증이 없는 진성적혈구증가증 환자의 치료제로 국내 허가 받았다. 세포감소요법 치료를 받은 적이 없거나 3년 미만의 하이드록시우레아 치료를 받았던 환자를 대상으로 진성적혈구증가증 근본 치료 가능성을 입증, 국내 유일한 인터페론 치료 옵션이 탄생할 수 있을지 주목된다. 베스레미는 진성적혈구증가증 환자를 대상으로 한 PROUD/CONTINUATION-PV 임상 3상에서 유효성과 안전성을 입증했다. 임상 결과, 베스레미 환자군의 완전 혈액학적 반응은 53%로 하이드록시우레아 환자군(38%) 대비 개선된 완전혈액학적 효과를 보였다. 6년 장기 추적 결과에서도 저위험군과 고위험군에서 각 80.4%, 65.3%로 높은 혈액학적 반응과 분자생물학적 반응을 유지했다. 베스레미 환자군은 위험군에 관계없이 투약 6년 이후에도 별다른 사혈치료가 필요치 않았다. 한편 베스레미는 미국종합암네트워크(NCCN), 유럽백혈병네트워크(ELN) 가이드라인에서 이전 치료 경험에 관계 없이 진성적혈구증가증 1차, 2차 치료제로 권고되고 있다.

[데일리팜=노병철 기자] 안국약품은 청정 지역에서 재배된 유기농 레몬을 담은 건강식품 ‘진짜 유기농 레몬즙 100%’를 출시했다고 14일 밝혔다. 최근 건강과 웰빙에 대한 관심이 높아지면서 레몬즙이 주목받고 있는 가운데, 안국약품은 자연 그대로의 신선함과 간편한 섭취 방식을 강조한 제품을 선보였다. ‘진짜 유기농 레몬즙 100%’는 스페인 청정 지역에서 재배된 유기농 레몬을 사용하여 원료의 품질을 높였다. 한 포에는 레몬 한 개가 그대로 담겨 있어 별도의 손질 없이 간편하게 섭취할 수 있으며, 언제 어디서나 간편하게 레몬을 챙길 수 있는 것이 특징이다. 사과의 약 42배에 해당하는 비타민 C가 들어가 있는 레몬 1개를 그대로 섭취할 수 있다. 또한 NFC(Non-Concentrate) 착즙 공법을 적용해 열을 가하거나 물을 추가하는 과정 없이 레몬 본연의 신선한 맛과 영양을 그대로 유지했다. 오직 과즙 100%만 담아 과& 8729;채주스 식품 유형이며, 물, 설탕, 보존료 등 첨가물을 배제하여 레몬의 깔끔한 맛을 선호하는 소비자들에게 적합하다. 안국약품 관계자는 “진짜 유기농 레몬즙 100%는 레몬을 챙겨 먹기 어려운 소비자들이 보다 쉽게 신선한 유기농 레몬을 섭취할 수 있도록 개발했다”며, “자연 그대로의 레몬을 더욱 편리하게 즐길 수 있는 제품으로 자리 잡기를 기대한다”고 말했다.

[데일리팜=손형민 기자] 알츠하이머병 신약 레켐비의 매출이 순항 중이다. 레켐비는 에자이와 바이오젠이 개발한 알츠하이머병 치료제로 초기 알츠하이머병 환자의 인지 기능 저하 속도를 늦춰 질환 진행을 막을 수 있다. 현재 이 질환에 릴리의 키순라가 출시됐지만, 선 출시된 레켐비가 시장을 선점하고 있는 모양새다. 14일 에자이 실적 자료에 따르면 레켐비의 지난해 4분기 매출은 133억엔(약 1330억원)으로 전년 동기 11억엔 대비 1109% 늘었다. 이 치료제는 지난해 합산 매출 324억엔(약 3200억원)을 기록했다. 레켐비는 에자이와 바이오젠이 개발한 알츠하이머병 치료제로, 발병 원인 물질로 알려진 아밀로이드 베타에 선택적으로 결합해 질병의 진행속도를 감소시키고 인지 기능 저하를 늦추는 것이 입증된 약물이다. 에자이와 바이오젠은 허가 임상 연구인 Clarity AD의 오픈 라벨 확장 연구를 통해 이번 BLA를 신청했다. 레켐비는 임상3상 Clarity AD 연구에서 알츠하이머병 질병 진행 속도를 위약군 대비 27% 지연시키는 효과가 있는 것으로 확인된 바 있다. 레켐비는 지난 2023년 1월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 가속승인된 이후 추가 임상을 거쳐 같은해 7월 정식 승인됐다. 이후 8월에는 일본에서 허가됐으며 올해 1월과 5월에는 중국과 한국에서 허가를 얻어냈다. 지난해 2분기 시장에 등장한 레켐비는 1억엔을 기록한 이후 3분기 3억엔, 4분기 11억엔으로 매출이 소폭 증가했다. 올해 1분기에는 28억엔으로 지난해 4분기 대비 155.5% 증가했다. FDA가 레켐비를 정식 승인하는 등 허가국이 늘어나며 매출이 증가됐다는 분석이다. 레켐비는 지난 2분기 매출 63억엔을 기록하며 매출이 큰 폭으로 늘었고 3분기 처음으로 100억엔을 돌파했다. 지난해 2분기 시장에 등장한 레켐비는 1억엔을 기록한 이후 3분기 3억엔, 4분기 11억엔으로 매출이 소폭 증가했다. 올해 1분기에는 28억엔으로 지난해 4분기 대비 155.5% 증가했다. FDA가 레켐비를 정식 승인하는 등 허가국이 늘어나며 매출이 증가됐다는 분석이다. 레켐비는 지난 2분기 매출 63억엔을 기록하며 매출이 큰 폭으로 늘었고 3분기 처음으로 100억엔을 돌파했다. 이 치료제는 2023년 2분기 글로벌 시장 출시 후 합산 매출 339억엔(약 3300억원)을 기록하며 알츠하이머병 시장에 안착했다. 시장 선점 속도…키순라와 경쟁 구도 에자이는 후발신약에 등장에 앞서 투여 편의성을 통해 시장 선점에 나서겠다는 계획이다. 현재 초기 알츠하이머병 신약에는 레켐비 외에 릴리의 키순라가 등장한 상황이다. 릴리의 키순라는 지난해 규제기관의 허가 벽을 넘었다. 키순라는 도나네맙은 임상3상 TRAILBLAZER-ALZ2 연구에서 초기 알츠하이머병 환자를 대상으로 인지기능 악화를 지연시키는 효과가 나타났다. 임상에서 도나네맙은 질병의 진행 또는 병리학적 단계와 관계없이 인지기능 악화를 지연했다. 이에 에자이와 바이오젠은 레켐비의 투여 편의성 개선에 속도를 내고 있다. 현재 레켐비는 정맥주사 방식의 월 1회 투여 제형까지 승인된 상황이다. 에자이와 바이오젠은 레켐비오토인젝터를 통해 투여 편의성을 대폭 개선하겠다는 계획이다. 양사는 레켐비오토인젝터가 평균 15초가량의 주입 시간이 소요될 것으로 판단하고 있다. 레켐비오토인젝터가 승인되면 투여 편의성뿐만 아니라 주입관련 부작용(IRR)도 개선할 수 있을 전망이다. 임상에서 레켐비는 주입관련 부작용이 26% 관찰됐는데, 이는 위약군의 7% 대비 높은 수치였다. 현재 레켐비는 국내를 비롯해 미국, 일본, 중국, 홍콩, 이스라엘, 아랍에미리트, 영국, 멕시코, 마카오에서 승인됐다. 에자이와 바이오젠은 피하주사 제형이 미국에서 승인되면 다른 글로벌 국가에 순차적으로 승인 범위를 넓히겠다는 계획이다.

[데일리팜=손형민 기자] 한미약품의 호중구감소증 신약 롤베돈(한국 제품명 롤론티스)이 미국 시장에서 순항 중이다. 롤베돈은 2022년 시장에 등장한 이후 누적 매출 1800억원을 기록했다. 한미약품 미국 파트너사 어썰티오는 롤베돈의 추가 임상을 통해 경쟁 품목 대비 우위를 점하겠다는 계획이다. 14일 어썰티오 실적 자료에 따르면 롤베돈의 작년 4분기 매출은 1540만 달러(약 220억원)를 기록하며 2023년 동기 대비 40% 증가했다. 롤베돈은 지난해 매출 6000만 달러(약 870억원)를 올리며 전년보다 8% 늘었다. 롤베돈은 한미약품이 개발한 항암신약으로 2012년 미국 스펙트럼에 기술이전된 제품이다. 스펙트럼은 2021년 9월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 롤베돈 품목허가를 받았다. 국내에서는 2021년 3월 33번째 국산 신약으로 허가됐다. 어썰티오는 2023년 4월 스펙트럼을 인수하며 롤베돈과 폐암 치료제 포지오티닙의 판매·개발권을 확보했다. 어썰티오는 비스테로이드성 항염증제 인도신, 구강용해 필름제 심파잔 등을 보유하고 있는 중추신경계(CNS)·염증 치료제 개발 전문 제약사로 스펙트럼 인수를 통해 항암제 파이프라인 강화에 성공했다. 이 회사는 한국·중국·일본을 제외한 전 세계에서 롤베돈과 포지오티닙에 대한 임상, 허가, 생산, 상업화 등을 맡고 있다. 롤베돈은 2022년 10월 미국서 출시된 이후 3개월 만에 매출 1010만 달러를 기록했다. 같은해 12월 롤베돈은 미국종합암네트워크(NCCN)의 열성 호중구감소증 예방·치료 옵션 가이드라인에 포함됐다. 제품 출시 후 70개 거래처가 롤베돈을 구매했으며 전체 클리닉 시장의 22%를 차지하는 상위 3개 커뮤니티 항암네트워크에서 롤베돈을 활용하기 시작했다. 다만 롤베돈은 지난해 3분기 어썰티오가 판매를 시작한 이후 성장세가 주춤했다. 롤베돈은 지난해 3분기 매출 800만 달러를 기록하며 직전 분기 대비 62% 감소했다. 롤베돈은 2023년 4분기 매출 1100만 달러를 올리며 반등에 성공했다. 지난해에도 상승세는 유지됐다. 롤베돈은 1분기 1450만 달러를 기록한 이후 2분기와 3분기 각각 1510만 달러, 1500만 달러를 올리며 매출이 소폭 늘었다. 롤베돈은 2022년 3분기 미국 시장에 출시된 이후 약 2년 동안 누적 매출 1억2570만 달러(약 1800억원)를 기록했다. 어썰티오는 “롤베돈의 판매와 마케팅 전략을 지속적으로 강화하며, 새로운 기회를 발굴하고 상업적 성공을 이루기 위해 다각적인 접근을 계획하고 있다”라고 설명했다. 어썰티오는 지난해 12월 열린 미국 샌안토니오 유방암 심포지엄(SABCS 2024)에서 롤베돈의 당일 투여 임상1상 결과를 공개했다. 뉴라스타 등 기존 호중구감소증 치료제는 항암 치료 후 24시간이 지난 뒤에야 투약이 가능하다. 호중구감소증 치료제의 당일 투여가 가능하게 되면 환자의 입원일 수가 줄어들 수 있다는 강점이 있다. 임상은 유방암 환자 59명을 대상으로 항암화학요법 투여 후 30분 뒤 롤베돈을 투여해 내약성과 안전성을 평가하는 방식으로 진행됐다. 임상에서 롤베돈의 호중구 수 회복 기간은 평균 1.8일로 확인됐다. 안전성 측면에서 기존 롤베돈 투여 시 발생하는 이상반응은 기존 임상 결과와 유사했다.

[데일리팜=황병우 기자] 한국GSK는 골수섬유증 치료제 옴짜라(성분명 모멜로티닙)를 국내 출시했다고 지난 12일 밝혔다.& 160; 옴짜라는 작년 9월 빈혈이 있는 성인 중간위험군 또는 고위험군 골수섬유증(일차성 골수섬유증, 진성 적혈구증가증 후 골수섬유증 또는 본태성 혈소판증가증 후 골수섬유증) 치료제로 식품의약품안전처 허가를 획득했다. 옴짜라는 JAK1, JAK2 뿐만 아니라 ACVR1(액티빈 A 수용체 1형)까지 차단하는 3중 기전을 갖고 있다. 골수섬유증 치료에서 JAK1, JAK2의 억제는 환자의 전신 증상 개선과 비장 비대 감소에 기여할 수 있으며, ACVR1 억제는 헵시딘 발현 감소를 유도해 빈혈 완화에 도움을 줄 수 있다. 이번 출시를 통해 옴짜라는 국내 골수섬유증 치료 환경의 미충족 수요로 남아있던 빈혈을 유의하게 개선하는 동시에 기존 치료 목표인 전신 증상, 비장 비대 개선도 기대할 수 있는 치료옵션으로 자리할 것으로 전망된다.& 160; 빈혈 관리는 기존 골수섬유증 환자의 치료에 있어 미충족 수요 중 하나로 수혈 의존성을 높이는 빈혈은 흔히 생각하는 어지럼증 이상의 문제로, 정도에 따라 생명을 위협할 수 있는 심각한 상태로 이어질 수 있다.& 160; 옴짜라는 임상3상 SIMPLIFY-1 연구와 MOMENTUM 연구를 통해 JAK 억제제 치료 이력과 관계없이 빈혈 동반 골수섬유증 환자 치료에서 비장 비대 등 주요 증상 개선과 수혈 의존도를 유의하게 낮추는 것을 확인했다.& 160; 이전에 JAK 억제제 투여 경험이 없는 골수섬유증 환자의 1차 치료 환경에서 룩소리티닙 대비 옴짜라의 임상적 유효성과 안전성을 확인한 SIMPLIFY-1 연구에서 옴짜라는 1차 목표점인 치료 24주차 비장 용적 반응에서 룩소리티닙 대비 비열등성을 확인했다.& 160; 각 환자군의 수혈 비의존성 비율은 옴짜라군이 66.5%, 룩소리티닙군 49.3%로 집계, 옴짜라군의 수혈 의존성이 유의미하게 낮았다. 안서연 화순전남대병원 혈액내과 교수는 "기존 골수섬유증 약물 치료에 사용되던 JAK 억제제는 비장 비대 및 전신 증상 완화 효과를 보이는 반면, 빈혈을 악화시키거나 수혈 의존성을 높이는 등 미충족 수요가 있었다"며 "옴짜라는 골수섬유증 환자의 예후와 밀접한 빈혈 관리에 있어 유의미한 임상적 가치를 확인한 만큼 국내 출시를 계기로 더 많은 환자의 치료 성적과 삶의 질 향상에 기여할 것"이라고 말했다.& 160; 한편, 옴짜라는 국내 골수섬유증 유병 인구가 2만명 이하라는 점, 기존 대체의약품 대비 개선된 유효성과 안전성을 보였다는 점을 모두 충족해 희귀의약품으로 지정된 바 있다.& 160;