[데일리팜=노병철 기자] 동성제약(대표 이양구)이 4월 5일부터 10일까지 미국 샌디에이고에서 개최되는 미국암연구학회(AACR: American Association of Cancer Research)에 참가한다. 동성제약은 자체 개발한 광역학 치료제 포노젠을 사용한 ‘복막암 전이의 진단 정밀도 향상’ 연구 결과를 발표 예정이다. 복막암의 경우, 수술 전 CT 스캔과 기존 복강경 검사에서 종종 놓치는 경우가 많아 진단에 어려움이 있다. 그러나 해당 연구는 복막암종을 광과민제 포노젠을 405nm에서 활성화한 광역학 진단(PDD)을 사용해 복강경 검사의 병기 진단 정확도를 평가한 결과, 복강경 검사의 백색광만 사용했을 때와 비교할 때 민감도와 특이도가 매우 큰 향상을 보이고 있다. 이 연구에서 관찰된 높은 민감도와 특이도는 복막암 진단 및 관리에 보다 정확하고 효과적인 접근법을 제공함으로써 임상 진료에 긍정적인 영향을 미칠 수 있는 높은 가능성을 제시했다는 평가를 받고 있다. AACR(미국 암 연구학회)은 115년 역사를 가진 세계적인 학회로, 암 정복 가속화에 전념하는 최초이자 최대 규모의 암 연구 조직이다. 연구, 교육, 커뮤니케이션, 협력, 의료 정책 및 연구 자금 지원을 통해 모든 암을 예방 및 치료한다는 사명을 갖고 설립됐다. 해당 학회는 전 세계 연구기관뿐만 아니라, 빅파마를 포함한 많은 제약회사와 바이오텍 기업에서도 참석하며 신약 후보물질 연구 등 암 치료제에 대한 최신의 정보를 공개하는 학회로 기술거래 (라이선스 아웃) 와 자사 기술력을 소개하는 장으로 여겨진다. AACR은 ASCO(미국 임상종양학회)와 달리 전임상 및 후보물질에 관한 연구 발표를 허용하며 제약 바이오 기업들의 미래 방향성을 볼 수 있는 학회로 초기 연구 결과를 중심으로 한 발표가 이뤄지는 자리인 만큼 향후 기술 이전으로 발전할 가능성이 높은 항암제들이 대거 공개되는 자리이다. 지난 AACR의 경우, 세계적인 제약 기업은 물론 국내 유수 기업들이 초록을 발표해 기술 이전의 발판을 마련하였기에 자사가 예정하고 있는 발표 역시 밝은 전망을 기대하고 있다. 특히 이번 연구결과는 '연세의료원-동성제약 광역학 치료 (PDT) 연구센터'의 연이은 결과물이다. 동성제약은 광역학 치료 (PDT) 뿐만 아니라 광역학 진단 (PDD)에서도 세계적인 기업들과 어깨를 나란히 하는 입지를 굳혀가고 있다.

[데일리팜=손형민 기자] 액체생검 기술력을 확보한 국내 기업들의 성과가 가시적으로 나타나고 있다. GC지놈이 개발한 아이캔서치와 국내 바이오벤처 아이엠비디엑스 캔서파인드의 조기 암 진단 민감도는 80% 이상인 것으로 집계됐다. EDGC(이원다이애그노믹스)는 대장암 진단에서 80%의 민감도를 확인했다. 액체생검은 혈액이나 체액, 소변 등으로 암 진단이 가능해 직접 종양을 떼어내는 조직검사 대비 빠르고 간편하며, 환자의 생체 조직이 없는 경우에도 활용될 수 있다. 암환자의 조직 추출은 항암제 내성이 생긴 이후에는 점차 어려워진다. 첫 조직검사 시 대개 90% 이상의 확률로 조직 추출이 가능하지만 항암제 내성 환자에게 재조직검사를 시행할 때 점차 그 확률이 떨어진다. 이에 액체생검이 조직검사를 대체할 수 있는 후보로 거론되고 있지만 아직까지는 일부 암에만 적용 가능하고 100%에 근접하는 정확도를 보여주지는 못해 추가 검사가 필요한 상황이다. 다만 암의 조기 진단과 예측 측면에서는 유용한 도구로 활용될 수 있다. 이에 주요 액체생검 진단 바이오기업들은 조기 암 진단 시장을 노리고 있다. 국내기업, 조기 고형암서 혈액으로 진단 가능한 플랫폼 확보 28일 GC지놈에 따르면 아이캔서치의 1기암 진단 민감도는 81.1%에 달했다. 아이캔서치는 GC지놈이 개발한 AI 기반 액체생검 진단 플랫폼으로 지난해 9월 국내 출시됐다. 아이캔서치는 AI 알고리즘을 활용해 혈관 속을 떠다니는 세포유리 DNA(cfDNA) 중 순환 종양 DNA(ctDNA)를 추출해 차세대 염기서열 분석법(NGS)으로 암 존재 가능성을 조기에 확인할 수 있다. 암세포에서 유래된 cfDNA는 세포에서 혈액으로 방출된 DNA로 자가유래 세포의 특징을 고스란히 지니고 있다. 아이캔서치는 총 5000여 명(암 환자 1300여 명, 일반인 3700여 명) 등의 샘플 분석을 통해 검사 정확도를 입증했다. 아이캔서치가 진단할 수 있는 암종은 폐암, 간암, 대장암, 담도암, 식도암, 난소암 등 총 6가지 암종이다. GC지놈은 이달 초 요르단 1개사, 사우디아라비아 3개사, 오만 1개사와 아시아 지역의 파키스탄 1개사 등 총 6곳에 진단 유전체 분석 서비스 계약을 체결하기도 했다. GC지놈 외에도 아이엠비디엑스와 EDGC가 AI 기반 액체생검 유전자 검사법을 개발하고 있다. 아이엠비디엑스는 암 정밀 진단 기술을 개발하는 기업으로 김태유 서울대병원 종양내과 교수가 설립했다. 이 회사는 내달 코스닥 상장을 앞두고 있다. 아이엠비디엑스가 보유하고 있는 조기 암 진단 플랫폼은 캔서파인드다. 캔서파인드는 단 한번의 채혈로 대장암, 간암, 폐암, 전립선암, 난소암, 위암, 췌장암 등 8가지 암 진단이 가능하다. 캔서파인드에는 AI 모델을 통해 암 검진 데이터를 분석하고 진단 결과를 확인할 수 있다. 캔서파인드는 ctDNA의 유전 및 후성유전학적 특성을 분석해 암을 검진하고 암 발생 부위에 대한 정보를 제공한다. 또 캔서파인드는 조직검사가 필요한 소견자 뿐 아니라, 영상 및 내시경 검사를 받기 어려운 일반 환자까지 쉽고 빠른 암 검진이 가능하다. 현재까지 이 회사가 공개한 캔서파인드의 암 진단 검사 민감도는 86%이며 암의 위치는 83%의 정확도로 확인할 수 있다. EDGC는 대장암과 폐암 조기 암 검진에서 액체생검 기술력을 입증하고 있다. EDGC는 액체생검 기반 플랫폼 온코캐치를 통해 혈액에 떠돌아다니는 세포유리 DNA(cfDNA)에서 ctDNA를 추출한다. 이후 AI 알고리즘을 적용해 암 발생과 관련된 후생유전학적 변화를 측정하며 극초기에 암 진단이 가능하다. EDGC가 암 환자 191명과 일반인 126명을 대상으로 각 암종 예측 모델을 평가한 결과, 대장암에서 민감도는 78.1%, 폐암 진단의 민감도는 66.3%로 확인됐다. EDGC는 우선적으로 북미시장을 공략하겠다는 계획이다. 이 회사는 지난해 8월 미국의 암 정복 프로젝트 캔서 문샷(Cancer Moonshot) 프로젝트에 합류하기도 했다. 캔서문샷은 암 분야 연구개발의 발전을 가속화해 향후 25년 이내 암 환자 사망률을 50% 이상 줄이는 것을 목표로 미국 바이든 정부에서 추진하고 있는 암 정복 프로젝트다. EDGC는 지난해 미국 기업 지디엑스랩을 인수하며 액체생검 기술 수출에도 나섰다.

[데일리팜=손형민 기자] 비아그라, 시알리스 등 포스포디에스테라제5(PDE5) 억제제 계열 치료제들이 알츠하이머병 예방에 효과가 있다는 연구 결과가 나왔다. 일부 기업들은 이미 PDE5 억제제로 알츠하이머병 후기 임상에 진입한 만큼 상용화 가능성에도 관심이 모아진다. 27일 미국 알츠하이머병 저널에 실린 최근 연구 결과에 따르면 실데나필(제품명 비아그라)을 복용하고 있는 환자를 분석했을 때 알츠하이머병 발병 위험이 비복용군보다 최대 54% 낮은 것으로 확인됐다. 이번 연구는 미국 클리블랜드 클리닉 연구팀이 의료데이터 베이스에 저장된 수백만명의 환자 데이터를 분석한 결과다. 비아그라는 PDE5 억제 계열 약물로 발기부전 치료제로 활용된다. 대표적인 약물로는 화이자의 비아그라와 일라이릴리의 시알리스 등이 있다. 해당 제제는 PDE5 효소를 이용해 음경해면체 평활근의 이완을 일으키는 신호전달에 관여하는 cGMP를 가수분해하면서 혈관확장을 유도한다. 이런 혈관확장 유도 효과로 인해 PDE5 억제제가 심혈관계 질환이나 신경계 질환에서도 효과를 보일 수 있다는 가설은 꾸준히 제기돼 왔다. 현재 해외에서 비아그라와 시알리스의 성분은 폐동맥고혈압 치료제로도 활용되고 있다. 이번 연구 외에도 PDE5 억제제 계열 발기부전 치료제가 알츠하이머 예방 효과를 보였다는 결과는 계속 공개되고 있다. 이달 초 미국 신경학회 학술지 뉴롤로지에 공개된 연구 결과에 따르면 PDE5 억제제 복용군이 비복용군보다 알츠하이머 발병률이 18% 낮았다. 시험군에는 실데나필을 비롯해 타다라필(시알리스), 바데나필(레비트라), 아바나필(스텐드라) 복용 환자가 포함됐다. 연구팀은 의약품 시장조사기관 아이큐비아의 남성 27만명 의료 기록을 가지고 5년(중앙값) 동안 추적 관찰했다. 연구팀은 “이번 연구는 대다수 남성을 대상으로 진행됐으며, 여성 대상으로 PDE5 억제제의 알츠하이머 예방 효과를 검증하기 위한 추가 연구가 필요하다”고 전했다. 이 같은 연구 결과는 PDE5를 억제하면 알츠하이머병 발병 위험을 낮춰준다는 것과 일맥상통한다. 이에 알츠하이머병 치료제 개발 기업도 PDE5 억제제를 주목하고 있다. 국내 바이오기업 아리바이오가 개발 중인 AR1001은 비아그라와 유사한 발기부전치료제 미로데나필(엠빅스)을 개선한 경구 신약후보물질이다. 아리바이오는 AR1001이 비아그라 성분인 실데나필에 비해 10배 높은 PDE5 억제능력과 함께 작용 기전의 비교우위에 대한 연구 결과를 확보했다. 또 AR1001은 인지기능평가지표, 인지& 8729;행동 및 기능 평가 등 알츠하이머병 관련 다중 평가결과에서도 병의 진행 속도를 늦추는 것을 확인했다. 현재 아리바이오는 임상3상시험계획(IND)을 승인받고 상용화 가능성을 확인하고 있다. 임상은 미국 전역 약 75개 치매임상센터에서 총 800명 알츠하이머병 환자에게 AR1001 30mg과 위약을 52주 동안 투약해 안전성과 유효성을 검증한다. AR1001의 국내 임상 3상은 삼진제약과 공동으로 진행한다. 앞서 삼진제약은 지난해 아리바이오와 국내 임상 3상 공동 진행과 독점생산·판매권 도입에 대한 1000억원 규모의 대형 계약을 체결했다. 초기 알츠하이머병 환자를 대상으로 52주간 투약해 안전성과 유효성을 평가하며, 추후 일정에 따라 국내 주요 의료기관과 치매센터에서 임상 환자 모집이 진행되고 있다.

[데일리팜=노병철 기자] HK이노엔(HK inno.N)이 오는 4월 5일부터 10일까지 미국에서 열리는 ‘미국암연구학회(AACR, American Association for Cancer Research) 2024’에 참석해 차세대 알로스테릭EGFR-티로신키나아제 저해제(이하 ‘EGFR-TKI’) 후보물질의 비임상 연구결과를 포스터 발표를 통해 공개한다고 27일 전했다. 미국암연구학회는 미국임상종양학회(ASCO), 유럽종양학회(ESMO)와 함께 세계 3대 암 학술대회로 꼽히는 권위있는 학회로, 매년 전세계에서 수많은 전문가들이 모여 항암 연구 성과를 공유하는 자리다. HK이노엔은 이번 학회에서 비소세포폐암 유전자(L858R) 변이 환자를 대상으로 하는 ‘알로스테릭 EGFR-TKI’ 비임상 연구 내용을 공개한다. HK이노엔은 기존 비소세포폐암 1차 치료제에 내성을 보이거나 L858R 변이 환자를 위한4세대 표적항암치료제 ‘IN-119873’을 연구하고 있다. HK이노엔의 ‘IN-119873’은 암세포의 에너지원인 아데노신3인산(ATP) 결합부위를 공략하는 기존 치료제와 달리 상피세포 성장인자 수용체(EGFR)의 알로스테릭(단백질 자리 중 하나) 결합부위를 공략한다. ‘IN-119873’은 기존 1, 2, 3세대 EGFR-TKI 약물로 발생한 EGFR 돌연변이에서 우수한 효능을 보일뿐 아니라 3세대 EGFR-TKI와 병용요법에서도 시너지를 보일 것으로 기대된다. 최근 글로벌 대형 제약기업이 같은 기전으로 개발 중인 타사 후보물질을 약 5억4000만달러(한화 약 7천200억원)에 사들이면서 차세대 알로스테릭 EGFR-TKI에 대한 관심도가 매우 높아지고 있다. 글로벌 시장 전망에 따르면 2022년 기준 비소세포폐암 치료제 시장규모는 약 30조원에 달한다. 이 중 비소세포폐암 EGFR 변이 치료제 시장규모는 약 5조원이며,이 시장의 절반 이상을 3세대 EGFR-TKI인 오시머티닙 성분 약물이 차지하고 있다. HK이노엔 신약연구소장 김봉태 상무는 “AACR에서 국내 및 해외 기업, 전문가를 대상으로 EGFR-TKI연구결과를 발표하는 동시에 협력 기회도 모색할 계획”이라며 “연내 ‘IN-119873’의 비임상 연구를 완료하고, 임상1상 시험계획(IND)을 신청하는 것이 목표”라고 말했다. HK이노엔은 화학연구원으로부터 초기유효물질을 도입했으며, 지난해 8월 국가신약개발사업단의 국가신약개발사업 지원 과제로 선정돼 차세대 알로스테릭EGFR-TKI 후보물질인‘IN-119873’을 도출했다. 지난해 9월에는 동아에스티와 ‘차세대 EGFR 분해제’ 공동연구 업무협약을 체결해 기존 알로스테릭 EGFR 저해제 물질을 EGFR 분해제로도 개발하면서 비소세포폐암 표적항암제 관련 연구개발을 위해 지속적으로 이어오고 있다.

[데일리팜=노병철 기자] 동성제약(대표이사 이양구)은 자체 개발 광과민제 ‘포노젠’의 임상 2상 시험(IND)을 식품의약품안전처로부터 승인 받았다고 27일 밝혔다. 포노젠은 빛에 반응하는 광민감제 특성을 이용하여 정상 세포에 영향을 주지 않고 암세포를 사멸 가능한 동성제약의 자체 개발 광과민제이다. 이번 임상 2상은 절제가 불가능한 국소 진행성 췌장암 환자를 대상으로 한 항암화학요법의 추가 치료로 포노젠(DSP1944) 주사를 이용해 광역학 치료(PDT)의 유효성 및 안전성을 평가한다. 이로써 오랜 기간 준비해 온 포노젠의 임상시험에 속도를 가속화시킬 예정이다. 추가적으로 복막암에 대한 광역학 진단(PDD)의 임상시험 또한 신청할 것으로 알려져 있어 국내 유일의 광역학 치료 (PDT)와 진단(PDD)의선두주자로서의 입지를 굳혀나갈 예정이다. 최근 동성제약은 광과민제 ‘포노젠(DSP1944)’은 SCI 급 학술지에 잇달아 등재되며 우수한 성과를 선보이고 있다. 더불어, 라이선스 아웃을 위한 세계 각국과의 활발한 접촉을 진행하고 있으며 이번 임상 승인으로 유리한 고지에서 협상을 진행할 것으로 예상되고 있다.

[데일리팜=어윤호 기자] 약가우대 방안 수혜가 예상됐던 '페스코'의 보험급여 등재 절차 지지부진한 모습이다. 약 7개월 째 감감무소식이다. 한국로슈의 '퍼제타'와 '허셉틴'의 피하주사제형 복합제 페스코(퍼투주맙·트라스투주맙)는 지난해 8월 건강보험심사평가원 암질환심의위원회를 통과했다. 이후 페스코는 약제급여평가위원회 보고를 거쳐 국민건강보험공단과 공급 및 품질관리 의무 등에 대한 협상 절차를 남겨 둔 상태였는데, 현재까지 아무런 진전이 없는 상태다. 페스코는 정맥주사로 쓰이던 허셉틴, 퍼제타를 고정용량 피하주사로 바꾸면서 환자 편의성 개선 및 치료시간 감소에 대한 혁신성을 인정받아 항암제 최초의 개량생물의약품(바이오베터)으로 이름을 올렸다. 허셉틴·퍼제타 정맥주사로 3주마다 유지요법 치료를 받던 전이성 HER2 양성 유방암 환자가 페스코 피하주사로 치료법을 바꾸면 투약 및 모니터링에 드는 시간은 총 270분(90 +180분)에서 20분(5 +15분)으로 기존 대비 약 90% 이상 줄어든다. 또한 페스코는 정맥혈관이 아닌 허벅지에 투여하는 피하주사로, 반복된 정맥주사로 인한 혈관 및 신경 손상 등을 줄여줄 수 있다. 이같은 페스코의 장점은 의료파업 등으로 혼란을 겪고 있는 현 상황에도 적잖은 이점으로 작용할 수 있다. 하지만 빠르면 지난 연말 등재도 가능했던 절차가 지연되면서 페스코는 그림의 떡이 되고 있다. 실제 바이오베터 약가우대 최초 적용 사례였던 '넥스비아자임(아발글루코시다제알파)'의 경우 최종 등재까지 5개월에 마무리됐다. 지난해부터 시작된 정부와 로슈의 줄다리기가 얼마나 더 길어질 지 지켜 볼 부분이다. NCCN 가이드라인은 페스코가 퍼제타·허셉틴을 대체할 수 있다고 명시하고 있으며, 실제로 영국에서는 페스코 출시 후 1년 동안 허셉틴, 퍼제타로 치료받던 환자 90%가 페스코로 치료법을 바꿨던 만큼, 등재가 이뤄진다면 한국에서도 허셉틴-퍼제타 치료를 받던 환자의 상당 수가 페스코로 전환할 것으로 전망된다. 한편 정부는 지난 2016년 국내 보건의료 향상에 기여한 바이오시밀러와 기 허가된 바이오의약품보다 개량된 바이오베터 약가 우대방안을 발표했다. 여기서 바이오베터의 경우 개량신약(합성의약품) 대비 개발이 어려운 점을 감안, 개발목표제품(오리지널 등) 약가의 100~120%로 산정키로 했으며 넥스비아자임이 첫 수혜 약물이 됐다.

[데일리팜=손형민 기자] 미국에서 뒤센근이영양증 신약이 6번째로 허가됐다. 그간 뒤센근이영양증에는 유전자치료제 등 옵션이 존재했지만 수십억원대 투약 비용으로 환자 접근성이 크게 떨어졌다. 새로운 신약이 뒤센 근이영양증 환자들의 미충족 수요를 해결할 수 있을지 주목된다. 국내서는 이뮤노포지, 이엔셀 등이 상용화 가능성을 확인하고 있다. 23일 관련 업계에 따르면 미국 식품의약국(FDA)은 22일 이탈리파마코가 개발한 뒤센근이영양증 신약 듀비자트를 허가했다. 이번 허가는 조건부로 추후 확증 임상을 통해 정식 허가 여부가 결정된다. 뒤센근이영양증은 주로 남아에게서 디스트로핀 유전자 결핍으로 발생하는 근육질환이다. 대개 3살 이하에 증상이 시작돼 빠르게 악화되며 대다수 10세 전후로 보행 능력을 상실하게 된다. 그간 미국에서는 사렙타 테라퓨틱스가 개발한 에테플리르센, 카시머센, 골로디르센, 엘레비디스와 NS파마가 개발한 빌톨라슨 등 유전자 표적치료제 5종이 허가됐다. 다만 높은 가격으로 인해 환자 접근성이 크게 떨어졌다. 지난해 승인된 엘레비디스의 경우 투약 비용이 41억원에 달한다. 유전자치료제 외에는 스테로이드를 처방해야 하는데 장기 사용 시 안전성 위험이 있다. 스테로이드를 장기 복용하게 되면 피부 위축, 감염, 시야흐림, 시력장애 등 다양한 부작용이 나타날 수 있다. 듀비자트는 규제기관의 허가를 획득한 최초의 비스테로이드성 치료제로 히스톤탈아세틸화효소(HDAC)를 억제한다. HDAC 억제제는 히스톤 단백질에 감긴 DNA의 응축을 조절해 유전자 발현을 조절할 수 있다. 듀비자트의 허가 기반은 임상3상 EPIDYS 연구다. 임상은 북미와 유럽 6세부터 17세까지 남아 179명을 등록해 듀비자트+스테로이드군과 위약+스테로이드군에 2:1 비율로 무작위 배정해 효능과 안전성을 평가했다. 18개월 동안 환자를 추적한 결과, 듀비자트 병용요법군은 위약 병용요법군 대비 4개의 계단을 오르는 기능적 과제를 수행하는 데 1.78초가 덜 걸렸다. 뒤센근이영양증 증상 판단 기준인 NSAA(North Star Ambulatory Assessment) 점수는 듀비자트 병용요법군이 위약 병용요법군보다 높았다. 가장 흔하게 발생한 이상반응은 설사, 복통, 혈소판 감소증, 고중성지방혈증, 혈소판 감소, 중성지방 증가 등이었다. FDA는 혈소판 수가 150x109/L 미만이거나 특정 유형의 심장 질환이 있는 환자에게 듀비자트 투여를 금지했다. 국내서는 이뮤노포지·이엔셀, 뒤센근이양증 치료제 개발 중 국내서도 상용화를 노리는 바이오기업들의 임상이 진행 중이다. 현재 바이오 기업 이뮤노포지와 이엔셀이 뒤센근이양증 치료제 임상에 뛰어들었다. 이뮤노포지는 미국서 신약후보물질 PF1801의 임상 2상을 진행하고 있다. PF1801은 지난 2021년 미국서 희귀의약품지정(ODD)에 선정된 바 있다. 희귀의약품에 지정되면 신속 심사, 조건부 승인, 연구개발 비용 지원 등 다양한 혜택을 받을 수 있다. PF1801은 글루카곤 유사 펩타이드-1(GLP-1) 등 유래 펩타이드를 포함하는 1주 제형의 단백질치료제다. GLP-1 수용체를 활성화시켜 근육 위축을 수반하는 질병을 치료하는 기전이다. PF1801은 다발성근염& 8231;피부근염 환자의 근육에서 과발현하는 GLP-1 수용체를 타깃으로 근육세포에 직접 작용해 근육량 및 근력을 증가시킬 수 있는 치료제다. 현재 개발 약물 중 동일 기전으로 개발되는 약물이 없으며 직접적으로 근육에 작용하는 치료제도 없어 미충족 의학적 수요를 해결할 수 있을 것으로 기대된다. 이엔셀은 국내서 EN001의 임상1b/2a상을 진행하고 있다. EN001은 중간엽 줄기세포치료제로 손상된 근육과 신경으로 이동, 치료 물질 분비를 통해 근육과 신경 수초를 재생시키는 기전을 갖고 있다. 임상1상에서 EN001은 내약성과 안전성이 확인됐다. 뒤센근이양증 환자 6명에게 EN001을 투여한 결과, 환자 모두에서 용량제한독성(DLT)이 나타나지 않았다. 중대한 이상사례와 주입 관련 반응도 확인되지 않았다.

[데일리팜=천승현 기자] 마루테라퓨틱스는 자체 개발 중인 유도만능줄기세포(iPSC) 기반 CAR-NK 치료제가 교모세포종 동물 효능 실험에서 유의미한 종양 감소 효과를 확인했다고 22일 밝혔다. 마루는 서울대와 공동으로 진행한 연구에서 인간 혈관을 포함한 교모세포종(GBVA)을 이식한 마우스에 CAR-NK 세포를 주입한 결과 대조군에 비해 종양의 크기가 유의하게 감소함을 확인했다. 이번 연구 결과는 최근 국제 학술지 'Biomedicine & Pharmacotherapy'에 게재됐다. 마루테라퓨틱스는 오는 4월 5일 미국 샌디에이고에서 개막하는 미국암연구학회(AACR 2024)에서 이번 동물실험 결과를 발표할 예정이다. 마루는 이번 연구 결과를 바탕으로 임상 진입을 위한 비임상 독성 시험에 돌입할 계획이다. 마루는 iPSC로 유도된 NK세포에 효능과 안전성을 강화하기 위한 유전자 편집 과정을 더해 CAR-NK를 개발했다. 또한 이를 고형암에 적용하기 위해 종양미세환경 주위의 혈관을 타깃으로 하는 전략을 수립하고 관련 연구를 진행했다. 교모세포종은 5년 생존율이 3% 미만인 악성암으로 현재 마땅한 치료제가 없다. 최근 재발성 교모세포종 환자를 대상으로 한 임상에서 CAR-T 치료제가 효과를 보인다는 연구결과가 'The New England Journal of Medicine'에 발표되는 등 항암면역세포치료제가 새로운 돌파구로 주목받고 있다. 마루는 2021년 설립된 항암면역세포치료제 개발 기업으로 iPSC를 통한 CAR-NK/T/Macrophage 등 다양한 항암면역세포치료제를 개발하고 있다. 기존의 환자맞춤형 치료제를 iPSC와 유전자편집 기술을 통해 대량 생산과 즉시 투여 가능한 Off-the-shelf 치료제로 대체하는 것을 목표로 하고 있다. 마루테라퓨틱스는 iPSC를 활용하기 위한 핵심 기술인 세포 리프로그래밍, 유전자 편집, 세포분화 기술을 통해 독자적인 iPSC 플랫폼을 완성했고 여기에 초고속 CAR 탑재 플랫폼, 고형암 타깃 플랫폼을 통해 연구개발을 고도화하고 있다. 안상만 마루테라퓨틱스 대표는 "이번 교모세포종 연구결과로 인해 마루가 개발하는 CAR-NK의 고형암 치료 가능성을 확인했다"면서 "AACR 등 해외 학회로 연구 결과를 소개해 국내외 기업과 파트너십을 맺는 것은 물론 외부 투자유치에도 적극 나설 것"이라고 말했다.

[데일리팜=손형민 기자] 한미약품은 고혈압 치료제 아모잘탄패밀리의 임상 4상 연구 결과가 국제학술지 미국심장저널(American Heart Journal, AHJ)에 최근 등재됐다고 22일 밝혔다. 강덕현 서울아산병원 심장내과 교수가 연구 책임자를 맡은 이번 연구는 국내 의료기관 12곳에서 경증 및 중증도의 대동맥 판막 질환을 동반한 19~80세 고혈압 환자 128명을 Intensive 투여군(목표 SBP 130mmHg 이상) 또는 ‘Standard 치료군(목표 SBP 40mmHg 이상)에 무작위 배정하고 로사르탄 계열 고혈압 복합제 아모잘탄 등을 투여한 뒤 24개월 지난 시점에서 기저치 대비 좌심실 질량 및 혈압 변화를 비교 평가하는 방식으로 진행됐다. 임상 결과에 따르면 투여 24개월 뒤 Intensive 치료군의 평균 수축기 혈압(SBP)은 약 128mmHg로 나타났고 좌심실 질량은 기저치 대비 약 3.9g 감소했다. 반면 Standard 치료군의 평균 SBP는 약 135mmHg로 확인됐으며 좌심실 질량은 기저치 대비 약 10.3g 증가했다. 이는 Intensive 치료군에서 아모잘탄, 아모잘탄플러스 투여를 통한 우수한 혈압 조절이 좌심실 질량 감소에 유의한 효과를 나타낸다는 것을 입증한 결과다. 강 교수는 “이번 연구는 대동맥판 협착증을 동반한 고혈압 환자에서 적극적인 혈압 조절이 좌심실 비대를 줄여주는 효과를 최초로 관찰했다는 점에서 의미가 깊다”며 “Intensive 및 Standard 치료군의 평균 투여 약제 수는 각 2.3개와 1.8개였고, 양 군간 유의한 차이가 있었던 것은 RAS 차단제와 CCB가 아닌 이뇨제 복용 수였다. 이는 엄격한 혈압 조절을 위해서는 이뇨제의 사용이 필연적임을 의미한다”고 설명했다. 한미약품 관계자는 “아모잘탄패밀리는 제품 출시 이후에도 임상 연구들이 꾸준하게 이뤄지면서 지난 15년간 총 17건의 연구 결과가 국제학술지에 등재됐다”며 “이를 토대로 한미 제품의 유효성 및 안전성에 관한 학술적 근거들이 탄탄히 마련됐고, 여러 유형의 환자들에게 최적의 치료 옵션을 제공하는 차별화된 경쟁력을 확보해가고 있다”고 말했다.