[데일리팜=안경진 기자] 동아에스티는 당뇨병 치료제 '슈가논'(성분명 에보글립틴)이 미국식품의약국(FDA)으로부터 대동맥심장판막석회화증 관련 미국 2b/3a상 임상시험계획(IND)을 승인받았다고 22일 밝혔다. '슈가논'은 동아에스티가 개발한 DPP-4 억제제 계열 당뇨병 치료제다. 동아에스티는 '슈가논'을 당뇨병 이외 새로운 영역에 활용하기 위해 '슈가논'의 물질특허와 서울아산병원의 대동맥심장판막석회화증 치료제 용도특허를 기술이전하면서 합작법인(Joint Venture) 레드엔비아를 설립했다. 레드엔비아는 지난해 1월 동아에스티와 '슈가논'의 대동맥심장판막석회화증 치료제 개발 및 판매를 위한 전용실시권의 기술이전 계약을 체결하고 개발을 진행해 왔다. 2019년 6월 식품의약품안전처로부터 대동맥심장판막석회화증에 대한 2상임상시험계획(IND)을 승인 받고 225명 대상의 국내 임상2상에 착수했고, 올해 7월 FDA에 임상2b/3a상 IND를 신청했다. 이번 임상에는 메이요클리닉과 매사추세츠종합병원 등 미국 내 저명한 의료기관 연구진들이 참여를 확정한 상태다. 레드엔비아는 이들 기관 연구진과의 긴밀하게 협력하고, 미국국립보건원(NIH)으로부터 임상연구 자금을 지원받아 제품 상용화를 최대한 앞당기겠다는 계획을 공개했다. 동아에스티 엄대식 회장은 "이번 임상은 성공적으로 개발이 완료된 신약의 약물 재창출 시도다. 치료제가 없어 고통받는 대동맥심장판막석회화증 환자들을 위해 조기 상업화를 목표로 하고 있다"며 "레드엔비아가 성공적으로 치료제 개발을 완료할 수 있도록 긴밀히 협력해 나가겠다"라고 말했다. 레드엔비아 이훈모 대표는 "우수 연구진 및 기관과 협력을 진행해 온 끝에 슈가논의 미국 임상 IND 승인을 받을 수 있게 되어 매우 기쁘다"라며 "임상을 성공적으로 수행하는 데 최선을 다하겠다"라고 말했다. 회사 측 제공자료에 따르면 대동맥심장판막석회화증의 치료는 현재 치료제가 전무해 전적으로 수술에 의존하고 있는 실정이다. 특히 고령 환자는 수술 중 사망의 위험이 높고 10년 단위로 재시술을 고려해야 하는 문제가 있다. 경구제인 슈가논이 국내 및 미국 임상을 완료하고 상업화에 성공한다면 높은 시장성이 예상된다는 판단이다. 레드엔비아는 슈가논을 대동맥심장판막석회화증 뿐만 아니라 비알콜성지방간염(NASH) 치료제로도 개발하기 위해 섬유화를 타겟으로 하는 복합제 후보물질의 발굴을 검토하고 있는 것으로 알려졌다.

[데일리팜=안경진 기자] 포도막염은 일반인들에게 다소 생소한 질환이다. 안구에 존재하는 포도껍질 모양의 검은 조직을 포도막이라고 부르는데, 이 부위에 염증이 생기는 질환을 포도막염이라 통칭한다. 포도막염은 성별, 연령에 관계없이 누구에게나 발생할 수 있는데, 망막과 시신경을 침범하는 염증이 반복적으로 발생하고 충분히 치료되지 않으면 실명에 이를 가능성이 매우 높다. 선진국에서는 실명의 15%가 포도막염에 의한 것으로 여겨질 정도다. 하지만 충혈, 통증, 시력저하와 같이 비특이적인 증상이 대부분이어서 환자들의 진단이 늦어지곤 한다. 사정이 이렇다보니 소아 포도막염 환자들의 진단과 치료는 더욱 어렵다. 서울대병원 안과에서 망막질환 환자들을 진료하는 오백록 교수를 만났다. 오 교수는 주 3일의 외래진료 중 하루를 소아 환자들에게 할애한다. 매주 진료를 보러오는 20~30명의 소아 환자 중 절반가량이 포도막염으로 진단된다. 적게는 4~5세부터 많게는 17~18세까지 연령대는 물론, 세부 진단과 치료경과, 시력예후도 환자마다 다양하다 보니 치료가 까다로울 수 밖에 없다. 오 교수는 "아이들은 통증이나 시력저하를 호소하지 않거나 잘 설명하지 못한다. 충혈이 아예 없는 무증상 환자도 있어 질병이 상당히 진행된 단계에서 병원을 방문하는 비중이 높아 안타깝다"라며 "학령기 전부터 가까운 안과에서 정기적인 안과검진을 통해 눈건강을 미리미리 챙기는 것이 바람직하다"라고 강조했다. ▶포도막염은 얼마나 흔한 질환인가? 어떤 증상이 있을 때 의심해봐야 하는지 궁금하다. 포도막염의 대표적인 증상은 충혈, 통증, 시력 저하다. 그 외에도 눈부심, 빛번짐, 날파리가 떠다니는 것 증상, 사물이 찌그러져 보이는 증상도 동반될 수 있다. 포도막염에 동반되는 충혈 증상은 보통 눈병이라고 불리는 결막염과 달리 눈곱이 없다는 점이 특징적이다. 눈곱이 안 끼는 충혈이 반복되는 경우, 가까운 안과에서 충혈의 원인을 확인받아보길 권한다. ▶소아 포도막염은 성인에게 생기는 포도막염과 어떻게 다른가? 소아 포도막염은 성인에 비해 상대적으로 드물게 발생한다. 나라마다 차이가 있지만 1년에 10만명당 4~5명에서 발생하는 것으로 보고되고 있다. 우리나라의 보험청구 데이터를 들여다봐도 이와 크게 다르지 않다. 문제는 질환의 발견 자체가 어렵다는 점이다. 아이들은 통증이나 시력저하를 잘 호소하지 않거나 잘 설명하지 못한다. 충혈이 아예 없는 경우도 있어 진단이 늦어지거나 합병증이 이미 발생한 상태에서 안과에 처음 방문하는 환자들도 많다. 성인에 비해 연소성 관절염 등 다른 전신면역질환을 동반하거나 만성화되는 비율이 높다는 것도 위험요소다. 백내장, 녹내장과 같은 합병증이 생기면 치료가 까다로워 시력예후가 좋지 못한데, 관절염이 연관된 경우 1년에 10%씩 시력소실이 발생한다는 보고도 있다. 진료의사 입장에선 후유증이 생애 전체에 영향을 미칠 수 있다는 것이 가장 우려스럽다. ▶제 때 진단되면 치료는 가능한건가? 치료법은 감염성인 경우와 비감염성인 경우로 나뉜다. 감염성 포도막염은 감염원에 대응해서 치료하고, 비감염성 포도막염은 염증을 충분히 조절하고 재발을 억제하는 데 목적을 둔다. 염증의 정도가 가벼운 경우에는 스테로이드 안약을 점안하고, 필요시 경구용 스테로이드를 추가 복용하는 방식이 일반적이다. 다만 부작용 위험 때문에 장기간 스테로이드 치료는 한계가 있고, 다음 단계에서 면역억제제 치료를 시작하게 된다. 소아 만성 포도막염에서는 조기에 면역억제제 복용을 시작하는 편이 시력소실을 억제하는데 많은 도움이 된다는 근거가 쌓이면서 개인적으로도 개인적으로 면역억제제를 적극적으로 사용하려고 노력하는 편이다. 면역억제제로도 염증이 잘 조절되지 않는 30~50%의 환자에게는 생물학적 제제가 고려된다. 류마티스관절염, 건선, 궤양성 대장염과 같은 자가면역질환에 사용되던 생물학적 제제가 몇년 전부터 포도막염 치료에 도입되면서 합병증 발생을 낮추고 시력예후가 호전되는 데 도움을 주고 있다. ▶소아 포도막염 치료의 가장 큰 어려움은 무엇이라고 보나? 생물학적 제제의 도입으로 선택 가능한 치료제가 늘어나고, 경과가 좋아진 점은 반가운 일이다. 다만 국내에서는 이러한 치료제 사용이 활발하게 될 수 있는 환경이 아직까지 조성되지 않았다고 평가된다. 생물학적 제제 중 '휴미라'(성분명 아달리무맙)가 연소성 관절염을 동반한 소아 포도막염 환자에게 사용할 수 있는 유일한 약제였는데, 최근에는 처방건수가 적다는 이유로 적응증이 삭제되면서 처방할 수 있는 길이 막힌 상태다. 서울대병원은 임상시험심사위원회(IRB)에 허가범위 외 사용 절차를 통해 필요한 환자들에게 처방하고 있다. 환아 가족들의 경제적인 부담이 상당하다는 것은 앞으로 해결해야 할 숙제다. ▶소아 포도막염 발생을 예방할 수 있는 방법이 있나? 환아의 부모들에게 전할 메시지가 있다면? 아직 소아 포도막염의 발생 자체를 예방할 수 있는 방법은 알려져있지 않다. 강조하고 싶은 것은 정기적인 안과검진이다. 아이들은 시각증상을 잘 표현하지 못하는 경향이 있는데, 어린 나이에 안질환이 발생하면 시력발달에 비가역적인 영향을 줄 수 있다. 따라서 학령기 전 아이들도 가까운 안과에서 정기적인 검사를 통해 눈건강을 미리미리 챙기는 것이 바람직하다. 소아 포도막염 환아의 부모님들께는 인내심을 가지고 꾸준히 진료받길 부탁드린다. 소아 포도막염은 질환의 특성상, 정확한 진단이 오래 걸릴 수 있다. 환자마다 최적의 치료를 찾는데 걸리는 시간도 달라진다. 치료기간이 길어지면서 경제적, 심리적 어려움을 겪는 안타까운 사례를 마주하게 되는데, 보다 효과적이면서도 부작용이 적은 약제들이 계속 개발되는 중이고 보험적용 등 치료환경도 점차 나아질 것으로 기대하고 있다.

[데일리팜=어윤호 기자] 표적항암제 병용옵션이 폐암 1차요법에서 보험급여권 진입을 노린다. 관련업계에 따르면 한국릴리는 얼마전 VEGF수용체2길항제 사이람자(라무시루맙)와 상피세포성장인자수용체(EGFR) 타이로신키나제억제제(TKI) 타쎄바(엘로티닙) 병용요법의 비소세포폐암(NSCLC, Non-Small Cell Lung Cancer) 1차 처방에 대한 급여 확대 신청을 제출했다. 이와 함께 릴리는 혈청 알파 태아단백(AFP)가 400ng/mL 이상이며, 이전에 '넥사바(소라페닙)' 투여 후 진행이 되거나 내약성이 없는 진행성 또는 절제 불가능 간세포암 환자에서 사이람자 단독요법의 급여 확대 절차도 동시에 진행한다. 지난 7월 국내에서 2개 적응증 확대 이후 빠르게 등재 절차를 이어가는 모습이다. 두 약물의 병용요법은 지난 1월 유럽 EMA, 지난 6월 미국 FDA서 승인됐다. VEGF와 EGFR을 이중 타깃하는 새로운 조합은 그간 상대적으로 효능이 약했던 EGFR 엑손 19 결손, 엑손 21(L858R) 등 변이 환자에서도 유효성을 보여 관심을 받고 있다. 사이람자·타쎄바 병용요법은 3상 RELAY를 통해 가능성을 확인했다. 연구에서 사이람자·타쎄바 병용군은 타쎄바 단독군 대비 사망위험을 40% 감소시켰으며 무진행생존기간(PFS, Progression Free Survival) 역시 병용군이 19.4개월로 대조군과 7개월 이상 차이를 보였다. 전체생존기간(OS, Overall Survival)은 아직 도출되지 않았다. 추적관찰 중앙값은 20.7개월로 객관적반응률은 사이람자 병용군에서 76.3%, 엘로티닙 단독군에서는 74.7%로 비슷했지만, 반응지속기간 중앙값은 18.0개월과 11.1개월로 확연한 차이를 보였다. RELAY 연구에 참여한 환자의 70% 가량이 동아시아인이 포함됐다는 점도 고무적이다. 한편 사이람자는 2018년 5월 위암 2차요법에서 위험분담계약제(RSA, Risk Sharing Agreement) 환급형으로 등재됐다. 이 약은 국내에서 ▲진행성·전이성 위암 2차요법 ▲베바시주맙, 옥살리플라틴 및 플루오로피리미딘을 포함한 치료 도중이나 이후에 질병이 진행된 전이성의 대장암 환자에게 FOLFIRI(이리노테칸, 폴리닉엑시드, 5-FU)와 병용요법 ▲백금을 포함한 항암화학요법 도중이나 이후에 질병이 진행된 전이성 비소세포폐암 환자에게 도세탁셀과 병용요법으로 승인됐다.

[데일리팜=안경진 기자] 신약개발에 뛰어든 국내 기업들은 평균 5개의 후보물질을 보유한 것으로 나타났다. 다만 신약후보물질 3개 중 2개는 임상시험 전 단계로 개발 초기 수준에 머무르고 있었다. 분야별로는 항암제 개발이 가장 활발했다. 국내 제약바이오기업 3곳 중 1곳은 항암제 연구를 수행 중이다. 21일 범부처신약개발사업단(KDDF)이 발간한 백서에 따르면 작년 말 기준 국내 기업이 개발 중인 신약후보물질은 총 559개로 조사됐다. KDDF가 국내 신약개발 현황을 파악하기 위해 2018년 상장 기업과 바이오협회, 제약바이오협회에 등록된 회원사 중 신약과제를 수행 중인 116곳을 대상으로 조사한 결과다. 줄기세포 치료제와 약물 재창출(리포지셔닝)을 통한 신약개발 범위는 포함하지 않았다. 개발 단계별로 살펴보면 559개 파이프라인 중 가능성있는 치료표적을 규명하는 신약발굴(drug discovery) 단계 물질이 총 188개(34%)로 가장 많았다. 전임상(pre-clinical) 단계 157개(28%)를 합치면 345개(62%)다. 국내 기업이 개발 중인 신약후보물질 3개 중 2개는 아직까지 초기 단계에 머물러 있다는 의미다. 1상~3상을 통틀어 임상 단계에 진입한 물질은 184개(33%)였다. 1상임상 단계 물질이 85개로 가장 많았고, 2상(70개), 3상(18개), 1/2상통합(8개) 순으로 나타났다. 임상시험을 완료하고 신약허가 절차를 추진 중인 물질은 15개(3%)로 집계됐다. KDDF는 조사에 응답하지 않았거나 홈페이지를 통해 구체적인 개발단계를 명시하지 않은 15개(3%)는 별도 구분했다. 백서에 따르면 559개의 신약후보물질 가운데 한 개 물질로 여러 개의 적응증을 동시에 타깃하는 사례가 11건 포착됐다. 두 개의 서로 다른 질환을 타깃해 개발 중인 물질이 9개, 3개 및 4개 질환을 타깃하는 물질이 각각 1개다. 복수 적응증을 고려한 질환별 파이프라인은 총 573건으로 늘어난다. 573개 파이프라인 가운데 항암제가 335개(39%)로 연구진행이 가장 활발했다. 항암제 다음으로 많은 연구가 진행되는 영역은 중추신경계(CNS) 치료제(66종·12%), 대사치료제(45종·8%), 면역질환(43종·8%), 소화기질환(40종·7%), 감염질환(34종·6%) 순이었다. 여성질환이나 골다공증, 근육감소증 등은 개발 사례가 적어 기타 질환(24개·4%)으로 분류됐다. 타깃 질환을 공개하지 않았거나 미정인 물질은 10개(2%)다. 국내 기업이 개발 중인 신약 파이프라인 유형 중 합성의약품이 255종(46%)으로 가장 높은 비율을 차지했다. 집계대상 116개사 중 59곳이 합성의약품 개발을 진행 중인 것으로 나타났다. 최근 글로벌 기업들 사이에서 개발 열기가 뜨거운 단백질의약품의 경우 43개사가 128개(23%) 과제를 수행하고 있었다. 단백질의약품은 항체, 이중특이성항체와 같이 유전자 재조합기술, 세포배양기술, 바이오공정기술을 활용해 의약용 단백질을 질환치료 등의 목적으로 사용하는 제품을 말한다. 세포치료제(31종·6%)와 핵산치료제(29종·5%), 유전자치료제(28종·5%), 천연물의약품(28종·5%) 개발 비중이 유사했고, 펩타이드의약품(17종·3%), 항체약물접합체(ADC, 11종·2%), 압타머(6종·1%), 치료용 백신(5종·1%) 등이 뒤를 이었다. 기타로 분류된 신약후보물질은 마이크로바이옴, 혈장, 혈액 치료제 등이다. 임상단계 199개 파이프라인의 국가별 임상진행 현황을 살펴보면 한국이 109건으로 가장 많았다. 한국을 제외하고는 미국에서 진행되고 있는 임상연구가 60건으로 가장 많았고, 유럽 17건, 중국 12건, 호주 및 뉴질랜드가 5건이었다. KDDF가 신약개발 현황을 조사한 기업은 이노엔, JW중외제약, JW크레아젠, SK바이오팜, 고려제약, 고바이오랩, 넥스팜코리아, 노바셀테크놀로지, 녹십자, 녹십자셀, 뉴라클사이언스, 뉴젠팜, 뉴클릭스바이오, 다이노나, 대웅제약, 대원제약, 동구바이오제약, 동아에스티, 동화약품, 라이센텍, 레고켐바이오사이언스, 레모넥스, 메디톡스, 메디프론디비티, 미라셀, 바이로큐어, 바이오니아, 바이오리더스, 바이오팜솔루션즈, 보령제약, 부광약품, 브릿지바이오테라퓨틱스, 비보존, 비씨캠, 삼양바이오팜, 삼익제약, 삼진제약, 샤페론, 셀리드, 셀비온, 셀인바이오, 셀트리온, 스파크바이오, 신풍제약, 아델, 아리바이오, 아스트로젠, 아이디언스, 아이진, 아피메즈, 안국약품, 안지오랩, 안트로젠, 알지노믹스, 알테오젠, 압타머사이언스, 앱클론, 에스씨엠생명과학, 에스톤사이언스, 에스티알바이오텍, 에스티팜, 에이비엘바이오, 에이비온, 엔지켐생명과학, 영진약품, 오스코텍, 올리패스, 올릭스, 와이바이오로직스, 웰마커바이오, 유니아티드, 유틸렉스, 유한양행, 이노파마스크린, 이니스트바이오제약, 이뮤노포지, 이뮨메드, 이뮨온시아, 이수앱지스, 인투셀, 일동제약, 일양약품, 제넥신, 제일약품, 젠센, 젬백스앤카엘, 종근당, 지놈앤컴퍼니, 지아이이노베이션, 진매트릭스, 진메디신, 지누언생명과학, 천랩, 카이노스메드, 카인사이언스, 칸젠, 코오롱생명과학, 큐라티스, 큐리언트, 크리스탈지노믹스, 테라젠이텍스, 티움바이오, 티카로스, 파로스아이비티, 파마킹, 파멥신, 퍼스트바이오, 펩트론, 한독, 한림제약, 한미약품, 한스바이오메드, 한올바이오파마, 한화제약, 헬릭스미스, 현대약품 등 116곳이다. 116개 기업의 유형은 대기업 3곳, 중견 제약기업 32곳, 중소 및 벤처기업 81곳으로 나뉜다. 상장사가 61곳, 비상장사가 55곳 포함됐다.

[데일리팜=김진구 기자] GC녹십자가 개발 중인 코로나19 혈장치료제의 국내 환자 투여가 시작됐다. GC녹십자는 21일 코로나19 혈장치료제 'GC5131A'의 임상2상 첫 환자 투여를 완료했다고 밝혔다. 지난달 20일 임상시험계획(IND) 승인 후 한 달 만이다. GC녹십자에 따르면 첫 환자 투여는 지난 19일 중앙대병원에서 정진원 교수 주도로 이뤄졌다. GC녹십자는 중앙대병원 외에 삼성서울병원·서울아산병원·고대안산병원·세브란스병원·충남대병원 등 총 6개 의료기관에서 추가투여를 위한 절차가 진행 중이라고 설명했다. GC녹십자의 'GC5131A'는 약물재창출이 아닌 신약으로 분류되는 국내 코로나19 치료제로 개발 중이다. 현재 진행 중인 임상2상은 'GC5131A'의 유효성과 안전성을 평가하고 약물의 적정용량을 살피기 위한 목적으로 진행된다. 영상학적 진단으로 확인된 폐렴 환자나 고령 및 기저질환이 있는 고위험군 환자 60명이 대상이다. 김진 GC녹십자 의학본부장은 "치료목적 사용을 위해 완치자의 지속적인 참여와 관심을 부탁드린다"며 "국민의 힘으로 만들어지는 치료제인 만큼 유의미한 결과를 낼 수 있도록 최선을 다할 것"이라고 말했다. 혈장 확보는 전국 46곳의 '헌혈의 집'에서 이뤄진다. 혈장 공여를 원하는 완치자는 홈페이지(plasma.gccorp.com)와 콜센터(080-260-8232)를 통해 신청할 수 있다. GC녹십자는 지난 8월 혈장 확보를 위해 보건당국, 적십자 등과 협력하여 채혈 기관을 기존 4곳의 의료기관에서 전국 46곳의 '헌혈의 집'으로 확대한 바 있다.

[데일리팜=안경진 기자] 이수앱지스가 ErbB3항체 'ISU104'의 기술이전에 대한 기대감을 나타냈다. 유럽종양학회 2020 온라인 회의(ESMO Virtual Congress 2020)에서 'ISU104'와 '세툭시맙' 병용요법의 긍정적인 임상데이터를 선보이면서 빅파마와 계약 성사 가능성이 높아졌다는 자체 평가다. ErbB3항체와 시너지를 낼 수 있는 신약파이프라인을 보유하고 있는 MSD, 로슈 등을 물망에 올려놓고 내년까지 기술수출 계약을 성사시키는 데 매진한다는 계획이다. 이수앱지스는 지난 18일 기관투자자 대상의 기업설명회(IR)를 열어 주요 파이프라인 개발 현황과 사업 현황을 소개했다. 이수앱지스는 지난 2001년 3월 바이오의약품 개발·제조·판매 목적으로 설립된 회사다. 이수화학의 자회사로서 '클로티냅', '애브서틴', '파바갈' 등 희귀질환 치료용 바이오시밀러 3종 개발에 성공하면서 국내외 매출이 꾸준히 발생하고 있다. 이수앱지스는 이 같은 바이오시밀러 상업화 경험을 기반으로 최근 바이오신약 개발 전문업체로 변신을 시도 중이다. ErbB3 표적항암제 'ISU104'와 피하주사(SC) 제형의 B형 혈우병치료제 'ISU304' 등 신약파이프라인 2종 개발에 주력하고 있다. 이수앱지스는 내년까지 ErbB3 표적항암제 'ISU104'의 글로벌 기술이전 계약이 체결될 가능성이 높다고 내다봤다. 유럽종양학회(ESMO 2020) 발표를 계기로 'ISU104'의 파이프라인 가치가 높아지고, 2상임상 단계에 진입하면서 기술이전 관련 논의가 활발해지기에 적절하다는 판단에서다. 'ISU104'는 이수앱지스가 재발 또는 전이성 두경부 치료제로 개발 중인 ErbB3 표적항암항체다. EGFR 패밀리의 일종으로서 암세포 표면에 발현하는 ErbB3(HER3)에 특이적으로 결합해 리간드(HRG) 결합 및 HRG 유도 이합체화반응(dimerization) 등을 저해함으로써 암세포의 증식과 생존을 억제하는 기전을 나타낸다. 이수앱지스는 범부처전주기신약개발사업(KDDF) 지원을 받아 지난 2017년 8월 진행성 고형암 환자 대상의 'ISU104' 1상임상연구에 착수했다. 1상임상 파트2연구가 막바지 단계에 접어들면서 2상임상 진입을 준비 중이다. 지난달말 미국식품의약국(FDA)에 백금기반 항암화학요법과 항PD-1 억제제 치료 후 재발한 두 경부 편평상피암 환자를 대상으로 'ISU104'과 세툭시맙 병용요법을 평가하는 2상 임상시험계획(IND)을 제출한 바 있다. 회사 측이 'ISU104'의 기술수출에 대한 자신감을 나타내는 근거는 현재까지 확보된 임상데이터다. 이수앱지스는 지난해부터 2년 연속 ESMO 연례학술회의에서 'ISU104'과 '세툭시맙' 병용요법 관련 초기임상의 중간분석 결과를 발표했다. 'ISU104'과 '세툭시맙'을 병용투여한 환자의 객관적반응률(ORR)은 36.4%, 암세포가 성장을 멈추거나 크기가 줄어든 환자 비율을 의미하는 질병통제율(DCR)은 81.8%다. 시험약을 투여받은 환자 11명 중 1명은 완전관해(CR)에 도달했고, 투약 중단에 이르는 부작용은 발견되지 않았다. 지난 3월 마지막 환자의 투약을 시작해 오는 10월 종료되는 일정으로 충분한 데이터가 쌓이면서 한층 신뢰도 높은 분석 결과를 확보할 수 있었다는 진단이다. ErbB3 표적항암제를 개발 중인 글로벌 경쟁업체들 가운데 셀덱스(Celldex)가 안전성 문제로 'CDX-3379' 2상임상을 중단한 것도 기술수출 계약에 긍정적 요인으로 판단하고 있다. 이수앱지스 관계자는 "ErbB1, ErbB2 표적항암제의 내성, 재발 위험이 높은 탓에 ErbB3 표적항암제에 대한 시장수요는 갈수록 커지고 있다. ErbB1, ErbB2 관련 파이프라인을 보유 중인 MSD, 로슈 등이 시장 확장을 위해 높은 관심을 나타내는 분야다"라며 "2b상임상 진입을 서둘러 내년까지 ISU104의 글로벌 기술수출이 성사될 수 있도록 총력을 기울일 계획이다"라고 강조했다.

[데일리팜=김진구 기자] 미국 실리콘밸리에서 최근 디지털헬스에 대한 대형투자가 늘고 있다. 상반기에만 1억달러 이상 메가딜이 11건인 것으로 조사됐다. 포스트코로나 시대에서 디지털헬스 분야의 성장가능성을 투자자들이 높게 평가하고 있다는 분석이다. 20일 KOTRA에 따르면 올해 상반기 미국에서 디지털헬스 벤처캐피탈 투자액은 54억 달러(약 6조2800억원)에 달한다. 2016년 이후 상반기 투자액 기준 역대 최고액이다. 특히 1억 달러 이상의 메가딜이 11건 성사된 것으로 확인된다. 올해 1월 실시간 스트리밍 피트니스 클래스를 제공하는 'ClassPass'라는 업체에 2억8500만 달러가 투자된 것을 시작으로, 디지털약국·처방전배송 서비스 업체 'Alto Pharmacy'에 2억5000만 달러가, 원격 헬스케어 서비스업체 'Amwell'에 1억9400만 달러가 투자됐다. 웨어러블 제세동기 제조업체인 'Element Science'엔 1억4600만 달러가, 인공지능 기반 약물발견 플랫폼 업체 'Insitro'엔 1억4300만 달러가, 온디맨드형 긴급돌봄 서비스 업체 'Dispatch Health'엔 1억3600만 달러가 투자됐다. 코로나19 사태를 계기로 투자의 물줄기가 다소 바뀌는 양상이다. 지금까지는 영상진단과 신약개발 기업이 각광받았다. 미국의 시장정보 분석기관 CB Insights에 따르면 2018년 이후 1000만 달러 이상 투자를 유치한 디지털헬스 기업은 91곳이었는데, 이 가운데 29%가 영상진단 기업이었고 22%가 신약개발 개발 기업이었다. 최근에는 원격진료와 모바일 헬스케어 기업이 투자자들로부터 관심을 받고 있다는 설명이다. 코로나19 사태를 겪으며 원격의료와 질병모니터링에 대한 수요가 급증할 것으로 전망되기 때문이다. 여기에 사물인터넷 기술과 5G·6G 같은 초고속 통신기술이 보편화한 점도 이런 전망에 힘을 싣고 있다. KOTRA는 미국의 시장분석 전문업체 마켓앤마켓의 데이터를 인용해 글로벌 원격의료 시장과 모바일 헬스케어 시장의 성장을 전망했다. 자료에 따르면, 글로벌 원격의료 시장은 올해 254억 달러 규모에서 매년 16.9%씩 증가, 2025년이면 560억 달러까지 성장할 것으로 예상된다. 모바일 헬스케어 시장 역시 올해 508억 달러 규모에서 2025년 2136억 달러로 가파르게 성장할 것이란 예상이다. KOTRA는 "전 세계를 강타한 코로나19로 인해 디지털헬스는 새로운 패러다임으로 더욱 빠르게 다가오게 됐다"며 "다만, 비대면이라는 특성과 한계로 모든 의료과목에서 일반화되긴 어려울 것이다. 만성질환이나 비대면에 유리한 과목(방사선과·정신과·뇌졸중·피부과·원격상담·중환자실 관리)을 중심으로 성장할 것"이라고 내다봤다. 이어 "각국의 정책도 이런 흐름을 보조하고 있다"며 "미국의 경우 올해 초 의료기관에서 원격진료를 제공할 수 있도록 몇 가지 정책이 변경됐다"고 소개했다. 그러면서 "미국 연방기관인 CMS(Centers for Medicare&Medicaid Services)는 원격 외래서비스에 대한 비용 청구를 허가하고, 원격진료를 제공할 수 있는 자격을 확대했다"며 "미 식품의약국(FDA) 역시 '디지털건강 혁신행동 계획(Digital Health Innovation Action Plan)'을 최근 발표하면서 디지털헬스 관련 기술·제품 생산을 촉진하려는 노력을 기울이고 있다"고 설명했다.

[데일리팜=안경진 기자] 얀센이 유한양행으로부터 도입한 차세대 폐암신약 '레이저티닙'과 이중항암항체 '아미반타맙' 시너지효과에 고무된 반응을 보였다. 선행치료 경험이 없는 표피성장인자수용체(EGFR) 돌연변이 비소세포폐암(NSCLC) 환자 대상으로 100% 종양반응을 확인하면서 후속개발 속도를 한층 높이겠다는 방침이다. '타그리소' 복용 이후 내성이 생긴 비소세포폐암 환자의 차기 옵션 가능성에도 큰 기대를 나타냈다. 얀센은 20일(현지시각) 유럽종양학회 2020 온라인 회의(ESMO Virtual Congress 2020)에서 전이성 비소세포폐암 관련 새로운 병용요법의 임상연구 결과를 소개했다. EGFR 돌연변이를 지닌 비소세포폐암 환자를 대상으로 이중항암항체 '아미반타맙'과 3세대 티로신키나아제억제제(TKI) '레이저티닙' 병용요법의 유효성과 안전성, 약동학적 특성 등을 평가하기 위해 진행 중인 CHRYSALIS 1b상임상연구의 중간분석 결과다. 얀센이 지난 2018년 유한양행으로부터 '레이저티닙'을 도입한 이후 가장 먼저 착수한 병용임상연구 결과를 국제학술대회를 통해 처음 소개한다는 점에서 관심을 모았다. 발표에 따르면 '레이저티닙'과 '아미반타맙' 병용요법은 EGFR 엑손(exon) 19 결손 또는 L858R 변이를 동반한 비소세포폐암 환자들 가운데 선행 치료 경험이 없는 환자 그룹(20명)과 3세대 TKI '타그리소'(성분명 오시머티닙) 복용 후 재발 소견을 보인 환자 그룹(45명)에서 뛰어난 반응률을 나타냈다. EGFR 표적항암제 등 선행 치료 경험이 없었던 환자는 약물치료 후 7개월(중앙값, 범위 3~19개월) 시점에 평가했을 때 20명 전원의 종양이 축소된 것으로 나타났다. 객관적 반응률(ORR)은 100%(95% CI, 83-100)다. ' 타그리소' 투여 후 재발 소견을 보인 환자들 중에선 16명의 종양 크기가 줄어들었다. 16명 중 1명이 종양이 완전히 사라졌음을 의미하는 완전관해(CR)에 도달했고, 15명이 부분반응(PR)을 보인 것으로 확인된다. ORR 35%로 집계됐다(95% CI, 22-51). 종양성장을 억제된 환자까지 고려하면 60%가 임상적 혜택을 나타냈다(95% CI, 44-74). '아미반타맙'과 '레이저티닙' 병용요법군에서 보고된 이상반응은 대부분 1~2등급으로 기존 티로신키나제억제제(TKI)보다 낮았다. 흔한 이상반응은 발진(4%), 저알부민혈증(2%), GGT 수치 증가(1%), 저나트륨혈증(1%), 조갑주위염(1%), 간질성폐질환(1%) 등이다. 이상반응으로 인해 약물치료를 중단한 환자 비율은 6%였다. CHRYSALIS 임상의 책임연구자로서 이번 대회 발표를 맡은 연세의대 조병철 교수(연세암병원 종양내과)는 "치료기술 발전에도 불구하고 폐암은 여전히 가장 많은 암사망자를 내는 중증 질환이다. 수많은 폐암 환자들과 대면하는 진료의 입장에서 이번 아미반타맙과 레이저티닙 병용임상 결과에 흥분하지 않을 수 없었다"라며 "EGFR 관련 특정 돌연변이를 동반한 비소세포폐암 환자를 상대로 뛰어난 반응률을 보이면서 향후 유용한 치료옵션으로 자리매김할 것으로 기대된다"라고 말했다. 얀센 역시 기대 이상의 시너지효과에 고무된 분위기다. '레이저티닙'과 '아미반타맙' 병용요법이 새롭게 진단받은 환자그룹은 물론, '타그리소' 내성 환자그룹을 상대로 뛰어난 종양반응을 확인하면서 경쟁 우위 가능성을 확인했다는 데 대해 자신감을 나타냈다. 얀센에서 종양학 관련 R&D 프로그램을 총괄하는 마크 와일드 거스트(Mark Wildgust) 부사장은 "1차치료제로 타그리소를 복용한 이후 질병이 재발한 EGFR 변이 비소세포폐암 환자들에게 공식적으로 허가된 치료제는 없다"라며 "전체 환자의 60%가 임상적 혜택을 나타냈다는 점은 상당히 긍정적 신호다"라고 평가했다. 시판 중인 EGFR 티로신키나제들이 발진, 설사 등의 이상반응 발생률이 높았던 데 비해 '레이저티닙'의 경우 '아미반타맙'과 병용했을 때에도 독성반응을 보이지 않으면서 다양한 용도로 활용될 수 있다는 판단이다. 거스트 부사장은 "경쟁약 타그리소의 반응률은 88%였다. 이번 연구 결과만으로 레이저티닙과 아미반타맙 병용요법이 타그리소보다 뛰어나다고 장담할 순 없지만 반응률 100%는 더 이상 좋아질 수 없는 수치라는 데는 의심의 여지가 없다"라며 "7개월의 추적기간동안 질병진행 소견을 보인 환자가 없었다는 점에서 향후 무진행생존기간(PFS) 데이터도 긍정적일 것으로 기대한다"라고 말했다. '레이저티닙'이 앞서 수행된 전임상연구를 통해 중추신경계(CNS) 전이를 동반한 비소세포폐암 환자에서도 '타그리소'에 뒤지지 않는 침투력을 나타냈고, 작용기전상 '아미반타맙'과 병용 시 내성 돌연변이를 일으킬 가능성이 희박하다는 설명이다. 얀센은 이번 발표를 계기로 '레이저티닙'과 '아미반타맙' 병용요법 관련 후속임상 진입에 속도를 낸다. EGFR 엑손 19 결손 또는 엑손 21 치환변이 소견을 나타내는 비소세포폐암 환자를 대상으로 '레이저티닙'과 '아미반타맙' 병용요법을 평가하는 MARIPOSA 3상임상연구를 시작한다고 공식화했다. 다음달부터 시작하는 MARIPOSA 임상은 '타그리소'를 직접 비교하는 디자인으로 설정하면서 정면 승부를 펼치게 된다.

[데일리팜=어윤호 기자] 만성림프구성백혈병(CLL, Chronic Lymphocytic Leukemia) 영역에서 신약과 '맙테라(리툭시맙)' 병용요법이 주목받고 있다. 관련업계에 따르면 얼마전 '임브루비카(이브루티닙)'와 맙테라 병용요법이 미국에 이어 유럽 승인을 획득했다. 앞서 글로벌 승인을 획득하고 한국에 진입한 '벤클락스타(베네토클락스)'와 맙테라 병용요법은 심평원 약제급여평가위원회 상정을 앞두고 있다. 임브루비카 기반 요법은 최근 3상 E1912를 기반으로 CLL 1차 치료제로 승인됐다. 해당 연구에서 임브루비카 기반 요법은 FCR(플루다라빈+시클로포스파미드+ 리툭시맙) 병용요법으로 치료받은 환자들에 비해 무진행생존기간(PFS, Progression-Free Survival)을 개선시켰다. 환자 88%가 37개월의 PFS를 기록, FCR 투여군의 75%를 앞질렀고 전체생존기간(OS, Overall Survival) 역시 유의미한 개선을 보였다. 벤클락스타 기반요법은 최소 하나의 화학요법을 포함한 이전 치료를 받은 재발성·불응성 만성 림프구성백혈병(CLL, Chronic Lymphocytic Leukemia) 2차 병용요법에 대한 급여 등재를 진행중이다. 이 약은 지난 3월 이번에 암질심에 상정된 '맙테라(리툭시맙)' 병용요법 적응증을 추가한 후 등재 절차를 곧바로 시작했다. CLL 영역에서 벤클락스타의 존재감을 보여주는 대목이다. 벤클락스타의 2차 요법에서의 유효성은 3상 연구 MURANO를 통해 입증됐다. 1차 평가지표 분석 결과, 벤클렉스타와 맙테라 병용군의 PFS가 유의미하게 개선됐다. 질병의 진행 또는 사망 위험은 83% 감소했고, 전체생존율이 표준 치료인 벤다무스틴과 맙테라 병용투여군에 비해 더 높게 나왔다. 한편 벤클렉스타는 화학면역요법과 B세포 수용체 경로 저해제에 재발 또는 불응인 만성 림프구성 백혈병 환자에서 3차 이상 투여시 단독요법으로 2019년 5월 식약처 허가를 받았으며 해당 적응증으로 지난 4월부터 급여 목록에 등재됐다.