[데일리팜=안경진 기자] 한올바이오파마와 대웅제약이 공동개발 중인 안구건조증 바이오신약이 중국 2상임상을 완료했다. 지난 4월 완료한 미국 2상임상과 일관된 결과를 확보하면서 위약 대비 안전성과 유효성을 재확인했다는 평가다. 4분기 발표되는 미국 3상임상에서 긍정적인 탑라인 결과를 도출할 경우 추가 기술수출 성과로 이어질 수 있다는 기대감도 나온다. ◆하버바이오메드, 안구건조증 치료제 2상완료...증상개선 확인 한올바이오파마의 중국 파트너사인 하버바이오메드(Harbour BioMed)는 안구건조증 신약 'HBM9036'(국제성분명 tanfanercept)의 중국 내 임상2상을 완료했다고 11일(현지시각) 밝혔다. 이번에 완료된 임상시험은 중등도~중증 안구건조증 환자 100명을 대상으로 HBM9036 0.25% 또는 위약을 하루 2회씩 8주동안 점안하고 증상개선 효과와 안전성을 평가하는 디자인이다. 중국공학아카데미 멤버인 리신 시에(Lixin Xie) 교수 주도로 산둥 안과협회 칭다오(Qingdao) 안과병원에서 진행됐다. 주요평가지표는 건조한 환경에 노출되기 전후 각막손상 정도를 염색해 관찰하는 CSS(Corneal Staining Score) 점수다. 발표에 따르면 무작위 배정을 통해 HBM9036을 투여받았던 피험자들은 CSS로 평가한 안구건조 증상이 위약군 대비 유의하게 개선된 것으로 나타났다. 지난 4월 한올바이오파마가 국제학회(ARVO 2019)에서 공개한 미국 임상2상(VELOS-1 연구) 결과와 일관된 자료를 확보하면서 안전성과 내약성을 재확인했다는 평가다. 하버바이오메드는 2상임상의 세부 결과를 향후 국제학술대회에서 발표할 전망이다. 이번에 확보한 임상 결과와 한올바이오파마의 기존 데이터를 결합해 2020년 초 중국 내 3상임상에 돌입하겠다는 계획을 제시했다. 연구책임자인 리신 시에 박사는 "노령화와 스마트폰 사용 증가, 미세먼지 확산 등의 영향으로 안구건조증 환자가 급증하는 추세다. 현재 중국에서 안구건조증 치료에 흔히 사용되는 인공눈물은 일시적 증상 완화만 가능하다"며 "TNFR1을 통해 염증을 막는 HBM9036의 작용기전이 혁신적인 접근방법이 될 것으로 기대한다"라고 말했다. ◆한올·대웅, 연내 HL036 미국3상 탑라인 결과 발표 예고 하버바이오메드가 2상임상 결과를 공개한 HBM9036은 한올바이오파마가 지난 2017년 기술수출한 'HL036'이다. 한올바이오파마는 지난 2017년 9월 하버바이오메드에 안구건조증 치료 바이오신약 HL036과 자가면역질환 치료 항체신약 HL161의 중국(대만, 홍콩, 마카오 포함) 지역 독점 개발과 사업권을 넘기면서 반환의무가 없는 계약금 400만달러를 받았다. 단계별 마일스톤 7700만달러와 상업화 이후 로열티를 별도 지급받는 조건이다. HL036은 안구에서 염증을 유발하는 TNF-α를 억제함으로써 안구건조증을 치료하는 기전을 갖는다. 한올바이오파마와 대웅제약은 HL036의 약효가 발휘되기까지 걸리는 시간이 4주 이내로 기존 치료제(12주 이상)보다 빠르다는 점을 경쟁력으로 내세운다. 지난해 10월 미국안과학회(OIS 2019)와 올해 4월 ARVO 2019 학회에서 2상임상 결과를 연달아 발표하며 HL036 임상경쟁력을 알리는데 주력하고 있다. 업계에서는 한올바이오파마가 오는 4분기 발표를 예고한 HL036의 미국 3상임상 결과에 관심이 높다. 한올바이오파마는 대웅제약과 공동으로 HL036의 글로벌 개발을 추진 중이다. 지난 3월 미국에서 안구건조증 환자 630명을 대상으로 HL036과 위약을 비교하는 3상임상에 착수했다. 점안제 투약을 시작한 다음 6번째 방문에서 등록시점 대비 각막손상 정도(CSS)와 안구불편감(ODS)을 비교하는 디자인이다. 올해 6월 기준 목표 피험자의 과반수가 등록을 완료한 것으로 확인된다. 한올바이오파마는 연내 HL036의 미국 3상임상 탑라인 결과를 도출하겠다는 목표를 제시했다. 일차평가지표인 CSS와 ODS를 모두 충족할 경우 중국 이외 지역에서 기술수출이 성사될 수 있다는 기대감이 제기된다. 3상임상의 일차평가지표가 이번에 발표된 중국 2상임상의 평가지표와 동일하다는 데서 탑라인 결과가 긍정적일 것으로 바라보는 관측이 우세하다. 전 세계적으로 미국식품의약국(FDA) 허가를 획득한 안구건조증 치료제가 엘러간의 레스타시스와 샤이어의 자이드라, 2종 뿐이라는 점에서 상업화 이후 시장성이 높다는 분석이다.

[데일리팜=김진구 기자] 미국 식품의약국(FDA)이 라니티딘 대체약물을 공식 발표했다. 파모티딘·시메티딘·에스오메프라졸·란소프라졸·오메프라졸이다. 니자티딘은 목록에 포함되지 않았다. 미 FDA는 지난 11일(현지시간) 홈페이지를 통해 라니티딘 사태와 관련한 질의·응답을 공개했다. 우선 "모든 라니티딘 제제가 리콜되는 것은 아니다"고 분명히 했다. FDA는 "현재 라니티딘의 복용을 계속할지 중단할지에 대한 과학적 증거가 확보되지 않았다. 소비자 위험을 판단하기 위해 추가테스트를 수행 중"이라고 설명했다. 그러면서 라니티딘을 대체할 다른 의약품의 목록을 공개했다. 같은 H2블로커(일명 티딘 계열) 중에서는 파모티딘과 시메티딘이 포함됐다. PPI제제 중에는 에스오메프라졸·란소프라졸·오메프라졸이 이름을 올렸다. 니자티딘은 목록에서 빠졌다. 현재 니자티딘은 라니티딘과 별개로 NDMA가 포함됐을 가능성이 제기되고 있다. FDA는 "현재까지의 예비시험에선 이 의약품들로부터 NDMA를 발견하지 못했다"며 "또, 제조공정 평가 결과에 따르면, 이 의약품들에선 NDMA가 포함돼선 안 된다(assessment of their manufacturing processes indicates these medicines should not contain NDMA)"고 분석했다. 해당 의약품의 경우 제조공정에서도 NDMA가 포함될 가능성은 크지 않다고 선을 그은 것이다. 앞선 발사르탄 사태 땐 제조공정에서 NDMA가 발생한 것으로 밝혀진 바 있다. FDA 차원의 별도의 행정조치는 이번에도 내리지 않았다. FDA는 "산도즈와 아포텍스가 자발적으로 라니티딘을 회수했다"면서도 "미국시장에서 모든 라니티딘이 리콜된 것은 아니다"고 재차 강조했다. NDMA 검출 원인이나 불순물 포함기간 등에 대해서도 여전히 "과학적 증거가 충분하지 않다"는 입장이다. FDA는 "라니티딘에서 불순물이 포함된 이유를 찾기 위해 노력 중"이라고 설명했다. 또, 약물의 NDMA가 새로운 문제로 떠오른 것이냐는 질문에 대해선 "특정 의약품 제조공정은 유전독성 불순물을 형성할 위험이 있다"며 "2018년 FDA는 불순물 위험을 평가하고 제조공정에서 적절히 통제할 수 있도록 지침을 발표한 바 있다"고 원론적인 입장을 밝혔다.

[데일리팜=김진구 기자] 라니티딘의 경우 물질 자체의 불안정성이 NDMA(N-니트로소디메틸아민) 형성의 이유로 유력하다. 다른 물질은 어떨까. 이와 관련한 실험이 미국에서 진행됐는데, 몇몇 물질에서 NDMA가 검출됐다. 기존에 우려가 제기되던 니자티딘 외에 메타돈에서도 적지 않은 NDMA가 검출된다는 결과다. 연구는 지난 2017년 5월, 미국의 물질분석 전문업체인 '애질런트(Agilent)'가 진행했다. 휴랫패커드의 자회사인 애질런트는 일반에서 버려지는 의약품·화학물질이 수질오염에 어떤 영향을 끼치는지를 조사하기 위해 이같은 실험을 진행했다고 밝히고 있다. 조사대상으로는 총 66개 물질을 선정했다. 이 가운데는 라니티딘뿐 아니라, 니자티딘과 당뇨약 매트포르민, 마약성진통제 메타돈 등이 포함됐다. 다양한 물질 중에 DMA(디메틸아민·Dimethylamine)으로 변형될 가능성이 높은 물질을 선정했다는 설명이다. DMA는 아질산염(Nitrite)과 함께 NDMA의 두 재료 중 하나다. 특히 최근 논란인 검사방법과 관련해선 GC(가스 크로마토그래피) 방식이 아닌 LC(리퀴드 크로마토그래피) 방식을 사용했다. 미국 식품의약국(FDA)은 최근 가스를 이용한 GC 방식의 시험법은 결과에 왜곡이 발생할 수 있다며 LC를 이용한 시험법을 권장한 바 있다. 실험 결과 라니티딘의 경우 NDMA 형성 비율이 60~90%로 높게 나타났다. 라니티딘 분자 100개 중에 60~90개는 NDMA로 변한다는 설명이다. 다른 몇몇 물질도 NDMA 형성 비율이 높게 나타났다. 현재 우려가 제기되는 니자티딘의 경우 5%였다. 라니티딘보단 낮지만 NDMA 형성 가능성이 확인된 것이다. 의외의 물질도 새롭게 확인됐다. 마약성진통제로 쓰이는 '메타돈(Methadone)'의 경우 NDMA 형성 비율이 58%로 나타났다. 이밖에 항우울제로 쓰이는 '데스벤라팍신(Des-venlafaxine)'이 2~5%, 항히스타민제인 '독실아민(Doxylamine)'과 '클로르페닐아민(Chlorpheniramine)'이 각각 4%·2%, CCB 계열 고혈압치료제 '딜티아젬(Diltiazem)'이 2% 등이었다. 매트포르민은 1% 이내로 나타났다. 라니티딘과 니자티딘을 제외한 나머지 H2-블로커 계열 약물은 실험대상에 포함되지 않았다. 이와 비슷한 연구도 최근 한국에서 진행된 것으로 전해진다. 연구는 한국과학기술연구원(KIST) 물자원순환연구센터 홍석원 박사팀이 진행했다. 그는 작년 8월 '라니티딘이 염소화 과정에서 쉽게 NDMA를 형성한다'는 내용의 논문을 발표한 바 있다. KIST 홍석원 박사는 데일리팜과의 통화에서 "작년 연구 이후로 라니티딘 외에 분자구조가 유사한 의약품 서너 개를 추가로 테스트했다"고 말했다. 홍 박사는 "그 결과 라니티딘이 NDMA를 형성하는 비율은 60% 정도로 높게 나왔다"며 "반면, 니자티딘의 경우 그 비율이 7%로 낮았다"고 설명했다. 미국 애질런트의 연구결과와 비슷한 수치다. 그는 "니자티딘 외에 분자구조가 비슷한 메토클로프라마이드와 트리메부틴도 실험을 진행했으나, 각각 1.2%와 3%로 낮았다"며 "라니티딘에서 유독 이 비율이 높은 이유는 아직 확인하지 못했다"고 덧붙였다.

[데일리팜=김진구 기자] 3년 전 인공지능(AI) 프로그램 '알파고'의 충격적인 등장 이후 제약업계에도 AI 바람이 몰아쳤다. 전문가들은 한 목소리로 AI가 제약산업의 틀을 바꿀 것이라고 내다봤다. 특히 신약개발 분야에서 파괴적 혁신이 가능할 것이라고 전망했다. 그리고 3년, 드디어 가시적인 성과가 보이기 시작한다. 미국의 AI 신약개발 스타트업 '인실리코 메디슨(Insilico Medicine)의 사례다. 생명공학정책연구원은 최근 인실리코의 사례를 소개했다. 이들은 최근 후보물질 발굴부터 검증까지 걸리는 시간을 단 '46일'로 단축했다고 밝혔다. 연구결과는 네이처 바이오테크놀로지에 'Deep learning enables rapid identification of potent DDR1 kinase inhibitors'이란 제목으로 발표됐다. 프로그램의 이름은 'GENTRL(Generative Tensorial Reinforcement Learning)'이다. 알파고와 마찬가지로 딥러닝 기반의 시스템이다. 특히 이들은 GENTRL의 소스코드를 'Github'에 무료로 배포했다. "다양한 분야 연구의 활용을 위함"이라는 것이 이들이 밝힌 이유다. 구체적으로 이들이 개발·검증에 성공했다고 밝힌 신약 후보물질은 'DDR1 억제제'다. 섬유증 등 여러 질병에 관여하는 것으로 알려진 Discoidin domain receptor1의 활성을 억제하는 물질이다. 제넨텍에서 8년의 시간을 들여 발굴한 물질이었다. 인실리코는 여기에 도전했다. GENTRL을 사용해 후보물질을 설계하고, 같은 계열의 새로운 타깃물질 6개를 발굴했다. 여기에 걸린 기간은 불과 21일이었다. 이후 합성과 검증 단계를 거쳤다. 25일이 소요됐다. 결과적으로 총 46일 만에 신약 후보물질을 발굴해낸 것이다. 기존의 방식과 비교하면 시간·비용의 차이가 매우 크다. 기존에는 8년간 수백만 달러가 투입되는 것으로 알려졌다. 반면, GENTRL을 사용했을 땐 46일간 15만 달러(1억8000만원) 정도만 소요된다. 물론 아직 걸음마 단계로 한계도 지적된다. 동물실험에서 전통적인 방식으로 개발된 후보물질보다 효과가 떨어지는 것으로 전해진다. 그럼에도 이번 성공은 시사하는 바가 크다. 인공지능이 신약 후보물질 발굴에서 본격적으로 활용될 가능성이 커진 것이다. 시간·비용 절감 측면에서도 매우 혁신적이라는 평가다. 인실리코 메디슨의 CEO인 알렉스 자보론코프는 "AI를 활용한 신약개발은 이제 주류가 됐다"며 "짧은 기간 안에 타깃 분자를 생성하고 동물실험으로 검증할 수 있었다"고 말했다. 그는 "이 모델은 다양한 분야에서 활용될 수 있다"며 "선도적인 생명공학기업과 협력을 통해 한계를 넓히고자 한다"고 덧붙였다. 전 세계적으로 AI를 신약개발에 활용하는 스타트업은 올해 9월을 기준으로 150개에 달하는 것으로 확인된다. 작년 6월만 하더라도 85곳에 그쳤다는 점을 감안하면, 폭발적인 증가세다. AI가 신약개발의 확실한 대세로 자리 잡았다는 분석이다.

[데일리팜=노병철 기자] 미국 FDA는 최근 화이자 젤잔즈(토파시티닙시트르산염) 적응증 중 하나인 궤양성 대장염에 대해 1차 치료제에서 2차 치료제로 허가 사항을 변경해 국내 향방도 주목된다. 미국 보건당국이 이 같은 결정을 내린 이유는 휴미라·레미케이드 계열인 TNF 차단제와 젤잔즈의 시판 후 조사 중간분석 자료 결과 영향이 크다는 분석이다. 분석 자료에 따르면 젤잔즈 투여군 3884인년당(patient-years) 폐색전증 19례, 사망 45례인 반면 TNF 투여군 3982인년당 폐색전증 3례, 사망 25례로서 유의한 차이가 보였다. 젤잔즈는 류마티스·건선성 관절염, 궤양성 대장염 등에 승인된 의약품이다. 류마티스 관절염은 5mg 1일 2회 투여인 반면, 궤양성 대장염은 10mg 1일 2로 8주간 투여 후, 치료 반응에 따라 이후 5mg 또는 10mg을 1일 2회 투여한다. 궤양성 대장염은 치료 초반 8주간 고용량 투여가 필수인 것으로 되어 있다. 미국 화이자 본사는 FDA와의 협의를 통해 7월 젤잔즈 인서트 페이퍼에 ‘Black Box Warining'을 삽입하였고 같은 시기에 궤양성 대장염 적응증을 축소했다. 다시 말해 젤잔즈 처방을 통상 치료제(Conventional therapy)에 실패한 궤양성 대장염 환자에서 기존 TNF blocker에 실패한 궤양성 대장염환자에게만 사용할 수 있도록 허가를 제한했으며, 추가 조사를 진행 중이다. 여기에 더해 유럽 EMA 안전조사위원회(EMA’s safety committee)에서도 지난 5월 성명서를 발표, 폐색전증 위험도가 높은 환자(호르몬 피임약 복용자, 호르몬 대체요법 치료자, 수술을 진행하는 환자 등)에 대해서는 고용량 처방을 해서는 안된다고 경고했다. 고용량을 반드시 사용해야 하는 궤양성대장염의 경우에 색전증 위험이 있는 환자는 투여를 시작하지 말고, 위험군 환자의 경우 타 약제로 바꾸라고 권고한 것이다. EMA는 조사가 끝나는 대로 수정된 가이던스를 발표하겠다고 예고했다. 한편 일본 후생성도 지난 8월, 정맥혈전색전증을 젤잔즈 허가사항의 '심각한 부작용'으로추가하고, 심혈관 사건의 위험 인자를 가진 환자에게 이 약을 투여할 때 다른 치료법을 고려하라는 내용을 기입한바 있다.

[데일리팜=안경진 기자] 삼성바이오에피스가 개발한 엔브렐 바이오시밀러가 국제학회에서 새로운 연구 결과를 선보인다. 업계에 따르면 삼성바이오에피스는 오는 10일(현지시각) 스페인 마드리드에서 열리는 유럽피부과학회 연례학술회의(EADV 2019)에서 엔브렐 바이오시밀러 '베네팔리'의 실제 처방 데이터를 발표한다. 유럽에서 바이오시밀러를 처방받은 건선 환자들을 3년간 추적 관찰한 결과다. 삼성바이오에피스는 BADBIR(The British Association of Dermatologists Biologics and Immunomodulators Register) 레지스트리 연구 가운데 베네팔리를 투여받은 환자에 대한 세부 분석 결과를 소개하게 된다. BADBIR 레지스트리는 영국 피부과 전문의들이 영국, 아일랜드 지역 160여 개 의료기관에서 약물치료를 받은 중등도~중증 건선 환자 약 1만8000명을 추적관찰한 대규모 연구다. 그 중 2016년 1월부터 2018년 9월까지 베네팔리를 투여받은 건선 환자 189명에 대한 세부 분석이 시행됐다. 이번 분석에 포함된 베네팔리 투여 환자들의 유병기간은 평균 22.6년(중앙값)이다. 등록 시점의 PASI(건선의 중증도를 나타내는 평가지표) 스코어는 11.6점으로 집계됐다. 이들은 평균 14.1개월간(중앙값) 치료를 받았고, 26.3%가 치료를 중단했다. 최종 분석이 이뤄진 48명의 데이터를 살펴보면, 등록 당시 PASI 스코어가 10점 미만이었던 20명은 약물치료 시작 후 6개월간 PASI 스코어가 증가하지 않았다. 등록 당시 PASI 스코어가 10점 이상이었던 28명의 경우 6개월 뒤 PASI 스코어가 평균 5점 감소한 것으로 나타났다. 임상연구가 아닌 진료현장에서 바이오시밀러를 처방받은 환자들을 대상으로 건선 증상 개선을 입증한 셈이다. 삼성바이오에피스 측은 "실제 환자에게 바이오시밀러를 투여했을 때도 효과적임을 입증한 새로운 데이터가 확보됐다는 데 의미가 있다"며 "바이오시밀러 처방에 도움이 되는 리얼월드 데이터가 늘어나는 추세다"라고 평가했다. 베네팔리는 암젠이 개발한 엔브렐(에타너셉트)의 바이오시밀러 제품이다. 2016년 유럽에서 출시된지 3년여 만에 누적매출 1조원을 돌파한 바 있다. 의약품 시장조사기관 아이큐비아(IQVIA)에 따르면, 베네팔리는 지난 2월말 유통물량 기준으로 유럽 전체 에타너셉트 성분 시장에서 40%의 점유율을 확보했다. 유럽 시장에 처음으로 발매된 에타너셉트 성분 바이오시밀러로서 환자 편의성 등을 강점으로 시장 우위를 차지했다는 분석이다.

[데일리팜=안경진 기자] LG화학이 자체 개발한 궤양성대장염 신약후보물질이 본격적인 글로벌 임상시험 단계에 진입했다. 미국식품의약국(FDA)에 2상임상시험계획을 제출하고, 내년 상반기 임상시험에 착수한다는 목표를 제시했다. 8일 미국 국립보건원(NIH)이 운영하는 임상정보사이트 클리니컬트라이얼즈(Clinical Trials)에 따르면 LG화학은 지난달 20일 궤양성대장염 신약후보물질 'LC51-0255'의 임상2상시험 계획을 신규 등록했다. 내시경검사와 질환활성도 측정지수인 메이요스코어(Mayo Score)를 통해 중등도~중증 활성형 궤양성대장염으로 진단받은 18~80세 성인 환자 대상으로 LC51-0255의 유효성과 안전성을 확인하는 임상시험이다. LC51-0255 저용량과 중간용량, 고용량 등 3개 투여군과 위약군으로 나누고, 메이요스코어 기준 임상적관해(clinical remission)에 도달한 피험자 비율을 일차종료점으로 평가하게 된다. 피험자 모집 규모는 240명이다. LG화학은 2020년 4월 임상시험을 시작해 2021년 11월 일차 데이터를 취합하고, 2022년 8월 연구를 종료한다는 목표를 제시했다. 임상시험참여기관등의 정보는 구체화하지 않았다. LC51-0255는 LG화학 생명과학사업본부가 처음으로 개발을 시도한 신약후보물질이다. LG화학은 지난 2017년 LG생명과학을 흡수 합병하면서 기존 사업을 넘겨받았다. LG화학은 합병 직후 식품의약품안전처로부터 LC51-0255의 1상임상시험계획을 승인받으면서 본격적인 신약개발 행보를 시작했다. LG화학 생명과학사업본부는 중장기 성장동력을 마련하기 위해 혁신신약 개발에 주력하는 모습이다. ▲당뇨/대사질환 ▲항암/면역 ▲New Technology (혁신 기반 기술) 등을 집중연구 분야로 선정하고, 단계별 로드맵을 수립해 전략을 실행해나가고 있다. LG화학이 금융감독원에 제출한 분기보고서에 따르면 2019년 2분기말 기준 신약후보물질의 임상1상 2건과 임상2상 1건 등이 진행 중 또는 승인획득 후 시작할 예정이다. 궤양성대장염 외에는 통풍 신약후보물질의 개발 단계가 빠르다. LG화학은 지난 5월 자체 개발한 통풍 신약후보물질 'LC350189'의 2상임상시험계획을 클리니컬트라이얼즈에 신규 등록했다. 고요산혈증을 동반한 통풍 환자 대상으로 LC350189과 기존 통풍치료제 페북소스타트의 유효성과 안전성을 비교하는 연구다.

[데일리팜=노병철 기자] JW중외제약 헴리브라(에미시주맙)가 이달 10일 심평원 약제급여평가위원회에 첫 상정된다. 헴리브라는 임상적 유효성이 입증되면서 의료계와 환자들 사이에서 빠른 시장 출시에 대한 기대감도 높은 약물로 혈액응고 제8인자 결핍으로 인해 발생하는 항체가 생성된 A형 혈우환자에게 혈액응고인자를 보충해 주는 유전자재조합의약품이다. 이 약물은 올해 1월 17일 식약처 허가 획득 후 1월 말 심평원 급여신청 후 8개월 가량의 약가 검토 과정을 거쳤다. 이후 JW중외제약은 빠른 출시를 희망하는 환자단체와 의료기관의 요구에 적극 부응해 지난 8월말부터 소아환자를 중심으로 급여시점까지 무상공급하는 특단의 조치를 내렸다. 헴리브라는 30년 만에 새롭게 출시된 A형 혈우병 신약으로 환자의 삶의 질 개선 뿐만 아니라 직접적인 출혈 빈도 감소를 통해 보험재정 절감이 예상된다는 것이 의료기관과 환자단체의 중론이다. 항체가 생성된 혈우병A 환자는 주기적이고 잦은 출혈로 인해 현재 우회치료제의 출혈요법 외에 예방요법에 대한 필요성이 대두되고 있다. 중증의 혈우병 A환자는 주1회 정도 출혈이 발생하는 것으로 알려져 있다. 항체 혈우병 A환자에게는 출혈 이후 소요되는 우회치료제의 상당량과 투여횟수가 불가피하기 때문에 예방요법이 당위적 치료로 여겨지고 있다. 해외에서는 우회치료제가 예방요법으로 투여되고 있지만, 국내는 재정부담 문제로 출혈 시에만 우회치료제의 사용을 인정하고 있는 실정이다. 헴리브라의 출혈감소 및 일상적 예방요법이 가능한 것은 4주(28일~34일)의 반감기 때문이다. 투약 이후 약물 지속시간이 월등히 높아 주 1회 투약 편의성 및 피하투여 방법이 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공할 것으로 보인다. 회사 측은 추후 2주 1회 및 4주 1회 요법까지 적응증을 변경해 나간다는 계획이다. 특히 임상결과 헴리브라 치료는 이전의 간헐적 또는 예방적 8인자 요법에 비해 관절출혈의 발생을 유의하게 낮출 수 있고, 투여 환자에 있어 8인자 병용을 통한 수술적 예방요법은 수술 후 출혈을 성공적으로 예방하기 위해 안전하게 시행할 수 있다. 여기에 더해 정맥주사로의 확보에 어려움이 있는 소아 환자에게는 헴리브라의 적은 투여 빈도 및 피하주사가 도움이 될 수 있다. 또한 현재의 치료법으로 치료목표를 달성하기 위해 신체활동을 제한하고 있는 청소년이나 젊은 성인에게 대체치료제로 고려할 수 있는 장점이 있다. 해외에서 진행된 기존 치료제의 불충분한 효능에 다른 돌발성출혈 사례연구를 살펴보면 유지용량으로 18개월간 비출혈과 직장 결근이 없을 정도로 삶의 질이 극적으로 개선됐다.

[데일리팜=김진구 기자] 올해 노벨 생리의학상은 윌리엄 케일린 주니어(62), 피터 래트클리프(65), 그렉 세멘자(63) 등 3명이 공동 수상자로 선정됐다. 케일린과 세먼자는 미국 하버드의대·존스홉킨스 소속이고, 래트클리프는 영국 옥스퍼드대에 몸담고 있다. 스웨덴 카롤린스카의대 노벨위원회는 7일 세 명의 수상자를 발표했다. 산소농도에 따라 세포가 어떻게 적응하는 밝혀낸 공로다. 이들은 세포가 산소농도에 적응하는 과정에서 'HIF-1'이란 유전자의 활동이 중요하게 관여한다는 사실을 알아냈다. 이를 통해 세포의 신진대사와 생리적 기능이 어떻게 작용하는지 설명했다. 노벨위원회는 "이들의 발견이 빈혈과 암 등 다양한 질환을 퇴치하기 위한 새로운 치료의 길을 열었다"고 평가했다. 한편, 시상식은 오는 12월 10일 스웨덴에서 진행된다.