한국임상시험산업본부( KoNECT)가 국내 임상데이터 전공자 양성을 위해 팔을 걷어붙였다. KoNECT는 지난 24일부터 28일까지 미국 보스턴에서 열린 ‘2018년 미국약물정보학회(DIA 2018 Annual Meeting)’에서 미국 매사추세츠공과대학(MIT) 로저 마크(Roger Mark), 레오 앤소니 셀리(Leo Anthony Celi) 교수와 함께 오는 11월 한국에서 ‘임상 데이터톤(Datathon)’을 개최하기로 협의했다고 29일 밝혔다. ‘임상 데이터톤’은 임상의사와 데이터 과학자가 한 팀이 되어 MIT 연구소에서 개발한 데이터 세트(MIMIC-III Database)를 활용, 임상에서 나타나는 다양한 문제를 해결하기 위한 혁신적인 아이디어를 발굴하는 행사다. KoNECT 주최로 11월 2일부터 4일까지 3일간 서울에서 개최되는 아시아 최대 규모의 임상시험 국제행사 ‘2018 KoNECT 인터네셔널 콘퍼런스’의 프로그램으로 포함될 예정이다. KoNECT는 ‘임상 데이터톤’을 통해 임상의사와 데이터 과학자가 협업하고 데이터 분석 등을 통해 문제를 해결할 수 있는 ‘임상 데이터 과학자’를 지속적으로 양성하려는 목표를 가지고 있다. KoNECT와 함께 ‘2018년 미국약물정보학회’에 참석한 보건복지부 김주영 보건산업진흥과장은 “미래의 임상시험은 인공지능 등 4차 산업혁명 기술을 활용한 ‘스마트 임상시험’으로 발전할 가능성이 높다. 국내 임상시험의 경쟁력 강화를 위해서라도 임상테이터 과학자 양성 등을 추진해나갈 것”이라고 밝혔다. 한편 KoNECT는 DIA 2018 기간 동안 홍보부스를 운영하며 300여 명의 글로벌 임상시험 관계자들과 네트워킹을 진행했다. 또한 한국의 우수한 임상시험 인프라를 전수받기 원하는 대만국립대와의 만남을 갖고, 글로벌 시장에서 한국형 임상시험 시스템이 인정받고 있음을 재확인했다.

바이로메드는 중국 파트너사인 베이징 노스랜드 바이오텍社가 VM202 중국 임상 2상을 성공적으로 완료했다고 28일 발표했다. 바이로메드는 2004년에 한국과 중국 지역의 VM202 상용화 개발을 위해 한국에서는 이연제약에게, 중국에서는 베이징 노스랜드 바이오텍社에 기술이전 한 바 있다. 노스랜드 바이오텍은 중국 시장 내 상용화를 위해 'NL003'이라는 프로젝트명으로 2009년 임상 1상 완료, 지난 해 임상 2상 종료보고서 제출 후 11월 임상 3상을 승인 받아 준비 중에 있다. 이번 임상 2상은 '중증하지허혈(Critical Limb Ischemia, CLI)' 환자 200명을 대상으로 무작위배정, 이중맹검, 위약대조군의 디자인으로 중국 내 9개 임상 사이트에서 진행됐다. 미국 임상 2상의 경우와 마찬가지로 약물과 관련된 심각한 부작용은 없었다. 유효성 관련해서는, 투여 180일째 통증 감소효과가 VM202 투여 그룹에서 (위약대조군보다) 유의미하게 나타났다(p < 0.05). 뿐만 아니라 궤양완치율의 경우, VM202 고용량군이 64.3%을 보여서 위약대조군의 21.05%보다 현저하게 높음을 확인했다고 회사 측은 전했다. 중국 임상 2상 책임자인 베이징 수도의과대학 선무병원의 구융취앤(谷涌& 38120;) 교수는 "이번 임상 2상에서 우리가 기대한 결과를 얻었으며, CLI 질환의 치료에 있어서 매우 희망적인 결과라고 할 수 있다. 현재 CLI 질환에 대한 효과적인 치료제가 없기 때문에 VM202가 새로운 치료 수단이 될 수 있을 것이"이라고 언급했다. 노스랜드 바이오텍의 허송산(Xu song shan) 회장은 "CLI 환자를 대상으로 실시한 이번 임상 2상 연구 결과가 매우 고무적이다. 중국에서 첫 번째로 임상 3상 연구에 진입한 유전자치료제가 될 것으로 예상하며, 임상 3상 완료를 가속화하여 안전하고 효과적이면서 혁신적인 약물을 가능한 빠르게 제공할 것"이라고 전했다. 한편 중국에서는 당뇨병 환자 약 1억 4천명, 고혈압 환자 2억 7천만명, 흡연 인구 3억 1,600만명 등 불균형한 식사와 운동 부족, 흡연, 식습관 등으로 CLI 질환에 걸릴 잠재력을 가진 위험군이 매우 많다. 김선영 바이로메드 대표이사는 "200명을 대상으로 실시된 중국 임상 2상 시험에서도 VM202의 안전성과 치료 효과가 탁월하다는 것이 밝혀졌다. 이 결과는 VM202의 상업적 성공 가능성을 다시 한번 보여 주는 것"이라며 이번 결과에 대해 언급했다.

LG화학이 국내 류마티스관절염 시장 공략에 나선다. LG화학은 류마티스관절염 치료제 유셉트(에타너셉트)의 국내 판매를 본격 시작한다고 28일 밝혔다. 유셉트는 LG화학의 첫 항체의약품으로 ▲류마티스 관절염 ▲건선성 관절염 ▲축성 척추관절염 ▲건선 치료제로 허가를 받았다. LG화학은 대규모 임상 통한 약효 및 안전성 데이터 확보하고, 주사편의성 개선 등 차별화된 경쟁력을 바탕으로 약 200억원 규모의 국내시장에서 빠르게 점유율을 확대할 방침이다. LG화학은 국내 및 일본의 370여 명의 류마티스관절염 환자들을 대상으로 52주 장기 임상을 진행했다. 특히 국내 임상에만 186명의 대규모 인원이 참여, 한국인 대상 유효성 및 안전성 검증 데이터를 확보했다. 임상결과 대조약인 오리지널의약품과 동등한 효능을 확인했을 뿐 아니라, 주사 부위 관련 현저히 낮은 이상반응률 등 우수한 안전성 결과도 입증했다. 추가로 LG화학은 오리지널의약품에서 유셉트로 전환 시 유효성 및 안전성을 살펴보기 위해 48주간 연장 임상을 진행했다. 52주간 오리지널의약품을 사용해오던 환자가 유셉트로 전환한 후 총 100주차까지 약효와 안전성이 지속 유지되는 것을 증명했다. LG화학은 환자들의 주사편의성 향상에도 초점을 맞췄다. 환자가 직접 자가주사(환자 스스로 주사) 하는 제품 특성상 손이 불편한 류마티스관절염 환자들이 더욱 편리하게 투여할 수 있도록 오토인젝터(Autoinjector) 타입으로 주사기를 디자인 했다. 기존 오토인젝터 제품의 주사 방식을 개선해 주사버튼을 누르는 과정 없이 주사 부위에 제품을 대고 살짝 힘만 주면 자동으로 투여되는 방식으로 주사편의성을 높였다. 또한 오리지널 의약품보다 더욱 얇은 주사침을 적용하여 주사 시 통증 감소 효과가 기대된다. LG화학 손지웅 생명과학사업본부장은 "한국인을 대상으로 한 임상데이터 확보와 주사편의성 향상 등 차별화된 경쟁력을 바탕으로 국내 시장에서의 입지를 넓혀갈 것"이라고 밝혔다. 제품 규격 및 보험약가는 ▲25mg syringe/0.5mL는 5만9950원 ▲50mg syringe/1.0mL와 ▲50mg autoinjector/1.0mL는 10만9000원이다. 이와 관련 LG화학은 "생산성을 높인 배양 공정을 구축해 제조원가를 낮췄다"며 "이를 통해 환자들의 약제비 부담을 덜고 항체의약품에 대한 치료접근성을 강화하겠다"고 밝혔다. 유셉트는 2010년 과학기술정보통신부 주관 ‘대덕특구 전략산업 R&D사업’과 2015년 보건복지부 주관 '보건의료기술 연구개발사업'의 국책과제로 선정돼 연구개발비 등을 지원 받았다.

최근 몇년새 제약바이오업계는 냉탕과 온탕을 오갔다. 2015년 한미약품의 기술수출을 계기로 투자열기가 타올랐던 것도 잠시 판권반환과 회계처리 이슈가 불거지면서 바이오산업을 향한 거품 논란이 고개를 들기 시작했다. 수백억 원대 투자유치에 성공한 티움바이오의 활약은 그래서 더욱 빛날지 모른다. 2016년 12월 SK케미칼에서 스핀오프한 바이오벤처 티움바이오는 설립 1년 반만에 시리즈A, B 투자를 합쳐 총 355억원을 유치하는 쾌거를 거뒀다. 이를 두고 업계에서는 SK케미칼 혁신R&D센터 소속 인력들과 티움바이오를 설립한 김훈택 대표에 대한 믿음이 크게 작용했다는 평가가 나온다. 27년간 SK그룹에서 신약 R&D(연구·개발)에만 전념해 온김 대표는 재직 당시 국내 최초 유전자재조합 단백질 혈우병치료제 '앱스틸라'를 개발, 미국과 유럽에서 허가 받은 경험을 지녔다. "연구자로서 첫 번째 꿈을 이룬 뒤 지속적으로 성공스토리를 만들고 싶었다"는 김 대표의 새로운 목표는 글로벌 기술수출이다. 두 차례에 걸쳐 투자자금은 자궁내막증 치료후보물질(NCE403)의 유럽 1상임상에 투입된다. 자체 발굴한 신약후보물질을 임상2상 단계에서 기술수출해 수익을 창출한다는 목표에 한 발짝 더 가까워진 셈이다. 함께 진행 중인 면역항암제(NCE401)와 제2형 당뇨병(NCE406), 혈우병(NBP611) 등 신약개발에도 속도가 붙을 것으로 전망된다. 다음은 김훈택 대표와 일문일답. ▶대기업에서 스핀오프해 바이오기업을 창업하는 사례가 국내에서 흔한 편은 아니지 않나. 창업을 결심하게 된 계기가 있다면? 1990년 선경인더스트리에 입사해 27년을 한 직장에서 보냈고, 직접 개발한 신약으로 글로벌 기술수출과 FDA, EMA 허가를 모두 경험했다. 결코 쉬운 결정은 아니었다. 당시 연구자로서 첫 번째 꿈을 이뤘고, 지속적으로 성공스토리를 만들고 싶었다. 함께 일하는 동료 구성원들이 혁신신약 개발의 꿈을 이룰 수 있는 장을 마련해주고 싶다는 마음이 컸던 것 같다. ▶개발 초기 단계에서 기술수출을 통해 수익을 실현하는 사업모델을 표방하고 있다. 글로벌 신약을 탄생시키기 위해 조직운영상 주력하는 사항이 있다면? 효율성이다. 글로벌 3상임상을 진행하려면 최소 700억~1000억원의 비용이 소요되지 않나. 당뇨병, 고혈압과 같은 만성질환의 경우 더 많은 비용이 든다. 현실적으로 따져볼 때 우리같은 규모의 회사에선 임상2a상 단계까지만 자체 소화가 가능하다. 다국가 임상이 요구되는 다음 단계부턴 글로벌 회사와 파트너십을 통해 진행하는 편이 적합할 것이다. 티움바이오는 뛰어난 신약후보물질을 발굴하고, 글로벌 제약사들과 공동개발하는 전략을 취하고 있다. 글로벌 기업들의 니즈를 고려하는 게 필수적이다. 전체 22명에 불과한 작은 조직이지만 석박사급 R&D 인력 18명을 갖추고, 기업부설연구소 내에 BD(Business Development) 부서를 별도로 만든 건 그런 이유에서다. 연구소 내부적으로 긴밀하게 소통, 협력할 수 있는 조직구조가 중요하다. 비임상 단계부터 기술이전을 목표로 파트너링을 지속하는 데도 힘쓰고 있다. ▶5개의 R&D 파이프라인 중 자궁내막증 치료제가 가장 빠른 것 같다. 기존 치료제보다 어떤 점이 개선됐는지 궁금하다. 자궁내막증 치료제로 개발 중인 NCE403은 합성 신약, 바이오신약을 통틀어 진행 단계가 가장 빠르다. 국내 임상1상 단회투여(SAD)를 완료했고, 이번달 독일에서 임상1상 반복투여(MAD)에 관한 승인을 받아 환자등록이 가능한 단계다. 소요기간은 1년 정도로 예상하고 있다. 내년이면 임상2상 진입이 가능하리라 생각된다. NCE403의 가장 큰 장점은 부작용 개선이다. 기존 치료제는 주사제형으로 약물중단이 불가한 데다 골밀도(BMD) 감소라는 부작용을 가지고 있다. 반면 NCE403은 1일 1회 복용하는 경구제형으로 편의성이 개선됐고, 약물중단이 용이하다. 기존 치료제 대체는 물론 시장확대를 이끌어낼 것으로 기대하고 있다. ▶전 세계적으로 자궁내막증 치료제 개발현황은 어떤가? 퍼스트인클래스(first-in-class)가 아니더라도 글로벌 시장에서 어필할 수 있는 장점이 있을지? 애브비(엘라고릭스)와 마이오반트사이언스(렐루골릭스), 옵스이바(KLH2109) 등이 GnRH 작용제를 개발 중이다. 그 중 선두주자인 엘라고릭스는 내년 출시가 예상된다. 렐루골릭스는 전립선암 적응증을 목표로 지난해부터 3상임상을 진행하고 있다. 긍정적인 요소는 GnRH 작용제가 주로 임상2상 단계에서 기술이전 계약이 성사됐다는 점이다. GnRH 작용제는 자궁내막증 외에도 자궁근종, 전립선암, 시험관시술 등 다양한 적응증으로 확대 가능성을 갖는다. 실제 NCE403에 관심을 보이는 회사와 미팅을 진행해보면 그 부분에 매력을 느끼는 경우가 많았다. 후발주자인 만큼 자궁내막증 이외 적응증 확대 가능성을 적극 어필할 생각이다. 그 외에도 약효가 24시간 지속돼 엘라고릭스(1일 2회)보다 복용횟수가 적다는 장점이 있다. ▶합성신약 파이프라인 중 면역항암제도 눈에 띈다. NCE401으로는 암면역치료제와 폐섬유증 2가지 적응증을 동시 연구 중이다. 몇 년 전부터 인간 고유의 면역체계를 강화함으로써 암세포의 면역회피반응을 억제하는 기전의 면역항암제가 급부상 중이지 않나. 이들 면역항암제의 치명적인 단점은 반응률이 20~30%에 불과하다는 것이다. 티움바이오는 PD-1, PD-L1 항체의 반응성과 약효를 증가시키기 위해 TGF-β저해제를 개발하고 있다. 이미 경쟁이 치열한 PD-1, PD-L1 항체 대신 다른 시장에 집중하자는 전략이기도 하다. ▶TGF-β저해제의 글로벌 개발동향은 어떤가? 일라이 릴리가 갈루니서팁(2/3상임상)과 업그레이드 버전인 LY3200882(1상임상)를 새로운 파이프라인으로 추가했다. 국내 기업인 테라젠이텍스의 자회사 메드팩토는 벡토서팁(TEW-7197)을 개발 중이다. ▶NCE401의 경우 폐섬유증 치료제로도 개발이 진행 중인데? 그렇다. TGF-β저해제는 폐섬유증 진행에 관련된 물질들의 생성 및 작용을 광범위하게 억제한다. 현재 폐섬유증 치료제로 사용되고 있는 오페브(닌테다닙)가 생체내 여러 물질을 억제함으로써 병의 진행경과를 지연시키는 것과 차이가 난다. 폐섬유증 치료제로서 NCE401의 차별점은 우수한 섬유화 억제 효과다. 전임상 결과 기존 치료제 대비 10% 미만 용량으로도 섬유화 억제효과가 월등하고, 안전성 역시 확보됐다. 동물질환모델에서 조직병리학적 폐섬유화 억제효과가 관찰돼 임상시험에서도 유효한 효과를 보일 것으로 예상된다. ▶바이오 신약 파이프라인 개발 상황은 어떤가? SK케미칼에서 27년간 근무하면서 빅파마들이 환자와 시장을 바라보는 시각을 참 많이 배웠다. 그만큼 애착도 큰 분야다. 희귀질환 중에서도 혈액제제는 상대적으로 경쟁이 덜하다. 일찌감치 타깃을 정하고 특허로 기술을 보완한다면 승산이 있다고 본다. 가령 시판중인 혈우병 우회제제(bypassing agent)는 반감기(2~3시간)가 짧아 자주 투여해야 하고, 치료비 부담이 크다는 한계를 갖는다. 인간 혈장에서 추출하기 때문에 바이러스 감염 위험이 존재하고, 혈전 생성 위험도 크다. 이러한 단점을 극복하기 위해 NBP604에는 출혈부위에 방출되는 기술을 적용했다. 응고인자가 융합단백질의 영향을 받지 않고 최대 효소 활성을 달성하도록 고안한 것이다. 생체 내 단백질을 융합단백질로 사용한 결과 동물모델에서 경쟁품목 대비 반감기가 3~4배가량 증가한 것으로 확인됐다. 그 외에도 앱스틸라 개발 경험을 살려 지속형 B형 혈우병 치료제(NBP611)와 차세대 지속형 A형 혈우병 치료제(NBX001), 희귀폐질환 치료제(NBX002) 등의 개발에 매진하고 있다. ▶상장 등 향후 회사운영 계획은 어떤지 궁금하다. 연구개발을 위해 최근 시리즈B 투자금을 확보했다. 당분간은 성과를 내는 데 집중할 생각이다. 티움바이오는 미충족수요가 높은 희귀질환 치료제와 하향식(top-down) 연구개발을 추구한다. 상장보다 마일스톤(개발 단계별 기술료)이 일차목표라고 보는 편이 정확할 것이다. 2020년까지 기술경쟁력 강화와 사업화에 집중하는 한편, 2021년까지 글로벌 신약개발회사로 도약한다는 목표다.

"헬스케어 종사자들은 장수가 재앙이 되지 않도록 해야 하는 임무를 갖고 있습니다. 바이오시밀러는 좋은 일을 해도 이익이 나는 한국인에게 잘 맞는 사업입니다." 서정진 셀트리온 회장은 27일 서울 강남구 그랜드 인터컨티넨탈 서울 파르나스에서 열린 제4회 글로벌 바이오콘퍼런스(GBC)에서 기조강연을 통해 제약기업의 저렴한 약물 공급에 대한 중요성을 강조했다. 서 회장은 "제약사 입장에서 50대 이상 연령대가 고객으로 진입하기 시작하고 70대 이상이 진정한 고객으로 분류된다. 전 세계를 돌아다니면 고객 수가 늘고 있는 것을 체감하지만 과연 오래 사는 것이 축복일지, 재앙일지 고민이 많이 된다"라고 토로했다. 빠른 속도로 고령화가 진행되고 있지만 많은 노인층들이 질병을 달고 살면서 막대한 비용이 치료비로 사용되는 것에 대한 안타까움을 피력한 것이다. 서 회장은 "일본의 경우 1000조원 가량의 세금 중 3분의 1이 국민 치료에 사용된다”라면서 “유방암치료제의 경우 6번 주사에 5000만원이 소요되는데 전 세계에서 이 정도의 고가 약을 사용할 수 있는 인구는 75억명 중 15억명도 되지 않는다"라고 말했다. 서 회장은 “고령화로 인해 의료재정은 압박을 받게 된다. 돈 있는 나라는 문제 없지만 돈 없는 나라는 양극화가 심화될 수밖에 없다”면서 “헬스케어 산업 종사자들은 장수가 재앙이 되지 않도록 하는 임무를 갖고 있다”고 했다. 셀트리온의 주력 사업인 바이오시밀러가 국민들의 의료비 절감에 기여하고 있고 많은 기업들도 저렴한 약물 공급에 적극 나서야 한다는 견해를 드러낸 것이다. 기존 치료제가 없는 신약은 연구비를 고려해 비싼 가격을 받을 수밖에 없지만 이미 팔리고 있는 제품의 후발의약품을 개발, 저렴한 가격으로 공급하는 것도 제약기업들의 의미있는 사명이라는 견해다. 셀트리온의 첫 바이오시밀러 램시마는 유럽 시장에서 52%의 점유율을 차지하고, 유럽 국가에서 30%까지 약값을 내렸고 환자 수가 15% 증가했다. 저렴한 의약품의 공급으로 기존에 치료제를 구매하지 못했던 환자들도 수혜를 받을 수 있었다는 자찬이다. 셀트리온은 항체의약품 '레미케이드'의 바이오시밀러 '램시마'를 필두로 항암제 '허셉틴'과 '맘테라'의 바이오시밀러를 개발, 세계 시장을 공략 중이다. 셀트리온 바이오시밀러의 해외 판매를 담당하는 셀트리온헬스케어는 지난해 매출 9209억원을 기록했다. 셀트리온이 개발한 바이오시밀러 제품의 수출 실적이 9209억원에 달한다는 의미다. 이는 국내 제약산업 역사상 가장 많은 수출 실적이다. 서 회장은 셀트리온을 시작으로 삼성바이오에피스 등 한국 바이오업체들의 바이오시밀러 성과에 대해 긍정적인 평가를 내놓았다. 서 회장은 "한국은 미국과 유럽에서 시작된 의약품을 이어 받아서 전 세계에 저렴하게 보급하는 국가 중 선두에 있는 나라다”면서 “전 세계에서 가장 큰 바이오의약품 시설이 한국에 있다"라고 자평했다. 세계적으로 바이오시밀러의 공급이 확대돼야 한다는 견해도 덧붙였다. 서 회장은 “바이오시밀러는 미국에서 10개, 유럽에서 46개 승인받았으며 미국과 유럽에서 연간 100조원 가량의 약값을 절감할 것으로 전망한다”면서 “바이오시밀러의 점유율이 높아지면 약값은 더욱 절감된다. 더욱 절감해야 한다. 그래야 고령화시대의 해결책이 될 수 있다”라고 강조했다. 서 회장은 사업 초기에 바이오시밀러 사업에 대한 비관적인 시선에 대한 소회도 꺼내들었다. 서 회장은 “처음에 바이오시밀러 사업을 시작할 때 불가능하다고 보는 시선도 많았다. 당시에는 보건당국의 허가 가이드라인도 없었다. 개발을 시작할 때 4년이면 되는 줄 알았는데, 8년 걸렸고, 개발비도 당초 예상했던 1000억원보다 많은 3000억원 가량 들었다”라고 토로했다. 지난 2002년 설립된 셀트리온은 ‘바이오의약품 생산을 통한 사업기반 구축(CMO사업)→자체제품 개발’으로 사업을 전개했다. 다른 회사의 바이오의약품을 생산하면서 초기 수익구조를 개선하고 설비 운영 노하우, 품질관리 기술 등을 축적하고 본격적으로 바이오시밀러 사업에 뛰어들었다. 서 회장은 "미국과 유럽에서 바이오 산업이 출발했지만 한국은 많은 사람들에게 보급하는 역할을 하고 있다. 한국이 해야 할 역할이 더 많다"라고 했다. 이어 "우리는 죽어가는 사람을 살리기 위해 이 일을 한다. 전 세계 국민들의 삶의 질을 높이기 위한 좋은 일을 하는데도 이익이 난다. (바이오시밀러는) 한국인들에게 잘 맞는 산업이다”라고 말했다.

바이오제네틱스(대표 안주훈, 하관호)는 호주 면역항암제 개발기업 카리나바이오텍(Carina Biotech, CEO Justin Coombs)와 지분투자 및 고형암 타깃 CAR-T 공동연구 MOU를 체결했다고 27일 밝혔다. 이에 따라 고형암 타깃의 CAR-T세포(Chimeric antigen receptor-T cell) 치료제 개발에 집중하고 있는 카리나바이오텍에 대한 지분투자 및 공동연구를 통해 향후 파이프라인의 글로벌 권리를 갖게 된다. 체결식은 6월 27일부터 이틀간 싱가폴에서 열리는 CAR-TCR summit Asia에서 진행됐다. CAR-T 치료제는 혈액암에서는 우수한 효능을 보이지만 고형암 치료에서는 한계가 있다. 암세포만 공격하기 위해 특정 항원을 인지하고 타깃 장소로 적절히 이동해야 하며 고형암이 가진 면역 억제 미세환경(microenvironment)에서도 암세포를 공격해야 하는 한계점이 있다. 이러한 문제로 많은 CAR-T 치료제 개발 전문 업체들도 개발에 많은 어려움을 겪고 있다. 카리나바이오텍은 고형암 치료의 특정 항원을 인식하기 위한 'Universal CAR-T cell'과 암세포 조직으로의 전달 및 미세환경의 한계를 극복하는 독자적인 기술을 보유하고 있어 이런 문제를 해결했으며 현재 고형암 (유방암, 신경교아세포종, 난소암 및 흑색종)의 체외 시험에서 탁월한 효과를 입증해 비임상 진입을 앞두고 있다고 바이오제네틱스 측은 설명했다. 카리나바이오텍은 호주 CAR-T 개발업체인 CTM CRC (CRC for Cell Therapy Manufacturing)에서 정부기관(TechInSA)의 투자로 기술상업화를 위해 2016년에 설립한 자회사다. 지난 4월 호주 정부가 주최하는 연구학회 BioMedTech Horizons grant에서 우수개발 업체로 선정돼 투자금을 받으며 기술력을 인정받은 바 있다. 바이오제네틱스 관계자는 "카리나바이오텍이 보유한 다양한 T cell R&D업체 및 미국 호주 종합병원 네트워크로 자사의 해외 진출에 도움을 줄 것"이라고 말했다. 바이오제네틱스는 지난달에도 항암제 개발전문기업 웰마커바이오와 대장암 표적항암제 이익분배형 권리 및 공동연구 계약을 체결한 바 있다. 이어 카리나바이오텍과 두번째 계약을 체결하며 바이오 사업의 속도를 내고 있다. 안주훈 바이오제네틱스 대표는 "노하우를 갖춘 검증된 국내외 제약바이오 기술에 투자와 공동연구를 이어갈 것"이라며 "다양한 외부 인프라를 활용해 오픈이노베이션 전략으로 글로벌 진출을 추진할 것"이라고 말했다. 이어 "미국, 중국에 비해 다소 늦은 국내 CAR-T 기술 성장에 기여하는 기업이 되도록 노력하겠다"고 덧붙였다.

GC녹십자랩셀은 캐나다 바이오 기업 펠던 테라퓨틱스(Feldan Therapeutics)와 플랫폼 기술 도입 계약을 맺었다고 27일 밝혔다. 총 계약 규모는 190억원이다. GC녹십자랩셀은 계약금으로 11억원을 펠던 테라퓨틱스에 지급하고 임상 단계별 마일스톤과 미국, 캐나다, 한국 등 3개국 시판허가시 179억을 지급키로 했다. 이번 계약에 따라 GC녹십자랩셀은 펠던 테라퓨틱스가 개발한 단백질 및 유전자를 세포 내 전달하는 기술인 ‘펠던 셔틀(Feldan Shuttle)’의 자연살해(NK, Natural Killer)세포 적용에 대한 전세계 독점권을 확보한다. 회사 측은 "차세대 면역세포치료제 개발을 위해 해당 플랫폼 기술 확보에 나선 것"이라고 설명했다. GC녹십자랩셀은 암 세포를 파괴하는 NK세포를 이용한 차세대 면역세포치료제 개발에 이 기술을 적용할 계획이다. 이번에 도입한 ‘펠던 셔틀’은 NK세포와 유전자 가위 기술간의 전달자 역할이 가능하다. 유전자 가위 시스템을 장착한 NK세포로 항암제를 만들면 보통의 NK세포로 만든 제품보다 더욱 강력한 항암효과를 기대할 수 있다는 게 회사 측 설명이다. 박대우 GC녹십자랩셀 대표는 “이번 기술 도입을 포함해 GC녹십자랩셀은 NK세포 치료제 개발에 필요한 독보적인 기술을 꾸준히 확보하고 있다”며 “앞으로도 이 분야에서 명실공히 세계 최고의 선두주자로 자리매김하기 위한 노력에 박차를 가할 것”이라고 말했다. 프랑수아-토마 미쇼(Francois-Thomas Michaud) 펠던 테라퓨틱스 대표는 “이번 계약을 통해 양사의 견고한 파트너십을 확인했다”며 “자사의 기술을 다양한 차세대 면역세포치료제에 적용하는 기회가 될 것으로 기대한다”고 내다봤다.

대웅제약(대표 전승호)은 지난 22일부터 23일 양일 간 서울 롯데 시그니엘호텔에서 삼페넷 론칭 심포지엄을 개최했다고 27일 밝혔다. 삼페넷은 삼성바이오에피스가 개발한 조기 및 전이성 유방암 치료제 ‘허셉틴’의 바이오시밀러로, 지난해 11월 식품의약품안전처로부터 시판허가를 받아 올해 3월 국내에 출시됐다. 이번 심포지엄은 삼페넷의 출시를 기념하기 위한 자리로 삼페넷의 3상 임상 결과를 소개하고 유방암 치료법의 최신 지견을 공유하는 세션들로 구성됐으며, 전국 유방암 전문의 100여명이 참석했다. 대구가톨릭병원 박성환 교수와 원자력병원 노우철 원장이 좌장을 맡은 가운데, 국제성모병원 이학민 교수가 '바이오시밀러 (Biosimilars in oncology: what clinicians should know)', 삼성바이오에피스의 김경아 상무가 '바이오시밀러의 품질관리 (Quality management of biosimilar)', 서울대병원 김태용 교수가 '삼페넷의 임상 결과 (Clinical evidence of Samfenet)' 그리고 중앙대병원 김희준 교수가 '유방암의 최신 지견 (Breast cancer therapy update)'에 대해 발표했다. 대웅제약 전승호 사장은 "삼페넷의 우수한 제품력과 대웅제약의 검증 4 단계 마케팅 전략 및 강력한 영업력을 기반으로 삼페넷을 블록버스터로 육성해나갈 계획"이라며 "대웅제약은 삼페넷 런칭을 시작으로 기존에 보유하고 있던 항암제 라인업을 더욱 강화하고 지속적으로 항암제 사업을 확대해 나가겠다"고 밝혔다. 한편, 삼페넷은 유럽의약품청(EMA)으로부터 시판허가를 받아 올해 3월 유럽에 출시됐으며, 지난해 12월에는 미국 식품의약국(FDA)에 품목허가를 신청하여 현재 심사 중에 있다.

한미약품이 국내 제약역사상 최대 규모의 기술수출을 낸 당뇨병 치료후보물질 에페글레나타이드가 3년만에 국제무대에 섰다. 22일부터 26일까지(현지시각) 미국 플로리다에서 개최되는 제 78차 미국당뇨병학회 연례학술대회(ADA 2018) 포스터 세션을 통해서다. 에페글레나타이드를 도입한 사노피가 직접 임상데이터를 소개하며 상업화에 대한 강한 의지를 드러냈다는 평가도 나온다. 26일 데일리팜이 ADA 홈페이지에 공개된 초록 명단을 살펴본 결과 에페글레나타이드(efpeglenatide) 관련 전임상 연구가 총 5건 게재됐다. 각각의 데이터는 ▲에페글레나타이드와 다른 GLP-1 유사체의 수용체 역할을 평가하는 인비트로(in vitro) 실험(Board 1090-P) ▲에페글레나타이드가 조직분포 및 식품섭취 억제에 끼치는 영향 조사(Board 1091-P) ▲장기지속형 GLP-1 유사체 에페글레나타이드의 전임상 및 임상연구에 기반한 면역원성 프로파일(Board 1097-P) ▲에페글레나타이드와 리라글루티드(Liraglutide), 둘라글루타이드(Dulaglutide)의 전임상 효과 비교(Board 1098-P) ▲전임상, 모델링, 임상연구를 통해 살펴본 에페글레나타이드의 유효성 평가(Board 1111-P)를 다루고 있다. 그 외 자체 개발 중인 바이오신약 후보물질 'HM15211'(LAPSTriple Agonist)의 전임상 3건도 눈에 띈다. HM15211는 지난 4월 FDA(미국식품의약국)으로부터 BMI(체질량지수) 18.5 이상 27 미만(kg/m2)인 건강한 성인 40명 대상의 1상임상을 승인받고, 연구에 착수한 상태다. 3년 전 기술수출 쾌거…2상임상서 HbA1c·체중감소 효과 입증 이번에 공개된 에페글레나타이드 전임상 결과 5건은 과거 소개됐던 데이터와 크게 다르지 않다. 가령 에페글레나타이드와 현재 시판 중인 GLP-1 유사체 2종(리라글루티드, 둘라글루타이드)을 비교한 연구에서는 당뇨병과 비만을 동반한 실험용 쥐에게 4주간 에페글레나타이드를 투여한 뒤 혈당, 체중 및 지질프로파일 변화를 살펴봤다. 그 결과 에페글레나타이드 가장 높은 용량을 투여받은 그룹에서 리라글루티드, 둘라글루타이드 대비 혈당 및 당화혈색소(HbA1c) 증가현상이 감소됐다. 에페글레나타이드는 나머지 2종보다 인슐린감수성이 개선시켰고, 둘라글루타이드에 비해서는 식후혈당조절과 체중감소 면에서 뛰어난 효과를 나타냈다. 연구진은 "에페글레나타이드가 갖는 수용체 결합 특성이 베타세포의 세포 내 신호전달과 인슐린 분비를 향상시키기 때문에 이러한 효과차이가 발생할 수 있다. 임상적 연관성을 평가하기 위해서는 추가 연구가 필요하다"는 결론을 내렸다. 한미약품은 이미 3년 전 동일 학회(ADA 2015)에서 랩스커버리 기술이 적용된 GLP-1 유사체 에페글레나타이드의 다양한 임상 결과를 선보인 바 있다. 당시 포스터 세션을 통해 ▲제2형 당뇨병 환자를 에페글레나타이드 8mg, 12mg, 16mg 월 1회 복용군과 위약군으로 나눠 16주간 투약한 뒤 당화혈색소 수치와 체중변화를 관찰한 임상(HM-EXC-204)의 중간분석 결과와 ▲당뇨병이 없는 비만 환자를 대상으로 20주간 에페글레나타이드 4mg, 6mg 주 1회 또는 6mg, 8mg을 격주 투여한 뒤 체중변화를 관찰한 임상(HM-EXC-205) 2상 결과가 발표됐다. 대회 마지막날인 8일에는 달라스 당뇨&내분비센터의 줄리오 로젠스톡(Julio Rosenstock) 박사가 에페글레나타이드 0.3mg, 1mg, 2mg, 3mg 및 4mg 주 1회 투여군과 리라글루타이드 1.8mg, 위약군을 비교한 후기임상(HM-EXC-203)의 최종 결과를 구연 발표했다. 발표에 따르면 12주동안 에페글레나타이드를 투여받은 모든 제2형 당뇨병 환자에서 HbA1c 수치와 체중이 감소했다. 특히 3mg 투여군(-1.41%)과 4mg 투여군(-1.61%)은 비교대상인 리라글루타이드 1.8mg 투여군(-1.38%)보다 큰 폭의 당화혈색소 감소를 보였다. 체중 역시 에페글레나타이드 3mg(-2.66kg)과 4mg 투여군(-3.47kg), 리라글루타이드 1.8mg(-3.54kg)에서 유의하게 줄어든 것으로 확인된다. 5개월 뒤 에페글레나타이드는 주 1회 제형의 지속형인슐린, 지속형인슐린콤보 2종과 함께 총 39억 유로(한화 약 4조9000억원)에 사노피 품에 안겼다. 에페글레나타이드 2021년 FDA 허가추진…상용화 시 3.4조원 확보 기술수출 이후의 후속임상 결과는 아니지만 이번 ADA 발표는 남다른 의미가 있다. 에페글레나타이드가 기술수출 이후 사노피 타이틀을 달고 국제무대에서 소개되는 첫 번째 공식행사이기 때문이다. 사노피가 에페글레나타이드에 대한 개발 의지를 공식적으로 드러낸 것으로 분석된다. 에페글레나타이드는 2015년 11월 주 1회 제형의 지속형인슐린과 지속형인슐린콤보 2종과 함께 총 39억 유로 규모의 기술이전 계약을 맺었지만, 그로부터 1년 뒤 계약 내용이 수정됐다. 3종의 기술이전 제품 중 지속형인슐린 권리가 한미약품으로 반환됐고, 그 과정에서 에페글레나타이드 글로벌 개발 비용의 25%를 한미약품이 부담하도록 바뀐 것이다. 지속형인슐린콤보 역시 한미약품이 선개발한 뒤 사노피가 인수하는 방식으로 조정됐다. 비록 2016년 12월 계약 내용 변경으로 마일스톤 규모가 축소됐지만, 에페글레나타이드와 지속형인슐린콤보 2개 제품 모두 상업화에 성공할 경우 한미약품은 사노피로부터 총 28억2400만 유로(약 3조4000억원)를 받게 된다. 여전히 역대 신기록에 해당하는 규모다. 계약축소에 이어 임상용 시약 생산일정까지 지연되면서 개발에 난항을 겪었던 에페글레나타이드는 작년 12월 제 2형 당뇨병 환자 400명 대상의 3상임상에 착수한 상태다. 사노피는 올 2월 진행된 컨퍼런스콜(2017년 4분기)에서 "상반기 중 에페글레나타이드 관련 2건의 3상임상에 추가 착수하겠다"는 계획을 밝혔다. 에페글레나타이드와 기저 인슐린 병용 및 에페글레나타이드+메트포르민 병용요법과 둘라글루타이드를 비교하는 2가지 디자인이다. 이를 근거로 2021년 FDA 허가를 추진하겠다는 계획도 공개됐다. 사노피 측은 지난 4월 컨퍼런스콜(2018년 1분기)에서 에페글레나타이드의 미국·유럽 허가시기를 2021년으로 명시하고 있다.