[데일리팜=황병우 기자] "고형장기이식(SOT) 환자에서 거대세포바이러스(Cytomegalovirus, CMV) 감염은 단순한 바이러스 감염 이상의 문제지만 기존 치료제로는 한계가 있었다. 새로운 약제의 급여 적용은 실질적인 선택지 확장이라는 측면에서 의미가 크다." 치료제가 부족했던 이식 환자의 감염관리에 기존 치료 이후 처방할 수 있는 리브텐시티(마리바비르)가 등장하면서 긍정적인 평가가 이어지고 있다. 기존 항바이러스제의 효과가 불충분하거나, 심각한 이상반응으로 인해 치료가 중단된 환자를 대상으로 지난해 4월 2차 치료제로 급여를 승인받은 상황. 관련분야 최신 지견을 가진 서울아산병원 감염내과 이상오 교수는 리브텐시티의 급여 진입이 치료 전략을 유연성을 높였다고 강조했다. "CMV 2차 치료제 새 옵션 등장 긍정적 평가" CMV는 국내 성인의 약 95%가 이미 항체를 보유한 바이러스로, 정상적인 면역체계를 가진 사람에게는 거의 무증상으로 나타나지만, 면역억제제를 복용해야 하는 이식 환자에게는 심각한 질병으로 발전할 수 있다. 이 교수는 "국내 고형장기이식 환자의 약 60%가 CMV 감염을 경험하며, 이 중 약 13.7%는 심각한 CMV 질병으로 진행된다"며 "CMV 질병은 전신성 바이러스 활성화로 인한 CMV 증후군과 특정 장기를 침범하는 국소 감염으로 나뉘며, 이 중 위장관 침범이 약 75%를 차지한다"고 설명했다. 이 교수에 따르면 CMV 감염의 위험도는 이식한 장기의 종류에 따라 달라지는데, 폐이식 환자에서 CMV 바이러스혈증 위험도가 가장 높아 약 10%를 기록하고 있으며, 심장과 간이식 환자는 약 7~8%, 신장이식 환자는 약 5% 정도로 보고되고 있다. 그는 "CMV 감염은 환자의 혈액 내 CMV DNA 수치가 일정 임계값 이상으로 상승하면, 증상이 없어도 선제 치료를 시행하게 된다. 다만 이 과정에서 기존 치료제의 골수억제나 신독성 같은 부작용으로 치료 지속성이 떨어지는 사례가 많았다"고 말했다. 실제 기존 CMV 치료제인 간시클로버나 발간시클로버는 강력한 항바이러스 효과가 있지만, 골수억제 등의 이상반응을 유발해 면역이 취약한 이식 환자에게는 임상적으로 제한이 존재했다. 또 이 약제들에 내성이나 불응성을 보이는 환자는 포스카네트나 시도포비어를 사용해야 했으나, 이 약제들은 심각한 신독성 문제로 인해 사용에 제한이 있었다. 이러한 기존 치료제의 한계를 극복하기 위해 등장한 신약이 바로 리브텐시티다. UL97 단백질 키나아제를 표적으로 하는 새로운 기전의 항바이러스제로, 기존 치료제 대비 골수억제나 신독성 부담이 낮으며, 경구 복용 가능성으로 환자의 치료 편의성과 지속성을 크게 개선했다. 이 교수는 "리브텐시티는 임상 연구에서 기존 치료에 내성이나 불응성이 나타난 환자군에서 우수한 효과를 입증했다"며 "보험 급여 승인을 받은 이후 지난 1년간 임상 현장에서 긍정적인 반응이 계속 보고되고 있다"고 밝혔다. 실제 이 교수의 경우 리브텐시티 도입 후 약 10명의 환자에게 직접 처방을 진행했으며, 처방된 환자 대부분에서 CMV DNA 수치가 안정적으로 감소하는 등 실질적인 치료 효과가 나타났다. 서울아산병원의 경우 연간 약 500례의 간이식과 다수의 폐이식을 시행하고, 이중 CMV 질병 발생 환자는 연간 약 40명 수준으로 추산된다. 특히 간이식과 폐이식 환자에서 CMV 간염 및 만성이식편대숙주병(GVHD) 등의 다양한 임상 상황에서 뛰어난 유효성을 보였다는 평가다. "리브텐시티 치료 효과 합격점, 급여 기준 보완 필요" 특히 이 교수는 임상 현장에서 관찰된 리브텐시티의 안전성과 치료 지속성에 대해서도 합격점을 줬다. 그는 "리브텐시티는 기존 항바이러스제에 비해 안전성 프로파일이 우수해, 임상 현장에서 치료 지속성 측면에서 높은 만족도를 보인다. 사용 이후 치료를 중단할 정도의 심각한 이상반응 사례는 전혀 없었으며, 치료 지속성 측면에서 기존 약제 대비 월등히 우수하다"고 전했다. 이와 함께 이상오 교수는 국내의 보험 급여 기준에 대해 다소 아쉬움도 제기했다. 현재 리브텐시티의 보험 급여 기준은 '2주 이상 기존 항바이러스제(간시클로버, 발간시클로버)를 사용했음에도 치료가 실패했거나, 심각한 부작용이 발생했거나, 내성이 확인된 경우'로 설정돼 있다. 현행 기준이 일정부분 합리성을 갖추고 있지만 급여 기준이 고형장기이식(SOT) 및 조혈모세포이식(HSCT) 환자군에 한정돼 실제 임상에서는 보완이 필요하다는 시각이다. 그는 "현재 리브텐시티의 보험 급여 기준이 기존 치료제로 최소 2주 이상 치료 후 불응성이 확인된 경우로 한정돼 있다"며 "이는 고위험 환자에게는 다소 긴 기간이며, CMV는 짧은 시간 안에도 악화될 수 있는 특성이 있는 만큼, 더 유연하고 신속한 보험 적용 기준 마련이 필요하다"고 강조했다. 이외에도 이식 환자뿐 아니라 혈액암 환자 등 면역 저하가 심각한 환자군에서도 CMV 치료가 절실히 필요한 사례들이 있어, 이러한 환자들에게도 보험 급여가 적용될 수 있도록 제도적 개선이 필요하다는 게 이 교수의 제안이다. 마지막으로 이 교수는 "리브텐시티의 등장은 국내 CMV 감염 치료 환경의 획기적인 변화를 가져왔지만, 앞으로 더욱 유연하고 환자 맞춤형 접근이 가능해지기 위해서는 관련 제도와 정책의 지속적인 개선이 필수적"이라고 덧붙였다.

[데일리팜=손형민 기자] 글로벌제약사가 개발 중인 유방암 신약이 후기 임상에서 효과를 나타내며 표준치료요법에 도전장을 내밀었다. 30일부터 4일 간 미국 시카고에서 진행 중인 미국임상종양학회 연례학술대회(ASCO 2025)에서는 로슈의 이토베비, MSD의 사시투주맙티모루테칸 등 유방암 신약들의 임상2/3상 결과의 초록이 공개됐다. FDA 조건부 허가 받은 이토베비, OS 최종 결과 발표 이번 학회에서 로슈는 PIK3CA 변이를 타깃하는 유방암 신약 이토베비(성분명 이나볼리십)의 임상3상 최종 전체생존기간(OS) 결과를 발표했다. OS는 환자가 치료를 시작해서 사망하기까지의 전체생존기간을 의미한다. 치료제의 부작용, 합병증뿐만 아니라 암 이외의 원인으로 사망한 환자들도 OS에 포함된다. PIK3CA 변이는 호르몬 수용체(HR) 양성, 사람표피성장인자수용체2(HER2) 음성 전이성 유방암 환자 중 약 40%에서 발생하며 항암화학치료에서의 부정적인 예후 인자로 알려져 있다. 이토베비는 지난해 10월 미국에서 조건부 허가를 획득한 바 있다. 임상에서 이토베비가 포함된 병용요법군은 통계적으로 유의미한 연구자 평가 무진행 생존기간(PFS) 이점을 나타냈다. PFS의 경우 환자가 항암제 투여 동안 종양크기가 커지지 않는 등 암이 진행되지 않은 상태로 생존한 기간을 뜻한다. 자세히 살펴보면 이토베비 병용요법군의 질병이 악화되지 않은 기간은 평균 15.0개월로 나타난 반면 대조군은 7.3개월에 그쳤다. 다만 해당 분석에서 중간 OS 결과는 미성숙했다. 로슈는 이번 최종 OS 결과를 통해 이토베비의 글로벌 주요 국가의 승인을 노리고 있다. INAVO120로 명명된 임상3상 연구는 치료 전력이 없는 유방암 환자 325명을 대상으로 진행됐다. 환자들은 이토베비+입랜스(팔보시클립)+파슬로덱스(풀베스트란트)군과 입랜스+파슬로덱스군에 무작위 배정됐다. 입랜스와 파슬로덱스는 기존 HR+/HER2- 유방암 환자에게 사용되는 옵션이다. 34.2개월 동안 환자들을 추적한 결과(데이터 컷 오프 시점 2024년 11월 15일), 이토베비 병용요법군의 OS 중앙값은 34.0개월로 대조군 27.0개월 대비 7개월 긴 것으로 나타났다. OS 이점은 주요 하위 그룹에서 일관되게 확인됐다. 종양 크기의 감소를 의미하는 객관적반응률(ORR)은 이토베비 병용요법군 62.7%, 대조군 28.0%로 집계됐다. 업데이트된 PFS 중앙값은 이토베비 병용요법군에서 17.2개월, 대조군에서 7.3개월로 나타났다. 연구진은 “이토베비가 포함된 병용요법군은 통계적으로 유의미하고 임상적으로 의미 있는 OS 이점을 보였다. PFS는 더 긴 추적 기간 동안 유지됐으며, ORR도 통계적으로 유의미하게 개선됐다. 환자들이 기존 추적관찰 기간보다 이토베비에 더 오래 노출됐음에도 불구하고 안전성 프로파일의 변화는 관찰되지 않았다”라고 평가했다. 이토베비가 글로벌 주요 국가로 승인될 경우 노바티스의 피크레이(알펠리십)와 아스트라제네카의 티루캡(카피바서팁)과 경쟁이 불가피해졌다. 이토베비와 피크레이, 티루캡은 모두 PIK3CA 유전자 변이 유방암을 타깃할 수 있는 표적치료제다. 피크레이는 PIK3CA 유전자 변이로 인한 PI3K-α의 과활성화를 억제해 PI3K 경로의 과도한 활성을 차단하는 'PIK3CAα 억제제'다. 티루캡은 AKT 유전자를 표적해 PIK3CA, AKT1, PTEN 변이에 의해 활성화된 신호를 억제해 종양 성장을 막을 수 있다. 삼중음성유방암에서 새 가능성…MSD 3상 진입 예고 MSD는 삼중음성유방암 적응증 확보를 목표로 MK-2870(사시투주맙티모루테칸)의 임상 결과를 공개했다. MK-2870은 MSD가 지난 2022년 중국 케룬 바이오텍으로부터 14억1000만달러 규모로 중국지역을 제외한 글로벌 권리를 도입해 온 항체약물접합체(ADC)다. 현재 양사가 공동 임상 중이다. 삼중음성유방암은 에스트로겐(ER), 프로게스테론(PR), 인간표피성장인자수용체2형(HER2)이 모두 음성인 유방암으로 전체 유방암 중 약 12~15%에 불과한 소수의 환자에서 발생하는 암이다. 악성도가 높고 전이와 재발 위험이 높아 유방암 중에서도 예후가 좋지 않다. 이번 학회에서 공개된 임상2상 OptiTROP-Breast05 연구 중간 분석에 따르면, MK-2870은 PD-L1 CPS 10 미만인 전이성 삼중음성유방암 환자에서도 효과와 내약성을 보였다. CPS는 암세포와 면역세포에서 PD-L1 발현율을 평가하는 지표다. CPS 1 이상이면 PD-L1 양성으로 간주되며, CPS 10 이상이면 면역치료제의 반응 가능성이 더 높다고 평가된다. MK-2870이 타깃하는 Trop-2 단백질은 유방암에서 과발현되는 세포막항원으로 특히 삼중음성유방암의 90% 이상에서 과발현된다. 이에 후발주자들은 TROP2 타깃 ADC를 통해 삼중음성유방암에서 가능성을 확인 중이다. 현재 길리어드의 트로델비, 다이이찌산쿄와 아스트라제네카의 다트로웨이 등이 유방암에서 허가 승인됐다. MK-2870의 유효성을 확인하기 위한 임상은 이전에 치료 전력이 없는 전이성 또는 국소진행성 삼중음성유방암 환자 41명을 대상으로 진행됐다. 특히 치료 경험이 없는 1차 환자군을 대상으로 MK-2870의 항암 효과와 PD-L1 발현 여부에 따른 차이를 평가했다. PD-L1 CPS 10 미만, 즉 면역항암제 병용이 어려운 환자군에 초점이 맞춰졌다. 2024년 11월 기준 중간 분석에서 총 41명이 등록됐으며, 이 중 78.0%가 PD-L1 CPS 10 미만이었다. 임상 결과, 전체 환자군의 ORR은 70.7%. 질병조절률(DCR)은 92.7%에 달했다. 반응지속기간(DoR) 중앙값은 12.2개월, PFS 중앙값은 13.4개월로 집계됐다. 특히 기존 치료 옵션이 제한적인 PD-L1 CPS 10 미만 환자군(32명)에서도 ORR 71.9%, DCR 93.8%, PFS 중앙값 13.1개월로 면역항암제 병용 없이도 효과를 확인했다. 안전성 측면에서 3등급 이상 치료 관련 이상반응은 63.4%에서 발생했으나, 사망 사례는 없었으며 말초신경병증이나 간질성폐질환 등 주요 독성은 보고되지 않았다. 흔하게 나타난 이상반응에는 호중구감소증(46.3%), 백혈구감소증(34.1%), 빈혈(12.2%) 순이었다. 연구진은 “이번 임상 결과는 MK-2870이 일부 삼중음성유방암 환자의 치료 공백을 메울 수 있음을 시사한다”고 평가했다. 현재 해당 환자군을 대상으로 MK-2870와 연구자 선택 화학요법 비교 임상3상 연구가 진행 중이다.

[데일리팜=노병철 기자] 삼진제약은 국내와 북미에서 연이어 열리는 글로벌 바이오 컨퍼런스를 통해 자사의 핵심 파이프라인과 연구성과를 공식 발표할 예정이라고 2일 밝혔다. 이번 발표는 기술이전 및 글로벌 공동개발을 위한 전략적 행보의 일환으로, 삼진제약의 신약개발 역량을 전 세계에 알리는 중요한 계기가 될 전망이다. 먼저, 삼진제약은 6월 10일부터 12일까지 인천 그랜드하얏트에서 개최되는 ‘4th World ADC Asia Summit’에 참가해 자사의 차세대 ‘항체-약물 접합체(Antibody-Drug Conjugate, 이하 ADC)’ 파이프라인과 플랫폼 기술을 소개할 예정이다. 세부적으로 ▲STING 작용제를 페이로드 한 SJA20 시리즈 ▲대사항암제를 활용한 SJA70 시리즈 그리고 ▲자체 개발 중인 ADC 플랫폼 기술을 중심으로 연구 성과를 발표하게 된다. 발표에는 이수민 연구센터장이 연사로 나서 삼진제약의 ADC 기술력과 비전을 아시아를 비롯한 글로벌 석학들 앞에서 직접 공유할 계획이다. 이어서 삼진제약은 6월 16일부터 19일까지 미국 보스턴에서 열리는 ‘2025 바이오 인터내셔널 컨벤션 (BIO International Convention 2025, BIO USA)’에 참가, 항암 및 면역/염증 질환 치료제 중심의 파이프라인을 앞세워 글로벌 제약사들과의 ‘기술이전(licensing-out)’ 및 ‘공동개발 파트너 링’을 적극 추진할 예정이다. 이번 파트너십 논의에 해당될 주요 파이프라인에는 ▲고형암 치료제 SJN301, SJN309 ▲ADC 과제 SJA20 , SJA70 ▲면역/염증 질환 치료제 SJN314가 포함된다. 특히, 이번 BIO USA에서는 삼진제약이 ‘BIO 공식 기업설명(Company Presentation)’ 무대에 처음으로 오르게 된다. 이 자리는 BIO USA에서 선정한 참가 기업에게 제공되는 공식 세션으로서 삼진제약에는 그간 다져온 파이프라인, 연구개발 전략, 투자 유치 계획 등을 포괄적으로 소개할 수 있는 특별한 기회이고, 향후 글로벌 진출을 위한 시발점이 될 전망이다. 삼진제약 이수민 연구센터장은 “그간 다져온 신약 파이프라인과 플랫폼 기술을 이번 2025 바이오 인터내셔널 컨벤션을 통해 적극 소개할 것이고, 이를 통해 글로벌이 인정하는 기술력 중심 제약사로의 전기를 마련할 것이다”라며, “이를 마중물 삼아 향후 다양한 글로벌 파트너십을 추진할 것이며, 이에 따른 신약개발 성과 도출도 가속화해 나갈 것”이라고 전했다.

[데일리팜=손형민 기자] "캄지오스가 국내 도입된 이후 폐색성 비대성 심근병증 환자와 의료진의 치료 만족도가 높습니다. 특히 국내 리얼월드 데이터에서도 캄지오스 투여 후 확증 임상과 거의 동일한 수준의 효과가 나타났다는 점이 인상적입니다." 김형관 서울대병원 순환기내과 교수는 최근 데일리팜과 만난 자리에서 폐색성 비대성 심근병증(oHCM) 치료제 캄지오스가 국내 환자들에서도 확증 임상과 유사한 수준의 증상 개선 효과를 보였다고 평가했다. oHCM은 좌심실 근육이 비정상적으로 두꺼워지며 좌심실 유출로(LVOT)를 막아 심장에서 혈액을 제대로 내보내지 못하게 되는 질환이다. 전체 비대성 심근병증 환자의 약 70% 이상이 폐색형에 해당한다. 이 질환의 핵심은 ‘심장 수축력의 과잉’이다. 일반적인 심부전 환자들과 달리, oHCM 환자들의 심장은 오히려 지나치게 잘 수축한다. 이는 액틴과 마이오신이라는 심근세포 내 단백질이 비정상적으로 많이 결합해 생기는 현상이다. 이로 인해 좌심실이 과도하게 수축하고, 혈류의 흐름이 차단되며, 환자들은 운동 시 호흡곤란, 흉통, 실신 등을 경험한다. 심한 경우 심부전, 심방세동, 돌연사로도 이어진다. 김 교수는 “지금까지는 베타차단제나 칼슘채널차단제 등으로 심박수를 낮춰 증상을 완화시키거나, 필요시 알코올 절제술 또는 근육을 절제하는 심근절제술을 고려해야 했다”며 “그러나 이는 병의 근본 기전을 조절하는 치료는 아니었다”고 짚었다. BMS의 캄지오스는 oHCM의 원인인 심장 근육 내 액틴과 마이오신의 과도한 교차 결합 형성을 감소키는 기전을 가진 치료제로, 과하게 수축했던 심장 근육을 이완시킬 수 있다. 또 이 치료제는 심장의 기능뿐만 아니라 구조까지 개선시키는 심근 리모델링 효과를 나타냈다. 지난해 12월 캄지오스는 국내에서 건강보험 급여가 적용됐다. 이에 국내 폐색성 심근병증 환자에게도 수술 이외에 표적치료옵션을 사용할 수 있게 됐다. 서울대병원에서도 다수의 환자들이 캄지오스를 통해 치료받고 있다. 김 교수는 “기존 약물에 반응하지 않았던 60대 남성 환자의 경우, 캄지오스 투여 후 3개월 만에 호흡곤란이 사라지고 운동 능력이 현저히 개선됐다”며 “삶의 질이 전혀 다른 수준이 됐다”고 말했다. 국내 oHCM 환자 대상 1년 추적 RWE 데이터 공개 캄지오스는 허가 임상인 EXPLORER-HCM 임상 결과, 1차 평가변수인 증상의 정도와 운동 능력을 모두 고려한 복합 평가변수를 위약군 대비 유의하게 개선시켰다. 또 캄지오스는 국내 환자들에서도 효과가 확인됐다. 올해 3월에는 캄지오스의 효과와 안전성을 1년간 관찰한 국내 oHCM 환자 대상 첫 실제 임상 근거(RWE) 연구 결과가 발표됐다. 국내 증상성(NYHA class II-III) oHCM 환자 총 46명에게 캄지오스를 투여한 결과, 절반 이상(58.1%)의 환자에서 최소 1단계 이상의 NYHA 등급 개선이 나타났다. LVOT 압력차 역시 휴식 시 40.1mmHg, 발살바법(특정 방식으로 숨을 참으며 흉부에 압력을 가하는 호흡법) 시 68.1mmHg로 줄어들었으며 좌심실 벽 두께와 좌심방 용적 등 심장 비대 관련 지표에서도 유의미한 개선을 입증했다. 이번 연구는 한국은 물론 아시아 전역에서 캄지오스의 RWE를 평가한 최초의 연구라는 점에서 중요한 의미를 가진다. 김 교수는 “캄지오스는 국내 진료 환경에서도 기존 확증 임상에서 확인된 만큼의 효과를 보여줬고, 우려할 만한 이상반응도 관찰되지 않았다. 특히 국내 환자들의 LVOT 압력차가 글로벌 확증 임상 참여자보다 컸으며, 상대적으로 임상적 중증도가 더 높았음에도 불구하고 국내 리얼월드 데이터에서 확증 임상과 거의 동일한 수준의 효과가 나타났다는 점이 인상적”이라고 전했다. 이어 “아시아 환자의 경우 서구권 환자에 비해 약물 대사에 관여하는 CYP2C19 효소 활성이 낮아 캄지오스 치료 시 이상반응 발생 위험이 더 높거나 저용량 투여가 필요하다는 우려가 제기돼 왔는데, 이번 RWE 연구 결과를 통해 이러한 우려가 해소됐다”라고 덧붙였다. 또 한 가지 주목할 점은 이번 연구를 통해 N말단 pro-뇌 나트륨 이뇨펩티드(NT-proBNP) 수치만으로도 캄지오스 치료 반응을 추적할 수 있음을 확인됐다는 점이다. NT-proBNP는 심부전 중증도 평가와 예후 결정에 사용되는 바이오마커로 심부전 환자의 심근 세포가 늘어나는 등 과한 부하를 받을 때 증가한다. 김 교수에 따르면 미국과 유럽에서는 캄지오스 투여 초기 3개월 동안 매달 심초음파 검사를 받은 이후에도 3개월 간격으로 심초음파 검사를 시행해야 해 추적 관리 과정에 다소 부담이 있었다. 다만 이번 RWE 연구에서 심초음파 검사 없이 혈액검사로 NT-proBNP 수치 변화를 관찰해 LVOT 압력차 감소 여부와 캄지오스 치료 반응을 간편하게 모니터링할 수 있음이 확인됐다는 게 김 교수의 설명이다. 김 교수는 “현재 더 많은 환자를 대상으로 후속 데이터를 준비 중이며, 캄지오스 치료 이후 좌심실 두께가 약 1~2mm 감소하고, 이완기 기능이 개선되는 경향이 관찰되고 있다. 실제 캄지오스 치료를 경험한 의료진과 환자 모두 높은 만족도를 보이고 있다”라고 평가했다. 캄지오스 효능 입증…”더 많은 환자 발굴해야” 이처럼 표적치료 옵션이 등장했지만 oHCM은 진단이 쉽지 않은 실정이다. 김 교수에 따르면 미국에서는 전체 HCM 환자 중 약 70%가 oHCM으로 진단되는 반면, 국내에서는 oHCM 환자 비율이 20% 수준으로 낮다. 김 교수는 “oHCM 진단율이 낮은 배경에는 운동부하 검사나 심초음파 검사가 활성화 돼 있지 않은 점이 작용했다고 생각한다. 일례로 휴식 시에는 별다른 이상이나 증상이 나타나지 않다가 운동부하 검사나 심초음파 검사에서는 유의미한 문제가 발견되는 환자들이 많다”고 말했다. 이어 “현재 비폐색성으로 진단받은 환자 중에도 운동부하 검사나 심초음파 검사를 추가로 진행하면 oHCM으로 재분류될 수 있는 사례가 적지 않을 것이라 예상한다. 따라서 운동부하 검사나 심초음파 검사 필요성에 대한 국가 차원의 인식 제고나 홍보가 반드시 필요하다고 생각한다”고 피력했다. oHCM 환자의 경우 호흡곤란이나 흉통 등의 증상이 지속되면 점차 운동을 기피하게 되고, 이로 인해 고령으로 갈수록 비만, 당뇨병, 고혈압과 같은 성인병을 비롯해 관상동맥질환 같은 다양한 합병증 발생 위험이 높아지게 된다. 김 교수는 “이러한 환자들에게 캄지오스를 조기에 투여해 증상을 개선시키고 운동이 가능할 정도로 컨디션이 회복된다면 체중 증가를 막고 다른 합병증을 예방하는데 도움이 될 수 있다. 이는 환자 개인의 건강뿐 아니라 장기적으로 건강보험 재정 측면에서도 HCM으로 인한 간접 의료비 지출을 줄이는데 기여할 수 있다고 생각한다”고 말했다. 이어 “캄지오스 도입 이후 환자들의 증상 조절이 안정적으로 이뤄지면서 국내 HCM 치료 접근 방식에도 점차 변화가 나타나고 있다. 실제 임상 경험상으로도 캄지오스 치료를 받은 환자들의 증상이 모두 개선됐기 때문에 앞으로는 캄지오스가 수술이라는 최후의 선택지를 피할 수 있는 옵션으로 자리 잡을 수 있을 것으로 생각한다”고 강조했다. 김 교수는 “결론적으로 캄지오스는 환자들에게 직간접적으로 다양한 이점을 제공할 수 있는 옵션으로, 향후 그 역할이 더욱 확대될 것으로 기대한다. 따라서 oHCM으로 진단받고 캄지오스 치료 대상에 해당하는 환자들에게는 적극적인 치료를 권하고 싶다”고 말했다.

[데일리팜=어윤호 기자] 다발골수종 신약 '엘렉스피오'가 보험급여 등재에 다시 도전한다. 한국화이자는 엘렉스피오(엘레나타맙)의 급여 신청을 다시 제출할 예정이다. 지난 2월 건강보험심사평가원 암질환심의위원회 고배 후 빠르게 재정비를 통해 절차를 진행하는 모습이다. 엘렉스피오의 경우 식품의약품안전처가 글로벌 혁신제품 신속심사 지원체계(GIFT, Global Innovaive products on Fast Track)로 지정, 패스트트랙 허가를 약제다. 이에 따라 두번째 도전에서는 성과를 낼 수 있을지 지켜 볼 부분이다. 4차 치료제인 엘렉스피오는 다발골수종의 표적 항원과 T세포를 인식하는 두 개의 단클론 항체로 구성된 면역세포치료제이다. 다발골수종의 표적 항원인 BCMA(B-cell maturation antigen)과 CD3 항원을 각각 인식하는 두개의 단클론 항체로 구성된 이중 특이 IgG2 kappa 항체가 일반적이며 세포독성 T세포를 BCMA가 발현된 다발골수종 세포로 직접 표적하는 새로운 치료제라고 할 수 있다. 골수의 형질세포에 생긴 암인 다발골수종은 주로 고령에 발병하는 혈액암으로, 치료의 지속성을 통해 생명 연장이 가능한 질환이다. 다양한 신약이 개발되고 있는 분야지만, 현재 단일클론항제와 이중항체치료가 의료현장에서 쓰이고 있다. 특히 이중항체 기전은 치료 차수를 진행할수록 내성이 증가해 관해 기간이 짧아지고, 사용 가능한 치료 옵션이 적어지는 재발·불응성 다발골수종에서 안전하고 효과적인 치료법으로 여겨진다. 다발골수종은 지속적인 치료를 통해 생명 연장이 가능하기에 치료& 160;단계별로& 160;다양한& 160;옵션이& 160;마련돼야& 160;하며, 4차& 160;이상& 160;치료제의& 160;급여& 160;적용은& 160;시급한& 160;과제다. 현재 국내에 이중항체치료제로는 엘렉스피오를 비롯해 '텍베일리(테클리스타맙)', '탈베이(탈구에타맙)' 등이 허가돼 있지만 모두 비급여 상태다. 이같은 상황에서 이중항체 약물의 연속으로 초기 단계 급여 논의가 실패하고 있어, 환자 접근성이 개선될 수 있을지 주목된다. 한편 엘렉스피오는 식약처가 GIFT 품목으로 지정, 지난해 5월 프로테아좀억제제와 면역조절제제, 항-CD38 단클론항체를 포함한 3차 이상 치료를 받은 성인 환자 단독요법으로 허가 됐다. 미국 FDA 역시 혁신의약품과 신속승인 품목으로 지정한 바 있다. 엘렉스피오는 BCMA-표적 치료를 받은 적 없는 성인 환자 123명을 대상으로 한 글로벌 임상 2상(Magnetis MM-3)의 코호트A에서 객관적반응률(ORR) 61.0%, 완전관해(CR) 37.4%를 기록했다. 무진행생존기간(PFS)은 17.2개월, 전체 생존기간(OS)은 24.6개월로 나타나 이례적인 장기 치료 효과를 입증됐다. 더 이상 치료 방법이 없는 환자에서 장기 생존 혜택과 질병 진행을 늦춰 삶의 질을 높일 수 있음을 데이터로 증명했다.

[데일리팜=노병철 기자] 파킨슨병 증상 완화를 위한 새로운 가능성으로 ‘장 건강’이 주목 받고 있다. 최근 국제학술지 ‘Annals of Neurosciences’ 5월호에 게재된 연구에 따르면, 프로바이오틱스 섭취가 파킨슨병의 운동 및 비운동 증상을 완화하는 데 긍정적인 효과를 보였다는 비임상 결과가 발표됐다. 파킨슨병은 대표적인 신경 퇴행성 질환으로 운동 장애뿐만 아니라 위장 기능 저하, 자율신경계 이상, 만성 염증 등 전신에 복합적인 영향을 미친다. 현재로서는 발병 원인을 근본적으로 해결하는 방법이 없으며, 증상 조절 중심의 관리가 대부분이다. 이번 연구는 신경독성 물질인 6-OHDA를 이용해 파킨슨병 유사 상태를 유도한 랫드 모델을 대상으로, 총 8종의 균주로 구성된 복합 프로바이오틱스(Oxxyslab, 구. Slab51)를 4주간 매일 투여해 진행됐다. 그 결과, 유산균을 섭취한 그룹에서는 운동 기능 저하, 위장 장애, 뇌 염증 반응, 신경세포 손상 등 주요 병리 지표에서 전반적인 개선 경향이 확인됐다. 염증 관련 수치가 낮아졌고, 뇌세포 생존 및 회복을 돕는 단백질 수치도 일정 부분 회복되었으며, 뇌 조직 분석에서는 손상된 신경세포 수가 감소하고 건강한 세포의 생존율이 증가하는 긍정적인 변화가 확인됐다. 이와 유사한 Slab51포뮬러 기반의 선행 연구들도 다수 존재한다. 해당 포뮬러는 장-뇌 축(Gut-Brain Axis)의 기능을 조절하고, 장내 환경과 중추신경계 간의 상호작용을 개선하는 데 효과적이라는 내용이 지속 발표되고 있다. 더불어, 알츠하이머병 등 다른 신경질환에서도 프로바이오틱스 섭취가 인지기능 향상과 연관된 가능성을 보여주는 연구 결과들이 꾸준히 제시되고 있다. 이번 결과는 프로바이오틱스가 장내 미생물 환경을 개선함으로써 장-뇌 축(Gut-Brain Axis)을 조절하고, 이를 통해 염증 완화와 신경세포 보호에 기여할 수 있음을 시사한다. 본 연구에 사용된 프로바이오틱스(Oxxyslab, 구. Slab51)는 세계적인 유산균 연구자인 클라우디오 드시모네 교수가 개발한 포뮬러로, 총 8종의 생균을 과학적으로 배합해 장내 환경 개선과 체내 산소 활용 효율 향상에 도움을 줄 수 있는 것으로 평가받고 있다. 국내에서는 글로벌 헬스케어기업 헥토헬스케어가 해당 포뮬러 기반 제품을 출시해 공식 공급하고 있다. 핵토헬스케어 관계자는 “이번 연구는 장 건강이 단순한 소화 기능을 넘어서, 신경 건강까지 연계될 수 있음을 보여주는 중요한 사례”라며, “앞으로도 과학적 근거 기반의 제품 개발과 신뢰할 수 있는 건강 정보 제공에 지속적으로 집중할 것”이라고 전했다.

[데일리팜=천승현 기자] 삼성바이오에피스는 30일 식품의약품안전처로부터 골질환치료제 엑스지바의 바이오시밀러 엑스브릭의 품목허가를 승인받았다고 밝혔다. 데노수맙 성분의 엑스지바는 암환자의 골격계 합병증 예방 및 골거대세포종 등의 종양질환 치료제로 사용된다. 동일 성분의 프롤리아는 폐경후 골다공증 등의 내분비계 치료제로 승인받았다. 지난해 프롤리아와 엑스지바의 연간 합산 글로벌 매출액은 65억 9900만 달러(약 10조원)에 달한다. 국내 시장 처방액은 약 1870억원 규모다. 삼성바이오에피스는 오리지널 의약품과 동일하게 적응증 별로 각각의 제품별로 품목 허가를 추진했다. 지난 4월 프롤리아 바이오시밀러 오보덴스 허가를 받았고 이번에 엑스지바 바이오시밀러를 추가 승인받았다. 삼성바이오에피스는 이번 허가를 통해 국내 품목허가 제품 수가 총 11종으로 늘었다. 글로벌 임상 시험을 완료한 바이오시밀러 파이프라인 모두 국내에서 상용화 단계에 도달했다. 삼성바이오에피스 RA팀장 정병인 상무는 “글로벌 시장에 이어 국내에서도 오보덴스와 엑스브릭 모두 품목 허가를 획득함으로써, 골질환 환자들에게 보다 합리적 비용으로 질병을 치료할 수 있는 기회를 확대할 수 있게 돼 의미가 크다”고 전했다.

[데일리팜=노병철 기자] 팜젠사이언스는 최근 미피드서방정150mg 품목 허가와 함께 우선판매 품목허가(우판권)를 획득했다고 30일 밝혔다. 미피드서방정 주성분인 레바미피드는 위점막병변 개선에 사용되는 치료제다. 서방형 제제는 유한양행 등이 공동 개발해 2020년 12월 허가를 받았다. 하루 3회 복용(100mg)에서 하루 2회 복용(150mg)으로, 복약 순응도를 높인 약품이다. 팜젠사이언스 미피드서방정은 오리지널 제품 재심사 종료 직후 품목허가를 신청해 제네릭 허가와 우판권을 확보했다. ‘퍼스트 제네릭’ 전략을 통해 시장을 선점할 수 있게 됐다. 회사는 오는 7월 제품을 출시한다는 목표다. 팜젠사이언스는 특히 자사 주관으로 3개 제약사와 공동 개발하면서 수탁제조에 의한 추가 수익 창출도 기대하고 있다. 유비스트에 따르면 레바미피드 성분 의약품 전체 시장 규모는 지난해 기준 1560억원에 달했다. 이중 서방정 시장은 2021년 106억원에서 성장을 거듭해 지난해 293억원으로, 3년만에 3배 가까이 커졌다.

[데일리팜=김진구 기자] "통풍은 단순히 관절만의 문제가 아닙니다. 신장과 심혈관, 대사 건강 전체를 함께 보는 것이 치료의 핵심입니다.“ 나성수 서울아산류마내과 원장은 최근 급증하는 통풍 환자 추세를 언급하며 이같이 말했다. 그는 “과거 귀족병으로 불렸던 통풍은 이제 누구나 걸릴 수 있는 병이 됐다”며 “유전적 소질에 후천적 생활습관이 더해져 최근 발병률이 급격히 높아지고 있다”고 설명했다. 나 원장은 통풍을 대사질환으로 보고 접근해야 한다고 강조했다. 그는 “요산 수치가 높을수록 고혈압·고지혈증·비만·당뇨 등 대사증후군 질환이 함께 나타나는 경향이 강하다”며 “통풍을 대사질환의 일종으로 받아들여, 전체 건강을 통합적으로 다루는 접근이 필요하다”고 말했다. 시기마다 다른 통풍 치료…“초기에 적극 관리해야 만성화 막는다” 그에 따르면 통풍은 급성기·간헐기·만성기로 나뉘며, 각 단계마다 치료 전략이 다르다. 급성기에는 비스테로이드성 소염제(NSAIDs), 스테로이드, 관절강 내 주사 등을 통해 염증을 조절한다. 이 시기에 요산을 급격히 낮추는 약물은 오히려 통증 발작을 유발하거나 재발 위험을 높일 수 있어 주의가 필요하다. 반면 재발이 잦거나 관절 손상이 확인되는 만성기 통풍 환자에게는 요산 수치를 낮추는 유지요법이 필수적이다. 요산이 지속적으로 높으면 통풍 결절, 관절 손상뿐 아니라 심장과 신장에도 영향을 줄 수 있기 때문에 그에 맞는 약물 치료를 적극적으로 고려해야 한다. 이때 사용하는 약물은 크게 두 가지다. 하나는 요산의 합성을 억제하는 약물이고, 다른 하나는 소변을 통해 요산 배출을 늘리는 약물이다. 나 원장은 “체내에서 요산이 지나치게 생성되는 특이한 상황이 아니라면, 대부분은 배출이 잘 안 돼서 생기는 문제”라며 “이럴 땐 배출을 촉진하는 약을 선택한다. 다만 신장 기능이 좋지 않거나 결석 위험이 크다면 합성 억제제를 선택하기도 한다”고 말했다. 나 원장은 특히 초기 치료의 중요성을 강조했다. 초기에 관리하지 않으면 통풍성 관절염으로 진행될 수 있기 때문이다. 초기에 적극적으로 관리해야 관절 손상을 막을 수 있다는 설명이다. 나 원장은 “통풍이 처음 발병하면 수일에서 일주일 이내에 증상이 사라지기도 하지만, 재발할수록 관절 손상이 누적된다”며 “1년에 몇 차례 이상 재발한다면 유지요법을 적극 고려해야 한다”고 말했다. “통풍 치료, 요산만 보지 말고 몸 전체 균형적으로 봐야” 나 원장은 환자의 전반적인 건강 상태를 고려한 통풍 치료 전략을 짜야 한다고 강조했다. 통풍은 흔히 고혈압·당뇨병·고지혈증을 동반한다. 요산이 신장이나 심혈관계에도 영향을 끼치기 때문이다. 고혈압·당뇨병·고지혈증 등 만성질환이 통풍 발작 위험을 높이기도 하며, 동시에 통풍이 만성질환을 악화하기도 한다. 나 원장은 “요산 수치가 높을수록 고혈압·고지혈증·비만·당뇨 등 대사증후군 질환이 함께 나타나는 경향이 강하다”며 “통풍이 오래 지속되면 심혈관질환 위험도 함께 높아지고, 신장기능 저하나 지방간 등으로 이어질 수 있다”고 경고했다. 문제는 일부 만성질환 치료제가 요산 수치를 높이고 통풍을 악화시킬 수 있다는 것이다. 고혈압 치료제 중 일부 이뇨제나 심혈관질환 예방 목적으로 복용하는 아스피린은 요산 수치를 높일 수 있기 때문에 주의해야 한다. 이런 이유로 통풍 치료는 단순히 통풍뿐 아니라 다른 만성질환까지 함께 살피는 방식으로 진행된다. 나 원장은 “요산 수치 하나 낮추는 데만 집중하기보다 왜 요산이 높아졌는지, 어떤 약물이 영향을 미쳤는지, 동반 질환은 무엇인지 전체를 봐야 한다며 “이런 접근이 결국 통풍의 재발을 막고 동시에 환자의 전반적인 삶의 질을 높일 수 있다”고 말했다. 이어 “통풍은 단순히 통증만 조절해서는 해결되지 않는다”며 “통풍을 대사질환 신호의 일종으로 받아들여, 전체 건강을 통합적으로 다루는 접근이 필요하다”고 말했다.