[데일리팜=손형민 기자] 동아에스티가 14년 동안 개발에 공을 들인 과민성방광 신약 DA-8010에 대한 고심이 깊어지고 있다. DA-8010은 최근 공개된 임상3상 탑라인 결과에서 위약군 대비 유효성을 입증하지 못했다. 동아에스티는 DA-8010이 위약군 외 참조군 대비 유사한 유효성과 안전성을 확인한 만큼 추가 분석 결과에 따라 개발 방향을 결정하겠다는 계획이다. 13일 금융감독원에 따르면 동아에스티는 7일 과민성 방광 치료제 'DA-8010'의 임상3상 탑라인 데이터를 확인했지만 통계적으로 유의한 차이가 나타나지 않았다고 공시했다. DA-8010은 항무스카린제로 방광수축 감소, 방광용적 증가를 통해 요절박 지연 작용 기전을 갖고 있는 신약후보물질이다. 이 신약후보물질은 무스카린 수용체 중 M3에만 선택적으로 작용해 구갈, 변비 등의 부작용을 최소화했다. 방광의 평활근은 무스카린 수용체 M2와 M3로 구성돼 있다. M3 수용체는 M2 수용체와 1:3 비율로 존재하며 M3 수용체는 방광 수축을 조절하는 주요 역할을 담당한다. 항무스카린제는 불수의적 배뇨근의 수축을 억제하고 배뇨근의 과민성을 감소시키고 방광 용적을 증가시켜 빈뇨, 야간뇨, 요절박과 같은 증상을 완화시킬 수 있다. 동아에스티는 2022년 5월부터 2024년 5월까지 과민성방광 환자 607명을 대상으로 임상3상을 진행했다. 환자들은 DA-8010 5mg군, 위약군, 참조군인 솔리페나신군에 무작위 배정됐다. 솔리페나신(제품명 베시케어)은 일본 아스텔라스가 개발한 항무스카린제다. 1차 평가변수는 치료제 투여 후 12주 시점의 24시간 평균 배뇨 횟수의 변화였다. 2차 평가변수는 요실금, 요절박, 야간뇨 등의 변화 측정값이었다. 임상 결과, DA-8010군은 위약군 대비 통계적으로 유의한 차이를 확인하지 못했다(p=0.2657). 다만 동아에스티에 따르면 DA-8010군은 참조군인 솔리페나신과 비교해 유사한 유효성과 안전성을 확인했다. 현재 동아에스티는 임상3상을 종료하고 1·2차 평가변수, 안전성 데이터를 포함해 결과를 분석하고 있다. 최종 결과는 올해 안에 공개될 예정이다. 14년 R&D 결실 이뤄낼까…2차 평가변수 분석 후 개발 방향 결정 동아에스티는 DA-8010이 1차 평가변수를 충족하지 못했지만 2차 평가변수까지 살펴보고 개발 방향을 결정하겠다는 내부 방침을 세웠다. 이 회사는 DA-8010을 14년 동안 개발해 왔고 약물 상호작용에 대한 추가 임상도 진행하고 있는 만큼 신중한 판단을 기울이겠다는 계획이다. 동아에스티는 2010년 DA-8010의 개발을 시작해 7년 뒤 유럽 임상1상에 진입했다. 임상은 건강한 성인을 대상으로 DA-8010의 내약성과 안전성을 평가하는 방식으로 진행됐다. 2018년 동아에스티는 임상1상에서 DA-8010의 안전성과 내약성을 확인한 이후 같은해 국내 임상2상에 진입했다. 2020년 종료된 임상2상에서 DA-8010 5mg은 1차 평가변수인 약물 투약 후 12주차에 측정한 24시간 배뇨 빈도 변화에서 위약 대비 통계적 유의한 감소 효과가 나타났다. 24시간 동안 발생한 절박성 요실금에서도 DA-8010 5mg은 4주, 8주차에 통계적으로 유의하게 감소했다. 유효성을 확인한 동아에스티는 이듬해 DA-8010의 임상3상시험계획(IND)을 승인받고 후기 임상에 돌입했지만 통계적 유의성 확보에 실패했다. 동아에스티는 DA-8010의 허가 임상 외에 약물상호작용을 알아보는 추가 임상도 진행하고 있다. 동아에스티는 최근 DA-8010의 임상1상을 완료해 데이터를 분석 중에 있다. 이 회사는 DA-8010과 기존 과민성방광 치료제로 활용되는 미라베그론, 항우울제 파록세틴 성분과 항생제인 클래리스로마이신, 리팜피신과의 병용 투여 임상을 진행한 바 있다. 동아에스티 관계자는 “DA-8010은 과거 임상2상 결과에서 위약 대비 우월성을 확인한 바 있다. 현재 2차 평가변수를 포함한 추가 유효성과 하위그룹 분석을 진행 중인 상황”이라며 “이 결과를 바탕으로 향후 개발 방향을 결정할 예정”이라고 전했다.

[데일리팜=황병우 기자] LG화학이 6가 혼합백신 LR20062의 임상 2상의 준비에 들어가며 영아용 혼합백신 국산화 추진에 박차를 가한다. 현재 혼합백신은 전량 수입에 의존하고 있는 만큼 국내 예방백신 접종 환경에서 중장기 수요 대응을 위한 안정적인 공급망 역할을 하겠다는 계획이다. LG화학은 ‘정제 백일해(acellular Pertussis, aP)’ 기반 6가 혼합백신 ‘LR20062’의 임상 2상을 해외에서 실시하며, 본격적인 시험자 모집 준비에 들어간다고 13일 밝혔다. 앞서 1상을 성공적으로 마치고 즉시 2상 단계에 들어선 것으로 최초의 국산 혼합백신 적기 상용화에 한 발 더 다가섰다는 평가다. ‘LR20062’는 디프테리아, 파상풍, 백일해, 소아마비, b형헤모필루스인플루엔자, B형간염 등 6개 감염증을 예방하는 백신으로 보편적으로 사용되고 있는 5가 백신과 B형간염 백신 조합 대비 접종 횟수를 2회 줄인 것(6회→4회)이 특징이다. 건강한 성인을 대상으로 진행한 임상 1상에서는 모든 시험자에게서 백신 반응이 나타났으며, 면역원성 지표에서는 혈청 방어율 및 혈청 전환율이 90% 이상으로 대조군인 기(旣) 상용 6가 혼합백신과 유사성을 보였다. 안전성 측면에서도 대조군과 유사하게 양호한 지표를 나타냈다. 임상 2상에서는 실제 백신 접종 대상자인 생후 2개월 이상의 영아 3백여 명을 시험자로 모집해 ‘LR20062’와 기 상용 6가 혼합백신 간 안전성 및 면역원성을 비교 평가할 예정이다. LG화학은 6가 혼합백신 개발을 통해 혼합백신 국산화와 중장기 수요에 기여하는 것이 목표다. 이를 위해 적기 상용화를 위한 연구·개발, 설비 구축 등에 약 2천억원을 투자할 계획이다. 손지웅 LG화학 생명과학사업본부장은 "6개 항원의 모든 원액 제조기술을 내재화하는 것은 회사뿐만 아니라 국가적 백신 주권 확립에도 매우 중요한 이정표가 될 것"이라며 "보호자들이 안정적으로 자녀 예방접종을 할 수 있도록 편의성 높은 국산 혼합백신을 조속히 상용화할 것"이라고 말했다. 한편, LG화학은 유니세프 등 국제기구 조달시장 진입을 목표로 전세포 백일해(whole cell Pertussis, wP) 기반의 6가 혼합백신 ‘LR19114’ 임상 2상도 진행하고 있다.

[데일리팜=노병철 기자] 오토텔릭바이오(Autotelic Bio)는 산업통상자원부가 주관하는 ‘2024년도 전략기술형 국제공동기술개발사업’ 주관사로 선정됐다고 12일 밝혔다. 이로써 현재 진행하고 있는 후보물질인 고혈압·당뇨 동시 치료제 ‘ATB-101’의 글로벌 개발과 사업화가 탄력을 받을 것으로 전망된다. 산업통상자원부가 주관하는 ‘전략기술형 국제공동기술개발사업’은 해외 우수 기관과의 협력이나 글로벌 대기업의 수요와 글로벌 기술 도입 기반을 통해 기술력을 갖춘 국내기업이 글로벌 공급망에 참여하여 해외시장에 진출하는 것을 촉진하기 위해 추진하는 사업이다. 오토텔릭바이오는 이번 국책 과제 수행으로 3년간 ATB-101의 미국 등 선진국 시장 진출을 위한 허가 및 사업화를 위해 총 30억원의 연구비를 지원받게 된다. 오토텔릭바이오는 2024년 6월에 멕시코 제약사 치노인(Chinoin productos Farmaceuticos)사와 독점 라이센스 및 공급계약을 체결하여 멕시코 진출을 확정 지었다. 이번 국책과제 수행으로 미국 등 다른 해외시장 진출에도 가속도가 붙을 전망이다. 한편, 오토텔릭바이오는 최근 미국 FDA와 Pre-IND 미팅을 진행, 미국 내 허가를 위해 미국 현지에서의 임상1상만으로도 품목허가를 받을 수 있다는 답변을 받았으며, 구체적인 임상시험 전략에 대해서도 논의한 바 있다. 이번 국책과제 선정으로 미국에서의 품목허가를 위한 임상 개발에도 박차를 가할 수 있게 됐다. 이번 과제의 책임연구자인 사업화R&D본부 남경완 이사는 “오토텔릭바이오는 이번 사업 선정을 통해 ATB-101의 글로벌 진출을 추진하는데 큰 동력을 얻게 됐다. 앞으로 세계적으로 유병율이 높은 고혈압, 당뇨 만성질환 환자들에게 고혈압·당뇨 동시 치료제를 선보여 환자들의 선택권을 넓히고 삶의 질을 개선하는 데 기여할 것으로 기대하고 있다”고 밝혔다. 오토텔릭바이오에서 개발하고 있는ATB-101은 고혈압 치료제인 ‘올메사르탄’과 경구용 당뇨병 치료제인 ‘다파글리플로진’을 주성분으로 하여 세계 최초로 시도되는 고혈압 및 제2형 당뇨 동시치료 복합제다. 현재 분당서울대학교병원 등 약 33여개 기관에서 본태성 고혈압과 제2형 당뇨병을 동반한 환자를 대상으로 임상 3상을 진행 중이며, ATB-101의 조성물은 국내 뿐만 아니라 미국, 일본, 멕시코, 브라질, 러시아의 특허 등록이 완료되어 각국 진출 시 독점권을 행사할 수 있다. 오토텔릭바이오는 개량신약 외에도 RNA 기반 항암 신약인 ATB-320(종양미세환경 작용과 혈관신생억제 이중작용기전 항암 RNA 신약)과 ATB-350(조직 타겟이 가능하도록 한 차세대 KRAS 변이표적 항암 RNA 신약) 등을 개발 중이며 흡입형(Inhaler) 항섬유화 신약 파이프라인인 ATB-610(특발성폐섬유증 치료제)는 국가신약개발 사업단 과제로 선정되는 등 신약개발에도 박차를 가하고 있다.

[데일리팜=노병철 기자] 지아이이노베이션은 비만치료제 ‘GI-213’을 면역항암제 GI-101A, GI-102, 알레르기치료제 GI-301를 이을 차세대 주력 파이프라인으로 개발한다고 6일 밝혔다. GI-213은 식욕억제 작용이 아닌 지방분해 촉진과 에너지 소비량 증가, 근육량 증가를 통해 체중 감소 효과를 나타내는 이중융합단백질로 구성되어 있으며, 현재 물질 특허 출원을 완료한 상황이다. JP모건 리서치에 따르면 전세계 비만 치료제 시장이 연평균 50%씩 급성장하고 있는 가운데 오는 2030년 100조원을 넘길 전망이다. 대표적인 치료제인 노보노디스크의 위고비(GLP-1)와 일라이릴리의 젭바운드(GLP-1/GIP) 등이 비만치료제 시장 매출을 견인하고 있지만 근육량 감소, 장기복용에 따른 내성 및 더딘 체중감소, 복용중단 후 요요 현상 등 한계가 존재한다. 지아이이노베이션은 GI-213을 통해 이 같은 미충족 수요(Unmet Medical Needs)를 극복할 수 있을 것으로 내다보고 있다. 회사는 GI-213의 이중타깃 중 하나의 타깃 물질에 대한 전임상 마우스 시험을 진행한 결과 사료 섭취량은 증가했지만 오히려 36.1% 체중이 감소됨을 확인했다. 식이요법 조절 없이도 상당한 체중 감소가 기대되는 결과다. 생체내 반감기 증가를 기대할 수 있는 다양한 변이체에 대한 신호 전달 활성능 평가도 완료했다. 이번 특허의 발명자인 장명호 CSO(신약개발임상총괄)는 “글로벌 제약사들은 GLP-1 계열의 비만치료제 투여 후 발생하는 요요현상의 한계를 극복할 수 있는 새로운 치료제를 찾고 있다”며 “GI-213은 차별화된 기전으로 기초대사량 증가를 통해 체중을 감소시켜 초기 단계 글로벌 기술이전이 가능할 것”이라고 말했다. 이어 그는 “회사는 이번 GI-213 물질특허 출원을 시작으로 시장을 선도할 수 있는 월 1회 투여 장기지속형 주사제 형태의 차세대 비만 치료 개발에 매진하겠다”고 강조했다.

[데일리팜=노병철 기자] 알피바이오가 캡슐제형 최소화 기술 개발에 성공했다고 6일 밝혔다. 초소형 및 고효율을 자랑하는 알피바이오의 ‘미니캡슐’은 초소형 사이즈가 특징으로, 동일한 함량의 기존 제품에 비해 캡슐의 부피를 최대 80%까지 줄여준다. 이러한 사이즈 축소로 인해 캡슐에 80mg 정도의 소량 함유가 가능해 최근 컴팩트한 제품을 선호하는 트렌드에 적합하다는 평이다. 알피바이오 측은 “당사 미니 캡슐 기술은 소비자를 위한 실용적인 솔루션을 제공하고 편의성과 고품질 영양 사이의 격차를 해소함으로써 이러한 추세에 부응한다”고 밝혔다. 특히 정부의 ‘2025년 개인 맞춤형 건기식 제도’와 관련 업계의 소분 건기식 시장 경쟁이 ‘건기식 축소화’ 바람으로 확대됐다는 분석이다. 따라서 업계는 초개인화와 초세분화에 시대에 맞춘 초소형화 건기식으로 돌파구를 모색하는 중이다. 알피바이오는 의약품만 생산하는 구조에서 2019년 건기식 사업부를 출범해 2023년 연매출 1500억원에 이르는 건기식 전문 CDMO로 성장했다. 연평균 매출 성장률 21%를 기록하고 있는 알피바이오는 최근까지 건기식의 새로운 기준을 제시하는 최첨단 제조기술을 연속 발표했다. 특히 국내 유일의 독자적인 RP 오리지널 성형기를 갖춘 ‘미니 캡슐’ 제조기술은 크기, 효율성, 소비자 편의성 측면에서 다양한 이점을 제공한다. 높은 함량 대비 초소형 사이즈를 보장하는 알피바이오만의 ‘미니캡슐’은 최소화된 부형제가 핵심 기술 요인이다. 불필요한 부형제의 포함을 줄임으로써 소비자가 필수 활성 성분만 섭취할 수 있도록 보장한다. 캡슐 사이즈 축소를 과거와 비교해보면 최대 5분의 1로 축소하는 등 상당한 차이가 있다. 대표적으로는 2023년도 헤마토코쿠스추출물(아스타잔틴) 400 mg에서 80 mg으로 변경하거나, 2022년도 마리골드꽃추출물(루테인 성분)을 500 mg에서 100 mg로 사이즈 축소한 사례다. 알피바이오 측은 “사이즈 축소 기술이 발달됨에 따라 건기식의 다양한 성분의 조합 기술 또한 더욱 발달할 것으로 예상한다”라며 “영양분 밀도가 개선되면 개인의 필요에 따라 특정 영양소를 제공하는 맞춤형 건기식 사업을 향상시킬 것”이라고 전망했다. 알피바이오의 ‘미니캡슐’ 특허기술이 적용된 대표 생산 제품으로 ▶안국약품 토비콤아이포커스 미니(80mg) ▶동국제약 미니츄 비타민D3(100mg) ▶대원제약 장대원루테인미니캡슐(100mg) ▶종근당헬스아이클리어루테인&제아잔틴 미니캡슐(112mg)등 이 있다. 이와 관련 안국약품 측은 “눈 건기식 라인업에 새롭게 출시된 미니캡슐은 실용적이고 효율적인 눈 건강 솔루션을 찾는 소비자들 사이에서 꾸준한 관심을 나타내고 있다”고 밝혔다. 또 안국약품 측은 “소비자는 복용방법을 보다 단순화하고 불필요한 중복 섭취를 단축하는 기술을 높이 평가한다”라며 “비타민D와 같이 1일 섭취량이 작은 제품으로 미니 캡슐 라인업을 확대할 계획”이라고 설명했다.

[데일리팜=황병우 기자] 셀트리온은 골다공증 치료제 프롤리아(성분명 데노수맙)의 바이오시밀러 CT-P41의 유효성 및 안전성을 분석한 글로벌 임상 3상 결과를 국제 저널에 게재됐다고 6일 밝혔다. 이번에 발표된 3상 연구는 유럽 4개국에서 폐경 후 골다공증이 있는 여성 환자 479명을 대상으로 CT-P41과 오리지널 의약품 간 유효성, 약력학, 약동학 및 면역원성을 포함한 안전성을 비교했다. 연구 결과 78주간 평가에서 CT-P41과 오리지널 의약품 투여군 간의 1차 유효성 및 약력학 평가지표가 모두 동등성 기준에 부합했다. 또 오리지널 의약품 투여 후 52주 차에 CT-P41을 투여받은 환자군에서도 유효성과 안전성이 확인됐다. 세부 지표로 CT-P41 투여군과 오리지널 의약품 투여군으로 각각 나눠 베이스라인 대비 52주 차까지의 요추 골밀도 변화량을 1차 평가지표 측정한 결과 측정 결과 두 그룹 간 차이가 사전에 정의한 동등성 기준에 부합했다. 이밖에 약력학적 1차 평가 변수인 골대사 주요 지표 ‘골 흡수 표지자(s-CTX)’ 의 첫 6개월 간 효과 곡선하 면적 평가에서도 동등성을 입증했다. 프롤리아는 골다공증 치료제로, 동일한 주성분이 암 환자의 골 전이 합병증을 예방 치료하는 '엑스지바'라는 제품명으로도 허가된 약물이다. 지난해 글로벌 매출은 약 61억 6000만 달러(약 8조 80억원)를 기록했다. 셀트리온 관계자는 "오리지널 의약품 대비 CT-P41의 유효성과 안전성을 재확인한 만큼, 글로벌 주요 국가에 진행 중인 허가도 차질 없이 진행될 수 있도록 최선을 다할 방침"이라며 "골 질환, 안 질환, 알레르기 질환 등 다양한 분야의 치료제 포트폴리오를 빠르게 확대해 성장의 속도도 올릴 계획이다"고 말했다. 한편 연구 결과는 국제골다공증재단(IOF)과 뼈건강및골다공증재단(BHOF) 공식 저널인 ‘국제 골다공증(Osteoporosis International)’을 통해 공개됐다.

[데일리팜=손형민 기자] 글로벌제약사가 메신저리보핵산(mRNA) 암백신과 면역항암제 병용요법에서 연이어 성과를 나타내고 있다. 최근 리제네론과 바이오엔테크는 흑색종 임상2상에서 유효성을 확인했다. mRNA 백신 개발 전문기업 모더나는 면역항암제 키트루다 병용을 통해 흑색종과 두경부암에서도 가능성을 보였다. 국내에서는 LG화학, 이뮨온시아 등이 mRNA와 면역항암제 병용 신약개발에 뛰어들었다. 암백신은 예방 개념이 아닌 암세포 항원을 환자에게 투여해 면역 체계를 활성화하는 방식의 치료제다. 백신처럼 면역 반응을 활성화해 암세포가 스스로 사멸하도록 하는 기전을 갖고 있다. 주요 제약바이오업계는 예방보다는 치료 효과 극대화에 초점을 두고 면역항암제, 항체약물접합체(ADC) 등을 병용해 상용화 가능성을 높이는 전략을 구사하고 있다. 5일 관련 업계에 따르면 독일 바이오엔테크가 개발 중인 암백신과 면역항암제 병용요법이 최근 흑색종 환자 대상 임상2상 연구에서 유효성을 확인했다. 이번 임상은 바이오엔테크의 mRNA 백신 BNT111과 리제네론의 PD-1 계열 면역항암제 리브타요(성분명 세미플리맙)의 임상적 활성을 평가하는 방식으로 진행됐다. BNT111은 흑색종 환자가 보유하고 있는 항원 4가지 ‘NY-ESO-1’, ‘MAGE-A3’, ‘티로시나아제’, ‘TPTE’의 T세포 반응을 높여주는 암백신이다. 임상에서 BNT111과 리브타요 병용요법은 통계적으로 유의한 전체 반응률(ORR) 개선을 보인 것으로 나타났다. 자세한 데이터는 향후 진행될 국제학술대회에서 공개된다. 현재 바이오엔테크는 또 다른 암백신 후보물질 오토진 세부메란과 로슈의 면역항암제 티쎈트릭(아테졸리주맙)의 유효성과 안전성을 비교하는 임상 2상도 진행 중이다. 오토진 세부메란은 신항원으로 작용할 수 있는 환자별 암 변이를 최대 20개까지 선별해 코딩한 치료용 개인 맞춤형 암 백신 후보물질이다. 임상은 오토진 세부메란+티쏀트릭 병용요법과 폴피리요법(옥살리플라틴+류코보린+이리노테칸+플루오로우라실)의 효능을 비교 평가하는 방식으로 진행된다. 모더나는 흑색종 외에 두경부암 환자를 대상으로 암백신 후보물질 mRNA-4157과 MSD의 면역항암제 키트루다의 병용요법 가능성을 확인 중이다. 최근 공개된 임상 결과는 두경부암 환자를 대상으로 진행된 연구다. 임상은 인유두종바이러스(HPV) 음성 두경부 편평세포암 환자 22명을 대상으로 모더나가 개발 중인 mRNA-4157과 MSD가 개발한 면역항암제 키트루다(펨브롤리주맙)와 병용요법을 통해 효능과 안전성을 평가하는 방식으로 진행됐다. 임상에서 mRNA-4157+키트루다 병용요법의 객관적반응률(ORR)은 27%로 키트루다 단독요법 18% 대비 높았다. 병용요법의 전체생존(OS)은 24.6개월로 키트루다 단독요법 9.8개월 대비 길었다. 모더나는 현재 흑색종에서 키트루다와 병용요법의 임상3상을 진행하고 있다. mRNA-4157는 흑색종 환자를 대상으로 진행 중인 임상 2상에서 키트루다 병용투여 시 키트루다 단독요법 대비 재발 또는 사망 위험을 49% 줄이는 것으로 확인됐다. 국내선 유한양행·이뮨온시아 등 mRNA+면역항암제 개발나서 국내 제약바이오업계도 mRNA와 면역항암제 병용요법의 가능성을 확인하고 있다. 유한양행은 산학 협력을 통해 새로운 mRNA와 LNP(지질나노입자)의 원천 기술 개발에 나선다. 유한양행은 이혁진 이화여대 교수 연구팀, 이주엽 미국 신시내티대학 교수 연구팀과 각각 mRNA와 LNP(지질나노입자) 원천기술 개발을 진행 중이다. mRNA는 체내에서 쉽게 분해되는 등 안정성이 떨어지는 게 한계로 지적돼 왔는데, 이를 극복하는 한편 단백질 발현량도 높일 수 있는 새로운 형태의 mRNA 구조체 기술을 개발하겠다는 게 유한양행의 계획이다. 이뮨온시아는 mRNA 치료제 개발사 뉴클릭스바이오와 mRNA 기반 차세대 면역항암제 공동 연구를 진행 중이다. 양사는 이뮨온시아의 면역항암제 IMC-001과 뉴클릭스바이오의 mRNA 기반 항체 플랫폼 'ringRNA'를 이용한 차세대 치료제 개발을 진행할 예정이다. 이뮨온시아의 항체와 동일한 아미노산 서열을 발현하는 mRNA를 제작해 투여하면 체내에서 항체가 생성돼 효능을 일으키는 원리다.. 지아이이노베이션은 올해 초 프로젠, 에스엘백시젠과 업무협약을 체결하고 면역항암제 ‘GI-101A’와 항암 백신 병용요법 가능성을 확인 중이다. 3개 회사는 전립선암 환자를 대상으로 GI-101A와 DNA 백신 치료제 ‘PG-101’ 병용요법의 임상 2상에 착수하게 된다. 이번 임상시험은 서울아산병원 종양내과 이재련 교수 주도하에 진행되며, 대한항암요법연구회(KCSG)의 연구자 주도 임상 승인을 획득했다. GI-101A는 CD80과 인터루킨(IL)-2에 작용하는 기전을 갖고 있다. IL-2는 면역세포 증식과 활성화에 관여하고 CD80은 암세포를 공격하는 면역세포를 억제하는 수용체인 CTLA4를 차단하는 역할을 한다.

[데일리팜=이탁순 기자] 시믹코리아가 최근 Post-Approval Development (이하 PAD)부서에 양은선 이사를 부서장으로 영입했다고 5일 밝혔다. 양은선 이사는 지난 3년간 임상시험수탁기관(CRO) 에이디엠코리아의 LPS 사업 본부장으로 LPS 본부의 성장에 기여하고, 씨엔알리서치, 드림씨아이에스 등 다수의 국내 메이저 CRO에서 후기 임상의 전문가로, 국내 및 글로벌 클라이언트의 수많은 과제를 성공적으로 완수했다는 평가를 받고 있다. 또한 국내 및 글로벌 제약사에서 PMS를 담당하고, 글로벌 제약사에서 CRM으로써 전 주기의 임상시험을 관리한 경력을 가지고 있어, 업무에 대한 전문성뿐만 아니라 의뢰사의 니즈를 잘 이해하고 이에 최적화된 품질 높은 결과물을 제공할 수 있을 것으로 기대된다고 회사 측은 밝혔다. 시믹코리아 PAD부서는 신약 승인 이후 진행되는 Phase IV, PMS, OS, RWE와 같은 후기 임상연구에 특화된 전문팀으로 시믹코리아에서 진행하는 전체 프로젝트의 약 30%이상을 차지하고 있을 만큼 비중이 크다. & 160; 박혜숙 시믹코리아 대표는 "이번 전문적 인사 영입을 계기로, 더욱 강화되고 있는 약물 감시 규정과 변화하는 규제 환경에 맞추어 PAD부서의 역량을 강화하고 한층 향상된 솔루션 제공으로 고객의 만족을 높이고자 한다"고 인재영입의 취지를 밝혔다. 시믹코리아는 국내 최초의 외자계 CRO회사로, 데이터 매니지먼트와 통계분석, 메디컬라이팅 부서를 갖추고 있는 Full service CRO로 Late Phase분야에서도 End to End 서비스 제공이 가능한 것이 강점이다.

[데일리팜=손형민 기자] GC녹십자가 리소좀축적질환(LSD) 신약 개발에 속도를 내고 있다. 이 회사는 헌터증후군 치료제 헌터라제를 개발한 노하우를 바탕으로 파브리병, 산필리포증후군, 강글리오시드증 등 다양한 LSD 신약 개발을 진행 중이다. 3일 관련 업계에 따르면 GC녹십자는 미국 식품의약국(FDA)에 최근 한미약품과 공동개발 중인 파브리병 신약후보물질 LA-GLA의 임상1/2상시험계획(IND)를 제출했다. 파브리병은 성염색체로 유전되는 희귀질환으로 리소좀축적질환의 일종으로 불필요한 물질을 제거하는 세포 내 소기관 리소좀에서 당지질을 분해하는 효소 ‘알파-갈락토시다아제A’가 결핍됐을 때 발생한다. 현재 파브리병 환자는 유전자 재조합 기술로 개발한 효소를 정맥주사하는 방식인 효소대체요법(enzyme replacement therapy, ERT)으로 치료받고 있다. 그러나 이 치료법은 2주에 한번씩 병원에서 오랜 시간 정맥주사를 맞아야 하는 불편함이 있고, 정맥 주입에 따른 치료 부담, 진행성 신장질환 억제에 대한 효능 부족 등의 한계점이 있다. LA-GLA는 이러한 기존 치료제들의 한계점을 개선한 차세대 지속형 효소대체요법 치료제다. 또LA-GLA는 비임상 단계에서 기존 치료제 대비 신장기능, 혈관병, 말초신경 장애 개선 등 효능을 바탕으로 지난 5월 FDA로부터 희귀의약품(ODD)으로 지정된 바 있다. GC녹십자는 파브리병 외에도 산필리포증후군 신약개발에도 나선다. GC녹십자는 지난 11일 식품의약품안전처로부터 산필리포증후군 A형(MPSIIIA) 치료제 'GC1130A'의 임상1상 시험계획(IND)을 승인받았다. 현재 GC1130는 국내와 미국에서 임상1상에 진입했으며 일본에서는 1상 IND 신청을 완료한 상황이다. 산필리포증후군 A형은 LSD의 뮤코다당증 일종이며, 헤파란 황산염 분해효소 생성을 담당하는 유전자(SGSH) 결함으로 뇌, 척수 등 중추신경계의 점진적인 손상을 유발하는 질환이다. 뮤코다당증은 리소좀 내 글리코사미노글리켄이라는 물질을 분해하는 효소의 결핍으로 뮤코 다당이 축적돼 이염 또는 탈장, 척추 변형 등을 유발하는 유전 질환이다. 현재까지 산필리포증후군 A형 영역에는 상용화된 치료제가 없어 미충족 수요가 높다. GC1130A의 경우 환자 체내에서 발현되지 않는 ‘헤파란 N 설파타제 효소’를 뇌실 내 직접 투여하는 기전으로 개발되고 있다. 전임상 결과, GC1130A를 마우스 모델에게 투여했을 때 헤파란 황산염 감소 효과와 뇌병변 개선 효능이 확인됐다. 헌터라제 제형변경 제제와 강글리오시드증 신약도 개발 중 GC녹십자는 헌터라제 제형변경 제제와 강글리오시드증 신약 개발에도 힘을 쏟고 있다. 현재 이 회사는 헌타라제의 제형변경 제제 GC1123B(헌터라제ICV)를 개발 중이다. 이 치료제는 머리에 디바이스를 삽입해 약물을 뇌실에 직접 투여하는 치료법이다. GC1123B는 기존 정맥주사 제형 약물이 뇌혈관장벽(BBB)을 통과하지 못해 뇌실질 조직(cerebral parenchyma)에 도달하지 못하는 점을 개선한 신약후보물질이다. GC녹십자는 GC1123B의 임상1상을 진행 중이며 삼성서울병원, 서울대병원, 양산부산대병원 등 3곳에서 중증형 헌터증후군 환자 12명을 대상으로 GC1123B의 안전성과 효능을 평가한다. 이외에도 GC녹십자는 일본 돗토리대학교와 GM1 강글리오시드증(GM1 gangliosidosis) 경구용 샤페론 치료제를 개발 중이다. 샤페론은 단백질 구조를 정상화하는 저분자 화합물이다. 현재 이 신약후보물질은 비임상 단계에 있다. GM1은 유전자 결함에 따른 체내 효소 부족으로 열성 유전되는 신경퇴행성 질환이다. 이 질환은 신생아 10만명 당 1명 꼴로 발생한다고 알려져 있으며 대부분 6세 미만의 소아기에서 발병된다. 해당 질환은 신경퇴행과 함께 발작, 근육 약화 등이 동반되며 현재 시장에 출시된 치료제는 없다.