[데일리팜=안경진 기자] 렉시콘이 사노피로부터 버림받은 '진퀴스타'의 신규 데이터를 앞세워 반전을 시도한다. 제1형 당뇨병 환자 대상으로 진행한 '진퀴스타'의 새로운 임상 결과를 발표하면서 긍정적인 시장반응을 끌어냈다. 9일(현지시각) 렉시콘파마슈티컬즈(Lexicon Pharmaceuticals)는 제1형 당뇨병 환자 대상으로 진행한 진퀴스타의 Tandem1·2 통합분석 결과를 공개했다. Tandem1·2는 제1형 당뇨병으로 진단받은 성인에게 52주동안 첫 식사 전 하루 한번씩 진퀴스타를 복용하게 한 뒤 심혈관질환과 신장합병증 발생에 미치는 영향을 평가한 연구다. 제1형 당뇨병 환자 1575명이 참여했다. 분석에 따르면 진퀴스타를 복용한 환자에서 사구체여과율(eGFR)과 헤마토크릿, 혈청알부민, 요산, 수축기혈압, 소변알부민-크레아티닌비율(UACR) 등 임상 바이오마커의 변화가 확인됐다. 이들은 심근 보호작용과 신장기능에 영향을 미치는 것으로 알려진 지표다. 렉시콘 측은 "52주차에 진퀴스타 복용을 중단한 환자들은 eGFR이 증가하는 반응을 보였다"며 "진퀴스타 복용이 장단기간 신장의 혈역학변화와 관련이 있는 것으로 추정된다"고 전했다. 진퀴스타를 장기간 복용했을 때 혈압과 요산수치, UACR 등을 감소시킴으로써 심혈관질환 발생과 만성신질환 진행 위험을 낮출 수 있다는 분석이다. 해당 임상결과가 당뇨병학계 권위있는 학술지인 Diabetes Care에 동시 게재되면서 긍정적인 반응을 얻자 렉시콘 주가도 오랜만에 오름새로 돌아섰다. 렉시콘은 지난달 말 사노피가 계약해지를 통보한 후 주가가 70%가량 하락하는 어려움을 겪었다. 렉시콘은 새로운 데이터가 '진퀴스타'의 잃어버린 명예를 회복하는 데 긍정적 요소로 작용하길 기대하는 분위기다. 진퀴스타는 체내 혈당조절에 관여하는 SGLT-1과 SGLT-2 단백질을 이중으로 저해하는 경구용 약물이다. 사노피는 지난 2015년 렉시콘과 최대 17억달러(한화 약 2조원) 규모의 라이선스계약을 체결하면서 진퀴스타를 손에 넣었지만, 지난달 일방적으로 판권반환을 통보했다. 제2형 당뇨병 환자 대상의 3상임상 3건을 종합 검토한 끝에 공동개발을 중단하기로 결정했다는 게 공식적인 계약해지 사유다. 업계에서는 FDA가 지난 3월 당뇨병성케톤산증(DKA) 발생 우려를 이유로 1형 당뇨병 환자의 인슐린 보조요법 허가를 거부한 점이 사노피의 변심에 주효했을 것이란 해석이 많았다. 렉시콘은 여전히 당뇨병치료제로서 진퀴스타의 가치가 높다는 희망을 버리지 않고 있다. 로넬 코츠(Lonnel Coats) 렉시콘 최고경영자(CEO)는 "사노피의 계약해지 통보는 효력이 없다. 만약 해지되더라도 사노피는 파이프라인 권리전환과 진행 중인 임상 자금과 파이프라인 권리전환에 따른 비용을 부담해야 한다"고 강력하게 비난했다. 1형 당뇨병 적응증에 대한 진퀴스타의 모든 권리를 돌려받겠다는 의지도 드러냈다. 계약해지를 둘러싼 양사의 갈등은 진행형이다. 업계 일각에서는 최초 협약조건의 법리해석에 따라 사노피가 계약해지 과정에서 위약금을 지불할 수 있다는 시각이 제기된다.

[데일리팜=이탁순 기자] 대웅제약(대표 전승호)은 지난 8일 세계 최초 혁신신약(First-in-Class) PRS(Prolyl-tRNA Synthetase) 저해제 DWN12088이 희귀난치성 질환인 특발성폐섬유증에 대해 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품 지정을 받았다고 13일 밝혔다. FDA의 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation, ODD)은 희귀난치성 질환의 치료제 개발 및 허가가 원활하게 이루어질 수 있도록 지원하는 제도로, ODD 승인을 받은 치료제는 신약 허가 심사비용 면제, 우선 심사(Priority Review) 신청권, 시판허가 승인 시 7년간 독점권 인정 등의 혜택이 부여된다. 'DWN12088'은 PRS 단백질의 활성만을 선택적으로 감소시켜 폐섬유증의 원인이 되는 콜라겐의 과도한 생성을 억제시키는 기전을 가진 경구용 섬유증 치료제다. 전임상을 통해 폐섬유증 동물모델에서 기존 약물 대비 우수한 효능과 안전성을 확인했으며, 현재 호주 인간연구윤리위원회(Human Research Ethics Committee, HREC)에 임상 1상 시험계획서를 제출한 상태라고 회사 측은 설명했다. 특발성폐섬유증은 폐가 서서히 굳어지면서 폐 기능을 상실해가는 간질성 폐질환 중 하나로, 치료가 어렵고 진단 후 5년 생존율이 40% 미만으로 알려진 희귀질환이다. 전승호 대웅제약 사장은 "DWN12088은 PRS라는 신규 타겟에 대해 대웅제약이 세계 최초로 개발중인 섬유증 치료제로, 이번 FDA 희귀의약품 지정으로 인해 폐섬유증으로 고통받고 있는 환자들을 위해 더욱 빠르게 안전한 치료제를 개발할 수 있을 것으로 기대한다"며, "대웅제약은 폐섬유증 외에도 피부, 신장, 간, 심장섬유증 등 다양한 섬유질환에 대한 연구를 확대하고 희귀질환에 대한 R&D 역량을 더욱 강화해나갈 것"이라고 밝혔다. 한편, DWN12088은 지난 2월 국내에서도 섬유증 질환에 대한 약물 개발의 필요성을 인정받아 범부처신약개발사업단 신약개발 부문 지원대상으로 선정됐다.

[데일리팜=이탁순 기자] 켐온(대표 송시환)은 연세대학교 심혈관제품유효성평가센터(센터장 장양수·연세대학교 의과대학 학장)와 산학 협력을 위한 업무협약을 체결했다고 13일 밝혔다. 이번 업무협약에서 양 기관은 ▲임상 기반 비임상 지원 플랫폼 구축 ▲영상장비를 활용한 설치류 및 중대동물 유효성평가에 대한 협력 ▲신약 개발 컨설팅 등을 기반으로 IND 승인을 위한 비임상 원스탑 서비스를 제공하는데 합의했다. 연세대학교 심혈관제품유효성평가 장양수 센터장은 "켐온과 이번 MOU를 통해 심혈관 질환을 포함한 다양한 비임상 분야에서 보다 효율적인 산학협업에 기여를 할 것으로 기대한다"고 전했다. 켐온 송시환 대표는 "이번 MOU를 통해 안정적으로 구축된 중대동물 유효성평가 시스템을 표준화하도록 노력하고, 신약개발 과정에 좀 더 적합한 임상 기반 비임상 계획을 세워 유효성평가를 진행함으로서 국내 의약품 개발에 기여하고자 한다"고 전했다. 켐온은 글로벌 10대 CRO 진입을 목표로, 연간 1500건 이상의 비임상시험을 수행하고 있으며, 연구자 중심의 생각과 판단으로 비임상시험 서비스 및 국내외 허가를 목적으로 진행되는 시험의 GLP 독성시험 및 유효성시험을 진행하는 기업이다. 또한, 신약 개발 경험을 가진 인력과 바이오 이미징 장비를 이용한 최신 기술을 활용해 의약품 개발 과정의 의사결정에 필요한 비임상시험 서비스 및 디자인을 제공하고 있다고 회사 측은 덧붙였다.

[데일리팜=어윤호 기자] 약이 질환 자체를 변화시키는 경우가 있다. 치료 가이드라인에 막대한 영향을 미치고 후발 신약들이 해당 약물과 '병용'을 통해 기회를 찾는다. 다발골수종(MM, Multiple Myeloma)에서 '레블리미드(레날리도마이드)'는 그런 약이다. 레블리미드는 출시 이후 다양한 신약이 시장에 진입하고, 2017년 10월 특허 만료 이후에는 제네릭 제품까지 출시됐음에도 다발골수종치료제의 백본(backbone)치료제로 자리매김하고 있다. 지난해 TNF-알파억제제 '휴미라(아달리무맙)'에 이어 세계 매출 2위를 기록했으며 면역항암제 '키트루다(펨브롤리주맙)'를 앞섰다. 보유 적응증 갯수와 바이오의약품이 아닌, 케미칼의약품인 점을 고려하면 상당한 의미다. ◆다발골수종 모든 치료단계에 존재=이유는 간단하다. 효능이 좋고 안전하다. 레블리미드는 사실상 주력 적응증은 다발골수종이 전부다. 그러나 다발골수종 내에서 1차치료부터 재발 후 2차요법까지 모든 치료단계에서 유효성을 입증했다. 이 약은 2009년 12월 국내 승인 이후 꾸준히 적응증을 확대했다. 2014년 위험분담계약제(RSA, Risk Sharing Agreement)를 통해 2차요법으로 건강보험급여가 적용됐고, 2015년 1차요법(덱사메타손 병용) 적응증을 추가했다. 2017년에는 급여 확대를 통해 새로 진단 받은 이식이 불가능한 다발골수종 환자들에게 1차치료는 물론, '벨케이드(보르테조밉)' 치료 여부와 상관없이, 한가지 이상의 치료에 실패한 경우 레블리미드를 처방할 수 있게 됐다. 여기에 레블리미드는 다발골수종 영역에서 학계가 주목하는 유지요법 적응증을 획득했다. 레블리미드는 'CALGB 100104' 연구를 통해 단독 유지요법과 위약에 대한 안전성과 유효성을 비교 평가했다. 91개월 중앙 추적관찰 기간 결과, 레날리도마이드 단독 유지요법군의 무진행 생존기간은 46개월(vs. 대조군 27개월), 전체 생존율은 113.8개월(vs. 대조군 84.1개월)로 대조군(위약)에 비해 임상적으로 개선된 안전성과 유효성을 입증했다. ◆신약 임상에 빠지지 않는 'R'의 의미=레블리미드는 다발골수종 신약들에게 친구같은 존재다. 레블리미드를 포함한 3제요법은 미국종합암네트워크(NCCN) 가이드라인과 유럽암학회(ESMO)에서 주요한 치료옵션으로 권고되고 있다. 레블리미드의 'R'은 이들 3제요법의 백본(Backbone)'이다. 암젠의 '키프롤리스(카르필조밉)'는 KRd(키프롤리스·레블리미드·덱사메타손)', BMS의 '엠플리시티(엘로투주맙)'는 ERd, 다케다의 '닌라로(익사조밉)'는 IRd, 얀센의 '다잘렉스(다라투무맙)'는 DRd 등 3제요법을 통해 2차 이상 요법에서 중요한 옵션으로 꼽히고 있다. 민창기 대한혈액학회 다발골수종연구회 운영위원장(서울성모병원 혈액내과)은 "다발골수종은 치료 시기가 늦어질수록 신체 장기 기능이 떨어지고 전신상태가 나빠지는 등 예후가 좋지 않아, 초기부터 환자에게 맞는 치료제를 사용하는 것이 중요하다. 레블리미드는 다양한 조합을 통해 치료 효과를 높일 수 있어 국내외 전문의들이 선호하는 약제다"라고 말했다.

[데일리팜=안경진 기자] 한미약품의 미국 파트너 아테넥스 주가가 핵심임상 결과 발표 후 급락했다. 전이성 유방암 환자 대상으로 경구용 항암신약 '오락솔'과 정맥주사용 항암제를 비교한 3상임상 결과 일차유효성평가목표를 달성했지만, 나머지 지표들이 기대에 미치지 못한다는 시장평가를 받았다. '오락솔'은 한미약품이 지난 2011년 미국 아테넥스에 기술수출한 합성신약이다. 플랫폼기술 오라스커버리(ORASCOVERY)를 적용해 파클리탁셀 주사제를 경구용으로 전환했다. 항암제의 경구 흡수를 방해하는 막수송 단백질 P-glycoprotein(P-gp)을 차단함으로써 경구약물의 단점으로 지적받아온 흡수율을 개선하는 기전이다. 아테넥스 경영진은 오락솔이 기존 정맥주사제보다 유효성과 부작용, 편의성을 개선했다는 점에서 시장성이 높다는 전망을 내놓는다. 유효성지표들이 시간경과에 따라 개선될 것이란 입장을 견지하면서 상업화 의지를 나타냈다. ◆아테넥스, "오락솔 3상임상 결과, 일차유효성평가목표 달성" 7일(현지시각) 아테넥스(Athenex)는 투자자들 대상의 콘퍼런스콜을 개최하고, 2분기 경영실적을 발표했다. 이날 아테넥스가 주목한 연구개발(R&D) 성과는 전이성 유방암 환자를 대상으로 '오락솔'의 유효성과 안전성을 평가한 3상임상 탑라인 결과다. 이번 임상에는 전이성 유방암 환자 402명이 참여했다. 무작위배정을 통해 265명은 오락솔 복용군, 나머지 137명은 정맥주사용 파클리탁셀 투여군에 배정받았다. 3상임상의 성패를 좌우하는 일차유효성평가지수는 사전에 정의된 기간동안 종양크기가 감소한 환자 비율을 의미하는 객관적반응률(ORR)이다. 연구진은 7월 25일까지 집계된 데이터를 토대로 분석을 시행했다. 임상 도중 치료를 중단했거나 변경한 사람도 치료군에 포함하는 치료의향분석(ITT) 결과 오락솔 복용군의 객관적반응률(ORR)은 36%로, 정맥주사 투여군(24%) 대비 통계적으로 유의하게 개선됐다(P=0.001). 반응평가가 불가능한 피험자를 제외한 다른 분석에서도 오락솔이 통계적으로 유의한 개선효과(P≤0.01)를 나타냈다는 설명이다. 아테넥스 측은 투여반응이 확인된 피험자들 중 오락솔 복용군의 반응지속기간(DOR)이 정맥주사군보다 2.5배 길었다고 보고했다. ◆PFS·OS 지표는 통계적 유의성 입증못해...발표 직후 주가 30% 하락 하지만 투자자들의 반응을 냉담했다. 이차유효성평가지수가 기대와 달리 통계적으로 유의한 개선효과를 입증하지 못했다는 이유에서다. 오락솔 3상임상 탑라인 결과 발표 직후 아테넥스 주가는 30% 가까이 하락했다. 이후 일주일이 지나도록 주가가 부진 흐름에서 벗어나지 못하는 모습이다. 발표에 따르면 질병진행(PD) 또는 사망에 이르기 전까지 생존한 기간을 의미하는 무진행생존기간(PFS)과 전체생존기간(OS) 모두 오락솔 복용군이 정맥주사 투여군보다 길었다. 다만 두 군간 통계적 차이를 의미하는 P값을 살펴보면 PFS는 0.077, OS는 0.11로, 비교대상(정맥주사군)과 유의미한 차이를 내지 못했다. 안전성 지표도 유사한 경향성을 나타냈다. 기존 파클리탁셀의 주요 부작용인 신경병증 발생률은 오락솔 복용군이 17%로 정맥주사군(57%)보다 현저하게 줄었다. 3등급 신경병증 발생률은 오락솔 복용군 1%, 정맥주사군 8%였고, 그 밖에 탈모와 관절통, 근육통 발생률은 오락솔 복용군에서 더 적게 나타났다. 다만 호중구감소증 발병률은 두 군간 유사했고, 4등급 호중구감소증과 감염 발생률은 오락솔 복용군에서 다소 높았다. 위장관계 이상반응 역시 오락솔 복용군이 정맥주사군보다 많은 것으로 집계됐다. 현지 매체 버팔로뉴스(buffalonews)는 "아테넥스가 유방암 환자 대상으로 오락솔의 유효성과 안전성을 평가한 3상임상에서 혼재된 결과를 얻으며 큰 폭의 주가하락을 경험했다. 일차유효성평가목표를 달성했지만 나머지 수치는 기대만큼 긍정적이지 않았다"고 보도했다. ◆아테넥스, "오락솔 유효성·안전성 자신...FDA와 사전 NDA 미팅 추진" 아테넥스 경영진은 오락솔 3상임상에서 확인된 유효성과 안전성 데이터 전반에 대해 만족한다는 분위기다. 정맥주사용 스테로이드나 항히스타민제 등 사전 치료가 불필요하고, 병원을 직접 방문해야 하는 번거로움을 덜어줄 수 있다는 점에서 시장확대 가능성이 크다고 내다봤다. PFS, OS 등 이번에 통계적 유의성을 입증하는 데 실패한 나머지 유효성평가지표들도 향후 개선 여지가 있다는 게 아테넥스 측 판단이다. 콘퍼런스콜에 참석한 루돌프 콴(Rudolf Kwan) 아테넥스 최고의학부책임자(CMO)는 "통계적으로 유의한 차이를 입증하진 못했지만 PFS와 OS값이 오락솔 복용군에서 개선된 경향을 보였다"며 "두 수치는 시간경과에 따라 개선될 것이다"라고 예상했다. 오락솔 복용 후 반응을 보인 피험자들의 DOR이 정맥주사군보다 2.5배 많았고, 여전히 많은 이들이 약물복용을 지속하고 있다는 점을 근거로 들었다. 비슷한 맥락에서 데이터 성숙도에 따라 OS값도 현재 집계보다 나아질 수 있다고 설명했다. 아테넥스는 이번 임상에서 오라스커버리 플랫폼기술의 가능성을 확인된 만큼, 다른 임상프로그램 개발에도 투자를 지속하겠다는 입장이다. 아테넥스는 오라스커버리 플랫폼 기술을 접목해 파클리탁셀과 이리노테칸, 에리불린 등 다양한 항암제를 경구제형으로 개발하고 있다. 지난 6월 미국임상종양학회 국제학술대회(ASCO 2019)에서는 오라스커버리 기술을 접목한 합성신약 데이터 3건을 선보였다. 존슨 라우(Johnson Lau) 아테넥스 최고경영자(CEO)는 "오라스커버리 기술은 도세탁셀, 카바지탁셀, 이리노테칸, 토포테칸, 에리불린 등 다양한 항암제를 경구용 치료제로 개발할 수 있는 가능성을 안고 있다"며 "전체 데이터 분석을 마치는대로 FDA에 오락솔 신약허가신청서(NDA)를 제출할 계획이다. 빠른 시일 내에 FDA와 사전 NDA 미팅을 잡고, 주요 학술대회에서 세부 결과를 선보이겠다"라고 강조했다.

[데일리팜=노병철 기자] 한국비엠아이(대표 이광인·우구)는 9일 식품의약품안전처로부터 보툴리눔 톡신 제제 국내 임상1·2상 IND(임상시험계획)를 승인받았다고 12일 밝혔다. 이번 임상시험의 목적은 중등증 또는 중증의 미간주름 개선이 필요한 성인 환자를 대상으로 보톡스주와 안전성 및 미간주름 개선 효과를 비교평가하기 위함이다. 한국비엠아이 이광인 대표는 "BMI2006주 100단위(가칭)는 앨러간사의 보톡스주 100IU와 동일한 클로스트리디움 보툴리눔 독소 A형으로 하이톡스라는 제품명으로 2021년 출시할 계획"이라고 말했다. 한국비엠아이의 하이톡스는 경쟁이 치열한 국내 보톡스 시장의 후발주자인 만큼 양질의 제품 공급에 박차를 가할 예정이다. 또한 보툴리눔 톡신의 신시장 창출을 위해 기존 제품과는 차별화된 다양한 적응증을 취득하기 위한 임상을 진행할 예정이다. 한국비엠아이는 히알루론산나트륨, 히알루로니다제, PDRN 주사제 전문 업체로, 하반기 중 히알루론산나트륨, 폴리뉴클레오티드, 리도카인 복합 필러 출시를 앞두고 있다. 아울러 보툴리눔 톡신 제제 개발로 향후 피부성형 시장으로 영역을 확대할 전망이다.

[데일리팜=안경진 기자] SK바이오팜이 개발한 수면장애신약이 상업화에 성공하면서 442억원가량의 기술료 수익을 낸 것으로 나타났다. 이 중 일부가 올 상반기 SK바이오팜에 유입되면서 실적이 큰 폭으로 개선될 전망이다. SK바이오팜은 하반기 이후 수노시의 미국 매출과 관련해 정기적인 로열티 수익도 발생하게 된다. 8일 SK바이오팜의 파트너사 재즈파마슈티컬즈가 미 증권거래위원회(SEC)에 제출한 보고서에 따르면 이 회사는 지난 분기 '수노시'의 미국식품의약국(FDA) 허가 관련 마일스톤(단계별기술료)으로 2550만달러를 지급했다고 보고했다. 지난해 보고서에서는 FDA 신약허가신청(NDA) 접수 관련 1100만달러를 기술료로 처리했다. 기술수출 이후 미국 시장진출 과정에서 총 3650만달러(한화 약 442억원)의 기술료 수익이 발생한 셈이다. 수노시는 SK바이오팜이 개발한 솔리암페톨의 미국 상품명이다. SK바이오팜은 지난 3월 기면증 또는 폐쇄성수면무호흡증(OSA)을 동반한 성인 환자의 각성상태를 개선하고, 주간 졸림증을 완화하는 용도로 FDA 시판허가를 받았다. SK바이오팜은 지난 2011년 미국 소재 바이오벤처 에어리얼바이오파마(Aerial Biopharma)와 SKL-N05(수노시의 개발명)의 기술이전 계약을 체결했다. SK바이오팜이 우리나라를 비롯한 중국, 일본 등 아시아 주요 12개국에서 솔리암페톨의 판권을 보유하고, 에어리얼이 미국, 유럽 등 나머지 국가의 개발, 제조, 상업화 권한을 갖는 조건이다. 반환의무가 없는 계약금(upfront fee)과 단계별기술료, 판매 로열티 비율 등은 공개하지 않았다. 이후 2014년 1월 재즈사가 에어리얼바이오파마로부터 SKL-N05의 판권을 사들이면서 SK바이오팜의 계약상대는 재즈사로 바뀌었다. 재즈는 에어리얼이 보유하던 SKL-N05 판권을 넘겨받으면서 반환의무가 없는 계약금 1억2500만달러를 지급하고, 단계별 기술료와 판매 로열티 등을 보장했다. 재즈사가 수노시 허가 관련 기술료로 처리한 금액이 에어리얼과 SK바이오팜에 배분된다는 의미다. 구체적인 비율은 공개되지 않았다. SK바이오팜 관계자는 "올해 초 재즈사로부터 수노시 FDA 허가 관련 기술료를 받았다. 현재로선 구체적인 금액을 공개할 수 없지만 향후 재무제표에 반영된다"고 말했다. 파트너사가 에어리얼에서 재즈로 변경됐을 뿐, 기술료 등 최초 기술이전 계약 시 체결한 조건에는 변함이 없다는 설명이다. SK바이오팜은 수노시의 미국 판매가 시작되면서 매출액에 따른 판매 로열티를 받게 된다. 재즈사는 지난달 미국에서 수노시 75mg과 150mg 2가지 제형을 발매하고, 영업마케팅 활동을 본격화 했다. 미국에서 수노시의 도매가격(WAC)은 한달 기준 660달러(약 78만원)다. 재즈사가 제시한 목표대로 연말 수노시의 유럽의약품청(EMA) 허가를 획득할 경우 추가 기술료를 취득할 수 있다. 지난 6일(현지시각) 콘퍼런스콜에 참석한 매튜 영(Matthew Young) 재즈 최고재무책임자(CFO)는 "수노시의 보험적용 범위가 확대되면서 매출액이 점진적으로 증가할 전망이다. 2025년에는 현재 적응증으로만 미국에서 5억달러 이상의 매출을 달성할 것으로 기대한다"고 밝혔다. 브루스 코자드(Bruce Cozadd) 재즈 최고경영자(CEO)는 "7월 미국에서 수노시를 발매한지 3주만에 7500개 이상의 의료서비스업체와 접촉해 샘플프로그램을 제공했다. 환자서비스프로그램을 통해 월별 투여비용을 9달러 수준으로 낮췄다"고 말했다. 이르면 올 연말 수노시의 EMA 허가를 받고, 내년 유럽 주요 국가에 발매가 가능하다는 입장이다. 유럽 일부 지역에서는 내년 발매에 대비해 인력채용을 비롯한 투자에 힘쓰겠다는 의지를 나타냈다. 코자드 CEO는 "이르면 올해 말 늦어도 내년 초에는 수노시의 유럽 허가가 가능할 것으로 예상된다. 유럽 일부 지역에서는 내년 발매에 대비해 하반기부터 인력채용을 비롯한 본격적인 투자활동에 나설 계획이다"라며 수노시의 미국 매출을 최소한도로 반영해 올해 매출 전망치를 기존 20억3500만~21억1000만달러에서 20억5500만달러로 상향조정했다.

[데일리팜=안경진 기자] SK바이오팜이 개발한 수면장애신약 '수노시'의 유럽 시장진출이 임박해졌다. SK바이오팜 파트너 재즈사는 이르면 연말 수노시의 유럽 허가가 가능하다고 내다보고, 사전발매 활동에 주력한다고 밝혔다. 하반기부턴 미국 시장매출도 본격적으로 발생할 것이란 기대감을 나타냈다. 재즈파마슈티컬즈(Jazz Pharmaceuticals)는 지난 6일(현지시각) 투자자들 대상의 콘퍼런스콜을 개최하고, 올 2분기 경영실적을 공개했다. 재즈 경영진은 지난 분기 수노시 관련 주요 성과로 "마약단속국(DEA)이 제시한 스케줄에 따라 7월 초 미국 발매를 마쳤다"고 보고했다. 수노시는 SK바이오팜이 지난 2011년 재즈파마슈티컬즈에 기술수출한 솔리암페톨의 미국 상품명이다. 지난 3월 기면증 또는 폐쇄성수면무호흡증(OSA)을 동반한 성인 환자의 각성상태를 개선하고, 주간 졸림증을 완화하는 용도로 FDA 시판허가를 받았다. 재즈사는 지난달 수노시 75mg과 150mg 2가지 제형을 발매했다. 도매가격(WAC)을 한달 복용량 기준 660달러(약 78만원)로 책정하고, 50명가량의 영업전담인력을 추가로 고용해 영업마케팅 활동에 주력하고 있다. 브루스 코자드(Bruce Cozadd) 재즈 최고경영자(CEO)는 "지난달 8일부터 소매약국에서 수노시 구입이 가능해졌다. 발매 후 3주만에 7500개 이상의 의료서비스업체와 접촉해 샘플프로그램을 제공했고, 환자서비스프로그램을 통해 월별 투여비용을 9달러 수준으로 낮췄다"고 말했다. 재즈사는 의료진 교육을 강화하기 위해 가까운 시일 내에 수노시 관련 P2P (Peer-to-Peer) 프로그램을 출시한다는 계획이다. 2025년까지 수노시 매출액을 5억달러(약 5899억원)까지 끌어올리겠다는 목표치도 제시했다. 재즈사는 수노시의 캐나다와 유럽 시장진출도 추진 중이다. 이르면 연말 유럽의약품청(EMA)의 시판허가를 받을 것으로 내다봤다. 내년부터 유럽 주요 국가에 발매할 수 있도록 하반기에는 수노시의 사전발매 활동에 힘쓴다는 입장이다. SK바이오팜은 수노시의 미국 판매가 시작되면 매출액에 따라 판매 로열티를 받게 된다. 구체적인 비율은 공개되지 않았다. 유럽의약품청(EMA) 허가를 획득할 경우 추가 마일스톤을 취득할 수 있다.

[데일리팜=안경진 기자] 한미약품이 개발한 경구용 항암신약 '오락솔'이 상업화 목표에 가까워졌다. 글로벌 3상을 통해 기존 정맥주사제형보다 우수한 효능과 안전성을 확보하면서 미국 식품의약국(FDA) 허가신청을 추진한다. 한미약품의 파트너사 아테넥스는 7일(현지시각) "오락솔의 글로벌 3상임상이 일차유효성평가 목표를 달성했다"며 "빠른 시일 내 FDA와 사전 신약허가(NDA) 미팅을 신청할 계획이다"라고 밝혔다. 기존 정맥주사 항암제보다 반응률을 비롯한 유효성 지표가 개선됐고, 신경병증 등 주요 부작용과 편의성을 개선하면서 시장확대 가능성이 높다는 기대감을 나타냈다. '오락솔'은 한미약품이 지난 2011년 미국 아테네스에 기술수출한 합성신약이다. 플랫폼기술 오라스커버리(ORASCOVERY)를 적용해 파클리탁셀 주사제를 경구용으로 전환했다. 항암제의 경구 흡수를 방해하는 막수송 단백질 P-glycoprotein(P-gp)을 차단함으로써 경구약물의 단점으로 지적받아온 흡수율을 개선하는 기전이다. 정맥주사용 스테로이드나 항히스타민제 등으로 사전치료를 받아야 하는 것과 달리, 오락솔은 사전치료와 병원을 직접 방문해야 하는 번거로움 없이 경구복용이 가능하다. 아테넥스는 총 402명의 전이성 유방암 환자를 오락솔 복용군(265명)과 정맥주사용 항암제 투여군(137명)으로 나눠 임상3상을 진행했다. 지난 7월 25일까지 분석된 임상 결과에 따르면, 오락솔 복용군은 일차유효성평가지수인 ORR(객관적 반응률)이 36%로, 정맥주사 투여군(24%) 대비 통계적으로 유의미한 개선을 나타냈다. 확인된 응답자 중 오락솔 복용군의 DOR(반응지속기간)은 정맥주사군보다 2.5배 길었다. PFS(무진행생존기간)와 OS(전체생존기간)도 오락솔 복용군에서 연장된 것으로 나타났다. 기존 정맥주사제형의 주요 부작용으로 알려진 신경병증의 발생률은 정맥주사군이 57%, 오락솔 복용군이 17%대 수준으로 크게 줄었다. 3등급 신경병증 비율은 각각 8%와 1% 수준이었고, 그 외 탈모, 관절통, 근육통과 같은 증상 발생률도 개선된 양상을 보였다. 반면 호중구감소증 발병 수준은 두 군간 비슷했다. 4등급 호중구감소증과 감염, 위장관계 부작용 등은 오락솔 복용군에서 더 많았다. 아테넥스는 이번 임상3상 외에도 오라스커버리 플랫폼 기술을 접목한 다양한 경구용 항암 프로그램 개발을 진행 중이다. 회사 측 제공자료에 따르면 위암 환자를 대상으로 진행 중인 오락솔과 사이람자(라무시루맙) 병용 임상1b상에서 고무적인 초기 결과를 확인했다. 흑색종 환자 대상 파일럿 연구에서도 의미 있는 효과를 확인했다는 보고다. 오락솔과 항-PD1, 펨브롤리주맙(제품명 키트루다) 병용 임상도 진행하고 있다. 아테넥스는 이번 임상에서 확인된 DOR 개선효과를 토대로 장기간 저용량 투여와 유지요법의 가능성을 추가 검토하고, 다른 경구용 항암 프로그램 개발에도 박차를 가할 예정이다. 루돌프 콴(Rudolf Kwan) 아테넥스 최고의학부책임자(CMO)는 "정맥주사 항암제 대비 오락솔의 우월한 효능과 낮은 신경병증 발생 가능성을 입증했다"며 "빠른 시일 내에 NDA를 준비하고, 바이오& 8729;면역항암제 등과 병용을 통한 적응증 확대연구도 진행해 나갈 계획이다"라고 말했다. 존슨 라우(Johnson Lau) 아테넥스 최고경영자(CEO)는 "오락솔이 스테로이드 사전치료가 필요 없다는 점에서 아테넥스 파이프라인을 포함한 다른 저분자 항암제나 바이오의약품, 면역항암치료제 등과의 병용요법에서 주춧돌 역할을 할 것으로 기대된다. 오라스커버리 기술 및 이 기술이 적용된 도세탁셀, 카바지탁셀, 이리노테칸, 토포테칸, 에리불린 등 다양한 경구용 치료제의 가능성을 입증했다"고 말했다.