[데일리팜=차지현 기자] 메디포스트가 무릎 골관절염 줄기세포치료제 '카티스템' 글로벌 확장에 속도를 낸다. 카티스템 일본 품목허가 신청을 앞둔 데 이어 미국 임상 3상 첫 환자 등록과 투약까지 완료하면서다. 카티스템은 국내에서 10년 이상 판매한 제품이지만 매출은 연 200억원 안팎에 머물러 있다. 일본 3상 성공에도 주가가 급락한 상황에서 해외 공략 추진이 실적 반전과 기업가치 재평가의 계기가 될 수 있을지 관심이 쏠린다. 카티스템 미국 3상 첫 환자 투약 완료…'단일 임상'으로 속도전 9일 바이오 업계에 따르면 메디포스트는 최근 카티스템 미국 임상 3상 첫 환자 등록과 투약을 완료했다. 이번 임상은 미국과 캐나다 70여개 기관에서 중등증에서 중증 무릎 골관절염 환자 300명을 대상으로 진행한다. 회사는 환자 모집과 투약, 추적관찰을 거쳐 향후 미국 품목허가 신청을 추진한다는 계획이다. 이번 미국 3상 투약 개시는 메디포스트가 미국 규제당국으로부터 이례적으로 단일 중추 임상 설계를 받은 뒤 이뤄진 첫 실질적 행보다. 앞서 메디포스트는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 카티스템 허가용 임상 3상을 1개 중추 임상으로 진행하는 데 동의를 획득했다. 통상 허가용 임상에서는 충분한 규모와 반복 검증이 요구되지만 메디포스트는 국내 장기 투약 환자의 실사용근거(RWE)와 일본 임상 3상 결과 등을 근거로 단일 중추 임상 설계를 협의했다. 이에 따라 임상 규모는 기존 예상 600명에서 300명으로 줄었다. 임상 기간은 기존 예상보다 3~6개월가량 단축할 수 있는 데다 비용 역시 20~30% 절감할 수 있을 것이라는 게 회사 측 기대다. 미국 3상 첫 환자 투약은 이 같은 규제 전략이 실제 개발 실행 단계로 넘어갔다는 점에서 의미가 있다는 평가다. 카티스템 미국 임상 핵심은 질환근본치료제(DMOAD) 가능성 입증이다. 기존 무릎 골관절염 치료가 통증 완화와 기능 개선에 초점을 맞췄다면 카티스템은 연골 재생을 통한 구조적 개선까지 입증하는 것을 목표로 한다. 미국 3상은 2년간 환자 모집과 투약을 진행한 후 2년간 추적관찰하는 방식으로 추진한다. 메디포스트는 추적관찰 종료 후 임상시험결과보고서(CSR)를 작성하고 이를 바탕으로 미국 품목허가 신청 절차에 들어간다는 구상이다. 일정이 계획대로 진행될 경우 미국 품목허가 신청 시점은 2030년 전후가 될 것으로 예상된다. '세계 최초' 국산 치료제…내수 한계에 매출 200억 정체 카티스템은 동종 제대혈 유래 중간엽줄기세포와 히알루론산나트륨을 연골 결손 부위에 투여하는 치료제다. 줄기세포 분비 인자를 통해 염증 반응과 연골기질 분해를 억제하고 연골 재생 환경을 조성하는 기전이다. 2012년 국내 식품의약품안전처 허가 이후 10년 이상 판매 중이다. 카티스템은 세계 최초 동종 제대혈 유래 줄기세포치료제라는 타이틀을 확보했지만 매출 성장과 수익성 개선에는 한계를 보였다. 국내 카티스템 매출은 200억원 안팎에 머물러 있다. 2025년 카티스템이 포함된 줄기세포치료제·CDMO 부문 매출은 195억원으로 전년 대비 3.6% 감소했다. 제품 매출은 정체된 반면 미국·일본 임상 비용과 판매관리비 부담이 커지면서 적자 폭은 확대하는 모습이다. 2025년 연결 기준 메디포스트 영업손실은 680억원으로 전년 485억원보다 195억원 늘었다. 같은 기간 매출은 707억원에서 737억원으로 4.2% 증가했지만 외형 성장이 수익성 개선으로 이어지지 못한 셈이다. 이런 상황에서 메디포스트가 꺼낸 타개책이 글로벌 진출이다. 메디포스트는 카티스템 일본 품목허가 신청을 앞둔 상태다. 회사는 일본 임상 3상 결과를 바탕으로 올 하반기 일본 의약품의료기기종합기구(PMDA)에 품목허가를 신청하고 허가 이후 현지 파트너사인 테이코쿠제약을 통해 판매에 나설 예정이다. 회사가 예상하는 일본 허가 시점은 2027년 말께다. 카티스템 일본 3상은 현지 13개 의료기관에서 무릎 골관절염 환자 130명을 대상으로 진행됐다. 메디포스트에 따르면 카티스템은 일본 임상 3상에서 공동 1차 평가지표 두 가지를 모두 충족했다. 공동 1차 평가지표는 ▲WOMAC total score 변화 ▲ICRS grade 1단계 이상 개선율이었다. WOMAC은 환자가 느끼는 무릎 통증, 기능성, 경직도를 평가하는 환자보고지표다. ICRS는 관절경을 통해 연골 손상 정도가 실제로 개선됐는지 확인하는 구조적 평가 지표다. 두 지표를 모두 충족해야 임상 성공으로 볼 수 있는 설계다. 환자 체감 증상과 연골 구조 개선을 동시에 확인했다는 점에서 카티스템의 차별화 가능성을 보여준 결과라는 게 회사 측 설명이다. 그러나 임상 성공에도 주가는 냉담하게 반응했다. 메디포스트 주가는 일본 3상 성공 발표 직후 급락세를 보였다. 종가 기준으로 일본 3상 발표 전일인 5월 12일 2만6050원이던 주가는 발표 당일 2만2150원으로 15% 가까이 하락했고 지난 8일에는 8660원까지 밀렸다. 이는 발표 전일 대비 60% 이상 하락한 수준이다. 4월 말 고점 2만8000원과 비교하면 낙폭은 70%에 육박한다. 이미 임상 기대감이 주가에 선반영된 가운데 시장의 관심이 임상 성공 여부보다 허가 이후 실제 매출 전환력으로 옮겨간 영향으로 풀이된다. 임상 성공보다 허가 이후 상업화 가능성이 주가 판단의 핵심 변수로 떠올랐다는 얘기다. 여기에 제약바이오 업종 전반의 투자심리 부진과 적자 바이오 기업에 대한 할인 요인도 주가 하락에 부담으로 작용했다는 분석이다. '일본·미국 글로벌 투트랙' 실적 반전과 주가 반등 돌파구 될까 업계에서는 이번 글로벌 진출 움직임이 메디포스트 실적 반전과 기업가치 재평가의 분수령이 될 수 있을지 주목하는 분위기다. 일본은 단기적으로 매출 전환 가능성을 보여줄 시장이다. 메디포스트는 일본 테이코쿠제약과 카티스템 독점 판매 계약을 체결한 상태다. 테이코쿠제약은 일본 내 판매와 유통을 맡고 메디포스트는 품목허가와 제품 공급을 담당하는 구조다. 일본 허가가 이뤄지면 계약상 마일스톤 수령과 제품 공급 매출이 기대된다. 2027년 일본 품목허가 승인 시 1000만 달러의 마일스톤이 유입될 전망이다. 또 일본은 국내보다 재생의료 제품 가격 수준이 높게 형성될 수 있는 시장으로 평가되는 만큼 2028년 보험급여 적용 후 본격 판매를 시작하면 일본향 매출도 단계적으로 확대될 것으로 보인다. 증권가에서는 일본 판매가 본격화할 경우 메디포스트 줄기세포 부문 매출이 2028년 300억원대, 2029년 500억원대, 2030년 700억원대까지 늘어날 수 있을 것으로 전망한다. 미국 임상은 중장기 밸류에이션 측면에서 주목할 만하다. 미국은 세계 최대 의약품 시장인 데다 골관절염 환자 수가 많아 허가에 성공할 시 시장 확장성이 크다. 특히 메디포스트가 FDA와 협의를 통해 단일 중추 임상 설계를 확보하면서 기존 예상보다 임상 규모와 비용 부담을 낮춘 채 허가용 임상에 들어선 점도 긍정적으로 평가된다. 또 미국 3상 진행 과정에서 글로벌 기업과 기술수출이나 파트너링을 추진할 수 있다는 점도 중장기 기대 요인으로 꼽힌다.