[데일리팜=황병우 기자]지투지바이오가 월 1회 투약 치매치료제로 개발 중인 GB-5001의 반복투여 데이터를 공개하며 후속 개발과 파트너십 논의에 속도를 낸다. 지투지바이오는 지난 12일부터 15일까지 영국 런던에서 열린 알츠하이머협회 국제학술대회(AAIC 2026)에서 도네페질 성분 장기지속형 주사제 GB-5001의 임상 1상 반복투여(MAD) 주요 데이터를 공개했다고 16일 밝혔다. 이번 발표는 GB-5001 임상을 수행한 충남대학교병원 임상약리학과 홍장희 교수 연구팀의 선우정 교수가 맡았다. 발표에는 반복투여 시 안전성과 내약성, 항정상태 도달 양상, 약동학(PK) 결과 등이 포함됐다. GB-5001은 기존 경구용 치매치료제 성분인 도네페질을 월 1회 투약 가능한 장기지속형 주사제로 개발 중인 후보물질이다. 회사는 치매 환자의 복약 순응도와 치료 지속성 문제를 개선할 수 있는 제형으로 개발 가능성을 검토하고 있다. 알츠하이머 치매 환자는 질환 특성상 정해진 시간에 약을 스스로 복용하기 어려운 경우가 많다. 회사 측은 치매 환자의 상당수가 음식을 삼키기 어려운 연하장애를 동반하는 만큼, 장기지속형 주사제에 대한 임상 현장의 미충족 수요가 크다고 설명했다. 지투지바이오는 앞서 건강한 성인을 대상으로 한 임상 1상 단회투여(SAD) 결과도 공개한 바 있다. 당시 70mg, 140mg, 280mg 단회 투여 후 혈중 약물 농도가 용량에 비례하는 양상을 확인했다. 또 99일 동안의 약물 방출 데이터를 확보해 1개월 제형 개발 가능성을 뒷받침할 최고 혈중농도(Cmax)와 최고 혈중농도 도달 시간(Tmax)을 확인했다. 집단약동학 시뮬레이션에서는 항정상태 약동학 결과 140mg은 대조약인 아리셉트 5mg, 280mg은 아리셉트 10mg과 유사한 수준으로 나타났다는 설명이다. 이번 AAIC에서는 단회투여에 이어 반복투여 결과가 공개되면서 장기 반복 투여 환경에서의 안전성과 내약성, 약동학적 특성을 추가로 확인하는 계기가 됐다. 지투지바이오는 이를 기반으로 GB-5001의 후속 개발 전략을 구체화한다는 계획이다. 회사 측은 오는 8월 임상시험결과보고서(CSR)를 수령한 뒤 안전성과 내약성 등을 포함한 세부 데이터를 공식 발표할 예정이다. 이후 글로벌 제약사와의 전략적 파트너십 논의를 본격화하고, 허가 임상 진입을 위한 후속 개발에도 속도를 낼 방침이다. 설은영 지투지바이오 연구소장은 "최근 차세대 치매 치료제 후보물질이 잇따라 개발되고 있음에도 새로운 기전의 치료제들은 높은 약가와 제한적인 적용 대상 등의 한계를 지닌다"며 "도네페질은 우수한 접근성과 경제성을 바탕으로 폭넓은 환자군에게 쓰이는 표준 치료제인 만큼, 장기지속형 제형에 대한 시장 내 중요성은 더욱 커질 것"이라고 말했다. 이어 "이번 학회에서 확인된 관심과 긍정적인 분위기를 바탕으로 8월 임상시험결과보고서를 수령하는 대로 구체적인 전체 세부 데이터를 공식적으로 공개할 계획"이라며 "이를 기반으로 전략적인 파트너십 논의를 본격화하고 허가 임상 진입을 위한 후속 개발에도 속도를 내겠다"고 덧붙였다.

[데일리팜=황병우 기자]루닛이 글로벌 디지털 병리·정밀진단 기업들과 손잡고 인공지능(AI) 기반 신약개발 지원 생태계에 합류한다. 의료 인공지능 기업 루닛(대표 서범석)은 AI, 디지털 병리, 정밀진단 분야 글로벌 기업 8개사가 참여하는 신약개발 AI 컨소시엄에 합류했다고 16일 밝혔다. 이번 컨소시엄은 글로벌 제약사의 신약개발 과정에서 AI 기반 병리분석과 바이오마커 개발 역량을 강화하기 위해 출범했다. 환자 선별, 임상시험 운영, 동반진단(CDx) 개발 등 신약개발 전 과정에서 각 기업의 전문 기술을 결합하는 것이 핵심이다. 참여 기업은 루닛을 비롯해 캐나다 CRO 기업 셀카르타, 미국 디지털 병리기업 인디카 랩스, 독일 AI 병리기업 마인드피크, 스위스 AI 정밀진단 기업 티베닉스, 이스라엘 AI 정밀종양학 기업 이매진에이아이와 AI 조직분석 기업 뉴클리에이아이, 중국 AI 병리 플랫폼 기업 디패스에이아이 등이다. 컨소시엄은 디지털 병리분석, 종양미세환경 분석, 바이오마커 발굴, 정밀진단, 임상 운영 경험을 결합해 신약개발 기업이 AI 기술을 임상시험에 적용할 수 있도록 지원한다. 각사는 보유 기술과 지역별 사업 역량을 바탕으로 상호 보완적 역할을 맡는다. 루닛은 면역표현형 분석과 바이오마커 분석, 면역조직화학(IHC) 정량화, 조직염색(H&E) 기반 종양미세환경 분석 등 AI 병리 기술을 제공한다. 이를 통해 암 치료 전 과정에서 조기 발견과 치료 결정, 임상 환자 선별을 지원한다는 계획이다. 셀카르타는 임상시험 운영과 규제 대응 역량을 기반으로 컨소시엄을 총괄한다. 인디카 랩스는 디지털 병리 플랫폼을 제공하고, 마인드피크는 AI 조직 정량화 기술을 맡는다. 티베닉스는 액체생검 기반 정밀진단을 제공한다. 이매진에이아이는 파운데이션 모델 기반 동반진단 개발 가속화를 지원한다. 뉴클리에이아이는 AI 조직분석을 활용해 ADC 임상 프로그램을 돕고, 디패스에이아이는 중국 시장을 중심으로 디지털 병리분석을 담당한다. 루닛은 이번 컨소시엄 참여를 계기로 AI 바이오마커 개발과 정밀의료 분야에서 글로벌 협력 기회를 확대한다는 방침이다. 특히 종양학뿐 아니라 자가면역질환, 신경퇴행성 질환 등 다양한 질환 영역에서 AI 기반 환자 선별과 동반진단 전략 수립 수요가 커질 것으로 보고 있다. 크리스토퍼 웅 셀카르타 최고과학비즈니스책임자는 "글로벌 제약사는 특정 플랫폼에 의존하기보다는 다양한 AI 기술을 활용할 수 있는 환경을 원하고 있다"며 "이번 컨소시엄은 각 분야 최고 수준의 AI 기술과 글로벌 CRO 역량을 결합해 바이오마커 개발부터 동반진단까지 신약개발 전 과정을 효과적으로 지원할 것"이라고 말했다. 서범석 루닛 대표는 "AI와 디지털 병리학은 신약개발을 위한 차세대 바이오마커 개발과 임상 환자 선별의 핵심 기술로 자리잡고 있다"며 "글로벌 디지털 병리 생태계를 선도하는 기업들과 협력해 AI 바이오마커 개발은 물론 정밀의료 혁신을 더욱 가속화하겠다"고 말했다.

[데일리팜=손형민 기자] 난소암 치료 환경이 초기 유지요법부터 재발 이후 백금저항성 단계까지 빠르게 변화하고 있다. PARP 억제제의 급여 범위가 넓어질 가능성이 열린 데 이어 항체약물접합체(ADC)와 면역항암제가 백금저항성 난소암에서 생존 개선 근거를 확보하면서 환자별 바이오마커 기반 치료 전략도 한층 구체화되는 모습이다. 16일 관련 업계에 따르면 건강보험심사평가원 약제급여평가위원회는 최근 '린파자(올라파립)'의 상동재조합결핍(HRD) 양성 진행성 난소암 1차 유지요법에 대해 급여 적정성을 인정했다. 구체적으로 린파자는 1차 백금 기반 항암화학요법과 베바시주맙 병용요법에 반응한 HRD 양성 고도 상피성 난소암, 난관암 또는 원발성 복막암 성인 환자에서 베바시주맙과 병용하는 유지요법으로 약평위 문턱을 넘었다. 이번 결정으로 BRCA 변이 환자 중심이던 린파자의 급여 범위가 HRD 양성 환자까지 확대될 가능성이 열렸다. 여기에 백금저항성 난소암에서는 엽산수용체알파(FRα) 표적 ADC '엘라히어(미르베툭시맙 소라브탄신)'가 급여 절차를 밟고 있고, 면역항암제 '키트루다(펨브롤리주맙)'도 최근 적응증을 추가하면서 난소암 치료 전반의 선택지가 확대되고 있다. 난소암은 상당수가 진행성 단계에서 진단되며, 수술과 백금 기반 항암화학요법에 반응하더라도 약 70~80%가 재발을 경험한다. 재발이 반복될수록 백금계 항암제에 대한 내성이 생기면서 치료가 더욱 어려워지는 것이 특징이다. 이번 약평위 결정은 난소암 초기 유지요법 대상이 넓어질 가능성을 열었다는 점에서 의미가 있다. 최근 난소암 치료에서는 재발을 늦추는 무진행생존기간(PFS)을 넘어 전체생존기간(OS)까지 고려한 초기 유지요법의 중요성이 커지고 있다. 린파자는 SOLO-1 연구를 통해 BRCA 변이 환자에서, PAOLA-1 연구를 통해 HRD 양성 환자에서 장기 생존 근거를 확보했다. 특히 PAOLA-1 장기 추적 결과에서는 린파자와 베바시주맙 병용요법이 HRD 양성 환자의 사망 위험을 38% 감소시키며 초기 유지요법의 임상적 가치를 뒷받침했다. 또 다른 PARP 억제제 '제줄라(니라파립)'도 난소암 1차 유지요법에 건강보험 급여를 적용받고 있다. 업계에서는 BRCA 변이와 HRD 여부, 이전 치료 등을 종합적으로 고려해 유지요법을 선택하는 치료 전략이 더욱 강화될 것으로 보고 있다. 백금저항성 난소암, ADC 치료 시대 백금저항성난소암 치료 환경도 변화하고 있다. 기존에는 페길화 리포좀 독소루비신, 토포테칸, 파클리탁셀 등 비백금 항암화학요법이 주로 사용됐다. 하지만 치료 반응률과 생존 개선 효과는 제한적이었고, 일부 연구에서는 객관적 반응률(ORR)이 한 자릿수에 그칠 정도로 미충족 의료수요가 큰 영역으로 꼽혔다. 이 같은 상황에서 지난해 12월 국내 허가를 받은 엘라히어는 난소암 최초의 엽산수용체알파(FRα) 표적 ADC로 새로운 치료 옵션을 제시했다. 지난 5월에는 암질환심의위원회를 통과하면서 건강보험 급여 절차도 본격화됐다. 엘라히어는 암세포 표면의 FRα에 선택적으로 결합한 뒤 세포 내부에서 세포독성 물질을 방출하는 기전으로 작용한다. 난소암 환자의 약 35~40%는 치료 기준에 해당하는 FRα 양성으로 알려져 있으며, 진단 시점부터 재발 단계까지 발현이 비교적 일정하게 유지되는 것으로 보고된다. 허가의 근거가 된 MIRASOL 연구에서는 엘라히어가 기존 항암화학요법 대비 OS 중앙값을 16.46개월로 연장하며 대조군(12.75개월)보다 약 4개월 긴 생존기간을 보였다. ORR도 42.3%를 기록하며 백금저항성 난소암에서 드물게 통계적으로 유의한 OS 개선을 입증했다. 키트루다도 합류…면역항암제 역할 확대 면역항암제도 백금저항성 난소암 치료 영역에 합류했다. 키트루다는 최근 PD-L1 발현 양성(CPS 1 이상)이면서 이전에 1~2회의 전신 치료를 받은 백금저항성 상피성 난소암, 난관암 또는 원발성 복막암 환자 치료 적응증을 추가했다. 허가 근거가 된 KEYNOTE-B96 연구에서 키트루다 병용요법은 질병 진행 또는 사망 위험을 28%, 사망 위험을 24% 각각 감소시키며 PFS와 OS 모두에서 통계적으로 유의한 개선 효과를 확인했다. 키트루다군의 OS 중앙값은 18.2개월로 나타났다. 기존 면역항암제는 난소암에서 의미 있는 생존 개선 근거를 확보하지 못했지만, KEYNOTE-B96은 PD-L1 양성 환자를 선별해 치료 효과를 입증했다는 점에서 의미가 있다는 평가다. 난소암 치료는 과거 수술과 백금 기반 항암화학요법을 중심으로 이뤄졌고, 표적치료 역시 BRCA 변이 여부를 확인해 PARP 억제제를 선택하는 수준에 머물렀다. 그러나 최근에는 HRD를 기반으로 유지요법 대상을 확대하고, 재발 이후에는 FRα와 PD-L1 발현 여부에 따라 ADC와 면역항암제를 선택하는 등 바이오마커 중심의 치료 전략으로 빠르게 전환되고 있다. 앞으로 치료제뿐 아니라 동반진단의 중요성도 함께 커질 것이라는 의견들도 제기된다. 진단 초기부터 BRCA와 HRD, FRα, PD-L1 등 주요 바이오마커를 확인해 환자별 치료 순서를 설계하는 접근이 새로운 표준으로 자리 잡을 것이란 전망이 지배적이다.

[데일리팜=이탁순 기자] CRO(임상시험수탁기관) 기반의 신약 개발 기업 클립스비엔씨(CLIPS BnC)와 인공지능(AI) 기반 신약 개발 플랫폼 기업 온코크로스(ONCOCROSS)가 손을 잡고 임상시험 효율화에 나선다. 클립스비엔씨는 14일 자사 본사에서 '임상시험 최적화를 위한 인공지능 활용 협력체계 구축'을 골자로 한 업무협약(MOU) 체결식을 진행했다고 밝혔다. 양사는 이번 업무협약을 계기로 AI 기술을 활용한 임상시험 혁신을 가속화하고, 국내외 신약개발 시장에서 경쟁력을 높일 수 있는 다양한 협력 과제를 지속적으로 발굴해 나갈 예정이다. 이번 협력은 AI 기반 임상시험 운영 효율화와 데이터 기반 의사결정 체계 고도화를 위한 협력체계를 구축한다는 점에서 의미가 있다는 설명이다. 이날 체결식에서 클립스비엔씨 관계자는 "전 세계적으로 임상시험에 AI를 도입해 비용과 시간을 절감하는 것이 메가 트렌드로 자리 잡았다"며, "온코크로스의 뛰어난 AI 플랫폼 기술과의 시너지를 통해 국내외 고객사들에게 한층 더 정교하고 최적화된 임상시험 서비스를 제공하겠다"고 포부를 밝혔다. 이어 온코크로스 관계자는 "임상시험 분야에서 탄탄한 전문성을 갖춘 클립스비엔씨와의 협력은 AI 신약 개발 플랫폼의 실질적인 성과를 증명할 좋은 기회"라며, "이번 협약이 국내 바이오 산업의 임상 성공률을 한 단계 끌어올리는 계기가 되길 바란다"고 전했다.

[데일리팜=황병우 기자]시지메드텍과 시지바이오가 세포외기질(ECM) 플랫폼 기술을 지방조직 분야로 확장하며 인체유래 바이오소재 사업화에 나선다. 시지메드텍은 시지바이오와 함께 지방조직 기반 차세대 의료용 바이오소재 개발과 글로벌 사업화를 추진한다고 13일 밝혔다. 이번 사업은 지방조직 자체보다 다양한 인체조직과 생체유래 소재에 적용 가능한 ECM 플랫폼 기술 확장에 초점이 맞춰져 있다. 시지바이오그룹은 원천조직 특성에 맞춰 면역반응을 유발할 수 있는 세포 성분을 제거하고, 조직 재생에 필요한 고순도 ECM을 분리·정제하는 기술을 확보하고 있다는 설명이다. 세포외기질(Extracellular Matrix, ECM)은 세포 주변에서 조직 구조를 지지하고 세포 성장과 기능 유지에 관여하는 생체기질이다. 시지바이오그룹은 이를 기반으로 피부, 지방조직, 어류 유래 소재 등 다양한 원천소재를 의료용 바이오소재로 구현한다는 계획이다. 이번에 추진하는 지방 유래 ECM 제품은 인체 지방조직에서 세포 성분을 제거한 뒤 남은 ECM을 의료용 소재로 활용하는 방식이다. 양사는 미국조직은행연합회(AATB) 인증 조직은행 등 국제 기준을 충족하는 공급망을 통해 원료를 확보하고, 도너별 원료 추적관리와 공정·품질관리 체계를 구축할 방침이다. 적용 분야는 재건과 연조직 결손 보완에 그치지 않는다. 시지메드텍과 시지바이오는 지방 유래 ECM의 특성을 활용해 메디컬 에스테틱 분야까지 적용 범위를 넓힐 계획이다. 특정 적응증이나 단일 제품에 한정하지 않고 임상 목적에 맞춰 물성, 제형, 용량, 포장 규격을 최적화한 제품 포트폴리오를 단계적으로 구축한다는 구상이다. 역할 분담도 구체화했다. 시지바이오는 ECM 원천기술과 바이오소재 연구개발을 담당하고, 시지메드텍은 제품기획, 적용 분야 선정, 국내외 인허가 전략, 생산체계 구축, 사업화를 맡는다. 양사는 그룹 내 연구개발, GMP 생산, 품질관리, 사업화 역량을 연계해 개발부터 상용화까지 이어지는 통합 밸류체인을 구축할 계획이다. 이를 위해 스마트캠퍼스, 노보팩토리, 리젠허브 등 연구·생산 거점을 활용해 연구개발, 공정개발, 품질검증, 생산, 사업화를 아우르는 전주기 제품화 체계를 운영한다. 제도 변화도 사업 추진 배경으로 꼽힌다. 이번 사업은 개정된 폐기물관리법 시행에 따라 인체유래 지방의 의료적 활용이 가능해지는 흐름에 맞춰 추진된다. 관련 개정 규정은 2027년 7월 8일부터 시행될 예정이다. 시지메드텍과 시지바이오는 법 시행 시점에 맞춰 제품 사양, 원료 수급 및 관리 기준, 제조공정, 품질관리 체계, 국내외 인허가 전략을 구체화하고 있다. 법 시행 이후에는 관련 법령과 생명윤리 기준에 따라 확보한 인체유래 지방을 활용해 물성 최적화, 제품 규격 설정, 공정 밸리데이션 등 상용화 검증 절차를 본격화할 계획이다. 해외 시장 진출도 병행한다. 미국에서는 기증 인체 지방조직에서 유래한 ECM을 활용한 연조직 보강 제품이 이미 상용화돼 있는 만큼, 양사는 글로벌 규제 환경과 시장 수요를 고려해 해외 사업화 전략을 단계적으로 추진할 방침이다. 유현승 시지바이오·시지메드텍 대표는 "시지바이오그룹은 다양한 원천조직에서 고순도 ECM을 안정적으로 분리·정제해 의료용 제품으로 구현할 수 있는 플랫폼 기술과 연구·생산 인프라를 갖추고 있다"며 "이번 지방조직으로의 플랫폼 확장을 계기로 재건과 연조직 보완은 물론 메디컬 에스테틱 분야까지 적용 범위를 넓혀 차세대 바이오소재 포트폴리오를 구축하고 글로벌 시장 경쟁력을 강화하겠다"고 말했다.

[데일리팜=손형민 기자] 다발골수종 치료에서 '다잘렉스'의 활용 범위가 확대됐다. 1차 치료부터 재발·불응 치료까지 병용요법 적응증이 확대되면서 임상적 효과를 입증한 다잘렉스 기반 치료 전략을 폭넓게 적용할 수 있게 됐다. 관련 업계에 따르면 식품의약품안전처는 최근 다잘렉스(다라투무맙) 피하주사(SC) 기반 병용요법의 적응증을 확대했다. 다잘렉스는 다발골수종 세포 표면에 발현되는 CD38을 표적으로 하는 단일클론항체로, 존슨앤드존슨이 개발한 신약이다. 이번 적응증 확대에 따라 기존 표준치료인 보르테조밉·레날리도마이드·덱사메타손(VRd) 3제 요법에 다잘렉스SC를 추가한 4제 요법(DVRd)은 조혈모세포이식 적합 환자와 부적합 환자 모두에서 1차 치료 적응증을 획득했다. 또 프로테아좀 억제제와 면역조절제를 포함한 이전 치료를 받은 재발·불응성 다발골수종 환자에서는 다잘렉스와 포말리도마이드, 덱사메타손을 병용하는 3제 요법(DPd)도 새롭게 허가됐다. 다발골수종 1차 DVRd 4제 요법으로 무진행생존 개선 확인 DVRd 요법의 임상적 유효성은 3상 임상연구 PERSEUS를 통해 확인됐다. PERSEUS는 만 18세 이상 70세 이하의 새로 진단된 다발골수종 환자를 대상으로 DVRd 요법과 VRd 요법의 효능과 안전성을 비교 평가한 연구다. DVRd 유도요법, 공고요법 이후 치료군에서는 레날리도마이드와 다잘렉스SC 병용 유지요법을, 대조군에서는 레날리도마이드 단독 유지요법을 적용하는 전략으로 설계됐다. 연구 결과, 48개월 시점의 무진행생존율은 DVRd 요법군에서 84.3%, VRd 요법군에서 67.7%로 집계됐다. DVRd 요법의 질병 진행 또는 사망 위험이 VRd 요법 대비 통계적으로 유의미하게 낮은 것으로 나타났다. DVRd 요법의 3등급 이상의 주요 이상반응은 호중구감소증(62.1%)이 가장 빈번하게 발생했으며 혈소판감소증(29.1%), 설사(10.5%), 폐렴(10.5%), 발열성 호중구감소증(9.4%) 순으로 나타났다. 기존 VRd 요법보다 DVRd 요법의 환자군들이 높은 이상반응 발생률을 보였다. PERSEUS 및 또 다른 3상 임상연구 CEPHEUS 데이터를 기반으로 수행된 PFS 외삽 모델링 분석에서, 이식 적합군(PERSEUS)의 경우 best fit 모델 적용 시 DVRd 요법군의 추정 무진행생존기간 중앙값은 약 17.1년으로 나타났다. 현재 미국종합암네트워크(NCCN) 가이드라인에서는 새로 진단된 이식 가능(TE) 다발골수종 환자의 1차 치료에서 다잘렉스SC를 포함한 4제 요법(DVRd)를 선호요법으로 제시하고 있다. 비이식 다발골수종 1차 치료, DVRd 요법으로 효과 조혈모세포이식이 어렵거나 초기 치료로 이식을 계획하지 않은 환자군(TIE)에서도 DVRd 요법의 유효성은 임상3상 CEPHEUS 연구를 통해 확인된 바 있다. 해당 임상은 치료 이력이 없는 다발골수종 환자 중 조혈모세포 이식이 부적합하거나 초기 치료로 이식을 계획하지 않은 환자를 대상으로 DVRd 요법과 VRd 요법을 비교하는 연구로, 지속 치료 전략 하에 효과를 평가했다. 추적 기간 중앙값 58개월 시점에서, DVRd 요법군은 VRd 요법군 대비 질병 진행 또는 사망의 위험이 유의하게 낮은 것으로 나타났다. 1차 평가 변수인 전반적인 MRD 음성률(10⁻⁵)은 DVRd 요법군이 60.9%로 VRd 요법군 39.4%보다 통계적으로 유의하게 높았다. 12개월 이상 MRD 음성을 유지한 환자 비율(지속성 음성률)에서도 DVRd 요법군 48.7%이 VRd 요법군26.3%보다 높은 것으로 보고됐다. CEPHEUS 임상연구에서 DVRd 요법의 안전성은 기존에 알려진 프로파일과 일관된 결과가 보고됐다. NCCN 가이드라인은 비이식 환자군의 1차 치료에서 환자의 전신 상태에 따라 DVRd를 포함한 병용요법을 선호요법으로 제시하고 있다. 2차 이상 재발·불응 환자, DPd 요법으로 치료 선택지 확대 여기에 1차 치료 이후 질병이 진행된 재발·불응성 다발골수종 환자 중 프로테아좀 억제제와면역조절제를 포함한 이전 치료를 받은 환자를 대상으로 다잘렉스 SC 기반의 포말리도마이드, 덱사메타손 3제 병용요법도 허가됐다. 이로써 프로테아좀 억제제와 면역조절제 치료를 포함한 이전 치료를 받은 재발·불응성 다발골수종에서 다잘렉스 SC 기반 병용 요법을 치료 옵션으로 고려할 수 있게 다. DPd 요법의 임상적 유효성과 안전성은 APOLLO 연구를 통해 확인됐다. APOLLO는 이전에 최소 1회 이상의 치료를 받았으며, 레날리도마이드와 프로테아좀 억제제를 포함한 치료 이력이 있는 재발·불응성 다발골수종 환자를 대상으로, DPd 요법과 Pd 요법의 치료 효과를 평가한 3상 임상연구다. 추적 기간 중앙값 16.9개월 시점의 1차 분석 결과, DPd 요법의 무진행생존기간 중앙값은 12.4개월로, 대조군 Pd 요법군 6.9개월 대비 질병 진행 또는 사망 위험이 유의하게 낮은 것으로 나타났다. 현재 NCCN 가이드라인에서 레날리도마이드와 프로테아좀 억제제를 포함한 이전 치료 후 재발 또는 불응한 환자에서 DPd 요법이 선호요법으로 권고되고 있다. 다잘렉스SC 기반 병용요법이 다발골수종 1차, 2차 이상 치료제로 적응증이 추가됨에 따라 임상 현장에서 치료 접근성 확대에 대한 필요성도 제기되고 있다. 정성훈 화순전남대병원 혈액내과 교수는 "다잘렉스 병용요법의 식약처 허가로 글로벌 가이드라인에 제시된 다발골수종 치료 전략을 국내 임상 현장에서도 고려할 수 있게 되었다. 최신 표준 요법에 대한 현장의 요구도가 높은 만큼, 건강보험 급여 또는 부분 급여 등을 통해 환자의 치료 접근성 향상에 대한 논의가 필요하다"고 말했다.

[데일리팜=황병우 기자]지투지바이오가 월 1회 투약을 목표로 개발 중인 치매치료제의 반복 투약 데이터를 공개하며 장기지속형 주사제 개발 경쟁력 입증에 나선다. 지투지바이오는 영국 런던에서 열리는 알츠하이머협회 국제학술대회(AAIC 2026)에서 도네페질 성분의 장기지속형 주사제 GB-5001 임상 1상 데이터를 발표한다고 9일 밝혔다. GB-5001은 기존 경구용 치매치료제 성분인 도네페질을 월 1회 투약 가능한 장기지속형 주사제로 개발 중인 후보물질이다. 치매 치료에서 복약 순응도와 치료 지속성이 중요한 만큼, 지투지바이오는 장기지속형 제형을 통해 기존 치료제의 한계를 보완한다는 전략이다. 이번 발표에서는 건강한 성인을 대상으로 진행한 임상 1상 단회투여(SAD)와 반복투여(MAD) 결과가 공개된다. 지투지바이오는 앞서 캐나다와 한국인 성인 남성을 대상으로 한 단회투여 결과를 공개한 바 있으며, 이번 학회에서는 반복투여 데이터를 처음으로 제시한다. 회사 측에 따르면 단회투여 시험에서 GB-5001은 70mg, 140mg, 280mg 투여 후 혈중 약물 농도가 용량에 비례하는 양상을 보였다. 99일 동안의 약물 방출 데이터도 확보해 1개월 제형 개발 가능성을 뒷받침할 최고 혈중농도(Cmax)와 최고 혈중농도 도달 시간(Tmax)을 확인했다. 집단약동학 시뮬레이션에서는 항정상태(steady state) 약동학 결과도 확인됐다. 140mg은 대조약인 아리셉트 5mg, 280mg은 아리셉트 10mg과 유사한 수준으로 나타났다는 설명이다. 지투지바이오는 이번 반복투여 임상 1상 결과를 통해 항정상태 도달 과정, 약동학(PK), 안전성, 내약성 데이터를 제시할 예정이다. 이를 바탕으로 장기 반복 투여 환경에서의 개발 가능성과 장기지속형 플랫폼 경쟁력을 부각한다는 계획이다. 글로벌 파트너링도 주요 과제로 추진한다. 지투지바이오는 임상 1상에서 확보한 데이터를 기반으로 글로벌 제약사들과 사업개발(BD) 논의를 확대하고, 다양한 파트너십 기회를 구체화할 방침이다. 지투지바이오 관계자는 "이번 글로벌 학회 발표는 당사의 장기지속형 치매 치료제 개발 경쟁력을 국제적으로 알리는 중요한 이정표가 될 것"이라며 "임상 1상을 통해 확보한 긍정적인 데이터를 기반으로 글로벌 제약사들과의 사업개발 활동을 더욱 적극적으로 추진하고 있다"고 말했다. 이어 "치매 치료 시장은 환자의 복약 편의성과 지속적인 치료가 무엇보다 중요한 분야"라며 "장기지속형 플랫폼 기술이 기존 치료제의 한계를 보완할 수 있는 새로운 치료 옵션으로 자리매김할 수 있도록 후속 임상 개발도 차질 없이 진행하겠다"고 덧붙였다. 한편 이번 GB-5001 AAIC 발표는 임상시험을 수행한 충남대학교병원 임상약리학과 홍장희 교수 연구팀의 선우정 교수가 맡는다.

[데일리팜=황병우 기자]엘앤씨바이오는 인체 유래 건(Tendon, 힘줄) 세포외기질(ECM)을 활용한 주사형 조직재건 기초연구 결과가 SCI급 국제학술지 생명공학 및 생명기술 프론티어(Frontiers in Bioengineering and Biotechnology)에 게재됐다고 9일 밝혔다. 이번 연구는 인체 유래 건 ECM의 구조적·생물학적 특성을 유지하면서 최소침습 방식으로 적용 가능한 주사형 조직재건 소재로 구현할 수 있음을 확인한 것이 핵심이다. 엘앤씨바이오는 기존 화학적 가용화 방식과 달리 이소프로판올 기반 탈지방 공정과 완만한 탈세포 공정을 적용했다. 이를 통해 세포와 지질을 제거하면서도 인체 건 ECM 고유의 콜라겐 기반 구조와 미세구조를 보존했다는 설명이다. 또 미세 분쇄와 수화 공정을 통해 주사형 ECM 스캐폴드 제형 구현 가능성도 확인했다. 기존 이식형 조직재건 소재를 넘어 주사형 플랫폼으로 확장할 수 있는 기반을 마련한 셈이다. 동물실험에서도 조직재건 가능성이 관찰됐다. 쥐 아킬레스건 손상 모델에서 주사형 인체 유래 건 ECM은 이종 콜라겐 및 인체 무세포동종진피 대조군과 비교해 손상된 아킬레스건의 구조적 복원과 조직 배열 개선 양상을 보였다. MRI 분석, 보행 기능 평가, 생체역학 시험에서도 손상 부위의 구조적 복원과 기계적 특성 개선이 확인됐다. 회사는 이번 연구가 건과 인대 손상 치료뿐 아니라 근육, 근막 등 다양한 연조직 재건 분야로 적용 범위를 넓힐 수 있는 가능성을 제시했다고 설명했다. 이번 연구에서 검증된 플랫폼 기술은 진피 ECM 기반 스킨부스터 리투오(Re2O)를 포함한 인체조직 유래 주사형 ECM 스캐폴드 플랫폼 개발에도 활용되고 있다. 엘앤씨바이오는 건, 지방, 진피, 연골, 신경, 혈관 등 다양한 인체조직 유래 ECM 기술 개발을 확대하며 글로벌 ECM 플랫폼 기업으로 도약한다는 계획이다. 기존 인체조직 기반 제품과 차세대 주사형 ECM 플랫폼을 양대 성장축으로 육성하겠다는 구상이다. 이주희 엘앤씨바이오 부회장은 "이번 논문은 인체 유래 Tendon ECM을 활용한 차세대 주사형 ECM 플랫폼 기술의 가능성을 학술적으로 입증한 성과"라며 "메가덤, 메가카티, 메가너브 등 기존 인체조직 기반 제품들이 조직 결손 재건에 중점을 뒀다면, 리투오를 비롯한 차세대 주사형 ECM 플랫폼은 최소침습적으로 인체조직 유래 ECM 스캐폴드를 제공하는 새로운 접근법"이라고 말했다. 이어 "엘앤씨바이오는 기존 인체조직 기반 제품과 차세대 인체조직 유래 주사형 ECM 플랫폼을 양대 성장축으로 육성하고 있다"며 "SCI 논문을 통해 축적한 연구 성과를 혁신 제품 개발로 연결하는 R&D 선순환 체계를 기반으로 글로벌 ECM 플랫폼 바이오 기업으로 성장해 나가겠다"고 밝혔다. 한편 엘앤씨바이오의 SCI급 국제학술지 게재 논문은 이번 논문을 포함해 총 87편으로 늘었다.

[데일리팜=황병우 기자]시지바이오가 골대체재 노보시스의 장기 시판 후 조사 데이터를 확보하며 글로벌 인허가 전략 강화에 나선다. 바이오 재생의료 전문기업 시지바이오는 골대체재 노보시스(NOVOSIS)가 식품의약품안전처 시판 후 조사(Post-Market Surveillance, PMS)를 완료하고 재심사 적합 승인을 획득했다고 밝혔다. 이번 재심사는 노보시스가 실제 임상환경에서 장기간 사용된 뒤 안전성과 유효성을 다시 평가받았다는 점에서 의미가 있다. 조사 기간 동안 예상하지 못한 중대한 의료기기 이상반응은 확인되지 않았다. PMS는 신개발의료기기가 품목허가 이후 실제 의료현장에서 다양한 환자군을 대상으로 안전성과 유효성을 지속적으로 평가하는 절차다. 인체에 이식돼 골 형성을 유도하는 골대체재는 환자 상태와 골 결손 위치, 수술 방법 등에 따라 결과가 달라질 수 있어 장기 안전성 관리가 중요하다. 노보시스 PMS는 제품 허가일 이후 7년간 진행됐다. 시지바이오는 조사 종료 후 수집 자료 분석과 최종 조사결과보고서 제출을 마쳤으며, 식품의약품안전처로부터 재심사 적합 승인을 받았다. 이번 조사에는 전국 20개 의료기관에서 28명의 연구자가 참여했다. 대상 환자는 총 860명으로, 척추 후외방 유합술 환자 511명과 상·하지 급성 골절에 따른 골 결손부 충전 환자 349명으로 구성됐다. 시지바이오는 기초정보, 과거병력, 수술 정보, 병용약제, 이상사례 발생 여부 등을 수집하고 중대한 이상사례 발생 시 즉시 보고하는 안전관리 체계를 운영했다. 안전성 평가에서는 의료기기 이상반응이 전체 860명 중 6명에서 10건 발생했다. 발생률은 0.70%다. 적응증별로는 척추 후외방 유합술에서 0.59%, 상·하지 급성 골절 골 결손부 충전에서 0.86%로 집계됐다. 전체 이상사례는 89명에서 159건 보고됐다. 중대한 이상사례는 35명에서 43건 관찰됐으나, 회사 측은 모두 허가 임상시험에서 예측 가능한 범위 내 사례로 확인돼 새로운 안전성 신호는 발견되지 않았다고 설명했다. 유효성 평가에서는 허가 적응증 모두에서 약 98% 수준의 골유합률이 확인됐다. 척추 후외방 유합술 환자는 시술 후 12개월 3D CT 평가에서 97.48%의 골유합률을 보였으며, 상·하지 급성 골절 골 결손부 충전 환자는 시술 후 12개월 X-ray 평가에서 98.13%를 기록했다. 노보시스는 100% 하이드록실아파타이트(HA) 세라믹과 유전자재조합 인간 골형성단백질-2(rhBMP-2)를 결합한 골대체재다. 요추부 후방기기고정술 이후 시행하는 단분절 후외방 유합술과 상·하지 급성 골절로 발생한 5cm 이하 골 결손 부위에 허가돼 있다. 시지바이오는 이번 재심사 적합 승인을 계기로 허가 범위 내 적정 사용을 지원하고, 시판 후 안전성 정보를 지속 관리할 계획이다. 7년간 축적한 국내 다기관 임상 데이터는 미국 FDA PMA, 유럽 PMCF(Post-Market Clinical Follow-up) 등 해외 인허가 자료로 활용할 방침이다. 유현승 시지바이오 대표는 "이번 재심사 적합 승인은 노보시스의 안전성과 유효성이 실제 임상현장에서 장기간 검증됐음을 보여주는 중요한 성과"라며 "축적된 PMS 데이터를 기반으로 국내외 의료진의 신뢰를 높이고, 미국 FDA PMA와 유럽 PMCF를 비롯한 글로벌 임상 및 인허가 전략을 적극 추진해 세계 재생의료 시장에서 경쟁력을 강화하겠다"고 밝혔다.