심평원 "희귀질환치료제 관리강화·별도기금 필요"

• 이소영 약제성과평가실장, 지속가능한 제도 구축 강조
• "허가 신약 중 희귀약 과반...근거 불확실성 관리 보완해야"

[데일리팜=정흥준 기자] 새롭게 등장하는 희귀·중증질환치료제가 빠르게 늘어나는 가운데, 사후관리 강화와 별도기금 마련 등 지속가능한 제도 구축이 필요하다는 제언이 나왔다.

신속허가에 따른 불확실한 근거를 추적 관리하고, 해외사례처럼 별도기금을 통해 환자 접근성을 높일 수 있다는 설명이다.

25일 심평원은 서울성모병원 성의회관에서 열린 희귀·중증 질환 치료방향과 사회윤리 심포지엄을 개최했다.

이소영 심평원 약제성과평가실장.

이날 이소영 심평원 약제성과평가실장은 희귀질환 치료제가 급속도로 증가하면서 한국뿐만 아니라 해외에서도 관리 방안을 고민하고 있다고 말했다.

미국에서도 신약 허가 중 52%가 희귀질환치료제이고, 미충족 의료수요를 고려해 신속허가를 위한 4개의 트랙을 운영하고 있다는 것.

하지만 대리지표 등으로 신속허가를 했을 때 궁극적으로 환자 접근성을 개선하지 못하거나, 실익이 없다는 연구결과가 도출되는 문제들이 생기고 있다고 지적했다.

이 실장은 “FDA도 문제를 체감하고 있다. 재작년부터는 대리지표로 허가를 받는 경우에도 확증임상시험을 시작했거나, 계획을 명확히 해야 한다”면서 “또 미이행하거나 예상되는 임상적 이득이 없으면 허가철회를 신속하게 할 수 있도록 보완했다”고 설명했다.

한국도 희귀치료제에 대한 예외제도가 아닌 지속가능한 체계 마련을 고민해야 할 때라고 강조했다. 이에 ▲근거생산 조건부 급여 ▲별도기금 마련 ▲급여기준과 사전-사후관리 방안의 개선을 제시했다.

이 실장은 “근거생산 조건부 급여는 법적 근거는 마련돼 있고, 가이드라인은 올해 11월에 나온다. 사후평가를 조건으로 등재해 보장하고 근거불확실성이 어느 정도인지, 그 불확실성을 없앨 수 있을지를 조건으로 사후관리하는 구조”라고 말했다.

이어 “영국도 암 기금에서 등재를 해줘야 할 경우와 아닌 경우를 분류한다. 혁신의약품기금까지 마련했다. 대만과 호주도 유사 기금을 운영하고 있다”며 국내에서도 별도기금 마련을 제안했다.

끝으로 이 실장은 “급여기준과 사전사후 관리 보완이 필요하다. 환자 단위 급여 관리가 이뤄지고 있는데, 앞으로는 약제와 질환 단위로 모니터링을 하고 그 결과를 바탕으로 성과관리가 필요하다”면서 “제약사만으로는 자료를 모으고 취합하기 어렵다. EU도 범국가적 협력으로 제도를 운영하고 있다”고 사후관리 강화를 위한 협력체계를 강조했다.