솔리리스 후속약물 울토미리스, 6개월만에 FDA 허가

• 신속심사대상·희귀의약품 지정...신약 심사기간 절반으로 단축

내년 2월 승인이 점쳐지던 발작성 야간혈색소뇨증(PNH) 신약이 미국 보건당국의 허가관문을 통과했다. 주인공은 '솔리리스'의 후속버전인 '울토미리스(Ultomiris)'다. 신속심사, 희귀의약품 지정 등 미국식품의약국(FDA)의 패스트트랙제도를 활용하면서 심사기간을 절반가량 줄이는 효과를 봤다.

27일(현지시각) 피어스파마(FiercePharma) 등 다수 외신에 따르면 알렉시온 파마슈티컬즈(Alexion Pharmaceuticals)의 '울토미리스'가 FDA로부터 시판허가를 받았다. 처방약 유저피법(PDUFA)에 따른 FDA 심사기일보다 발매시기가 2개월가량 빨라졌다.

울토미리스는 ALXN1210이란 성분명으로 잘 알려진 약이다. 한해 1억4400만달러(약 3조5904억원)의 매출을 내는 '솔리리스'의 후속약물이란 점에서 시장성이 높다는 평가를 받았다. 글로벌 제약산업 분석업체 이밸류에이트파마(EvaluatePharma)가 책정한 울토미리스의 시장가치는 109억달러(약 12조2570억원)에 달한다.

알렉시온은 지난 6월 FDA에 울토미리스의 바이오의약품허가신청서(BLA)를 제출했다. 당시 희귀질환우선심사바우처(PRV)를 사용하면서 심사기간을 12개월에서 8개월로 단축시켰다. 처방약 유저피법(PDUFA)에 따른 ALXN1210의 FDA 심사기일이 2020년 2월로 정해진 이유다. 여기에 FDA 신속심사 대상이라는 점이 더해지면서 심사기간을 2개월 더 줄일 수 있었다.

신속심사대상과 희귀의약품 지정 제도를 활용해 FDA 허가심사기간을 12개월에서 6개월로 절반이나 줄인 셈이다. 기존 솔리리스보다 투여주기를 4배 늘리면서 의약품 비용을 절감한 점이 보건당국의 빠른 허가를 유도한 것으로 평가된다. 솔리리스의 투여주기는 2주, 새롭게 허가된 울토미리스는 8주다. 격주로 솔리리스 3바이알을 투여받는 환자 1명이 부담해야 하는 1년치 약값은 약 4억3000만원이지만, 울토미리스로 처방을 바꿀 경우 치료비 부담을 4분의 1로 줄일 수 있다는 계산이 나온다.

FDA 약물평가연구센터(CDER) 혈액제‧항암제관리국의 리차드 파즈더(Richard Pazdur) 국장 직무대행은 "이번 허가를 계기로 발작성야간혈색소뇨증 치료에 변화가 일어날 것"이라며 "투여주기가 8주로 늘어났음에도 약효가 떨어지지 않는 울토미리스의 도입으로 환자와 가족들의 부담이 줄어들 것으로 기대한다"고 밝혔다.

발작성야간혈색소뇨증은 유전성 희귀질환의 일종으로 적혈구의 파괴를 막는 단백질이 결손되면서 증상이 나타난다. 감염이 발생하거나 격렬한 신체운동 중 적혈구가 파괴되면서 중증 빈혈, 심한 피로감, 간헐성 갈색뇨, 신장질환, 재발성 통증, 숨찬 증상 등이 발현된다고 알려졌다.