[데일리팜=안경진 기자] 동아에스티가 기술수출한 천연물의약품의 상업화 계획에 차질이 생겼다. 동아에스티 신약기술을 도입한 뉴로보가 당뇨병성신경통증 신약후보물질의 3상임상 준비절차를 전격 중단하면서다. 뉴로보는 신종 코로나바이러스 감염증(코로나19) 확산 등 대내외 환경변화를 이유로 3상임상 시작시점을 연기한다고 밝혔는데, 당뇨병성신경통증 치료제가 아닌 건강기능식품 등으로 개발방향을 대폭 수정할 수 있다는 가능성도 내비쳤다. 뉴로보파마슈티컬즈는 지난달 30일(현지시각) 작년 경영실적과 연구개발(R&D) 현황을 공개했다. 올해 상반기 중 시작한다고 알려졌던 당뇨병성신경통증 신약후보물질 NB-01의 3상임상시험을 무기한 연기한다는 골자다. 리차드 강(Richard Kang) 뉴로보 최고경영자(CEO)는 "코로나19 확산으로 전 세계가 비상시국에 돌입하면서 전략적으로 중대한 결정을 내렸다"며 "NB-01의 3상임상을 종전대로 진행하기 어렵다고 판단하고 연구기관들과 계약을 해지했다. 지난 1분기에 3상임상 관련 모든 절차가 중단된 상태다"라고 말했다. 다만 NB-01 개발을 완전 중단하는 것은 아니다. 리차드 강 CEO는 "NB-01을 당뇨병성신경병증 치료제가 아닌 다른 절차를 통해 상업화할 수 있는 방안을 검토하고 있다. 희귀의약품 또는 의약품이 아닌 건강기능식품(nutraceutical)으로 개발할 수 있을지 여부도 조사하는 중이다"라고 설명했다. NB-01은 동아에스티가 지난 2018년 1월 뉴로보에 기술이전한 당뇨병성신경변증 천연물의약품 'DA-9801'의 새로운 개발명이다. 동아에스티는 미국 2상임상을 마친 NB-01의 한국을 제외한 전 세계 독점 사용권을 뉴로보에 넘기면서 총 1억8000만달러(약 2200억원) 규모의 계약을 체결했다. 그 중 반환의무가 없는 계약금(upfront fee) 200만 달러(약 21억원)와 뉴로보 지분 5%를 수취한 상태다. 최근 뉴로보가 미국증권거래위원회(SEC)에 제출한 보고서에 따르면 이 회사는 NB-01가 ▲3상임상연구 논문의 출판 ▲국가와 관계없이 최초 신약허가신청(NDA) ▲미국, 유럽, 일본, 중국에서 신약허가신청(NDA) 승인 등의 개발 진척을 나타낼 경우 최대 9800만달러의 개발 마일스톤(development milestone)을 동아에스티에 지불해야 한다. 상업화 마일스톤(commercial milestone) 8000만달러와 제품 판매량에 따른 로열티는 별도 지급하는 조건이다. 업계에서는 뉴로보가 작년 말 젬파이어와 합병절차를 완료하고 다스닥 상장에 성공하면서 동아에스티가 기술수출한 천연물의약품 개발이 속도를 낼 것이란 전망이 많았다. 뉴로보 경영진은 올해 초 "상장을 계기로 자금여력이 높아졌다"라며 "당뇨병성신경변증 파이프라인 NB-01과 관련 3상임상 3건을 진행할 계획이다. 상반기 중 당뇨병성신경변증 대상의 첫 번째 3상임상시험에 착수하겠다"라고 공식화 한 바 있다. 하지만 코로나19 등 예기치 못한 요인으로 신약개발 일정에 차질이 생겼다. 동아에스티 입장에선 기술료 수익이 발생할 가능성도 기약이 없어졌다. 뉴로보 경영진은 지난 2018년 동아에스티로부터 전 세계 판권을 양도받은 알츠하이머 신약후보물질 'NB-02'(DA-9803)의 임상 착수도 연기한다는 방침이다. 리차드 강 CEO는 "미국식품의약품국(FDA)에 NB-02의 임상시험계획(IND)을 제출할 준비가 거의 됐지만 시장상황이 개선될 때까지 인간대상 임상시험(first-in-human clinical trials)을 연기하기로 결정했다. 전임상 단계에서 신경보호 효과를 확인해 향후 알츠하이머를 비롯한 퇴행성신경질환 치료제로서 개발될 잠재력을 충분히 갖췄다고 판단한다"라고 밝혔다.

[데일리팜=김진구 기자] GC녹십자가 코로나19 치료제를 올 하반기까지 상용화하겠다고 공언했다. GC녹십자는 2일 자체개발 중인 코로나19 혈장치료제 'GC5131A'가 올해 하반기에는 상용화가 가능하다고 밝혔다. 'GC5131A'는 코로나19 회복환자의 혈장에서 다양한 항체가 들어있는 면역 단백질만 분획해서 만든 고면역글로불린(Hyperimmune globulin)이다. 일반 면역항체로 구성된 대표적인 혈액제제 면역글로불린(Immune globulin)과는 코로나19에 특화된 항체가 더 많이 들어 있다는 점이 다르다. 이같은 고면역글로불린은 GC녹십자가 이미 오래 전에 상용화한 B형간염면역글로불린 '헤파빅', 항파상풍면역글로불린 '하이퍼테트' 등이 있다고 녹십자 측은 설명했다. 녹십자 관계자는 혈장치료제 개발 속도가 일반 신약개발에 비해 빠른 이유에 대해 "오랜 기간 인체에 사용돼 온 면역글로불린제제이기 때문"이라고 설명했다. 즉, 이미 상용화된 동일제제 제품들과 작용 기전과 생산 방법이 같기 때문에 신약개발과 달리 개발과정이 간소화될 수 있다는 설명이다. 완치환자의 혈장 투여만으로도 과거 신종감염병 치료효과를 본 적이 있어, 이를 분획·농축해 만든 의약품의 치료효능도 결과를 기대할 수 있다고 덧붙였다. 해외의 경우 다케다(Takeda), 그리폴스(Grifols) 등 세계 1·2등을 다투는 혈액제제 회사가 각국 정부의 지원을 받아 GC녹십자와 같은 코로나19 혈장치료제를 개발하고 있다. 이들도 연내 치료제 상용화를 목표로 하고 있는 것으로 알려졌다. 허은철 GC녹십자 사장은 "치료적 확증을 위한 임상을 조만간 시작할 것"이라며 "치료제가 가장 시급한 중증환자 치료와 일선 의료진과 같은 고위험군 예방(수동면역을 통한) 목적으로 개발하는 것"이라고 말했다.

[데일리팜=안경진 기자] 유한양행이 창립 이래 처음으로 연구개발(R&D) 비용의 일부를 자산화했다. 금융당국의 지침에 따라 3상임상 단계에 진입한 신약 파이프라인을 무형자산으로 인식하면서 R&D 비용증가 부담을 소폭 완화했다. 1일 유한양행이 금융감독원에 제출한 사업보고서에 따르면 이 회사는 지난해 개발비 30억4200만원을 무형자산으로 인식했다. 연구개발비용 총액의 2.2%에 해당하는 규모다. 지난해 연구개발비용 1282억2200만원 중 개발비를 제외한 나머지 금액만을 각각 제조연구비(382억8000만원, 17.7%)와 경상개발비(969억원, 70.1%)로 회계처리했다. 전체 연구개발비용에서 차지하는 비중이 크진 않지만, 창립 이래 처음으로 3상임상 단계의 R&D 파이프라인을 무형자산으로 인식했다는 점에서 큰 변화다. 유한양행의 연구개발 진행현황 보고에 따르면 작년 말 기준 ▲고지혈/고혈압 복합제 AD-201 ▲고지혈/고혈압 복합제 AD-207 ▲소화기 개량제제 AD-203 등 개량신약 3개 파이프라인 외에 ▲폐암 신약후보물질 레이저티닙(YH25448)이 3상임상 단계에 진입했다. 그 중 AD-201, AD-207, AD-203 등이 지난해 무형자산으로 반영됐다. 유한양행 관계자는 "레이저티닙이 지난해 12월 한국 식품의약품안전처로부터 레이저티닙 단독요법에 대한 글로벌 3상임상시험을 승인 받았다. 지난해 회계처리 과정에서는 자산으로 인식하지 않았지만 올해부턴 금감원 지침에 따라 레이저티닙 개발비용도 일부 무형자산으로 인식할 계획으로 안다"라고 설명했다. 레이저티닙은 EGFR 돌연변이 양성 비소세포폐암 환자의 1차치료 또는 EGFR T790M 돌연변이 비소세포폐암 환자의 2차치료 목적으로 개발 중인 표적항암제다. 유한양행은 지난 2018년 11월 얀센 바이오텍에 레이저티닙을 기술이전하면서 반환 의무가 없는 계약금 5000만달러를 받았다. 상업화에 성공하면 단계별기술료(마일스톤)를 포함해 최대 12억500만달러를 확보하는 조건이다. 유한양행은 지난 2월 세브란스병원과 분당차병원, 국립암센터, 서울아산병원 등 국내 주요 병원을 중심으로 'LASER301' 3상임상연구의 피험자 모집을 시작했다. 얀센과 기술수출 계약과는 별개로, 유한양행 주도로 레이저티닙 단독요법의 폐암 1차치료 가능성을 평가하는 글로벌 연구다. 세르비아, 말레이시아에서 레이저티닙의 3상 임상시험계획승인 신청을 마친 상태로, 향후 전 세계 17개국으로 임상 진행국가를 차츰 넓혀간다는 계획을 가지고 있다. 레이저티닙의 개발 진척으로 R&D 투자 부담도 소폭 완화될 전망이다. 유한양행은 지난해 매출액의 9.3%에 해당하는 1382억원을 R&D 비용으로 쏟아부었다. 3년 연속 1000억원이 넘는 비용을 R&D 활동에 사용하면서 수익성이 악화하는 추세다. 유한양행은 올해 규모를 더 늘려 2000억원 이상을 R&D 활동에 투자한다는 계획을 공식화했다. 그 중 상당 금액은 레이저티닙 글로벌 3상임상에 투입된다. 투자업계에서는 유한양행이 글로벌 기술수출 계약에 따른 마일스톤(단계별 기술료) 유입으로 올해 실적이 개선되리란 관측이 우세하다. 올해 상반기 얀센이 진행 중인 레이저티닙과 이중항체 병용임상이 2상 단계에 진입하면서 대규모 마일스톤 수취가 가능하다는 예상이다. 하반기에는 베링거잉겔하임으로 기술이전된 비알콜성지방간염(NASH) 후보물질의 임상 진입과 길리어드에 기술이전한 NASH 치료제의 선도물질 도출로 인한 마일스톤 발생이 유력시된다.

[데일리팜=안경진 기자] 제약바이오업계가 지난해 연구개발(R&D) 투자를 대폭 확대했다. 주요 상장제약바이오기업 5곳 중 4곳이 1년 전보다 많은 비용을 R&D 활동에 썼다. 단기간 수익성 악화를 감수하면서도 미래 성장동력을 확보하기 위해 투자활동 지출을 늘리는 모습이다. 셀트리온, 한미약품, GC녹십자 등이 가장 많은 R&D 비용을 썼다. 유한양행을 필두로 종근당, JW중외제약, 대웅제약 등 대형제약사들은 R&D 투자확대 기조를 이어갔다. 집계대상 중 절반에 가까운 기업이 매출액의 10% 이상을 R&D 활동에 투자했다. 1일 금융감독원에 제출된 주요 제약·바이오기업 40곳의 사업보고서를 분석한 결과, 32곳의 R&D 투자규모가 전년대비 증가한 것으로 나타났다. 제약바이오업계 주요 상장기업의 80.0%가 R&D 투자를 확대한 셈이다. 셀트리온은 지난해 매출의 26.9%에 해당하는 3031억원을 R&D 활동에 썼다. 전년 2890억원보다 4.9% 증가한 규모다. 셀트리온의 R&D 활동은 전통 제약사들과 다른 양상을 나타낸다. 셀트리온은 글로벌 바이오의약품 시장 진출을 목표로 매출액의 대부분을 바이오시밀러 개발에 쏟아부었다. 2011년부터 9년간 셀트리온의 R&D 투자 누계액은 2조원이 넘는다. 2010년대 초반까지 매출대비 R&D 투자비율이 50%에 육박했는데, 바이오시밀러 제품의 상업화 이후 매출액이 늘어나면서 R&D 투자비율도 20%대까지 낮아졌다. 그럼에도 집계대상 중 R&D 투자규모가 압도적으로 높았다. 셀트리온은 지난달부터 독일 등 유럽 주요 국가에서 '램시마SC' 판매를 시작했다. 램시마SC는 미국과 유럽, 한국에서 판매 중인 레미케이드 바이오시밀러 '램시마'를 피하주사(SC) 제형으로 개선한 제품이다. 2022년 미국식품의약품국(FDA) 허가를 목표로 현재 미국 내 임상3상을 진행하고 있다. 셀트리온은 지난 3월 기준 레미케이드 바이오시밀러 '램시마'에 이어 맙테라 바이오시밀러 '트룩시마', 허셉틴 바이오시밀러 '허쥬마' 등 주력 바이오시밀러 3개 제품을 미국 시장에 발매하는 성과를 냈다. 후속 바이오시밀러 개발에도 속도를 내고 있다. 지난 2012년 연구에 착수한 휴미라 바이오시밀러는 지난달 유럽의약품청(EMA) 허가신청을 완료했고, 아바스틴 바이오시밀러와 졸레어 바이오시밀러는 각각 3상임상과 1상임상 단계에 진입했다. 한미약품은 지난해에도 R&D 투자확대 기조를 이어갔다. 한미약품은 지난해 매출액의 18.8%를 R&D 비용으로 투입했다. 한미약품의 지난해 R&D 투자액은 전년대비 8.8% 증가한 2098억원이다. 한미약품은 2011년 이후 글로벌 제약사와 총 11건의 신약 기술수출 계약을 맺었다. 그 중 4건의 계약이 파기 또는 변경됐지만 아직 기술수출 과제 중 7건이 개발을 지속 중이다. 2012년 미국 스펙트럼에 기술수출한 지속형 호중구감소증 치료제 '롤론티스'는 7개월 여만인 지난해 10월 상업화 행보를 재개했다. 스펙트럼은 오는 10월 롤론티스의 FDA 최종 판매허가를 획득하고, 최대한 빨리 시장발매에 나선다는 목표다. pan-HER2 저해제 '포지오티닙'의 경우 폐암 2차치료제로서 가능성을 평가하는 ZENITH20 2상임상연구의 첫 번째 코호트가 일차목표를 달성하지 못했지만, 스펙트럼은 나머지 6개 코호트연구를 지속하겠다는 의지를 고수하고 있다. 2015년 사노피에 기술수출한 당뇨/비만 치료제 '에페글레나타이드'는 글로벌 3상임상 5건을 진행 중이다. 사노피는 R&D 전략을 정비하면서 당뇨병과 심혈관질환 분야 연구를 중단하기로 했지만, 현재 진행 중인 에페글레나타이드 3상임상은 직접 완수하겠다고 밝혔다. 3상임상 이후의 상업화 절차는 파트너사에 일임하기 위해 계약상대를 물색 중이라는 입장이다. 2011년 아테넥스에 기술이전한 '오락솔'도 상업화가 임박했다. 아테넥스 경영진은 이달 중 FDA와 NDA 관련 최종미팅을 진행하고, 상반기 중 신약허가신청 절차를 밟겠다는 의지를 나타냈다. 한미약품은 GLP-1/GIP/GCG 삼중작용제 'HM15211'를 현재 치료제가 없는 비알코올성지방간염(NASH) 혁신신약으로, 지속형 글루카곤유도체 'HM15136'와 얀센으로부터 권리를 돌려받은 'HM12525A' 등을 등을 비만치료제로 개발하고 있다. 한미약품 외에도 GC녹십자, 대웅제약, 유한양행, 종근당 등 매출 규모가 큰 전통제약사들은 최근 R&D 투자규모를 확대하는 추세다. 유한양행은 지난해 매출액의 9.3%에 해당하는 1382억원을 R&D 비용으로 쏟아부었다. 전년보다 22.7% 증가한 규모다. 영업이익이 크게 떨어지는 위험 부담을 감수하면서도 3년 연속 1000억원이 넘는 비용을 R&D 활동에 사용했다. 지난해 매출대비 R&D 투자비율은 전년보다 1.9%포인트 증가한 9.3%다. 5년 전 5.7%보다는 3.6%포인트 올랐다. 유한양행은 올해 초 얀센바이오텍에 기술이전한 항암신약 후보물질 '레이저티닙'의 글로벌 3상임상에 착수했다. 글로벌 신약 개발과정에서 가장 시간과 비용이 많이 드는 3상임상을 진행하면서 올해도 R&D 투자 규모가 더욱 늘어날 것이란 전망이 제기된다. 레이저티닙 기술이전 계약을 체결한 얀센은 레이저티닙의 단독, 병용요법을 평가하는 글로벌 2상임상 3건을 진행 중이다. 대형제약사 중 대웅제약, 종근당, 동아에스티, 일동제약, GC녹십자 등이 매출액의 10% 이상을 R&D에 사용했다. 집계대상 40곳 중 매출액의 10% 이상을 R&D에 사용한 기업은 16곳에 달한다. 집계대상 40곳 중 32곳이 매출대비 R&D 투자비율을 지난해보다 높인 것으로 나타났다. 휴젤, 메디톡스, 휴온스 등 보툴리눔독소 제제 개발 업체들도 적응증 추가와 후속 제품 개발에 힘을 쏟으면서 R&D 투자 규모를 대폭 늘렸다. 삼성바이오로직스는 위탁개발서비스(CDO) 계약건수가 늘어나면서 R&D 지출이 전년보다 98.3% 증가했다. 반면 이연제약과 부광약품, 국제약품, 영진약품, 일양약품, 제일약품, 한독, 현대약품 등 8곳은 지난해 R&D 비용 투자를 전년보다 줄였다. 이연제약의 지난해 R&D 투자액은 40억원으로 전년보다 42.9% 감소했다. 부광약품은 지난해 R&D 투자를 전년보다 27.3% 줄였다. 매출대비 R&D 투자비중도 15.3%에서 12.7%로 2.6%포인트 감소했다. 국제약품과 영진약품, 일양약품, 제일약품의 R&D 투자액이 전년대비 10% 이상 줄었다.

[데일리팜=어윤호 기자] SGLT-2억제제 '포시가'의 만성신장질환 적응증 확보에 한층 다가섰다. 아스트라제네카는 만성신장질환 환자를 대상으로 진행중인 포시가(다파글리플로진)의 3상 DAPA-CKD 연구가 독립적인 데이터모니터링위원회(DMC)의 압도적인 효능 결정을 기반으로 조기 종료될 예정이라고 30일(현지시간) 밝혔다. DAPA-CKD는 위약과 포시가를 비교한 연구로, 기존 표준요법에 병용전략으로 만성신질환 환자에서 제2형 당뇨병이 동반했거나 없는 경우를 모두 포함해 심혈관 사망 개선과 신장 보호효과를 살펴본 연구다. 연구의 1차 평가변수는 ▲eGFR 50% 이상 감소 혹은 ▲말기신질환(ESRD)으로의 진행 혹은 ▲심혈관& 8231;신장 사망으로 구성된 복합변수 등이다. 이번 조기 종료 결정은 원래 예상했던 것보다 빨리 포시가의 유효성이 입증됨에 따라 승인됐다. 해당 임상의 전체 결과는 다가오는 허가당국 회의에 제출될 예정이며 아스트라제네카는 조기 승인을 위해 세계 정부와 논의를 시작한다는 복안이다. 회사 관계자는 "당뇨병이 없는 만성신장질환 환자의 치료옵션은 특히 제한적인 상황이다. 이번 조기종료 결정과 함께 빠른 적응증 확대로 환자들이 혜택을 볼 수 있도록 하겠다"라고 말했다. 한편 포시가는 얼마전 미국에 이어 우리나라에서 '제2형 당뇨병 환자의 심부전에 의한 입원율 감소' 혜택이 허가사항에 반영됐다.

[데일리팜=안경진 기자] 일동제약은 독일 에보텍(Evotec)과 신약개발 관련 제휴를 체결했다고 31일 밝혔다. 임상 전단계 연구과제의 협력을 통해 일동제약이 보유한 혁신신약 후보물질의 글로벌 임상시험 진입시기를 앞당긴다는 취지다. 일동제약에 따르면 양사는 올해 3~6개 연구과제의 협력을 시작한다. 일동제약이 보유한 당뇨병 치료후보물질 'IDG-16177'과 관련 2021년 1분기 1상임상시험 허가신청을 첫 번째 목표로 제시했다. IDG-16177은 췌장베타세포 표면의 GPR40 수용체를 활성화해 혈당 농도에 의존적으로 인슐린 분비를 촉진하는 기전을 나타내는 혁신신약(first-in-class) 후보물질이다. 비임상연구 결과, 유효성과 안전성 측면에서 경쟁력을 확인한 바 있다. 일동제약은 2021년부터 매년 4개 이상의 신약후보물질들을 글로벌 임상에 진입시키겠다는 계획이다. 성과에 따라 양사의 협력 범위를 확대할 가능성도 열어놨다. 에보텍은 독일 함부르크에 본사를 둔 글로벌 신약연구개발 회사다. 신약후보물질의 탐색과 발굴, 연구개발, 상용화 등을 주사업으로 영위한다. 에보텍은 자체 개발한 인디고(INDiGO) 플랫폼을 기반으로 MSD, 바이엘, 다케다 등 유수의 글로벌 제약사와 프로젝트를 수행해 왔다. 인디고는 후보물질들의 초기단계부터 임상승인에 이르는 신약개발 전 과정을 통합적으로 관리하고글로벌 임상시험승인(IND/CTA)에 필요한 양질의 데이터를 제공함으로써 임상 진입에 필요한 시간과 비용을 단축시키는 솔루션이다. 일동제약의 연구본부책임자인 최성구 연구소장(부사장)은 "에보텍의 통합개발솔루션인 인디고(INDiGO)를 활용해 미국식품의약품국(FDA)이 요구하는 품질의 연구를 신속하게 수행할 수 있을 것으로 기대하고 있다"라며 "글로벌 진출을 염두에 두고 미국을 포함한 해외 여러 국가에서 임상시험을 진행할 계획이다"라고 말했다.

[데일리팜=노병철 기자] 글로벌 신약으로 국내 출시를 앞둔 혈우병 예방요법제 헴리브라의 적응증과 용법& 8231;용량 기준이 확대됐다. JW중외제약은 투약 편의성을 획기적으로 개선한 A형 혈우병 예방요법제 헴리브라피하주사(성분명 에미시주맙, 이하 헴리브라)가 식품의약품안전처로부터 비항체 환자들에 대한 일상적 예방요법으로 추가 허가를 받았다고 31일 밝혔다. 헴리브라는 혈액응고 제8인자의 결핍으로 인해 발생하는 A형 혈우병의 일상적 예방요법제인 유전자재조합의약품으로 제8인자의 혈액응고 작용기전을 모방해 활성화된 제9인자와 제10인자에 동시에 결합하는 이중특이항체 기술이 적용된 혁신신약이다. 이번 허가 사항 변경에 따라 헴리브라는 지난해 초 항체를 보유한 A형 혈우병에 대한 예방요법제로 허가를 받은 후 1년 여 만에 항체를 보유하지 않은 중증 A형 혈우병 환자까지 치료 범위를 넓히게 됐다. 헴리브라는 현재 미국, 일본, 독일 등 90여 개국에서 시판돼 혁신신약으로서 약물 효과를 세계적으로 인정받고 있다. 이미 90여 개국에서 항체환자를 대상으로 허가를 받았고, 70여 개국에서는 비항체 환자에게도 처방이 가능하도록 허가가 완료됐다. 이 외에 용법& 8231;용량 부분에서도 기존 허가 사항인 ‘주 1회 피하주사’ 방식에 국한되지 않고 의료진 판단에 따라 투약 간격을 늘릴 수 있게 됐다. 지금까지 출시된 예방요법 치료제들은 모두 주 2~3회 정맥주사를 해야 했으나, 헴리브라는 주 1회, 2주 1회, 최대 4주 1회까지 피하 투여가 가능해 환자들의 투약 편의성을 획기적으로 개선했다. 국내에서 정맥주사(혈관 내 투여)가 아닌 피하(피부 아래)에 직접 투여하는 혈우병 예방요법제로 허가를 받은 것은 헴리브라가 유일하다. 또 헴리브라는 이번 허가 변경에 앞서 지난 2월, 비항체 중증 A형 혈우병 치료제로는 최초로 희귀의약품으로 지정되기도 했다. 식품의약품안전처 고시에 따라, △국내 환자 수가 20,000명 이하인 질환 △적절한 치료방법과 의약품이 개발되지 않은 질환에 사용하거나, 기존 대체의약품보다 현저히 안전성 또는 유효성이 개선된 의약품만이 희귀의약품으로 지정된다. JW중외제약 관계자는 “평생 치료를 받아야 하는 A형 혈우병 환자들의 삶의 질을 조금이라도 높이기 위해 지속적으로 허가 확대를 추진해왔다”며 “대부분의 A형 혈우병 환자들이 항체를 보유하지 않은 환자인 만큼 이번 적응증 확대를 통해 더욱 많은 환자들이 치료 혜택을 볼 수 있을 것으로 기대한다”고 말했다. 국내 A형 혈우병 치료제 시장 규모는 약 1,500억 원(건강보험심사평가원 사용실적)으로 추산된다. 혈우병은 부족한 혈액응고인자의 종류에 따라 구분되며, 혈액응고 제 8인자의 부족으로 발병하는 A형 혈우병은 전체 혈우병의 80% 이상을 차지한다. 2018년 기준 국내 전체 A형 혈우병 환자는 총 1889명으로 이중 항체 환자는 51명(3%), 비항체 환자는 1838명(97%)이다.

[데일리팜=안경진 기자] SK바이오사이언스의 원천기술로 개발한 차세대 폐렴구균백신이 글로벌 진출속도를 내는 모습이다. SK바이오사이언스는 사노피파스퇴르와 공동 개발 중인 차세대 폐렴구균백신의 미국 2상에 진입하기 위한 임상시험계획(IND)을 미국식품의약품국(FDA)에 신청했다고 30일 밝혔다. SK바이오사이언스의 모기업인 SK케미칼은 지난 2014년 사노피파스퇴르와 차세대 폐렴구균 백신의 공동개발 및 판매 계약을 체결했다. 허가, 마케팅을 포함한 전반의 폐렴구균백신 개발 과정을 양사가 협력하는 조건이다. 이후 4년동안 전임상 등 본격적인 개발 준비 작업을 진행했다. SK바이오사이언스는 지난해 말 미국 내 1상임상시험을 성공적으로 마치면서 1100만달러(약 133억원) 규모의 마일스톤(단계별 기술료)을 수령한 바 있다. 양사가 공동 개발하는 폐렴구균백신은 폐렴을 유발하는 병원균 표면 다당체에 특정 단백질을 결합해 만드는 단백접합백신이다. 단백접합 방식은 지금까지 개발된 폐렴구균백신 중 가장 높은 예방효과를 제공한다고 알려졌다. SK바이오사이언스는 글로벌 폐렴구균백신의 높은 시장성에 주목한다. 글로벌 시장조사기관인 앨리드마켓리서치에 따르면 2017년 기준 폐렴구균백신 시장 규모는 63억달러(약 7.6조원)로 집계됐다. 2025년까지 90억달러(약 11조원)까지 성장할 것이란 전망이다. SK바이오사이언스 안재용 대표는 "국내 기술력으로 개발된 고부가가치 백신이 점차 성공에 다가서고 있다. 아직 2상과 3상임상 등이 남아있지만 최선의 노력을 기울여 목표한 결과를 이뤄내겠다"라고 말했다. SK바이오사이언스는 SK케미칼에서 분사해 신설된 바이오, 백신 전문기업이다. 자체 개발한 독감백신 '스카이셀플루'는 지난해 세포배양 독감백신 중 세계 최초로 세계보건기구(WHO) 사전적격성평가(PQ) 인증을 획득하고 국제 입찰 참여를 준비하고 있다. 최근에는 코로나19, 메르스, 사스 등 새롭게 유행하는 변종 바이러스들에 보다 신속하게 대응할 수 있는 백신 개발 플랫폼 기술 확보에도 나섰다. 백신공장 안동 L하우스를 통해 신규 백신 개발이 완료되는 즉시 대량생산에 돌입한다는 목표다.

[데일리팜=노병철 기자] 지난 1월 출시된 알보젠 비만치료제 큐시미아(펜터민염산염·토피라메이트)가 관련 처방시장 4위에 랭크돼 블록버스터 약물 진입을 예고하고 있다. 유비스트 자료에 따르면, 큐시미아의 1·2월 처방실적은 3억1000만원·6억1400만원으로 2월 기준 삭센다펜주(8억7500만원), 디에타민정(8억4700만원), 휴터민정(7억8000만원)에 이어 순위권에 제품명을 올렸다. 큐시미아의 이 같은 급성장 배경은 처방의사들의 약물에 대한 안전·효과성 인정과 종근당과의 공동마케팅에 따른 영업력 배가로 해석된다. 대부분의 비만치료제 임상은 플라시보 효과와 생활개선도를 지표로 삼고 있어 경쟁품 대비 안전성·유효성에 대한 직접 비교는 어려운 게 사실이다. 큐시미아 임상결과를 담은 연구논문을 살펴보면 FDA 장기처방 승인을 획득한 비만치료제 중 큐시미아의 체중감량이 가장 우수하고, 삭센다와 콘트라브 보다 높다 안전성을 확보 하고 있다. 이 논문은 5개 약물 간 비교결과를 다룬 후향적 메타분석 자료로 2만9018명 대상 28개 무작위 임상연구를 종합 검토했다. 5% 이상 체중감량 효과는 큐시미아가 가장 좋았고, 삭센다, 콘트라브, 벨빅, 제니칼이 뒤를 이었다. 체중이 10% 감소한 환자의 분포도 큐시미아(54%), 삭센다(34%), 콘트라브(30%), 벨빅(25%), 제니칼(20%) 순이었다. 부작용에 따른 투약 중단 가능성은 삭센다와 콘트라브가 가장 높았고, 벨빅이 가장 낮았다. 큐시미아 투약 중단 가능성은 삭센다와 벨빅의 중간 정도다. 큐시미아는 성분 함량에 따라 4가지 약물(3.75/23, 7.5/46, 11.25/69, 15/92mg)로 구성돼 있고, 정당 가격은 모두 4000원으로 책정됐다. 미국과 국내에서도 벨빅, 콘트라브, 큐시미아의 일일약가는 비슷한 수준이다. 용량별 동일 약가 책정 이유는 환자의 상태에 따른 약물 순응도 확보와 용량을 변경해 복용하더라도 약가부담을 느끼지 않게 하기 위함이다. & 160; 비만약제의 경우 모두 비급여로 정확한 약가를 산정하기 어렵지만 삭센다의 경우 한달에 3~5펜(펜 당 약 13만원 정도) 사용할 시에 40만원~60만원 대에 이fms다. 디에타민과 휴터민의 경우 37.5mg 기준 하루 1T 기준으로 한달 약가는 3만원 대 중반이다. 제로팻의 경우 허가 사항인 1일 3회 복용 시 8만원이 넘는다. 푸링정은 1일 3회 복용 시 한달 약가가 3만원 대다. 다만 디에타민, 휴터민, 푸링 등의 단기처방 식욕억제제의 경우 타 비만치료제 약물들과 병용처방을 많아 한달 약가를 약 10만원 정도로 맞춰서 처방하는 경우가 많다. & 160; 벨빅, 콘트라브, 삭센다 등의 약물은 종병과 의원 처방비율이 30% 대 70%다. 향후 큐시미아의 종병 대 의원 비중은 10 대 90으로 포지셔닝할 계획이다.