[데일리팜=이석준 기자] 한풍제약 실적이 처음으로 공개됐다. 외형은 전년대비 30% 이상 늘며 700억원 고지를 눈앞에 뒀다. 회사는 2019년말부터 한방제제 전문기업 최초로 ETC(전문의약품) 사업에 도전하고 있다. 올해 ETC 목표 매출은 100억원이다. 기존 한방제제에 ETC 사업을 더하며 1000억원 돌파도 가시권에 뒀다. 공시에 따르면, 한풍제약의 감사보고서 제출은 이번이 처음이다. 회사의 지난해 매출액은 680억원으로 전년(513억원) 대비 32.55% 증가했다. 영업이익(46억→46억원)과 순이익(35억→37억원)은 전년과 비슷했다. 외형 확장은 사업다각화 때문으로 분석된다. 대표 사례로 한풍제약은 2019년 11월 전문의약품을 런칭했다. 주력 사업인 한방제제에 ETC를 더하며 성장 동력을 마련했다. ETC 사업부는 올해 100억원에 도달한 후 2030년 1000억원 달성이 목표다. 5년내 캐시카우가 확보되면 개량신약을 기반한 신약 개발에도 도전한다. ETC 사업 확장을 위한 전문가 영입도 잇따르고 있다. 사업 초반 코러스제약, 프라임제약 인재를 영입했고 최근에는 얀센 출신 고기현 이사를 데려왔다. 고 이사는 중앙대 약대 졸업 후 한국얀센 영업부와 ETC 마케팅부를 거쳐 레킷벤키저 OTC 마케팅 매니저를 역임했다. 최근까지 비보존제약(구 이니스트바이오제약)에서 OTC 사업부를 이끌었다. 기존 한방제제 사업도 순항중이다. 한방변비치료제 '굿모닝에스과립'의 경우 지난해 24억원을 기록했다. 경쟁 케미칼 변비약 제품들은 막대한 광고홍보비를 투자하고도 20억~50억원대 매출을 형성한다. 한풍제약은 TV CF·라디오 광고 등을 진행 하지 않고 순수 맨파워와 제품력으로 승부를 보고 있다. 한풍제약은 주력과 신규 사업 조화로 연간 1000억원 달성도 가시권에 뒀다. 회사는 1000억원 달성 시점을 2022년으로 정한 것으로 알려졌다. 시설 투자 효과 본격화 한풍제약은 시설 투자 효과로 외형 확장에 가속도를 붙인다는 계획이다. 한풍제약은 최근까지 300억원을 투자해 일반의약품 CMO 전용 전북 신공장을 완공했다. 여기서 종합비타민 및 경옥고 등 10여종의 제품을 생산하고 있다. 또 BGMP(우수원료의약품 제조 및 품질관리기준)를 획득해 타사와 신약개발 협력을 하고 천연물 한방원료의약품 공급량도 늘리고 있다. ETC 제품 자체 생산에도 돌입한다. 현재 ETC 제품은 유영제약·진양제약·위더스제약·제일약품·동구바이오 등 10여개 제약사에 외주(위탁생산)를 맡기고 있다. 조만간 전북 신공장에서 자체 생산에 돌입할 계획이다. 한편 한풍제약은 조인식·조형권 공동대표이사가 각 29% 지분율을 쥐고 있다. 합계 58%다. 나머지는 기타사원은 42%다.

[데일리팜=노병철 기자] 한국바이오협회(회장 고한승)는 한국바이오산업사업협동조합(이사장 이재수)과 함께 코로나19 진단시약의 국내 보급 및 K-방역 입지 강화를 위해 14일 업무협약을 체결했다. 이번 업무협약으로 양 기관은 코로나바이러스 확산에 민첩한 대응 및 진단키트의 수출호조 등 세계적인 방역 모범국가로서의 K-프리미엄 입지강화를 위하여 필요한 전반적인 업무협조에 합의하고, 또 ‘K-바이오 최고경영자 과정’을 신설하여 운영하는 것을 협의했다. 중소기업중앙회 산하기관인 한국바이오산업사업협동조합은 정부의 바이오산업육성정책 개발팀을 비롯한 바이오식품 기업, 진단시약 수출 기업 등의 기업을 대상으로 연구자 결집 효과와 기술의 공유 효과를 목적으로 해당 과정을 운영할 예정이다. 그동안 k-방역의 성공사례 특히 양단체가 보유하고 있는 역량자원을 바탕으로 진단시약의 개발과 현황, 현재 정부가 진행하려고 하는 국내 진단시약의 보급외 백신의 중화항체키트 보급등 코로나19 사태와 관련된 바이오 소부장 산업외 K브랜드와 k방역의 가치 상승과 함께 코로나시대에 바이오산업의 전반에 대해 서로 협조하기로 하였다 한국바이오협회 이승규 부회장은 “한국바이오산업사업협동조합과 K-바이오 최고경영자 과정을 실시함으로써 K-바이오 프리미엄 입지 강화를 공고히 할 수 있도록, 글로벌시장의 플레이어로서 필요한 실질적인 교육 및네트워킹 지원에 최선을 다하겠다”라며 “양 단체가 보유한 역량 자원을 바탕으로 바이오기업들의 세계화에 집중하겠다”고 말했다.

[데일리팜=안경진 기자] 한국바이오협회는 14일 한국바이오산업사업협동조합과 K-방역 입지 강화를 위한 업무협약을 체결했다고 밝혔다. 양 기관이 신종코로나바이러스감염증(코로나19) 확산에 민첩하게 대응하면서 코로나19 진단시약 수출과 방역 활성화에 필요한 업무 전반을 협조한다는 골자다. 'K-바이오최고경영자과정'을 신설, 운영한다는 합의안도 도출했다. 중소기업중앙회 산하기관인 한국바이오산업사업협동조합은 'K-바이오최고경영자과정' 운영을 통해 정부의 바이오산업육성정책 개발팀과 바이오식품기업, 진단시약 수출 기업 등 기업체를 대상으로 연구자 결집과 기술 공유효과가 나타날 것으로 기대하고 있다. 한국바이오협회 이승규 부회장은 "한국바이오산업사업협동조합과 K-바이오최고경영자과정을 실시함으로써 K-바이오 프리미엄 입지 강화를 공고히 할 생각이다"라며 "양 단체의 역량과 자원을 바탕으로 바이오기업들이 글로벌 시장에 진출하는 데 필요한 실질적인 교육과 네트워킹 지원에 최선을 다하겠다"라고 말했다.

[데일리팜=이석준 기자] 조동훈 하나제약 부사장이 제48회 상공의 날 기념식에서 '경제성장', '고용증대', '사회공헌' 공로를 인정받아 국무총리 표창을 받았다. 시상식은 산업경제발전에 기여한 상공인 노고를 치하하고 산업 발전을 다짐하는 행사다. 사회적 거리두기 준수 일환으로 각 지자체에서 소규모 진행됐다. 조동훈 부사장은 하나제약에서 14년간 영업, 마케팅, 기획팀 등 다양한 부서에서 경영 노하우를 쌓으며 매출 증진, 수출 활성 및 경영 혁신에 이바지했다는 평가를 받았다. 조동훈 부사장은 "코로나19로 어렵고 힘든 시기지만 글로벌 제약사로 나아가기 위해 더욱 노력하겠다"고 말했다.

[데일리팜=이석준 기자] 태준제약 외형이 10년간 정체 양상이다. 지난해 매출(1024억원)은 10년전인 2011년(1202억원)보다 뒤로 갔다. 수익성은 개선됐다. 다만 매출 정체 속 이룬 성과여서 성장성에는 물음표가 붙고 있다. 감사보고서에 따르면 태준제약의 지난해 3대 실적 지표는 모두 뒷걸음쳤다. 매출(1046억→1024억원)과 영업이익(261억→221억원)은 전년대비 각각 2.1%, 15.33% 감소했다. 같은기간 순이익(242억→198억원)도 18.18% 줄었다. 외형은 10년째 제자리걸음이다. 태준제약 매출은 2011년 1202억원까지 올라간 후 1000억원 안팎을 오가고 있다. 2014년(957억원), 2015년(929억원), 2018년(954억원)에는 1000억원 밑으로 내려갔다. 수익성은 개선됐다. 지난해 영업이익률은 21.58%다. 2018년(20.55%), 2019년(24.95%)에 이어 3년 연속 20% 이상이다. 안정적이지만 이렇다할 성장 동력이 없다는 분석이 나온다. 외형과 영업이익 동시 성장이 아닌 정체 속 수익성을 챙겼기 때문이다. 영업이익률 20% 이상 '알짜' 기업이지만 수년간 '정체' 기업으로도 해석될 수 있다. 외형이 늘지 않으니 영업이익 규모도 지난해 다시 200억원 아래도 내려왔다. 업계 관계자는 "점안제를 주력 사업으로 하는 태준제약이 수년째 매출 정체 양상을 보이고 있다. 여기에 대법원은 지난해말 약가인하 소송에서 정부 손을 들어줬다. 약가인하에 따른 추가 피해도 우려된다"고 말했다. 한편 태준제약 최대주주 및 특수관계자 지분율은 100%다. 지난해 배당금은 순이익(198억원)의 37.4%인 74억원이다. 모두 최대주주 측근에 돌아갔다.

[데일리팜=어윤호 기자] 로슈가 신약 2종의 경제성평가면제도 탑승을 노린다. 특정 조건만 만족하면 암종과 무관하게 처방이 가능한 항암제 '로즐리트렉'의 보험 급여 등재를 위한 논의가 시작된다. 관련업계에 따르면 한국로슈의 로즐리트렉(엔트렉티닙), 폴라이비(폴라투주맙) 등 항암제 2종이 경평면제 적용을 위한 급여 논의를 진행중이다. 다만 폴라이비의 경우 지난 7일 열린 건강보험심사평가원 암질환심의위원회를 통과하지 못했다. 이중 신경성 티로신수용체키나제(NTRK, Neurotrophic tyrosine receptor kinase) 표적항암제 로즐리트렉은 특정 조건만 만족하면 암종과 무관하게 처방이 가능한 약물이다. 로즐리트렉은 대조군 없이 싱글암(Single-Arm) 연구를 기반으로 승인됐다. 경평 면제 조건 중 까다로운 2호를 이미 충족하고 있는 만큼, 나머지 조건이 적합하다 판정될 경우 제도를 활용하는데 큰 어려움은 없을 것으로 보여진다. 지난해 4월 희귀의약품으로 국내 승인된 로즐리트렉은 획득 내성 돌연변이 없이 NTRK 유전자 융합을 보유한 성인 및 만 12세 이상 소아의 고형암, 성인의 ROS1 양성인 국소 진행성 또는 전이성 비소세포폐암 등에 처방이 가능하다. 사실상 NTRK 유전자가 확인된 대부분의 암종에 적용이 가능한 셈이다. 폴라이비는 예후가 나쁜 재발성 또는 불응성 미만성 거대B세포림프종(Diffuse Large B-Cell Lymphoma, DLBCL) 치료에 기존 BR요법(벤다무스틴·리툭시맙)과 병용하는 항체-약물접합체(ADC, Antibody-drug conjugate)이다. 비록 암질심에서 좌초됐지만 올해 급여 신청을 제출했다는 점을 감안하면 비교적 빠르게 논의가 진행된 셈인데, 향후 로슈가 자료 보충을 통해 다시 암질심에 상정될 수 있을지 지켜볼 부분이다. 비호지킨 림프종 중 가장 높은 비율을 차지하는 미만성 거대 B세포 림프종은 질병의 진행 속도가 빨라 즉각적인 치료를 필요로 하는 공격형 림프종에 속한다. 절반 이상의 환자는 관해에 도달할 정도로 치료 반응률이 좋지만 30~40%의 환자는 표준요법인 R-CHOP에 반응이 없거나 1차 치료 후에도 재발을 경험한다. 폴라이비는 CD79b를 표적으로 하는 최초의 ADC 약물로, B세포에서 발현되는 CD79b에 결합해 세포 사멸을 유도하는 기전을 가지고 있다. 이 약 역시 지난해 10월 희귀의약품으로 지정된 바 있다. 한편 로슈는 최근 희귀질환 영역에서 지속적인 영역 확대 움직임을 보이고 있다. 지난해 척수성근위축증(SMA, Spinal Muscular Atrophy) '에브리스디(리스디플람)'를 승인 받았으며 '솔리리스(에쿨리주맙)'의 경쟁약물인 '엔스프링(사트랄리주맙)'의 국내 허가 절차를 진행하고 있다.

[데일리팜=김진구 기자] 미국 식품의약국(FDA)과 질병통제예방센터(CDC)가 얀센 코로나19 백신의 접종 중단을 권고했다. 아스트라제네카 백신과 마찬가지로 희귀 혈전증 부작용이 보고됐기 때문이다. FDA는 13일(이하 현지시간) 얀센의 코로나 백신의 접종을 일시 중단할 것을 권고한다고 발표했다. 아스트라제네카 백신과 마찬가지로 희귀 혈전증 부작용이 보고됐기 때문이다. 미국에선 지금까지 700만명이 얀센 백신을 접종한 것으로 전해진다. 이 가운데 6명에게서 혈전 부작용이 보고됐다. 모두 18~48세 여성이었다. 이들 중 한 명은 사망했다. 얀센 백신과 아스트라제네카 백신은 둘 다 바이러스벡터를 사용해 개발했다. 접종중단 권고는 우선 14일까지 유지된다. CDC는 14일 외부 자문위원회 긴급회의를 열고 얀센 백신의 부작용 사례를 분석할 예정이다. 이 회의 결과에 따라 접종중단 권고를 유지할지 여부가 결정된다. 한국은 얀센 백신 600만명분을 도입키로 한 상태다. 식품의약품안전처는 지난 7일 화이자, 아스트라네제카에 이어 세 번째로 얀센 백신을 허가한 바 있다.

[데일리팜=어윤호 기자] 한번 맞는 주사 비용이 5억원, 하지만 그 '한번'으로 암의 완치를 기대할 수 있는 시대. 이미 초고가 첨단 신약은 우리 앞에 성큼 다가와 있다. CAR-T치료제 '킴리아(티사젠렉류셀)'가 최근 국내 허가됐으며, 개발을 진행중인 유전자, 세포치료제 후보물질만 수십개에 달한다. 그 안에는 국내 제약바이오 업체들도 다수 포함돼 있다. 허가 당국도 2019년 이를 반영 '첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 법률', 이른바 첨바법을 시행했다. 하지만 기존 약물 치료 개념을 바꿔 버리는 첨단 의약품, 근본적인 패러다임 전환의 중심에는 '약가'가 있다. 혁신에 대한 보답을 원하는 회사와 한정된 곳간을 관리해야 하는 정부, 이들은 합의점을 찾아낼 수 있을까. 해당 질문의 답을 찾기 위해 업계와 정부가 만났다. 데일리팜은 지난 12일 ' 초고가의약품 등재 시스템의 올바른 해법'이라는 주제로 제42차 미래포럼을 개최됐다. 이형기 서울대병원 임상약리학과 교수가 좌장을 맡아 진행된 이날 포럼에서는 최경호 보건복지부 보험약제과 사무관, 김민영 한국글로벌의약산업협회(KRPIA) 상무, 나현석 JW중외제약 부장, 정재호 한국노바티스 전무 등 패널들이 참석, 열띤 토론을 벌였다. ◆선등재 후평가, 제대로 활용할 때=선등재 후평가의 핵심은 '속도'이다. 급여 적정성 심의를 생략하고 우선 등재 후 리얼월드데이터 등을 토대로 유효성, 사용량 등을 평가해 급여 지속 여부를 결정하는 제도이다. 속도가 개선되지만 불투명성은 커질 수 있다. 이미 등재된 약에 대한 퇴출 기전이 명확하게 작용할 수 있을지, 갑자기 투약받던 약의 급여 중단을 환자들이 받아들일 수 있을지 등에 대한 우려가 적잖은 상황이다. RWD, 혹은 RWE 데이터의 구축 방식과 신뢰도에 대한 논란 역시 존재한다. 최경호 사무관은 "선등재 후평가 적용 약제의 치료지속성 문제는 보험당국 입장에서 간과할 수 없는 문제다. 제약사에서 평가결과 불수용 시 약가 조정의 어려움, 건강보험공단의 약가협상력 약화 우려 등 문제가 있다"고 말했다. 그러나 '초고가 의약품 도입'을 위한 방법론에서, 업계의 선등재 후평가 도입에 대한 열망은 컸다. 이날 포럼에 참석한 3인의 업계 패널중 김민영 KRPIA 상무와 정재호 노바티스 전무는 최우선 해결방안으로 선등재 후평가를 꼽았다. 김민영 상무는 "충분히 관리 가능한 제도라고 생각한다. 또 우리는 이미 비슷한 사례를 경험했다. 위험분담계약제 1호 약물인 '에볼트라'는 당시 비용효과성 평가가 어려워, 근거생산 조건부로 등재됐고 4년후 자료수집과 재평가 과정을 거쳐 급여가 유지됐다"고 설명했다. 정재호 전무는 "선등재 후평가를 RSA의 한 유형으로 받아들일 필요가 있다. 업계는 이미 오랜 기간 건강보험심사평가원, 공단과 안정적 공급을 위한 협상을 진행하고 계약을 체결해 왔다. 그간의 경험을 정부도 믿어 줬으면 한다. 시범사업을 진행하면서 잠재적 리스크나 보완책을 논의했으면 한다"고 덧붙였다. 정부는 그간 선등재 후평가에 대해 보수적인 태도를 일관해 왔다. 고무적인 것은 이날 포럼에서 복지부는 가능성을 차단하지 않았다. 최 사무관은 "고민이 필요한 시기가 된 건 맞는 듯 하다. 재외국 사례를 포함, 업계가 구체적인 실행 방안을 제언해 준다면 심평원, 공단과 함께 머리를 맞대 보겠다. 다만 정부가 고민하는 치료의 지속성 문제는 단순히 1개의 약물이 유지되고 퇴출당하느냐의 문제가 아닌 건보재정 자체의 지속성에 대한 고민이라는 점을 업계가 알아줬으면 한다"고 밝혔다. ◆약물 평가 제1의 잣대 '비용효과성'에 대한 고찰=비용효과성은 우리나라 약제 보험급여 등재 시스템의 핵심이 맞다. 이를 전면부인하진 않지만 업계는 '너무 핵심'이라는 점을 지적하고 있다. 국내 요양급여 대상여부 결정원칙을 보면, 비용효과성 외에도 의료적 중대성(임상적 유용성), 사회적 편익 등 요소를 추가 고려토록 하고 있는데, 나머지 요소들에 대한 반영이 부족하다는 것이다. 나현석 JW중외제약 부장은 "업계는 정부가 비용효과성에만 치중하고 있다는 느낌을 받는 것이 사실이다. 하지만 비용효과성만을 고려하면 현 제도하에서 급여 등재가 불가능한 약물이 벌써 쌓이고 있다. 환자의 사회적 편익 등 제2의 요소의 비중을 늘려나갔으면 한다"고 제언했다. 좌장으로 토론을 이끌었던 이형기 교수 역시 "심평원에서 발표했던 한 논문이 생각난다. 2006년 연구인데, 실제 심평원이 어떤 기준으로 의약품 급여를 결정했는지를 추적한 연구였다. 연구 결과를 보면 임상적 유용성보다는 결국, 가격을 낮춘 약물들이 급여에 진입했고 속도도 빨랐다"고 첨언했다. 비용효과성은 국내 약제 급여 제도 개선을 논할 때 등장하는 단골 메뉴이다. 비용효과성 입증의 어려움은 ICER값 개선 요구와 경제성 평가 면제 문제로 이어진다. 이에 대해 정부는 비용효과성의 고려는 순서의 문제라는 답을 내놓았다. 최 사무관은 "정부가 약제 급여 결정 과정에서 비용효과성에만 몰두하고 있다는 지적은 공감하기 어렵다. 약제 급여를 위해서는 우선 임상적 유용성에서 합격점을 받아야 한다. 비용효과성은 임상적 유용성이 있다고 판단된 약제에 대해 평가를 진행한다. 기준이 엄격하다는 부분에 대해서는 논의의 가치가 있다고 보지만 해결을 위한 노력이 없었던 것도 아니다"라고 반박했다. ◆새로운 제도 '출범' 아닌 기존 제도의 '수정'=실제 정부는 ICER값의 경우 항암제 등 중증질환에 대해 차등 적용하는 방침을 마련했고 경제성 평가 면제제도를 실제 운영하고 있다. 또 선등재 후평가 제도 역시, KRPIA의 주장처럼 이미 우리나라 정부는 비슷한 경험을 갖고 있다. 결국, 업계의 지속되는 요구는 '영역의 확대', 즉 기존 제도의 수정이었다. 정 전무는 "이미 우리나라는 좋은 제도를 갖추고 있다. 경평면제제도의 경우 다른 나라에서 찾기 힘든 혁신적인 정책이라고 본다. 다만 제도 운용에서, 앞으로 엄격함을 줄여나간다면 충분히 첨단의약품 시대에도 적응할 수 있으리라 판단된다. 현 제도에서 불가능하다라는 관점보다는 어떻게 해야 받아 들일 수 있겠느냐라는 고민이 필요한 시점이다"라고 조언했다. 나 부장도 "공감한다. 이미 좋은 틀이 있으니, 활용 영역을 넓혀 나가야 한다. 등재에 대한 장벽을 엄격히 적용하기 보다는 앞에서 열어주고 사후관리 고도화 정책을 강화한다면 재정을 관리하면서 꼼꼼하게 약물의 혜택을 확인할 수 있을 것이다"라고 강조했다. 정부 역시 초고가 첨단 의약품 시대의 도래에 대한 해법을 현 제도에서 찾는 것이 맞다는 판단이다. 최 사무관은 "논의가 필요한 첨예한 사안들이 있지만 우리가 머리를 맞대면 초고가 의약품을 제도에 담을 수 있을 것이라고 조심스레 생각하고 있다. 우리 등재 제도의 원칙이 '평가'라는 사실은 변하지 않을 것이지만 그 순서와 방식, 그리고 적용 약제 등에 대해 앞으로 많은 대화가 필요할 것이다"라고 밝혔다.

[데일리팜=정새임 기자] CAR-T 치료제 '킴리아(티사젠렉류셀)'가 국내 상륙하자 기대와 동시에 고민도 늘었다. 기대여명이 짧은 중증 혈액암 환자에게 단 한번의 주사로 새로운 기회를 줄 수 있는 혁신적인 약물이 틀림없지만, 1회에 5억원에 육박하는 혁신 신약을 어떻게 평가해 급여 목록에 올릴 지는 숙제다. 분명한 점은 기존과는 같은 방식으로 첨단 의약품을 평가할 순 없다는 것이다. 이미 신약 개발은 중증 혹은 희귀 질환으로 무게추가 옮겨갔고, 새로운 과학기술을 접목해 이전과는 다른 방식으로 치료하는 세포·유전자 치료제가 많은 비중을 차지한다. 킴리아처럼 패러다임을 바꾼 초고가 약제의 가격을 합리적으로 평가할 새 모델이 필요한 시점이다. 업계가 바라본 기존 급여 평가 기준의 한계점과 그 대안은 뭘까. 데일리팜은 지난 12일 '초고가의약품 등재 시스템의 올바른 해법'이라는 주제로 제42차 미래포럼을 열고 업계 목소리를 담았다. 이형기 서울대병원 임상약리학과 교수가 좌장을 맡아 진행된 이날 포럼엔 최경호 보건복지부 보험약제과 사무관, 김민영 한국글로벌의약산업협회(KRPIA) 상무, 나현석 JW중외제약 부장, 정재호 한국노바티스 전무 등 패널들이 참석해 의견을 개진했다. ◆'억소리' 나는 첨단의약품, 비용 뛰어넘는 가치 제공=킴리아는 주사 한대에 5억원이라는 이유로 '초고가' 꼬리표가 붙었다. 정재호 전무는 이같은 시각에 반대 의견을 냈다. 일정한 사이클로 매년 복용해야 하는 기존 약제와 달리 킴리아는 단 한번으로 완치를 기대할 수 있어 실제 투입되는 총 비용은 절감된다는 이유다. 정 전무는 "과연 킴리아가 재정적 측면에서 초고가로 볼 수 있는 약인지 생각해봐야 한다. 희귀난치성 질환 치료제 중 연간 4~5억원씩 드는 약도 급여 목록에 올라있다. 그런데 킴리아는 1회 주사로 완전 관해를 기대할 수 있다"고 밝혔다. 아울러 "기존 약물에도 반응이 없어 기대여명이 수개월에 불과한 환자들에게 일상으로의 복귀를 가능케하는 가치를 제공할 수 있다는 사실을 고려해야 한다. 단지 고가라고 선을 긋고 보는 시각을 재고할 필요가 있다"고 말했다. 실제 킴리아는 소아 및 젊은 성인 B세포 급성 림프구성 백혈병(ALL) 환자의 82%에서 투여 3개월 이내 완전 관해를 달성했다. 이들은 재발성·불응성 환자로 기대여명이 약 6개월에 불과하다. 첫 임상에 참여한 소아 환자 에밀리는 킴리아 투여 후 약 9년이 지난 현재 평범한 삶을 살고 있다. 킴리아처럼 CAR-T, 유전자 대체 치료제 등 첨단의약품은 '꿈의 영역'이라고 보였던 근본적인 치료를 가능케 한다. 유전자 대체 치료제인 '졸겐스마' 역시 1회 투약으로 희귀질환인 척수성근위축증(SMA)을 치료할 수 있다. ◆현 급여 기준, 첨단의약품에 왜 적용 못하나=급여 적용은 임상적 유용성이 인정되는 약제의 비용효과성을 평가해 결정된다. 하지만 패러다임을 바꾼 첨단의약품 기존 방식으로 볼 경우 합리적인 평가가 힘들다는 것이 업계의 입장이다. 비용효과성 중 경제성평가 지표인 ICER가 대표적이다. 현재 기준은 1GDP 범위를 참고하고 질병의 위중도, 사회적 질병부담, 삶의 질에 미치는 영향, 혁신성 등을 고려해 임계값을 평가한다. 통상 비항암제는 1GDP(1인당 GDP=2500만원), 항암제는 2GDP(1인당 GDP의 2배=5000만원) 수준에서 검토된다. 이 계산법은 첨단의약품이 무조건 임계값을 뛰어넘을 수밖에 없는 구조다. 효과 측정에서도 복약 순응도나 일상생활 영위의 가치 등 항목은 평가가 불가하고, 임상적 우월성, 삶의 질 등 평가 가능한 지표도 환자가 소수인 희귀난치성 질환일 경우 제대로 평가가 힘들다. 나현석 부장은 "첨단의약품은 싸이클로 투여하는 일반항암제와 달라 전생애비용을 측정하면 임계값을 넘는 ICER값이 도출된다. 또 기존 평가 지표는 원샷 치료제나 획기적인 용법용량 개선 등 유전자 치료제의 특장점을 반영하기 힘든 구조"라며 "초고가 첨단 의약품에 한해서라도 임계값, 효용 평가 지표에 개선이 필요하며, 할인율 역시 이전보다 낮게 적용할 수 있어야 한다"며 유연한 평가 시스템을 제안했다. RWD 등을 활용해 사후관리에 도움을 줄 수 있는 프로토콜 개발이 필요한 대목이다. ◆맞춤형 급여 제도의 필요성=업계 전문가들은 완전히 새로운 제도의 도입보다는 기존 제도를 탄력적으로 활용할 수 있는 방안을 대안으로 제시했다. 맞춤형 급여 제도를 적용하는 방안이다. 김민영 상무는 영국의 사례를 예로 들었다. 영국 HST(Highly Specialised Technologies) 제도는 만성적이고 심각한 신체적 불편이 따르고 생애전주기 치료가 필요한 희귀질환을 대상으로 평생 30 QALY(질보정수명) 이상 증가하는 경후 QALY 가중을 3배로 해 평가한다. 또 PAS(Patient Access Scheme), CCA(Confidential Commercial Arrangement) 제도는 NICE로부터 궁극적인 가치판단 결과를 얻지 못한 약제나 적응증별 건강 혜택이 달라 ICER 차이가 큰 약제를 대상으로 일종의 위험분담제를 실시한다. 임상적 불확실성으로 NICE가 권고하지 않은 항암제를 대상으로 자료 수집 기간 동안 기금에서 약제비를 지원하는 CDF(Cancer Drug Fund) 제도도 있다. 김 상무는 "영국의 세분화된 맞춤형 제도처럼 중증 희귀·난치 질환 환자에 완치 기회를 제공할 수 있는 정책들이 우리나라에도 필요해 보인다"고 입장을 밝혔다. 이어 "환자 접근성 측면에서 선 등재 후 평가와 같은 제도를 고려해볼 수 있다. 선 급여 기간 중 RWD를 근거로 사용량을 평가하고 등재기간 종료 후 평가를 함으로써 재정 불확실성을 해소할 수 있을 것으로 보인다. 이외에도 적응증별 약가, 트레이드 오프제 등을 맞춤형 제도로 활용할 수 있을 것"이라고 제안했다. 정 전무도 "선 등재 후 평가는 전혀 새로운 제도가 아닌 위험분담제의 또 다른 유형이라 보여지는 만큼 시범사업으로 진행하면서 잠재적인 리스크나 보완책을 논의해볼 시점"이라는 의견을 냈다.