[데일리팜=손형민 기자] 암젠의 이상지질혈증 치료제 레파타(에볼로쿠맙)가 한국인을 대상으로 한 추가 임상을 통해 LDL-콜레스테롤 감소 효과를 입증했다. 암젠코리아는 스타틴 투여로도 LDL-콜레스테롤 조절이 되지 않는 고위험군 환자를 위해 레파타의 조기 사용 필요성을 강조했다. 암젠코리아는 29일 서울역 스페이스쉐어에서 기자간담회를 열고 레파타 죽상경화성 심혈관계(ASCVD) 질환에 대한 레파타의 혜택을 소개했다. 죽상경화성 심혈관계 질환은 동맥 내막에 지방과 세포 덩어리가 생겨 혈관이 좁아지고 이로 인해 혈액의 흐름이 원할하지 않게 되면서 발생한다. 관상동맥 심장질환, 뇌졸중, 말초혈관질환 등이 대표적으로 발생되며 주요 발병 원인은 고콜레스테롤혈증이다. 이 질환은 재발과 사망 위험이 높은 것으로 알려져 있다. 심근경색, 뇌졸중 환자 3~4명 중 1명이 심혈관계 질환 재발 위험이 있다. 뇌졸중을 경험한 환자는 심근경색 위험이 3~4배, 허혈성 뇌졸중 위험이 최대 9배 높다. 다만 고강도 스타틴 치료에도 불구하고 3명 중 2명은 발병 후 1년 내 LDL-콜레스테롤 목표 수치를 도달하지 못하는 것으로 알려졌다. 서울아산병원이 지난 2000년부터 2016년까지 죽상경화성 심혈관계 질환 환자를 대상으로 추적 관찰한 결과, 발병 후 1년 이내 LDL-콜레스테롤 수치 도달률은 24.4%에 그쳤다. 고강도 스타틴의 경우 34.1%을 기록했다. 레파타, 빠른 LDL-콜레스테롤 감소 효과 이처럼 죽상경화성 심혈관계 질환에 대해 LDL-콜레스테롤 수치 관리에 대한 미충족 수요가 높다는 게 암젠코리아의 설명이다. 레파타는 LDL-콜레스테롤 관리가 어려운 죽상경화성 심혈관계 질환과 가족성 고콜레스테롤혈증 환자를 위한 새로운 치료제다. 혈액 내 PCSK9 단백질과 결합해 활성을 억제하는 기전이다. 이를 통해 LDL 수용체의 재사용 비율을 높이고 혈중 LDL-콜레스테롤을 감소시킬 수 있다. 이달 초 한국지질동맥경화학회 춘계학술대회에서는 한국인 대상 환자에게서도 레파타의 유효성이 입증된 데이터가 공개됐다. 국내 실제 임상 현장에서 레파타로 치료받은 급성관상동맥증후군(ACS) 환자 중 ACS 발생 24주 내 19세 초과 및 LDL-콜레스테롤 70mg/dL 미만으로 낮추지 못한 환자들을 대상으로 진행한 임상 결과, 치료 8주차 LDL-콜레스테롤 수치가 기저치 대비 50.9% 감소했다. LDL-콜레스테롤 수치 목표 달성률은 55mg/dL 미만 55.1%, 70mg/dL 미만 78.7%로 확인됐다. 또 레파타는 지난 6일부터 8일까지 진행된 미국심장학회 연례학술대회(ACC 2024)에서 전 연령대의 죽상경화서 심혈관질환 환자에서 LDL-콜레스테롤 감소 효과를 입증했다. 연구는 75세 미만과 75세 이상 환자를 대상으로 레파타군과 위약군으로 나눠 장기 유효성과 안전성 결과를 분석하는 방식으로 진행됐다. 1차 평가변수는 불안정 협심증으로 인한 입원 관상동맥 재관류술, 뇌졸중 발생 및 심혈관계 사망에 대한 복합평가변수였다. 2차 평가변수는 심근경색, 뇌졸중 발생 및 심혈관계 사망사건에 대한 복합평가변수로 설정됐다. 임상 결과, 75세 이상 환자들에게 레파타를 투여했을 때 1,2차 평가변수로 설정된 질환 발생률이 21% 감소했다. 75세 미만 환자들에게도 레파타 투여군의 1,2차 평가변수는 각각 14%, 20% 감소한 것으로 나타났다. 송미영 암젠코리아 의학부 이사는 “우리나라 이상지질혈증 진료지침을 보면 고위험군 환자에게서는 목표 LDL-콜레스테롤 수치를 달성하지 못한 경우 PCSK9 억제제를 권고하고 있다. 고위험군 환자에게 빠르게 레파타를 사용하는 것이 중요하다”며 “이번 임상결과를 통해 가이드라인에서 권고하는 LDL-콜레스테롤 목표 수치를 달성하기 위한 치료옵션 중 하나로 레파타를 고려할 수 있음을 시사한다”고 전했다. 나경숙 암젠코리아 마케팅부 이사는 “레파타가 복부대동맥류까지 급여 기준이 확대됐지만 아직까지도 가이드라인과 급여 기준에는 간극이 있다. 치료 간극을 좁혀서 환자 치료를 개선하기 위한 노력을 진행하고 있다”고 말했다.

[데일리팜=어윤호 기자] 희귀질환 치료제 '일라리스'가 국내 허가 약 9년 만에 보험급여 등재로 향하고 있다. 한국노바티스의 의지가 돋보이는 성과다. 유전성 재발열증후군 치료제 일라리스(카나키누맙)는 2월 건강보험심사평가원 약제급여평가위원회서 조건부 급여 판정 이후 지난 4일 약평위에 재상정됐지만 결과는 같았다. 다만 지난번 대비 정부가 요구한 추가자료의 범위 축소가 관건이었다. 지난 2월 약평위가 내건 조건을 노바티스는 수용하지 못했다. 그러나 똑같은 수준의 추가자료를 요구하면서 다시 조건부 급여 판정을 내렸을 확률은 크지 않았다. 노바티스는 최근 약평위의 조건을 받아들이고 심의 결과를 수용했다. 대처 속도도 빠른 편이다. 추가자료의 범위가 축소됐다 하더라도, 이는 제약사 입장에서 제시 조건이 녹록했을리는 없다. 일라리스 접근성 해소를 위한 노바티스의 노력이 보이는 대목이다. 정부가 첫번째 이의 신청에서 빠르게 대처하고 추가 자료 범위를 축소한 점 역시 고무적이다. 다만 아직까지 국민건강보험공단과 약가협상이 남아 있다. 급여 조건부에 대한 구체적인 내용은 공단과의 협상과정에서 계속해서 논의가 이어질 것으로 판단된다. 회사 측은 이제 보건복지부의 협상명령 이후 공단과 2개월간 협상을 진행하게 되며, 협상이 타결될 경우 건강보장정책심의위원회를 거쳐 최종 8월부 급여 적용을 기대하고 있다. 노바티스 관계자는 "공단과의 협상 과정도 쉽지 않을 것으로 예상하지만, 오래 기다리신 환자분들을 위해 협상에 최선을 다하겠다"고 밝혔다. 한편 일라리스는 국내에서 ▲PFS(크리오피린 관련 주기적 증후군(CAPS), 종양괴사인자 수용체 관련 주기적 증후군(TRAPS), 고면역글로불린D증후군/메발론산 키나아제 결핍증(HIDS/MKD), 가족성 지중해 열(FMF)) ▲전신성 소아 특발성 관절염(Systemic JIA)에 대해 처방이 가능하다. 이중 CAPS는 다시 ▲가족성 한냉 자가염증성 증후군(FCAS)/가족성 한냉 두드러기(FCU) ▲머클-웰스 증후군(MWS)▲ 신생아 발현 다발성 염증 질환 (NOMID)/만성 영아 신경 피부 관절 증후군(CINCA)로 다시 분류된다. 워낙 대상 환자가 적고 적응증이 복잡한 만큼 급여를 위한 논의도 쉽지 않은 상황이다. 일라리스의 여러가지 적응증에 해당하는 환자 수가 극히 적다. 일라리스의 일부 적응증은 질병코드조차 없거나 최근에 등록됐을 정도다.

[데일리팜=손형민 기자] 항체약물접합체(ADC)를 응용한 새로운 형태의 기술들이 전 세계적인 관심으로 이어지고 있다. 표적단백질접합체(TPD)에 ADC를 접목한 분해제항체접합체(Degrader Antibody Conjugate, DAC)가 그 중 하나다. 27일 관련 업계에 따르면 오름테라퓨틱스, 누릭스, 프렐류드, C4테라퓨틱스 등 다양한 바이오기업들이 DAC 개발에 나서고 있다. DAC의 가치를 알아본 글로벌제약사들은 주요 바이오기업에 투자를 단행하며 상용화 가능성을 확인하겠다는 계획이다. ADC는 암세포 표면의 특정 표적 항원에 결합하는 항체와 세포사멸 기능을 갖는 약물을 링커로 연결해 만든 항암 신약이다. ADC는 항체의 표적에 대한 선택성과 약물의 사멸 활성을 이용해 약물이 암세포에만 선택적으로 작용하게 함으로써 치료효과는 높이고 부작용은 최소화할 수 있다는 장점이 있다. 1세대 ADC인 로슈 캐싸일라가 유방암 적응증 확보에 그친 반면 2세대 ADC들은 다양한 적응증 확보에 성공하고 있다. 엔허투, 트로델비 등은 유방암, 비소세포폐암, 대장암 등 다양한 고형암 영역에서 효과를 나타내고 있다. 이에 ADC 형태에 새로운 약물을 접합하려는 시도들이 나오고 있다. DAC는 단백질을 분해시키는 저분자 물질인 TPD를 이용하기에 약물에 결합하는 ADC 대비 안전성이 높을 것으로 예측되고 있다. 다만 TPD는 세포 내 표적 특이성이 높고 단백질 발현 감소를 유도할 수 있지만 생체 이용률이 낮다는 단점이 있다. 개발사들은 TPD와 ADC 장점 만을 꼽아 정확한 표적 특이성을 찾기 위한 임상을 진행하고 있다. BMS·머크·화이자 등 바이오기업에 투자나서…오름은 임상 진입 가장 먼저 임상에 진입한 건 오름테라퓨틱스다. 오름은 급성골수성백혈병과 고위험 골수형성이상증후군 후보물질로 개발 중인 ORM-6151의 임상1상을 진행하고 있다. ORM-6151은 항 CD33 항체 기반 GSPT1 단백질 분해제다. 지난해 미국 식품의약국(FDA)은 ORM-6151의 임상1상 시험계획(IND)을 승인한 바 있다. CD33은 백혈병 환자 최대 90%에게 발현하는 것으로 알려져 있다. 오름테라퓨틱스는 단백질 분해제에 항체 약물 접합체를 결합할 수 있는 기술을 보유하고 있다. 이를 알아본 BMS는 지난해 ORM-6151의 라이선스 인에 성공했다. 계약규모는 최대 2300억원이지만 반환 의무가 없는 계약금으로만 1298억원를 지불했다. BMS는 TPD 접근방법을 통한 DAC 후보물질 개발 가능성을 높게 평가했다. 이외에도 DAC 플랫폼 기술을 확보하기 위한 글로벌제약사의 움직임이 분주하다. 씨젠(현 화이자)은 지난해 미국 바이오기업 누릭스와 다중 표적 DAC 개발을 위한 파트너십 계약을 체결했다. 씨젠은 계약금으로 6000만달러를 지급했다. 계약규모는 최대 34억달러(약 4조7000억원)다. 누릭스는 표적단백질 분해와 조절 플랫폼을 보유하고 있다. 이 회사는 세포에서 단백질 수준을 특이적으로 조절하기 위해 E3 리가아제를 표적해 파이프라인을 구축하고 있다. 이를 DAC에 적용해 신약을 만들어 내겠다는 계획이다. 머크는 미국 C4테라퓨틱스와 DAC 공동개발에 나선다. C4테라퓨틱스는 TPD 개발 전문 기업으로 TORPEDO(Target Oriented Protein Degrader Optimizer)라는 플랫폼을 보유하고 있다. 이 플랫폼은 질병 유발 표적의 분해를 측정하는 세포 기반을 통해 개별 분해 물질 성능을 평가할 수 있다. 릴리 역시 미국 파이어플라이 바이오에 투자하며 DAC 개발에 나섰다. 파이어플라이 바이오는 DAC에 사용되는 독점적인 링커 기술을 보유하고 있다. 고형암, 혈액암 환자를 대상으로 진행한 전임상 연구에서 파이어플라이의 DAC는 1회 투여 시 종양 부피가 크게 감소하는 것으로 나타났다. 미국 바이오기업 프렐류드는 캐나다 앱셀레라와 TPD를 활용한 ADC 개발을 진행 중이다. 프렐류드는 지난해 11월 캐나다 생명공학기업 앱셀레라와 최대 5개 암 질환에 대한 ADC 개발과 TPD를 활용한 DAC 개발을 위한 파트너십을 체결한 바 있다. 양 사는 SMARCA4 돌연변이를 포함하는 5개 암종을 타깃하는 SMARCA 분해제 DAC를 개발할 계획이다.

[데일리팜=천승현 기자] 국내 제약바이오기업이 총 11개 영역에서 바이오시밀러 상업화에 성공했다. 셀트리온의 램시마가 등장한 지 12년 만에 19종의 바이오시밀러가 국내 허가를 받았다. 삼성바이오에피스가 가장 많은 9개 시장에 진입했다. 25일 식품의약품안전처에 따르면 삼성바이오에피스는 지난 11일 스텔라라의 바이오시밀러 에피즈텍을 허가받았다. 국내에서 스텔라라 바이오시밀러를 허가받은 것은 삼성바이오에피스가 처음이다. 스텔라라는 얀센이 개발한 판상 건선, 건선성 관절염, 크론병, 궤양성 대장염 등에 사용되는 치료제로 자가면역 관련 염증성 사이토카인의 한 종류인 인터루킨(IL)-12/23 활성을 억제하는 의약품이다. 연간 글로벌 매출 규모는 약 14조원에 달한다. 삼성바이오에피스는 올해 들어 총 3개 영역에서 국내 첫 바이오시밀러의 상용화에 성공했다. 삼성바이오에피스는 지난 1월 솔리리스의 바이오시밀러 에피스클리를 식약처로부터 판매 승인을 획득했다. 솔리리스는 미국 알렉시온이 개발한 발작성 야간 혈색소뇨증, 비정형 용혈성 요독 증후군 등 희귀질환 치료제로 글로벌 매출액 규모가 약 5조원에 이른다. 삼성바이오에피스는 지난 2월 아일리아 바이오시밀러 아필리부의 국내 허가를 승인받았다. 미국 리제네론이 개발한 아일리아는 습성(신생혈관성) 연령관련 황반변성 등의 적응증을 보유하고 있다. 황반변성이란 안구 망막 중심부의 신경조직인 황반의 노화, 염증 등으로 인해 시력에 장애가 생기는 질환으로 심할 경우 실명을 유발할 수 있다. 삼성바이오에피스가 올해 총 3개 시장에 국내 첫 바이오시밀러의 상업화를 성공하면서 국내 제약바이오기업은 총 11개 영역에서 바이오시밀러를 허가받았다. 지난 2012년 셀트리온이 램시마를 허가받으면서 국내기업들이 본격적으로 바이오시밀러 시장을 두드렸다. 램시마는 자가면역질환치료제 레미케이드의 바이오시밀러 제품이다. 삼성바이오에피스는 2015년 레미케이드 바이오시밀러 레마로체의 식약처 허가를 받았다. 국내 제약바이오기업들은 이후 엔브렐, 휴미라, 허셉틴, 맙테라, 아바스틴, 루센티스, 네스프 등의 시장에 바이오시밀러 제품을 허가받았다. 삼성바이오에피스는 지난 2015년 엔브렐의 첫 바이오시밀러 에톨로체를 허가받았다. 엔브렐 시장에는 2018년 LG화학이 2018년 두 번째 바이오시밀러 유셉트를 승인받았다. 셀트리온은 2014년 두 번째 바이오시밀러 허쥬마의 상업화에 성공했다. 허쥬마는 항암제 허셉틴의 바이오시밀러다. 허쥬마는 국내 기업이 내놓은 첫 항암제 바이오시밀러다. 삼성바이오에피스는 2017년 삼페넷을 허가받으며 허쥬마 시장에 두 번째로 진입했다. 2015년 셀트리온은 항암제 맙테라 바이오시밀러 트룩시마의 국내 허가를 받았다. 자가면역치료제 휴미라 시장에는 총 3개의 국내 개발 바이오시밀러가 허가받았다. 지난 2020년 7월 삼성바이오에피스가 휴미라의 첫 바이오시밀러 아달로체를 허가받았고 셀트리온은 2021년 6월 유플라이마의 허가를 받았다. LG화학은 지난해 12월 젤렌카의 품목허가를 받았으며 휴미라 시장에 3번째로 가세했다. 삼성바이오에피스는 2021년 3월 항암제 아바스틴의 첫 바이오시밀러 온베브지의 상업화에 성공했다. 아바스틴은 전이성 직결장암과 전이성 유방암, 비소세포폐암, 진행성 또는 전이성 신세포암, 교모세포종, 상피성 난소암, 난관암, 원발성 복막암, 자궁경부암 등에 사용되는 항암제다. 2022년 9월 셀트리온이 두 번째 아바스틴 바이오시밀러 베그젤마의 국내 허가를 획득했다. 지난 2022년 루센티스의 바이오시밀러 2종이 국내 허가 단계에 진입했다. 루센티스는 황반변성·당뇨병성 황반부종 등 안과 질환 치료제로 사용되는 약물이다. 2022년 5월 삼성바이오에피스가 루센티스의 바이오시밀러 아멜리부의 국내 허가를 받았다. 같은 해 10월 종근당이 루센티스 바이오시밀러 루센비에스의 국내 품목허가를 획득했다. 종근당은 2018년 빈혈치료제 네스프의 바이오시밀러 네스벨이 상업화 단계에 도달했다. 국내 기업이 허가받은 바이오시밀러는 총 19개로 집계됐다. 업체별로는 삼성바이오에피스가 가장 많은 9개의 바이오시밀러를 보유했고 셀트리온은 6개 시장에 진출했다. LG화학과 종근당이 각각 2개의 바이오시밀러를 내놓았다.

[데일리팜=어윤호 기자] 2세대 BTK억제제 '브루킨사'가 마지막 관문을 넘어 보험급여 확대를 이룰 수 있을지 주목된다. 관련 업계에 따르면 베이진코리아는 국민건강보험공단과 브루킨사(자누브루티닙)의 외투세포림프종(MCL), 만성림프구성백혈병(CLL), 소림프구성림프종(SLL) 등의 적응증에 대한 약가협상에 돌입했다. 무리 없이 협상이 타결된다면 상반기 내 급여 확대가 가능한 상황이다. 급여 확대를 노리는 구체적인 적응증은 ▲이전에 한 가지 이상의 치료를 받은 적이 있는 MCL 성인 환자에서의 단독요법 ▲이전에 한 가지 이상의 치료를 받은 적이 있는 CLL 또는 SLL 성인 환자에서의 단독요법 ▲만 65세 이상 또는 동반질환이 있는 만 65세 미만의 이전에 치료를 받은 적이 없는 CLL 또 SLL 환자이다. 브루킨사는 지난해 5월 이전에 한 가지 이상의 치료를 받은 적이 있는 발덴스트롬 마크로글로불린혈증(WM) 성인 환자에서의 단독요법 치료제로 최초 등재됐다. 베이진은 MCL, CLL, SLL 적응증에 대해서도 함께 등재를 추진했지만 두 차례나 건강보험심사평가원 암질환심의위원의 벽을 넘지 못했고, 세 번째 도전에서 약가협상 단계까지 이르게 됐다. 이에 따라 한국환자단체연합은 지난해 성명을 통해 브루킨사의 MCL, CLL 적응증에 대한 급여 확대를 요구하기도 했다. 한편 브루킨사는 BTK억제제로 B세포의 생존 및 발달에 영향을 끼치는 신호 분자인 브루톤 키나제 단백질을 차단함으로써 악성 B세포의 생존 및 확산을 억제하는 표적항암제다. 국내 허가된 BTK억제제는 한국얀센의 '임브루비카(이브루티닙)', 한국아스트라제네카의 '칼퀀스(아칼라브루티닙)', 한국오노약품공업의 '베렉스부르(티라브루티닙)' 등이 있다.

[데일리팜=이탁순 기자] 클립스비엔씨(대표 지준환)는 23일 충북창조경제혁신센터에서 공고하는 2024년 실증지원프로그램 파트너사로 선정됐다고 24일 밝혔다. 충북창조경제혁신센터의 실증지원 프로그램은 전문가(파트너사 및 멘토) 풀을 통해 (예비) 창업자들에게 다양한 분야를 지원 및 창업 아이디어에 대한 기업가치 레벨업을 위한 프로그램이다. 모집 분야는 파트너사(바이오, 헬스케어/의료기기) 및 바이오 멘토이다. 클립스비엔씨가 선정된 ‘의약품 전주기 개발 컨설팅’ 분야에서는 해당분야에서 10년 이상의 산업 필드 경험을 가지며 ▲TPP 설계, 비임상 및 임상 개발 계획 수립 및 디자인 ▲비임상-임상시험 전주기에 대한 다수의 경험을 보유하는 기업들이 선정됐다. 클립스비엔씨 RA팀은 식품의약품안전처 출신의 전문가를 포함, CMC, 비임상시험, 임상시험 및 GMP 실무 경험을 가진 전문가들로 구성돼 있다. 또한 최근 5년간 50여건 이상의 컨설팅 실적을 보유하고 있다. 이러한 자원과 경험을 바탕으로 고객사의 의약품·의료기기 관련 규정에 최적화된 제품을 개발할 수 있도록 개발 초기단계부터 ▲개념증명(Proof of Concept) ▲CMC(특성분석, 제조방법, 기준 및 시험방법 등) ▲안전성& 8729;유효성(Safety & Efficacy) ▲인허가 절차 등에 대한 컨설팅 서비스를 제공한다. 지준환 클립스비엔씨 대표는 "당사 RA팀의 의약품 개발 컨설팅 분야에 대한 전문성을 인정받게 되어 기쁘게 생각한다"며 "충북창조경제혁신센터를 도와 창업을 준비하시는 분들에게 많은 도움을 드리고 싶다"고 밝혔다.

[데일리팜=이탁순 기자] & 65279;시믹코리아(대표 박혜숙)는 최근 '아이엠더퓨쳐(I Am the Future)'라는 테마로 워크숍을 개최했다고 24일 밝혔다. 이번 워크숍은 직원들이 한자리에 모여 서로의 아이디어를 공유하고, 창의적인 드로잉 작업을 통해 하나의 작품을 만들어 내는 과정을 담았다는 설명이다. 지난 17일 열린 이번 워크숍은 경복궁 경관을 자랑하는 '더룸탁트인'에서 진행됐다. 여러 부서의 직원들이 자유롭게 'Future'에 대한 자신의 생각을 표현하고 함께 협업하는 시간을 가졌다. 특히 드로잉 작업은 직원들의 다양한 창의력을 한 데 모아 미래에 대한 희망을 표현하는데 중요한 역할을 했다고 회사 측은 설명했다. 워크숍을 주관한 인사팀 김지수 담당자는 "직원들이 함께 협력해 하나의 작품을 완성하는 과정은 팀워크와 창의성의 조화가 무엇인지를 보여주는 좋은 케이스"라면서 "이번 드로잉 워크숍을 통해 직원들이 더 많은 영감을 얻고, 회사의 비전을 함께 공유할 수 있기를 바라는 마음에서 기획됐다"고 전했다. 완성된 작품은 시믹코리아 본사 로비에 '키스해링' 작품과 함께 전시될 예정이며, 이 행사는 회사 내부뿐만 아니라 외부에서도 긍정적인 반응을 얻고 있다고 회사 측은 전했다. 이는 단순한 워크숍 이상의 의미를 지니며, 시믹코리아가 직원들과 함께 미래를 향해 나아가고 있다는 메시지를 전달한다는 것이다. 시믹코리아는 고객에게 최고의 서비스를 제공하기 위해 '지속적인 혁신'과 '팀워크'를 강조하며, 앞으로도 다양한 이벤트를 통해 직원들의 창의성과 협력 정신을 강화할 계획이다. 이러한 활동은 회사의 브랜드 이미지를 강화하고, 직원들의 만족도와 생산성을 높이는 데 기여할 것으로 기대된다는 설명이다.

[데일리팜=노병철 기자] 대웅제약이 '장기지속형주사제·보툴리눔 톡신' 투 트랙 전략으로 글로벌 10조 외형의 탈모치료제 시장에 도전하고 있어 주목된다. 먼저 IVL3001은 성인 남성의 안드로겐성 탈모에 처방되는 기존 먹는 약, 피나스테리드 성분을 장기지속형 주사제로 개발한 약물이다. 이 약물의 최대 장점은 한 달에 한번 맞는 탈모치료제로 높은 투약 편의성과 경구용 대비 동등한 효과, 약물의 오·남용과 부작용 위험 감소 등을 들 수 있다. IVL3001의 호주 임상1상 결과, 기존 장기지속형 주사제들의 최대 약점 즉 약물 투약 직후 체내에 약물량이 과다하게 방출되는 초기과다방출 현상이 전혀 발견되지 않았다. 또한 일정 농도의 약물이 한 달 이상 안정적으로 혈액 속에 흘러 들어가는 것을 확인했다. 모니터링 기간 동안 탈모를 일으키는 남성호르몬인 DHT의 혈중 농도가 먹는 약을 복용했을 때와 마찬가지로 낮게 유지됐다. IVL3001은 대웅제약이 오픈 콜라보레이션을 통해 인벤티지랩·위더스제약과 함께 개발 중인 장기지속형 탈모 치료 주사제다. 개발 과정에서 대웅제약은 임상 3상·허가·판매를, 인벤티지랩은 전임상·임상 1상·제품생산 지원 업무를, 위더스제약은 제품 생산을 각각 담당한다. 이번 호주 임상시험의 성공은 탈모 치료 장기지속형 주사제의 세계 최초 인체 검증 결과라는 점에서 의미가 크다. 이번 IVL3001 호주 임상 1상 시험에서는 최적 용량 비교 등 임상 2상 요소를 동시에 확인해 바로 임상 3상으로 돌입할 수 있는 가능성이 커지며 글로벌 시장 진입을 목전에 두고 있다. 다한증, 방광기능장애, 편두통, 경부 근긴장 이상, 미간 주름개선 등에 사용되는 보툴리눔 톡신 적응증 영역 확장도 눈에 띈다. 최근 SCI급 학술지인 미국피부과학회지(Journal of the American Academy of Dermatology, JAAD)에 '대웅제약 보툴리눔 톡신 제제의 탈모 개선 효과에 대한 연구자 임상 연구 결과'가 게재도 주목할 만하다. 연구 결과, 탈모 부위 약 20군데 시술 범위를 설정한 후 보툴리눔 톡신 제제를 4주 간격으로 6회 투여한 결과 24주차에 모발 개수가 통계적으로 증가했다. 또한, 연구자의 육안 평가에서도 통계적으로 탈모가 개선된 것이 확인, 약물 관련 심각한 이상 사례는 보고되지 않았다. 선행연구에서 보툴리눔 톡신을 진피 모낭 주사로 투여한 결과, 모낭세포에서 모낭의 휴지기 유도 및 탈모를 유발시키는 단백질인 TGF-β1의 분비를 억제해 생장기 모발의 기간이 연장되고, 휴지기 모발 탈락을 막아 탈모가 감소하고 모발량이 증가한 것으로 알려졌다. 이번 연구는 남성형 탈모에 보툴리눔 톡신이 하나의 치료법이 될 수 있다는 근거를 마련했다는 점과 그 치료 메커니즘을 과학적으로 분석했다는 데 의미가 있다. 한편 글로벌 시장조사 기관 글로벌 뷰 리서치에 따르면 글로벌 탈모 치료제 시장은 2020년 약 8조원에서 2028년에는 19조원까지 2배 이상 성장할 것으로 전망했다. 국내 탈모 치료제 시장은 2021년 1034억원 규모에서 2028년 1928억원 수준에 달할 것으로 관측하고 있다.

[데일리팜=손형민 기자] 전이성 암종에서 효과를 보인 표적항암제들이 조기 암 치료로 영역을 확장해 나가고 있다. 폐암 영역에서 타그리소에 이어 알레센자는 두번째로 수술 후 보조요법에 승인됐다. 유방암, 위암서도 표적치료제들이 조기 암 환자에게 효과를 보이고 있어 치료 패러다임의 변화가 이뤄질지 주목된다. 23일 관련 업계에 따르면 미국 식품의약국(FDA)은 19일 알레센자를 역형성 림프종 인산화효소(ALK) 양성 환자의 수술 후 보조요법으로 승인했다. 알레센자(성분명 알렉티닙)는 로슈가 개발한 ALK 양성 국소 진행성 또는 전이성 비소세포폐암 환자 치료에 쓰이는 2세대 표적항암제로 조기 폐암 환자에게도 효과를 나타냈다. 적응증 확대 기반은 임상3상 ALINIA 연구다. 임상은 ALK 양성 조기 비소세포폐암 환자를 대상으로 수술 후 보조 항암화학요법의 가능성을 확인하기 위해 알레센자와 백금 기반 항암화학요법의 효능과 안전성을 비교 평가했다. 임상에는 18세 이상 2~3A기 ALK 양성 비소세포폐암 환자 257명이 등록됐다. 환자들은 알레센자 600mg 투여군(1일 2회 투여)과 백금 기반 항암화학요법 투여군(최대 4회 3주 간격으로 투여)에 각각 무작위 배정됐다. 1차 평가변수는 무질병생존(DFS)으로 설정됐다. 2차 평가변수에는 전체생존(OS), 중추신경계 무질병생존(CNS-DFS), 안전성 등이 평가됐다. 임상 결과 알레센자 투여군의 2년차 DFS는 93.8%였다. 이는 백금 기반 항암화학요법 투여군이 기록한 63% 대비 높은 수치였다. 3년차 DFS 역시 알레센자 투여군 88.3%, 백금 기반 항암화학요법 투여군 53.3%로 큰 차이를 보였다. 알레센자 투여군은 재발 또는 사망 위험을 76% 감소시킨 것으로 나타났다. 뇌전이를 평가하는 두개내 DFS에서도 알레센자 투여군은 2년, 3년차 각각 98.4%와 95.5%을 기록했다. 이는 백금 기반 항암화학요법 투여군의 85.8%와 79.7%보다 높은 수치다. 폐암 이외에 유방암 위암서도 표적항암제 활약 톡톡 알레센자의 적응증이 확대되며 폐암에서는 2가지 치료옵션이 조기 치료에 사용가능하게 됐다. 현재 EGFR 양성 비소세포폐암에서는 ADAURA 연구를 통해 타그리소(오시머티닙) 보조요법이 기존 백금 기반 항암화학요법 대비 우수한 성적을 거둬 활발히 사용되고 있다. 폐암뿐만 아니라 유방암, 위암 등 다른 고형암 영역에서도 조기 치료효과가 확인되고 있다. 다만 대다수 치료제들은 현재까지 보험급여가 성사되지는 않고 있다. 유방암에서는 PARP 억제제인 린파자(올라파립)가 HER2 음성 조기 유방암에서도 효과를 보이고 있다. 린파자는 아스트라제네카가 개발한 gBRCA 변이 대상 유방암 치료제다. 린파자는 그간 전이성 유방암에만 사용됐지만 지난해 2월 gBRCA 변이 HER2 음성 고위험 조기 유방암에 승인되며 적응증을 확대했다. 린파자는 gBRCA 변이 HER2 음성 고위험 조기 유방암에서 OS 개선을 입증했다. 국소치료 및 선행보조 또는 보조 화학요법을 완료하고 BRCA1/2 변이가 있는 HER2-음성 조기 유방암 환자를 대상으로 한 OlympiA 3상 연구에서 린파자 수술 후 보조요법은 통계적으로 유의미한 침습적 무질병 생존율의 개선을 보였다. 3년 시점 린파자군의 침습적 유방암 재발이 없는 환자 비중은 위약군 대비 약 8% 높은 85.9%로 확인됐다. 사노피의 엘록사틴은 지난해 2월 위암 수술 전 보조요법으로 적응증이 확대됐다. 엘록사틴(옥살리플라틴)과 탁소텔(도세탁셀)은 절제 가능한 국소 진행성 위암에서 수술 전 보조요법으로 사용할 수 있게 됐다. PRODIGY 연구에서 엘록사틴은 무진행생존율(PFS)은 66.3%를 기록하며 보조요법을 시행하지 않은 군 대비 6% 늘었다.