[데일리팜=어윤호 기자] 원발성 담즙성 담관염 신약 '리브델지'가 국내 희귀의약품으로 지정됐다. 식품의약품안전처는 최근 공고를 통해 이같이 밝혔다. 구체적인 지정 적응증은 '우르데옥시콜산에 대한 반응이 부적절하거나 불내성인 성인의 원발성 담즙성 담관염(PBC, Primary Biliary Cholangitis)의 치료'이다. 리브델지(Livdelzi, 셀라델파)는 지난 6월 글로벌 혁신제품 신속심사(GIFT, Global Innovative products on Fast Track) 대상으로 지정되기도 했다.. PBC는 간 내 담관의 만성 염증 및 파괴로 인해 담즙 정체와 간 손상을 유발하며, 궁극적으로 간경변증 및 간부전으로 진행될 수 있는 희귀 난치성 자가면역 질환이다. 현재 우르소데옥시콜산(UDCA)이 1차치료제로 쓰이고 있지만 UDCA에 대한 반응이 불충분하거나 내약성 문제가 있는 환자들을 위한 새로운 치료 전략의 필요성이 지속적으로 제기돼 왔다. 셀라델파는 경구용 과산화소체(peroxisome) 증식 활성화 수용체(PPAR) 델타에 선택적으로 작용하는 약물이다. 이 약은 3상 RESPONSE 연구를 통해 유효성을 입증했다. RESPONSE 연구는 UDCA에 불충분한 반응을 보이거나 내약성이 없는 성인 PBC 환자를 대상으로 셀라델파의 유효성 및 안전성을 위약과 비교 평가하는 무작위 배정, 이중맹검, 위약 대조 방식으로 진행됐다. 연구 결과, 셀라델파 투여군은 12개월 차에 1차 평가변수인 복합 생화학적 반응(ALP 수치 및 총 빌리루빈 수치 개선)에 62%가 도달하며, 위약군의 20% 대비 통계적으로 유의미한 우월성을 입증했다. 특히 셀라델파 치료군 중 25%에서는 ALP 수치가 정상화되는 유의미한 결과가 관찰됐다. 주요 2차 평가변수였던 가려움증 개선에서도 셀라델파의 효과가 확인됐다. 연구 시작 시점 대비 6개월 차에 중등도-중증 가려움증을 호소하던 환자군에서 셀라델파 치료군은 평균 3.2점의 가려움증 수치 감소를 보여 위약군의 1.7점 감소 수치보다 통계적으로 유의미한 개선 효과를 입증했다. 한편 리브델지는 지난해 8월 미국 FDA로부터 신속 승인을 획득했으며, 지난 2월 유럽에서도 허가됐다.

[데일리팜=황병우 기자] 코로나19 이후 감염병 예방의 중요성이 재조명되는 가운데, 영유아 대상 RSV(호흡기세포융합바이러스) 예방 항체주사 베이포투스가 국내 백신 시장의 새로운 전환점으로 주목받고 있다. 글로벌 차원에서 고위험군 위주였던 RSV 예방 전략에 변화가 시작된 대선 공약에 포함된 항체주사 지원이 국가접종체계(NIP)로 이어질지 주목된다. 최근 식품의약품안전처가 발간한 ‘2024 백신산업 동향집’에 따르면, 2023년 글로벌 백신 시장 규모는 약 340억 달러로, 2022년 대비 가파르게 성장하며 최근 5년 사이 최대 증가 폭을 기록했다. 이는 코로나19 팬데믹 이후, 감염병 대응 역량이 국가 경쟁력으로 부상하며 백신 산업 전반이 주목받고 있는 것이 주요 원인으로 분석된다. 특히 이중 RSV 예방 옵션 시장의 성장세가 특히 두드러지고 있다. 최근 국내에 출시된 RSV 예방 옵션은 사노피의 '베이포투스'와 GSK의 '아렉스비' 두 가지다. 아렉스비는 60세 이상 고령층을 대상으로 접종할 수 있으며, 베이포투스는 생후 첫 RSV 시즌을 맞은 모든 신생아와 영아에게 접종할 수 있다. 또한 생후 두 번째 RSV 계절 동안 중증 RSV 질환에 대한 위험이 높은 생후 24개월 이하의 소아도 접종 가능하다. 식약처 동향집에 따르면, 2023년부터 허가된 RSV 시장은 ′27년까지 45억~75억 달러로 급격히 성장할 것으로 전망되고 있다. 다만 소아와 고령층 등 적응증에 따라 성장세에는 조금 차이를 보일 것으로 예측된다. 실제 미국 권장 연령 조정 등의 영향으로 아렉스비는 2024년 3분기까지 글로벌 누적 매출이 전년 동기 대비 37% 감소했다. 반면 베이포투스는 같은 기간 약 1조2609억 원의 누적 매출을 기록하며 전년 대비 516% 증가한 것으로 나타났다. 기관지와 폐가 미성숙한 영유아가 RSV에 걸리면 모세기관지염이나 폐렴으로 악화되어 입원까지 이어질 수 있는 만큼, 영유아용 RSV 예방 옵션에 대한 수요가 크게 확대된 것으로 풀이된다. RSV는 2세 이하 영유아 90%가 감염될 정도로 영유아 사이에서 흔하게 유행하는 호흡기 바이러스다. 실제 RSV는 늦가을과 겨울철 영유아들의 호흡기 감염으로 인한 가장 흔한 입원 원인으로 꼽혀, 영유아 가정에서 특히 주의가 필요한 것으로 알려져 있다. 문제는 그동안 RSV 감염에 대한 뚜렷한 예방 옵션이 부재했다는 점이다. 베이포투스 출시 전, 국내에서는 조산아나 심장·폐 질환 등의 기저질환이 있는 고위험군 영유아만 시나지스라는 항체 주사가 활용됐다. 그러나 실제 RSV로 병원을 찾은 영아의 약 80%는 기저질환이 없는 건강한 만삭아였다는 점에서, 예방의 사각지대가 존재했다는 지적이 꾸준히 제기돼 왔다. 이에 따라 모든 신생아와 영아를 대상으로 한 예방 옵션에 대한 미충족 수요가 컸던 것이 현실이다. 하지만 이 같은 미충족 수요는 RSV 예방항체주사 베이포투스가 도입되며 해소되기 시작했다. 국내에서는 올해 2월부터 접종이 시작된 베이포투스는 첫 번째 RSV 시즌을 맞은 모든 신생아와 영아는 물론, 24개월 이하의 고위험군 소아에게도 접종이 가능한 RSV 예방 항체주사다. 시즌 전 혹은 시즌 중 1회 접종으로 최소 5개월간 지속적인 보호 효과를 제공할 수 있다는 점에서, 출시 이후 영유아 부모들에게 큰 관심을 받고 있다. 이와 관련해 윤기욱 서울의대 소아과학교실 감염분과 교수는 "RSV는 2세 이하 영유아 90%가 감염되며, 일부 영유아에서는 모세기관지염이나 폐렴으로 증상이 악화돼 입원에 이를 수 있는 바이러스다"며 모든 신생아 및 영아에게 투여가 가능한 베이포투스는 그간 미충족 수요가 컸던 국내 RSV 예방에 전환점이 될 수 있다"고 설명했다. 이 같은 반응은 글로벌 시장에서도 확인되고 있다. 스페인 갈리시아주, 호주 퀸즐랜드 등에서는 베이포투스를 국가예방접종 프로그램(NIP) 및 지역예방접종프로그램에 도입해 베이포투스를 접종할 수 있도록 지원했으며, 이는 RSV 입원 감소 효과로 나타났다. 특히, 특히 호주 퀸즐랜드에서는 베이포투스를 접종한 영아에게서 4주 동안 RSV 입원이 한 건도 발생하지 않았다는 점에 주목하며, 예방접종의 중요성을 재차 강조하고 있다. 다만 국내에서는 현재까지 베이포투스 접종이 전액 자부담으로 이뤄지고 있다. 돌 이전 영아 3명 중 2명이 감염된다고 알려진 RSV의 예방 옵션임에도 불구하고, 비용 부담으로 인해 일부 가정에서만 접종이 가능한 상황이다. 이는 건강 형평성 측면에서의 우려를 불러일으키고 있다. 하지만 현 정부가 대선 공약으로 영유아 RSV 예방 항체의 접종 지원을 언급한 바 있어, 향후 정책 변화에 대한 기대가 커지고 있다. 해당 정책이 베이포투스의 국가예방접종프로그램 도입 등으로 실현된다면, 국내 모든 신생아와 영아는 가격 부담 없이 베이포투스를 접종할 수 있게 된다. 이와 관련해 윤 교수는 "현재는 국내에서는 자부담 접종만 가능한 상황이지만, 정부가 추진 중인 저출산 대책과 영유아 건강 정책의 하나로 RSV 예방 항체 주사에 대한 지원이 확대되길 기대한다"고 전했다.

[데일리팜=손형민 기자] 한국BMS제약과 유한양행이 국내에서 공동 판매 중인 건선 치료제 소틱투가 동아시아 환자 데이터를 축적하며 국내 건선 환자 맞춤형 경구 치료 옵션으로 자리매김하고 있다. 소틱투는 두피·손발톱 등 치료가 어려운 특수부위에서도 유효성을 입증했고 건강보험 일반급여 적용으로 환자들의 조기 치료 접근성도 높였다는 평가다. 8일 관련 업계에 따르면 BMS는 최근 한국인이 포함된 동아시아 환자의 임상 데이터를 공개했다. 소틱투는 최초(first-in-class)의 선택적 TYK2 억제제로 다른 JAK 억제제와 달리 비활성 조절 도메인에 결합하는 알로스테릭(allosteric) 기전을 갖고 있다. 건선은 완치가 어렵고 증상의 호전과 악화를 반복하는 만성 질환으로, 장기적이고 지속적인 치료가 필요하다. 특히 환자 개개인의 질환 양상과 치료 선호도에 따라 다양한 치료 옵션이 요구돼 새로운 대안에 대한 치료적 요구가 존재했다. 소틱투는 식사와 관계없이 1일 1회, 용량 조절 없이 경구 복용하는 치료제로, 기존 보편적 치료 옵션 외 선택지가 생물학적제제밖에 없던 상황에서 건선 환자의 선택권을 확대시켰다. 소틱투는 다수의 글로벌, 아시아 임상시험을 통해 건선 치료의 효과와 안전성 프로파일을 입증받았다. 기존 한국인을 포함한 아시아 환자군 대상 POETYK PSO-3 연구에서 투약 16주 차 건선 중증도 지수(PASI) 75 반응률은 68.8%, 의사의 전반적 평가(sPGA) 0/1 달성률은 55.6%로, 위약군 대비 유의한 개선을 보였다. 최근 일본에서 진행된 세 건의 분석 결과도 동아시아인 대상 소틱투의치료 효과와 안전성을 뒷받침했다. ▲POETYK PSO-4 3상 임상 사후 분석▲POETYK PSO-1·4·LTE 연구를 통한 일본인 대상 3년 유효성·안전성 분석▲POETYK PSO-4 일본인 환자 보고 결과 분석 등 올해 세로운 데이터가 공개됐다. 일본 환자를 대상으로 한 POETYK PSO-4 사후 분석에서 소틱투 투여군의 치료 16주 차 PASI 2 이하 도달률은 46.0%, 52주 차에는 PASI 2 이하 68.3%, PASI 1 이하는 47.6%로 확인됐다. 같은 연구의 환자 보고 지표(PRO) 분석에서는 52주 차 DLQI(피부과 삶의 질 지수) 0/1 도달률이 66.1%에 달했다. 병변의 홍반, 각질 두께, 각질 심한 정도 등 주요 증상은 치료 1주 차부터 개선되기 시작해 16주 차까지 80% 이상 호전됐고, 52주 차까지 약 90%가량 효과가 유지되거나 향상됐다. 정기헌 경희대학교병원 피부과 교수(대한건선학회 보험이사)는 “두피나 손발바닥처럼 겉으로 드러나고 일상에 불편을 주는 부위는 증상이 경미해도 환자 만족도가 낮은 경우가 많다”며 “특수부위까지 효과가 확인된 경구제는 치료 선택의 폭을 넓혀줄 수 있을 것으로 기대한다”고 전했다. 건강보험 적용으로 치료비 부담 크게 완화, 최신 치료 접근성 높여 소틱투는 다양한 기존 치료 이력을 가진 환자에서도 일관된 효과를 보이며 장기 치료 옵션으로 가능성을 보였다. POETYK PSO-1, PSO-4, 장기 연장 연구(LTE)를 포함한 3년 사후 분석에서 일본인 환자 125명 중 65.6%가 기존 치료 경험이 있었고, 이 중 20.8%는 생물학적제제 사용 이력이 있었다. PSO-1 일본인 환자 분석에서는 1년 차 PASI 달성률이 88.9%, 3년 차 87.5%로 유지됐으며, sPGA 0/1 반응률도 1년 차 74.1%에서 3년 차 66.7%로 장기 반응이 지속됐다. 위약에서 소틱투로 전환된 환자군에서도 유사한 결과가 나타났다. 이는 기존 치료 경험과 무관하게 장기간 일관된 임상 반응이 가능함을 시사한다. 소틱투는 2023년 국내 허가를 받았으며, 이듬해 일반급여로 건강보험이 적용되며 기존 치료제 대비 환자 접근성과 비용부담을 크게 낮췄다. 건강보험 급여 기준에 따라 6개월 이상 지속된 만성 중증 판상 건선을 앓는 만 18세 이상 성인 환자에게 투여할 수 있다. 소틱투는 2023년 국내 식품의약품안전처 허가 후 8개월 만에 건강보험 일반급여가 적용됐다. 급여 기준은 6개월 이상 지속된 만성 중증 판상 건선을 앓는 만 18세 이상 성인 환자 가운데 ▲BSA(체표면적) 10% 이상 ▲PASI 10 이상인 경우 중 △메토트렉세이트·사이클로스포린 3개월 이상 사용에도 반응이 없거나 부작용으로 지속 불가한 경우 △광화학요법·중파장자외선 치료 3개월 이상에도 반응이 없거나 부작용으로 지속 불가한 경우다. 정기헌 교수는 “동아시아인을 대상으로 한 근거가 축적되는 것은 국내 건선 치료 환경에 고무적”이라며 “급여 적용으로 치료비 부담이 줄어, 산정특례에 해당하지 않아도 빠르고 경제적인 치료가 가능해졌다. 많은 환자들에게 실질적인 치료 기회를 제공할 수 있을 것”이라고 말했다.

[데일리팜=손형민 기자] 글로벌 제약사가 올해 중국 제약바이오기업과의 대형 기술도입 계약을 잇달아 체결하며 차세대 신약 라인업 강화에 속도를 내고 있다. 항암·폐질환·대사질환 분야를 중심으로, 중국 이외의 지역 상업화 권리를 선점하는 전략이 두드러진다. GLP-1 타깃 비만·당뇨병 치료제 개발 활발 7일 업계에 따르면 미국 마드리갈파마슈티컬스는 지난달 중국 CSPC로부터 경구용 GLP-1 수용체 작용제 후보물질 SYH2086의 글로벌 개발·상업화 권리를 확보했다. 이번 계약은 선급금 1억2000만 달러와 함께 개발·허가·상업화 단계별 최대 20억 달러(약 2조8000억원)의 마일스톤, 순매출 기준 로열티가 포함된 대형 계약이다. CSPC는 중국 내에서 다른 경구형 GLP-1 약물을 계속 개발·판매할 수 있는 권리를 유지한다. SYH2086은 오르포글립론(orforglipron) 계열의 소분자 GLP-1 수용체 작용제로, 대사이상 관련 지방간염(MASH) 치료에 중심을 둔 병용 전략의 핵심 축으로 개발될 예정이며 현재 전임상 단계로 내년 상반기 임상 착수를 목표하고 있다. 마드리갈은 전 세계 최초로 MASH 신약 레즈디프라를 상업화 시킨 회사다. 이번 거래를 통해 마드리갈은 GLP-1과 MASH 신약 병용 가능성을 확인하겠다는 계획이다. 현재 MASH 시장에서는 노보노디스크의 세마글루타이드가 올해 초 3상에서 긍정적 결과를 냈다. 이에 마드리갈은 레즈디프라와 GLP-1 병용요법이 MASH에서 더 큰 효과를 낼 것으로 기대하고 있다. 마드리갈 최고메디컬책임자(CMO) 데이비드 서겔 박사는 “레즈디프라와 경구 GLP-1 병용요법의 개발 논리는 명확하다”며 “GLP-1을 통한 체중 감소 효과와 Rezdiffra의 섬유화·지질 감소 효과를 하루 한 번 복용하는 단일제에서 균형 있게 구현해, MASH에서 효능과 내약성을 최적화하는 것이 목표”라고 말했다. 리제네론파마슈티컬스는 지난달 중국 항서제약과 GLP-1/GIP 수용체 작용제 HS-20094의 중국 외 개발·상업화 권리를 확보했다. 이번 계약은 선급금 8000만 달러와 함께 개발·허가·판매 마일스톤을 포함해 총 19억3000만 달러 규모에 달한다. HS-20094는 GLP-1과 GIP 두 호르몬 수용체를 동시에 활성화해 혈당 조절과 체중 감량 효과를 높이는 기전을 가진다. 이는 이미 릴리의 ‘젭바운드’로 입증된 타깃 전략과 유사하며 리제네론은 HS-20094가 “잠재적으로 유사한 프로파일”을 갖고 있다고 평가했다. 항서제약은 중국 내에서 비만 환자 대상 임상3상, 당뇨 환자 대상 임상2b상을 진행 중이며, 지금까지 1000명 이상의 환자 데이터를 확보했다. 리제네론 최고과학책임자(CSO) 조지 얀코풀로스 박사는 “GLP-1/GIP 작용제 확보로 비만 분야 임상 프로그램의 범용성을 확대하고, 지속적이고 질 높은 체중 감량과 장기적인 건강 이점을 지원하는 우리의 목표를 가속화할 수 있다”고 말했다. 리제네론은 현재 GDF8 항체 트레보그루맙(trevogrumab)을 포함한 비만 파이프라인을 보유하고 있으며, 위고비(세마글루타이드)와 병용 시 제지방 유지와 체지방 감소 동시 달성 가능성을 확인한 중간 임상2상 결과를 발표한 바 있다. 회사는 HS-20094와의 시너지 가능성에도 주목하고 있다. 노보노디스크는 중국 유나이티드 래버러토리스(United Laboratories) 산하 유나이티드 바이오테크놀로지로부터 GLP-1/GIP/글루카곤 3중 작용제 UBT251의 중국 제외 글로벌 권리를 확보했다. 계약 규모는 선급금 2억 달러와 최대 18억 달러의 마일스톤을 포함해 총 20억 달러에 달하며, 단계별 로열티 지급 조건이 부가됐다. 노보노디스크는 이번 거래를 통해 릴리의 3중 작용제 레타트루타이드의 경쟁 신약후보물질을 확보하는 데 성공했다. UBT251은 GLP-1과 GIP 수용체를 활성화하는 동시에 글루카곤 수용체까지 자극해 에너지 대사와 체중 감소를 극대화하는 기전을 가진다. 이미 릴리의 3중 작용제 ‘레타트루타이드’가 2023년 2상에서 24주 기준 16% 체중 감소를 입증한 바 있으며, UBT251은 이와 유사한 속도로 강력한 효과를 보여줄 잠재력을 지닌 것으로 평가된다. 유나이티드가 실시한 임상1b상에 따르면, 비만 또는 과체중 환자 36명에게 6mg 피하주사를 투여했을 때 12주 만에 평균 15.1% 체중 감소가 관찰됐다. 이는 위고비가 68주 STEP-1 연구에서 기록한 14.9% 감소와 유사한 수준이다. 마틴 홀스트 랑게 노보노디스크 개발 부문 부사장은 “글루카곤까지 포함한 3중 타깃 약물은 비만 및 심대사질환 치료 옵션의 다양성을 넓히고, 환자의 다양한 요구를 충족시키는 차별화된 포트폴리오 구축에 기여할 것”이라며 “UBT251의 잠재적 베스트인클래스 가능성을 심대사질환 전반에서 탐구하겠다”고 밝혔다. UBT251은 현재 중국에서 임상2b상이 진행 중이며, 노보노디스크는 초기 단계 R&D 조직 재편과 함께 차세대 비만 신약군의 핵심 축으로 개발을 이어갈 계획이다. 다중항체 개발 가속화…GSK COPD 치료제 추가 GSK는 지난달 중국 항서제약과 최대 12개 혁신신약을 공동 개발하는 대규모 협력 계약을 체결했다. 이번 계약은 선급금 5억 달러를 포함하며, 호흡기·면역·항암 분야에서 잠재력을 지닌 후보물질 확보가 목표다. 계약의 핵심은 PDE3/4 이중억제제 HRS-9821의 독점 글로벌 라이선스(중국 본토·홍콩·마카오·대만 제외)다. 현재 만성폐쇄성폐질환(COPD) 유지요법으로 개발 중인 이 신약후보물질은 기존 흡입 스테로이드나 생물학적제제 투여 적합성이 낮은 환자군을 포함해 호흡곤란이 지속되는 환자층까지 치료 스펙트럼을 넓히는 전략에 맞춰진다. GSK는 이미 다수의 트렐리지, 아노로 등 다수 COPD 치료제를 보유하고 있다. 이번 계약을 통해 COPD 파이프라인 강화에 성공했다. HRS-9821은 PDE3·PDE4를 동시에 억제해 기관지 확장과 항염증 효과를 극대화하는 기전을 지닌다. 전임상과 초기 임상에서 강력한 효능을 보였으며, 건조분말흡입제(DPI) 제형 가능성을 갖춰 GSK의 기존 흡입제 포트폴리오와 전략적으로 맞물린다. 이외에도 항서제약이 주도적으로 개발해 1상 완료 시점까지 진행할 추가 11개 프로그램이 포함됐다. 각 프로그램은 독립적인 재무 구조를 가지며, GSK는 1상 종료 후 또는 그 이전에 글로벌 권리 인수 여부를 선택할 수 있다. 계약에는 특정 프로그램 교체권도 포함됐다. GSK 측은 “이번 제휴로 2031년 이후 성장 동력을 확장할 수 있게 됐다”며 “HRS-9821과 추가 파이프라인은 호흡기·면역·종양 분야에서 환자 치료의 판도를 바꿀 잠재력이 있다”고 밝혔다. 애브비는 지난 1월 열린 JP모건 헬스케어 2025에서 중국 심시어가 개발 중인 T세포 인게이저 후보물질 ‘SIM0500’에 10억 5000만 달러(약 1조5000억원)의 투자를 단행했다. SIM0500은 GPRC5D, BCMA, CD3 등을 표적하는 다중항체로, 이미 미국과 중국에서 다발성 골수종에 대한 임상 1상 연구가 진행되고 있다. 애브비는 T세포 인게이저 치료제 개발에 속도를 내고 있다. 이 회사는 지난해 10월 T세포 인게이저 플랫폼을 보유한 미국 이볼브이뮨과 다중항체 개발권에 대한 파트너십 계약을 체결한 바 있다. T세포 인게이저는 암세포와 면역세포를 물리적으로 연결해 암을 치료하는 이중항체 기반의 모달리티다. 이 기전은 사람의 면역 시스템을 활용해 암을 공격하도록 유도할 수 있으며, 암세포를 더 정확하게 타깃하고 강력한 면역 반응을 일으킨다. 다중항체는 2개의 다른 항원에 동시에 결합하거나, 동일한 항원에 있는 두 개의 서로 다른 항원결정부위에 동시에 결합할 수 있는 약물이다. 기존 CAR-T 치료제에 비해 즉시 투여가 가능하며, 제조 과정이 간소화돼 환자 접근성이 높다고 알려진다. 이에 많은 글로벌제약사들도 T세포 인게이저 플랫폼을 통해 다중항체 개발에 나서고 있다. 화이자는 지난달 중국 3SBio로부터 PD-1×VEGF 이중항체 SSGJ-707의 중국 제외 글로벌 권리를 확보했다. 계약 규모는 선급금 12억5,000만 달러와 최대 48억 달러의 개발·허가·판매 마일스톤, 1억 달러의 지분 투자, 승인 시 두 자릿수 로열티 지급 조건을 포함한다. SSGJ-707은 면역관문 억제(PD-1)와 혈관신생 억제(VEGF) 기전을 동시에 겨냥해 종양 미세환경에서 면역 억제와 종양 혈관 형성을 동시에 차단하는 구조다. 3SBio는 2023년부터 비소세포폐암, 대장암, 난소암 등을 대상으로 4건의 2상 임상을 중국에서 진행해 왔다. 올해 시작 예정인 1차 PD-L1 양성 비소세포폐암 3상 진입 전, SSGJ-707은 2상 데이터에서 1차 비소세포폐암 환자군의 객관적반응률(ORR)은 70.8%였으며, 항암화학요법 병용 시 최대 81.3%에 달했다. 3차 대장암 환자군에서는 ORR 33.3%를 기록해 경쟁 약물이 성과를 내지 못한 영역에서 가능성을 보여줬다.

[데일리팜=어윤호 기자] '브린텔릭스'가 항우울제 시장에서 10년 간 굳건한 입지를 구축하고 있다. 제네릭 진입 등 이슈에도 흔들리지 않는 모양새다. 관련 업계에 따르면 한국룬드벡의 브린텔릭스(보티옥세틴)는 항우울제 시장에서 지난 10년간 지속적으로 성장을 해왔으며, 2025년 1분기 IQVIA 데이터 기준, 항우울제 시장에서 매출 2위를 기록했다. 2015년 국내에 처음 도입된 브린텔릭스는 기존 항우울제인 선택적 세로토닌재흡수억제제(SSRI)나 세로토닌노르에피네프린재흡수억제제(SNRI)가 세로토닌 또는 노르에피네프린의 재흡수를 차단해 항우울 작용을 나타내던 것과는 차별화된다. 브린텔릭스는 다양한 세로토닌 수용체에 작용함과 동시에 세로토닌 재흡수 억제를 하는 새로운 기전의 항우울제이다. 이를 통해 세로토닌뿐만 아니라 다양한 신경전달물질의 균형을 맞춰주고, 주요우울장애 환자의 우울 증상 개선뿐 아니라 인지 증상(집중력, 주의력, 학습 능력, 실행 능력) 개선 효과를 보여준다. 실제 브린텔릭스는 주요우울장애 환자에서 나타나는 주의력 저하, 집중력 부족, 기억력 감퇴 등 인지 증상을 유의하게 개선하는 효과를 입증했다. 아울러 우울증 환자의 동기부여 저하 및 에너지 부족 증상을 유의하게 개선하였고, 감정적 둔화 역시 통계적으로 의미 있게 개선하는 것으로 확인됐다. 이러한 인지적·정서적 증상 개선 효과는 단기간 치료에만 국한되지 않았다. 브린텔릭스는 52주에 이르는 장기 연구를 통해 지속적인 항우울 효과를 입증했으며, 주요우울장애 환자의 재발률을 위약 대비 약 50% 낮춘 것으로 보고됐다. 회사 관계자는 "브린텔릭스는 올해 국내 출시 10주년을 맞아, 축적된 임상 경험과 제품 신뢰를 바탕으로 더 많은 환자에게 도움을 줄 수 있도록 다양한 활동을 준비하고 있다. 앞으로도 환자 중심의 치료 옵션으로서 우울증 치료에 기여해 나갈 것이다"라고 밝혔다.

[데일리팜=손형민 기자] 한미약품은 지난달 20일부터 24일까지(현지시각) 영국 리버풀에서 열린 ‘ISMB(Intelligent Systems for Molecular Biology) / ECCB(European Conference on Computational Biology) 2025’에 참가해 HM17321의 근육량 증가와 근기능 강화 등 대사 건강을 증진시키면서 비만 개선 효과를 확인한 비임상 연구 결과를 포스터로 발표했다고 5일 밝혔다. 이번 ISMB/ECCB 학회에서 한미약품은 동물 단백질 오믹스 데이터와 인간 유래 바이오 빅데이터를 통합 분석해, 동물 실험에서 입증한 HM17321의 효능이 인체에서도 재현될 가능성을 예측한 머신러닝 기반 분석 결과를 공개했다. HM17321은 GLP-1을 비롯한 인크레틴 수용체가 아닌 CRF2(corticotropin-releasing factor 2) 수용체를 선택적으로 타깃하는 UCN 2(Urocortin 2) 유사체로, 한미약품 R&D센터에 내재화된 최첨단 인공지능 및 구조 모델링 기술을 활용해 설계됐다. 특히 이 신약은 단순히 근손실을 보완하는 수준을 넘어 기존에 불가능하다고 여겨졌던 ‘근육량 증가’와 ‘지방 선택적 감량’을 동시에 구현하는 비만 혁신 신약으로 개발되고 있다. 이번에 발표한 연구에서는 HM17321이 투약된 동물 혈액에서의 단백체와, 다양한 질병 또는 신체적 특성을 가진 사람 혈액의 단백체를 비교했다. 그 결과, HM17321은 ‘지방량이 적고 제지방량이 많으며 악력이 높은 사람’의 단백체 특성과 유사한 변화를 유도하는 것으로 나타났다. 연구 결과는 HM17321의 동물 실험 효능을 재확인함과 동시에, 해당 효능이 인체에서도 실현될 가능성을 시사한다. 또 단일 동물 실험으로는 확인하기 어려운 추가 효능, 적응증, 잠재적 부작용 등을 폭넓게 탐색할 수 있어, 향후 비임상 및 임상 개발 전략을 정교화하고 R&D 효율성을 제고하는 데 활용할 수 있을 것으로 기대된다. 전해민 R&D센터 임상이행팀장(상무)은 “전임상에서 임상으로 넘어가는 과정은 전체 신약개발 과정에서 가장 큰 불확실성을 지니고 있는 단계”라며 “이번 연구는 이러한 불확실성을 상당 부분 해소할 수 있는 유용한 도구를 제공하고, 한미의 신약개발 효율화에 크게 기여할 것으로 기대한다”고 말했다. 한미약품 R&D센터 임상이행팀은 동물 및 사람에서 확보한 유전체와 전사체, 단백질체 등 다중 오믹스 자료와 바이오 빅데이터를 기반으로, 최신 생물정보학 기법과 머신러닝 기술을 접목한 다양한 접근을 통해 자체 개발한 신약 후보물질의 임상 반응 및 부작용을 사전에 예측하는 연구를 진행하고 있다. 최인영 R&D센터장(전무)은 “임상 1상 진입을 앞둔 HM17321의 약리 효과가 인체에서도 재현될 가능성을 과학적으로 입증한 의미 있는 성과”라며 “단순 체중 감량을 넘어, 근육 기능과 대사 건강까지 아우르는 ‘질적인 감량’이라는 새로운 패러다임을 제시하며, ‘글로벌 비만 치료의 표준’을 만들어 나가겠다”고 말했다.

[데일리팜=노병철 기자] 안국약품은 지난 4일 과천 사옥 내 어준선 명예회장 기념관에서 고(故) 해담(海談) 어준선 명예회장의 3주기 추도식을 거행했다고 밝혔다. 이날 추도식은 고인에 대한 묵념을 시작으로 추모영상 시청, 추도사, 유족 인사, 헌화 순으로 진행됐고, 어준선 명예회장의 가족과 안국약품 임직원이 함께 자리해 고인을 추모했다. 어준선 명예회장은 1969년 안국약품 대표이사로 취임한 이후, 국내 최초의 눈 영양제 ‘토비콤’, 천연물 신약 ‘시네츄라’ 등을 개발하며 한국 제약산업의 토대를 다진 인물이다. 또한 제15대 국회의원, 한국제약협회 회장, 대한약품공업협동조합 이사장 등을 역임하며 제약산업과 국가 발전에 헌신해왔고, 그 공로를 인정받아 국민훈장 모란장, 대한민국 글로벌 경영인 대상 등을 수상한 바 있다. 박인철 대표이사는 추도사에서 “회장님의 빈자리는 시간이 흐를수록 더욱 크게 느껴지지만, 그분의 말씀과 뜻은 여전히 우리 모두의 길잡이가 되고 있다”며 “앞으로도 회장님의 정신을 이어받아 ‘안국 성장 휠’을 기반으로 지속 가능한 미래를 만들어가겠다”고 말했다. 가족 대표로 인사를 전한 어진 부회장은 “아버님께서 늘 강조하신 ‘하면 된다는 신념, 그리고 주인의식을 가지고 일하면 반드시 성공할 수 있다’는 철학이 지금의 안국을 만든 핵심”이라며 “가족과 회사 모두가 그 가르침을 잊지 않고, 더 따뜻하고 더 바른 길로 걸어가겠다”고 말했다. 한편 안국약품은 창업주의 뜻과 정신을 되새기며, 모든 임직원이 주인의식을 바탕으로 각자의 자리에서 최선을 다하고 있다. 앞으로도 고인이 남긴 철학과 유산을 계승하여, 국민건강에 기여하는 제약기업으로서의 길을 걸어갈 계획이다.

[데일리팜=황병우 기자] 갈더마는 약물을 이용한 체중감량으로 안면부 볼륨 감소를 경험한 환자를 대상으로 스컬트라와 레스틸렌 리프트 또는 볼림 병용 시 시술 효과를 평가한 임상 4상 결과를 최초로 발표했다고 5일 밝혔다. 이번 연구는 9개월차까지 스컬트라와 레스틸렌 리프트 또는 볼림 병용 요법의 시술 효과를 평가했으며, 올해 초 공개된 3개월차 중간 분석에 이어 6개월 연장 연구를 통해 총 9개월 간 스컬트라-레스틸렌 병용요법의 치료 지속성을 확인했다. 환자들은 스컬트라와 레스틸렌 리프트 또는 볼림 중 하나를 병용해 1차 시술을 받았다. 4주차에는 스컬트라 2차 시술과 함께 같은 레스틸렌 제품군의 추가 시술이 이뤄졌으며 8주차에는 추가 시술을 희망하는 환자에 한해 스컬트라 3차 시술이 진행됐다. 스컬트라 3차 시술을 받은 환자는 32주차와 44주차에, 시술을 받지 않은 환자는 28주차와 40주차에 각각 추적 진료를 실시했다. 해당 임상에는 갈더마가 독자 개발한 에스테틱 시술 접근법 ‘Shape Up HIT’이 적용됐다. 이는 갈더마의 에스테틱 제품 포트폴리오를 바탕으로 환자의 개별 니즈에 맞춰 시술 만족도를 극대화하는 맞춤형 접근법이다. 최종 분석 결과, 스컬트라-레스틸렌 병용요법은 체중감량으로 인한 안면부 볼륨 감소를 효과적으로 개선했으며 그 효과는 9개월차까지 유지됐다. 시술 4주차부터 대부분의 환자가 시술 효과에 만족감을 나타냈으며 9개월차까지 높은 만족도를 보였다. 전체 환자의 85.7%는 수척하거나 볼륨감이 없어 보이던 인상이 완화됐다고 밝혔고 88.6%는 시술 후 외모 전반이 개선됐다고 평가했다. 환자의 91.4%는 체중감량 후 안면부 처짐을 경험하는 사람에게 스컬트라-레스틸렌 병용요법을 추천하겠다고 응답했다. 안전성 측면에서도 기존 임상 데이터와 일관된 안전성 프로파일을 보였으며 치료 관련 이상반응은 보고되지 않았다. 임상 시험 책임자인 폴 로렌스(Z. Paul Lorenc) 박사는 "이번 임상을 통해 약물을 이용한 체중감량으로 발생하는 외모 변화를 고민하는 환자들과 의료진들에게 실질적인 해결책을 제공할 수 있었다"며 "특히 스컬트라-레스틸렌 병용요법은 체중감량으로 인한 대표적인 미용 고민인 안면부 볼륨 감소를 효과적으로 개선할 수 있음을 입증했다"고 설명했다. 갈더마의 CEO인 플레밍 온스코브(Flemming Ørnskov) 회장은 "갈더마는 약물 기반 체중감량의 영향을 받는 환자들을 위한 새로운 에스테틱 시술의 기준을 정립해 나가고 있다"며 "이번 연구 결과를 통해 갈더마의 사명을 다시 한번 입증할 수 있었다"고 말했다. 한편, 갈더마는 약물 기반 체중감량 후 발생하는 얼굴 꺼짐, 처짐 등 외형 변화에 대한 환자들의 우려에 대응할 수 있는 에스테틱 솔루션을 제시하기 위해 다양한 임상 연구를 이어오고 있다.

[데일리팜=손형민 기자] 엔솔바이오사이언스가 개발한 퇴행성 디스크 치료제 후보물질이 미국 임상 3상에서 1차 평가변수 달성에 실패했다. 유한양행이 과거 임상2b상에서 위약 대비 유효성을 입증하지 못한 데 이어, 이번 실패로 글로벌 상용화에 다시 한 번 제동이 걸렸다. 회사 측은 위약군 반응률 급등이 주요 원인이라며, 파트너사와의 협력과 함께 골관절염·알츠하이머·항암제 등 다른 파이프라인 개발 속도를 높이겠다는 방침이다. 5일 관련 업계에 따르면 미국 스파인바이오파마가 최근 공개한 임상 3상 탑라인 결과에서 디스크병 치료제 후보물질 ‘SB-01’은 1차 평가변수를 충족하지 못했다. SB-01은 합성 7아미노산 펩타이드로, 변성된 추간판(Intervertebral disc)에서 과발현되는 전환성장인자베타1(TGFβ1)에 결합해 발현을 낮추는 기전을 갖고 있다. TGFβ1의 비정상 신호전달은 추간판 구조를 유지하는 세포외기질 성분의 분해와 관련이 있으며, 신경성장인자(NGF) 발현을 촉진해 감각신경 수를 늘리고 디스크성 통증을 유발하는 것으로 알려져 있다. 스파인바이오파마는 SB-01을 추간판 내 직접 주사해 통증·기능장애를 개선하고, 디스크 변성 진행을 억제하는 ‘혁신신약(First-in-Class)’후보물질로 개발해 왔다. 임상 결과, 6개월 시점 NRS(통증 척도)·ODI(기능 장애 지수) 복합 지표에서 SB-01 투여군은 위약 대비 개선을 보였으나 p값은 0.051로 통계적 유의성 기준에 미달한 것으로 나타났다. SB-01군의 복합 성공률은 67%로 임상적으로 의미 있는 수준이었지만, 위약군 반응률이 높게 나타난 것이 발목을 잡았다. 이처럼 스파인바이오파마는 위약군 반응률 급등이 임상 실패의 주요 원인이라고 설명했다. 스파인바이오파마 측은 일부 임상 기관에서 예상치를 웃도는 위약 효과가 관찰됐다고 밝혔다. 하위 분석에서 정상 수준의 위약 반응률을 보인 기관의 환자 227명만 따로 분석하면, SB-01군의 성공률은 70%로 위약군 59%를 상회했고(p값: 0.051), ODI 단독 지표에서도 SB-01군 79% 위약군 69%(p값: 0.040)로 통계적 유의성을 확보했다. 엔솔바이오는 “국내 임상2상에서도 생리식염수 투여만으로 높은 통증 완화 효과가 나왔던 만큼, 위약 효과 배제가 통증 치료제 개발의 핵심 과제임을 인식해 왔다”며 “Sham 대조군(효과없는 가짜 의료기기) 설계 등 위약 통제 전략을 강화했음에도 불구하고 이번에 장기간 통증 개선이 나타난 것은 예측하기 어려운 결과였다”고 말했다. 이어 “스파인바이오파마는 다양한 전략과 옵션을 검토하며 SB-01 개발을 계속 추진하겠다는 의지를 밝혀왔다”며 “FDA와 NDA(신약허가신청) 경로 협의와 추가 임상 병행을 통해 글로벌 상용화를 목표로 협력하겠다”고 덧붙였다. SB-01의 임상 실패는 이번이 두번째다. 엔솔바이오는 지난 2009년 유한양행에 SB-01(유한양행 후보물질명: YH14618)을 기술이전한 후 공동 개발을 시작했다. 당초 유한양행은 임상1, 2a상을 통해 SB-01의 효능과 안정성을 입증했지만 2016년 10월 완료된 임상 2b상 결과 위약 대비 통계적 유의성을 입증하지 못하면서 개발 중단 결정을 내렸다. 유한양행은 임상중단 직후 추가 사업화에 매진한 결과 2018년 7월 스파인바이오파마와 총 2억1815만달러 규모의 기술수출 계약을 성사시켰다. 계약금은 65만달러, 개발·허가 및 매출에 따른 단계별 마일스톤은 2억1750만달러다. 스파인바이오파마는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 임상 2상 생략을 허용하는 임상개시승인(SMP, Study May Procced)을 받아 2022년 6월 첫 환자 투여를 시작으로 임상 3상을 진행해왔다. 다만 유한양행이 진행했던 임상2상과 마찬가지로 SB-01의 유효성은 위약군 대비 통계적으로 유의하지 않았다. 유한양행은 지난 2011년 45억원을 투자해 엔솔바이오 주식 101만860주(지분율 11.4%)를 확보하며 2대주주에 올랐다. 이후 유한양행은 2021년 엔솔바이오 투자 10년 만에 주식 20만주(지분율 3.99%)를 시간외매매로 30억원에 처분했다. 유한양행은 지난 6월 엔솔바이오 지분 취득 이후 14년 만에 주식 전량을 처분했다. 유한양행의 엔솔바이오 주식 처분금액은 총 172억원이다. 투자금을 제외하고 127억원의 수익을 확보했다. 골관절염·알츠하이머·항암제 시장 등 다양한 영역 진출 모색 엔솔바이오는 TGF-β 기전을 바탕으로 다수의 후속 파이프라인에 개발 속도를 내겠다는 계획이다. 현재 엔솔바이오는 국내에서 활성대조군 비교를 적용한 골관절염 치료제 ‘E1K(엔게디1000)’의 임상 3상 진입을 준비 중이다. E1K는 TGF-β1 신호전달 경로를 선택적으로 조절해 연골 퇴행을 억제하고 재생을 유도하는 합성 펩타이드로, 임상 2상에서 통증 완화와 관절 기능 개선을 입증했다. 알츠하이머 치료제 ‘M1K(모리아1000)’는 β-아밀로이드의 뇌 유입을 차단하고 뇌 염증과 신경세포 사멸을 억제하는 기전을 보유하고 있다. 경도인지장애 단계 환자를 대상으로 한 근원적 치료제 개발을 목표로, 전임상 단계에서 학습·기억 회복 효과를 확인했다. 엔솔바이오는 항암제 파이프라인도 확장 중이다. ‘C1K’와 ‘C2K’는 TGF-β/Smad2 경로를 조절해 면역항암제 내성을 극복하고 종양세포 사멸을 촉진하는 항암제다. SMAD2는 TGF에 의해 활성화되는 세포 내 신호 전달, 전사 조절 인자다. 세포 신호 전달 경로 연구에 사용되는 항체의 표적이 될 수 있다. C1K는 삼중음성유방암 모델에서 PD-1 항체·파클리탁셀과의 병용 시 종양 성장 억제와 전이 감소를 입증했으며, 건강인 대상 임상 1a에서 안전성을 확보했다. C2K의 경우 비소세포폐암 후보물질로 개발 중이다. 전임상에서 C2K는 마우스 비소세포폐암 세포주 LLC 이식동물모델에서 단독 투여에 의한 종양 성장 억제 효과를 확인했다. 회사는 C2K와 면역항암제 병용 효과를 기대하고 있다. 또 TROP2 표적 고리형 펩타이드 ‘D1K’는 PDC(펩타이드-약물 접합체) 개발의 핵심 모듈로, 유방암·폐암 등 다양한 암종을 타깃으로 임상 연구가 진행 중이다. TROP2 단백질은 삼중음성유방암(TNBC)을 포함한 다양한 암종에서 과발현되며, 다트로웨이는 해당 단백질에 결합한 뒤 세포독성 약물을 암세포 내에 전달해 사멸을 유도한다. 기존 세포독성 항암제의 효과를 유지하면서도 정상 세포 손상을 줄이는 것이 특징이다. 또 비만·대사질환 치료제 ‘H1K(하닷사1000)’는 체중 감량과 간 지방 감소를 동시에 겨냥하며, 글로벌 제약사와의 사업개발(BD) 논의도 병행 중이다. 엔솔바이오는 “SB-01 임상 결과는 아쉽지만, 이번 분석을 통해 기전의 타당성과 안전성을 다시 확인했다”며 “E1K, M1K, C1K 등 후발 파이프라인에서 가시적 성과가 도출되면 코스닥 이전 상장도 추진할 계획”이라고 밝혔다.