[데일리팜=천승현 기자] 국내 개발 신약 제품들이 처방 시장에서 괄목할 만한 성장세를 나타냈다. 케이캡에 이어 펙수클루와 자큐보가 칼륨 경쟁적 위산분비억제제(P-CAB) 계열 위식도역류질환 신약의 성공 모델을 이어갔다. 항암 신약 렉라자, 당뇨신 약 엔블로 등도 새로운 시장을 개척하며 국산 신약 흥행의 주역으로 부상했다. 진통제 신약 펠루비는 제네릭 등장에 따른 약가 인하 여파로 성장세가 한풀 꺾였다. 13일 의약품 조사기관 유비스트에 따르면 지난 상반기 국내 개발 신약 중 케이캡, 펙수클루, 자큐보, 렉라자, 카나브, 펠루비, 놀텍, 제미글로, 엔블로 등 9개 제품이 100억원 이상의 외래 처방액을 기록했다. 국내 개발 신약 중 후발 P-CAB 계열 신약 펙수클루와 자큐보의 성장세가 돋보였다. 대웅제약의 펙수클루는 지난 상반기 외래 처방금액이 538억원으로 전년 동기 대비 24.6% 증가했다. 펙수클루의 1분기 처방액은 235억원으로 전년보다 9.7% 늘었고 2분기에는 39.2% 급증한 303억원을 기록했다. 1분기보다 2분기에 더 높은 성장률을 기록하며 분기 처방액 500억원을 돌파했다. 펙수클루는 대웅제약이 2008년부터 13년간 자체 기술로 개발에 성공한 국산 신약이다. 펙수클루는 2021년 12월 시판 허가를 받았고 2022년 7월부터 건강보험 급여 목록에 등재되면서 본격적으로 판매를 시작했다. 펙수클루는 ▲빠른 약효 발현 ▲신속하고 우수한 증상 개선 ▲우수한 야간 증상 개선 ▲복용 편의성 ▲낮은 약물 상호작용 및 약효의 일관성 등 우수성을 확보했다. 약효 발현이 경쟁 제품보다 앞서는 임상 데이터를 갖고 있으며, 2차 평가 지표로 설정한 만성 기침에 대한 효과도 확인됐다. 펙수클루는 지난해 4월부터 건강보험 급여 적용 범위가 급성·만성위염 위점막 병변 개선으로 확대되면서 추가 성장 동력을 장착했다. 국내 개발 P-CAB 신약 중 처음으로 위염 적응증에 대해 건강보험 급여가 적용됐다. 종근당이 대웅제약과 펙수클루를 공동으로 판매 중이다. 온코닉테라퓨틱스의 자큐보는 상반기 처방실적이 468억원으로 작년 같은 기간 172억원보다 171.5% 치솟았다. 2024년 4월 국내 개발 37호 신약으로 허가받은 자큐보는 케이캡, 펙수클루에 이은 세 번째 P-CAB 계열 위식도역류질환 치료제다. 2024년 10월부터 건강보험 급여가 적용되면서 처방 시장에 본격적으로 진출했다. 동아에스티와 제일약품이 마케팅과 영업을 담당하고 있다. 온코닉테라퓨틱스는 제일약품의 신약 개발 자회사다. 자큐보는 지난 2025년 6월 위궤양 치료 적응증을 승인받았으며 비스테로이드성 소염진통제(NSAIDs) 유도성 소화성궤양 예방, 비미란성 위식도역류질환(NERD)의 치료, 미란성 위식도역류질환(ERD) 치료 후 유지요법, 헬리코박터 파일로리 제균을 위한 항생제 병용요법 등에 적응증과 용량 확대를 추진하고 있다. 자큐보의 1분기 처방액은 212억원으로 전년보다 217.6% 늘었고 2분기에는 142.4%의 고성장을 지속했다. 유한양행의 렉라자는 외래 처방시장에서 선전하고 있다. 렉라자는 올해 6월 누적 원외 처방금액이 392억원으로 전년 동기보다 2.7% 증가했다. 1분기 처방액은 191억원으로 전년 대비 8.3% 늘었지만 2분기에는 201억원으로 2.1% 감소했다. 렉라자는 2021년 1월 국내 개발 31호 신약으로 허가받은 비소세포폐암 치료제다. 2021년 7월 건강보험 급여목록 등재와 함께 본격적으로 처방 시장에 진입했다. 렉라자는 1차 치료제 급여 적용 이후 가파른 상승세를 보였다. 당초 렉라자는 1, 2세대 상피세포성장인자수용체(EGFR) 티로신키나제억제제(TKI) 투여 후 특정 유전자(T790M) 내성이 생긴 국소 진행성 또는 전이성 비소세포폐암의 2차치료제로 허가받았다. 2023년 6월 1차 치료제로 적응증이 확대됐고 2024년 1월부터 1차치료제 급여 적용이 승인됐다. 렉라자는 2023년 4분기에 70억원의 처방액을 기록했는데 2024년 4분기에는 153억원으로 2배 이상 수직 상승했고 지난해 2분기에는 200억원을 넘어섰다. 항암제는 입원 환자 처방 비중이 크지만 렉라자는 경구용이라는 특성상 외래 처방액도 큰 폭으로 확대된 것으로 분석된다. 대웅제약의 당뇨 신약 엔블로가 시장 침투 속도를 높이고 있다. 엔블로는 작년 상반기에는 59억원의 처방액을 기록했는데 1년 만에 101억원으로 69.9% 증가했다. 엔블로는 대웅제약이 국내 제약사 최초로 개발에 성공한 SGLT-2 억제제 기전의 당뇨치료제다. 2022년 말 국내 허가를 받았고 2023년 5월 출시했다. 엔블로는 신장에서 포도당이 재흡수되는 것을 막고 소변으로 배출시켜 혈당을 낮추는 기전이 특징이다. 0.3mg의 저용량으로도 우수한 혈당 강하 효과와 안전성을 입증했고 신장질환과 심부전 영역에서도 치료적 이점이 있다는 평가다. 엔블로는 지난 1분기 처방액이 29억원으로 전년보다 4.5% 감소했지만 2분기에는 145.7% 성장한 72억원을 기록하며 처음으로 반기 처방액 100억원을 넘어섰다. 출시 초기보다 처방 경험이 축적으로 제품 신뢰도가 높아지면서 처방 시장에서 영향력이 커진 것으로 분석된다. 국내 개발 신약 중 케이캡이 처방액 선두를 질주했다. 지난 2018년 국내개발 신약 30호로 허가받은 케이캡은 국내 개발 첫 P-CAB 계열의 위식도질환치료제다. 케이캡은 상반기 처방액이 전년보다 14.6% 성장한 1200억원을 기록했다. 케이캡은 1분기 처방액이 585억원으로 전년 대비 13.9% 늘었고, 2분기에는 15.4% 증가한 615억원을 기록했다. 케이캡은 미란성과 비미란성 위식도역류질환에 이어 위궤양, 소화성 궤양·만성 위축성 위염 환자에서 헬리코박터파일로리 제균을 위한 항생제 병용요법, 미란성 위식도역류질환 치료 후 유지요법 등 5개 적응증을 순차적으로 확보했다. 케이캡은 출시 3년차인 2021년 처방액 1000억원을 돌파한 이후 4년 연속 1000억원대를 기록했으며 지난해 2000억원을 넘어서며 신기록 행진을 이어가고 있다. 대원제약의 신약 펠루비는 약가 인하 여파로 성장세가 한풀 꺾였다. 펠루비는 상반기 처방액이 252억원으로 전년보다 11.0% 줄었다. 펠루비는 지난 2007년 국내개발 신약 15호로 허가 받은 펠루비는 비스테로이드성 소염진통제다. 골관절염, 류마티스관절염, 허리통증, 급성 상기도염의 해열 등의 적응증을 확보했다. 펠루비는 코로나19 팬데믹과 엔데믹을 거쳐 처방규모가 크게 확대됐다. 2020년 처방액 299억원을 기록했는데 지난 2024년에는 622억원으로 확대됐다. 지난해에는 팬데믹 수혜가 소멸되면서 전년대비 8.1% 감소했지만 500억원 이상의 대형 시장을 형성했다. 펠루비의 올해 부진은 약가인하가 직접적인 요인이다. 지난 5월부터 펠루비와 펠루비서방정의 보험상한가가 각각 46.7%, 23.0% 인하되면서 처방액 손실이 불가피했다. 당초 2021년 8월 제네릭 출시를 계기로 펠루비의 약가인하가 예고됐다. 대원제약은 특허소송 결과가 확정되지 않은 상황에서 약가가 내려가는 것은 부당하다는 이유로 행정소송을 제기했고 소송이 진행되는 동안 집행정지 인용으로 약가인하가 보류됐다. 하지만 지난 4월 대법원 판결로 대원제약의 패소가 확정됐고 보류됐던 약가인하가 시행됐다. 펠루비는 지난 1분기 144억원의 처방액으로 전년보다 2.2% 감소했는데 약가인하가 반영된 2분기에는 감소폭이 20.5%로 커졌다. 보령의 카나브, 대원제약의 펠루비, 일양약품의 놀텍, LG화학의 제미글로 등이 분기 처방액 100억원 이상을 나타냈다. 카나브의 상반기 처방금액은 357억원으로 전년보다 6.0% 증가했다. 1분기와 2분기에 각각 178억원, 179억원으로 꾸준한 성장세를 지속했다. 2011년 발매된 카나브는 보령이 자체 기술로 개발한 안지오텐신Ⅱ 수용체 차단제(ARB) 계열 고혈압 신약이다. 최근 카나브와 같은 ARB계열 고혈압치료제를 기반으로 개발한 복합제의 선호도가 크게 높아지고 있지만 카나브는 여전히 성장세를 유지하고 있다. 항궤양제 놀텍은 상반기 처방액이 전년보다 5.9% 감소한 214억원을 기록했다. 지난 2009년 국산신약 12호로 발매된 놀텍은 PPI계열 항궤양제다. DPP-4 억제제 계열 당뇨치료제 제미글로는 6월 누적 처방금액이 208억원으로 작년 같은 기간보다 2.1% 늘었다.

[데일리팜=어윤호 기자] 경구용 보체억제제 '파발타'가 희귀신장병 C3G 보험급여 확대에 나선다. 취재 결과, 한국노바티스는 최근 B인자억제제 파발타(입타코판)의 C3사구체병증(C3G, Complement 3 Glomerulopathy) 적응증에 대한 급여 확대 신청을 제출했다. 파발타는 2013년 질환 개념이 정립된 이후 12년간 표적치료제가 없던 C3G에서 지난해 11월 최초로 승인을 획득했다. C3G는 대체 보체경로가 과도하게 활성화돼 혈액 내 C3 단백이 지나치게 분해·활성화되고, 그 부산물이 사구체에 축적돼 염증과 조직 손상을 일으키는 희귀 만성 사구체신염이다. 단백뇨·혈뇨·부종·고혈압·피로가 흔하며, 환자의 약 50%가 10년 내 말기신부전(ESRD) 으로 진행한다. 신장 이식 뒤에도 최대 66.7%가 재발하고, 재발 시 중앙값 6.4년 내 이식 신장 소실이 보고된다. 그동안은 단백뇨·혈압 조절 등 보존적 치료와 일부 면역억제제에 의존해 왔다. 파발타는 경구 보체억제제로, 대체 보체경로의 핵심 단백질인 B인자(Factor B)에 선택적으로 결합해 경로 활성화를 차단함으로써 사구체 C3 침착을 감소시키는 계열 내 첫 약물이다. 이 약의 C3G에서 유효성은 3상 APPEAR-C3G 연구를 통해 확인됐다. 해당 연구는 신장생검으로 진단된 C3G 환자를 대상으로 파발타 200mg을 1일 2회 경구 투여하여 단백뇨(24시간 UPCR) 감소 및 신장 기능(eGFR) 안정화 효과를 분석한 임상이다. APPEAR-C3G 연구에서 파발타 투여군과 위약군의 주요 평가 변수인 베이스라인 대비 6개월째 단백뇨(UPCR) 변화율은 각각 -30.2%와+7.6%로, 파발타군이 위약군 대비 35.1% 유의하게 감소했다. 또한 복합 신장 평가 지표 달성률은 6개월째 파발타군 30%, 위약군 6%로 파발타군이 현저히 높았으며 12개월째에는 파발타군의 달성률이 45%까지 증가했다. 한편 파발타는 2025년 7월 발작성혈색소뇨증(PNH, Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria)치료제로 급여 목록에 등재됐다.

[데일리팜=황병우 기자]의료 인공지능(AI)의 경쟁 기준이 병변 탐지 정확도에서 의료진의 업무를 얼마나 실질적으로 줄여줄 수 있는지로 이동하고 있다. 영상에서 의심 부위를 표시하는 기존 진단 보조를 넘어 정상 영상을 분류하고 예비소견서까지 작성해야 의료기관이 비용을 지불할 만한 생산성 개선으로 연결될 수 있다는 판단이다. 딥노이드는 생성형 AI 기반 흉부 X-ray 판독 보조 솔루션 M4CXR의 품목허가를 기점으로 의료AI 상용화에 나선다. 향후 흉부 CT와 MRI로 적용 범위를 넓히고 병원 내 소프트웨어와 업무를 연결하는 의료AI 서비스 기업으로 전환한다는 구상이다. 딥노이드는 13일 '2026 딥노이드 미디어 데이'를 열고 M4CXR의 품목허가 의미와 임상적 유효성, 생성형 의료AI 사업 확장 전략을 공개했다. 병변 표시에서 판독문 생성으로…상용화 기준은 생산성 M4CXR은 흉부 X-ray 영상을 분석해 41개 이상의 이상 소견을 판독하고 결과를 예비소견서 형태로 생성하는 디지털의료기기다. 회사에 따르면 약 1000만건의 흉부 X-ray 영상과 판독문을 학습했으며, 결과 생성에는 약 2~3초가 걸린다. 기존 영상AI가 일부 질환의 의심 부위를 표시했다면 M4CXR은 이상 소견을 분석해 문장으로 작성하는 과정까지 지원한다. 최우식 딥노이드 대표는 의료AI 상용화의 핵심 조건으로 생산성 향상을 꼽았다. 정확도가 높더라도 의료진의 확인 절차를 늘리거나 기존 업무를 줄이지 못하면 의료기관의 지속적인 비용 지출로 이어지기 어렵다는 판단이다. 딥노이드는 2023년부터 약 3년에 걸쳐 대규모 의료영상 데이터와 생성형 AI 모델, 추론 인프라를 준비했다. 기존 딥뉴로와 딥체스트의 병원 도입 경험도 M4CXR 확산에 활용할 계획이다. 최 대표는 "M4CXR의 품목허가는 생성형 의료AI가 병원 현장에서 실질적인 편익을 만들어내는 상용화의 상징적인 출발점이 될 것"이라고 말했다. 정상 영상 분류해 이상 소견에 집중 임상 현장에서는 정상 영상을 분류하는 노멀 필터링과 판독문 자동 생성이 기존 영상AI와 구분되는 핵심 가치로 제시됐다. 김성현 휴먼영상의학센터 원장은 영상장비 성능이 개선되며 검사량은 늘었지만 판독 인력 부족으로 영상 판독이 의료현장의 병목으로 남았다고 진단했다. 특히 건강검진 흉부 X-ray는 정상 영상 비중이 높아 전문의가 동일한 정상 소견을 반복적으로 확인하고 작성하는 부담이 크다는 설명이다. 기존 합성곱신경망(CNN) 기반 AI는 의심 부위를 표시한 뒤 의료진이 결과를 다시 검토해야 해 오히려 판독 흐름을 방해하는 사례도 있었다. 반면 M4CXR은 정상 영상을 분류하고 예비소견서를 작성해 전문의가 유소견 영상에 더 많은 시간을 투입하도록 지원한다. 김 원장은 기존 CNN 기반 AI와 생성형 AI의 핵심 차이로 노멀 필터링과 판독문 생성을 꼽았다. 다만 현장 평가는 신중했다. 김 원장은 M4CXR의 판독문 품질을 영상의학과 전공의 2~3년 차 수준으로 평가했다. 추가 검사가 필요한 이상 가능성을 제시하는 데는 활용할 수 있지만 미세 소견이나 임상적으로 중요한 내용을 정확히 짚는 능력은 추가 개선이 필요하다는 판단이다. M4CXR은 자연어 예비소견서와 함께 의료 표준용어체계인 SNOMED CT 기반의 구조화된 판독 결과도 생성한다. 영상 부위와 소견 등을 표준 코드로 저장해 연구 대상 환자군 검색과 임상 통계 등 판독 데이터의 2차 활용으로 이어갈 수 있다는 설명이다. 의료AI가 판독 업무 일부를 단독으로 수행하는 단계에 대비한 책임 기준은 과제로 남았다. 정상 영상 분류나 판독 일부가 자동화될 경우 의료사고 발생 시 의료진과 의료기관, 개발사 가운데 책임 주체가 명확하지 않기 때문이다. 김 원장은 생성형 AI의 환각 현상은 기술적으로 개선할 수 있지만 의료사고 책임에 대한 제도와 의료계의 합의가 마련되지 않은 점은 의료AI 확산의 주요 걸림돌이 될 수 있다고 지적했다. CT·MRI 확장…운영 인프라도 구축 딥노이드는 M4CXR을 시작으로 생성형 의료AI의 적용 범위를 흉부 CT와 MRI까지 확대한다. 흉부 CT 판독문 생성 솔루션 M4CT를 개발 중이며, 뇌 영상 분야에서는 딥뉴로의 적용 범위를 자기공명혈관조영술(MRA)에서 컴퓨터단층혈관조영술(CTA)과 MRI로 넓힐 계획이다. 의료 특화 파운데이션 모델 MedZero도 개발하고 있다. 진단 보조와 예비소견서 생성을 넘어 의료영상저장전송시스템(PACS), 전자의무기록(EMR) 등 병원 소프트웨어를 연결하는 의료AI 에이전트의 기반으로 활용한다는 구상이다. 연말 공개가 목표다. 생성형 의료AI의 비용과 전력 부담을 낮추기 위한 인프라 실증도 진행했다. 딥노이드는 퓨리오사AI의 2세대 추론용 AI 반도체 RNGD에 M4CXR을 적용한 결과, 실증 조건에서 엔비디아 H100 대비 2배 이상의 전력 대비 성능을 확인했다고 밝혔다. 기존 GPU 환경과 비교해 M4CXR의 판독 성능도 크게 떨어지지 않았다는 설명이다. 양사는 올해 중 M4CT에도 RNGD를 적용해 CT 예비소견서 생성 성능과 서비스 안정성을 평가할 예정이다. 최 대표는 "딥노이드는 더 이상 스스로를 의료기기 회사로만 규정하지 않는다"며 "M4CXR을 시작으로 흉부 CT와 MRI까지 모달리티를 넓히고 의료AI 에이전트 서비스로 나아가겠다. 솔루션과 인프라, 에이전트를 아우르는 의료AI 서비스 기업으로 거듭나는 것이 딥노이드의 방향"이라고 강조했다.

[데일리팜=김진구 기자] 보령 '카나브(피마사르탄)'를 둘러싼 용도특허 분쟁이 오리지널사의 소 취하로 마무리됐다. 특허도전 업체들은 본태성 고혈압 적응증으로 카나브 제네릭 시장에 본격적으로 뛰어들 수 있게 됐다. 13일 제약업계에 따르면 보령은 최근 알리코제약‧대웅바이오‧동국제약‧한국휴텍스제약과 진행 중이던 카나브 용도특허 권리범위확인 심판에 대한 항소심에서 소송 취하를 결정했다. 오리지널사인 보령이 소송을 취하함에 따라, 제네릭사의 손을 들어줬던 특허심판원의 1심 인용 심결이 확정됐다. 카나브의 적응증은 ▲본태성 고혈압 ▲고혈압을 동반한 제2형 당뇨병성 만성 신장질환 환자의 단백뇨 감소 등 2개다. 카나브 용도특허는 이 가운데 고혈압 동반 만성 신장질환 환자의 단백뇨 감소에 적용된다. 이 특허는 식품의약품안전처 특허목록집에 등재되지는 않았으나, 제네릭사 입장에서는 제품 발매에 걸림돌로 작용했다. 제품 판매를 강행할 경우 특허침해와 이에 따른 손해배상 우려가 컸기 때문이다. 이에 알리코제약 등 4개사는 지난 2024년 1월 제네릭 발매에 따른 특허침해 리스크를 해소하기 위해 보령을 상대로 카나브 미등재 용도특허에 소극적 권리범위확인 심판을 청구했다. 이들은 확인대상 발명인 제네릭이 카나브 용도특허 중 본태성 고혈압 적응증 관련 특허를 침해하지 않는다고 주장했다. 고혈압 동반 신장질환 환자의 단백뇨 감소 용도로는 판매하지 않는 대신, 본태성 고혈압 용도로 일단 제네릭을 발매하기 위한 목적이었다. 1년여 만인 2025년 1월 특허심판원은 인용 심결을 내리며 제네릭사의 손을 들어줬다. 보령은 이에 불복해 특허법원에 항소했으나, 끝내 소송 취하를 결정하며 2년 6개월여간 이어진 분쟁에 종지부를 찍었다. 이로써 특허도전 업체들은 카나브 제네릭 판매와 관련한 리스크를 일정 부분 해소하게 됐다. 본태성 고혈압 목적으로 제품을 판매하는 것은 문제가 없다는 1심 심결이 확정됐기 때문이다. 실제 카나브 제네릭들은 2024년 12월 품목허가 이후 오리지널 특허침해 리스크 때문에 제품 판매에 적극적으로 나서진 못하던 상황이었다. 의약품 시장조사기관 유비스트에 따르면 카나브 제네릭의 누적 합산 처방액은 2억원에도 못 미친다. 전체 피마사르탄 단일제 시장에서의 점유율은 0.5% 수준이다. 반면 카나브는 제네릭이 진입했음에도 견고한 처방실적을 유지 중이다. 지난해엔 전년대비 5% 증가한 693억원을 기록했다. 올해 1분기엔 전년대비 6% 증가한 178억원의 처방실적을 냈다. 카나브 약가인하 소송 1심 패배, 특허소송 소 취하 영향 끼쳤나 제약업계에서는 보령이 항소심 도중 소를 취하한 배경을 두고, 카나브 약가인하 소송의 1심 패배가 적잖은 영향을 끼쳤다는 분석도 나온다. 보령은 현재 보건복지부와 카나브 약가인하 처분 취소 소송을 진행 중이다. 복지부는 지난해 7월 카나브를 비롯한 패밀리 제품 11개 품목에 약가인하를 예고했다. 제네릭의 시장 진입에 따라 카나브의 약가를 용량에 따라 30%, 듀카브의 약가를 21% 직권 인하하는 내용이다. 보령은 즉각 집행정지 신청을 하며 행정소송에 돌입했다. 보령은 카나브‧듀카브를 제네릭과 동일제제로 볼 수 없다고 주장했다. 여기서 등장하는 게 카나브 용도특허다. 보령은 카나브‧듀카브가 제네릭에는 없는 적응증을 보유하고 있다는 논리를 펼쳤다. 보령 측은 “제네릭은 고혈압 치료만 가능할 뿐, 카나브 등이 보유한 단백뇨 감소 효능은 확보하지 못했다. 완전한 대체재가 아님에도 제네릭 등재를 이유로 약가를 인하하는 것은 특허권을 침해하는 처분”이라고 주장했다. 그러나 사법부의 판단은 달랐다. 서울행정법원은 약가 조정의 핵심 기준인 ‘동일 제제’ 여부는 투여경로‧성분‧제형이 같은지를 기준으로 판단해야 한다며 보령의 주장을 일축했다. 이와 함께 실질적인 처방시장 경쟁 상황에도 주목했다. 카나브‧듀카브의 경우 처방의 75%가 제네릭도 보유하고 있는 ‘고혈압 치료’ 목적으로 이뤄지고 있다는 점을 강조하며, 오리지널과 제네릭 사이엔 명확한 경쟁 관계가 성립한다고 설명했다. 일부 효능에 차이가 있더라도 본질적인 약제 구성이 같다면 약가인하 대상에 해당한다는 취지다. 행정법원의 1심 판결 이후 보령은 서울고등법원에 항소한 상태다. 카나브‧듀카브에 대한 약가인하 처분 집행정지 기간도 연장됐다. 아직 약가인하 소송의 최종 결론이 나지 않았지만, 보령 입장에선 특허심판원에 이어 특허법원에서도 패소했을 때의 리스크를 고려했을 가능성이 크다는 분석이 나온다. 만약 특허법원마저 제네릭사의 손을 들어주는 판결을 내릴 경우, 약가인하 소송 2심에서 논리가 약해질 수 있기 때문이다. 이에 결국 특허법원 판결이 나오기 전 소를 자진 취하함으로써 약가인하 리스크를 조금이나마 줄이려는 실리적 선택을 했다는 분석이다.

[데일리팜=황병우 기자] 큐로셀의 CAR-T 치료제 림카토(안발캅타젠 오토류셀)가 암질환심의위원회(이하 암질심) 문턱을 넘으면서 관심은 약제급여평가위원회와 건강보험공단 약가협상으로 옮겨가고 있다. 업계는 이 과정이 단순한 급여 절차를 넘어 큐로셀의 시장진입(MA·Market Access) 역량을 검증하는 첫 시험대가 될 것으로 보고 있다. 건강보험심사평가원은 지난 8일 제6차 암질심 심의 결과 림카토가 ‘두 가지 이상의 전신 치료 후 재발성 또는 불응성 미만성 거대 B세포 림프종(DLBCL) 및 원발성 종격동 거대 B세포 림프종(PMBCL) 성인 환자의 치료’로 기준이 설정됐다고 발표했다. 지난 5월 급여기준 마련에 실패한 지 약 두 달 만에 재도전에 성공한 셈이다. 림카토는 이제 약제급여평가위원회 심의와 건강보험공단 약가협상을 거쳐야 한다. 큐로셀은 허가-평가-협상 병행 시범사업을 통해 시장 진입 기간을 단축한다는 계획이지만, 향후 약평위 심의와 위험분담계약(RSA) 협의가 실제 급여 시점을 좌우할 것으로 전망된다. 림카토는 보건복지부의 ‘허가신청-급여평가-약가협상 병행 시범사업’ 대상 약제로 해당 제도는 식약처 허가 120일, 심평원 급여평가 150일, 건보공단 약가협상 60일 등 총 300일 이상이 걸릴 수 있었지만, 병행 시범사업은 이 기간을 줄이는 것을 목표로 하는 제도다. 앞서 큐로셀은 간담회를 통해 9월 급여 출시 목표를 제시했지만 5월 암질심을 통과하지 못하면서 당초 예상보다 급여 출시가 늦어질 것으로 예측되고 있다. 이 때문에 업계의 관심도 자연스럽게 큐로셀의 MA(Market Access) 역량으로 쏠리고 있다. 약가 수준뿐 아니라 위험분담계약(RSA), 사후관리 체계, 실사용자료(RWE) 활용 여부 등 다양한 변수를 얼마나 효과적으로 조율하느냐가 상업화 속도를 결정할 핵심 요소로 꼽힌다. 큐로셀은 현재 내부적으로 별도의 MA 조직은 없는 상태지만 내부 임원으로 TF를 구성해 경력 많은 외부 업체와 협업 중인 상황이다. 먼저 큐로셀 급여의 기준점이 되는 한국노바티스 킴리아(티사젠렉류셀)의 급여가격은 건강보험심사평가원 의약품통합정보에 따르면 약 3억6000만원이 상한금액으로 설정되어 있다. 큐로셀은 약가협상과 관련해 기존 CAR-T 치료제 약가를 기준으로 동일하거나 소폭 낮은 수준의 조정 가능성을 언급하면서, 약가 자체가 일정 지연 요인으로 작용하지는 않을 것으로 전망했다. 이를 고려했을 때 건보공단 약가협상보다는 약평위가 향후 급여 진입의 속도를 좌우할 것으로 예측된다. 앞서 킴리아는 급여 진입방식이 위험분담계약제(RSA)로, 환급형과 총액제한형, 성과기반 환급 유형을 조화하는 기전이 채택됐다. 이와 함께 당시 심평원은 고가약 관리 시스템의 운영도 함께 시작했다. 고가약 관리 시스템은 킴리아주와 졸겐스마주 등 초고가약 투여 환자의 투여정보부터 약제의 반응평가까지 투약 전 과정에 대한 분석과 모니터링을 위한 사후관리업무를 위한 제도다. 제약업계에서는 림카토 역시 초고가 원샷 치료제 범주에서 논의될 가능성이 큰 만큼 성과 기반 환급, 환자별 추적, 일정 기간 효과 평가, 사후관리 자료 제출 등 조건이 붙을 수 있을 것으로 보고 있다. 특히 최근 보건복지부가 실사용자료(RWE)을 강조하면서 임상 2상 결과를 바탕으로 급여와 허가 절차를 밟고 있는 림카토에도 해당 내용이 반영될 것인지도 업계는 관심을 두고 있다. 결국 이 과정에서 얼마만큼 MA 역량을 발휘할 수 있는지 여부가 향후 림카토 상업화의 속도전을 좌우할 것으로 보인다. 이에 대해 큐로셀 관계자는 "위험분담과 사후관리 조건 등 쟁점사항은 아직 약평위 전이라 공개하기 어렵다"며 "약평위와 위험분담 소위원회와 논의할 예정이며, 회사의 수익구조와 장기 성장 모델, 사회 편익 등을 고려해 약가협상을 진행하겠다"고 밝혔다.

[데일리팜=손형민 기자] 다발골수종 치료에서 '다잘렉스'의 활용 범위가 확대됐다. 1차 치료부터 재발·불응 치료까지 병용요법 적응증이 확대되면서 임상적 효과를 입증한 다잘렉스 기반 치료 전략을 폭넓게 적용할 수 있게 됐다. 관련 업계에 따르면 식품의약품안전처는 최근 다잘렉스(다라투무맙) 피하주사(SC) 기반 병용요법의 적응증을 확대했다. 다잘렉스는 다발골수종 세포 표면에 발현되는 CD38을 표적으로 하는 단일클론항체로, 존슨앤드존슨이 개발한 신약이다. 이번 적응증 확대에 따라 기존 표준치료인 보르테조밉·레날리도마이드·덱사메타손(VRd) 3제 요법에 다잘렉스SC를 추가한 4제 요법(DVRd)은 조혈모세포이식 적합 환자와 부적합 환자 모두에서 1차 치료 적응증을 획득했다. 또 프로테아좀 억제제와 면역조절제를 포함한 이전 치료를 받은 재발·불응성 다발골수종 환자에서는 다잘렉스와 포말리도마이드, 덱사메타손을 병용하는 3제 요법(DPd)도 새롭게 허가됐다. 다발골수종 1차 DVRd 4제 요법으로 무진행생존 개선 확인 DVRd 요법의 임상적 유효성은 3상 임상연구 PERSEUS를 통해 확인됐다. PERSEUS는 만 18세 이상 70세 이하의 새로 진단된 다발골수종 환자를 대상으로 DVRd 요법과 VRd 요법의 효능과 안전성을 비교 평가한 연구다. DVRd 유도요법, 공고요법 이후 치료군에서는 레날리도마이드와 다잘렉스SC 병용 유지요법을, 대조군에서는 레날리도마이드 단독 유지요법을 적용하는 전략으로 설계됐다. 연구 결과, 48개월 시점의 무진행생존율은 DVRd 요법군에서 84.3%, VRd 요법군에서 67.7%로 집계됐다. DVRd 요법의 질병 진행 또는 사망 위험이 VRd 요법 대비 통계적으로 유의미하게 낮은 것으로 나타났다. DVRd 요법의 3등급 이상의 주요 이상반응은 호중구감소증(62.1%)이 가장 빈번하게 발생했으며 혈소판감소증(29.1%), 설사(10.5%), 폐렴(10.5%), 발열성 호중구감소증(9.4%) 순으로 나타났다. 기존 VRd 요법보다 DVRd 요법의 환자군들이 높은 이상반응 발생률을 보였다. PERSEUS 및 또 다른 3상 임상연구 CEPHEUS 데이터를 기반으로 수행된 PFS 외삽 모델링 분석에서, 이식 적합군(PERSEUS)의 경우 best fit 모델 적용 시 DVRd 요법군의 추정 무진행생존기간 중앙값은 약 17.1년으로 나타났다. 현재 미국종합암네트워크(NCCN) 가이드라인에서는 새로 진단된 이식 가능(TE) 다발골수종 환자의 1차 치료에서 다잘렉스SC를 포함한 4제 요법(DVRd)를 선호요법으로 제시하고 있다. 비이식 다발골수종 1차 치료, DVRd 요법으로 효과 조혈모세포이식이 어렵거나 초기 치료로 이식을 계획하지 않은 환자군(TIE)에서도 DVRd 요법의 유효성은 임상3상 CEPHEUS 연구를 통해 확인된 바 있다. 해당 임상은 치료 이력이 없는 다발골수종 환자 중 조혈모세포 이식이 부적합하거나 초기 치료로 이식을 계획하지 않은 환자를 대상으로 DVRd 요법과 VRd 요법을 비교하는 연구로, 지속 치료 전략 하에 효과를 평가했다. 추적 기간 중앙값 58개월 시점에서, DVRd 요법군은 VRd 요법군 대비 질병 진행 또는 사망의 위험이 유의하게 낮은 것으로 나타났다. 1차 평가 변수인 전반적인 MRD 음성률(10⁻⁵)은 DVRd 요법군이 60.9%로 VRd 요법군 39.4%보다 통계적으로 유의하게 높았다. 12개월 이상 MRD 음성을 유지한 환자 비율(지속성 음성률)에서도 DVRd 요법군 48.7%이 VRd 요법군26.3%보다 높은 것으로 보고됐다. CEPHEUS 임상연구에서 DVRd 요법의 안전성은 기존에 알려진 프로파일과 일관된 결과가 보고됐다. NCCN 가이드라인은 비이식 환자군의 1차 치료에서 환자의 전신 상태에 따라 DVRd를 포함한 병용요법을 선호요법으로 제시하고 있다. 2차 이상 재발·불응 환자, DPd 요법으로 치료 선택지 확대 여기에 1차 치료 이후 질병이 진행된 재발·불응성 다발골수종 환자 중 프로테아좀 억제제와면역조절제를 포함한 이전 치료를 받은 환자를 대상으로 다잘렉스 SC 기반의 포말리도마이드, 덱사메타손 3제 병용요법도 허가됐다. 이로써 프로테아좀 억제제와 면역조절제 치료를 포함한 이전 치료를 받은 재발·불응성 다발골수종에서 다잘렉스 SC 기반 병용 요법을 치료 옵션으로 고려할 수 있게 다. DPd 요법의 임상적 유효성과 안전성은 APOLLO 연구를 통해 확인됐다. APOLLO는 이전에 최소 1회 이상의 치료를 받았으며, 레날리도마이드와 프로테아좀 억제제를 포함한 치료 이력이 있는 재발·불응성 다발골수종 환자를 대상으로, DPd 요법과 Pd 요법의 치료 효과를 평가한 3상 임상연구다. 추적 기간 중앙값 16.9개월 시점의 1차 분석 결과, DPd 요법의 무진행생존기간 중앙값은 12.4개월로, 대조군 Pd 요법군 6.9개월 대비 질병 진행 또는 사망 위험이 유의하게 낮은 것으로 나타났다. 현재 NCCN 가이드라인에서 레날리도마이드와 프로테아좀 억제제를 포함한 이전 치료 후 재발 또는 불응한 환자에서 DPd 요법이 선호요법으로 권고되고 있다. 다잘렉스SC 기반 병용요법이 다발골수종 1차, 2차 이상 치료제로 적응증이 추가됨에 따라 임상 현장에서 치료 접근성 확대에 대한 필요성도 제기되고 있다. 정성훈 화순전남대병원 혈액내과 교수는 "다잘렉스 병용요법의 식약처 허가로 글로벌 가이드라인에 제시된 다발골수종 치료 전략을 국내 임상 현장에서도 고려할 수 있게 되었다. 최신 표준 요법에 대한 현장의 요구도가 높은 만큼, 건강보험 급여 또는 부분 급여 등을 통해 환자의 치료 접근성 향상에 대한 논의가 필요하다"고 말했다.

[데일리팜=황병우 기자]멀츠 에스테틱스 코리아가 에스테틱 케어 경험을 일상 관리로 확장하는 신규 스킨케어 라인을 선보인다. 멀츠 에스테틱스 코리아(대표 유수연)는 울쎄라피 마스크 피디알엔 펩타이드 레디언스를 7월부터 전국 병의원 채널을 통해 판매한다고 13일 밝혔다. 울쎄라피 마스크는 멀츠가 새롭게 선보이는 스킨케어 라인 멀츠에스테틱스 케어 레인지의 첫 제품이다. 멀츠는 해당 라인을 멀츠 AxC로 운영하며, 에스테틱 케어 경험을 일상적인 피부 관리 루틴으로 연결한다는 전략이다. 이번 제품은 멀츠가 그간 축적해 온 에스테틱 헤리티지와 전문성을 바탕으로 기획됐다. 회사는 ‘진정한 에스테틱 케어는 일상까지 이어져야 한다’는 브랜드 철학 아래 소비자들이 데일리 루틴 안에서 간편하게 사용할 수 있는 홈케어 제품으로 울쎄라피 마스크를 설계했다. 울쎄라피 마스크는 외부 환경 자극이나 일시적인 건조함으로 피부가 예민해지기 쉬운 상황에서 보습과 진정 관리를 제공하는 제품이다. 자극받은 피부를 쿨링하고 집중 케어용으로 활용할 수 있어 집에서도 밀도 있는 피부 관리가 가능하다는 설명이다. 제형은 수분과 핵심 성분을 피부에 전달하는 하이드로겔 시트를 적용했다. 얼굴의 상안면, 하안면, 목을 나눠 감싸는 3-피스 구조를 채택해 다양한 굴곡과 움직임에도 들뜸 없이 밀착되도록 했다. 주요 성분으로는 5종 히알루론산, 20종 복합 펩타이드, 아데노신, 나이아신아마이드, MC-PDRN을 담았다. 멀츠는 이를 통해 진정, 쿨링, 보습 중심의 피부 관리 경험을 제공한다는 계획이다. 멀츠는 최근 스킨케어 시장이 단순한 단계별 관리에서 에스테틱 케어 경험을 일상으로 확장하는 방향으로 변화하고 있다고 보고 있다. 소비자들이 피부 상태와 라이프스타일에 맞춰 지속 가능한 케어 경험을 찾는 흐름에 대응하겠다는 구상이다. 유수연 멀츠 대표는 "최근 스킨케어 트렌드는 단순한 단계별 관리를 넘어, 만족스러운 에스테틱 케어 경험을 일상 전반으로 넓히는 방향으로 진화하고 있다"며 "소비자들이 자신의 피부 상태와 라이프스타일에 맞춰 보다 쉽고 지속 가능한 케어 경험을 추구하는 흐름이 뚜렷해지고 있다"고 말했다. 이어 "울쎄라피 마스크는 이러한 변화에 맞춰 멀츠가 오랜 기간 쌓아온 노하우를 매일의 생활 속으로 매끄럽게 옮겨온 결과물"이라며 "멀츠 AxC의 포문을 여는 제품인 만큼 브랜드의 기준과 정체성을 충실히 담아내고자 했다"고 설명했다.

[데일리팜=차지현 기자] 아리바이오가 중국 푸싱제약으로부터 알츠하이머병 치료제 후보물질 'AR1001' 글로벌 독점 판권 계약과 관련한 옵션 선급금 5000만달러를 수령했다고 13일 밝혔다. 아리바이오는 계약 당시 수령한 1000만달러를 포함해 옵션 비용 총 6000만달러를 확보했다. 회사가 제시한 환산 금액은 900억원이다. 앞서 아리바이오와 푸싱제약은 지난 5월 AR1001 글로벌 개발·상업화를 위한 옵션 및 라이선스 계약을 체결했다. 전체 계약 규모는 최대 47억달러다. 푸싱제약이 향후 글로벌 권리에 대한 옵션을 행사하면 아리바이오는 추가 계약금과 규제·매출 마일스톤, 판매 로열티 등을 받을 수 있다. 푸싱제약은 옵션 비용과 별도로 아리바이오에 2750만달러 규모의 전략적 지분투자 계약도 체결했다. 아리바이오는 확보한 자금을 AR1001 글로벌 임상 3상 마무리와 데이터 분석, 허가 전략 수립, 생산·품질관리(CMC), 상업화 준비 등에 사용할 계획이다. AR1001은 하루 한 번 복용하는 경구용 알츠하이머병 치료제 후보물질이다. 아리바이오는 최근 글로벌 임상 3상 'POLARIS-AD' 마지막 환자 투약을 완료했다. 이번 임상은 한국과 미국, 캐나다, 유럽, 중국 등 13개국 약 230개 기관에서 초기 알츠하이머병 환자 1535명을 대상으로 진행됐다. 현재 데이터 정리와 데이터베이스 잠금, 통계 분석 절차를 진행 중으로 회사는 올 하반기 주요 결과를 공개할 예정이다.

[데일리팜=손형민 기자] 한국노보노디스크제약은 혈우병 치료제 '알헤모(컨시주맙)'가 12세 이상 소아 및 성인 혈우병 환자의 출혈 예방을 위한 일상적 예방요법으로 식품의약품안전처 허가를 획득했다고 밝혔다. 알헤모는 혈액응고 제8인자(FVIII) 또는 제9인자(FIX)에 대한 억제인자 유무와 관계없이 A형과 B형 혈우병 환자 모두에게 사용할 수 있는 예방요법이다. 특히 기존 치료 선택지가 제한적이었던 제9인자 억제인자를 보유한 B형 혈우병 환자에서도 사용할 수 있는 하루 1회 피하주사 예방요법이라는 점이 특징이다. 알헤모의 성분인 컨시주맙은 조직인자경로억제제(TFPI)를 차단해 트롬빈 생성을 증가시키는 기전으로 출혈을 예방한다. 국내 허가는 글로벌 3상 임상시험 explorer7과 explorer8 결과를 근거로 이뤄졌다. explorer7 연구에서는 제8인자 또는 제9인자 억제인자를 보유한 A형 및 B형 혈우병 환자를 대상으로 예방 효과를 평가했다. 연구 결과, 알헤모 예방요법군의 치료된 자발성·외상성 출혈에 대한 연간 출혈률(ABR)은 1.7로, 예방요법을 시행하지 않은 대조군의 11.8 대비 약 86% 감소했다. 또 예방요법군의 63.6%는 24주 동안 치료가 필요한 출혈을 경험하지 않는 '제로 블리딩'을 달성했으며, 치료된 출혈의 연간 출혈률 중앙값은 0회를 기록했다. 장기 추적 결과에서도 혈중 컨시주맙 농도는 안정적으로 유지됐으며, 임상시험 재개 이후 56주 추적 시점까지 새로운 혈전색전증은 보고되지 않았다. 알헤모는 환자 중심 치료 환경을 고려한 노보 노디스크의 프리필드 펜 디바이스를 적용했으며, 환자의 체중과 컨시주맙 혈장 농도에 따른 개별 유지용량 조절이 가능하도록 설계됐다. 캐스퍼 로세유 포울센 한국노보노디스크제약 대표는 "알헤모는 치료 옵션이 부족했던 제9인자 억제인자 보유 B형 혈우병 환자들에게 새로운 예방요법을 제시할 수 있는 치료제"라며 "치료 편의성과 출혈 예방 효과를 바탕으로 환자의 치료 경험 개선에 기여할 것으로 기대한다"고 말했다.